纪要涉及的公司和行业 - 公司：Arrowhead Pharmaceuticals（ARWR）、Ionis、Sarepta - 行业：生物制药行业 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况与战略 - 公司接近首个商业产品发布，Plazasiran的PDUFA日期为11月18日，这将是公司首次独立商业发布 [5][6] - 与Sarepta的交易使公司资产负债表健康，资金可支撑到2028年，且有多元化早期管线，涵盖多种细胞类型和疾病领域 [7][8] - 业务发展是公司战略和融资战略的核心部分，预计在2028年前达成更多交易，更倾向保留可纳入现有销售团队的产品 [66][67][68] Plazasiran相关情况 - 与TrinGolda相比，Plazasiran在基线甘油三酯数据变化幅度、给药频率（每三个月一次）和安全性（无血小板信号、超敏反应或过敏反应信号）上有优势 [12] - 研究涵盖基因确认和临床诊断的FCS人群，可能对美国以外欧洲市场的国家支付方有帮助 [13][14] - 公司与支付方自去年11月开始互动，若获批，将与TrinGolda在FCS市场竞争，但长期看双方可共存并拓展SHTG大商业机会 [19][20][21] - 定价方面需观望FCS市场接受度和Ionis在SHTG的三期研究数据，有理由平价、溢价定价或给予价格优惠 [22][23] - SHTG市场有300 - 400万人甘油三酯超过500，近100万人超过880，是未充分满足需求的市场 [17] SHTG试验情况 - SHASTA - 5是针对胰腺炎高风险人群的研究，虽非批准必需，但对欧洲支付方显示急性胰腺炎发生率的实质益处有助于报销 [27][28] - 开展该研究是为确保能明确显示差异，避免依赖其他研究可能出现的结果 [30] - 该研究是事件驱动型，不受一年治疗评估限制，能更好显示两组间差异 [34] 二聚体产品情况 - 二聚体可能在今年底前进入一期临床，针对混合性高脂血症人群，可同时影响LDL和甘油三酯 [38][39] - 心血管结局试验（CVOT）可能因二聚体数据情况而调整，二聚体可能成为更有吸引力的资产 [40][43] 肥胖项目情况 - ELK7和Hippie靶点都在从肝脏到脂肪细胞的通路上，ALKS7可能更有效，但技术首次用于人体有更多风险；inhibin E技术安全性已较好理解 [49][50][51] - 两个项目一期临床目标是确定剂量范围，通过PK、PD和安全性数据为二期选择剂量，同时观察体重减轻、身体成分变化等生物标志物 [56][57] - 与GLP - one药物有三种潜在合作方式：联合治疗、作为副作用较小的替代方案、用于维持体重 [60][61][62] 其他管线情况 - CNS平台有针对ATAXN2的项目在临床中，针对tau表达的项目预计未来6 - 12个月进入临床 [65] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 对于Ionis的Olezarsen在市场的情况，虽惊讶其在未全面研究人群情况下获得覆盖，但认为对FCS和SHTG市场都有好处，有助于疾病状态教育 [15][16][18] - 公司在SHTG市场推出新产品时可能有新SKU，患者会从FCS SKU逐渐转移，但具体定价仍在研究中 [26] - 研究SHTG的SHASTA - 3和4研究人群未针对急性胰腺炎高风险人群富集，难以在一年内显示统计学显著差异 [33] - 肥胖项目一期临床除关注体重减轻，还进行全身MRI观察身体成分变化和其他血液生物标志物 [57]

报告行业投资评级 - 君实生物、华领医药 - B、奥锐特、同和药业、阳光诺和、泓博医药、福元医药、三生制药、京新药业、亿帆医药、诺诚健华、诺思格、奥翔药业、科伦药业、国邦医药、来凯医药 - B、百利天恒、益方生物、皓元医药、普洛药业、信达生物评级为买入；共同药业评级为增持 [1] 报告的核心观点 - 本周梳理胃癌流行病学、治疗方式等，重点关注 CLDN18.2 在胃癌精准治疗中的探索 [3] - 建议重视医药板块受市场定价权资金变化所带来的增量影响，阶段性布局 AI 医疗及创新药 [5] 根据相关目录分别进行总结 行业观点及投资建议 CLDN18.2 是胃癌精准治疗的潜力靶点 - 中国年新发胃癌患者约 36 万例，早期占比仅 20%，多数发现时为进展期，总体 5 年生存率不足 50% [4][17] - 晚期胃癌开启生物标志物指导的精准靶向治疗格局，CLDN18.2 在胃癌、食管癌等恶性肿瘤中特异性高表达，是理想靶点 [4] - CLDN18.2 蛋白检测首选患者肿瘤组织免疫组织化学（IHC）方法，约 38%的胃癌和胃食管交界癌患者符合 CLDN18.2 高表达定义标准 [4] - 全球仅一款 CLDN18.2 靶向药佐妥昔单抗获批上市，多款产品处于临床阶段，药物类型多样 [4][29] 投资建议 - 本周医药板块上涨 1.78%，跑赢沪深 300 指数 1.96pct，创新药、仿制药、药店表现较好 [5][33] - 创新药：流动性和风险偏好提升，数据和 BD 催化有望成全年主线，推荐关注信达生物等公司 [5][33] - 原料药：2025 - 2030 年下游制剂专利到期影响销售额增长，需求端边际改善，建议关注奥锐特等个股 [6][34] - CXO：资金面和基本面改善，行业和公司层面均给出关注建议 [9][36] - 仿制药：制剂政策变化带来发展良机，推荐科伦药业等头部制剂企业 [10][37] 行业表现 - 本周医药板块上涨 1.78%，跑赢沪深 300 指数 1.96pct，创新药、仿制药、药店表现居前 [38][49] - 个股方面，周涨幅榜前 3 位为三生国健、海辰药业、舒泰神；周跌幅榜前 3 位为拱东医疗、拓新药业、花园生物 [38][39] - 截至 5 月 23 日收盘，医药行业整体市盈率为 27.59 倍，相对于整体 A 股剔除金融行业的溢价率为 36.57% [39][55] 公司动态 - 新诺威控股子公司药物获美国 FDA 快速通道资格认定 [40] - 迪哲医药股东拟减持股份 [40] - 上海医药下属子公司产品获美国 FDA 批准 [41] - 乐心医疗血糖仪医疗器械注册申请获受理 [41] - 三友医疗股东拟减持股份 [41] - 海思科 1 类创新药获《药品注册证书》 [42] - 澳华内镜股东拟减持股份 [43] - 仙琚制药取得黄体酮软胶囊境内生产药品注册证书 [43] - 上海莱士控股股东拟增持股份 [43] - 健康元子公司拟收购越南上市公司股份 [44] - 众生药业子公司创新药物获批上市 [44] - 科伦药业子公司 ADC 药物新增适应症上市申请获受理 [44] - 艾力斯新药上市申请获批准 [45] - 科伦药业子公司收到首付款 [45] - 九洲药业子公司通过 FDA 的 cGMP 现场检查 [45] - 华特达因子公司获《药品注册证书》 [46] - 迪哲医药两款药物将在 ASCO 年会上报告研究进展 [46] 行业动态 - 辉瑞 60.5 亿美元引进三生制药 PD - 1/VEGF 双抗 [47] - 优锐医药 Ensifentrine 在中国开展的 COPD 三期临床试验取得积极顶线结果 [47] - 特朗普“药品最惠国”价格标准确定 [47] - 赛诺菲 4.7 亿美元收购阿尔茨海默病口服新药 [47] - Ionis 反义寡核苷酸疗法 Olezarsen 三期临床成功 [48] - GSK 抗体疗法 Mepolizumab 获 FDA 批准用于治疗 COPD [48] 医药生物行业市场表现 医药生物行业表现比较 - 本周医药板块上涨 1.78%，跑赢沪深 300 指数 1.96pct，创新药、仿制药、药店表现居前 [49] - 个股方面，周涨幅榜前 3 位为三生国健、海辰药业、舒泰神；周跌幅榜前 3 位为拱东医疗、拓新药业、花园生物 [49] 医药生物行业估值跟踪 - 截至 5 月 23 日收盘，医药行业整体市盈率为 27.59 倍，相对于整体 A 股剔除金融行业的溢价率为 36.57% [55]

市场表现： 2025 年5 月22 日，医药板块涨跌幅-0.73%，跑输沪深300 指数0.67pct，涨跌幅居申万31 个子行业第14 名。各医药子行业中，医疗研发外包(+0.04%)、血液制品(-0.37%)、其他生物制品（-0.51%）表现居 前，医院（-1.83%)、线下药店(-1.65%)、医药流通（-1.37%)表现居后。个股方面，日涨幅榜前3 位分别 为三生国健(+20.00%)、亚虹医药(+12.26%)、迈威生物(+11.71%)；跌幅榜前3 位为赛升药业 （-11.63%）、拓新药业(-10.93%)、拱东医疗（-9.99%)。 行业要闻： 近日，Ionis 宣布，公司开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（Olezarsen）在Essence 临床3 期研 究中取得积极的顶线结果。数据显示，该药在治疗6 个月后显著降低了患者的甘油三酯水平，达到主要 终点，且在所有关键次要终点上也取得统计学显著改善。Olezarsen 是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑 制机体产生载脂蛋白C-III（apoC-III，一种在肝脏中产生的调节血液中TG 代谢的蛋白）。 风险提示：新药研发及上市不及预 ...

报告行业投资评级 - 化学制药无评级 [3] - 中药生产无评级 [3] - 生物医药Ⅱ中性 [3] - 其他医药医疗中性 [3] 报告的核心观点 - 2025年5月22日医药板块涨跌幅-0.73%，跑输沪深300指数0.67pct，涨跌幅居申万31个子行业第14名 [4] - 各医药子行业中，医疗研发外包(+0.04%)、血液制品(-0.37%)、其他生物制品（-0.51%）表现居前，医院（-1.83%)、线下药店(-1.65%)、医药流通（-1.37%)表现居后 [4] - 个股方面，日涨幅榜前3位分别为三生国健(+20.00%)、亚虹医药(+12.26%)、迈威生物(+11.71%)；跌幅榜前3位为赛升药业（-11.63%）、拓新药业(-10.93%)、拱东医疗（-9.99%) [4] 根据相关目录分别进行总结 行业要闻 - Ionis宣布反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（Olezarsen）在Essence临床3期研究取得积极顶线结果，治疗6个月后显著降低患者甘油三酯水平，达到主要终点，且在所有关键次要终点上取得统计学显著改善 [5] 公司要闻 - 健康元子公司丽珠集团之全资附属公司LIAN SGP拟以5,730,815,426,000越南盾（折合约15.87亿元）收购越南上市公司Imexpharm的64.81%股份 [5] - 众生药业子公司众生睿创自主研发的一类创新药物昂拉地韦片获国家药监局批准上市，适用于成人单纯性甲型流感患者治疗 [6] - 科伦药业子公司科伦博泰ADC药物芦康沙妥珠单抗(sac - TMT)一项新增适应症上市申请获CDE受理，用于治疗特定乳腺癌成人患者 [6] - 艾力斯的KRASG12C抑制剂枸橼酸戈来雷塞片新药上市申请获国家药监局批准，用于治疗特定晚期非小细胞肺癌成人患者 [6]

财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股亏损75美分 优于Zacks共识预期的1.11美元亏损 同比上年77美分亏损有所收窄 若包含股权奖励相关补偿费用 实际每股亏损93美分 同比上年98美分[1] - 总营收1.32亿美元 超出Zacks共识预期1.2亿美元 同比增长11% 其中商业化收入7600万美元 同比增长29% 超出预期6700万美元 包含自有药物Tryngolza的600万美元销售额[2][6] - 研发收入同比下降7%至5600万美元 仍高于Zacks预期的5000万美元 合作开发收入同比减少 其中Wainua合作开发收入1000万美元 同比减少100万美元[9][10] 产品管线与商业化 - 核心产品Spinraza特许权收入4800万美元 同比增长26% 超出Zacks预期4300万美元 该药物全球销售额达4.24亿美元 同比增长25%[7] - 与阿斯利康合作药物Wainua特许权收入900万美元 上季度为1000万美元 该药物在美国获批治疗hATTR-PN 欧盟近期获批并以Wainzua名称上市[3][4][7] - 首个完全自有药物Tryngolza获FDA批准治疗FCS 美国区销售额达600万美元 超出公司预期 欧盟审批预计2025年下半年完成 另有三项针对高甘油三酯血症的III期研究数据将陆续公布[5][6][18] 战略合作与授权交易 - 与日本小野制药达成血液肿瘤药物授权协议 获得2.8亿美元首付款 未来可能获得最高6.6亿美元里程碑付款及销售分成[23] - 将Tryngolza在美国、加拿大和中国以外市场的推广权授予Sobi 同时与诺华、GSK等合作伙伴推进pelacarsen和bepirovirsen等候选药物的后期开发[5][22] 2025年业绩指引 - 上调全年营收预期至7.25-7.5亿美元区间 原预期为超6亿美元 主要反映新授权交易的首付款 Zacks共识预期为6.376亿美元[12] - 预计调整后运营亏损收窄至3.75亿美元以内 原预期为4.95亿美元 预计年末现金储备将达19亿美元 高于此前预测的17亿美元[15][16] 研发进展 - 候选药物donidalorsen获FDA受理用于遗传性血管水肿治疗 最终决定日期为2025年8月21日 若获批将成为公司第二个自主商业化产品[19] - zilganersen正在开展针对Alexander病的III期研究 ION582针对Angelman综合征的全球III期研究预计2025年第二季度启动[20] - 与阿斯利康合作拓展Wainua适应症至ATTR-CM 关键III期研究数据预计2026年下半年公布[21]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为1.32亿美元，其中商业收入为7600万美元，研发收入为5600万美元[52] - 2025年财务指导上调超过20%，预计收入在7.25亿至7.5亿美元之间[56] - 运营费用为2.49亿美元，其中研发费用为1.81亿美元，销售及管理费用为6700万美元[53] - 预计2025年运营亏损将低于3.75亿美元[56] 用户数据 - TRYNGOLZA在首个完整季度的净产品销售超过600万美元[20] - Donidalorsen的HAE攻击率在切换后显著降低，切换患者中84%表示更喜欢Donidalorsen[46] 未来展望 - 预计2025年将有多个独立产品推出，推动收入增长和正现金流[57] - 预计SPINRAZA、QALSODY和WAINUA等产品的年峰值收入超过30亿美元[57] 新产品和新技术研发 - 2025年将进行Olezarsen的Phase 2临床试验[64] - 2025年预计提交Olezarsen的美国申请[64] - 2025年将进行Higher Dose Nusinersen的美国和欧盟申请[64] - 2025年预计获得HAE的美国批准[64] - 2026年将进行Pelacarsen的Lp(a) HORIZON数据发布[64] - 2026年预计提交Olezarsen的美国申请[64] - 2026年将进行Bepirovirsen的提交和批准（HBV）[64] - 2026年预计获得ATTRv-PN的欧盟批准[64] - 2025年将进行ION582的Enrollment完成[64] - 2026年将进行Zilganersen的美国提交和批准（Alexander disease）[64] 资金状况 - 现金及短期投资总额为21亿美元，主要用于资助晚期项目[54]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损93美分 较去年同期的98美分亏损有所收窄 并优于市场预期的1.12美元亏损 [1] - 第一季度营收同比增长10%至1.32亿美元 超出市场预期的1.2532亿美元 主要受商业收入增长驱动 [1] - 公司上调2025年财务指引 营收预期增幅超20% 主要基于强劲的第一季度业绩及近期成功的许可交易 [2] - 2025年营收指引上调至7.25-7.5亿美元 此前预期为超6亿美元 市场共识为6.5937亿美元 [4] - 2025年调整后运营亏损预期收窄至低于3.75亿美元 此前预期为低于4.95亿美元 [4] 现金流与投资 - 公司现金及短期投资规模约19亿美元 高于此前预期的17亿美元 [4] - 通过产品收入增长及合作伙伴版税收入增加 公司预计将实现持续正现金流 [3] 产品表现 - 新药Tryngolza在获批后的首个完整季度实现超600万美元净销售额 欧洲市场审批决定预计2025年下半年做出 [6] - Wainua药物在2025年第一季度产生3900万美元销售额 为公司带来900万美元版税收入 [6] - Spinraza药物全球销售额达4.24亿美元 为公司带来4800万美元版税收入 [6] - 高剂量nusinersen正在美国(PDUFA日期为2025年9月22日)和欧盟接受上市审批 [6] 市场反应 - 公司股价在财报发布当日上涨2.01%至30.41美元 [4] 战略展望 - 未来两年内预计推出三款独立产品 将推动产品收入持续增长 [3] - 公司强调通过严格投资和运营杠杆 将有效应对动态宏观经济环境 [2]