CARLSBAD, Calif., April 1, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced that management will participate in fireside chats at the following investor conferences:23rd Annual Needham Virtual Healthcare Conference on Monday, April 8, 20242024 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference on Tuesday, May 14, 2024BofA Securities Health Care Conference 2024 on Tuesday, May 14, 202445th Annual Goldman Sachs Global Healthcare Conference on Wednesday, June 12, 2024A live webcast ...

Ionis Pharmaceuticals (IONS) announced positive results from a phase II study on its investigational drug ION224 in adult patients with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) over 51 weeks.Study participants who received 90mg and 120mg doses of ION224 achieved the primary endpoint of statistically significant liver histologic improvement. This was measured by at least a two-point reduction in the non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD) activity score, or NAS. A subgroup analysis indicated ...

Ionis Pharmaceuticals宣布ION224相位2研究结果 - ION224在160名患者中实现了显著的肝组织改善，通过至少2点的NAFLD活动评分（NAS）降低来衡量[2] - ION224在研究中实现了显著的MASH解决，没有恶化纤维化，通过活检来衡量[4] - ION224治疗的患者中，44%在120毫克剂量下实现了相对肝脂肪减少≥50%，相比之下，安慰剂组仅为3%[5]

Kyle Jenne rejoins company to lead commercial strategy Onaiza Cadoret-Manier departing for new career opportunity With broad commercial capabilities in place, Ionis ready to execute on its first independent launches CARLSBAD, Calif., Feb. 29, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) announced today that Kyle Jenne has rejoined Ionis as executive vice president, chief global product strategy officer, to lead all aspects of commercialization at the Company. Mr. Jenne has more than 25 ye ...

CARLSBAD, Calif., Feb. 28, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced that management will participate in fireside chats at the following investor conferences: TD Cowen 44th Annual Health Care Conference on Tuesday, March 5, 2024 Stifel 2024 Virtual CNS Days on Wednesday, March 20, 2024 A live webcast of these presentations can be accessed on the Investors & Media section of the Ionis website at https://ir.ionispharma.com/events-and-presentations/upcoming-events. Repla ...

Ionis Pharmaceuticals (IONS) reported a loss of 6 cents per share for fourth-quarter 2023, which was significantly narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 78 cents per share.The bottom line includes compensation expenses related to equity awards. Excluding these special items, adjusted earnings per share were 12 cents against a loss of $1.18 per share in the year-ago quarter.Total revenues were $325 million in the fourth quarter, which beat the Zacks Consensus Estimate of $184.0 million. Rev ...

业绩总结 - 2024年预期营收超过575百万美元[20] - 公司预期2024年营收将持续增长[20] - 2024年预期运营亏损低于475百万美元[20] - 公司的运营亏损和现金储备反映了对增长机会的投资[20] 用户数据 - WAINUA于2023年12月21日获得FDA批准，用于治疗ATTR多发性神经病变，这是Ionis首个共同商业化的药物[11] - WAINUA有望成为ATTR患者的首选治疗选择，具有强大的临床数据和广泛的商业覆盖[12] - WAINUA在ATTR-CM的全球3期开发计划旨在提供强大的结果，是迄今为止最全面的研究，已完全招募了超过1400名患者[13] 未来展望 - 公司正在推进技术以扩大现有产品系列并开拓新的治疗领域[23] - 公司正在推进多个潜在的具有转型意义的药物[26] 新产品和新技术研发 - 公司在神经病学和心脏病学领域推进全资管道[23] 市场扩张和并购 - 公司在商业和研发方面有多个项目持续推进[20] 负面信息 - Ionis的前瞻性陈述涉及假设，如果这些假设不成真或被证明正确，可能导致其结果与前瞻性陈述所暗示的结果有实质性差异[3] - Ionis的前瞻性陈述反映了其管理层的真诚判断，但这些陈述仅基于Ionis目前已知的事实和因素[3]

财务数据和关键指标变化 - 2023年全年收入达7.88亿美元,同比增长34% [34][35] - 2023年第四季度收入达3.25亿美元,同比增长超过一倍 [34][35] - 2023年非GAAP经营亏损为2.47亿美元,较2022年大幅改善 [34] - 2023年末现金及投资余额达23亿美元,高于预期 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - SPINRAZA销售收入保持稳定,仍为公司主要商业收入来源 [36] - WAINUA获批上市,已开始在美国上市销售,预计将成为新的商业收入来源 [36][40] - QALSODY和WAYLIVRA等其他自有商品销售收入贡献较小 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 未具体披露各个市场的数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于自有管线的开发和商业化,未来几年内有望实现多个自有药物的独立上市 [17][50] - 公司将持续投资于技术平台的拓展,以开发更多针对不同疾病的创新药物 [14][15] - 公司在心血管和神经系统疾病领域处于领先地位,管线丰富,未来有望持续推出新药 [29][50] - 公司将与合作伙伴共同推进合作项目,如WAINUA与阿斯利康的合作 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2024年的财务表现和管线进展充满信心,预计将迎来多个重要里程碑 [16][52] - 公司将继续审慎投资,以确保战略目标的实现并为股东创造价值 [47] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jason Gerberry 提问** 询问CARDIO-TTRransform研究的设计和时间安排 [55][56] **Brett Monia 回答** 公司正按计划推进CARDIO-TTRransform研究,会根据临床数据动态评估是否提前解盲,不会过多评论竞争对手的情况 [56][57] 问题2 **Jessica Fye 提问** 询问WAINUA在ATTR心肌病适应症市场的定位和竞争策略 [60][61] **Onaiza Cadoret 回答** WAINUA有望凭借强大的临床数据和便捷的给药方式在ATTR心肌病市场占据重要地位,公司正在与医生和支付方沟通以推动WAINUA的使用 [62][63] 问题3 **Yanan Zhu 提问** 询问CARDIO-TTRransform研究的预期自然历史对照和临床意义 [66][67] **Richard Geary 和 Eugene Schneider 回答** 公司设计了足够大和长的研究以确保有足够的统计学功效,研究还包括多个重要的探索性分析,将为临床决策提供丰富的数据支持 [68][69]

公司业绩 - Ionis Pharmaceuticals在上一季度每股亏损为$0.06，好于Zacks Consensus预期的每股亏损$0.78，同比去年同期每股亏损$0.37[1] - 公司在过去四个季度中，三次超过了市场预期的每股收益[2] - Ionis Pharmaceuticals在2023年12月结束的季度实现了3.25亿美元的营收，超出了Zacks Consensus预期，同比去年同期的1.52亿美元[3] 股价表现 - 公司股价自年初以来下跌了约12.3%，而标普500指数上涨了4.3%[5] - 公司的盈利前景将影响股价的短期走势，投资者可以关注管理层在财报电话会议上的表态[4] - 根据最新发布的数据和未来盈利预期，公司的股价走势将主要取决于管理层在财报电话会议上的评论[6] 投资建议 - 投资者可以通过追踪盈利预期修订趋势来预测股价的短期走势[7] - Ionis Pharmaceuticals的盈利预期修订趋势为有利，目前的Zacks Rank为2（买入），预计股价将在短期内表现优于市场[8] 行业排名 - 投资者应该关注行业前景对股票表现的影响，医药-药品行业目前在Zacks行业排名中处于前39%[10]

总收入 - 2023年总收入为7.876亿美元，较2022年的5.874亿美元增长34%[189] 商业收入 - 2023年商业收入中，SPINRAZA版税为2.404亿美元，较2022年基本持平[190] 研发收入 - 2023年研发收入较2022年增长，主要得益于合作伙伴支付的合作款项[190] - 2023年WAINUA与AstraZeneca合作中，AstraZeneca支付55%的开发费用，公司认定为研发收入[190] 营业费用 - 2023年总营业费用为11.414亿美元，较2022年的9.976亿美元增长14%[191] 研发费用 - 2023年研发、开发和专利费用为8.996亿美元，较2022年的8.331亿美元增长8%[191] - 2023年药物发现费用为1.418亿美元，较2022年的1.975亿美元下降28%[192] - 2023年药物开发费用为5.648亿美元，较2022年的4.577亿美元增长24%[192] 医务费用 - 2023年医务费用为2.29亿美元，较2022年的1.79亿美元增长28%[194] 其他费用 - 2023年研发支出，不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用，较2022年有所增加，主要是因为增加了占用、人员和咨询成本，以支持推进我们的产品线和技术[1] - 2023年销售、一般和管理费用（SG&A）较2022年有所增加，主要是由于我们为WAINUA、olezarsen和donidalorsen的市场活动增加了费用[1] 投资收入 - 2023年投资收入为8900万美元，较2022年的2530万美元有所增加，主要是由于我们在2023年的债务证券投资和可投资现金增加[1] 利息支出 - 2023年利息支出为1270万美元，较2022年的810万美元有所增加，主要是由于我们开始为1.75%票据支付利息[1] 其他财务信息 - 2023年录得与未来版税出售相关的利息支出为6880万美元[1] - 2023年录得投资损失为190万美元，较2022年的730万美元有所减少[1] - 2023年录得早期偿还债务的1340万美元收益[1] - 2023年录得税前亏损为36.63亿美元，较2022年的26.97亿美元有所增加[1] 融资运营 - 我们通过研发合作协议、SPINRAZA和QALSODY版税等融资运营，从成立至2023年底，我们总共赚取了约72亿美元的收入[1] 资金状况 - 我们的现金、现金等价物和短期投资、营运资本和长期债务从2022年增加到2023年[1] 费用确认 - 研发服务中的预付款摊销是根据我们完成研发服务的进度来确认的[209] - 通过许可费用，我们将药物的许可证授予合作伙伴时，通常会确认相对独立销售价格的总额作为研发收入[210] - 我们对临床开发成本的估计责任涉及到研究和患者活动，以及与服务提供商签订的合同费用[211]