财务数据和关键指标变化 - 2024年非GAAP运营亏损3.45亿美元，较2024年指引显著改善 [48] - 2024年营收7.05亿美元，大幅超出2024年营收指引超1.3亿美元 [48] - 2024年WAYLIVRA产品收入全年实现加速增长，第四季度较第三季度增长84% [49] - 2024年销售和营销费用同比增长12%，SG&A费用包含WAYLIVRA销售和营销成本的一小部分 [50] - 预计2025年营收超6亿美元，运营费用将以高个位数百分比增长，非GAAP运营亏损少于1.95亿美元，年末现金和投资约17亿美元 [52][56][58] 各条业务线数据和关键指标变化 Tringolza - 2024年12月获FDA批准，批准后24小时内开出首张处方，一周内药品进入渠道，两周内首位患者自行给药 [13] - 美国FCS患者总数估计达3000人，目前已确定数百名患者，且数量持续增加 [15][104] WAYLIVRA - 上市约一年，2024年全年产品收入加速增长，第四季度产品销售额近第三季度两倍，全年产品销售额8500万美元，公司获得2000万美元特许权使用费 [24][49][50] - 新品牌份额约40%，在卓越中心和社区均有广泛使用，患者增长来自新治疗患者、转换治疗患者及添加该药物至现有治疗方案的患者 [75] Donidalorsen - 预计今年获批，公司已聘请销售主管，计划尽快组建面向客户的团队 [26][27] 研发管线 - 2024年有多项重要管线成果，今年和明年将有多个后期数据读出和监管行动 [32][33] - 预计2026年底前有7项三期数据读出，其中两项为公司自有药物 [44] 各个市场数据和关键指标变化 FCS市场 - 美国FCS患者总数估计达3000人，目前绝大多数患者未被识别和诊断 [15] SHTG市场 - SHTG患者为甘油三酯超过500毫克/分升的人群，该疾病有症状，患者可能遭受严重腹痛和认知障碍等症状，目前许多患者未得到充分治疗 [21][22] HAE市场 - 美国和欧洲估计有超2万人患有HAE，美国HAE市场明确，预防性治疗市场持续增长，部分患者寻求更好的治疗方案 [29][30] ATTR多神经病市场 - WAYLIVRA在该市场持续增长，新品牌份额约40%，预计2025年将继续增长 [75][77] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成为完全整合的商业阶段生物技术公司，计划未来三年进行三次独立产品发布和四次合作项目发布 [6][9] - 利用Tringolza的先发优势开发FCS市场，计划扩大商业组织和基础设施以应对更大的SHTG市场 [15][21] - 为Donidalorsen的发布做准备，扩大患者支持计划以满足HAE患者需求 [27] - 推进研发管线，期待多项后期数据读出、重要监管行动和产品发布 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于为患者带来重要药物的道路上，有望实现大幅且持续的收入增长和正现金流 [10] - 公司的研发管线持续产出成果，商业组织经验丰富且可扩展，为实现正现金流提供清晰路径 [63][64] 其他重要信息 - 公司认为非GAAP财务结果更能代表业务经济状况和管理方式 [3] - 公司网站发布了新闻稿、相关财务表格和幻灯片 [3][4] - 公司的Every Step患者支持计划为患者和医生提供多项服务，患者参与度高 [18][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ESSENCE研究对CORE研究有何参考意义 - 回答: ESSENCE研究是安全性研究，其患者群体并非目标商业患者群体，该研究对CORE研究的参考主要在于安全性和APOC3降低情况，甘油三酯降低情况对SHTG的预测作用相对较小 [68][69][70] 问题2: WAYLIVRA在ATTR多神经病市场捕获新患者的比例是多少 - 回答: WAYLIVRA在该市场的新品牌份额约40%，预计未来将继续增长，市场需求强劲，卓越中心和社区医生均开始处方该药物 [75][76][77] 问题3: SHTG三期研究的设计如何，对急性胰腺炎和严重腹痛的效应大小有何影响，事件率假设与FCS和ESSENCE研究有何不同，KOL对临床有意义的降低有何反馈 - 回答: SHTG三期研究CORE和CORE2主要针对甘油三酯降低进行设计，急性胰腺炎影响此前未被研究过，SHTG患者甘油三酯平均水平低于FCS患者，预计急性胰腺炎发生率较低，但研究患者数量超FCS研究十倍，可能积累更多事件，目前尚无临床有意义降低的明确阈值 [81][82][83] 问题4: WAYLIVRA季度环比增长84%，其中转换治疗的推动作用有多大，Biogen新神经学合作项目的计划是什么 - 回答: 多神经病市场目前接受治疗的患者不足20%，市场增长主要来自识别新诊断患者并使其开始治疗，WAYLIVRA增长的原因包括患者生活质量改善、安全性和耐受性好、可自行给药、费用低等，转换治疗的主要驱动因素是可自行给药；公司保留了与Biogen合作的α - 突触核蛋白项目和LRRK2项目的全球权利，预计今年MSA项目将有数据 [89][91][94] 问题5: Tringolza在美国的3000名患者中，目前有多少已确诊并可接受治疗，有多少患者正在接受治疗，还有哪些重要指标可用于跟踪Tringolza的发布 - 回答: 目前已确定数百名患者，且数量持续增加，公司未披露具体治疗患者数量和更多指标，但对医生识别和处方数量感到鼓舞，处方到患者用药时间比预期快，Every Step计划执行良好 [104][105][108] 问题6: 根据Tringolza早期发布经验，保险公司报销需要哪些文件，目前确定的数百名患者中，基因确认和临床诊断的患者各有多少 - 回答: 最初三到六个月通常需通过医疗例外程序，目前很少有计划制定正式标准，基因确认是最直接的方式，但临床和基因诊断患者均可通过该程序，医生会根据患者甘油三酯水平、病史、诊断年龄、症状等进行证明，公司未提供基因确认和临床诊断患者的具体数量 [115][116][117] 问题7: SHTG试验选择12个月时间线的原因是什么，目前对该人群的需求有何了解 - 回答: 主要终点是六个月时甘油三酯降低情况，整个研究在12个月时读出结果，基于此前临床数据，公司认为在主要终点上有足够的效力，相信基于FCS数据，该研究能显示急性胰腺炎的临床有意义降低，从商业角度看，医生需要更有效的甘油三酯降低治疗方法以满足现有指南要求，SHTG是严重的症状性疾病 [129][130][134] 问题8: 为Donidalorsen和SHTG的新发布，公司如何扩大商业组织，与Tringolza发布相比，还需要增加哪些人员，对于Angelman项目，预计何时开始招募患者 - 回答: 公司通过WAYLIVRA的联合商业化建立了商业运营和市场准入团队，以及Every Step患者支持计划等核心基础组件，可根据需要扩展；对于Donidalorsen，已聘请销售副总裁，将逐步组建区域总监和面向客户的现场团队；SHTG市场规模大，届时将相应增加人员；Angelman项目计划今年上半年启动三期研究，预计2026年完成招募，该试验招募难度不大，患者需求高 [143][144][147] 问题9: 如何为Angelman三期研究设定效力，Beth提到的收入更多集中在下半年，是哪些里程碑驱动的 - 回答: Angelman三期研究的主要终点是通过Bayley - 4评估的表达性沟通能力，基于自然历史数据和二期研究的积极数据进行效力假设，两个剂量均与安慰剂进行比较；今年收入预计向商业收入转移，SPINRAZA和WAYLIVRA将逐季增长，下半年可能增加Tringolza和Donidalorsen的收入，研发收入的很大一部分将来自AstraZeneca对CARDIO - T转化研究的持续资助，以及众多合作项目推进过程中的里程碑收入，且大部分集中在下半年 [153][154][160] 问题10: SHTG潜在的美国以外市场发布计划是什么，公司是否会独自进入该市场，与诺华合作的下一代Lp(a)靶向资产的临床开发或进入临床是否取决于HORIZON研究的积极结果 - 回答: 公司计划为FCS和SHTG在美国以外市场寻找商业合作伙伴，目前讨论进展顺利；关于诺华是否会等待pelacarsen结果再启动后续分子的临床测试，这更适合由诺华回答，后续分子目前正在进行IND支持毒理学研究 [168][169][170]

财务数据关键指标变化 - 2024年总营收7.051亿美元，2023年为7.876亿美元，同比下降约10.5%[376][378] - 2024年总运营费用11.802亿美元，2023年为11.414亿美元，同比增长约3.4%[376] - 2024年运营亏损4.751亿美元，2023年为3.537亿美元，亏损扩大约34.3%[376] - 2024年净亏损4.539亿美元，2023年为3.663亿美元，亏损扩大约23.9%[376] - 2024年现金、现金等价物和短期投资为22.977亿美元，2023年为23.312亿美元，同比下降约1.4%[376] - 2024年非现金股权奖励补偿费用为1.302亿美元，2023年为1.057亿美元，同比增长约23.2%[384] - 2024年销售成本为1120万美元，2023年为910万美元，同比增长约23.1%[387] - 2024年研发和专利总费用为9.015亿美元，2023年为8.996亿美元，同比增长约0.2%[389] - 2024年医疗事务总费用为3190万美元，2023年为2290万美元，同比增长约39.3%[396] - 2024年制造与开发化学费用为6.71亿美元，2023年为7.41亿美元，同比下降9.45%[398] - 2024年研发支持费用为10.12亿美元，2023年为9.6亿美元，同比增长5.42%[400] - 2024年销售、一般和行政费用为26.75亿美元，2023年为23.26亿美元，同比增长14.92%[402] - 2024年投资收入为1.07亿美元，2023年为0.89亿美元，同比增长20.22%[403] - 2024年利息费用为1700万美元，2023年为1270万美元，同比增长33.86%[404] - 2024年与未来特许权使用费销售相关的利息费用为7350万美元，2023年为6880万美元，同比增长6.83%[405] - 2024年投资损失为290万美元，2023年为190万美元，同比增长52.63%[407] - 2024年所得税收益为620万美元，2023年所得税费用为3230万美元[409] - 2024年净亏损为4.539亿美元，2023年为3.663亿美元，同比增长23.91%；2024年基本和摊薄后每股净亏损为3.04美元，2023年为2.56美元，同比增长18.75%[412] - 截至2024年12月31日，公司累计收入约79亿美元，累计股权融资约26亿美元，累计长期债务借款约27亿美元，出售未来特许权使用费获得约5亿美元[413] - 截至2024年12月31日，临床前和临床开发成本负债假设增加10%，将使所得税抵免前亏损和应计负债增加约770万美元[436] 合作与成本承担 - 阿斯利康承担WAINUA正在进行的全球3期开发计划成本的55%[380] - 公司2023年与Royalty Pharma签订特许权使用费购买协议，将部分未来SPINRAZA和pelacarsen特许权使用费变现[438] 现金投资策略 - 公司主要将多余现金投资于美国国债、信誉良好金融机构、企业和美国政府机构的高流动性短期投资[440] 研发收入确认相关 - 公司确认研发收入来自众多合作协议，协议通常包含技术许可、研发服务和制造服务等多项履约义务[429] - 公司在签订合作协议时需判断履约义务、确定交易价格、评估收入确认和递延收入的合理性等[429][430] - 公司按期间确认的研发收入包括前期付款摊销、里程碑付款、许可费和其他服务收入[432] - 公司使用投入法估计前期付款摊销的收入确认金额，若估计变更可能需调整收入[433] - 公司确认里程碑付款相关收入时需判断付款可能性，并在服务期间确认收入[437] - 公司授予临床开发药物许可时，通常在交付许可时将许可相对独立售价确认为研发收入[434] 临床开发成本负债估计 - 公司至少每季度估计临床前和临床开发成本负债，历史应计估计与实际金额无重大差异[435]

人物经历 - Brendan出生于宾夕法尼亚州，2009年在斯坦福大学完成有机合成领域博士学位 [1] - 2009 - 2013年在大型制药公司默克工作 [1] - 在获得加州理工学院工作前，曾在生物技术公司包括初创企业（Theravance/Aspira）工作 [1] - 作为1200 Pharma从加州理工学院分拆出来的首位员工和联合创始人，为公司获得了八位数的重大投资 [1] 投资情况 - Brendan是活跃投资者，关注市场趋势，尤其关注生物技术股票 [1]

文章核心观点 - 生物技术公司业绩超预期，营收高于预期且亏损小于预期 [1] 公司概况 - 公司是RNA靶向药物研发领域的领导者，利用反义技术开发利基和创新药物，目前拥有强大的产品线，并优先推进近期获批产品的商业化 [4] - 公司近期专注于扩大药物供应、提高已上市药物的市场覆盖范围，并与行业巨头达成合作协议以降低研发风险 [5] 第四季度财报亮点 - 营收2.27亿美元，比分析师预期的1.35亿美元高出68.1%，部分得益于Wainua的成功推出和商业化，Spinraza的特许权使用费收入仍是营收的最大贡献者 [6] - 每股亏损0.66美元，比市场预期少0.45美元，尽管因新产品推出导致SG&A费用增加，但仍显示出有效的运营执行能力，运营费用较上一年下降1.3% [7] - 公司自主研发的首款药物Tryngolza（olezarsen）于12月下旬在美国上市 [7] - 公司扩大了战略联盟，与Theratechnologies和Otsuka合作，通过里程碑和特许权使用费获得资金支持，药物研发管线也取得显著进展，但市场准入和报销复杂性仍对运营环境造成挑战 [8] 未来展望 - 2025年公司预计营收超过6亿美元，计划运营亏损少于4.95亿美元，现金储备达23亿美元，持续的战略投资特别是在产品推出和研发管线上的投资将支撑公司持续增长 [9] - 公司计划在年内进行三次独立产品发布，包括用于遗传性血管性水肿的donidalorsen，并计划将olezarsen拓展到新的更大适应症（严重高甘油三酯血症），投资者应关注公司当前后期试验的结果 [10]

业绩总结 - 2024年公司总收入为7.05亿美元，其中商业收入为2.93亿美元，研发收入为4.12亿美元[51] - 2024年运营亏损为3.45亿美元，较指导有所改善，主要由于收入显著增加[51] - 2025年预计收入为6亿美元，运营亏损预计低于4.95亿美元，现金预计约为17亿美元[54] 产品与研发 - TRYNGOLZA是美国首个获得FDA批准的治疗家族性乳糜微粒血症(FCS)的药物，具有显著的甘油三酯降低效果[19] - Olezarsen针对严重高甘油三酯血症(sHTG)的开发计划，预计2025年将获得关键数据，市场潜力巨大[38] - WAINUA针对遗传性ATTR多发性神经病的推出，预计2024年将实现显著的季度销售增长[26] - Donidalorsen在HAE患者中显示出超过80%的偏好，预计2025年将在美国获得批准[41] - 公司的管线中有9种药物处于III期临床试验，涵盖11种适应症，具有数十亿美元的市场潜力[44] - ION582针对安吉尔曼综合症的III期研究计划于2025年上半年启动，显示出显著的临床功能改善潜力[47] 市场策略与展望 - TRYNGOLZA的上市策略包括针对医疗保健提供者和患者的精准营销，以确保患者获得治疗[22] - Olezarsen的临床数据表明，患者在治疗中经历了显著的甘油三酯水平降低，且有望改变sHTG的治疗模式[25] - 预计2025年将获得WAINUA的国际批准，进一步拓展市场[44] - 公司的市场准入团队正在与支付方积极接洽，以确保TRYNGOLZA的可及性[22] 财务与投资 - 2024年短期投资达到23亿美元，超出修订后的指导，支持产品发布和公司自有管线的投资[51] - 预计SPINRAZA、QALSODY和WAINUA等产品的年峰值收入超过30亿美元，特许权使用费超过20亿美元[57] - 预计donidalorsen和TRYNGOLZA的年峰值产品收入及特许权使用费超过50亿美元[57] - 2024年研发费用为8.1亿美元，销售及管理费用为2.3亿美元，较去年持平[51] - 公司在2025年将继续投资于将其药物推向患者的机会[55] 收入来源 - 2025年收入增长将来自TRYNGOLZA产品销售、潜在的donidalorsen产品销售、WAINUA特许权使用费和SPINRAZA特许权使用费[55] - 2025年将有多个产品进入市场，推动收入增长和预期的正现金流[57]

文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals公布第四季度财报及2024年业绩情况，对2025年作出营收和运营亏损预测，公司正迈向全面整合的商业阶段生物技术公司 [1][2][4] 财务表现 - 第四季度每股收益亏损0.66美元，高于去年同期的0.06美元亏损，优于市场预期的1.10美元亏损 [1] - 调整后净亏损6800万美元，去年同期为净收入1700万美元 [1] - 季度销售额2.27亿美元，低于去年同期的3.25亿美元，但优于市场预期的1.376亿美元 [1] - 2024年营收7.05亿美元，超出指引 [2] - 2024年底现金、现金等价物和短期投资达23亿美元，超出修订后的指引 [2] 业务进展 - 2024年新增收入来源，1月底和12月底分别在美国推出Wainua和Tryngolza [2] - 首款独立药物Tryngolza用于家族性乳糜微粒血症综合征已推出，公司开启新的篇章 [3] - 未来三年预计还有三款独立药物推出，包括今年用于遗传性血管性水肿的donidalorsen和2026年用于严重高甘油三酯血症的olezarsen（取决于今年下半年的3期试验结果） [3] 前景展望 - 预计2025年营收超6亿美元，市场共识为6.7595亿美元 [4] - 预计2025年调整后运营亏损少于4.95亿美元，现金、现金等价物和短期投资约17亿美元 [4] 股价表现 - 周三最后一次检查时，IONIS股票上涨0.62%，报32.15美元 [4]

财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度总营收2.27亿美元，全年总营收7.05亿美元；2023年第四季度总营收3.25亿美元，全年总营收7.88亿美元[3] - 2024年运营费用11.8亿美元，非GAAP基础运营费用10.5亿美元；2023年运营费用11.41亿美元，非GAAP基础运营费用10.35亿美元[3] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为23亿美元，超过修订后的指引[6] - 2024年全年总营收7.05亿美元，较2023年的7.88亿美元下降10.53%；2024年第四季度总营收2.27亿美元，较2023年同期的3.25亿美元下降30.15%[34] - 2024年全年净亏损4.54亿美元，较2023年的3.66亿美元扩大24.04%；2024年第四季度净亏损1.04亿美元，较2023年同期的900万美元大幅扩大[34] - 2024年全年GAAP研发和专利费用9.02亿美元，非GAAP调整后为8.1亿美元；2024年第四季度GAAP研发和专利费用2.45亿美元，非GAAP调整后为2.2亿美元[36] - 2024年全年GAAP销售、一般和行政费用2.67亿美元，非GAAP调整后为2.3亿美元；2024年第四季度GAAP销售、一般和行政费用8800万美元，非GAAP调整后为7700万美元[36] - 截至2024年12月31日，公司总资产30.03亿美元，较2023年的29.9亿美元略有增长；总负债和股东权益合计30.03亿美元，与总资产平衡[39] - 公司预计2025年营收超过6亿美元，非GAAP基础运营亏损低于4.95亿美元，现金、现金等价物和短期投资约17亿美元[15] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年WAINUA产生8500万美元销售额，带来2000万美元特许权使用费收入，第四季度产品销售额较第三季度增长84%[6] - 2024年SPINRAZA全球销售额16亿美元，带来2.16亿美元特许权使用费收入，第四季度产品销售额较2023年同期增长2%[6] - 2024年QALSODY全球销售额3200万美元，带来400万美元特许权使用费收入[6] - 2024年公司新增WAINUA和TRYNGOLZA两个商业收入来源[6] 产品未来规划 - 2025年donidalorsen有望作为遗传性血管性水肿的首个RNA靶向预防性治疗药物推出，PDUFA日期为8月21日[9] - 2025年上半年ION582将启动针对安吉尔曼综合征的3期开发[9] - 2025年预计Donidalorsen（美国）针对HAE、TRYNGOLZA（美国）针对FCS、WAINZUA（欧盟）针对ATTRv - PN等新产品将有上市计划[40] - 2025年Donidalorsen针对HAE有美国和欧盟的批准决策，TRYNGOLZA针对FCS有欧盟批准决策等多项监管行动[40] - 2025年Olezarsen针对sHTG将有CORE、CORE2和Essence数据，Zilganersen针对Alexander disease将有3期数据等关键3期临床事件[40] - 2026年Olezarsen针对sHTG、Zilganersen针对Alexander disease等产品有上市预期[40] - 2026年Pelacarsen针对Lp(a) - CVD、Bepirovirsen针对HBV等有监管提交和决策等监管行动[40]

文章核心观点 - 介绍Ionis Pharmaceuticals 2024年第四季度财报情况，包括营收、每股收益等指标与去年同期及华尔街预期对比，还提及关键指标对判断公司财务健康的作用和公司股价表现 [1][2][3] 财务数据 - 2024年第四季度营收2.27亿美元，同比下降30.2%，每股收益为 - 0.66美元，去年同期为 - 0.06美元，营收超Zacks共识预期65.19%，每股收益超预期41.07% [1] - 过去一个月公司股价回报率为 - 2.2%，Zacks标准普尔500综合指数变化为 + 4.7%，股票目前Zacks排名为3（持有） [3] 各项营收情况 - 总商业营收8600万美元，高于8位分析师平均估计的8055万美元，同比增长8.9% [4] - SPINRAZA特许权使用费营收6400万美元，高于8位分析师平均估计的6073万美元，同比增长3.2% [4] - 其他商业营收中许可和其他特许权使用费营收400万美元，低于8位分析师平均估计的523万美元，同比下降50% [4] - TEGSEDI和WAYLIVRA净营收800万美元，高于7位分析师平均估计的706万美元，同比下降11.1% [4] - 总研发营收1.41亿美元，高于7位分析师平均估计的5686万美元 [4] - 其他商业营收1200万美元，低于6位分析师平均估计的1330万美元 [4] - WAINUA特许权使用费营收1000万美元，高于6位分析师平均估计的794万美元 [4] - 研发营收中合作协议营收9700万美元，高于5位分析师平均估计的4379万美元，同比下降45.8% [4] - WAINUA联合开发营收4400万美元，高于4位分析师平均估计的1430万美元 [4]

文章核心观点 - 华尔街分析师预测Ionis Pharmaceuticals即将发布的季度报告将出现亏损且营收下降，同时分析了公司关键指标的预测情况及股价表现 [1][5][7] 公司业绩预测 - 预计季度每股亏损1.12美元，较去年同期下降1766.7% [1] - 预计营收1.3747亿美元，同比下降57.7% [1] 盈利预测修正 - 过去30天，本季度共识每股收益预测向上修正3.7% [2] 关键指标预测 - “Revenue - Commercial Revenue - Spinraza royalties”预计达6073万美元，同比变化-2% [5] - “Revenue - Commercial Revenue - Licensing and royalty revenue”预计达523万美元，同比变化-34.7% [5] - “Revenue - Total commercial revenue”预计达8055万美元，较上年同期变化+2% [6] - “Revenue - Commercial Revenue - Tegsedi and Waylivra revenue, net”预计为706万美元，较上年同期变化-21.6% [6] - “Revenue - R&D Revenue - Collaborative agreement revenue”预计为4379万美元，同比变化-75.5% [7] 股价表现 - 过去一个月，公司股价变化-1.2%，而Zacks标准普尔500综合指数变化+4.7% [7] - 公司Zacks排名为3（持有），预计近期表现与整体市场一致 [7]

文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals宣布2024年成就亮点并预览2025年重要里程碑，公司作为商业阶段生物技术公司进入新篇章，有望通过产品和特许权使用费收入实现正现金流 [1][2] 2024年成就 - TRYNGOLZA获美国批准并上市，为家族性乳糜微粒血症综合征首款疗法 [2] 2025年预期亮点 技术研发 - 推进RNA靶向药物下一代技术，实现甲磺酰亚磷酰胺骨架和siRNA平台临床概念验证 [4] - 推进首个Bicycle - siRNA进入临床开发，选择首个能穿越血脑屏障的临床候选药物 [15] 产品上市与进展 - 推出首款独立产品TRYNGOLZA，已获美国FDA批准，有望获欧洲EMA批准，开展严重高甘油三酯血症3期试验并提交美国监管申请 [5] - 有望批准遗传性血管性水肿药物donidalorsen，进行美国商业团队扩充和产品上市 [5] - 与阿斯利康合作的WAINUA持续在美国上市表现良好，有望获其他地区批准，继续ATTR心肌病试验 [5] 自有药物推进 - 推进七种严重神经疾病自有药物，包括启动ION582治疗安吉尔曼综合征3期试验、获取zilganersen治疗亚历山大病3期数据、ION464治疗多系统萎缩2期数据 [5] 合作项目进展 - 获取诺华合作的pelacarsen治疗Lp(a)驱动的心血管疾病3期数据 [5] 产品信息 TRYNGOLZA - 适应症为辅助饮食降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者甘油三酯 [6] - 常见不良反应为注射部位反应、血小板计数减少和关节痛 [9] WAINUA - 适应症为治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病 [10] - 常见不良反应为维生素A降低（15%）和呕吐（9%） [12] 公司概况 - 公司发明药物30年，有六种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先产品线，是RNA靶向药物先驱 [13]