Ionis Pharmaceuticals (NasdaqGS:IONS) FY Conference September 08, 2025 03:00 PM ET Company ParticipantsBrett Monia - CEO & DirectorConference Call ParticipantsMitchell Kapoor - Director & Senior Biotechnology AnalystMitchell KapoorHello everyone. My name is Mitchell Kapoor. I'm a Senior Biotech Analyst at HC Wainwright. I'm joined today by Brett Monia, the CEO of Ionis Pharmaceuticals. Brett, thank you so much for joining us today.Brett MoniaThank you, Mitch. It's great to be here.Mitchell KapoorMaybe to se ...

近期监管与商业化进展 - 公司在过去12个月内获得2款完全拥有产品的FDA批准 [1] - 相关产品的商业化发布正在进行中 [1] - 另一项适应症刚报告了非常积极的数据 [1] 研发管线与合作伙伴项目 - 公司管线在过去一两年取得多项成功，包括三期临床试验结果 [2] - 有两个重要的合作伙伴项目将在明年针对大市场公布结果 [1] - 公司在所有业务领域都取得了非凡进展，包括技术推进 [2] 公司发展里程碑 - 公司在过去两三年取得巨大成功 [2] - 过去9个月公司独立拥有2款药物获批 [2] - 近期业务各方面均取得显著进展 [2]

财务数据和关键指标变化 - 公司旗下药物Trangolza（olazarsen）用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的上市首年销售指引大幅上调至7000万-8000万美元[31] - 公司预计DONZARA（用于遗传性血管性水肿HAE）峰值年收入将超过5亿美元[43] 各条业务线数据和关键指标变化 - FCS药物Trangolza（olazarsen）上市表现超预期，推动销售指引上调[31] - 相同药物olazarsen针对严重高甘油三酯血症（SHTG）的III期研究显示，甘油三酯平均降低72%，急性胰腺炎发生率降低85%[5][6] - DONZARA用于HAE已获FDA批准，并已开始商业上市，初期执行情况良好[5][36] - 与阿斯利康合作的TTR淀粉样变性药物WAYNUA已获批[5] - 与诺华合作的Lp(a)项目及与阿斯利康合作的TTR心肌病项目的关键III期研究预计将于2026年读出数据[45][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国SHTG患者人数超过300万，其中约100万人属于高风险人群（曾有急性胰腺炎发作或甘油三酯>880 mg/dL）[20][22][23] - 美国HAE患者中约有70%以上正在接受预防性治疗[39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在年底前提交olazarsen用于SHTG的补充新药申请（sNDA）[16] - 针对SHTG的初始商业策略将聚焦于最高风险的患者群体[21][23] - 公司计划建立约200人的销售团队，覆盖约2万名医疗专业人士[24] - 公司认为其药物在SHTG领域设定了极高的疗效标准（72%的甘油三酯降低和85%的急性胰腺炎风险降低），并拥有先发优势[10][11][26] - 公司认为GLP-1类药物对甘油三酯的降低作用有限，且存在引发胰腺炎的风险，因此不会构成主要竞争[27] - 在TTR心肌病领域，公司认为其药物（沉默剂类）将优于稳定剂类药物，并计划探索与稳定剂（如他法米迪）的联合用药[47][48] - 公司预计其TTR药物将用于三类患者：稳定剂治疗后进展的患者、新诊断患者以及联合用药患者[49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对olazarsen的安全性抱有高度信心，因其与已获批的FCS药物Trangolza是同一药物，且安全性特征良好[29][30] - 管理层认为SHTG领域存在巨大的未满足医疗需求，当前标准疗法（如贝特类、Omega-3脂肪酸）效果不足[8][20] - 针对SHTG的药物定价需要进行调整（低于FCS的定价），以使其对支付方具有吸引力，公司正在进行相关价值论证工作[33] - 对于HAE市场，管理层认为这是一个需要患者转换的市场，预计收入贡献将在明年开始显著增长[41][42] - 管理层对两款心血管结局试验（TTR心肌病和Lp(a)）在2026年读出结果充满信心，并表示研究进展符合预期[45][51][54] 其他重要信息 - olazarsen的SHTG完整数据集预计将在2025年下半年的一次医学会议上公布，并可能同时发表[16] - 公司已在其FCS药物标签中包含了急性胰腺炎（AP）数据，并相信有很好机会将其纳入SHTG的标签中[17][18] - 与诺华合作的Lp(a)项目（Pelacarsen）的两次中期分析均建议研究按计划继续进行，这增加了对研究结果的信心[54] - Lp(a)研究中患者的中位Lp(a)水平超过100 mg/dL，公司预期该药物能降低Lp(a)水平80%以上[52][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于olazarsen的甘油三酯降低效果与竞争对手的比较 - 回答指出，其72%的降低效果是前所未有的，并为后续竞争者设定了极高的标准[7][10][11] 问题: 对急性胰腺炎终点结果是否感到意外及其商业影响 - 回答表示，由于在FCS研究中已看到阳性信号，信心随之增强，但85%的降低幅度仍令人惊喜；此结果预计将受到医生和支付方的高度重视[12][13][14][15] 问题: 关于SHTG适应症的申报时间表及标签中是否包含急性胰腺炎 - 回答表示，计划在年底前提交sNDA，并相信有很好机会将急性胰腺炎数据纳入标签，但对其是否成为适应症声明持谨慎态度[16][17][18] 问题: 数据公布的计划，是否可能在11月的AHA会议上 - 回答表示，有可能在AHA会议上公布，但尚未最终确定，预计在2025年下半年公布[19] 问题: SHTG的商业机会、市场策略及患者规模 - 回答指出，美国患者超300万，高风险人群约100万；初始策略聚焦高风险患者；计划建立约200人的销售团队[20][21][22][23][24] 问题: 在SHTG领域的竞争格局，包括针对ApoC3的竞争者、AGNI的FGF21类似物以及GLP-1药物 - 回答强调其数据设定了高标准，并拥有先发优势；认为GLP-1类药物效果有限且有引发胰腺炎的风险[25][26][27][28] 问题: 关于olazarsen的安全性 - 回答表示信心非常高，因其与已获批的FCS药物是同一药物，安全性特征良好[29][30] 问题: 关于从FCS市场过渡到SHTG市场的管理以及定价考量 - 回答指出，FCS launch超预期；SHTG定价需要调整（低于FCS），公司正在进行定价研究并与支付方沟通价值[31][32][33][34] 问题: 关于DONZARA用于HAE的上市初期反馈和早期动态 - 回答表示，上市执行顺利，药物已送达患者；这是一个转换市场，预计收入明年起量[35][36][37][41][42] 问题: 关于DONZARA成为5亿美元以上药物的假设依据 - 回答没有提供市场份额等具体细节，仅重申了峰值收入超过5亿美元的预期[43] 问题: 关于TTR心肌病（Eplontirsen）的III期研究进展及 blinded event rate - 回答表示，研究按计划进行， blinded event rate 符合预期，预计2026年下半年读出数据[45] 问题: 对TTR心肌病市场竞争格局的看法以及如何利用WAYNUA的上市基础 - 回答认为，市场在增长；沉默剂类将优于稳定剂类；计划探索联合用药；拥有最丰富的数据集[47][48][49] 问题: 关于辉瑞停止支持他法米迪某一剂型对仿制药上市的潜在影响 - 回答表示没有过多考虑，重点在于完成自身研究[50] 问题: 关于Lp(a)项目（Pelacarsen）的III期研究进展及近期通过中期分析的意义 - 回答表示，研究按计划进行，两次中期分析均建议继续研究，这增加了对结果的信心；预计2026年上半年读出数据[51][52][53][54]

财务数据和关键指标变化 - 公司旗下药物Trangolza（olazarsen）用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的上市首年销售指引大幅上调至7000万-8000万美元[34] - 公司预计DONZARA（用于遗传性血管性水肿HAE治疗）将成为年收入超过5亿美元的重磅产品[46] 各条业务线数据和关键指标变化 - 药物olazarsen（商品名Trangolza）在严重高甘油三酯血症（SHTG）的三期临床研究中，显示甘油三酯水平平均降低72%，急性胰腺炎发生率降低85%[6][9] - 用于HAE的药物DONZARA在临床试验中显示，与现有预防性治疗相比，疗效进一步提高60%以上，超过80%的患者更偏好DONZARA[43] - 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的Efesiran TTR心血管结局试验预计将于2026年下半年公布结果[48] - 用于脂蛋白(a)（Lp(a)）心血管疾病的Pelacarsen（与诺华合作）研究预计在2026年上半年读出数据，预计Lp(a)水平降低80%以上[55][56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 在SHTG市场，公司强调其拥有先发优势，并已设立极高的疗效和安全标准，竞争对手需达到相同标准才能参与市场竞争[10][28] - 公司认为GLP-1类药物对甘油三酯的降低效果有限，且存在引发急性胰腺炎的风险，因此预计不会对olazarsen构成重大竞争威胁[29] - 在ATTR心肌病市场，公司认为基因沉默剂类药物将比稳定剂类药物表现更优，并计划探索与稳定剂tafamidis的联合用药策略[50][51] - 公司计划通过补充新药申请（sNDA）在2025年底前提交olazarsen用于SHTG的申请，并预计在2026年获得批准[17][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为SHTG在美国影响超过300万人，存在巨大的未满足医疗需求，现有治疗手段效果不足[21] - 公司计划首先针对高风险SHTG患者群体进行商业化推广，包括已有急性胰腺炎发作史或甘油三酯水平高于880 mg/dL的患者，该群体在美国约有100万人[22][23][24] - 对于DONZARA在HAE市场的推广，公司认为这是一个需要患者转换治疗的市场，预计收入增长将在2026年明显加速[44][45] - 公司强调其拥有充足的资本来根据需要扩大商业团队规模，以确保产品上市后的最大成功[26] 其他重要信息 - olazarsen的SHTG完整数据集预计将在2025年下半年的一次医学会议上公布，并可能同时发表[17] - 公司可能考虑在2025年11月的AHA会议上公布olazarsen的SHTG数据[20] - 用于ATTR心肌病的Efesiran研究是迄今为止该领域规模最大的研究，将提供与tafamidis联合用药的数据[51] - 用于Lp(a)的Pelacarsen研究已完成两次中期分析，数据监测委员会均建议研究按计划继续进行[57] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于olazarsen的急性胰腺炎终点结果是否出乎意料及其对商业机会的影响 - 公司表示由于缺乏先例，难以精确统计该终点的效力，但随着研究中事件积累和数据揭盲，信心逐渐增强，85%的降低幅度非常惊人，该数据将极大增强医生和支付方对药物价值的认可[12][13][15] 问题: 关于olazarsen用于SHTG的监管申请时间安排及标签内容 - 公司计划在2025年底前提交sNDA，并相信急性胰腺炎数据有很好机会被纳入标签，但关于适应症声明的具体措辞需谨慎，公司已在其FCS标签中包含了急性胰腺炎内容[17][18][19] 问题: 关于olazarsen在SHTG市场的商业机会、目标患者群体和市场规模 - SHTG在美国影响超300万人，公司初期将聚焦于最高风险的约100万患者，计划组建约200多人的销售团队覆盖约2万名医疗专业人士[21][24][25] 问题: 关于olazarsen在SHTG市场的竞争格局，包括针对APOC3的竞争对手和GLP-1类药物 - 公司认为其数据设立了极高标准，拥有先发优势，GLP-1类药物降甘油三酯效果有限且有引发胰腺炎风险，因此不会构成主要竞争[28][29][30] 问题: 关于olazarsen的安全性 - 公司对安全性有很高信心，因其与已获批用于FCS的Trangolza是同一药物，其安全性与耐受性特征与FCS适应症一致[32] 问题: 关于从FCS市场过渡到SHTG市场时的定价策略 - 公司承认价格需要调整以适应从罕见病到高流行性疾病的变化，目前正与支付方沟通以确定既能体现药物价值（如降低急性胰腺炎）又能被支付方接受的价格[36][37] 问题: 关于DONZARA用于HAE的商业启动早期反馈和 launch 动态 - 启动执行顺利，药品迅速进入渠道并有患者开始用药，这是一个转换治疗的市场，预计需要更多时间，收入显著增长将在2026年体现[39][44][45] 问题: 关于DONZARA成为5亿美元重磅产品的假设依据 - 公司未提供市场份额等具体细节，仅重申其预计该产品在美国市场的年收入峰值将超过5亿美元[46] 问题: 关于Efesiran用于ATTR心肌病的III期研究进展及 blinded event rate - 研究按计划进行中，预计2026年下半年读出结果， blinded event rate 及其构成（如死亡率、住院率）均符合预期[48] 问题: 关于ATTR心肌病市场的演变及公司与阿斯利康的推广策略 - 公司认为这是一个增长中的市场，基因沉默剂类比稳定剂类更具优势，计划重点推广用于稳定剂治疗后进展的患者、新诊断患者以及联合治疗[50][52] 问题: 关于Pelacarsen用于Lp(a)的HORIZON研究进展及中期分析结果的含义 - 研究按计划进行，预计2026年上半年读出结果，两次中期分析后数据监测委员会均建议研究按计划继续，这增加了对研究结果的信心[55][57]

核心观点 - Ionis Pharmaceuticals股价单日大涨35% 因旗下药物Tryngolza在两项后期研究中取得积极顶线结果 显示其可显著降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯水平和急性胰腺炎风险 [1][2][5] - Tryngolza已获FDA批准用于治疗罕见病FCS 公司计划2025年底前向FDA提交标签扩展申请 瞄准规模更大的sHTG市场 [6][8][10] - 公司拥有多元化收入来源 包括与多家制药巨头的合作授权收入及完全自有药物 管线中多个候选药物处于后期研究阶段 [14][18][19] 药物试验结果 - CORE和CORE2研究均达到主要终点 Tryngolza治疗组患者甘油三酯水平出现统计学显著降低 [2] - 80mg剂量组在CORE和CORE2研究中分别实现72%和55%的甘油三酯降低 50mg剂量组分别实现63%和49%降低 [3] - 汇总数据显示12个月治疗使急性胰腺炎风险相比安慰剂降低85% 该指标为关键次要终点 [5] - 两项研究共纳入近1100名患者 所有患者在整个治疗期间均维持标准降脂疗法 [4] 市场前景与商业策略 - sHTG患者群体约300万人 远大于FCS的3000人 为药物提供巨大市场潜力 [10] - 公司已将与Tryngolza的美国以外权利授权给瑞典Sobi公司 欧盟对FCS适应症的审批决定预计今年做出 [9] - 5月公布的ESSENCE研究在中等高甘油三酯血症患者中也达到主要终点 支持标签扩展计划 [7][8] 公司业务与管线 - 与阿斯利康、百健、葛兰素史克和诺华等公司建立合作关系 获得授权费、首付款和里程碑付款 [14] - 从Spinraza销售中获得特许权使用费 与百健共同销售Qalsody [15] - Wainua于2023年12月获FDA批准治疗ATTRv-PN 近期在欧盟获批类似适应症 [16] - 第二款完全自有药物Dawnzera近期获FDA批准预防遗传性血管性水肿发作 [18] - 管线中包含zilganersen、ulefnersen和ION582等后期候选药物 预计未来三年实现商业化 [19] 财务表现 - 公司股价年内涨幅达64% 远超行业8%的增长率 [11] - 消息公布后股价创52周新高 华尔街分析师高度评价试验结果 [10]

文章核心观点 - BIIB078 ASO药物虽在中枢神经系统中实现广泛持久分布但未有效减少毒性蛋白或改善临床结局 可能表明c9ALS神经退行性病变机制并非单纯由G4C2重复序列扩增正义链及DPR蛋白导致[4][7][8] - 研究填补了BIIB078在中枢神经系统分布、疗效和炎症反应理解的知识空白 为未来ASO临床试验设计提供分子评估框架和新见解[5][13] BIIB078药物特性与临床试验结果 - BIIB078由Biogen和Ionis合作开发 靶向C9orf72基因第一个内含子中18个碱基对序列 通过RNase-H切割降解含G4C2重复序列转录本[3] - 临床前研究显示可沉默含G4C2重复序列转录本并持续降低DPR毒性蛋白负担[3] - 临床试验未达到任何次要终点且无临床获益 于2022年3月宣告失败并终止开发[3] 埃默里大学研究核心发现 - BIIB078在中枢神经系统（包括脊髓、运动皮层、小脑）广泛持久分布 最后一次给药后超过一年仍保持 且进入神经元和胶质细胞的细胞质与细胞核[7][8][11] - 未有效减少中枢神经系统实质中的毒性DPR蛋白和磷酸化TDP-43病理变化 与未治疗组无显著差异[7][8] - 引发持续炎症反应 脑脊液中炎症生物标志物（包括CCL26）持续增加[7][8][14] - 与人体内核糖核酸酶RNase T2发生意外相互作用 导致其丰度显著增加且与药物浓度相关[7][14] - 对脊髓组织蛋白质组总体影响极小 仅RNase T2含量增加[14] 疾病机制与治疗策略启示 - c9ALS最常见遗传病因为C9orf72基因第一个内含子中GGGGCC（G4C2）重复序列扩增 产生毒性RNA转录本和DPR蛋白[1][7] - 研究结果提示神经退行性病变可能非由G4C2重复序列扩增正义链及其翻译DPR蛋白单独导致[8] - 需在ASO疗法中确定能反映疾病相关神经病理变化的药效学生物标志物[8]

公司动态 - Ionis公司召开电话会议讨论Olezarsen的CORE和CORE2研究顶线数据 [1] - 公司高级副总裁Wade Walke主持电话会议并介绍会议议程 [1][2] - 公司建议投资者访问其官网投资者关系板块查看新闻稿和网络直播幻灯片 [2] 产品研发进展 - Olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的CORE和CORE2研究获得突破性顶线结果 [2] - Olezarsen用于治疗中度高甘油三酯血症（HTG）的III期Essence研究的完整数据在2025年ESC大会上公布 [3]

**涉及的公司和行业** * 公司：Ionis Pharmaceuticals (IONS) [1] * 行业：生物技术制药行业 专注于心血管代谢疾病领域 [2][4] **核心观点和论据** **1 药物Olezarsen (olazarsen) 的III期临床试验结果** * 在针对严重高甘油三酯血症（SHTG）患者的III期CORE和CORE-two研究中 Olezarsen达到主要终点 在6个月时显示出具有高度统计学显著性和临床意义的安慰剂调整后空腹甘油三酯平均降低 [4] * CORE研究中 50毫克剂量组安慰剂调整后降低63% 80毫克剂量组降低72% [19] * CORE-two研究中 50毫克剂量组安慰剂调整后降低49% 80毫克剂量组降低55% [20] * 所有结果的p值均小于0.0001 [19][20] * Olezarsen实现了高度统计学显著的急性胰腺炎（AP）事件降低 在两项研究的合并分析中 与合并安慰剂组相比 裁定AP事件减少85% (p=0.0002) 这是首个在SHTG人群中实现此结果的疗法 [21][27] * 药物在两项研究中均表现出良好的安全性和耐受性 不良事件在各治疗组间基本平衡 注射部位反应是最常见的治疗中出现的不良事件 大多为轻度 [21][22] **2 疾病领域与未满足的医疗需求** * 严重高甘油三酯血症（SHTG）定义为空腹血清甘油三酯水平大于等于500毫克/分升 美国约有超过300万患者 其中超过100万被认为是高风险患者（甘油三酯高于880毫克/分升 或高于500毫克/分升且有胰腺炎病史）[12][28] * 当前标准疗法（如贝特类和omega-3脂肪酸）效果有限 通常无法将甘油三酯降至胰腺炎风险阈值以下 且均未显示能降低SHTG患者的急性胰腺炎风险 [12] * 急性胰腺炎是SHTG最严重的并发症 甘油三酯水平约880毫克/分升的患者首次AP事件风险增加五倍 每次发作还会增加后续发作风险 AP事件可导致胰腺坏死 β细胞功能障碍（常引发糖尿病）以及呼吸 肾 心脏衰竭等全身并发症 死亡率高达8% [25][26] **3 商业化策略与市场前景** * 公司计划在2025年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA） 并在2026年下半年在美国推出Olezarsen用于治疗SHTG [7][30][31] * 上市初期将聚焦于高风险SHTG患者群体 包括甘油三酯大于880毫克/分升的患者 或甘油三酯大于500毫克/分升且有胰腺炎病史的患者 估计美国有约120万此类患者 [28][102] * 目标医生群体为心脏病学家 内分泌学家和血脂学家 预计初始可管理目标医生约20,000名 [29][94] * 公司相信Olezarsen具有重磅药物（blockbuster）的市场潜力 [8][83] **4 公司近期进展与未来管线** * 公司已成功推出其首款自有商业化药物Olezarsen（品牌名TrINGOLZA）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 并且上市开局良好 [5] * 公司第二款商业化药物DONZIRA（用于遗传性血管性水肿HAE预防）也已获得FDA批准 并开始接收处方和发货 [6] * 公司正转型为完全整合的商业化阶段生物技术公司 未来管线包括针对神经系统疾病（如亚历山大病）的药物zilganeursen 以及多项合作产品上市潜力 [33][34] **其他重要内容** **1 与竞争产品的对比** * 公司认为Olezarsen与Vascepa（二十碳五烯酸乙酯）相比有显著优势 Vascepa的甘油三酯降低效果仅为19%-30% 且无降低胰腺炎风险的数据 而Olezarsen降低效果达60%-70%以上 并显著降低AP事件 [84][85] **2 定价与市场准入考量** * 公司将在与医生和支付方沟通后 根据Olezarsen在SHTG患者群体中的价值来确定价格 并在获批时公布 [38][39] * 医疗保险D部分（Medicare Part D）重新设计将降低患者自付费用 可能提高药物可及性和依从性 [40][41] * 公司计划向支付方展示Olezarsen降低AP事件可关联到急诊就诊和住院的减少 从而体现其成本价值 [76][77] **3 试验设计与数据披露计划** * CORE和CORE-two研究共招募1062名SHTG参与者 是迄今在该患者群体中进行的最大规模关键性研究 [9][13] * AP事件由独立裁定委员会使用修订版亚特兰大分类标准进行盲法裁定 绝大多数（超过90%）为有记录的确诊病例 [21][69][74] * 完整数据计划在2025年晚些时候的医学会议上公布 [7][23][30]

新闻内容分析 - 文章为投资通讯订阅推广内容 主要介绍Haggerston BioHealth投资小组提供的生物科技、制药和医疗保健行业股票研究服务 [1] 投资服务内容 - 提供每周通讯 涵盖生物科技、制药和医疗保健行业股票动态 [1] - 包含关键趋势和估值驱动因素分析 [1] - 为新手和经验丰富的生物科技投资者设计 [1] - 提供催化剂预警和买卖评级 [1] - 涵盖所有大型制药公司的产品销售和预测 [1] - 包含预测、综合财务报表、贴现现金流分析和市场细分分析 [1] 分析师背景 - Edmund Ingham担任生物科技顾问 [1] - 拥有超过5年生物科技、医疗保健和制药行业研究经验 [1] - 已完成超过1,000家公司的详细报告 [1] - 领导Haggerston BioHealth投资小组 [1]

公司及行业信息 * 公司为Ionis Pharmaceuticals (IONS) 涉及的疾病领域为遗传性血管性水肿(HAE) 行业为生物制药[1][2][4] 核心观点与论据 * 公司宣布其药物Donzara (亦称Gonzerra/Gonzera) 获得FDA批准 用于12岁及以上患者预防HAE发作 该药物是首个且唯一一个针对HAE的RNA靶向疗法[2][4][7] * Donzara提供强效且持久的疗效 拥有最长的给药间隔选项(每8周一次) 并使用简单低容量(0.8毫升)的自注射器 注射过程仅需10秒[4][7][25] * 批准基于III期OASIS HAE研究的积极数据 该研究显示Donzara能大幅且持久地降低HAE发作率 并改善生活质量[7][14] * 在III期开放标签扩展研究(OASIS plus)中 接受Donzara治疗一年的患者 HA发作率平均降低了94%[15][24] * OASIS plus研究中的转换队列数据显示 患者从先前的预防性治疗转换为Donzara后 HAE发作率相较先前治疗平均总体降低了62%[15] * 在转换研究中 84%的受访患者表示他们更喜欢Donzara而非先前的预防性治疗[17][27] * 药物定价为每剂57,462美元 年化后每4周给药方案约747,000美元 公司认为该定价与市场上其他竞争产品(如TAKHZYRO和garidesmab)具有可比性和竞争力[31][40][43][110] * 公司预计Donzara的峰值销售额将超过5亿美元 并认为其具有数十亿美元的收入潜力[6][36][53][54] * 美国HAE患者估计约7,000人 其中约75%(约6,000人)正在接受预防性治疗 这是一个主要由约1,000名过敏症专科医生和免疫学家服务的成熟市场[21][59][72] * 市场存在高度未满足的需求 哈里斯民意调查发现90%的受访HAE患者有兴趣尝试新的预防性疗法 每年约有20%的患者更换治疗[21][60] * 公司已组建一支约70人的专门销售团队 目标明确且集中的处方医生群体[72] * 公司推出了全面的患者支持计划"Ionis Every Step" 并提供免费试用和快速启动计划 以帮助患者尽快获得药物[30][31][83] 其他重要内容 * 这是公司在9个月内获得的第二次重要批准 此前Trangolza (用于SCS)已成功上市[5] * 公司计划明年进行两次额外的独立上市 包括olazarsen用于严重高甘油三酯血症(SHTG) 和zilganeurysen用于亚历山大病[6][36] * 药物标签中包含超敏反应警告 源于开放标签扩展研究中的两例事件 但公司认为这不会对发布产生重大影响[48][49][50] * 转换研究数据虽未包含在官方药物标签中 但已发表在《Journal of Allergy and Clinical Immunology》等期刊上 公司将利用这些数据进行市场教育和推广[15][86][87][102] * 药物可在室温下储存长达六周[26][30] * 对于有商业保险的符合条件患者 通过援助计划可将其自付费用降至每剂0美元[31] * 公司预计大多数患者将开始每4周给药 若情况良好可选择过渡到每8周给药[41][93][111][123] * 药物在欧洲正处于监管审查阶段 预计明年获得批准决定[34]