公司概况与战略定位 * 公司为Ionis Pharmaceuticals (IONS)，是一家生物技术公司，正从研发机构转型为完全整合的商业化阶段公司[4] * 公司战略目标是驱动加速增长并为所有利益相关者创造价值[3][4] * 2025年是转型里程碑，公司首次独立成功商业化推出两款药物Tringulza和Donzera[4] 核心业务管线与近期成就 * 公司在过去几年取得6项积极的3期数据读出，并成功推出4款获批药物：Tringulza、Donzera、Wainua和Qalsody[6] * 公司拥有行业中最具深度和吸引力的后期管线，目前有11款药物处于3期开发阶段[6] * 公司最大的治疗领域布局在心脏代谢疾病和神经系统疾病[10] 心脏代谢疾病管线进展 **Olezarsen (商品名Tringulza)** * 该药是公司全资拥有的药物，旨在成为严重高甘油三酯血症相关疾病的新标准疗法[10] * 针对两个患者群体：罕见病家族性乳糜微粒血症综合征（FCS，美国约3000人）和更大的适应症严重高甘油三酯血症（SHTG，美国超过300万人，其中超过100万为高风险患者）[11] * Tringulza于2024年底获FDA批准用于FCS，并于2025年1月上市，是首个FDA批准的FCS药物，提供每月一次自我给药的便利性[12] * 2025年Tringulza在美国的净产品销售额为1.05亿美元[13] * 针对SHTG的3期研究（CORE和CORE 2）纳入超过1000名患者[13]，结果显示在标准治疗基础上，6个月时空腹甘油三酯水平降低72%[14] * 研究中86%的患者甘油三酯水平降至急性胰腺炎风险阈值（500 mg/dL）以下，超过一半患者降至正常范围（<150 mg/dL）[15] * 该药能将急性胰腺炎事件发生率降低85%，在总体人群中需治疗患者数为20人，在高风险人群中仅需4人即可预防一次可能致命的急性胰腺炎发作[16] * 基于出色的3期数据，公司将该药在SHTG适应症的峰值收入指引从超过10亿美元上调至超过20亿美元[17] * 针对SHTG的补充新药申请已于2025年底提交，并申请了优先审评，预计2026年获批上市[17][29] * 定价方面，公司此前给出的SHTG净价指引为1万至2万美元，目前基于数据倾向于该区间的高端[37][38] **后续管线与合作伙伴项目** * 公司拥有后续分子ION 775，预计2026年进入2期开发，有望实现每年一次或两次给药[18] * 合作伙伴管线进展顺利：与阿斯利康合作的Eplontersen用于ATTR心肌病，3期数据预计2026年下半年读出[18]；与诺华合作的Pelacarsen用于Lp(a)驱动的心血管疾病，3期数据预计2026年上半年读出[18] 神经系统疾病管线进展 * 公司在RNA靶向药物治疗神经系统疾病领域处于领先地位，拥有已验证的平台和能力[19] * 已获批药物包括Spinraza（首个SMA药物）、Qalsody（首个遗传性ALS药物）和Wainua（用于TTR基因突变引起的多发性神经病）[19] * 公司目前有6款全资拥有的神经系统疾病药物在临床开发中[20] **Zolexarsen** * 用于治疗亚历山大病，这是一种严重的、通常致命的脑白质营养不良，目前无有效疗法[20] * 2025年9月报告的3期数据显示前所未有的临床效果，是首个显示具有临床意义疾病修饰作用的在研药物[21] * 已获突破性疗法认定，预计2026年第一季度提交NDA，下半年上市[21][24] **ION582** * 用于治疗天使综合征，这是一种严重的神经发育疾病，主要地区患者超过10万人，目前无有效疗法[22] * 1年半前的2期研究（HALOS）数据显示在所有临床功能方面均有改善[23] * 已获突破性疗法认定，3期研究ReVeAL于2025年启动，预计2026年完成入组，2027年获得数据[23] 商业化表现与市场动态 **Tringulza (FCS适应症)** * 上市后季度收入持续增长，患者反馈积极，依从性和持久性良好[12][30] **Donzera (用于HAE预防)** * 于2025年8月21日获FDA批准，9月上市，起步非常顺利[8] * 处方来自积极性高的医疗从业者，患者来源包括从现有预防疗法转换的患者、首次尝试预防疗法的患者以及新诊断患者[8][9] * 该药是首个也是唯一一个用于HAE预防的RNA靶向药物，美国患者超过7000人[7] * 欧洲批准和上市预计在本季度（2026年第一季度）[9] **Wainua (用于hATTR多发性神经病)** * 商业化进展良好，需求强劲，患者数量持续季度环比增长[39] * 患者支付方混合比例约为60%商业保险和40%医疗保险，主要由新确诊患者驱动[39] * 公司与阿斯利康在美国共同商业化该产品[39] 财务展望与催化剂 * 公司预计其全资管线在概率调整后的潜在年度峰值产品收入超过40亿美元，仅合作伙伴药物的年度峰值特许权使用费就超过20亿美元，合计峰值收入超过60亿美元[26] * 公司致力于实现持续正现金流，目标在2028年达到现金流盈亏平衡，之后现金流持续增长[26] * 2026年关键催化剂包括：5项3期数据读出、4项NDA提交、3项商业上市（包括2项独立上市）[27] * 预计2026年获批和上市的药物包括：Olezarsen (SHTG)、Zolexarsen (亚历山大病)，以及合作伙伴GSK的Bepirovirsen (慢性HBV)[24] * 预计2027年及以后上市的药物包括：Pelacarsen (Lp(a)心血管疾病)、Eplontersen (ATTR心肌病)、Cefaxersen (IgA肾病)，以及ION582 (天使综合征)[24][25] 风险与市场策略 **Olezarsen (SHTG适应症)上市策略** * 公司已为SHTG上市做好准备，组建了约200人的现场团队[33] * 与之前的FCS（患者识别）和Donzera（转换市场）上市策略不同，SHTG是患者群体庞大的适应症，医生已在使用不充分的疗法治疗数千患者，因此预计上市速度会更快[31][36] * 主要风险在于新上市固有的不确定性，但医生对处方Olezarsen的意愿强烈[36] **合作伙伴项目关键数据预期** * **Eplontersen (ATTR心肌病)**：3期研究CardioTransform纳入超过1400名患者，是迄今为止该领域最大规模研究[42]。“成功”的定义是达到主要终点（心血管死亡和住院的复合终点）且具有高度统计学意义[42]。阿斯利康估计该药峰值市场机会超过50亿美元[42]。研究设计包含大量联合使用稳定剂的患者，公司将联合用药亚组提升为关键次要终点，旨在证明在稳定剂基础上的附加获益[43][44] * **Pelacarsen (Lp(a)心血管疾病)**：主要终点是心血管死亡和住院的复合终点[49]。该研究针对总体人群的20%相对风险降低和特定亚组（Lp(a) >90 mg/dL）的25%风险降低进行设计[49]。考虑到该领域高度未满足的医疗需求，即使达到10%-15%的风险降低也被视为重大成功[49][50]

业绩总结 - 公司在2025年生成了1.05亿美元的TRYNGOLZA产品销售收入[22] - TRYNGOLZA在2025年第四季度的美国产品销售净额为4.83亿美元，较第三季度增长50%[23] - Olezarsen的年峰值产品收入机会预计超过20亿美元，之前的预期为超过10亿美元[34] 用户数据 - Olezarsen在6个月内实现了高达72%的空腹甘油三酯减少，且86%的患者达到了低于500 mg/dL的甘油三酯水平[28] - Olezarsen在12个月内显著减少了急性胰腺炎事件，减少率为85%[30] - 公司在FCS患者中实现了显著的甘油三酯降低，且在急性胰腺炎事件方面表现出良好的安全性和耐受性[34] - 目前美国约有7000名HAE患者，且患者对现有治疗方案普遍不满意[13] 新产品和新技术研发 - 公司目前有6种药物在临床开发中，涵盖心血管疾病和神经疾病等领域[38] - DAWNZERA于2025年8月获得FDA批准，预计在2026年第一季度获得EMA批准并上市[12] - Zilganersen是首个针对亚历山大病（AxD）的研究药物，预计在2026年提交新药申请（NDA）[47] - ION582针对安吉尔曼综合症的HALOS研究显示，在6个月内临床功能有显著改善[49] - 预计ION582的III期REVEAL研究将在2026年完成全员入组[49] 市场扩张和并购 - 预计到2028年，Ionis的药物将实现超过60亿美元的潜在年峰值收入[53] - Ionis计划在2026年推出多个新药，包括Zilganersen和ION582[52] - 预计到2028年，Ionis将实现现金流平衡[56] - 2026年将有3项新药申请（NDA）提交[65] - Ionis的合作药物预计将带来超过20亿美元的潜在年峰值特许权使用费[53] 未来展望 - 2026年将进行多项临床数据发布，包括Pelacarsen和Bepirovirsen的II期数据[65]

财务数据关键指标变化 - TRYNGOLZA (olezarsen) 2025年初步美国净销售额为1.05亿美元[4] - 公司将olezarsen针对严重高甘油三酯血症的峰值年净销售额指引从超过10亿美元上调至超过20亿美元[8] - 公司目标在2028年实现现金流盈亏平衡[3] 产品管线进展与预期 - 公司预计2026年将有5项III期数据读出和4项新药申请提交[3] - 公司预计在2026年第一季度提交zilganersen用于亚历山大病的新药申请，并在年内上市[11] - 公司预计在2026年第一季度获得DAWNZERA (donidalorsen)的欧洲药品管理局批准并上市[11] - 公司预计在2026年完成ION582用于Angelman综合征的III期REVEAL研究患者招募[11] 合作伙伴项目进展 - 合作伙伴项目bepirovirsen针对慢性乙型肝炎的III期研究取得积极顶线结果，计划2026年全球提交监管申请[11] - 合作伙伴项目pelacarsen的III期心血管结局研究结果预计在2026年上半年公布[11] - 合作伙伴项目eplontersen的III期研究结果预计在2026年下半年公布[11]

文章核心观点 - 小核酸药物被视为继小分子化药、抗体药物之后的“第三次制药浪潮”，其技术范式革命在于从“对症治疗”转向“源头治本”，能打破“不可成药性”，并因递送技术等成熟而具备超长给药周期，极大提升患者依从性 [4] - 2024-2025年是全球小核酸行业的转折之年，市场规模预计将高速增长，行业进入商业化集中兑现期，海外巨头（MNC）布局与商业化推进加速，肝外递送技术获得突破 [5][7] - 中国小核酸药物行业在2025年实现质的飞跃，从“跟随”进入“并跑”阶段，产业链生态成熟，BD出海交易创历史新高，获得全球背书 [8] 行业技术范式与特点 - 小核酸药物（如siRNA、ASO）不受自身分子结构制约，能大幅扩展靶点范围，打破“不可成药性”，具有极高的成药概率和研发效率 [4] - RNA是连接基因与蛋白质的重要桥梁，核酸药物可实现“源头治本” [4] - 得益于递送技术、化学修饰、缓释系统成熟，小核酸药物展现出极长半衰期，已上市药物可实现半年给药一次，在研药物有潜力实现每半年或每年一次皮下注射 [4] 全球市场前景与格局 - 全球小核酸药物市场预计将于2029年达到206亿美元，2034年达到549亿美元，复合年增长率为21.6% [5] - 市场已进入商业化集中兑现期，形成Alnylam领跑，Ionis、Arrowhead紧随，诺华、罗氏、礼来等MNC重金入局的格局 [5] 海外主要公司商业化进展与技术突破 - **Alnylam**：2025年业绩指引连续上调，核心品种Amvuttra（治疗ATTR-CM）持续放量，销售额有望突破20亿美元，推动公司实现盈利 [6] - **Ionis**：药物Olezarsen（治疗严重高甘油三酯血症）在2025年9月读出优异III期数据（甘油三酯较安慰剂组降低72%），预计2026年获批，适应症从罕见病拓展至慢病领域 [6] - **Arrowhead**：2025年11月，治疗FCS的药物Plozasiran获批上市，为公司首个商业化产品；其减肥管线ARO-INHBE和ARO-ALK7的I/IIa期中期结果显示减重效果优异 [6] - **技术突破**：Arrowhead的TRiM平台成功开发覆盖肌肉、代谢、肺部等领域的RNAi疗法；Avidity Biosciences的AOC技术在肌肉组织递送上取得突破，意味着小核酸药物的应用从肝脏疾病扩展至肝外领域 [7] - **MNC布局**：诺华收购肌肉疾病管线并加码心血管领域；礼来收购圣因生物布局代谢性疾病管线，为行业注入资金并验证其作为“基石疗法”的商业潜力 [7] 中国行业发展与BD出海 - 中国小核酸行业在2025年迎来质的飞跃，攻克了“卡脖子”的递送专利壁垒，在靶点选择和分子设计上展现全球竞争力 [8] - 产业链生态成熟，形成完整闭环：上游原料（如单体、亚磷酰胺）实现国产化替代，降低研发成本；中游创新药企（如瑞博生物、舶望制药、圣因生物）建立起具有自主知识产权的递送平台（如Ribo-GalSTAR等） [8] - 临床进展方面，2025年国内多款小核酸药物处于临床II期及以上阶段，覆盖乙肝、高血脂、高血压等大适应症 [8] - 2024-2025年是“出海大年”，BD交易井喷：舶望制药与诺华达成深度战略合作，涉及多款药物授权，总金额超50亿美元，创下国内小核酸BD纪录；瑞博生物与勃林格殷格翰就治疗NASH/MASH的小核酸药物达成超20亿美元的合作 [8]

核心观点 - Ionis Pharmaceuticals与合作伙伴GSK宣布其慢性乙肝在研药物bepirovirsen在两项关键三期临床试验中达到主要终点 数据显示具有统计学显著性和临床意义的功能性治愈率 若获批有望成为首个为期六个月的有限疗程疗法[1][3][5] - 分析师认为bepirovirsen是一个被低估的机遇 并指出Ionis公司在2026年将有五项三期临床数据读出 已取得良好开端[6] - Ionis Pharmaceuticals另一款在研药物olezarsen在治疗严重高甘油三酯血症的三期临床中也达到主要终点 显示出强大的疗效[7] 药物合作与财务条款 - GSK于2019年从Ionis公司获得了bepirovirsen的授权 两家公司共同合作开发[1] - 根据协议 Ionis公司已获得首付款、许可费和研发里程碑付款 并有资格获得额外的1.5亿美元监管和销售里程碑付款 以及bepirovirsen净销售额10-12%的分层特许权使用费[2] 临床试验数据与疗效 - B-Well 1和B-Well 2研究共纳入超过1800名慢性乙肝患者[1] - 与单独标准治疗相比 bepirovirsen联合标准治疗的功能性治愈率显著更高[3] - 在所有分级终点上结果均具有统计学显著性 特别是在基线表面抗原≤1000 IU/ml的患者中 显示出更大的疗效[3] - 研究显示其安全性和耐受性可接受 与其他研究报道一致[4] 市场潜力与疾病背景 - 慢性乙肝影响全球超过2.5亿人 是导致肝癌的主要原因[2] - 分析师指出 吉利德科学的Vemlidy在2025财年收入预计将超过10亿美元 且同比增长11% 这凸显了bepirovirsen的市场机遇[6] - 若获批 bepirovirsen有潜力成为未来序贯治疗策略的基石疗法[5] 开发进展与计划 - 完整研究结果将提交给即将召开的科学大会发表 并计划在同行评审期刊上出版[4] - 数据将用于支持计划在2026年第一季度向全球卫生监管机构提交的注册申请[4] - Ionis公司另一药物olezarsen在治疗严重高甘油三酯血症的三期研究中 在六个月时使空腹甘油三酯水平实现高达72%的具有高度统计学显著性的安慰剂校正平均降低[7] 市场反应与分析师观点 - 消息发布时 Ionis Pharmaceuticals股价上涨4.06%至84.80美元 GSK股价上涨1.20%至51.16美元[8] - William Blair重申对Ionis的“跑赢大盘”评级 但指出需要完整数据以更好地理解bepirovirsen的产品特性[7] - 分析师认为 考虑到Ionis在2026年预期的五项三期临床数据读出 bepirovirsen的成功是一个良好的开端[6]

核心观点 - Ionis Pharmaceuticals的合作伙伴葛兰素史克宣布其治疗慢性乙型肝炎的在研药物bepirovirsen在两项关键三期临床试验中取得积极结果 [1] 公司动态 - 葛兰素史克从Ionis Pharmaceuticals获得了bepirovirsen的授权许可 两家公司在其开发上进行了合作 [1] - 该药物bepirovirsen是一种在研的反义寡核苷酸疗法 [1] 临床试验 - 两项关键三期研究分别为B-Well 1和B-Well 2 旨在评估bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎的安全性和有效性 [1] - 两项研究共纳入了超过1800名患者 这些患者来自29个国家 [1]

公司动态 - Ionis Pharmaceuticals公司首席执行官Brett P Monia博士将于2026年1月13日星期二太平洋时间上午8点15分在第44届摩根大通医疗健康年会上进行公司概述演讲 [1] - 演讲将通过Ionis公司官网的投资者与媒体板块进行网络直播 重播将在48小时内在官网提供 [1]

行业概览与市场动态 - 寡核苷酸疗法已成为全球新药开发的重要热点，正为众多曾被视为“不治之症”的罕见病带来新的治疗希望 [1][14] - 全球已有十多款罕见病寡核苷酸疗法获监管机构批准上市，为肌萎缩侧索硬化、杜氏肌营养不良、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病、血友病等患者带来新选择 [1][14] - 全球还有上百项针对罕见病的寡核苷酸疗法进入临床开发阶段，主要包括siRNA疗法和反义寡核苷酸疗法等类型 [2][14] - 2025年，寡核苷酸疗法在多个罕见病领域迎来重要进展，多款创新药物相继获得全球主要监管机构的批准 [2][15] 2025年获批新药进展 - 2025年8月，Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸配体偶联药物Dawnzera获美国FDA批准，用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿发作，是该适应症首个RNA靶向药物；同年11月获欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准 [4][18] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals与Sobi的ASO药物Tryngolza在欧盟获批，作为辅助疗法用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征 [4][18] - 2025年3月，Alnylam Pharmaceuticals的siRNA疗法Amvuttra获FDA批准用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者，并于同年6月获欧盟委员会批准 [5][19] - 2025年3月，赛诺菲与Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia获FDA批准，用于预防或减少12岁以上血友病A和血友病B患者的出血事件 [5][19] 2025年临床研究积极数据 - 2025年10月，NS Pharma公布其ASO疗法brogidirsen用于杜氏肌营养不良症的2期临床试验长期扩展研究数据，在长达3.5年的随访期中，患者肌肉活检显示高效的外显子44跳跃及抗肌萎缩蛋白表达，可行走患者的运动功能得以稳定维持 [7][21] - 2025年10月，RIBOMIC公司宣布其针对5-14岁软骨发育不全症儿童患者的寡核苷酸类适配体umedaptanib pegol在2期临床试验中取得积极结果，多数患儿身高增长率有所提升 [7][21] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals公布其ASO疗法zilganersen在亚历山大病患者中的关键性研究积极结果，治疗组在第61周时步行速度保持稳定，达到主要终点；公司计划于2026年第一季度向FDA提交新药申请，该药物于12月获FDA突破性疗法认定 [8][22] - 2025年9月，渤健与Stoke Therapeutics公布其ASO药物zorevunersen在Dravet综合征中的最新进展，在长达四年多的临床研究中，接受治疗的患者在末次给药后3个月时，癫痫发作中位数降低了84.8%，每28天周期内中位无癫痫发作天数增加了8天 [9][23] - 2025年3月，Wave Life Sciences公布其寡核苷酸疗法WVE‑N531在杜氏肌营养不良症患者中的2期临床试验积极数据，治疗48周后患者从地面起身时间平均改善3.8秒，肌肉纤维化显著减少；公司计划于2026年向FDA递交新药申请 [10][24] 产业链与服务赋能平台 - 药明康德化学业务旗下WuXi TIDES平台围绕寡核苷酸、多肽及其相关化学偶联药物建立了一体化解决方案，覆盖定制合成、共价偶联、工艺开发和CMC等关键环节 [1][11] - WuXi TIDES平台建立了从药物发现、CMC开发到商业化生产的全生命周期一站式服务平台，加速将合作伙伴的创新构想转化为现实 [11][26] - WuXi TIDES的寡核苷酸平台提供从药物发现到商业化生产的一体化CRDMO服务，支持高通量库合成和定制合成，并可放大到从mmol到mol的任何规模以满足各阶段需求 [11][26] - 在寡核苷酸偶联方面，WuXi TIDES平台可支持寡核苷酸与多肽、脂质、小分子、毒素/药物等组件的偶联，为复杂的寡核苷酸偶联药物提供一体化解决方案 [11][27]

产品获批与核心价值 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液（商品名万诺维，Wainua）于12月25日在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）[1][6] - 该药物是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂，为治疗选择有限的患者提供了新的治疗手段[1][6] - 患者可通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升了用药便利性并有望改善生活质量[1][6] 临床数据与疗效 - 此次批准基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果，研究为期66周[3][8] - 与外部安慰剂相比，接受依普隆特生钠治疗的患者在两项共同主要终点（血清TTR浓度和以mNIS+7评估的神经病变损害）和关键次要终点（以Norfolk QoL-DN评估的生活质量）方面，均表现出一致且持续的临床获益[3][8] - 研究结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA），显示在治疗第35、66及85周，药物在不同患者人群中均体现出获益[3][8] - 在整个研究期间，依普隆特生钠持续展现出良好的安全性和耐受性[3][8] 疾病背景与市场潜力 - ATTRv-PN是一种致残性疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不接受治疗，一般会在10年内死亡[4][9] - 在中国，该疾病的诊断面临重大挑战，患者发病年龄介于17至68岁，平均发病年龄为42岁[4][9] - 公众及医疗专业人士对该疾病认知度普遍偏低，且症状与常见疾病重叠，导致患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年，诊断延迟会严重影响预后并显著缩短生存期[4][9] - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制TTR蛋白的生成发挥作用，作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的ATTR[4][9] 全球布局与研发管线 - 依普隆特生钠已在美国和欧盟获批用于治疗ATTRv-PN，并正在全球更多国家和地区推进审批进程[5][9] - 该药物目前正在开展CARDIO-TTRansform III期临床研究，旨在评估其用于治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疗效[5][9] - CARDIO-TTRansform研究是迄今为止规模最大的针对ATTR-CM的临床研究，共有逾1400名患者参与[5][9]

药物获批与市场地位 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于12月25日获中国国家药监局批准 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) [1] - 依普隆特生钠成为中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 疾病背景与临床需求 - ATTRv-PN是一种由错误折叠的TTR蛋白在组织中积聚引起的致残性疾病 可导致外周神经损伤 [2] - 患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍 若不接受治疗 一般会在10年内死亡 [2] - 中国患者平均发病年龄为42岁 从症状出现到明确诊断平均延误3至4年 [2] - 该疾病已被纳入国家第二批罕见病目录 但公众及医疗专业人士认知度普遍偏低 [3] 药物机制与临床价值 - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂 属于RNA靶向治疗药物 [3] - 其通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成 在肝脏源头减少TTR蛋白的产生 [3] - 临床证据显示该药物能够阻止神经病变进展 并显著改善神经功能与生活质量 [3] - 该药物具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 [3]