财务业绩 - 公司第二季度总收入为2.25亿美元，同比增长19.6%[20] - 公司2024年上半年总收入为3.45亿美元，同比增长8.1%[50] - 公司2024年上半年净亏损为2.09亿美元[35] - 公司2024年上半年经营活动现金流出为2.70亿美元[35] - 公司2024年上半年投资活动现金流入为1.39亿美元[36] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入为2,612.7万美元[37] - 公司2024年6月30日现金及现金等价物余额为2.94亿美元[38] - 公司2024年6月30日存货余额为2,842.5万美元，主要包括原料和在制品[48] - 公司2024年6月30日应计负债余额为1.14亿美元，主要包括临床开发费用和授权费用[49] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表中分别包括与罗氏的关系产生的递延合同收入1500万美元和3670万美元[85] - 公司2024年6月30日和2023年6月30日三个月和六个月的基本每股亏损是通过将净亏损除以该期间的加权平均普通股股数计算得出[86] - 公司2024年6月30日和2023年6月30日三个月和六个月期间产生净亏损,因此在计算每股摊薄亏损时没有包括具有反稀释效应的普通股等价物[87] 收入构成 - 商业收入为7,204万美元，其中SPINRAZA版税收入为5,674万美元[20] - 研发收入为1.53亿美元，其中合作协议收入为1.42亿美元[20] - 公司2024年上半年商业收入为1.32亿美元，主要来自SPINRAZA和WAINUA的特许权使用费收入[50] - 公司2024年上半年研发收入为2.13亿美元，主要来自合作协议收入和WAINUA联合开发收入[50] - WAINUA在2024年1月底在美国上市，为公司带来新的特许权使用费收入来源[152] - 研发收入增加主要由于2023年下半年与罗氏和诺华新合作的前期付款摊销增加[153] 费用情况 - 总运营费用为2.91亿美元，其中研发费用为2.22亿美元[21] - 公司第二季度股票期权激励费用为3,073万美元[29] - 公司确认了6206.8万美元的股票激励费用[106] - 研发费用在三个月内有所下降，六个月内保持相对稳定，因为几个后期临床试验已经结束[158] - 研发费用中不包括与股权激励相关的非现金补偿费用[159] - 药物发现费用在六个月内有所增加，以推进公司的核心技术[165] - 公司药物研发费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间保持相对稳定[166][167] - 公司医疗事务费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所增加,主要是由于公司晚期管线的推进[170][171] - 公司制造和开发化学费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所下降,主要是由于2023年同期公司合同制造商生产了更多与几个晚期项目相关的药品[173][174] - 公司销售、一般及管理费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所增加,主要是由于WAINUA的上市以及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动[179][180] 其他综合收益 - 公司第二季度其他综合收益包括未实现债券收益150万美元[26] - 公司第二季度外币折算调整亏损24万美元[26] 资产负债情况 - 公司现金及现金等价物为2.94亿美元，短期投资为17.85亿美元[17] - 公司于第二季度发行了180万股普通股[29] - 截至2024年6月30日,公司96%的可供出售债务证券的到期期限少于两年[90] - 公司投资于信用评级较高且评级为A-1、P-1或F-1及以上的债务证券[92] - 截至2024年6月30日,公司持有7家私营公司和3家上市公司的股权,持股比例均低于20%[93] - 截至2024年6月30日,公司持有的总计1.8亿美元的可供出售债务和股票证券中,有5360万美元为暂时性减值[99] - 公司认为这些证券价值下跌是暂时性的,主要是由于购买后市场利率变化,而不是发行人信用恶化,因此公司打算持有这些债务证券至到期[100] - 截至2024年6月30日,公司持有的2020.9百万美元的金融资产中,有995.4百万美元属于第1层级,1025.6百万美元属于第2层级[101] - 公司持有现金等价物1.854亿美元[104] - 公司持有公司债券8.012亿美元[104] - 公司持有美国政府机构发行的债券3.348亿美元[104] - 公司持有美国国债8.077亿美元[104] - 公司持有上市权益证券0.063亿美元[104] - 公司1.75%可转换票据的公允价值为6.341亿美元[105] - 公司0%可转换票据的公允价值为6.496亿美元[105] - 公司0.125%可转换票据的公允价值为0.434亿美元[105] - 截至2024年6月30日,公司的长期债务主要包括6.153亿美元的1.75%票据、6.325亿美元的0%票据和4.46亿美元的0.125%票据[194] 合作关系 - 公司与AstraZeneca合作开发和商业化WAINUA治疗遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变性多发性神经病，2021年收到2亿美元预付款[61] - 公司与AstraZeneca合作的WAINUA在2024年1月在美国

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度和上半年实现了强劲的财务业绩 [41][42][43] - SPINRAZA 仍然是公司主要的商业收入来源 [42] - WAINUA 在第二季度的产品销售为 6000 万美元 [42] - 公司的非 GAAP 经营费用有所增加 主要是销售和市场营销费用的增加 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAINUA 在美国的上市进展良好 新患者启动和现有患者转换情况良好 [31][32] - 公司正在为 Olezarsen 和 Donidalorsen 的独立上市做准备 [32][35][36][39][40] 各个市场数据和关键指标变化 - WAINUA 在加拿大获批 预计今年晚些时候将在欧洲获批 [10] - 公司正在多个地区提交 WAINUA 的监管申请 [10] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于推进管线并向患者提供创新药物 [8][9][16] - 公司正在扩大自有管线 包括神经系统疾病领域的多个新药物 [15][26][28] - 公司正在提升技术能力 包括延长给药周期和穿透血脑屏障等 [115][130][131] - 公司与合作伙伴的项目也在稳步推进 [25][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对 WAINUA 在 ATTR 心肌病患者群体中的潜力充满信心 [11][18][19] - 公司对 Olezarsen 和 Donidalorsen 的上市前景也充满信心 [12][13][14][23][24] - 公司对神经系统疾病管线的发展前景也充满信心 [26][27][28] 其他重要信息 - 公司计划在今年底前启动两个新的神经系统疾病项目 [115] - 公司的基因编辑技术也在取得进展 明年可能会有更多信息披露 [132] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问 WAINUA 在 ATTR 心肌病患者群体中的差异化优势 [63] **Jiazhen Zhao 回答** 公司有望在起效时间、联合用药数据以及不同严重程度患者群体的数据等方面实现差异化 [64][65][66] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司何时会就 CARDIO-TTRansform 研究的提前读数做出决定 [66][67] **Jiazhen Zhao 回答** 公司正在密切关注研究进展 会谨慎地与监管机构沟通 具体时间点还存在不确定性 [101][102] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司对 Donidalorsen 标签中是否会包含转换数据的预期 [118][119][120][121][122][123] **Lei Chen 回答** 公司认为转换数据对于医生指导患者安全转换很重要 但最终标签内容需要等待监管机构的决定 [120][121][122][123]

财务业绩 - 公司第二季度和上半年收入分别同比增长20%和8%，主要由于管线和技术带来的研发收入增加[6] - 公司2024年第二季度总收入为2.25亿美元，同比增长19.7%[36] - 公司2024年上半年总收入为3.45亿美元，同比增长8.2%[36] - 公司2024年第二季度SPINRAZA和WAINUA的商业收入分别为5700万美元和400万美元[36] - 公司2024年上半年SPINRAZA和WAINUA的商业收入分别为9500万美元和500万美元[36] - 公司2024年第二季度研发收入为1.53亿美元，同比增长39.1%[36] - 公司2024年上半年研发收入为2.13亿美元，同比增长23.1%[36] - 公司2024年第二季度非GAAP研发费用为1.99亿美元，同比减少5.7%[40] - 公司2024年上半年非GAAP研发费用为3.91亿美元，同比增长0.5%[40] - 公司2024年第二季度非GAAP销售及管理费用为5700万美元，同比增长46.2%[42] - 公司2024年上半年非GAAP销售及管理费用为1.01亿美元，同比增长31.2%[42] 产品管线进展 - WAINUA在美国上市进展顺利，已获得加拿大批准，预计今年获得欧盟批准决定[3] - WAINUA在治疗遗传性转甲状腺素介导性淀粉样变性多发性神经病变(ATTRv-PN)方面的销售为1600万美元和2100万美元,带来版税收入400万美元和500万美元[8] - QALSODY获得欧盟上市批准,扩大了可受益患者群体[9] - 奥利扎森获得FDA优先审评，PDUFA日期为2024年12月19日，用于治疗家族性高三酰甘油血症[10] - 公司已完成奥利扎森用于严重高三酰甘油血症(sHTG)的III期临床试验入组,预计2025年下半年获得数据[12] - 多尼达罗森三期试验数据呈现积极结果，正准备在美国和欧盟提交新药申请[14][15] - 公司计划于2025年上半年启动ION582(UBE3A)用于安吉尔曼综合征的III期临床试验[17] 财务指引 - 公司维持2024年财务指引[7]

文章核心观点 - 2024年第二季度Ionis Pharmaceuticals营收增长且超预期，部分关键指标有不同表现，近一个月股价表现优于大盘 [1][10] 公司营收情况 - 2024年第二季度营收2.25亿美元，同比增长19.7%，超Zacks共识预期52.56% [1] - 商业营收中的许可和特许权收入300万美元，7位分析师平均预期560万美元，同比下降50% [3] - 总商业营收7200万美元，7位分析师平均预期6754万美元，同比下降7.7% [4] - 商业营收中Spinraza特许权收入5700万美元，6位分析师平均预期5685万美元，同比下降6.6% [5] - 合作协议下的研发收入1.53亿美元，6位分析师平均预期6332万美元 [6] - 商业营收中Tegsedi和Waylivra净收入800万美元，6位分析师平均预期835万美元，同比下降27.3% [7] - 研发收入中合作协议收入1.41亿美元，4位分析师平均预期5146万美元，同比增长56.7% [8] - 研发收入中WAINUA联合开发收入1200万美元，3位分析师平均预期1598万美元，同比下降40% [9] - 研发收入中前期付款摊销3500万美元，2位分析师平均预期3180万美元，同比增长133.3% [10] 公司盈利情况 - 2024年第二季度每股收益-0.45美元，去年同期-0.60美元，超Zacks共识预期52.63% [1] 公司股价表现 - 过去一个月Ionis Pharmaceuticals股价上涨8.5%，Zacks标准普尔500综合指数上涨1.1%，目前Zacks评级为3（持有） [10]

文章核心观点 - 介绍Ionis Pharmaceuticals季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Xeris Biopharma的业绩预期 [1][3][9] Ionis Pharmaceuticals财报情况 - 本季度每股亏损0.45美元，优于Zacks共识预期的亏损0.95美元，去年同期每股亏损0.60美元，此次财报盈利惊喜达52.63% [1] - 上一季度预期每股亏损1.10美元，实际亏损0.98美元，盈利惊喜为10.91% [1] - 过去四个季度，公司三次超越共识每股收益预期 [2] - 截至2024年6月季度营收2.25亿美元，超越Zacks共识预期52.56%，去年同期营收1.88亿美元，过去四个季度三次超越共识营收预期 [2] Ionis Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约2.2%，而标准普尔500指数上涨15.8% [3] Ionis Pharmaceuticals未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势为混合，目前股票Zacks排名为3（持有），预计短期内表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为 - 1美元，营收1.5069亿美元，本财年共识每股收益预估为 - 3.90美元，营收5.9935亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 药品行业目前处于250多个Zacks行业的前40%，排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [8] Xeris Biopharma业绩预期 - 预计8月8日公布2024年6月季度财报，预计本季度每股亏损0.11美元，同比变化 + 21.4%，过去30天该季度共识每股收益预估上调6.4% [9] - 预计营收4705万美元，较去年同期增长23.8% [10]

文章核心观点 公司2024年上半年持续推进药物研发和商业化进程，多款药物取得重要进展，财务表现良好，有望为利益相关者创造更大价值 [1][2] 财务亮点 - 2024年第二季度和上半年收入分别同比增长20%和8%，主要受研发收入增加驱动 [5] - 2024年第二季度和上半年运营费用同比增加，反映对后期开发和商业化的战略投资 [5] - 重申2024年财务指引 [5] - 2024年第二季度和上半年，WAINUA治疗ATTRv - PN成人患者分别产生1600万美元和2100万美元销售额，带来400万美元和500万美元特许权使用费收入 [5] 近期上市药物亮点 - WAINUA治疗ATTRv - PN获加拿大批准 [7] - SPINRAZA治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）在2024年第二季度和上半年分别产生4.29亿美元和7.7亿美元全球销售额，带来5700万美元和9500万美元特许权使用费收入 [7] - QALSODY治疗SOD1 - ALS获欧盟营销批准 [7] 近期后期管线亮点 Olezarsen - FDA接受FCS患者NDA优先审评，PDUFA日期为2024年12月19日 [7] - 发表FCS患者积极3期Balance研究数据，并同步发表于《新英格兰医学杂志》 [7] - 在美国开启FCS扩大使用计划（EAP） [7] - 完成所有3期sHTG研究入组，预计2025年下半年获得所有三项研究数据 [7] - 发表HTG和sHTG患者积极2b期Bridge研究数据，并同步发表于《新英格兰医学杂志》 [7] Donidalorsen - 准备提交NDA，大冢准备提交MAA，扩大大冢欧盟商业许可协议至亚太地区 [7] - 发表每四周或每八周治疗患者积极3期OASIS - HAE研究数据，并同步发表于《新英格兰医学杂志》 [7] - 发表每四周或每八周治疗患者积极3期OASISplus开放标签扩展研究数据 [7] - 发表先前接受其他预防性疗法患者积极3期OASISplus转换研究数据 [7] 其他 - Zilganersen（GFAP）治疗亚历山大病3期研究完成入组，预计2025年获得数据 [7] - Bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎（CHB）3期研究完成入组，预计2026年获得数据 [7] 近期其他管线更新 - ION582（UBE3A）治疗安吉尔曼综合征发表积极2期数据，准备在2025年上半年启动3期研究前与全球监管机构会面 [8] - ION224（DGAT2）治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）发表积极2期数据 [8] - 启动ION356（PLP1）治疗佩利措伊斯 - 梅茨巴赫病（PMD）1/2期Orbit研究 [8] - 完成2期研究后，因疗效不足停止IONIS - FB - LRx治疗地理萎缩（GA）和ION541治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的开发 [8] 2024年第二季度财务结果 收入 - 2024年第二季度和上半年商业收入包括WAINUA在美国推出后的新特许权使用费收入，以及QALSODY净销售额的特许权使用费 [11] - 2024年第二季度和上半年研发收入同比增加，主要因与罗氏和诺华新合作的预付款摊销，以及新合作带来的许可费增加，部分被WAINUA联合开发收入减少抵消 [12] 运营费用 - 2024年第二季度和上半年运营费用同比增加，SG&A费用增加主要因WAINUA在美国推出及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动，R&D费用在第二季度减少，上半年基本持平 [13] 资产负债表 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资降至21亿美元，计划继续部署资本资源，预计2024年底现金等为17亿美元，营运资金同期减少 [14] 关键2024年价值驱动事件 新产品推出 - WAINUA治疗ATTRv - PN已实现 [29] - QALSODY（欧盟）治疗SOD1 - ALS已实现 [29] 监管行动 - Eplontersen治疗ATTRv - PN完成额外境外申报、获得额外境外批准、提交NDA已实现 [29] - QALSODY治疗SOD1 - ALS获得EMA批准决定已实现 [29] 关键3期临床数据事件 - Olezarsen治疗FCS的Balance研究完整数据已实现 [30] - Donidalorsen治疗HAE的OASIS - HAE topline数据、完整数据、OASIS - Plus: OLE + Switch数据已实现 [30] 关键2期临床数据事件 - ION224（DGAT2）治疗NASH的2期数据已实现 [30] - ION582（UBE3A）治疗安吉尔曼综合征的HALOS研究数据已实现 [30]

文章核心观点 - 公司预计2024年第二季度收益同比下降 股价或受实际业绩与预期对比影响 结合盈利ESP和Zacks排名来看 公司很可能超出共识每股收益预期 但投资者决策还需考虑其他因素 [1][2][15] Zacks Consensus Estimate - 公司即将发布的报告预计季度每股亏损0.99美元 同比变化-65% [5] - 预计营收1.4464亿美元 较上年同期下降23.1% [6] - 该季度的共识每股收益估计在过去30天内上调3.26%至当前水平 [6] Earnings Whisper - 公司盈利发布前的估计修正为业绩期的业务状况提供线索 这是Zacks盈利ESP模型的核心 [7] - Zacks盈利ESP将最准确估计与Zacks共识估计进行比较 分析师在盈利发布前修正估计可能掌握更准确信息 [8] - 正的盈利ESP是盈利超预期的有力预测指标 与Zacks排名1、2、3结合时 股票产生正惊喜的概率近70% [9] Estimate Revisions Trend - 覆盖分析师估计修正的方向可能不会完全反映在总体变化中 正或负的盈利ESP理论上表明实际盈利与共识估计的可能偏差 但模型仅对正ESP读数有显著预测力 [10][11] Bottom Line - 负的盈利ESP并不意味着盈利未达预期 难以对负盈利ESP和Zacks排名4、5的股票盈利超预期进行有信心的预测 [13] - 公司最准确估计高于Zacks共识估计 盈利ESP为+17.17% 表明公司很可能超出共识每股收益预期 [14][15] Does Earnings Surprise History Hold Any Clue? - 公司上一季度预计每股亏损1.10美元 实际亏损0.98美元 惊喜率+10.91% [18] - 过去四个季度 公司三次超出共识每股收益估计 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌的唯一依据 [19] How Have the Numbers Shaped Up for Ionis Pharmaceuticals? - 公司目前Zacks排名为3 押注预计盈利超预期的股票会增加成功几率 投资者在季度发布前应查看公司的盈利ESP和Zacks排名 [21][22] - 分析师计算公司未来盈利估计时会考虑其过去与共识估计的匹配程度 查看盈利惊喜历史有助于评估其对即将公布数字的影响 [23]

会议主要讨论的核心内容 - 公司宣布了ION582在安吉尔曼综合征(Angelman Syndrome)患者中的HALOS研究结果 [5][6][10] - ION582是公司针对安吉尔曼综合征的一款全新研发的药物,采用了公司成熟的中枢神经系统递送技术 [41] - 该药物通过抑制UBE3A反义转录本,从而激活父源性UBE3A基因,从而恢复UBE3A蛋白的表达,这是安吉尔曼综合征的潜在治疗机制 [29][30][31][32][34][35][36] - 公司在前期动物实验中证实了这一机制的有效性,并设计出了ION582这个候选药物 [36][37][38][39][40] 问答环节重要的提问和回答 - 问:ION582在不同年龄组和基因型患者中的疗效是否存在差异 [149][150] 答:公司数据显示,不同年龄组和基因型患者中均观察到一致的疗效改善 [150] - 问:公司如何设计III期临床试验,包括样本量、随访时间、主要疗效指标等 [143][144][146][147] 答:公司计划在与监管机构沟通后尽快启动III期临床,预计样本量在100-200例,主要评估贝叶斯量表等指标,并纳入广泛的患者人群 [144][147] - 问:公司是否考虑开发更佳穿透血脑屏障的新药物 [161][162][163] 答:公司正在快速推进多个新分子,具有更好的穿透血脑屏障和给药途径的特性,未来有望进一步改善疗效 [162][163]

文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals公布ION582治疗安格曼综合征的1/2期研究结果，数据积极，有望推动后续研究和公司发展，分析师看好公司前景 [2][3][5] 研究结果 - ION582的1/2期开放标签研究MAD部分完成，数据显示在沟通、认知和运动功能等功能领域有一致且令人鼓舞的临床改善 [2][3] - 中高剂量组97%的患者整体安格曼综合征症状有所改善 [4] - 在51名患者的HALOS研究中，ION582在所有剂量水平下均显示出良好的安全性和耐受性 [5] 公司计划 - 公司计划今年晚些时候与监管机构会面，审查并确认其3期研究设计，有望在2025年上半年启动关键研究 [5] 分析师观点 - William Blair重申对Ionis的跑赢大盘评级，认为此次更新对公司明显利好，ION582成为公司全资资产 [5][7] - 分析师指出，数据集中各指标的持续改善增强了对药物潜在益处的信心，ION582虽稍落后于竞品，但已缩小差距且安全性有优势，是未来增长的有吸引力资产 [9] - 分析师认为未来12至18个月公司可能因上市产品扩张而发生转变，且公司被低估，尤其是考虑到TTR沉默剂治疗TTR心肌病的潜力 [11] 投资者关注 - 投资者预计关注与阿斯利康合作推出的Wainua，以及公司全资疗法olezarsen和donidalorsen的潜在批准和推出 [8] 股价表现 - 周一IONIS股价上涨4.50%，最后成交价为49.97美元 [10]

文章核心观点 - 公司公布ION582治疗安吉尔曼综合征（AS）的1/2期开放标签研究多剂量递增（MAD）部分积极结果，显示出良好安全性和耐受性，在多个功能领域有临床改善，计划2025年上半年启动3期开发 [1][2] 研究结果 - ION582在所有剂量水平显示出良好安全性和耐受性，在各年龄段、基因型及关键功能领域有持续益处 [3] - 贝利-4量表评估中，沟通、认知和运动功能改善超自然史研究；文兰-3和观察者报告沟通能力（ORCA）评估中，关键功能领域有临床改善；97%参与者在SAS - CGI - C评估中整体症状有临床意义改善 [3] - 各评估工具中参与者改善比例：贝利-4量表认知67%、接受性沟通67%、表达性沟通69%、大运动46%、精细运动72%；文兰-3量表接受性沟通89%、表达性沟通84%、大运动53%、精细运动63%、日常生活技能74 - 82%、社交能力63 - 87%；ORCA量表接受性沟通60%、表达性沟通69%；SAS - CGI - C量表认知85%、大运动74%、精细运动64%、日常生活技能62%、睡眠61%、行为56% [5] 后续计划 - 公司计划今年晚些时候与监管机构会面审查并确认3期研究设计，2025年上半年启动关键研究 [5] 研究介绍 - 全球开放标签MAD 1 - 2a期研究（NCT05127226），纳入51名2 - 50岁AS患者，分三部分，主要终点是ION582多次鞘内给药安全性和耐受性，关键探索性指标是临床功能变化 [7] 药物介绍 - ION582是研究性反义药物，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A - ATS）表达，增加UBE3A蛋白产生，用于潜在治疗AS，2022年获FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定 [8] 疾病介绍 - AS是罕见遗传性神经疾病，由母系遗传UBE3A基因功能丧失引起，婴儿期发病，特征为严重智力障碍、平衡问题、运动障碍和癫痫发作，多数患者不能说话，需完全护理，无获批疾病修正疗法 [9] 公司神经业务 - 公司处于神经疾病药物发现和开发前沿，有已获批药物如SPINRAZA®、WAINUATM、QALSODY®，临床阶段组合有11种疗法，5种为公司全资拥有，研究组合涵盖多种疾病药物 [10] 公司概况 - 公司30年来发明药物为重症患者带来更好未来，目前有5种上市药物，在神经、心血管等领域有领先管线，是RNA靶向药物先驱，推动RNA疗法创新和基因编辑新方法 [11] 信息获取 - 可访问Ionis.com，在X（Twitter）和LinkedIn上关注公司获取更多信息 [12] 联系方式 - 投资者联系：D. Wade Walke，邮箱[email protected]，电话760 - 603 - 2331；媒体联系：Hayley Soffer，邮箱[email protected]，电话760 - 603 - 4679 [14]