业绩总结 - 2024年预期营收超过575百万美元[20] - 公司预期2024年营收将持续增长[20] - 2024年预期运营亏损低于475百万美元[20] - 公司的运营亏损和现金储备反映了对增长机会的投资[20] 用户数据 - WAINUA于2023年12月21日获得FDA批准，用于治疗ATTR多发性神经病变，这是Ionis首个共同商业化的药物[11] - WAINUA有望成为ATTR患者的首选治疗选择，具有强大的临床数据和广泛的商业覆盖[12] - WAINUA在ATTR-CM的全球3期开发计划旨在提供强大的结果，是迄今为止最全面的研究，已完全招募了超过1400名患者[13] 未来展望 - 公司正在推进技术以扩大现有产品系列并开拓新的治疗领域[23] - 公司正在推进多个潜在的具有转型意义的药物[26] 新产品和新技术研发 - 公司在神经病学和心脏病学领域推进全资管道[23] 市场扩张和并购 - 公司在商业和研发方面有多个项目持续推进[20] 负面信息 - Ionis的前瞻性陈述涉及假设，如果这些假设不成真或被证明正确，可能导致其结果与前瞻性陈述所暗示的结果有实质性差异[3] - Ionis的前瞻性陈述反映了其管理层的真诚判断，但这些陈述仅基于Ionis目前已知的事实和因素[3]

财务数据和关键指标变化 - 2023年全年收入达7.88亿美元,同比增长34% [34][35] - 2023年第四季度收入达3.25亿美元,同比增长超过一倍 [34][35] - 2023年非GAAP经营亏损为2.47亿美元,较2022年大幅改善 [34] - 2023年末现金及投资余额达23亿美元,高于预期 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - SPINRAZA销售收入保持稳定,仍为公司主要商业收入来源 [36] - WAINUA获批上市,已开始在美国上市销售,预计将成为新的商业收入来源 [36][40] - QALSODY和WAYLIVRA等其他自有商品销售收入贡献较小 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 未具体披露各个市场的数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于自有管线的开发和商业化,未来几年内有望实现多个自有药物的独立上市 [17][50] - 公司将持续投资于技术平台的拓展,以开发更多针对不同疾病的创新药物 [14][15] - 公司在心血管和神经系统疾病领域处于领先地位,管线丰富,未来有望持续推出新药 [29][50] - 公司将与合作伙伴共同推进合作项目,如WAINUA与阿斯利康的合作 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2024年的财务表现和管线进展充满信心,预计将迎来多个重要里程碑 [16][52] - 公司将继续审慎投资,以确保战略目标的实现并为股东创造价值 [47] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jason Gerberry 提问** 询问CARDIO-TTRransform研究的设计和时间安排 [55][56] **Brett Monia 回答** 公司正按计划推进CARDIO-TTRransform研究,会根据临床数据动态评估是否提前解盲,不会过多评论竞争对手的情况 [56][57] 问题2 **Jessica Fye 提问** 询问WAINUA在ATTR心肌病适应症市场的定位和竞争策略 [60][61] **Onaiza Cadoret 回答** WAINUA有望凭借强大的临床数据和便捷的给药方式在ATTR心肌病市场占据重要地位,公司正在与医生和支付方沟通以推动WAINUA的使用 [62][63] 问题3 **Yanan Zhu 提问** 询问CARDIO-TTRransform研究的预期自然历史对照和临床意义 [66][67] **Richard Geary 和 Eugene Schneider 回答** 公司设计了足够大和长的研究以确保有足够的统计学功效,研究还包括多个重要的探索性分析,将为临床决策提供丰富的数据支持 [68][69]

公司业绩 - Ionis Pharmaceuticals在上一季度每股亏损为$0.06，好于Zacks Consensus预期的每股亏损$0.78，同比去年同期每股亏损$0.37[1] - 公司在过去四个季度中，三次超过了市场预期的每股收益[2] - Ionis Pharmaceuticals在2023年12月结束的季度实现了3.25亿美元的营收，超出了Zacks Consensus预期，同比去年同期的1.52亿美元[3] 股价表现 - 公司股价自年初以来下跌了约12.3%，而标普500指数上涨了4.3%[5] - 公司的盈利前景将影响股价的短期走势，投资者可以关注管理层在财报电话会议上的表态[4] - 根据最新发布的数据和未来盈利预期，公司的股价走势将主要取决于管理层在财报电话会议上的评论[6] 投资建议 - 投资者可以通过追踪盈利预期修订趋势来预测股价的短期走势[7] - Ionis Pharmaceuticals的盈利预期修订趋势为有利，目前的Zacks Rank为2（买入），预计股价将在短期内表现优于市场[8] 行业排名 - 投资者应该关注行业前景对股票表现的影响，医药-药品行业目前在Zacks行业排名中处于前39%[10]

总收入 - 2023年总收入为7.876亿美元，较2022年的5.874亿美元增长34%[189] 商业收入 - 2023年商业收入中，SPINRAZA版税为2.404亿美元，较2022年基本持平[190] 研发收入 - 2023年研发收入较2022年增长，主要得益于合作伙伴支付的合作款项[190] - 2023年WAINUA与AstraZeneca合作中，AstraZeneca支付55%的开发费用，公司认定为研发收入[190] 营业费用 - 2023年总营业费用为11.414亿美元，较2022年的9.976亿美元增长14%[191] 研发费用 - 2023年研发、开发和专利费用为8.996亿美元，较2022年的8.331亿美元增长8%[191] - 2023年药物发现费用为1.418亿美元，较2022年的1.975亿美元下降28%[192] - 2023年药物开发费用为5.648亿美元，较2022年的4.577亿美元增长24%[192] 医务费用 - 2023年医务费用为2.29亿美元，较2022年的1.79亿美元增长28%[194] 其他费用 - 2023年研发支出，不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用，较2022年有所增加，主要是因为增加了占用、人员和咨询成本，以支持推进我们的产品线和技术[1] - 2023年销售、一般和管理费用（SG&A）较2022年有所增加，主要是由于我们为WAINUA、olezarsen和donidalorsen的市场活动增加了费用[1] 投资收入 - 2023年投资收入为8900万美元，较2022年的2530万美元有所增加，主要是由于我们在2023年的债务证券投资和可投资现金增加[1] 利息支出 - 2023年利息支出为1270万美元，较2022年的810万美元有所增加，主要是由于我们开始为1.75%票据支付利息[1] 其他财务信息 - 2023年录得与未来版税出售相关的利息支出为6880万美元[1] - 2023年录得投资损失为190万美元，较2022年的730万美元有所减少[1] - 2023年录得早期偿还债务的1340万美元收益[1] - 2023年录得税前亏损为36.63亿美元，较2022年的26.97亿美元有所增加[1] 融资运营 - 我们通过研发合作协议、SPINRAZA和QALSODY版税等融资运营，从成立至2023年底，我们总共赚取了约72亿美元的收入[1] 资金状况 - 我们的现金、现金等价物和短期投资、营运资本和长期债务从2022年增加到2023年[1] 费用确认 - 研发服务中的预付款摊销是根据我们完成研发服务的进度来确认的[209] - 通过许可费用，我们将药物的许可证授予合作伙伴时，通常会确认相对独立销售价格的总额作为研发收入[210] - 我们对临床开发成本的估计责任涉及到研究和患者活动，以及与服务提供商签订的合同费用[211]

财务数据 - 2023年第四季度和全年总收入分别为3.25亿美元和7.88亿美元[2] - 2023年全年营运费用为11.41亿美元，非GAAP基础下为10.35亿美元[2] - 2023年全年现金及短期投资达到23亿美元，支持未来投资[8] 版权费和研发 - 2023年第四季度，Ionis Pharmaceuticals的SPINRAZA版税为62百万美元，较上年同期下降了7%[23] - 研发合作协议收入从2022年的51百万美元增长至2023年的179百万美元，增长幅度达250%[23] - Ionis Pharmaceuticals的非GAAP研发和专利费用从2022年的289百万美元降至2023年的237百万美元，降幅为18%[24] 现金及投资 - 公司现金、现金等价物和短期投资从2022年的198.7亿美元增长至2023年的233.1亿美元，增长幅度为17.5%[26]

Ionis公司新闻 - Ionis最近宣布，FDA已授予其在家族性乳糜微粒血症（FCS）治疗方面的候选药物Olezarsen孤儿药物认定[1] - FCS是一种罕见的遗传疾病，其特征是极高的甘油三酯水平和反复发作的急性胰腺炎[3] - Ionis计划基于BALANCE研究的结果向FDA提交Olezarsen在FCS的新药申请，如果获批，将是Ionis首个独立推出的药物[5] - Ionis的股价在过去一年中上涨了18.8%，而行业整体下跌了5.2%[5] Ionis与合作伙伴 - Ionis拥有与Biogen、AstraZeneca、诺华和GSK等大型制药公司合作的广泛项目管线[7] - Ionis已将Spinraza授权给Biogen，后者负责在全球范围内商业化这种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物[8] - Ionis与合作伙伴AstraZeneca的Wainua（eplontersen）已获得FDA批准，用于治疗遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样多神经病（hATTR-PN）[9] - AstraZeneca和Ionis将在美国市场推广Wainua用于ATTRv-PN，而AstraZeneca则拥有在美国以外市场商业化Wainua的独家权利[10] - AstraZeneca和Ionis还在为另一种称为由遗传性TTR淀粉样蛋白病引起的心肌病（ATTR-CM）开发eplontersen[11]

文章核心观点 - 华尔街分析师预测爱奥尼斯制药公司即将公布的季度报告中每股亏损0.78美元，同比下降110.8%，营收预计达1.836亿美元，同比增长20.8%，且需关注盈利预测变化对投资者反应的影响 [1][3] 盈利预测情况 - 该季度共识每股收益预估在过去30天内下调12.6%至当前水平，反映分析师重新评估初始预估 [2] 盈利预估与股价关系 - 众多实证研究表明盈利预估修正趋势与股票短期价格表现有强关联 [4] 公司关键指标平均预估 - “合作协议下研发收入”预计达8600万美元，同比变化+19.5% [7] - “商业收入-许可和特许权使用费收入”预计为1621万美元，较上年同期变化+170.1% [8] - “总商业收入”共识预估为9455万美元，较上年同期变化+18.2% [9] - “商业收入-斯普林扎特许权使用费”预计达6686万美元，较去年同期变化-0.2% [10] - “研发收入-合作协议收入”平均预测为8790万美元，同比变化+72.4% [10] 公司股价表现与评级 - 过去一个月爱奥尼斯制药公司股价回报率为-4.3%，而标准普尔500指数回报率为+4.6%，目前公司Zacks评级为3（持有），近期表现或与整体市场一致 [11]

文章核心观点 - 安进公司宣布美国FDA授予olezarsen孤儿药资格用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），若获批有望成为美国治疗FCS的标准疗法 [1][3] 公司动态 - 安进公司宣布美国FDA授予olezarsen孤儿药资格用于治疗FCS [1] - 安进公司全球心血管开发高级副总裁表示若olezarsen获批，有望成为美国治疗FCS的标准疗法 [3] 行业背景 - FDA授予用于治疗、预防或诊断在美国影响少于20万人的罕见疾病或病症的疗法孤儿药资格 [2] - 根据FDA孤儿药法案，孤儿药地位提供税收抵免、赠款、临床试验某些行政费用豁免以及药物获批后7年市场独占权等激励措施 [3] 产品信息 - olezarsen是一种RNA靶向研究性配体共轭反义（LICA）药物，旨在抑制肝脏产生调节血液中甘油三酯代谢的载脂蛋白C - III，美国FDA于2023年1月授予其治疗FCS的快速通道资格，公司还在3期临床试验中评估其治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的效果 [4] 疾病信息 - FCS是一种罕见的遗传性疾病，特征是甘油三酯水平极高，由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起，全球每百万人中有1 - 2人受影响，患者除急性胰腺炎（AP）外还面临疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题，有时无法工作 [5] - 目前美国FDA没有批准用于治疗FCS的疗法，标准的降甘油三酯疗法对FCS患者通常无效，患者目前仅依靠严格且难以坚持的营养管理饮食来应对健康风险 [6] 公司介绍 - 安进公司30年来致力于为严重疾病患者研发药物，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求高的领域有领先的产品线，作为RNA靶向药物的先驱，公司继续推动RNA疗法创新并推进基因编辑新方法 [7]

文章核心观点 - 华尔街预计Ionis Pharmaceuticals公司2023年第四季度收益同比下降但收入增加 实际结果与预期的对比或影响短期股价 公司可能是盈利超预期的候选者 但投资者决策还需关注其他因素 [1][17] 分组1：收益预期与股价关系 - 公司即将公布2023年第四季度财报 华尔街预计收益同比下降但收入增加 实际结果与预期的对比或影响短期股价 若关键数据超预期股价可能上涨 反之则可能下跌 [1][2] - 管理层在财报电话会议上对业务状况的讨论将决定股价短期变化的可持续性和未来盈利预期 有必要了解每股收益超预期的可能性 [3] 分组2：Zacks共识预期 - 公司预计在即将发布的报告中公布每股季度亏损0.78美元 同比变化-110.8% 收入预计为1.836亿美元 较上年同期增长20.8% [4] 分组3：预期修正趋势 - 过去30天 本季度的共识每股收益预期下调了12.59% 反映了分析师对初始预期的重新评估 [5] - 个别分析师预期修正方向未必反映在总体变化中 [6] 分组4：盈利预测 - Zacks Earnings ESP模型通过比较最准确估计和Zacks共识估计 预测实际盈利与共识估计的偏差 正向ESP读数预测盈利超预期能力显著 [7][8][9] - 正向Earnings ESP结合Zacks Rank 1、2或3时 是盈利超预期的有力预测指标 这种组合的股票近70%会出现正向惊喜 [10] - 负向Earnings ESP读数不代表盈利未达预期 难以预测负向ESP读数和Zacks Rank为4或5的股票盈利超预期情况 [11] 分组5：Ionis Pharmaceuticals数据情况 - 公司最准确估计高于Zacks共识估计 产生了+11.80%的Earnings ESP 目前股票Zacks Rank为2 表明公司很可能超预期 [12][13] 分组6：盈利惊喜历史 - 公司上一季度预期每股亏损1.01美元 实际亏损1.03美元 惊喜为-1.98% 过去四个季度 公司三次超预期 [14] 分组7：总结建议 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌唯一因素 但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率 [15] - 建议在季度财报发布前查看公司Earnings ESP和Zacks Rank 利用Earnings ESP过滤器选股 [16] - 公司看似是盈利超预期的候选者 但投资者决策前还需关注其他因素 可通过Zacks收益日历关注即将公布的财报 [17]

Ionis Pharmaceuticals与阿斯利康合作 - Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已授予eplontersen用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）的快速通道指定[1] - Ionis与英国制药公司阿斯利康合作开发eplontersen[2] CARDIO-TTRansform研究 - Ionis正在进行的CARDIO-TTRansform研究是目前在给定患者群体中进行的最大规模研究，预计2025年公布数据[3] FDA的快速通道指定 - FDA的快速通道指定有助于快速开发和加快审查治疗严重疾病的候选药物，以满足未满足的医疗需求[4]