文章核心观点 - 公司2024年第一季度财报亏损收窄但营收未达预期 维持2024年财务指引 有多款药物处于研发阶段且部分有积极进展 [1][2][13] 第一季度财报情况 - 每股亏损98美分 窄于Zacks共识预期的每股亏损1.10美元 调整后每股亏损77美分 高于去年同期的每股亏损68美分 [1][2] - 总营收1.19亿美元 未达Zacks共识预期的1.315亿美元 同比下降1.2% [2] - 商业收入5900万美元 同比下降13.2% 未达Zacks共识预期的6500万美元 [7] - Spinraza特许权使用费收入3800万美元 同比下降24% 未达Zacks共识预期的4870万美元 [8] - Wainua特许权使用费收入100万美元 首季销售额500万美元 其他商业收入2000万美元 高于去年同期的1800万美元 [9] - 研发收入同比下降4.8%至6000万美元 合作协议收入4900万美元 高于去年同期的3900万美元 来自合作伙伴阿斯利康的Wainua联合开发收入1100万美元 低于去年同期的2400万美元 [11] - 调整后运营成本同比增长9.2%至2.38亿美元 主要因Wainua等产品的SG&A成本增加以及研发成本因后期管线开发活动时间安排而增加 [12] 2024年财务指引 - 预计2024年总营收超5.75亿美元 后续季度营收将基于预期监管里程碑、许可费和合作伙伴研发资金略高于第一季度 [13] - 调整后运营亏损预计小于4.75亿美元 调整后运营费用预计2024年同比呈个位数中段增长 [14] 药物合作与市场情况 - 公司将Spinraza授权给百健 百健负责其商业化 公司从百健获得Spinraza销售特许权使用费 [3] - 公司与百健共同销售用于治疗肌萎缩侧索硬化症的Qalsody [4] - 公司与阿斯利康的Wainua于2023年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病 双方在美国共同销售 阿斯利康拥有美国以外市场独家商业化权 [5] 管线进展 - 公司有9种药物（内部及合作）针对11种适应症进行III期研究 如pelacarsen、olezarsen等 [15][16] - 诺华和葛兰素史克分别是pelacarsen和bepirovirsen的合作伙伴 诺华和公司计划2025年公布pelacarsen研究数据并提交监管申请 [17] - 阿斯利康和公司正在开发Wainua用于治疗遗传性TTR淀粉样变性心肌病 预计2025年上半年公布III期研究数据 [18] - 公司基于BALANCE研究结果于第一季度在美国提交olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征的新药申请 计划今年晚些时候在欧盟提交监管申请 公司已完成olezarsen治疗严重高甘油三酯血症三项III期研究中的两项患者招募 预计2025年公布研究数据 [19] - ulefnersen和donidalorsen处于后期开发阶段 分别用于治疗FUS - ALS和遗传性血管性水肿 [20] - 2024年1月公司公布donidalorsen治疗遗传性血管性水肿的III期OASIS - HAE研究顶线结果 基于此结果公司准备向FDA提交新药申请 合作伙伴大冢制药准备在欧洲申请上市许可 [21] - 2024年3月公司公布ION224治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的中期研究积极数据 该研究达到主要和关键次要终点 [22] Zacks评级 - 公司目前Zacks排名为2（买入） [23]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度实现收入1.19亿美元,其中一半来自商业产品,主要包括SPINRAZA的大量版税收入以及WAINUA在美国上市后的版税收入 [18][19] - 非GAAP经营费用适度增加,主要是由于WAINUA在美国的上市推广以及为即将上市的olezarsen和donidalorsen做准备性投入 [18][19] - 公司预计未来几个季度的收入将略有增长,主要来自监管里程碑、许可费和合作伙伴的研发资金 [19][20] - 公司预计2024年全年经营费用将同比增长中高个位数,主要是销售和市场推广费用的增加 [19][20] - 公司预计2024年底现金和投资余额将达到17亿美元 [20][21] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAINUA在美国的上市进展良好,与AstraZeneca的合作团队正在有效执行上市计划 [11][12] - olezarsen在FCS和SHTG两个适应症的III期临床试验进展顺利,FCS适应症已提交NDA申请,预计今年底前获批 [5][13][14] - donidalorsen在预防性治疗遗传性血管性水肿的III期OASIS-HAE试验取得积极结果,公司正准备提交监管申请 [6][7][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - WAINUA在美国的上市进展良好,获得主要支付方的覆盖,患者使用体验也很积极 [29][30] - olezarsen在FCS和SHTG两个市场的商业化准备工作正在进行,包括建立销售团队、医疗教育、市场准入等 [33][34][35] - donidalorsen在HAE市场的商业化准备也在进行,这是一个集中的患者群体,公司将建立适当规模的销售团队 [36][37] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在执行战略,通过自主研发和商业化,持续推出创新疗法,为患者带来更好的未来 [3][4][10] - 公司正在加大对神经系统、心血管和罕见疾病等重点领域的投入,并利用现有商业化能力为即将上市的产品做好准备 [8][21][22][23] - 公司正在与合作伙伴共同推进WAINUA在更多市场的上市,并准备独立推出olezarsen和donidalorsen [4][5][6][7] - 公司正在评估将ION224授权给合作伙伴,以最大化该计划的价值 [72][73][76] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司2024年开局良好,有信心通过创新科技和坚持不懈的努力,为患者带来更多转型性疗法 [3][4] - 管理层对WAINUA、olezarsen和donidalorsen的上市前景表示乐观,认为这些产品有望成为各自领域的标准治疗 [4][5][6][7] - 管理层对公司未来几年的投资计划和收入增长前景表示信心,认为这将推动公司实现持续正现金流 [20][21][22][23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Debjit Chattopadhyay 提问** 询问olezarsen和donidalorsen的扩展使用计划和开放标签研究中的患者数量,这些患者可能成为商业化的低垂果 [26][27] **Brett Monia 回答** 对于olezarsen,几乎所有III期试验的患者都进入了开放标签延长研究;对于donidalorsen,也有绝大部分III期试验患者进入了开放标签研究。这些患者为商业化奠定了基础 [26][27] 问题2 **Gary Nachman 提问** 询问olezarsen FCS适应症的审评时间线,以及公司在商业化方面的具体计划和与WAINUA的协同 [32][33][34] **Brett Monia、Kyle Jenne 和 Jonathan Birchall 回答** 预计在提交NDA后60天内获得FDA的反馈,包括是否获得优先审评资格。公司将利用WAINUA上市时建立的市场准入、医学教育等能力,结合针对罕见病的精准销售团队,为olezarsen的商业化做好充分准备 [32][33][34] 问题3 **Jessica Fye 提问** 询问公司实现持续正现金流的时间线,以及ION541 ALS项目III期试验的关键观察指标和时间线 [40][41][42][43] **Beth Hougen 和 Eugene Schneider 回答** 公司预计未来几年通过多个收入来源,包括现有产品、即将上市产品以及合作伙伴项目,将实现持续正现金流。对于ION541,III期试验主要关注安全性,同时也会观察一些探索性指标如神经元标志物,预计今年中期公布结果 [40][41][42][43]

公司药物业务布局 - 公司有5种已上市药物用于治疗严重疾病，9种药物处于3期开发阶段[89] 合作收入情况 - 截至2024年3月31日，公司从SPINRAZA合作中获得超21亿美元收入，其中超17亿美元为销售特许权使用费[91] 总营收变化 - 2024年第一季度总营收1.195亿美元，2023年同期为1.305亿美元[106] - 2024年第一季度总营收1.195亿美元，较2023年同期的1.305亿美元下降[109] 运营费用变化 - 2024年第一季度总运营费用2.69亿美元，2023年同期为2.447亿美元[106] - 2024年第一季度总运营费用2.69亿美元，较2023年同期的2.447亿美元增加[114] 运营亏损与净亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损1.495亿美元，2023年同期为1.141亿美元[106] - 2024年第一季度净亏损1.428亿美元，2023年同期为1.243亿美元[106] - 2024年第一季度净亏损为1.428亿美元，2023年同期为1.243亿美元，基本和摊薄后每股净亏损分别为0.98美元和0.87美元[138] 药物上市与研究进展 - 2024年1月，公司在美国推出WAINUA用于治疗成人ATTRv - PN [93] - 2024年4月，公司公布olezarsen在FCS的3期Balance研究和HTG及sHTG的2b期Bridge研究的积极数据[97] - 2024年1月，donidalorsen的3期OASIS - HAE研究公布积极数据[98] - 2022年7月，pelacarsen的Lp(a) HORIZON 3期心血管结局研究完成超8000名患者的全部入组[102] 各业务线营收变化 - 2024年第一季度商业营收5960万美元，较2023年同期的6770万美元下降；研发营收5990万美元，较2023年同期的6280万美元下降[109] 研发收入确认 - 阿斯利康承担WAINUA全球3期开发项目55%的成本，公司将其确认为研发收入[111] 销售成本变化 - 2024年第一季度销售成本2200万美元，较2023年同期的1300万美元增加[117] 研发和专利费用变化 - 2024年第一季度研发和专利费用2.142亿美元，较2023年同期的1.978亿美元增加[119] 药物发现费用变化 - 2024年第一季度药物发现费用3250万美元，较2023年同期的2850万美元增加[121] 药物开发费用变化 - 2024年第一季度药物开发费用1.362亿美元，较2023年同期的1.244亿美元增加[122] 医疗事务费用变化 - 2024年第一季度医疗事务费用560万美元，较2023年同期的530万美元略增[125] 制造和开发化学费用变化 - 2024年第一季度制造和开发化学费用1370万美元，较2023年同期的1680万美元减少[127] 研发支持费用变化 - 2024年第一季度研发支持费用为2.62亿美元，2023年同期为2.28亿美元，排除非现金补偿费用后，费用增加主要因人员成本和计算机软件及许可证费用增加[129] 销售、一般和行政费用变化 - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5.26亿美元，2023年同期为4.55亿美元，排除非现金补偿费用后，费用增加主要因WAINUA的推出及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动[131] 投资收入变化 - 2024年第一季度投资收入为2630万美元，2023年同期为1860万美元，收入增加主要因投资利率上升[132] 利息费用变化 - 2024年第一季度利息费用为420万美元，2023年同期为160万美元，主要因可转换票据利息费用增加[133] 与未来特许权使用费销售相关的利息费用 - 2024年第一季度与未来特许权使用费销售相关的利息费用为1800万美元，源于与Royalty Pharma的交易[134] 投资净收益变化 - 2024年第一季度投资净收益为230万美元，2023年同期为净亏损50万美元，主要因公开交易和私人持有的生物技术公司投资公允价值变化[135] 所得税费用变化 - 2024年第一季度所得税费用为10万美元，2023年同期为1140万美元，减少主要因与Royalty Pharma的特许权购买协议影响[136] 累计收入与资金筹集情况 - 截至2024年3月31日，公司累计收入约73亿美元，通过出售股权证券净筹集约21亿美元，长期债务借款约27亿美元，出售未来特许权使用费获得5亿美元[139] 合同义务情况 - 截至2024年3月31日，公司合同义务总计15.831亿美元，其中一年内到期7590万美元，一年以上到期15.072亿美元[140]

总营收变化 - 2024年第一季度总营收1.19亿美元，低于2023年同期的1.31亿美元[3][11][27] 运营费用变化 - 2024年第一季度运营费用2.69亿美元，高于2023年同期的2.45亿美元[3][27] - 2024年第一季度GAAP运营费用为2.69亿美元，2023年同期为2.45亿美元；Non - GAAP运营费用2024年为2.38亿美元，2023年为2.18亿美元[29] 运营亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损1.5亿美元，高于2023年同期的1.14亿美元[3][27] - 2024年第一季度GAAP运营亏损为1.5亿美元，2023年同期为1.14亿美元；Non - GAAP运营亏损2024年为1.19亿美元，2023年为8700万美元[29] 现金及短期投资变化 - 截至2024年3月31日，现金及短期投资为22亿美元，低于2023年12月31日的23亿美元[15] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为22.06亿美元，截至2023年12月31日为23.31亿美元[33] 业务线销售额及特许权使用费收入 - 2024年第一季度WAINUA部分季度销售额500万美元，为公司带来100万美元特许权使用费收入[9] - 2024年第一季度SPINRAZA全球销售额3.41亿美元，为公司带来3800万美元特许权使用费收入[9] 研发收入变化 - 2024年第一季度研发收入中，前期付款摊销收入4200万美元，高于2023年同期的1600万美元[11] SG&A费用变化原因 - 2024年第一季度SG&A费用因WAINUA推出及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动而同比增加[13] 重申财务指引 - 公司重申2024年财务指引[6] 产品不良反应 - WAINUA治疗ATTRv - PN患者最常见的不良反应是维生素A降低（15%）和呕吐（9%）[20] 研发和专利费用变化 - 2024年第一季度GAAP研发和专利费用为2.14亿美元，2023年同期为1.98亿美元；Non - GAAP研发和专利费用2024年为1.92亿美元，2023年为1.78亿美元[29] 销售、一般和行政费用变化 - 2024年第一季度GAAP销售、一般和行政费用为5300万美元，2023年同期为4600万美元；Non - GAAP销售、一般和行政费用2024年为4400万美元，2023年为3900万美元[29] 净亏损变化 - 2024年第一季度GAAP净亏损为1.43亿美元，2023年同期为1.24亿美元；Non - GAAP净亏损2024年为1.12亿美元，2023年为9700万美元[29] 合同应收账款变化 - 截至2024年3月31日，合同应收账款为500万美元，截至2023年12月31日为9800万美元[33] 总资产变化 - 截至2024年3月31日，总资产为27.64亿美元，截至2023年12月31日为29.9亿美元[33] 总股东权益变化 - 截至2024年3月31日，总股东权益为2.97亿美元，截至2023年12月31日为3.87亿美元[33] 新产品及项目计划 - 2024年有多项新产品发布、监管行动、临床数据事件计划，包括WAINUA、Olezarsen等项目[34]

文章核心观点 - 介绍Ionis Pharmaceuticals季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业ProPhase Labs预期财报情况 [1][5][11] Ionis Pharmaceuticals季度财报情况 - 本季度每股亏损0.98美元，好于Zacks共识预期的每股亏损1.10美元，去年同期每股亏损0.87美元，数据经非经常性项目调整 [1] - 本季度财报实现10.91%的盈利惊喜，上一季度盈利惊喜为92.31%，过去四个季度公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年3月季度营收1.19亿美元，未达Zacks共识预期9.51%，去年同期营收1.31亿美元，过去四个季度公司三次超出共识营收预期 [3] Ionis Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约16.4%，而标准普尔500指数上涨8.6% [5] Ionis Pharmaceuticals未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [4] - 公司今年迄今表现逊于市场，投资者关注其未来走向，可参考公司盈利前景，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [6] - 实证研究表明近期股价走势与盈利预测修正趋势密切相关，投资者可自行跟踪或借助Zacks Rank评级工具 [7] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计近期股价表现与市场一致 [8] - 未来需关注未来季度和本财年盈利预测变化，当前未来季度共识每股收益预期为 - 1.08美元，营收1.4373亿美元，本财年共识每股收益预期为 - 3.76美元，营收6.0895亿美元 [9] 行业情况 - Zacks行业排名方面，医疗 - 药品行业目前处于250多个Zacks行业的前35%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [10] ProPhase Labs预期财报情况 - 该公司尚未公布2024年3月季度财报，预计5月9日发布 [11] - 预计本季度每股亏损0.28美元，同比变化 - 1033.3%，过去30天本季度共识每股收益预期上调2% [12] - 预计营收986万美元，较去年同期下降48.9% [12]

文章核心观点 华尔街分析师预计Ionis Pharmaceuticals即将发布的季度报告中每股亏损1.10美元，同比下降26.4%，营收预计为1.3151亿美元，同比增长0.4%，分析其关键指标预测有助于全面评估公司季度表现 [1] 盈利预测调整 - 过去30天该季度的共识每股收益预期向下调整1.2%至当前水平 [2] 盈利预测修订重要性 - 公司财报发布前考虑盈利预测修订很重要，其是预测投资者对股票潜在行为的关键指标，盈利预测修订趋势与股票短期价格表现有强关联 [3] 关键指标平均估计 - 分析师预计“商业收入 - Spinraza特许权使用费”为4865万美元，较上年同期变化-2.7% [6] - 分析师预计“收入 - 总商业收入”为6461万美元，较上年同期变化-5% [7] - 分析师预计“收入 - 合作协议下的研发收入”为4795万美元，较上年同期变化-23.9% [8] - 分析师预计“商业收入 - 许可和特许权使用费收入”为731万美元，同比变化-33.5% [9] - 分析师预计“研发收入 - 合作协议收入”为4089万美元，同比变化+4.9% [9] 股价表现与评级 - Ionis Pharmaceuticals过去一个月股价回报率为-2.9%，而Zacks标准普尔500综合指数变化为-1.6%，该公司Zacks排名为3（持有），预计近期表现与整体市场一致 [10]

文章核心观点 - 市场预计Ionis Pharmaceuticals在2024年第一季度营收增长但收益同比下降，实际结果与预期的对比或影响短期股价，该公司可能是盈利超预期的候选者，但投资还需关注其他因素 [1][17] 分组1：盈利预期与股价关系 - 市场预计公司2024年第一季度收益同比下降但营收增长，实际结果与预期的对比或影响短期股价，若关键数据超预期股价可能上涨，反之则可能下跌 [1][2] - 管理层在财报电话会议上对业务状况的讨论将决定股价短期变化的可持续性和未来盈利预期，同时可关注每股收益超预期的可能性 [3] 分组2：Zacks共识预测 - 公司预计在即将发布的报告中季度每股亏损1.06美元，同比变化-21.8%，营收预计为1.3285亿美元，同比增长1.4% [4] 分组3：预测修正趋势 - 过去30天该季度的共识每股收益预测上调了0.56%，反映了分析师对初始预测的重新评估，但总体变化不一定反映每个分析师的预测修正方向 [5][6] 分组4：盈利预测 - 盈利发布前的预测修正可反映业务状况，Zacks Earnings ESP模型通过比较最准确预测和Zacks共识预测来预测盈利惊喜，正的Earnings ESP理论上表明实际盈利可能偏离共识预测，但该模型仅对正的ESP读数有显著预测力 [7][8][9] - 正的Earnings ESP结合Zacks Rank 1、2或3是盈利超预期的有力预测指标，这种组合的股票近70%的时间会出现盈利惊喜，而负的Earnings ESP读数不能表明盈利未达预期 [10][11] 分组5：Ionis Pharmaceuticals情况 - 公司的最准确预测高于Zacks共识预测，Earnings ESP为+5.92%，股票目前Zacks Rank为3，这表明公司很可能超预期 [12][13] 分组6：盈利惊喜历史 - 公司上一季度预期每股亏损0.78美元，实际亏损0.06美元，惊喜率为+92.31%，过去四个季度有三次超预期 [14] 分组7：总结 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌的唯一因素，但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率，投资前应查看公司的Earnings ESP和Zacks Rank [15][16]

文章核心观点 - 安进制药公司将于2024年5月7日上午11:30举办网络直播，讨论2024年第一季度财务结果 [1] 公司信息 - 公司已发明能为重症患者带来美好未来的药物，目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求高的领域有领先的产品线 [3] - 作为RNA靶向药物的先驱，公司除推进基因编辑新方法外，还继续推动RNA疗法的创新 [3] 直播信息 - 网络直播时间为2024年5月7日上午11:30（东部时间） [1] - 直播链接为https://ir.ionispharma.com/events-and-presentations/upcoming-events ，直播结束后该链接将在有限时间内提供回放 [2] 联系方式 - 投资者联系人为D. Wade Walke，邮箱为[email protected] ，电话为760 - 603 - 2331 [4] - 媒体联系人为Hayley Soffer，邮箱为[email protected] ，电话为760 - 603 - 4679 [4]

研究结果 - Ionis Pharmaceuticals宣布了其主导独立调查药物olezarsen的Phase 3 Balance研究的完整结果[1] - Olezarsen在治疗家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者时，80毫克每月的剂量达到了显著降低三酸甘油酯（TGs）的主要终点[1] - Olezarsen在减少急性胰腺炎（AP）事件方面表现出显著效果，与安慰剂相比，患者发生AP事件的次数明显减少[1] - Olezarsen在安全性和耐受性方面表现良好，与安慰剂组相比，没有与olezarsen相关的严重不良事件[1] - Olezarsen的研究结果已在2024年美国心脏病学学会（ACC）年会上展示，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上[1] - Olezarsen的研究结果显示，患者在12个月内的全因住院率显著降低[1] - Olezarsen对于FCS患者的治疗可能是一种突破性的新选择，尚未在美国获得批准的治疗方法[1] - Olezarsen在减少TG水平与减少AP事件发生率之间的关联性得到了验证，这为olezarsen成为FCS患者的标准治疗方法提供了支持[1] 会议信息 - Ionis将于4月8日上午10:00举行网络研讨会，讨论Balance研究的详细结果[12]

文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals公司宣布管理层将参加多场投资者会议，相关会议直播及回放信息可在公司网站获取 [1] 公司动态 - 公司管理层将参加2024年4月8日的第23届Needham虚拟医疗保健会议、5月14日的2024年RBC资本市场全球医疗保健会议和2024年美国银行证券医疗保健会议、6月12日的第45届高盛全球医疗保健会议 [1] - 这些会议的直播可在公司网站投资者与媒体板块获取，回放将在48小时内上线并有限期存档 [1] 公司介绍 - 公司30年来致力于为重症患者研发药物，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求大的领域有领先的产品线 [2] - 作为RNA靶向药物的先驱，公司除推进基因编辑新方法外，还持续推动RNA疗法创新 [2] - 可访问Ionispharma.com了解公司更多信息，也可在X（原Twitter）和领英上关注公司 [2]