– Numerous value-driving commercial, regulatory and pipeline milestones anticipated – CARLSBAD, Calif., Jan. 8, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced highlights from the Company's 2023 achievements and previewed a number of important milestones expected in 2024. Ionis will provide a business update at the 42nd Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Wednesday, January 10 at 3pm PT; the presentation is available today on the Ionis website. In 2023, Ionis made sig ...

MicroStockHub Investment Overview The biotech sector of the stock market is finishing 2023 on a high after what has been a difficult couple of years. Buoyed by a Big Pharma M&A spree - the globally recognized Pharmas AbbVie (ABBV) and Bristol-Myers Squibb (BMY) have respectively spent a total of $18.8bn acquiring antibody drug conjugate ("ADC") specialist ImmunoGen (IMGN) and neuroscience pioneer Cerevel Therapeutics, and $18.1bn acquiring Karuna Therapeutics (KRTX) and its highly rated schizophrenia dr ...

Ionis Pharmaceuticals宣布新药批准 - Ionis Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ionis和AstraZeneca的WAINUA™（eplontersen）用于成人遗传性甜蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病的多发性神经病治疗[2] - WAINUA是唯一一种可通过自动注射器自行注射的治疗ATTRv-PN的药物[2] - WAINUA的批准基于NEURO-TTRansform阶段3研究的积极35周中期分析结果，显示接受WAINUA治疗的患者在血清甜蛋白（TTR）浓度和神经病变（mNIS+7）以及生活质量（QoL）等关键指标上表现出一致和持续的益处[2]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度和年初至今的收入分别为1.44亿美元和4.63亿美元,同比分别下降10%和增长6%,主要受到某些合作伙伴付款时间的影响 [57][58][59] - 公司经营费用和经营亏损在第三季度和年初至今较去年同期有所增加,主要是由于推进商业化准备活动和管线的进展,尤其是后期阶段项目 [63] - 公司截至9月底现金和投资总额为22亿美元,为继续投资战略目标提供了充足资金 [59] SPINRAZA业务 - 公司第三季度和年初至今从SPINRAZA的特许权使用费收入分别为6700万美元和1.79亿美元,反映了SPINRAZA在美国和海外市场的抗竞争能力,第三季度全球销售额同比和环比均小幅增长 [60][61] 研发收入 - 公司第三季度和年初至今的研发收入分别为6000万美元和2.33亿美元,持续产生的研发收入反映了公司技术创造的价值,多个合作项目不断推进 [62] 经营费用 - 为实现收入增长目标,公司第三季度和年初至今的非公认会计准则经营费用同比有所增加 [63] - 随着多数正在进行的III期临床试验已完成入组,试验成本有所增加,导致研发费用上升 [63] - 为准备上市eplontersen、olezarsen和donidalorsen,销售及一般管理费用也有所增加 [63] 2023年财务指引 - 公司预计2023年全年收入将超过5.75亿美元 [64][65] - 预计第四季度研发收入将受益于AstraZeneca支付的5000万美元eplontersen美国批准里程碑付款,以及来自Biogen、Novartis和Roche的持续研发收入 [64][65] - 预计2023年非公认会计准则经营费用将处于9.7亿美元至9.95亿美元的指引区间上限 [64][65] 2024年展望 - 预计2024年将继续产生大量持续的研发收入,eplontersen也将是重要的收入来源 [66][67] - 预计2024年费用将温和增长,研发费用接近稳定,销售及一般管理费用将随着eplontersen、olezarsen和donidalorsen的上市而增加 [66][67] [57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在准备推出首个自主商业化产品eplontersen,用于治疗ATTR多发性神经病变,这是一个大约4万名患者的市场,但目前仅有不到20%的患者接受治疗 [24][25][26][27][28][29][30] - 公司正在为独立推出olezarsen做准备,olezarsen有望成为FCS和sHTG患者的首选治疗 [31][32][33][34][35][36] - 公司正在为独立推出donidalorsen做准备,donidalorsen有望成为HAE患者的重要新预防治疗选择 [35][36][37] [24][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - eplontersen在ATTR多发性神经病变市场有望成为首选治疗,公司正在通过疾病教育和品牌推广来提高诊断和治疗率 [28][29][30] - olezarsen在FCS和sHTG两个适应症市场都有潜在的首发优势,FCS适应症获得快速审评资格 [31][32][33] - donidalorsen在HAE市场针对相对集中的处方医生群体,有望通过高效的销售团队覆盖到患者 [35] [28][29][30][31][32][33][35] 公司战略和发展方向 - 公司执行清晰的战略,专注于将自主研发的创新药物直接带给患者、壮大自有管线、保持在寡核苷酸治疗领域的领导地位 [9][10][11][20][71][72][73] - 公司正在取得重大进展,即将推出首个商业化产品eplontersen,并有多个其他自主产品如olezarsen和donidalorsen即将上市 [10][11][15][16][17][18][19][20] - 公司在神经系统疾病领域的管线也取得重大进展,包括推进Zilganersen进入III期临床,并计划在未来1-2年内启动3个新的自主神经系统疾病项目 [19][52][53][54][55] [9][10][11][15][16][17][18][19][20][28][29][30][31][32][33][35][52][53][54][55][71][72][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,公司正在执行战略,取得重大进展,即将推出首个商业化产品,并有多个其他自主产品即将上市,这将为公司和股东创造巨大价值 [9][10][11][70][71][72][73][74][85] - 公司管理层对eplontersen、olezarsen和donidalorsen的临床数据和商业前景表示高度信心,认为这些产品有望成为各自治疗领域的标准治疗 [14][15][16][17][18][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48] - 公司管理层对神经系统疾病管线的进展和前景也表示乐观,认为这些项目将进一步巩固公司在该领域的领导地位 [52][53][54][55] [9][10][11][14][15][16][17][18][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][52][53][54][55][70][71][72][73][74][85] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Gary Nachman提问** 关于eplontersen的FDA沟通和商业化计划 [76][77][78] **Onaiza Cadoret回答** 公司已经准备就绪,销售团队已经部署到市场,正在开展疾病教育和品牌推广,预计不会出现太多的限制性准入障碍 [78] [76][77][78] 问题2 **Luca Issi提问** 关于GS

On Today's Earnings Call Q3:23 Business Update and Financial Results 2 Brett Monia, Ph.D. Chief Executive Officer Beth Hougen Chief Financial Officer Eugene Schneider, M.D. Chief Clinical Development Officer Eric Swayze, Ph.D. Executive Vice President, Research IONIS Forward-Looking Statements 3 This presentation includes forward-looking statements regarding our business, financial guidance and the therapeutic and commercial potential of QALSODYTM (tofersen), SPINRAZA® (nusinersen), TEGSEDI® (inotersen), WA ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 33-0336973 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (IRS Employer Identification No.) 2855 Gazelle Court, Carlsbad, California 92010 Form 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Quarterly Period Ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF SECU ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度和上半年实现了可观的收入增长,分别同比增长40%和16% [35][36][37] - 公司保持良好的资本实力,截至6月底现金及投资余额达24亿美元 [37][38] - 公司有望在2023年实现既定的财务指引 [41][42][43][44][45][46][47] 各条业务线数据和关键指标变化 - SPINRAZA全球销售保持平稳,反映其在美国和海外市场对新兴竞争产品的抗压能力 [40] - 公司获得了多项重要的研发里程碑付款,反映合作伙伴项目的进展 [36][40][41] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极准备在全球范围内推出eplontersen,包括美国和欧洲等主要市场 [11][65][66][67] - 公司正在为olezarsen在罕见脂肪酶缺乏症(FCS)和严重高甘油三酯血症(SHTG)两个适应症的独立商业化做好准备 [14][24][25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在转型为一家成功的集成生物制药公司,专注于向患者提供大量新药物 [10] - 公司正在积极拓展自主研发和商业化的神经系统和心血管疾病领域 [16][17][18][19][29][30] - 公司的研发管线不断丰富,8个药物正在进行10个适应症的III期临床试验 [18][32] - 公司与诺华扩大合作,开发针对Lp(a)的下一代化合物 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对eplontersen、olezarsen和donidalorsen的商业化准备工作表示满意,预计将在未来几年内陆续推出 [10][11][14][50][51] - 管理层对公司的神经系统和心血管疾病领域的研发管线表示乐观,未来几年将有更多新药物推出 [16][17][29][30] - 管理层认为公司的财务实力为未来发展提供了良好支撑 [35][37][38][46][47] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Myles Minter 提问** 询问olezarsen在严重高甘油三酯血症适应症是否需要进行预后研究 [54][55][56][57] **Onaiza Cadoret 回答** 公司认为无需进行预后研究,主要关注将患者从危险中解救出来,减少急性胰腺炎等严重并发症的发生 [55][56][57][99][100] 问题2 **Robert Finke 提问** 询问公司如何应对eplontersen在ATTR多发性神经病变市场上与siRNA疗法的竞争,以及AstraZeneca的参与是否有助于eplontersen在全球市场的首发上市 [63][64][65][66][67] **Onaiza Cadoret 回答** 公司认为eplontersen的优异疗效数据、自我给药的便利性以及AstraZeneca的全球商业化能力将有助于eplontersen在全球市场的快速渗透和占领 [65][66][67] 问题3 **Kostas Biliouris 提问** 询问公司针对pelacarsen的后续分子在疗效和给药频率方面的改进计划 [71][72][73][74] **Brett Monia 回答** 公司正与诺华合作开发针对Lp(a)的下一代化合物,利用公司最新的技术平台来提升疗效和给药频率,但具体时间表尚未公布 [72][73][74]

现金及投资 - Ionis Pharmaceuticals, Inc.截至2023年6月30日的现金及现金等价物为424,790千美元，较2022年底增长了约53%[5] - 公司目前的现金及现金等价物为42.48亿美元，较上一期增长了约53.5%[5] - Ionis Pharmaceuticals, Inc.截至2023年6月30日的短期投资购买金额为932,362千美元，较2022年同期的663,195千美元有所增加[10] - 公司短期投资为19.61亿美元，较上一期增长了约14.5%[5] - 公司在2023年6月30日的现金等价物中，81,636,100美元是公司债券[27] - 公司在2023年6月30日的美国政府机构发行的债券中，31,896,600美元是公司债券[27] - 公司在2023年6月30日的美国国债中，80,911,200美元是公司债券[27] - 公司持有的现金等价物的公允价值为316,359,000美元，占总投资的13.6%[27] - 公司持有的公司债务证券的公允价值为816,361,000美元，占总投资的35.1%[27] - 公司持有的美国政府机构发行的债务证券的公允价值为318,966,000美元，占总投资的13.7%[27] - 公司持有的美国财政部发行的债务证券的公允价值为809,112,000美元，占总投资的34.8%[27] - 公司持有的可供出售债券和股票总价值为2,049,444,000美元[23] - 公司持有的1.75% Notes的公允价值为576,300,000美元[27] 商业收入 - Ionis Pharmaceuticals, Inc.在2023年第二季度的商业收入为1.88411亿美元，较去年同期增长约41.1%[6] - 公司研发合作协议收入为9.1亿美元，较上一期增长了约82.6%[6] - 公司销售、一般和管理费用为4.61亿美元，较上一期增长了约36.4%[6] - Ionis Pharmaceuticals, Inc.在2023年上半年的商业收入中，SPINRAZA版税为61,012千美元，其他商业收入为16,885千美元，研发收入为110,514千美元[15] - 公司在2023年上半年的商业收入中，SPINRAZA版税为61,012千美元，较2022年同期的59,627千美元有所增加[15] - 公司与AstraZeneca的合作关系在2023年为公司贡献了32%的总收入，合作涉及eplontersen的联合开发和商业化[16] - 公司与Biogen的合作关系涉及多项神经系统疾病的治疗，截至2023年6月30日，公司已从该合作中获得超过36亿美元的支付[17] - 公司在2023年第二季度从Biogen获得了1600万美元的里程碑付款，用于QALSODY的FDA批准[17] - 公司在2023年第二季度开始从QALSODY销售中获得版税收入，将其记录为其他商业收入[18] - 公司在2023年6月30日的未来版税销售相关负债为5.10174亿美元[32] 研发支出 - Ionis Pharmaceuticals, Inc.在2023年第二季度的研发收入为1.10514亿美元，较去年同期增长约98.8%[6] - 公司研发和专利费用为22.99亿美元，较上一期增长了约27.3%[6] - 2023年第二季度和上半年的研发支出分别为3.83亿美元和8.54亿美元，较2022年同期分别增长9.4%和20.2%[44] - 药物发现费用在2023年第二季度和上半年分别为3.16亿美元和6.01亿美元[45] - 药物开发费用在2023年第二季度和上半年分别为14.55亿美元和26.99亿美元[45] - 制造和开发化学费用在2023年第二季度和上半年分别为2.44亿美元和3.69亿美元[46] - 医务费用在2023年第二季度和上半年分别为5.4亿美元和10.7亿美元[46] - 研发支持费用在2023年6月30日的三个月和六个月内分别为23.0百万美元和45.8百万美元，较2022年同期增加[47] 合作关系 - Ionis Pharmaceuticals, Inc.与AstraZeneca的合作关系在2023年上半年为公司贡献了59,501千美元的收入，占总收入的32%[16] - Ionis Pharmaceuticals, Inc.与Biogen的合作关系截至2023年6月30日已为公司带来超过36亿美元的收入[17] - 2023年6月30日，我们与Biogen的关系带来了97,402,000美元的收入，占总收入的52%[19] - 2023年6月30日，我们与GSK的关系带来了15,000美元的收入，占总收入的5%[19]

业绩总结 - Ionis Pharmaceuticals在2023年取得了一些重要的成就，包括QALSODY获得FDA批准用于SOD1-ALS治疗[7] - 公司在2023年第一季度的运营支出为2.18亿美元，营收为1.31亿美元[37] - 公司预计2023年的营收将超过5.75亿美元，运营支出将在8.92亿至9.85亿美元之间，运营亏损将低于4.25亿美元，现金储备将超过20亿美元[38] 产品展望 - Eplontersen有望成为一个重要的潜在治疗方案，预计全球患者群体将扩大，预计销售额将达到数十亿美元[10] - Olezarsen定位于解决与严重升高三酸甘油酯相关的疾病，包括家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)，预计FCS市场销售额将超过10亿美元[19] - Donidalorsen针对遗传性血管性水肿（HAE）具有潜力展示竞争性预防概况，市场潜力超过5亿美元[24] 研发进展 - Eplontersen的治疗结果显示，与安慰剂相比，血清TTR浓度显著和持续降低，降幅达到81.7%[13] - IONIS-MAPT在阿尔茨海默病中显示出快速、显著和持续的tau蛋白降低效果[33] - IONIS-FB-L定位于提供一系列新的获批产品，包括治疗IgA肾病和乙型肝炎的药物[35]

Onaiza Cadoret - Chief Global Product Strategy & Operations Officer Wade Walke We also continue to make really good progress in our pivotal SHTG studies of olezarsen. With donidalorsen, we're on track to complete enrollment in the Phase 2 OASIS HAE study soon, keeping us on track for data in the first half of next year. Additionally, our robust late-stage pipeline continues to expand, now at seven programs advancing in nine separate indications with the initiation of Phase 3 development of bepirovirsen in c ...