文章核心观点 华尔街分析师预计Ionis Pharmaceuticals即将发布的季度报告中每股亏损1.10美元，同比下降26.4%，营收预计为1.3151亿美元，同比增长0.4%，分析其关键指标预测有助于全面评估公司季度表现 [1] 盈利预测调整 - 过去30天该季度的共识每股收益预期向下调整1.2%至当前水平 [2] 盈利预测修订重要性 - 公司财报发布前考虑盈利预测修订很重要，其是预测投资者对股票潜在行为的关键指标，盈利预测修订趋势与股票短期价格表现有强关联 [3] 关键指标平均估计 - 分析师预计“商业收入 - Spinraza特许权使用费”为4865万美元，较上年同期变化-2.7% [6] - 分析师预计“收入 - 总商业收入”为6461万美元，较上年同期变化-5% [7] - 分析师预计“收入 - 合作协议下的研发收入”为4795万美元，较上年同期变化-23.9% [8] - 分析师预计“商业收入 - 许可和特许权使用费收入”为731万美元，同比变化-33.5% [9] - 分析师预计“研发收入 - 合作协议收入”为4089万美元，同比变化+4.9% [9] 股价表现与评级 - Ionis Pharmaceuticals过去一个月股价回报率为-2.9%，而Zacks标准普尔500综合指数变化为-1.6%，该公司Zacks排名为3（持有），预计近期表现与整体市场一致 [10]

文章核心观点 - 市场预计Ionis Pharmaceuticals在2024年第一季度营收增长但收益同比下降，实际结果与预期的对比或影响短期股价，该公司可能是盈利超预期的候选者，但投资还需关注其他因素 [1][17] 分组1：盈利预期与股价关系 - 市场预计公司2024年第一季度收益同比下降但营收增长，实际结果与预期的对比或影响短期股价，若关键数据超预期股价可能上涨，反之则可能下跌 [1][2] - 管理层在财报电话会议上对业务状况的讨论将决定股价短期变化的可持续性和未来盈利预期，同时可关注每股收益超预期的可能性 [3] 分组2：Zacks共识预测 - 公司预计在即将发布的报告中季度每股亏损1.06美元，同比变化-21.8%，营收预计为1.3285亿美元，同比增长1.4% [4] 分组3：预测修正趋势 - 过去30天该季度的共识每股收益预测上调了0.56%，反映了分析师对初始预测的重新评估，但总体变化不一定反映每个分析师的预测修正方向 [5][6] 分组4：盈利预测 - 盈利发布前的预测修正可反映业务状况，Zacks Earnings ESP模型通过比较最准确预测和Zacks共识预测来预测盈利惊喜，正的Earnings ESP理论上表明实际盈利可能偏离共识预测，但该模型仅对正的ESP读数有显著预测力 [7][8][9] - 正的Earnings ESP结合Zacks Rank 1、2或3是盈利超预期的有力预测指标，这种组合的股票近70%的时间会出现盈利惊喜，而负的Earnings ESP读数不能表明盈利未达预期 [10][11] 分组5：Ionis Pharmaceuticals情况 - 公司的最准确预测高于Zacks共识预测，Earnings ESP为+5.92%，股票目前Zacks Rank为3，这表明公司很可能超预期 [12][13] 分组6：盈利惊喜历史 - 公司上一季度预期每股亏损0.78美元，实际亏损0.06美元，惊喜率为+92.31%，过去四个季度有三次超预期 [14] 分组7：总结 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌的唯一因素，但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率，投资前应查看公司的Earnings ESP和Zacks Rank [15][16]

文章核心观点 - 安进制药公司将于2024年5月7日上午11:30举办网络直播，讨论2024年第一季度财务结果 [1] 公司信息 - 公司已发明能为重症患者带来美好未来的药物，目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求高的领域有领先的产品线 [3] - 作为RNA靶向药物的先驱，公司除推进基因编辑新方法外，还继续推动RNA疗法的创新 [3] 直播信息 - 网络直播时间为2024年5月7日上午11:30（东部时间） [1] - 直播链接为https://ir.ionispharma.com/events-and-presentations/upcoming-events ，直播结束后该链接将在有限时间内提供回放 [2] 联系方式 - 投资者联系人为D. Wade Walke，邮箱为[email protected] ，电话为760 - 603 - 2331 [4] - 媒体联系人为Hayley Soffer，邮箱为[email protected] ，电话为760 - 603 - 4679 [4]

研究结果 - Ionis Pharmaceuticals宣布了其主导独立调查药物olezarsen的Phase 3 Balance研究的完整结果[1] - Olezarsen在治疗家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者时，80毫克每月的剂量达到了显著降低三酸甘油酯（TGs）的主要终点[1] - Olezarsen在减少急性胰腺炎（AP）事件方面表现出显著效果，与安慰剂相比，患者发生AP事件的次数明显减少[1] - Olezarsen在安全性和耐受性方面表现良好，与安慰剂组相比，没有与olezarsen相关的严重不良事件[1] - Olezarsen的研究结果已在2024年美国心脏病学学会（ACC）年会上展示，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上[1] - Olezarsen的研究结果显示，患者在12个月内的全因住院率显著降低[1] - Olezarsen对于FCS患者的治疗可能是一种突破性的新选择，尚未在美国获得批准的治疗方法[1] - Olezarsen在减少TG水平与减少AP事件发生率之间的关联性得到了验证，这为olezarsen成为FCS患者的标准治疗方法提供了支持[1] 会议信息 - Ionis将于4月8日上午10:00举行网络研讨会，讨论Balance研究的详细结果[12]

文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals公司宣布管理层将参加多场投资者会议，相关会议直播及回放信息可在公司网站获取 [1] 公司动态 - 公司管理层将参加2024年4月8日的第23届Needham虚拟医疗保健会议、5月14日的2024年RBC资本市场全球医疗保健会议和2024年美国银行证券医疗保健会议、6月12日的第45届高盛全球医疗保健会议 [1] - 这些会议的直播可在公司网站投资者与媒体板块获取，回放将在48小时内上线并有限期存档 [1] 公司介绍 - 公司30年来致力于为重症患者研发药物，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求大的领域有领先的产品线 [2] - 作为RNA靶向药物的先驱，公司除推进基因编辑新方法外，还持续推动RNA疗法创新 [2] - 可访问Ionispharma.com了解公司更多信息，也可在X（原Twitter）和领英上关注公司 [2]

文章核心观点 - Ionis Pharmaceuticals的试验药物ION224在成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的II期研究中取得积极结果，多家公司也在开发针对该疾病的治疗方法 [1] 分组1：ION224研究结果 - 接受90mg和120mg剂量ION224的研究参与者达到主要终点，非酒精性脂肪性肝病活动评分至少降低2分 [2] - 研究达到关键次要终点，活检显示MASH缓解且纤维化未恶化，药物耐受性良好 [3] - 120mg组44%的患者肝脏脂肪堆积减少超50%，而安慰剂组仅3%；该高剂量组32%的患者肝纤维化至少改善一个阶段且脂肪性肝炎未恶化，安慰剂组为12.5% [4] 分组2：ION224相关情况 - Ionis将确定推进ION224开发的后续步骤，并计划在未来医学会议上公布详细结果 [5] - ION224旨在减少二酰基甘油酰基转移酶2（DGAT2）的产生以治疗MASH，减少该酶可降低导致肝脏脂肪过多的甘油三酯的过量产生 [7] 分组3：行业背景 - MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病最严重形式，目前尚无获批治疗NASH的疗法 [6] 分组4：其他公司进展 - Madrigal Pharmaceuticals的主要候选药物resmetirom用于治疗MASH和肝纤维化的申请已获优先审评，FDA预计2024年3月14日作出最终决定 [8] - Akero Therapeutics的efruxifermin在MASH适应症的中期HARMONY研究中，96周时50mg剂量组主要终点响应率增至75%，28mg剂量组增至46%，安慰剂组为24% [10][11] - Viking Therapeutics的VK2809在IIb期VOYAGE研究12周数据积极，达到主要终点，计划2024年上半年公布52周治疗数据 [12] 分组5：公司评级 - Ionis目前Zacks排名为3（持有） [13]

Ionis Pharmaceuticals宣布ION224相位2研究结果 - ION224在160名患者中实现了显著的肝组织改善，通过至少2点的NAFLD活动评分（NAS）降低来衡量[2] - ION224在研究中实现了显著的MASH解决，没有恶化纤维化，通过活检来衡量[4] - ION224治疗的患者中，44%在120毫克剂量下实现了相对肝脂肪减少≥50%，相比之下，安慰剂组仅为3%[5]

文章核心观点 - 公司宣布Kyle Jenne回归领导商业化战略，Onaiza Cadoret - Manier离职，公司具备商业能力准备独立推出产品 [1][3] 人员变动 - Kyle Jenne重新加入公司担任执行副总裁兼首席全球产品战略官，领导商业化各方面工作，他有超25年生物制药商业和高管领导经验，曾在公司及Akcea担任商业领导角色 [1][3] - Onaiza Cadoret - Manier将离开公司寻求新机会，会全职工作至3月15日，之后担任一段时间顾问 [2] 公司评价与展望 - 首席执行官感谢Onaiza过去四年为建立公司商业组织和能力的贡献，欢迎Kyle回归推动商业增长，公司准备推进一系列药物，包括olezarsen和donidalorsen的潜在独立美国上市 [3] - Kyle表示致力于实现创新药物潜力，期待参与olezarsen和donidalorsen的上市工作，很高兴回到公司与团队合作 [5] 公司概况 - 公司发明药物为重症患者带来更好未来，目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先产品线，是RNA靶向药物先驱，继续推动RNA疗法创新并推进基因编辑新方法 [5]

文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals宣布管理层将参加两场投资者会议，相关会议直播及回放信息可在公司网站获取 [1] 公司动态 - 管理层将于2024年3月5日参加TD Cowen第44届年度医疗保健会议 [1] - 管理层将于2024年3月20日参加Stifel 2024虚拟中枢神经系统日活动 [1] - 会议直播可在Ionis官网投资者与媒体板块获取，回放将在48小时内上线并限时存档 [1] 公司介绍 - Ionis在过去三十年里研发药物，为重症患者带来更好未来 [2] - 公司目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求高的领域有领先的产品线 [2] - 作为RNA靶向药物的先驱，公司除推进基因编辑新方法外，还继续推动RNA疗法创新 [2] - 公司凭借对疾病生物学的深入理解和行业领先技术开展工作，致力于为患者带来改变生活的进展 [2] - 可访问Ionispharma.com了解公司更多信息，并在X（Twitter）和LinkedIn上关注公司 [2]

文章核心观点 - 公司2023年第四季度财报表现良好，亏损收窄、营收增长，同时发布2024年财务指引，有多款药物处于研发阶段且部分取得进展 [1][3][13] 第四季度财报情况 - 每股亏损6美分，远低于扎克斯普遍预期的每股亏损78美分，剔除特殊项目后调整后每股收益为12美分，去年同期为每股亏损1.18美元 [1][2] - 总营收3.25亿美元，超过扎克斯普遍预期的1.84亿美元，同比增长130%，主要受合作项目研发收入增加推动 [3] - 商业收入7900万美元，同比下降1.3%，未达扎克斯普遍预期的9500万美元 [6] - 来自Spinraza特许权使用费的商业收入为6200万美元，同比下降7.5%，未达扎克斯普遍预期的6700万美元，其他商业收入为1700万美元，去年同期为1300万美元 [7] - 研发收入同比增长242%至2.46亿美元，合作协议收入为1.79亿美元，去年同期为5100万美元，来自合作伙伴阿斯利康的Wainua联合开发收入为6700万美元，去年同期为2100万美元 [9] - 调整后运营成本同比下降9%至3.05亿美元，主要因研发成本降低抵消了Wainua、olezarsen和donidalorsen上市活动的销售、一般和行政成本增加 [12] 产品合作与市场情况 - 公司将Spinraza授权给百健负责商业化，Spinraza在全球获批用于治疗脊髓性肌萎缩症，公司从百健获得Spinraza销售特许权使用费 [4] - 公司与百健共同销售用于治疗肌萎缩侧索硬化症的Qalsody，该药于2023年4月获批 [5] - 公司与阿斯利康的Wainua于12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，阿斯利康和公司在美国销售Wainua，阿斯利康拥有美国以外市场独家商业化权，产品已在美国上市，获批后公司从阿斯利康获得5000万美元里程碑付款 [10] - eplontersen用于ATTRv - PN的上市申请正在欧盟和其他一些国家审核中 [11] 2024年财务指引 - 公司预计2024年总营收超5.75亿美元，调整后运营亏损低于4.75亿美元，调整后运营费用预计同比呈个位数中段增长 [13] 研发管线进展 - 公司有9种药物（内部及合作）针对11种适应症正在进行III期研究，部分候选药物包括用于心血管疾病的pelacarsen、用于家族性乳糜微粒血症综合征和严重高甘油三酯血症的olezarsen等 [14][15] - Novartis和GSK分别是pelacarsen和bepirovirsen的合作伙伴，GSK和公司的bepirovirsen于第四季度获FDA授予慢性乙型肝炎快速通道资格 [16] - 阿斯利康和公司正在开发eplontersen用于遗传性TTR淀粉样变性引起的心肌病，本月FDA授予其该适应症快速通道资格 [17] - 公司全资候选药物olezarsen获FDA孤儿药资格用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征，管理层计划今年根据BALANCE研究结果在美国和欧盟提交上市申请，若获批将是公司首个独立推出的药物 [18] - 其他全资候选药物ulefnersen和donidalorsen处于后期开发阶段，分别用于FUS - ALS和遗传性血管性水肿的预防治疗 [19] - 2024年1月公司公布donidalorsen治疗遗传性血管性水肿的III期OASIS - HAE研究顶线结果，研究达到主要终点，公司准备向FDA提交新药申请，合作伙伴大冢制药准备在欧洲提交上市申请 [20] 股票评级 - 公司目前扎克斯评级为2（买入） [21]