公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布启动NBI-1076986的1期临床试验，评估其在健康成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [1] - NBI-1076986是一种口服、M4亚型选择性毒蕈碱乙酰胆碱受体拮抗剂，用于潜在治疗运动障碍 [1][4] - 该化合物是公司毒蕈碱产品组合的重要组成部分，可能用于治疗运动障碍 [2] 药物研发 - NBI-1076986选择性靶向M4受体，可能对多种运动协调障碍有益，包括帕金森病震颤和肌张力障碍 [3][4] - M4受体与运动协调和某些中枢神经系统病理相关，而M1受体则与学习和记忆等高级认知过程相关 [3] - 公司假设M4亚型选择性拮抗剂可能影响运动症状和运动的调节，同时最小化脱靶效应 [4] 产品组合 - Neurocrine Biosciences拥有广泛的选择性靶向毒蕈碱受体的产品组合 [5] - 除了NBI-1076986，该组合还包括多个小分子M1、M1/M4和M4激动剂，这些药物是从Nxera Pharma（前身为Sosei Heptares）获得开发和商业化权利的 [5] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的疗法 [6] - 公司拥有多样化的产品组合，包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [6] - 公司在中枢神经系统、神经内分泌和神经精神疾病领域拥有多个中后期临床开发阶段的化合物 [6]

公司动态 - Nxera Pharma的合作伙伴Neurocrine Biosciences已启动NBI-1117567的1期临床试验，评估其在健康成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [1] - NBI-1117567是一种口服、选择性M1/M4激动剂，由Nxera发现，可能用于治疗神经系统和神经精神疾病患者的认知症状 [2] - 该化合物的临床开发里程碑未触发Neurocrine向Nxera支付里程碑付款，里程碑付款将在达成多个定义开发事件后支付 [3] 药物研发 - 选择性激活大脑中的M4和M1受体是治疗神经系统疾病认知和神经心理症状的临床验证方法，包括精神分裂症、阿尔茨海默病相关痴呆、帕金森病等 [3] - 目前开发选择性靶向M4和M1受体的药物尝试未成功，主要由于激活M2和M3受体引起的副作用，因此高度选择性的M4或M1激动剂具有巨大的医疗需求和市场潜力 [4] 合作协议 - Nxera Pharma与Neurocrine Biosciences于2021年11月达成合作和许可协议，开发新型毒蕈碱受体激动剂，用于治疗精神分裂症、痴呆和其他神经精神疾病 [5] - 根据协议，Neurocrine获得Nxera发现的新型临床和临床前亚型选择性M4、M1和双M1/M4受体激动剂的开发和商业化权利，Neurocrine负责全球开发成本，Nxera保留在日本开发M1激动剂的权利 [6] - Nxera有资格获得高达26亿美元的研发资金、开发、监管和商业里程碑付款，以及产品版税 [7] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的疗法，拥有FDA批准的多种治疗药物和丰富的研发管线 [8][9] - Nxera Pharma（前身为Sosei Heptares）是一家技术驱动的生物制药公司，致力于为日本和全球未满足需求的患者提供新的专科药物，拥有超过30个活跃的研发项目 [10][11] - Nxera在全球多个关键地点拥有超过350名员工，并在东京证券交易所上市 [12]

公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布启动NBI-1117567的1期临床试验，评估其在健康成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [1] - NBI-1117567是一种口服的M1/M4（偏向M1）选择性毒蕈碱激动剂，用于潜在治疗神经和神经精神疾病 [1] - 公司首席医疗官表示，Neurocrine Biosciences拥有行业内最大的毒蕈碱化合物组合，专注于开发治疗精神和神经疾病的药物 [2] - NBI-1117567通过选择性靶向M1和M4受体，可能改善神经和神经精神疾病患者的认知症状，尤其是在伴随精神病症状的情况下 [2] - NBI-1117567的开发权由Neurocrine Biosciences从Nxera Pharma（前身为Sosei Heptares）获得 [2] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的疗法 [3] - 公司拥有多样化的产品组合，包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [3] - 公司在中后期临床开发阶段拥有多个化合物，覆盖核心治疗领域 [3] - 公司通过30年的神经科学研究，专注于治疗复杂的神经系统疾病，并致力于开发减轻疾病负担的药物 [3] 行业信息 - 毒蕈碱受体在激活大脑信号通路中起关键作用，NBI-1117567选择性靶向M1和M4受体，其中M1与认知相关，M4与精神病相关 [2]

行业背景 - 美国约有60万人患有迟发性运动障碍（TD），其中约65%尚未被诊断 [1] - TD是一种与抗精神病药物使用相关的持续性、不自主运动障碍，常见于双相情感障碍、重度抑郁症、精神分裂症等精神疾病患者 [1][6] - TD的症状包括面部、躯干或其他身体部位的不自主、异常和重复性运动，可能对患者的生活产生负面影响 [6][7] 公司动态 - Neurocrine Biosciences在2024年5月5日至11日的TD Awareness Week期间，重申其提高TD认知和推进治疗的承诺 [1] - 公司通过全国性活动减少TD的污名化，提高识别率，并推动常规筛查、诊断和治疗意识的提升 [1] - Neurocrine Biosciences与Meadows Mental Health Policy Institute合作，发布报告强调基于测量的护理（MBC）在TD早期检测和治疗中的重要性 [2][14] 诊断与治疗 - 美国精神病学协会2020年指南建议高风险患者每6个月筛查一次TD，其他风险患者每12个月筛查一次 [3] - 常规筛查对于TD的早期检测、正确诊断和适当管理至关重要，有助于改善治疗效果 [2][4] - 基于测量的护理（MBC）通过使用验证的评分量表评估治疗效果，并根据需要调整治疗方案，为TD患者提供早期检测和持续监测的机制 [2][14] 教育与资源 - Neurocrine Biosciences提供TD教育资源，帮助患者和护理伙伴了解TD症状、寻求支持并与医疗保健提供者讨论治疗方案 [5] - 医疗专业人员可通过MIND-TD网站了解TD与其他运动障碍的鉴别诊断 [5] - TD Awareness Week自2018年起在全美50个州和华盛顿特区得到认可，旨在提高公众对TD的认知，并推动与医疗保健提供者的对话 [4]

分组1：CAHtalyst™儿科研究基线数据 - CAHtalyst™儿科III期临床研究纳入了103名4至17岁的21-羟化酶缺乏症先天性肾上腺增生症（CAH）患者，其中52%为男性，平均年龄12岁，多数处于Tanner分期3-5阶段 [3] - 基线数据显示，超过三分之一的患者存在骨龄提前、早熟和肥胖等合并症，女性患者中12%报告多毛症和月经不调，男性患者中超过三分之一存在睾丸肾上腺残余肿瘤 [4] - 尽管使用了超生理剂量的糖皮质激素，许多患者仍表现出肾上腺雄激素控制不足，提示现有治疗方案存在局限性 [5] 分组2：CAHtalog™注册数据 - CAHtalog™注册数据显示，42名儿科患者和32名成人患者的糖皮质激素治疗剂量达到或超过内分泌学会指南推荐范围的上限 [6][7] - 大多数患者在病程中曾出现糖皮质激素剂量过高或雄烯二酮控制不佳的情况，表明疾病控制存在显著波动 [8] 分组3：先天性肾上腺增生症（CAH）背景 - CAH是一种罕见的遗传性疾病，95%的病例由21-羟化酶缺乏引起，严重缺乏可能导致皮质醇和醛固酮生成不足，若不治疗可能引发盐耗、脱水甚至死亡 [9] - 目前使用的糖皮质激素剂量高于皮质醇替代所需剂量，长期使用可能导致代谢问题、心血管疾病、骨质疏松等并发症 [10] 分组4：Crinecerfont研究进展 - Crinecerfont是一种口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，旨在通过糖皮质激素独立机制减少和控制肾上腺雄激素 [11] - 降低肾上腺雄激素水平可能使糖皮质激素剂量更接近生理水平，从而减少高剂量糖皮质激素带来的并发症 [12] - CAHtalyst™儿科和成人III期研究是迄今为止最大规模的注册研究，旨在评估Crinecerfont在21-羟化酶缺乏症CAH患者中的安全性、有效性和耐受性 [13] 分组5：CAHtalog™注册背景 - CAHtalog™注册于2021年由CARES基金会、Neurocrine Biosciences和PicnicHealth合作建立，旨在收集21-羟化酶缺乏症CAH患者的临床数据，支持以患者为中心的临床研究 [15][16] 分组6：Neurocrine Biosciences公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于开发治疗神经系统、神经内分泌和神经精神疾病的创新药物 [17][18]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度销售额为5.06亿美元,同比增长23%,连续第三个季度实现环比增长 [1][2] - 公司在非GAAP基础上实现了超过1000个基点的营业利润率提升,反映了INGREZZA业务的强劲表现 [2] - 公司现金余额达19亿美元,为未来发展提供了充足的资金支持 [2] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA在精神病科、神经科和长期护理三大业务线均实现了良好增长 [6] - INGREZZA在长期护理领域的贡献与神经科业务相当,仍有较大的增长空间 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司获批推出INGREZZA喷雾剂新剂型,预计将为吞咽困难的TD和亨廷顿舞蹈患者提供新的治疗选择 [3][6] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进Crinecerfont的商业化准备,并计划在2025年推出该产品 [6] - 公司研发管线包括多个针对精神疾病的新药候选,如AMPA受体调节剂NBI-845和NMDA受体调节剂NBI-770等,展现了公司在中枢神经系统疾病领域的研发实力 [3][7][9] - 公司正在与Voyager合作开发基因疗法,利用Voyager的新型病毒载体技术,有望实现单次静脉给药治疗中枢神经系统和外周症状 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,公司从商业到临床各方面发展都处于最佳状态,未来发展前景看好 [16] - 公司将继续优化资源配置,聚焦最有前景的研发项目,确保公司长期可持续发展 [16] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **分析师提问** 对于NBI-845的剂量反应情况,公司是否有更多信息可以分享?[5] **公司回应** 公司目前不方便透露具体剂量信息,但整体数据显示该药物在疗效和安全性方面表现良好,公司将与FDA进一步讨论临床开发计划 [5] 问题2 **分析师提问** 公司对于未来几年内可能启动的多个III期临床试验的执行能力有何评估?[13] **公司回应** 公司将根据各项目的数据情况进行优先排序和资源配置,确保关键项目的顺利推进。公司有充足的资金实力支持管线的发展 [13] 问题3 **分析师提问** 对于即将公布的Luvadaxistat III期试验数据,公司期望看到什么样的疗效结果才会决定继续推进?[11] **公司回应** 之前Luvadaxistat II期试验就已显示在改善精神分裂症患者认知功能方面有积极作用,III期试验的目标是进一步验证并量化这一疗效,如果结果令人满意,公司将推进III期开发 [11]

财务表现 - 公司2024年第一季度收入为5.153亿美元，同比增长22.6% [1] - 每股收益（EPS）为0.42美元，去年同期为-0.79美元 [1] - 收入超出Zacks共识预期的5.1221亿美元，超出幅度为0.60% [2] - EPS低于Zacks共识预期的1.04美元，差距为-59.62% [2] 关键业务指标 - 合作收入为630万美元，低于分析师平均预期的768万美元，但同比增长23.5% [5] - 产品净销售额为5.09亿美元，略高于分析师平均预期的5.055亿美元，同比增长22.6% [6] - INGREZZA产品净销售额为5.06亿美元，略高于分析师平均预期的5.05亿美元，同比增长23.3% [7] 市场表现 - 公司股票在过去一个月内下跌0.2%，而同期Zacks S&P 500指数下跌4.1% [8] - 公司股票目前Zacks评级为3（持有），预计短期内将与市场表现一致 [8]

公司业绩表现 - 公司最新季度每股收益为0.42美元，低于市场预期的1.04美元，同比去年同期的每股亏损0.79美元有所改善 [1] - 本季度业绩意外为-59.62%，而上一季度业绩意外为27.43% [2] - 过去四个季度中，公司有两次超过市场预期的每股收益 [2] 公司收入情况 - 公司最新季度收入为5.153亿美元，超出市场预期0.60%，同比增长22.6% [3] - 过去四个季度中，公司有三次超过市场预期的收入 [3] 公司股价表现 - 公司股价年初至今上涨4.4%，略低于标普500指数5.6%的涨幅 [4] - 公司股票目前获得Zacks评级为3（持有），预计未来表现将与市场持平 [7] 公司未来展望 - 市场对公司下一季度的每股收益预期为1.14美元，收入预期为5.5169亿美元 [8] - 市场对公司当前财年的每股收益预期为4.80美元，收入预期为22.3亿美元 [8] 行业情况 - 公司所属的医药行业在Zacks行业排名中位列前40% [9] - Zacks排名前50%的行业表现优于后50%的行业，优势超过2:1 [9] 同行业公司 - 同行业的Journey Medical Corporation预计下一季度每股亏损0.26美元，同比改善54.4% [11] - Journey Medical Corporation预计下一季度收入为1491万美元，同比增长22.1% [11]

销售额与收入增长 - INGREZZA® 2024年第一季度净销售额为5.06亿美元，同比增长23.3%[84] - 2024年第一季度总净产品销售额为5.09亿美元，同比增长22.6%[84] - 2024年第一季度合作收入为6300万美元，同比增长23.5%[85] 财务表现 - 2024年第一季度净收入为4340万美元，去年同期净亏损7660万美元[97] - 2024年第一季度现金及现金等价物和市场证券总额为19.11亿美元，同比增长11.1%[98] - 2024年第一季度运营活动现金流为1.303亿美元，去年同期为负1.252亿美元[98] - 2024年第一季度投资活动现金流为负5500万美元，去年同期为负4210万美元[98] - 2024年第一季度融资活动现金流为6990万美元，去年同期为820万美元[98] 研发与投资 - 2024年第一季度研发费用为1.594亿美元，同比增长14.3%[87] - 公司投资组合包括低风险、投资级债务证券，期限最长三年，若2024年3月31日利率发生1%的不利变化，不会对投资组合的公允价值产生重大影响[115] 债务与融资 - 公司于2017年5月2日完成了5.175亿美元的2.25%固定利率可转换优先票据的私募发行，截至2024年3月31日，仍有1.704亿美元的票据未偿还[111] - 2024年1月，公司通知2024年票据持有人，选择以现金结算2024年1月15日之后的所有转换，截至2024年3月31日，2024年票据的公允价值为3.095亿美元[112] - 2024年票据不包含任何财务或运营契约，也不限制公司支付股息、发行其他债务或回购证券[113] 公司设施与租赁 - 公司在2022年2月8日签订了位于加利福尼亚州圣地亚哥的四栋校园设施的租赁协议，包括一个六年的第五栋建筑建设选项，该设施现为公司总部[108] - 校园设施的第一阶段建设于2023年12月完成，包括两栋办公楼，公司将开始占用新设施并转租部分现有租赁空间[109] 风险与前瞻性声明 - 公司在本季度报告中包含前瞻性声明，涉及多项风险和不确定性，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在重大差异[116] - 前瞻性声明可通过使用“相信”、“期望”、“希望”等词语或讨论未来事项（如新产品开发、技术增强等）来识别[117] - 公司在本报告中提供的警示声明适用于所有相关的前瞻性声明，建议不要过度依赖这些声明[118] - 公司在本季度报告的第一部分第2项“利率风险”下讨论了市场风险的暴露和管理[119] 未来支付与里程碑 - 公司未来可能支付的里程碑费用高达175亿美元[105]

财务表现 - INGREZZA® 2024年第一季度净产品销售额为5.06亿美元，同比增长23%[1] - 公司2024年第一季度总收入为5.153亿美元，同比增长22.6%[2] - 公司2024年第一季度GAAP净收入为4340万美元，去年同期为净亏损7660万美元[3] - 公司2024年第一季度非GAAP净收入为1.248亿美元，去年同期为净亏损4950万美元[3] - 公司2024年第一季度现金及等价物和可交易证券总额为19.11亿美元[3] - 公司2024年第一季度总收入为5.153亿美元，同比增长22.6%[18] - 公司2024年第一季度净收入为4340万美元，去年同期净亏损7660万美元[18] - 公司2024年第一季度非GAAP净收入为1.248亿美元，去年同期非GAAP净亏损4950万美元[20] - 公司2024年第一季度现金及等价物和可销售证券总额为12.106亿美元，同比增长17.3%[19] - 公司2024年第一季度非GAAP其他收入净额为2250万美元，同比增长152.8%[21] 研发进展 - 公司提交了crinecerfont用于治疗先天性肾上腺皮质增生症的新药申请[5] - 公司报告了NBI-1065845在重度抑郁症成人患者中的积极2期试验数据[4] - 公司2024年第一季度研发费用为1.594亿美元，同比增长14.3%[18] - 公司2024年第一季度非GAAP研发费用为1.424亿美元，同比增长13.3%[21] 产品批准与销售指引 - INGREZZA SPRINKLE（valbenazine）胶囊获得美国FDA批准[6] - 公司重申2024年INGREZZA净销售额指引为21亿至22亿美元[7] 费用与支出 - 公司预计2024年GAAP研发费用为6.65亿至6.95亿美元，非GAAP研发费用为6亿至6.3亿美元[7] - 公司2024年第一季度股票薪酬费用为4450万美元，同比增长14.1%[20] - 公司2024年第一季度与可转换优先票据相关的费用为8870万美元[20] - 公司2024年第一季度非GAAP销售、一般和行政费用为2.156亿美元，同比下降0.5%[21]