基因疗法

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Klotho(KLTO.US)基因疗法有望逆转器官退化 股价单日暴涨787%
智通财经网· 2025-06-10 08:49
有资料显示,Klotho Neurosciences是一家专注"抗衰老"与神经退行性疾病基因疗法的美国微型生物科技 公司;昨日股价之所以单日暴涨逾780%,核心逻辑在于该公司公布了针对α-Klotho 基因疗法的最新动物 实验数据,显示其有望延缓乃至逆转多器官老化,从而瞬间点燃了市场对"小盘抗衰老概念"的猛烈追 捧,同时因全球资金涌入,且流通盘非常小、换手飙升而放大了价格波动。 智通财经APP获悉,Klotho Neurosciences(KLTO.US) 公布早期研究结果,显示出Klotho所独创的基因疗 法或可全面逆转与年龄相关的器官退化,该公司股价在美股市场随即暴涨787%,并且这种极度夸张的 涨幅维持至美股收盘,可谓在美股引发"生物科技疯狂交易"模式,吸引全球资金涌向该股。抗衰老基 因、长寿经济叙事近年在全球二级市场屡掀炒作,投资者情绪对任何"延寿"信号可谓高度敏感。 Klotho Neurosciences 的临床前试验表明,提升 Klotho 基因表达能够减缓器官随年龄退化的进程。受此 利好推动,截至美股收盘,股价飙升幅度高达787%,成交量突破11亿股,远超日常水平。 与此同时,Synaptog ...
市销率超过70!如此妖股结局都不太好,Palantir能例外吗?
华尔街见闻· 2025-06-06 20:34
Palantir估值分析 核心观点 - Palantir当前市销率达79 9倍 成为美国历史上估值最高的大盘股之一 处于泡沫与科技巨头的十字路口 [1][4] - 历史数据显示 市销率超过70倍的公司大多结局惨淡 仅有6家美国公司曾达到类似水平 其中多数已破产或估值暴跌 [4][5] - 极高估值仅在互联网泡沫和疫情期间的"免费资金"时代出现过 但相关公司后续表现普遍落后标普500指数22 5个百分点 [11][12] 估值水平 - 当前市值3140亿美元 位列标普500前30大成分股 介于可口可乐和美国银行之间 [1] - 静态市盈率565倍 动态市盈率228倍 远超行业平均水平 [1] - 市销率79 9倍 是仅次于MicroStrategy的最贵公司估值的三倍以上 [4][12] 历史对比 - 互联网泡沫时期市销率最高的五家公司(Ariba/Brocade/Juniper/Verisign/Tibco Software)最终均未存活 [12] - 类似高估值公司案例:Moderna从疫情高点下跌94% Bluebird Bio被私有化价格不足2019年估值的20% [5] - 2023年Soundhound AI和Astera Labs市销率达30倍 但四个月内价值缩水60% [11] 市场预期与挑战 - 标普500指数6月重新平衡将提高Palantir权重 迫使主动管理者重新评估其基本面 [13] - 市场一致预期显示 许多公司增长预期更快 但Palantir需实现前所未有的销售增长才能支撑当前估值 [12][13] - Trivariate Research指出 没有公司能通过实际增长证明此类估值的合理性 [13]
细胞与基因疗法:技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场头 豹词条报告系列
头豹研究院· 2025-06-04 20:23
报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 细胞与基因疗法(CGT)行业应用广泛,技术壁垒高但在研管线丰富,市场规模稳定增长 中国已成为免疫细胞临床试验主要地区,研发进展显著 未来随着更多产品获批上市和“中国新”靶点探索,行业市场将进一步增长 尽管资金环境紧缩,实体癌症适应症等领域的细胞治疗药物研发仍是热门赛道[4] 各部分总结 行业定义与分类 - 细胞与基因疗法是应用人自体或异体来源细胞经体外改造后输入人体治疗疾病的过程,包括细胞治疗和基因治疗 细胞治疗分免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗;基因治疗按载体类型分病毒载体和非病毒载体基因治疗 其发展趋势是从传统细胞治疗向与基因修饰结合的方向发展[5] - 中国细胞与基因疗法分为细胞治疗与基因治疗 细胞治疗以体外治疗为主,基因治疗以体内治疗为主 按治疗方式分干细胞治疗、过继细胞转移疗法、体内基因治疗和体外基因治疗四种[6][7] 行业特征 - 应用领域广泛,全球在研的CGT临床试验已覆盖遗传病、恶性肿瘤、传染病以及慢性病等治疗领域[13] - 技术壁垒较高,药物生产难度大、质量控制严格,生产耗时、技术门槛和成本高,企业通常缺乏完备团队及设施[14] - 在研管线丰富,近年来更多药物进入IND甚至BLA阶段 2016年起中国成为免疫细胞临床试验主要开展地区,2023年多个CAR - T等获批IND,AAV产品获批临床情况良好,已有三款推进到临床Ⅲ期 2024年1 - 3月有32款CGT疗法获批IND,CAR - T疗法是获批上市的主流[15] 发展历程 - 启动期(1990 - 01 - 01~2012 - 01 - 01):1990年FDA批准全球首次人体基因治疗临床实验等,此阶段基因治疗取得初步成功但存在安全风险[17][18] - 高速发展期(2021 - 01 - 01~至今):2013年CRISPR/CAS9基因编辑技术发明,2017年美国诺华的Kymriah获批成为全球首款CAR - T产品,2021年复星凯特的阿基仑赛注射液成为中国首款商业化CAR - T产品 此阶段基因编辑技术提升了基因治疗精确性和效率,各国出台政策支持行业发展[19] 产业链分析 产业链上游 - 中国CGT领域产业链上游关键性原材料与生产工艺以进口品牌为主,国产替代空间大 上游为医疗原材料供应商,中高端设备系统及主要原材料多进口,磁珠成本高,国产替代可降低成本[20][24] - 外包服务商可降低生产研发成本 CGT CRO服务集中于临床前及更早期,服务对象多为科研院所、新药研发企业;CGT CDMO提供临床前、临床研究及商业化生产阶段的工艺开发和生产服务 小分子药物的CRO及CDMO业务综合毛利率略低于大分子药物[25] 产业链中游 - 中国CGT药物快速发展,获批数量稳定增长 与传统药物相比,CGT在各阶段投入较高,但通用CAR - T技术有望降低成本,其应用或是行业快速发展的重要信号[27] 产业链下游 - 抗肿瘤是CGT治疗主要场景,患者人数持续增长,需求端市场稳定增加 中国在积极探索新靶点,如杜氏肌营养不良症(DMD),已有相关疗法获批上市,多款DMD靶点基因疗法临床进度较快[30][31] 行业规模 - 2019 - 2023年,行业市场规模由0.26亿人民币增长至32.72亿人民币,年复合增长率233.71% 预计2024 - 2028年,市场规模由84.40亿人民币增长至526.50亿人民币,年复合增长率58.04%[32] - 历史规模增长原因是更多药物进入IND和BLA阶段,中国成为免疫细胞临床试验主要地区,细胞疗法发展迅速,2024年全球有17款CGT疗法获批,中国有4款产品获批上市[33] - 未来规模增长原因是CGT疗法在研管线丰富,未来更多产品获批上市将驱动市场增长;“中国新”靶点成果丰富,药物研发进程显著[35][36] 政策梳理 - 《产业结构调整指导目录(2024年本)》:鼓励创新药等发展,引导社会资本合理布局,促进产业向中高端转型[40] - 《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》:有助于巩固外资信心,提升贸易投资合作质量和水平,吸引更多外资流入[40] - 《关于体细胞临床研究工作指引(征求意见稿)公开征求意见的公告》:为体细胞临床研究提供管理框架和技术指导,规范研究行为,推动细胞治疗领域发展[40] - 《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》:对体内基因治疗产品的设计、研发和生产提出要求,规范基因治疗产品发展[40] - 《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》:在《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》基础上,规范和指导基因修饰细胞治疗产品非临床研究和评价[40] 行业竞争格局 - 行业呈现梯队情况,第一梯队有药明巨诺、永泰生物等;第二梯队为百暨基因、亘喜生物等;第三梯队有华道生物、吉凯基因等[41] - 竞争格局形成原因是跨国制药巨头实力强,全球已有超70款CGT产品上市,在研管线中基因治疗占半壁江山,适应症集中在肿瘤和罕见病[42] - 竞争格局变化原因是部分CGT企业向CDMO转型,布局产业链上游增强竞争力;中国CGT在研管线丰富,未来产品获批上市将使市场竞争更激烈[44][45] 上市公司速览 - 药明巨诺(开曼)有限公司(02126):总市值89.5亿,营收规模8681.5万,同比增长 - 1.1%,毛利率50.4%[48] - 永泰生物制药有限公司(06978):总市值55.0亿,营收规模652.6万,同比增长17.9%[49] 企业分析 和元生物技术(上海)股份有限公司【688238】 - 公司信息:存续企业,注册资本64743.31万人民币,总部在上海,属医药制造业 经营范围包括药品生产、委托生产及生物医学等领域的技术服务、开发等[50] - 财务数据分析:展示了2015 - 2024年部分季度的多项财务指标,如营业总收入、归属净利润等的同比增长情况,以及毛利率、资产负债率等[51] - 竞争优势:深耕细胞和基因治疗核心领域,提供CRO、CDMO及相关技术服务,推动产业技术开发及转化应用[53] 康龙化成(北京)新药技术股份有限公司【300759】 - 公司信息:存续企业,注册资本178739.4297万人民币,总部在北京,属研究和试验发展行业 经营范围包括药用化合物等的研究与开发及相关技术服务[54] - 财务数据分析:展示了2015 - 2024年Q1的多项财务指标,如营业总收入、归属净利润等的同比增长情况,以及毛利率、资产负债率等[55] - 竞争优势:是国际领先的生命科学研发服务企业,打造了贯穿药物发现、临床前及临床开发全流程的研发生产服务体系,在多地开展运营,与众多合作伙伴保持良好关系[57] 杭州泰格医药科技股份有限公司【300347】 - 公司信息:存续企业,注册资本87241.822万人民币,总部在杭州,属研究和试验发展行业 经营范围包括医药相关产业产品的技术开发、咨询等服务[58] - 财务数据分析:展示了2015 - 2024年部分季度的多项财务指标,如营业总收入、归属净利润等的同比增长情况,以及毛利率、资产负债率等[59] - 竞争优势:是行业领先的一体化生物医药研发服务平台,提供全周期创新研发解决方案,打造赋能全产业链的创新生态,解决全球健康问题[61]