业绩总结 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 在全球销售DUPIXENT达到了每年约100亿美元的规模，同比增长40%[10] - BOREAS研究显示DUPIXENT在COPD患者中取得了显著的临床疗效，包括30%的发作减少、FEV1改善约80毫升、患者生活质量提高等[14] - DUPIXENT是首个获批用于6个月以上儿童的生物制剂，具有良好的安全性和已经在数千患者中进行了临床试验[29] 用户数据 - 在特定疾病领域，DUPIXENT成为皮肤科医生处方最多的生物制剂，在哮喘领域成为新品牌处方的第一选择，同时在慢性鼻窦炎等新适应症中持续领先[11] - 对于atopic dermatitis领域，DUPIXENT在美国和其他市场的商业保险方面具有高达百分之百的接触率[28] 新产品和新技术研发 - Regeneron对肥胖市场的潜力表示关注，发现了GPR 75基因，并在探索小分子药物和抗体等不同途径[32] 市场扩张和并购 - DUPIXENT是市场上第五种生物制剂，针对哮喘领域，已有IL-5和抗IgE等生物制剂存在[26] 其他新策略和有价值的信息 - 高剂量EYLEA的研究数据显示对患者有显著优势，可能成为新的标准疗法[36]

业绩总结 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 在 ASCO 展示了 Linvoseltamab 的长期数据，200毫克剂量的总体反应率为71%[10] - Fianlimab 在经验丰富的 PD-1 抗体治疗患者中展示出62%的反应率，为治疗提供了希望[41] - Regeneron的肿瘤药物管线中最被低估的是团队[59] 用户数据 - Linvoseltamab 的安全性表现出较低的细胞因子释放综合征（CRS）发生率，200毫克剂量组中为45%[27] - Fianlimab 的疗效数据显示在 PD-1 抗体治疗后复发的患者中也能获得高反应率，为患者提供了新的治疗选择[42] 未来展望 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 计划在今年下半年提交 Linvoseltamab 用于第三线及以上多发性骨髓瘤的生物许可申请[37] - 2025年望从两项III期研究中获得数据[49] 新产品和新技术研发 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 正在扩大 Linvoseltamab 的研究，包括早期治疗线的试验和与其他疗法的联合应用[39] - Regeneron在固体肿瘤和血液肿瘤领域推出下一代共刺激分子[62] 市场扩张和并购 - Fianlimab和Cemiplimab联合治疗在晚期黑色素瘤患者中表现优于Pembrolizumab[46] - LAG-3 Fianlimab与Cemiplimab联合治疗在多种肿瘤类型中具有潜力[57]

新技术研发 - Regeneron遗传中心致力于大规模人类基因测序，发现新的靶点，为药物开发提供更高的成功概率[7] - Regeneron利用基因数据指导现有项目的开发，例如利用基因突变来评估药物效果[8] - Regeneron在遗传药物领域投入大量资源，包括siRNA、基因疗法和CRISPR等技术[10] - Regeneron相信技术平台的重要性，遗传药物具有与抗体类似的精准性和特异性[12] - Regeneron扩展了其药物模式组合，从传统的蛋白质治疗到siRNA、CRISPR和基因疗法等多种模式[13] - Regeneron在遗传药物领域取得了进展，目前有六个项目处于临床阶段[14] - Regeneron在NASH领域发现了保护性基因突变，目前已进入临床试验阶段[22] - Regeneron的HSD17B13项目已完成早期人体研究，目前正在进行阶段2的概念验证研究[26] - Regeneron对siRNA技术在中枢神经系统疾病治疗中的潜力感到兴奋，希望能为神经退行性疾病提供新的治疗机会[17] - siRNA在肝脏中被有效传递，现在Alnylam解锁了CNS作为新领域[31] - CRISPR Therapeutics成功在肝脏中系统传递CRISPR组分，将循环TTR水平降低了超过9%[33] - CRISPR/Cas9在肝脏外也有目标，新一代支持酶使得可以进行更精确的修改[34] - 与Intellia合作，进行CRISPR介导的基因插入，展示了血友病和酶替代疗法的前临床数据[35] - 与Decibel合作，将AAV用于遗传缺陷，展示了对听力功能的恢复[36] - 利用抗体将AAV导向特定组织，提高传递效率，这项技术在老鼠和非人灵长类动物中表现出极高效率[38] 市场扩张和并购 - Regeneron在基因药物领域有自家努力，也与其他公司合作，希望未来继续合作[42] 未来展望 - Regeneron发现了对COVID保守的表位，已经选择了作为临床候选的抗体，计划在未来几个月进入临床试验[48]

业绩总结 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 在第一季度的总收入较2022年同期增长了7%[8] - Dupixent 和 Libtayo 在本季度均创下历史最高销售额，Dupixent 达到了25亿美元[11] - EYLEA 在本季度下降了6%，主要受到竞争压力和定价压力的影响[10] 新产品和新技术研发 - Regeneron 公司在5种药物上获得了6项新的FDA和EC批准[9] - Dupixent 在5个批准适应症中领先，NBRx份额和TRx份额均领先[12] - Dupixent 在欧洲获得了EOE批准，AD适应症的年龄范围扩大到6个月[14] 市场扩张和并购 - Libtayo 在第一季度实现了1830万美元的销售额，同比增长49%[21] - Regeneron 公司计划在2024年6月30日之前接管 Libtayo 在35个国家的市场营销[25] - Regeneron 公司对 Libtayo 的投资将有助于推动其在肿瘤学领域的发展，并计划推出多种组合疗法[27] 未来展望 - Regeneron 公司的 bispecific 平台能够快速从临床前阶段转入 Phase I 临床试验，具有行业领先的速度[43] - 2024年中期，预计NOTUS试验将完成招募并公布数据[54] - 2025年，AERIFY-1和AERIFY-2 Phase III研究将揭晓Itepekimab的结果[62] 其他新策略和有价值的信息 - Regeneron在资本优先事项上将继续投资自身，寻求新的治疗方法，并积极进行股票回购[66][69][73]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入增长7%至32亿美元,主要得益于DUPIXENT和Libtayo的贡献,公司收入来源日益多元化 [49] - 第一季度稀释每股收益为10.09美元,包括之前公告的0.42美元的已收购IPR&D影响 [49] - 第一季度Bayer合作收入为3.57亿美元,其中3.32亿美元来自EYLEA在美国以外的利润份额 [50] - 第一季度Sanofi合作收入为7.98亿美元,同比增长26%,其中DUPIXENT和KEVZARA利润份额为6.37亿美元,同比增长53% [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - EYLEA美国净销售额同比下降6%至14.3亿美元,主要受到竞争压力和库存水平下降的影响 [37][122][123] - EYLEA在抗VEGF类药物中的市场份额约为70% [37][123] - Libtayo全球净销售额同比增长49%至1.83亿美元,其中美国市场增长39%至1.1亿美元 [39] - DUPIXENT全球净销售额同比增长40%至24.9亿美元,美国市场增长43%至19亿美元,在所有5个适应症中均保持领先地位 [41][42][43][44] 各个市场数据和关键指标变化 - EYLEA美国市场受到竞争压力和库存水平下降的影响,但公司有信心通过推出8mg剂量的EYLEA来应对 [37][122][123][164][165][166][167][168] - DUPIXENT在美国和全球市场均保持高速增长,在所有适应症中都处于领先地位 [41][42][43][44] - Libtayo在美国和国际市场均实现强劲增长,在CSCC和BCC领域保持领导地位,在肺癌适应症上也有良好表现 [39][40] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在努力实现收入和利润的多元化,EYLEA占总收入的比重从2019年的88%下降到2023年第一季度的57% [13] - 预计8mg剂量的EYLEA获批后,将成为公司收入的重要组成部分,而DUPIXENT的高速增长也将推动收入多元化 [14] - 公司的肿瘤业务线,包括Libtayo和新兴的生物特异性抗体,也将为公司带来更多收入来源 [15][23][24][25][26][27][28] - 公司的研发管线包括近3dozen项目,涵盖多个治疗领域和技术平台,将为公司带来中长期的收入增长和利润多元化 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2022年取得重大成就的基础上,2023年开局良好,在监管、管线和商业执行方面取得进展,有利于公司长期可持续增长和股东价值创造 [11] - DUPIXENT在COPD适应症的正面III期数据,以及IL-33抗体在戒烟人群的积极结果,代表了公司加速收入增长和多元化的重要机会 [14] - 公司对研发管线的持续投入,将带来新的差异化药物,推动公司的有机增长 [17] - 公司对EYLEA 8mg剂量的上市前景充满信心,认为这将成为一款改变治疗范式的产品 [38] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Mohit Bansal提问** EYLEA市场竞争动态的具体情况,包括市场份额下降的原因,以及8mg剂量上市后的信心程度 [65][66][67] **Marion McCourt回答** EYLEA面临一定的竞争压力和价格压力,但公司相信产品属性而非价格是关键,8mg剂量上市后将为患者带来持久疗效和视力改善,有望重新树立公司在该领域的地位 [159][164][165][166][167][168] 问题2 **Robyn Karnauskas提问** 对于LAG-3抗体与Libtayo联用在黑色素瘤一线治疗的数据,公司对于疗效和市场机会的预期如何 [71][72][73] **George Yancopoulos回答** 公司在两个国家的小规模队列中已看到LAG-3与Libtayo联用在黑色素瘤一线治疗中显著提高总体反应率和无进展生存期,如果后续大规模研究能复制这一结果,将有望成为该适应症的新标准治疗 [72][73] 问题3 **Tyler Van Buren提问** 8mg剂量EYLEA的监管进展情况,以及公司是否已开始与FDA就标签进行讨论 [76][77] **Leonard Schleifer回答** 公司不评论具体的监管进展,但期待6月27日FDA的决定,并希望能够尽快推出该产品 [78]

公司概况 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 是一家全面整合的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者研发、生产和销售药物[74] 财务表现 - 2023年第一季度，Regeneron的营收为31.62亿美元，净利润为8.18亿美元，每股摊薄净收益为7.17美元[76] - 2023年第一季度公司净收入为81.78亿美元，较2022年同期的97.35亿美元有所下降[128] 产品销售 - Regeneron的产品销售中，Dupixent销售额同比增长37%，Libtayo销售额同比增长46%[84] - EYLEA在美国的净产品销售额为14.34亿美元，全球净产品销售额为22.81亿美元[84] - Dupixent在美国的净产品销售额为18.98亿美元，全球净产品销售额为24.85亿美元[84] - Libtayo在美国的净产品销售额为1.10亿美元，全球净产品销售额为1.83亿美元[84] - Praluent在美国的净产品销售额为4.02亿美元，全球净产品销售额为14.59亿美元[84] - REGEN-COV在全球的净产品销售额为6.13亿美元[84] - Kevzara在美国的净产品销售额为3.92亿美元，全球净产品销售额为7.85亿美元[84] 合作与合同 - 公司与Bayer在美国以外地区合作，与Sanofi合作，FDA授予孤儿药物认定、突破性疗法认定和快速通道认定[98] - 公司与Zai Lab在中国大陆、香港、台湾和澳门合作，与Intellia合作，与Alnylam合作，FDA授予了多发性淋巴瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤的快速通道认定[99] - 公司与Ultragenyx在美国以外地区合作，FDA授予了多发性骨髓瘤的快速通道认定，部分研究由于先前非临床慢性毒理学研究中的发现而被FDA在美国进行了部分临床暂停[96] 合作协议 - 与Sanofi合作开发和商业化Dupixent、Kevzara和itepekimab，Sanofi负责资助80%至100%的开发成本[102] - 我们与Sanofi共同商业化Dupixent，美国内外销售利润平分，国外销售利润比例从65%（Sanofi）/35%（我们）逐渐降至55%（Sanofi）/45%（我们）[103] - 我们从Sanofi那里获得的销售里程碑奖金分别为5亿、15亿、20亿美元[103] 研发与费用 - 公司正在开发的临床项目包括眼科、免疫和炎症领域的产品候选者，具有不确定性，包括与药物开发相关的安全性和有效性数据，临床试验的招募和表现，监管要求的变化，竞争环境的变化等[90] - 研发支出在2023年第一季度较2022年同期有所增加，部分原因是与Sanofi合作协议的修订影响，公司不再为Libtayo研发成本的50%负责[142] 现金流 - 截至2023年3月31日，公司的现金及现金等价物为3916.3百万美元，较2022年底的3105.9百万美元增加了810.4百万美元[150] - 2023年第一季度，公司经营活动提供的现金流为1367.6百万美元，较2022年同期的2101.7百万美元减少了734.1百万美元[151]

产品和技术 - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 在 2023 年第一季度获得了 8 毫克 Aflibercept 的批准，PDUFA 日期为 6 月底[4] - 在欧洲，Dupixent 在第一季度获得了 EoE 批准[5] - Libtayo 在非小细胞肺癌方面获得了 CHMP 批准[5] - BOREAS 试验是一个重要的催化剂，将对 COPD 产生重大影响[5] - Regeneron 与 Alnylam 合作，希望在上半年获得 siRNA 在 CNS 方面的结果[6] - 预计 8 毫克 aflibercept 将于 6 月 27 日成功推出，前提是 FDA 批准[7] - Dupixent 边缘在过去 18 个月内有显著提高，预计边缘将继续年度改善[27] - 推出了 C3 细胞系，预计将在 2023 年第二季度开始切换至 C3，有望在年底时有 50% 的产品使用 C3[29] - Aflibercept 8 毫克的优先审查将有助于更快地推出产品，并有望更早获得永久 J 代码[33] - 临时 J 代码将使处方者能够迅速获得产品的报销，这将有助于产品的快速推广[34] 市场扩张和并购 - 公司在2023年的资产负债表上拥有116亿美元的净现金头寸[41] - 公司的资本分配策略包括首要投资于研发，其次是合作伙伴关系和合作，第三是向股东返现[41] - 公司在2022年进行了13亿美元的收购和21亿美元的股票回购[42] - 公司强调继续投资于研发，并且在2023年将有10个新的临床试验和新的治疗领域[45] - 公司利用RGC平台进行目标识别和抗体开发，成功发现了一些新的靶点[47] - 公司计划在2023年启动第三阶段研究项目，包括在阿尔茨海默病人群和PD-1高表达人群中进行的研究[50] - 公司的Fianlimab与Libtayo的组合在黑色素瘤数据方面表现出差异化效果[50] - 公司计划在其他实体瘤领域展开新的临床研究项目[50]

产品研发和进展 - EYLEA(aflibercept)在眼科领域取得多项进展，包括获得美国食品药品监督管理局(FDA)对ROP的专利延长，欧洲委员会(EC)和日本卫生劳动厅(MHLW)的批准[24] - Dupixent(dupilumab)在免疫和炎症领域有多个临床项目，包括儿童特发性嗜酸细胞食管炎(EoE)和慢性阻塞性肺病(COPD)等，部分项目已获得FDA和EC批准[25] - Libtayo(cemiplimab)在实体器官肿瘤和肿瘤免疫领域有多个临床项目，包括第一线转移性黑色素瘤和晚期实体器官癌症等，部分项目已获得FDA和EC批准[26] - Odronextamab(REGN1979)在血液学领域有多项临床项目，包括B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和多发性骨髓瘤等，部分项目已完成关键阶段并准备提交BLA[28] - REGN7999是一种抗体，用于TMPRSS6依赖性铁过载[29] - Praluent (alirocumab)是一种抗体，用于PCSK9，将在2023年中提交sBLA[29] - Evkeeza (evinacumab)是一种抗体，用于ANGPTL3，已报告HoFH在儿童的试验结果[29] - Garetosmab是一种抗体，用于Activin A，用于治疗FOP[29] - Aflibercept 8 mg在DME和濕性AMD患者中取得了非劣效性的视力增益[35] - REGEN-COV用于治疗COVID-19，在2022年12月提交的BLA获得FDA完整回复函[36] - 公司开发了VelociMouse技术平台，可以直接从胚胎干细胞生成转基因小鼠，避免了繁琐的生成和繁殖过程[55] - 公司开发了VelociMab平台，用于快速筛选抗体和快速生成表达细胞系，用于Traps和VelocImmune人类抗体[56] - 公司利用VelociSuite技术开发了一类潜在的药物候选物，称为双特异性抗体，用于免疫疗法在肿瘤学领域的应用[57] - 公司开发了VelociT小鼠，将研究和药物发现能力扩展到细胞介导的免疫和肿瘤免疫受体的治疗[58] - 公司推出了VelociHum免疫缺陷小鼠平台，用于准确测试人类治疗药物对人类免疫细胞的影响和研究人类肿瘤模型[59] 合作与授权 - 公司与100多个学术和临床合作伙伴合作，共同进行基因组研究，利用RNA测序、全基因组测序和O-LINK蛋白组学检测等技术[61] - 公司与Sanofi、Bayer、Teva等公司合作开发和商业化多个药物，共同承担开发费用并分享销售利润[68] - 公司与Alnylam签署全球战略合作协议，提供4亿美元的前期付款[80] - 公司与Intellia合作开发CRISPR/Cas9基因编辑技术，Intellia将领导开发和商业化活动，双方将分享开发费用和利润[88] - 公司与BARDA合作开发埃博拉病毒感染治疗，预计在约六年内交付预定数量的Inmazeb治疗剂量[90] - 公司与Kiniksa签署许可协议，Kiniksa负责在美国开发和商业化ARCALYST，公司将继续向Kiniksa提供临床和商业产品[91] - 公司与Ultragenyx签署许可和合作协议，Ultragenyx在美国以外国家开发和商业化Evkeeza，公司将以分阶段购买价格向Ultragenyx提供商业产品[93] - 公司完成对Checkmate Pharmaceuticals的收购，获得了正在开发的肿瘤治疗药物vidutolimod的权利[94] 知识产权和合规 - 公司拥有多个专利，包括Libtayo、Praluent和Kevzara等产品的专利，涵盖了不同的领域和地区[121] - 公司获得了美国专利局颁发的专利延期，延长了EYLEA和Dupixent等产品的专利期限[123][127] - 公司的专利权受到不确定性影响，其他公司可能会独立开发类似产品或设计绕过公司专利的产品[130][131] - 公司在全球范围内寻求商标注册，商标保护根据当地法律规定，商标注册通常为固定但可续订的期限[132] - 公司的知识产权维护和执行成本高昂且耗时，专利可能会受到挑战，公司可能需要支付许可费用或调整产品开发计划以考虑第三方的专利权[133][134] 市场竞争和销售 - 公司的产品在全球市场面临来自制药、生物技术和化学公司的激烈竞争，竞争取决于产品的疗效、安全性、可靠性、价格等因素[103] - 公司在美国主要向批发商和专业分销商销售产品，其中两家客户占2022年总毛利收入的83%[101] - 公司的产品包括Xolair、Nucala、Cinqair等，涉及哮喘、鼻息肉等领域，市场覆盖全球[107] - 公司的产品Praluent和Repatha用于降低心肌梗死、中风和冠状动脉重建的风险，市场覆盖全球[107] - 公司的产品Kevzara用于类风湿关节炎治疗，市场覆盖全球[108] 法规合规和风险 - FDA可能召集咨询委员会就BLA进行审查，但不受其建议约束[146] - 在欧洲经济区，药品必须获得相关营销授权后才能上市[148] - FDA和其他监管机构可能要求进行额外的临床试验或对

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) Q4 2022 Earnings Conference Call February 3, 2023 8:30 AM ET Company Participants Ryan Crowe - Vice President, Investor Relations Leonard Schleifer - Co-Founder, President and Chief Executive Officer George Yancopoulos - Co-Founder, President and Chief Scientific Officer Marion McCourt - Executive Vice President and Head, Commercial Bob Landry - Executive Vice President and Chief Financial Officer Conference Call Participants Tyler Van Buren - Cowen Matthew Harr ...

Regeneron Corporate Presentation F e b r u a r y 2 0 2 3 This non-promotional presentation contains investigational data as well as forward-looking statements; actual results may vary materially. 2 Note regarding forward-looking statements and non-GAAP financial measures This presentation includes forward-looking statements that involve risks and uncertainties relating to future events and the future performance of Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" or the "Company"), and actual events or results ...