监管进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会采纳积极意见 推荐批准Dupixent用于治疗慢性自发性荨麻疹 覆盖12岁及以上中重度患者群体[1] - 最终批准决定预计在未来几个月内做出[1] - 若获批 Dupixent将成为欧盟十余年来首个针对慢性自发性荨麻疹的靶向药物[10] 临床试验数据 - 支持意见的数据来自LIBERTY-CUPID三期项目中的两项研究(NCT04180488 A研究和C研究)[2] - 研究显示Dupixent在24周时相比安慰剂显著减少瘙痒和荨麻疹症状[2][10] - 项目中的B研究在不同患者群体中提供了额外安全性数据[2] - 安全性结果与已知安全性特征基本一致 成人及青少年患者中发生率≥5%的不良事件包括注射部位反应、COVID-19感染、高血压、慢性自发性荨麻疹和意外过量[3] 产品特性与适应症 - Dupixent是全人源单克隆抗体 通过抑制白细胞介素4和白细胞介素13信号通路发挥作用 非免疫抑制剂[6] - 目前已在包括日本和美国在内的多个国家获批用于特定成人和青少年慢性自发性荨麻疹患者[4] - 全球超过60个国家批准用于一种或多种适应症 包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺病和大疱性类天疱疮[7] - 全球正在接受治疗的患者超过100万人[7] 疾病背景 - 慢性自发性荨麻疹是慢性炎症性皮肤疾病 部分由2型炎症驱动 导致突发性虚弱性荨麻疹和反复发作的瘙痒[5] - 标准治疗为靶向H1受体的抗组胺药 但许多患者症状仍无法控制[5] 研发合作与管线 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发[8] - 迄今已在60多项临床研究中涉及超过10,000名患有2型炎症相关慢性疾病的患者[8] - 除已批准适应症外 正在进行三期研究的疾病包括未知原因慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓[9] 公司背景 - 再生元(NASDAQ: REGN)是领先的生物技术公司 专注于为严重疾病患者开发变革性药物[11] - 利用VelociSuite等专有技术生产优化全人源抗体和新型双特异性抗体[12] - 赛诺菲(EURONEXT: SAN, NASDAQ: SNY)是研发驱动型生物制药公司 专注于免疫系统相关药物和疫苗开发[14][15]

监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳积极意见，建议批准Dupixent在欧盟用于治疗成人和青少年慢性自发性荨麻疹，涵盖12岁及以上、中重度疾病、对H1抗组胺药反应不足且未接受过抗免疫球蛋白E治疗的患者，最终决定预计在未来几个月内做出[1] - 若获批，Dupixent将成为欧盟十多年来首个针对慢性自发性荨麻疹的靶向药物[10] 临床试验数据 - 积极意见得到LIBERTY-CUPID三期项目两项研究数据的支持，这两项研究均表明Dupixent在24周时与安慰剂相比显著减少了瘙痒和荨麻疹[2] - 项目中的第三项研究在另一慢性自发性荨麻疹患者群体中进行，提供了额外的安全性数据[2] - 研究安全性结果与Dupixent在已获批适应症中的已知安全性特征基本一致，在成人和青少年慢性自发性荨麻疹研究中，Dupixent组比安慰剂组更常见的不良事件包括注射部位反应、COVID-19、高血压、慢性自发性荨麻疹和意外过量[3] 产品与市场地位 - Dupixent已在包括日本和美国在内的多个国家获批用于治疗特定成人和青少年的慢性自发性荨麻疹[4] - Dupixent是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13信号通路，并非免疫抑制剂，其开发项目在三期研究中显示出显著的临床益处和2型炎症的减少[6] - Dupixent已在超过60个国家获得一个或多个适应症的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺疾病和大疱性类天疱疮，全球有超过100万患者正在接受Dupixent治疗[7] 研发与合作 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发，迄今为止已在超过60项临床研究中进行了研究，涉及超过10,000名患有部分由2型炎症驱动的各种慢性疾病患者[8] - 除目前已获批的适应症外，赛诺菲和再生元正在三期研究中研究dupilumab用于一系列由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病，包括不明原因慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓[9] 公司背景 - 再生元是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化用于治疗严重疾病的变革性药物，其药物和研发管线旨在帮助患有眼部疾病、过敏性和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢疾病、神经疾病、血液疾病、传染病和罕见疾病的患者[11] - 再生元利用其专有技术推动科学发现边界并加速药物开发，例如VelociSuite®可生产优化的全人源抗体和新型双特异性抗体类别[12] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长，公司利用对免疫系统的深入理解来发明治疗和保护全球数百万人的药物和疫苗[14]

监管进展与产品潜力 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳积极意见，建议批准Dupixent用于治疗12岁及以上、对H1抗组胺药反应不足且未接受过抗免疫球蛋白E疗法的中重度慢性自发性荨麻疹患者 [1] - 若获批，Dupixent将成为欧盟十多年来首个用于慢性自发性荨麻疹的靶向药物 [1] - 最终批准决定预计在未来几个月内做出 [1] 临床试验数据支持 - CHMP的积极意见得到LIBERTY-CUPID三期临床试验项目两项试验数据的支持，显示Dupixent在24周时与安慰剂相比显著减轻瘙痒和荨麻疹 [2] - 该临床试验项目中第三项试验在另一慢性自发性荨麻疹患者群体中提供了额外的安全性数据 [2] - 试验安全性结果与Dupixent已获批适应症的已知安全性特征基本一致 [3] 产品全球市场地位 - Dupixent已在包括日本和美国在内的多个国家获批用于治疗特定成人和青少年慢性自发性荨麻疹患者 [4] - 该产品已获得超过60个国家在一个或多个适应症中的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等 [7] - 全球正在接受Dupixent治疗的患者超过1,000,000名 [7] 疾病背景与市场机会 - 慢性自发性荨麻疹是一种慢性炎症性皮肤疾病，部分由2型炎症驱动，导致突发性荨麻疹和反复发作的瘙痒 [5] - 许多患者在接受H1抗组胺药治疗后疾病仍未受控，部分患者替代治疗方案有限，持续受症状困扰，生活质量受到重大影响 [5] 技术与研发平台 - Dupixent使用Regeneron的VelocImmune技术发明，是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13通路信号传导，并非免疫抑制剂 [6][8] - VelocImmune技术利用具有基因人源化免疫系统的专有基因工程小鼠平台生产优化的全人源抗体 [8] - Dupilumab由Regeneron和赛诺菲根据全球合作协议共同开发，已在超过60项临床试验中对超过10,000名患有由2型炎症驱动的各种慢性疾病患者进行研究 [10] 公司业务与管线 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为重症患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [25] - 公司利用VelociSuite等专有技术推动科学发现并加速药物开发，该技术可生产优化的全人源抗体和新型双特异性抗体类别 [26] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [28]

Regeneron said on Friday its experimental therapy showed either a complete or partial disappearance of a precancerous disorder, which manifests into blood cancer, in all patients in a mid-stage trial. ...

Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab, and odesivimab-ebgn) was the first treatment approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for Orthoebolavirus zairense, also known as Zaire ebolavirus Supply is being rushed to Democratic Republic of Congo (DRC) to help with the current outbreak TARRYTOWN, N.Y., Sept. 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) today announced that it will donate up to 500 doses of Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab, and odesivimab-ebgn), an Ebola ...

公司业务与产品 - 公司是一家生物制药公司 致力于开发、发现和商业化针对多种疾病的疗法 包括癌症、眼部疾病和过敏性疾病 [2] - 公司过去几年主要依靠两款核心产品驱动营收增长 分别是与赛诺菲共享权益的湿疹治疗药物Dupixent 以及与拜耳共同销售的治疗湿性年龄相关性黄斑变性的药物Eylea [3] 最新临床进展 - 公司于9月8日公布了其首创研究性过敏原阻断抗体在针对中重度猫或桦树过敏成人的过敏原激发3期试验中的结果 [1] - 试验结果显示 两项试验均达到了各自的主要终点和关键次要终点 [1] - 3期试验的详细数据计划在即将召开的医学会议上公布 [1]

核心观点 - 司美格鲁肽与trevogrumab联合治疗在26周临床试验中显著减少瘦体重流失 同时增强脂肪减少效果 其中trevogrumab可预防约50%由司美格鲁肽引发的瘦体重损失[1][2] - 所有治疗组均观察到代谢和血脂参数的数值改善 包括腰围 血压 胆固醇 甘油三酯和糖化血红蛋白[1][5] - 三联疗法（司美格鲁肽+高剂量trevogrumab+garetosmab）实现最显著的脂肪减少（-27.1%）和总体重减轻（-13.4%）但安全性问题导致停药率较高[3][7] 临床试验设计 - COURAGE试验针对肥胖患者（BMI≥30 kg/m²）设计 包含26周减重阶段和26周体重维持阶段[2] - 患者随机分配至四组：司美格鲁肽2.4mg单药治疗 司美格鲁肽+200mg trevogrumab（低剂量组合） 司美格鲁肽+400mg trevogrumab（高剂量组合） 司美格鲁肽+400mg trevogrumab+10mg/kg garetosmab（三联疗法）[2] - 主要疗效终点包括第26周时瘦体重 脂肪量和体重的基线变化百分比[2] 疗效数据 - 司美格鲁肽单药治疗导致33%的体重减轻来自瘦体重损失（-3.3kg）而联合治疗显著降低该比例：低剂量组合瘦体重损失占比16.8%（-1.5kg） 高剂量组合18.1%（-1.9kg） 三联疗法仅7.4%（-0.9kg）[3] - 脂肪减少效果显著提升：单药治疗脂肪减少-15.7%（-6.7kg） 低剂量组合-17.3%（-7.6kg） 高剂量组合-19.1%（-8.5kg） 三联疗法-27.1%（-11.8kg）[3] - 总体重减轻幅度：单药治疗-10.6% 低剂量组合-9.9% 高剂量组合-11.1% 三联疗法-13.4%[3] 安全性与耐受性 - 司美格鲁肽与trevogrumab联合治疗总体耐受性良好 常见不良事件（≥5%发生率）包括肌肉痉挛 恶心 便秘 疲劳 腹泻 头痛等 多数为轻度至中度[6] - 三联疗法因耐受性问题导致停药率显著较高 并报告两例死亡事件 一例为多重心血管风险患者死因未明 一例为有心血管病史患者心脏骤停 未确认与治疗存在因果关系[7] 公司战略与背景 - 公司专注于肥胖治疗领域 针对GLP-1受体激动剂导致的肌肉流失问题开发保护瘦体重的组合疗法[9][10] - 采用VelocImmune技术平台开发全人源抗体 该技术曾用于创建多款FDA批准抗体药物包括Dupixent、Libtayo等[11] - 公司管线包含针对肥胖相关代谢疾病的多种候选药物 具备与GLP-1受体激动剂联合开发的潜力[10][13]

公司研发进展 - 公司实验性疗法针对一种影响骨组织的罕见遗传病 [1] - 该疗法在后期试验中达到了主要目标 [1]

疾病背景与药物机制 - 进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼取代的罕见遗传病 全球约900例确诊患者[12][13] - Garetosmab是首个且唯一能同时显著减少异常骨病变数量和体积的试验性疗法 通过中和Activin A蛋白抑制异位骨化[1][14] 临床试验设计 - OPTIMA为全球多中心随机双盲安慰剂对照三期试验 纳入63名18岁及以上FOP患者[2][9] - 患者每四周随机接受静脉注射安慰剂、3mg/kg或10mg/kg剂量garetosmab 治疗周期56周[2][9] 疗效数据 - 主要终点达成：3mg/kg组新发HO病变数量减少94%(p=0.0274) 10mg/kg组减少90%(p=0.0260)[1][4] - 病变体积分析显示99.9%(3mg/kg)和99.8%(10mg/kg)的显著减少(p值均<0.0013)[4] - 关键次要终点：10mg/kg组临床评估的突发症状减少89%(p=0.0007)[4] 安全性表现 - 治疗组无中断病例 安慰剂组1例因卵巢囊肿中断[5] - 皮肤软组织感染呈剂量依赖性增加(安慰剂组7例、3mg/kg组9例、10mg/kg组15例)[5] - 肌肉骨骼疼痛相关不良事件减少(安慰剂组14例、3mg/kg组6例、10mg/kg组4例)[5] 监管进展与后续计划 - 独立数据监测委员会建议安慰剂组患者尽快转用garetosmab[6] - 计划2025年底向美国提交监管申请 2026年启动全球申报[6] - 针对青少年和儿童FOP患者的OPTIMA 2三期试验将于明年启动[6][11] 公司技术平台 - Garetosmab采用VelocImmune技术平台开发 该平台已产生多款FDA批准的全人源单抗[16] - 公司拥有从靶点发现到临床开发的完整研发体系 在眼科、炎症、肿瘤等领域均有布局[17][18]

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) is one of the Best NASDAQ Stocks to Buy with Huge Upside Potential. On September 9, Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) announced five-year follow-up results from its phase 3 EMPOWER-Lung 3 trial. The trial tested Libtayo combined with platinum-based chemotherapy versus chemotherapy alone and was meant for adults with advanced or metastatic non-small cell lung cancer without EGFR, ALK, or ROS1 mutations. The results showed sustained survival benefi ...