文章核心观点 Regeneron公司公布PD - 1抑制剂Libtayo治疗高危皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的3期C - POST试验详细分析结果，显示其在降低疾病复发或死亡风险等方面效果显著，有望成为辅助治疗新标准，已向美欧提交监管申请 [1][4][7] 试验结果 疗效结果 - Libtayo使疾病复发或死亡风险降低68%（HR：0.32；95% CI：0.20 - 0.51；p<0.0001），中位无病生存期（DFS）未达到（安慰剂组为49个月）；两年时，Libtayo组DFS为87%，安慰剂组为64% [1][5] - Libtayo使局部区域复发风险降低80%（HR：0.20；95% CI：0.09 - 0.40），远处复发风险降低65%（HR：0.35；95% CI：0.17 - 0.72） [1][5] - 最新总生存期（OS）数据显示Libtayo有潜在获益（HR：0.78；95% CI：0.39 - 1.56） [3] - 探索性分析显示，无论PD - L1表达水平如何，Libtayo的DFS率相似；PD - L1 ≥1%的肿瘤中，Libtayo使疾病复发或死亡风险降低72%（HR：0.28；95% CI：0.15 - 0.52；n = 309）；PD - L1 <1%的肿瘤中，降低68%（HR：0.32；95% CI：0.12 - 0.86；n = 85） [4] 安全性结果 - 任何级别不良事件（AE）发生率：Libtayo组91%，安慰剂组89%；≥3级AE发生率：Libtayo组24%，安慰剂组14% [6] - Libtayo组至少10%患者发生的常见AE为疲劳、瘙痒、皮疹等；唯一≥3级且发生率超2%的AE为高血压 [6] - 因AE停药率：Libtayo组10%，安慰剂组2%；两组各有两名患者因AE死亡 [6] 试验介绍 - C - POST是随机、安慰剂对照、双盲、多中心、全球3期试验，研究Libtayo与安慰剂作为辅助治疗用于有CSCC复发高危特征且已完成手术和术后放疗患者 [9] - 试验招募415名患者，随机分配接受Libtayo（n = 209）或安慰剂（n = 206）治疗长达48周；前12周每三周静脉注射Libtayo 350 mg或安慰剂，后36周每六周静脉注射Libtayo 700 mg或安慰剂 [10] 公司癌症研究情况 - 公司致力于将创新发现转化为抗癌药物，在超30种实体瘤和血液癌症领域探索潜在疗法，临床开发的肿瘤资产近一半是公司管线，包括检查点抑制剂等 [11][12] - 公司与多方合作，共同推进癌症治疗目标 [13] Libtayo介绍 - Libtayo是靶向T细胞上免疫检查点受体PD - 1的全人单克隆抗体，用公司专有VelocImmune技术发明，已在超30个国家获批用于多种癌症治疗 [14] - 在美国，获批适应症通用名为cemiplimab - rwlc；其他地区为cemiplimab [15] - Libtayo临床项目聚焦难治癌症，正作为单药及与其他疗法联合用于其他实体瘤和血液癌症研究，这些用途处于研究阶段 [16][17] 美国FDA批准适应症 - 用于治疗已扩散或无法通过手术或放疗治愈的皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者 [21] - 用于治疗无法手术切除（局部晚期）或已扩散（转移性）且接受过刺猬通路抑制剂（HHI）治疗或无法接受HHI治疗的基底细胞癌（BCC）患者 [21] - 用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，可与含铂化疗联合或单药用于特定情况 [21] 公司技术平台 - 公司VelocImmune技术利用基因工程小鼠平台产生优化全人抗体，公司用该技术创造大量FDA批准或授权的全人单克隆抗体 [27] 公司概况 - Regeneron是领先生物技术公司，由医生科学家创立和领导，将科学转化为药物，有众多获批治疗方法和候选产品，药物和管线针对多种疾病 [31] - 公司用专有技术推动科学发现和药物开发，利用遗传学中心数据和基因医学平台确定创新靶点和治疗方法 [32]

公司动态 - 赛诺菲(NASDAQ: SNY)与再生元制药(NASDAQ: REGN)股价下跌 因itepekimab在两项三期临床试验中仅达成一项主要终点[2] 投资服务 - Growth Stock Forum提供包含15-20只股票的投资组合模型 定期更新[2] - 该平台推出年度十大精选股票名单 预期当年表现优异[2] - 提供短期和中期的交易策略建议 支持社区互动问答功能[2] 订阅信息 - Growth Stock Forum在6月9日前开放注册 可锁定当前费率[1]

About this content About Angela Harmantas Angela Harmantas is an Editor at Proactive. She has over 15 years of experience covering the equity markets in North America, with a particular focus on junior resource stocks. Angela has reported from numerous countries around the world, including Canada, the US, Australia, Brazil, Ghana, and South Africa for leading trade publications. Previously, she worked in investor relations and led the foreign direct investment program in Canada for the Swedish government ...

核心观点 - Regeneron Pharmaceuticals与Sanofi联合开发的itepekimab在治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的两项III期临床试验(AERIFY-1和AERIFY-2)中取得混合结果 AERIFY-1达到主要终点而AERIFY-2未达到 [1][4][5][6] - 公司正在审查数据并计划与监管机构讨论下一步行动 同时还有两项关于itepekimab的临床试验(AERIFY-3和AERIFY-4)正在进行中 [6] - Regeneron一季度表现不佳 主要由于Eylea销售额下滑 而Dupixent的销售增长成为主要驱动力 [7][8][9] - 公司正在扩大肿瘤学产品组合 包括获得欧盟有条件批准的多发性骨髓瘤药物linvoseltamab 以及向FDA重新提交的BLA申请 [10] 临床试验结果 - AERIFY-1试验在52周时达到主要终点 itepekimab治疗组相比安慰剂组显著减少中重度急性COPD恶化27% [5] - AERIFY-2试验未达到相同的主要终点 尽管在早期研究中显示出益处 [6] - 两项试验共涉及2080名40-85岁的中重度COPD成年患者 均为前吸烟者 [4] 公司财务状况 - 年初至今 Regeneron股价下跌14.8% 而行业整体下跌2.8% [3] - Eylea销售额因罗氏Vabysmo的竞争而持续承压 Vabysmo通过阻断Ang-2和VEGF-A通路表现出色 [7] - Dupixent销售保持强劲增长 得益于在多种适应症中的处方趋势良好 包括最近COPD适应症的标签扩展 [9] 产品组合发展 - itepekimab若成功开发和商业化将扩大公司在COPD治疗领域的产品组合 [9] - 肿瘤学产品linvoseltamab获得欧盟有条件上市许可 用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 [10] - FDA已接受linvoseltamab的BLA重新提交 目标行动日期为2025年7月10日 [10]

股价表现 - 赛诺菲(SNYUS)股价下跌617% 再生元(REGNUS)股价下跌1377% [1] 药物试验结果 - 赛诺菲和再生元联合开发的Itepekimab用于治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的两项后期试验结果好坏参半 [1] - 其中一项试验显示病情恶化减少27% 另一项试验未显示同样疗效 [1] - 公司正在评估数据并将与监管机构讨论 [1] - 研发负责人表示需要进一步探索药物与IL33蛋白质的相互作用机制 [1] 行业竞争格局 - 赛诺菲重磅药物Dupixent专利即将到期 该药物目前用于治疗包括COPD在内的多种疾病 [2] - 葛兰素史克的Nucala本月已获美国批准用于治疗COPD [2] - 分析师认为Itepekimab试验结果意味着研发流程至少推迟3年 [2] - 分析师指出许多COPD药物最初仅对部分患者有效 但该药物仍被寄予厚望 [2]

文章核心观点 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布评估依特佩单抗治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的3期试验AERIFY - 1达到主要终点，AERIFY - 2未达到主要终点，公司正在评估数据并将与监管机构讨论下一步计划 [1] 试验结果 - AERIFY - 1达到显著降低中度或重度急性发作的主要终点，与安慰剂相比，第52周时降低27%；AERIFY - 2未达到相同主要终点，但试验早期有获益 [1] - 试验中患者随机接受每两周一次、每四周一次依特佩单抗或安慰剂治疗，添加到吸入式双重或三重标准治疗中，主要终点是降低COPD中度或重度急性发作的年化率 [2] - 第24周和52周时，AERIFY - 1中每两周一次依特佩单抗组中度或重度发作降低率分别为30%和27%，每四周一次组为34%和21%；AERIFY - 2中对应数据分别为18%和2%、21%和12%，3期试验仅在第52周进行正式显著性测试，AERIFY - 1中两个给药组均达到显著性 [3] 试验情况 - 总发作次数低于预期，降低了两项试验的效力，患者入组多在全球新冠疫情期间，可能导致整体发作率较低 [4] 安全性 - 依特佩单抗安全性在各给药方案中一致，不良事件在治疗组和安慰剂组总体相当，严重感染、导致死亡的不良事件发生率在两组间差异不大，且其安全性与先前临床试验一致，抗药物抗体罕见且对药物水平无明显影响 [5] 公司态度 - 再生元公司对在COPD治疗领域的工作感到自豪，受AERIFY - 1总体结果和AERIFY - 2第24周数据鼓舞，将审查试验结果以确定下一步计划，致力于依特佩单抗更广泛开发项目 [7] - 赛诺菲认为AERIFY - 1结果令人鼓舞，但两项研究结果值得进一步探索，公司致力于与监管机构讨论数据以评估前进方向 [9] 后续计划 - 再生元和赛诺菲正在审查数据并将与监管机构讨论下一步计划 [7] - 试验详细结果将在未来医学会议上公布，依特佩单抗还在其他试验中进行评估，包括慢性鼻窦炎伴或不伴鼻息肉、非囊性纤维化支气管扩张症 [8] 试验项目介绍 - AERIFY - 1和AERIFY - 2是随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，评估依特佩单抗对1127名（AERIFY - 1）和953名（AERIFY - 2）40 - 85岁中度至重度COPD前吸烟者的疗效和安全性 [10] - 治疗通过皮下注射给药，添加到双重治疗或最大标准吸入式三重治疗中 [11] - AERIFY项目还包括另外两项正在进行的试验，AERIFY - 3是评估依特佩单抗对COPD患者气道炎症影响的2期机制研究，AERIFY - 4是评估其长期安全性的3期试验 [13] 依特佩单抗介绍 - 依特佩单抗由再生元专有VelocImmune技术发明，是一种全人单克隆抗体，可结合并抑制白细胞介素 - 33（IL - 33），IL - 33在COPD广泛炎症中起启动和放大作用，在前吸烟者肺部尤其升高 [14] - 依特佩单抗由再生元和赛诺菲根据全球合作协议联合开发，目前处于慢性鼻窦炎伴鼻息肉（3期）、非囊性纤维化支气管扩张症（2期）和慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（2期）的临床开发项目中 [15] 再生元公司介绍 - 再生元是领先的生物技术公司，发明、开发和商业化改变生命的药物，其药物和产品线旨在帮助患有多种严重疾病的患者 [18] - 公司利用专有技术推动科学发现和加速药物开发，如VelociSuite技术可生产优化的全人单克隆抗体和新型双特异性抗体，还通过遗传学中心和基因医学平台识别创新靶点和治疗方法 [19] 赛诺菲公司介绍 - 赛诺菲是一家以研发为驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活和创造有吸引力的增长，应用对免疫系统的深入理解发明药物和疫苗，拥有创新产品线 [21] - 赛诺菲在泛欧证券交易所和纳斯达克上市 [22]

23andMe破产与资产出售 - 生物技术公司23andMe因业务不可持续且亏损不断增加而申请破产[1] - 再生元制药(REGN)以2.56亿美元成功竞购23andMe几乎所有资产 交易预计2023年第三季度完成[2] - 再生元制药市值超过600亿美元 此次收购可能带来长期增长机会[2] 收购估值与财务影响 - 2.56亿美元收购价对处于困境的23andMe可能偏高 但对再生元财务影响有限[4] - 再生元过去四个季度自由现金流接近30亿美元[4] - 收购使再生元获得1500万客户的DNA数据 其中84%客户同意将数据用于研究[5] 战略协同与研发潜力 - 再生元CEO认为"基因与疾病关联"研究对医疗行业至关重要[6] - 基因学是再生元增长战略关键部分 与23andMe资产具有协同效应[6] - 人工智能时代 海量DNA数据有助于加速药物研发进程[5] 再生元经营现状 - 第一季度销售额同比下降4%至略高于30亿美元[7] - 旗舰产品Eylea(眼科治疗药物)销售额下降26%[7][8] - 整体产品销售额下降20% 合作收入缓解总收入下滑[8] 未来发展前景 - 公司有数十项治疗试验正在进行 可能推动未来产品上市[9] - 收购23andMe可能带来更多候选药物 尽管回报需要时间[9] - 23andMe的消费者基因组服务可能不是收购主因 未来可能关闭[11] 股票表现与估值 - 再生元股价年内下跌17%(截至5月28日)[12] - 当前市盈率15倍 低于标普500平均24倍[12] - 强大研发管线与23andMe收购可能提升长期增长潜力[12]

核心观点 - 公司宣布linvoseltamab在复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)早期研究中取得积极结果 [1][2] - 该药物与carfilzomib或bortezomib联用显示出高应答率(ORR 90%和85%)和完全缓解率(CR 76%和50%) [6][7] - 欧洲委员会已批准linvoseltamab(品牌名Lynozyfic)用于治疗R/R MM成人患者 [8] - 美国FDA已接受linvoseltamab生物制剂许可申请(BLA)重新提交 目标行动日期为2025年7月10日 [9] 临床研究数据 - LINKER-MM2 Ib期研究纳入至少接受过两线治疗且对免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂双重难治或三类暴露的患者 [4] - 接受carfilzomib组合治疗的患者中48%有基线软组织浆细胞瘤 39%年龄超过75岁 [5] - 中位随访15个月时 所有剂量水平的ORR为90% CR为76% 12个月时维持应答概率87% 无进展生存率83% [6] - bortezomib组合治疗组中位随访9个月 ORR为85% CR为50% 58%患者对carfilzomib难治 13%对bortezomib难治 [7] 监管进展与管线布局 - 公司计划开展linvoseltamab组合治疗的III期注册研究 [6] - 2024年欧洲委员会批准odronextamab(品牌名Ordspono)用于治疗R/R滤泡性淋巴瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤 [11] - odronextamab在美国的BLA收到CRL 但FDA已接受重新提交 目标行动日期2025年7月30日 [11][12] - 当前肿瘤产品线包括Libtayo(治疗基底细胞癌 皮肤鳞状细胞癌和非小细胞肺癌) [10] 市场表现与竞争格局 - 公司股价年内下跌17.3% 超过行业4.9%的跌幅 [2] - 旗舰产品Eylea面临罗氏Vabysmo竞争导致市场份额流失 [12][13]

文章核心观点 Regeneron公司公布了1b期LINKER - MM2试验两个队列的初步结果，评估了linvoseltamab分别与卡非佐米或硼替佐米联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的效果，数据将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，两种组合均显示出高反应率 [1]。 试验结果 与卡非佐米联合 - 治疗的23例患者均曾暴露于蛋白酶体抑制剂（PI），超半数对至少一种PI耐药，48%有基线软组织浆细胞瘤，39%超过75岁 [3]。 - 21例可评估疗效患者中，客观缓解率（ORR）达90%（19/21），完全缓解率（CR）为76%（16/21） [3]。 - 12个月时，维持缓解的估计概率为87%（n = 19），无进展概率为83%（n = 21） [3]。 - 23例可评估安全性患者中，常见治疗突发不良事件（TEAE）包括中性粒细胞减少、细胞因子释放综合征（CRS）、腹泻和血小板减少等，感染发生率91%，严重不良事件（SAE）发生率83% [3]。 与硼替佐米联合 - 24例入组患者中，超半数对PI耐药，包括58%对卡非佐米耐药，13%对硼替佐米耐药 [4]。 - 20例可评估疗效患者中，ORR为85%（17/20），CR为50%（10/20） [4]。 - 常见TEAE包括CRS、中性粒细胞减少和血小板减少等，感染发生率75%，SAE发生率83%，2例患者因不良事件死亡 [5]。 药物信息 - linvoseltamab与卡非佐米或硼替佐米联合治疗R/R MM处于研究阶段，未获监管机构批准 [6]。 - linvoseltamab在欧盟获批以Lynozyfic™用于治疗至少接受过三种先前疗法且在最后一种疗法中进展的R/R MM成人患者 [6]。 - 美国FDA已受理linvoseltamab用于R/R MM成人患者的生物制品许可申请，目标行动日期为2025年7月10日 [7]。 行业背景 - 多发性骨髓瘤是第二常见的血液癌症，全球每年新增超18.7万例，2025年美国预计新增超3.6万例、死亡1.2万例，约8000人在三线治疗后疾病进展 [8]。 - 该疾病无法治愈，现有治疗可延缓进展，但多数患者最终会复发并需额外治疗 [8]。 试验介绍 LINKER - MM2 - 是一项1b期开放标签临床试验，评估linvoseltamab与其他癌症治疗方法联合治疗R/R MM的效果 [9]。 - 联合治疗包括标准治疗和新型疗法，主要终点为剂量限制性毒性（DLT）发生率和TEAE的发生率及严重程度，次要终点包括ORR、缓解持续时间（DoR）和无进展生存期 [9]。 - 卡非佐米队列中，linvoseltamab先采用初始逐步递增给药方案，在卡非佐米给药前至少给予两个全剂量（100、150或200 mg）；硼替佐米队列中，同样先逐步递增给药，在硼替佐米给药前至少给予一个全剂量（100或200 mg） [10]。 Linvoseltamab临床开发项目 - linvoseltamab是一种研究性双特异性抗体，旨在连接多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）和表达CD3的T细胞，促进T细胞活化和癌细胞杀伤 [11]。 - 正在进行广泛的临床开发项目，探索其作为单药疗法以及在不同治疗线中的联合方案，包括早期治疗和浆细胞前体疾病 [12]。 - 除LINKER - MM2外，还包括LINKER - MM1、LINKER - MM3等多项试验 [15]。 公司情况 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，利用专有VelociSuite®技术开发治疗多种疾病的药物，血液癌症研究专注于双特异性抗体 [13][14]。 - 公司的VelocImmune技术利用基因工程小鼠平台产生优化的全人抗体，已用于创造大量FDA批准的全人单克隆抗体 [17]。 - 公司通过媒体和投资者关系网站及社交媒体发布重要信息，可通过官网和领英页面获取 [23]。

收购交易概述 - Regeneron Pharmaceuticals以2.56亿美元通过破产拍卖收购破产的基因公司23andMe [1] - 23andMe曾估值60亿美元但2025年3月申请破产 主因消费者兴趣下降及2023年数据泄露事件影响 [3] - 交易预计2025年第三季度完成 公司将保留23andMe现有隐私准则 [4][14] 数据资产价值 - 23andMe拥有超过1500万客户DNA样本数据库 将成为Regeneron基因组药物研发的关键资源 [2] - 直接面向消费者的唾液检测套件积累的基因数据库是破产程序中最有价值的资产 [3] 隐私承诺与监管 - Regeneron承诺不违反客户原始授权目的使用个人数据 未经明确同意不将数据用于研究 [5] - 法院将任命独立监督机构评估交易对隐私影响 6月向破产法院提交报告 [4] - 新泽西州2024年政策要求执法机构需获得适当授权才能获取新生儿血样 保留期缩短至2年 [7] 行业影响与争议 - 收购引发对基因数据所有权及后续用途的广泛讨论 尤其关注政策变更或所有权转移可能导致的数据使用变化 [8][10] - 事件反映基因数据作为"终极个人资产"的特性 一旦共享便难以彻底收回 [15] 消费者操作指南 - 用户可通过账户设置永久删除基因数据 包括销毁唾液样本和撤回研究授权 [11][12] - 具体操作路径涉及账户设置中的"23andMe Data"板块 需通过邮件确认完成删除 [16]