公司定位与业务布局 - 公司免疫耐受平台ImmTOR可释放生物疗法潜力，管线聚焦生物制剂、酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在进行[5] - 基因疗法项目2020年进入临床，与多家领先基因疗法公司有合作及许可协议[5] SEL - 212治疗慢性难治性痛风 - 慢性难治性痛风患者约16万，患者描述发作疼痛如严重灼伤、骨折等，发作持续7 - 14天[13] - 2期剂量范围研究显示，每月一次SEL - 212治疗20周后，66%可评估患者SUA水平<6 mg/dL [16][17][18] - 2期数据显示，SEL - 212治疗期间发作频率和严重程度降低，多数发作在1 - 2个月，96%为轻度或中度[21][25] - SEL - 212在临床活性剂量下耐受性良好，2期试验报告23起严重不良事件，多数与药物无关或为输液反应[27] ImmTOR在基因疗法中的应用 - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR + AAV载体治疗的小鼠未产生NAb [39][41] - 临床前数据表明，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法可重新给药，且不会形成NAb或丧失治疗表达[42] 财务与里程碑 - 2019年9月30日，研发费用8104000美元，总运营费用11794000美元，净亏损11994000美元[53][55][56] - 2019年12月完成7000万美元私募配售，预计2020年Q1获FDA关于3期临床开发计划指导，年中公布SEL - 212对比KRYSTEXXA®试验顶线数据[59][60]

公司定位与业务布局 - 公司免疫耐受平台ImmTOR可释放生物疗法潜力，管线聚焦治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[6] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在评估其与KRYSTEXXA®的疗效和安全性[6] - 基因疗法项目2020年进入临床，临床前结果显示与需重新给药以维持疗效的疾病高度相关，且与领先基因疗法公司有多项合作和许可协议[6] 技术优势与作用机制 - ImmTOR可协同生物疗法减轻抗原特异性中和抗体形成，诱导树突状细胞向幼稚T细胞传递耐受性信息，促进生物疗法的选择性免疫耐受[11] 慢性难治性痛风项目 - 美国约16万慢性难治性痛风患者，该疾病严重影响患者生活，SEL - 212有潜力满足未满足的需求，市场潜力超10亿美元[13][15] - 2期剂量范围研究显示，每月给药一次SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，20周治疗后66%的可评估患者血清尿酸水平低于6mg/dL[16][18] - 2期数据显示，SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，多数发作发生在第1和2个月，96%的发作程度为轻度或中度[21][25] 基因疗法项目 - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR + AAV载体治疗的小鼠未产生中和抗体，实现抗原特异性免疫耐受而非广泛免疫抑制[39][40] - 临床前数据表明，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法可重新给药，且不会形成中和抗体或丧失疗法表达，首次给药可使转基因表达最多增加4倍[44][49] 财务与里程碑 - 2019年9月30日季度研发费用8104000美元，一般及行政费用3690000美元，总运营费用11794000美元，净亏损11994000美元，现金及等价物等为35892000美元[55][56][57][58][60] - 2019年12月完成7000万美元私募配售，预计2020年Q1获FDA关于3期临床开发计划的指导，年中公布SEL - 212与KRYSTEXXA®对比试验的 topline 数据，计划启动ImmTOR基因疗法临床试验[61][62]

公司定位与平台潜力 - 公司凭借ImmTOR免疫耐受技术平台，有望释放生物疗法的全部潜力，专注于治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[6] - 主打项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，满足大量未被满足的需求[6] 慢性难治性痛风项目进展 - SEL - 212与KRYSTEXXA®的COMPARE试验正在进行，预计2020年第一季度公布中期数据，年中公布6个月的全面顶线数据[6] - 正在为SEL - 212启动3期临床试验做准备，2020年1月与FDA就3期临床开发计划进行会议[6] 慢性难治性痛风市场需求与SEL - 212优势 - 慢性难治性痛风患者约16万，患者发作疼痛难忍，发作持续7 - 14天，<65岁患者年均损失约25天生产力[14] - SEL - 212在2期剂量范围研究中，每月给药可持续降低血清尿酸水平，20周治疗后66%的可评估患者血清尿酸水平<6 mg/dL[17][19] - 2期数据显示SEL - 212治疗期间可降低发作频率和严重程度，多数发作在第1、2个月，96%为轻度或中度[22][26] 基因治疗项目进展与潜力 - 计划2020年开展基因治疗临床试验，临床前结果显示与可能需要重新给药以维持疗效的疾病高度相关[7] - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法有望重新给药而不产生中和抗体或丧失治疗表达[42][46] 财务与里程碑 - 截至2019年9月30日季度，研发费用810.4万美元，行政费用369万美元，总运营费用1179.4万美元，净亏损1199.4万美元[55] - 预计2020年第一季度报告SEL - 212与KRYSTEXXA®比较试验的中期数据，年中进行6个月全面顶线数据分析，2020年开展ImmTOR基因治疗临床试验[57]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年第三季度末，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3590万美元，而截至2019年6月30日为4200万美元 [16] - 2019年第三季度研发费用为810万美元，2018年同期为1190万美元，减少原因包括COMPARE研究费用确认时间、人员减少导致薪资福利降低及前期工作项目完成 [18] - 2019年第三季度一般及行政费用为370万美元，2018年第三季度为410万美元，成本降低主要因法律和专业费用减少 [19] - 2019年第三季度净亏损1200万美元，合每股0.26美元；2018年同期净亏损1600万美元，合每股0.71美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 基因治疗业务 - 10月在ESGCT会议上展示四项临床前研究新数据，表明ImmTOR可解决基因治疗关键挑战，特别是重新给药限制，能实现重复给药并使首次给药转基因表达比单独使用AAV载体提高四倍 [10] - 与AskBio的合作预计2020年进入临床，将利用双方技术平台开展人体概念验证试验，验证产品组合及重新给药潜力 [11] 慢性难治性痛风业务 - 预计2019年底完成COMPARE试验（SEL - 212与pegloticase头对头试验）患者招募，2020年第一季度公布中期数据，2020年年中公布顶线统计优势数据 [8][14] - 2期剂量范围研究显示，在五个每月剂量队列中，SEL - 212使66%可评估患者血清尿酸水平维持在6mg/dL以下，且这些队列中仅35%患者在治疗第一个月出现发作 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 与AskBio建立战略联盟，共同开发、制造和商业化一系列AAV基因疗法，预计2020年进入临床 [7] - 公司近期专注两大优先事项，即推进慢性难治性痛风的COMPARE研究和基因治疗管线 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现金、现金等价物和受限现金足以满足2020年第一季度的运营需求 [16] - 管理层对SEL - 212帮助患者的潜力感到兴奋，认为其有潜力满足慢性难治性痛风这一疾病的重大未满足需求，代表着超10亿美元的市场机会 [8] 其他重要信息 - 第三季度完成570万美元融资，主要参与者为管理团队和董事会成员，按市场价格进行，展示了对ImmTOR平台广泛适用性的持续信心 [9] - 公司加强了高管管理团队，任命Alison Schecter为首席医疗官，Brad Dahms为首席财务官 [9] 问答环节所有提问和回答 问题1: 即将在风湿病学会会议上公布的数据有多少新内容及随访时间 - 公司将展示三张海报，数据比以往更详细，包括对痛风发作的具体分析（患者第一个月痛风发作率为35%，第二个月后无新的初始发作）以及血清尿酸控制与抗体使用之间相关性的深入分析 [26][28] 问题2: 与CureCN的合作有无更新及对方单药基因治疗研究进展 - CureCN未披露相关信息，公司指导不变，仍在等待德国当局的指导，目前因无实际更新未在本次财报电话会议提及，但仍按上季度指引推进，且公司目前更关注与AskBio的合作 [30] 问题3: 与AskBio合作的人体概念验证研究的规模、时长、时间安排及研发费用阶段情况 - 公司计划2020年与AskBio进入临床，其中一个项目是MMA，主要关注能否预防中和抗体形成，这将是一个观察终点，后续会提供更详细指导；完成COMPARE研究后研发费用将大幅下降，目前未对3期和基因治疗费用进行指引，且基因治疗试验规模较小 [35][39] 问题4: ImmTOR能否克服低水平预先存在抗体的问题 - 动物实验显示可以克服较低水平的突变抗体，但在人体研究中的情况有待观察 [43] 问题5: 基因治疗项目的时间安排 - 公司有MMA和OTC两个基因治疗项目，MMA将作为与AskBio合作的一部分进入临床，OTC仍处于临床前阶段，未确定进入临床时间，合作中的其他适应症也未披露和指引 [45] 问题6: 2020年第一季度SEL - 212中期数据将包含哪些内容 - 公司将关注SEL - 212和pegloticase在第三个月和第六个月的数值差异，后续临近数据公布时会提供更多更新 [46] 问题7: COMPARE试验时间安排有无变化 - 上季度曾指引有一个季度的延迟，原因是在孤儿病中使用全新试验点招募150名患者的时间比预期长，但目前招募率令人满意，数据公布时间未改变，仍预计2019年底完成招募 [50] 问题8: 与Spark的合作有无更新及是否选择更多适应症 - Spark获得ImmTOR用于治疗血友病A的许可，公司有权在年底前选择另外四个适应症，将在年底听取Spark意见后进行指引 [52] 问题9: 1月与FDA会议前可能无中期数据，此前有无2期会议，此次能提供哪些不同信息 - 去年12月有过2期结束会议，公司不披露与FDA的私下讨论内容，但COMPARE试验独立于3期，此次计划从FDA获得3期最终指导 [56]

收入和利润（同比环比） - 2019年第三季度净亏损为1199.4万美元，较2018年同期的1600.1万美元改善25.1%[18] - 2019年前九个月净亏损为4046.2万美元，较2018年同期的5068.5万美元改善20.2%[18] - 截至2019年9月30日九个月，公司净亏损为4046.2万美元，较上年同期的5068.5万美元亏损收窄20.2%[26] - 2019年第三季度净亏损为1199.4万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.26美元[93] - 2019年前九个月净亏损为4046.2万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.94美元[93] - 2019年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.26美元，较2018年同期的0.71美元改善63.4%[18] 成本和费用（同比环比） - 2019年第三季度研发费用为810.4万美元，较2018年同期的1188.5万美元下降31.8%[18] - 2019年前九个月研发费用为2759.1万美元，较2018年同期的3743.1万美元下降26.3%[18] - 2019年第三季度总租赁费用为55.5万美元，其中经营租赁费用34.1万美元，可变租赁费用21.1万美元[110] - 2019年第三季度和九个月，与2017年定期贷款相关的利息费用均为40万美元和120万美元[122] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司确认的基于股票的薪酬费用总额为373.4万美元，其中研发费用146.8万美元，行政费用226.6万美元[159] 现金及流动性状况 - 现金及现金等价物与受限现金总额为3592.2万美元，较2018年底的3768.2万美元下降4.7%[16] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物及受限现金总额为3590万美元，较2018年12月31日的7102.7万美元减少49.5%[26][35] - 截至2019年9月30日九个月，经营活动所用现金净额为3855.9万美元，较上年同期的4641.3万美元减少16.9%[26] - 截至2019年9月30日九个月，融资活动提供现金净额为3650.7万美元，主要来自发行普通股净收益3094.2万美元及私募配售净收益571.5万美元[26] - 截至2019年9月30日，公司持有的3590万美元现金及等价物中，有40万美元为其俄罗斯子公司专用于运营的资金[35] - 截至2019年9月30日，公司受限现金余额为165.8万美元，其中137.9万美元为长期受限现金[46] - 截至2019年9月30日，公司在俄罗斯银行账户持有约40万美元，全部为美元[47] - 截至2019年9月30日，公司现金等价物为688万美元，全部为货币市场基金[95] - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损，并需要大量额外融资以维持运营和执行战略[35] - 管理层认为，由于资本资源不足，对公司能否在财务报表发布后一年内持续经营存在重大疑虑[36] 资产、负债及权益变动 - 截至2019年9月30日，公司总资产为3954.4万美元，较2018年底的4448.2万美元下降11.1%[16] - 截至2019年9月30日，累计赤字为3.20865亿美元，较2018年底的2.80403亿美元增加14.4%[16] - 截至2019年9月30日，公司累计赤字为3.209亿美元，较2018年12月31日的2.804亿美元增加14.4%[35] - 截至2019年9月30日，流通普通股为4819.6387万股，较2018年底的2247.1776万股增加114.5%[16] - 应计费用总额从2018年12月31日的1170万美元大幅下降至2019年9月30日的531.6万美元，降幅约54.6%[97] - 截至2019年9月30日，物业和设备净值为145.2万美元，累计折旧为458.4万美元[96] - 2019年第三季度折旧费用为20万美元，前九个月折旧费用为50万美元[96] - 公司于2019年1月1日采用新租赁准则，确认使用权资产160万美元和租赁负债180万美元[98] - 截至2019年9月30日，经营租赁负债总额为73.4万美元，加权平均剩余租赁期为0.5年，加权平均折现率为10%[110][111] - 2017年定期贷款未偿还本金从2018年底的2100万美元降至2019年9月30日的2030万美元[120] - 截至2019年9月30日，2017年定期贷款未来最低本金和利息支付总额为2267.3万美元，其中2020年需支付916.3万美元[121] - 截至2019年9月30日，公司贷款应付账面的账面金额近似其估计公允价值[50] - 截至2018年12月31日，累计其他综合收益（亏损）为-455.7万美元，主要由-455.7万美元的外币折算调整构成[60] - 在截至2019年9月30日的期间，其他综合收益为2.4万美元，使累计其他综合收益（亏损）余额变为-453.3万美元[60] 收入来源与合作协议 - 公司目前没有产品收入来源，所有收入均来自合作和赠款[34] - 公司收入主要通过与战略合作方的资助、合作和许可协议产生，用于候选产品的开发和商业化[62] - 协议条款通常包括预付款、与开发/监管/商业目标相关的里程碑付款、许可产品净销售额的特许权使用费、研发费用报销/分摊以及共同推广安排产生的利润/亏损分摊[63] - 与Spark Therapeutics的许可协议包含总额1500万美元的前期现金付款，并有资格获得高达6500万美元的开发和监管里程碑付款，以及每个适应症高达3.65亿美元的商业化里程碑付款[161][162] - 公司确定与Spark的协议包含五个不同的履约义务，交易价格中的未来里程碑付款和销售特许权使用费均被视为可变对价，截至2019年9月30日均受到限制[169][171][172] - 公司从Spark交易中获得的首付款为1230万美元，其中710万美元分配给综合许可与供应义务，520万美元分配给期权义务折扣（每个期权130万美元）[173] - 截至2019年9月30日，与该协议相关的合同负债（递延收入）为1590万美元，其中100万美元为流动负债，1490万美元为非流动负债[178] - 截至2019年9月30日，交易价格总额为1830万美元，其中1160万美元分配给综合许可与供应义务，670万美元分配给期权义务折扣（每个期权170万美元）[183] - 公司从Skolkovo基金会获得总计200万美元的资助款，但仅确认180万美元为收入，剩余20万美元记为合同负债[185] - 截至2019年9月30日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为930万美元，公司预计在未来12个月内确认其中约8.8%（约81.84万美元）的收入[188] - 在截至2019年9月30日的九个月中，合同负债（递延收入）期初余额为1477.7万美元，期间增加125万美元，减少2.3万美元，期末余额为1600.4万美元[189] - 公司与AskBio将平均分摊合作产品的研发和商业化成本，各方按承担成本比例分享产品净利润[197] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司未确认任何AskBio许可下的合作费用[199] - 公司根据ASC 730将合作方报销款项记为研发费用的抵减项[201] 融资与资本活动 - 2019年前九个月通过股票发行（扣除发行成本）净融资约3673.4万美元[21] - 公司于2019年8月通过私募发行3,178,174股普通股，净筹资约570万美元，每股价格1.81美元[123] - 公司于2019年1月完成后续公开发行，以每股1.50美元的价格发行20,000,000股普通股，并通过超额配售权额外发行2,188,706股，扣除承销折扣和费用后净收益为3090万美元[124] - 公司于2017年8月提交了总额高达2亿美元的通用储架注册声明，并于2017年8月28日生效[125] - 根据与Jefferies LLC签订的销售协议，公司可进行总额高达5000万美元的“按市价”发行[126] - 在截至2019年6月30日的季度，公司根据销售协议出售164,926股普通股，净收益约为40万美元[129] - 公司于2017年6月完成PIPE融资，向机构投资者以每股16.00美元的价格出售2,750,000股普通股，向董事Timothy A. Springer以每股17.71美元的价格出售338,791股普通股及认股权证，扣除费用后净收益约为4710万美元[131][132] - 公司于2016年6月完成IPO，以每股14.00美元的价格发行5,000,000股普通股，净收益6080万美元，随后通过超额配售权额外发行289,633股，净收益约370万美元，IPO总净收益为6450万美元[135] - 2019年8月，公司完成私募配售，其中Timothy A. Springer博士购买160万股普通股，总购买价格289.6万美元[191] - 2019年1月，公司完成后续发行，其中Timothy A. Springer博士购买400万股普通股，总购买价格600万美元[191] - 根据Spark股票购买协议，公司以每股25.35美元的价格向Spark出售了197,238股普通股，总收益为500万美元[165] 股权与薪酬激励 - 截至2019年9月30日，潜在稀释性普通股等值物总计约567.5264万股，包括股票期权、未归属限制性股票单位和认股权证[93] - 截至2019年9月30日，公司已授权发行2亿股普通股，已发行并流通48,196,387股[136] - 截至2019年9月30日，公司为未来发行预留的普通股总计8,882,306股，包括未行使认股权证95,619股、可用于未来激励的股份3,207,042股、未归属限制性股票单位225,000股及已发行股票期权5,354,645股[140] - 截至2019年9月30日，2016年激励计划下未来可发行的股份为1,709,636股，2019年九个月期间该计划下的可发行股份数量增加了898,871股[142] - 截至2019年9月30日，与未归属员工股票期权相关的未确认薪酬费用为910万美元，预计在2.8年的加权平均期限内确认；与非员工股票期权相关的未确认薪酬费用为80万美元，预计在1.5年的加权平均期限内确认[148][149][150] - 员工期权未行权数量从2018年底的3,681,575份增至2019年9月30日的4,905,061份，加权平均行权价从9.49美元降至6.03美元，剩余加权平均合约期限为8.62年[152] - 员工已归属期权数量为1,180,429份，加权平均行权价为10.72美元，内在价值为5.7万美元[152] - 非员工期权未行权数量从2018年底的412,404份增至2019年9月30日的449,584份，加权平均行权价从6.44美元降至6.12美元[152] - 2019年第一季度授予了100,000份限制性股票单位，其中50,000份基于授予日收盘价2.29美元/股，价值约10万美元[153] - 截至2019年9月30日，未归属限制性股票单位数量为225,000份，加权平均公允价值为5.20美元/股[155] - 员工购股计划在截至2019年9月30日的九个月内新增授权股份224,717股，期间发行了17,205股，截至期末仍有747,406股可供未来发行[158] - 公司与董事Omid Farokhzad博士修订咨询协议，2019年1月1日至12月31日期间的补偿包括8.5万美元付款和7.5万股股票期权授予[193] - 在截至2019年9月30日的九个月中，公司向其创始人支付的咨询服务费用为40万美元[194] 租赁承诺 - 新总部租赁承诺总额为1579.4万美元，租期8年，预计2020年3月开始，首年月基础租金为20万美元/月[107][109] - 截至2019年9月30日，公司经营租赁负债的到期情况为：2019年剩余期间37.4万美元，2020年37.5万美元[110] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842租赁会计准则，在资产负债表上确认了额外的租赁负债和使用权资产[85] 其他重要事项 - 公司自成立以来持续报告净亏损，因此基本和稀释后每股亏损相同[76] - 研发成本在发生时费用化，包括薪资福利、设施成本、合同服务等，不可退还的预付款在活动执行或货物收到时费用化[68] - 截至2019年9月30日及2018年12月31日，公司没有任何表外安排[49] - 在截至2019年9月30日的九个月及截至2018年12月31日的年度内，公允价值层级内无任何转移[54] - 管理层评估认为，资产组的公允价值（以公司市值衡量）超过其账面价值，因此在截至2019年9月30日和2018年9月30日的九个月内未确认任何重大减值损失[56] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司未持有可供出售的有价证券[92] - 2019年第三季度加权平均流通股为4640.7846万股，前九个月为4326.5909万股[93] - 公司已就授予Spark的分许可向MIT支付总计220万美元合同款，并就Spark股权投资的溢价支付40万美元[203] - 公司已根据3SBio许可协议累计支付300万美元首付款和里程碑付款[204] - 截至2019年9月30日，公司已根据MEE许可支付总计40万美元许可费，另有不足10万美元的许可费已计提[205] - 在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司未记录当期或递延所得税费用或收益[206] - 公司已为其净递延税资产全额计提估值备抵[207] - 在截至2019年9月30日的九个月内，公司401(k)计划匹配供款分别为10万美元（2019年）和20万美元（2018年）[213] - 在截至2019年9月30日的三个月内，公司401(k)计划匹配供款均少于10万美元[213]

公司定位与业务布局 - ImmTOR免疫耐受技术平台可释放生物疗法潜力，聚焦治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在评估SEL - 212与KRYSTEXXA®的疗效和安全性[5] SEL - 212治疗慢性难治性痛风 - 美国约16万慢性难治性痛风患者，患者描述发作疼痛如严重灼伤、骨折等，发作持续7 - 14天，<65岁患者年均损失约25天生产力[15] - 2期剂量范围研究中，每月服用SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，66%（21/32）的可评估患者在20周后血清尿酸水平<6 mg/dL[18][19][20] - 2期数据显示SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，96%的发作程度为轻度或中度[23][27] - SEL - 212在临床活性剂量下总体耐受性良好，2期试验报告23起严重不良事件，14起与研究药物无关，9起为输液反应且随ImmTOR剂量增加发生率降低[29] 基因治疗领域 - 临床前研究中，ImmTOR可诱导抗原特异性免疫耐受，实现AAV基因疗法重新给药且不产生中和抗体或丧失治疗表达[43][45][46] - 公司与AskBio、Genethon和CureCN财团等合作，开展基因治疗临床概念验证项目，还与Spark Therapeutics达成许可协议[49][50] 项目里程碑与财务情况 - 预计2019年Q4报告SEL - 212与KRYSTEXXA®对比试验的中期数据，2020年Q2进行6个月顶线数据分析[5][51] - 截至2019年6月30日季度，公司净亏损1639.4万美元，每股净亏损0.37美元，现金及等价物等为4195.9万美元[55][59][60][64]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度确认收入低于0.1百万美元，而2018年同期无收入确认 [30] - 2019年第二季度研发费用为1210万美元，2018年同期为1440万美元，减少原因是人员减少及部分项目完成 [31] - 2019年第二季度总务和行政费用为410万美元，2018年同期为440万美元，主要因法律费用减少 [32] - 2019年第二季度净亏损1640万美元，合每股亏损0.37美元，2018年同期净亏损1880万美元，合每股亏损0.84美元 [32] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为4200万美元，截至3月31日为4870万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性难治性痛风项目（SEL - 212） - 已完成的SEL - 212二期试验数据显示，66%的可评估患者在接受五次每月一次治疗后，血清尿酸水平维持在每分升6毫克以下 [21] - 接受五次SEL - 212治疗的患者中，仅35%在第一个月出现痛风发作，且在第二至五个月发作率持续降低 [22] - 与Krystexxa的头对头COMPARE临床试验正在招募患者，预计招募150人，预计今年第四季度提供中期数据分析，2020年第二季度提供完整统计优势数据分析 [24] AAV基因疗法项目 - 与AskBio达成战略合作，将结合双方技术进行人体概念验证试验，验证联合产品组合及患者重新给药的潜力 [11][12] - 与欧洲财团[POCM]的合作持续推进，预计POCM在2019年下半年获得德国药品监管机构的科学建议以指导临床试验设计 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 专注于ImmTOR平台的合作，认为其有潜力改变需要静脉注射的基因疗法，战略合作伙伴关系能为患者提供差异化和持久的基因疗法解决方案 [15] - 慢性难治性痛风市场约有16万患者，目前仅小部分患者接受治疗，SEL - 212有望满足该患者群体未被满足的需求，市场机会超10亿美元 [25][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司独特平台有广泛潜力，对慢性难治性痛风的后期资产尤其乐观，期待第四季度公布COMPARE试验中期数据 [35] - 渴望通过AAV基因疗法的重新给药潜力释放平台价值，并推进与AskBio等的合作 [35] 其他重要信息 - 2019年7月，公司迎来Alison Schecter博士担任首席医疗官 [16] - 2019年6月，Rainier Therapeutics的Scott Myers加入公司董事会 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与AskBio合作对财务的近期影响以及公司开展其他合作的能力 - 合作在2019年对财务影响较小，明年会指导成本情况，此次合作不限制公司未来开展其他合作 [39] 问题2: 是否收到Spark选择加入其他适应症的最新消息 - 公司与Spark保持联系，Spark仍有机会选择加入除A型血友病外的四个额外适应症，有消息会更新 [45] 问题3: SEL - 212的III/IV期试验会在中期数据读出之前还是之后开始 - 原计划III期和COMPARE试验并行，目前因资金问题受限，计划仍为在第四季度开始III期试验 [49] 问题4: 中期数据读出预计涉及的患者数量范围 - 公司未给出相关指导，但承诺在今年年底进行中期数据读出，会为最终读出提供参考 [50] 问题5: 再治疗开发的一般财务安排以及Spark选择加入额外项目的截止日期 - 公司不评论潜在的预付款和特许权使用费，Spark预计在第四季度末决定是否加入另外四个适应症 [51] 问题6: 第四季度中期数据读出是否会有统计分析以及是否会采用类似二期试验的格式 - 第四季度进行数值读出，最终读出进行统计分析，因是开放标签试验，读出无惩罚 [55] 问题7: 若资源充足，是否有计划开发内部基因疗法项目 - 公司有MMA和OTC两个内部基因疗法项目，计划将MMA项目纳入与AskBio的合作中 [56] 问题8: 与AskBio的合作协议除MMA项目外是否有其他开发计划 - 会与AskBio一起追求多个适应症，第一个是肝脏相关疾病，后续会有更多适应症并适时公布 [63] 问题9: 与AskBio的成本和利润分配是否为50 - 50 - 是50 - 50的合作，双方平等分担成本和分享利润，共同开发、制造和商业化产品 [64]

收入和利润表现 - 第二季度净亏损1639.4万美元，较2018年同期的1879.6万美元收窄12.8%[17] - 上半年净亏损2846.8万美元，较2018年同期的3468.4万美元收窄17.9%[17] - 2019年上半年净亏损为2846.8万美元，较2018年同期的3468.4万美元改善17.9%[26] - 2019年第二季度净亏损1639.4万美元，每股亏损0.37美元；上半年净亏损2846.8万美元，每股亏损0.68美元[94] - 第二季度每股亏损为0.37美元，较2018年同期的0.84美元改善56.0%[17] 成本和费用 - 研发费用上半年为1948.7万美元，较2018年同期的2554.6万美元下降23.7%[17] - 2019年上半年股权激励费用为243.1万美元[26] - 2019年第二季度，公司确认的股权激励薪酬总额为125.1万美元，上半年为243.1万美元[160] - 2019年六个月期间与2017年定期贷款相关的利息支出为80万美元[125] - 2019年六个月期间的总租赁费用为110.7万美元，其中运营租赁费用为68.2万美元，可变租赁费用为41.4万美元[111] 现金及现金等价物状况 - 现金及现金等价物为3047.9万美元，较2018年末的3740.3万美元下降18.5%[15] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物和受限现金总额为3047.9万美元，较2018年同期的6056.6万美元下降49.7%[26][46] - 2019年6月30日现金等价物为34.5万美元，较2018年12月31日的1012.3万美元大幅减少[96] - 公司俄罗斯子公司的现金余额约为40万美元，全部以美元持有[35][47] 现金流活动 - 2019年上半年经营活动所用现金净额为2743.7万美元，较2018年同期的3038.2万美元改善9.7%[26] - 2019年上半年融资活动提供现金净额为3147.9万美元，主要来自发行普通股净收入3094.2万美元[26] - 2019年上半年投资活动所用现金净额为1127.4万美元，主要用于购买短期投资1818.8万美元[26] 融资活动 - 通过发行普通股（扣除发行成本）净融资3094.2万美元[20] - 公司于2019年1月完成公开发行，以每股1.50美元的价格出售22,188,706股普通股，净收益为3090万美元[126] - 公司通过ATM发行计划出售164,926股普通股，获得净收益约40万美元[128] - 2017年PIPE融资中，公司向机构投资者发行2,750,000股普通股，每股价格16.00美元[130] - 2017年PIPE融资中，公司向董事Timothy Springer发行338,791股普通股，每股价格17.71美元[130] - 2017年PIPE融资净收益约为4,710万美元[131] - 公司IPO发行5,000,000股普通股，每股公开发行价14.00美元，净收益6,080万美元[134] - 公司IPO额外发行289,633股普通股，获得额外净收益约370万美元，IPO总净收益达6,450万美元[134] - 在2019年1月的后续公开发行中，公司以每股1.50美元的价格发行了22,188,706股普通股，总收益约为3330万美元，其中董事及相关方参与了认购[192] 资产和投资 - 总资产为4694.7万美元，较2018年末的4448.2万美元增长5.5%[15] - 短期存款及投资为1148万美元，2018年末该项为0[15] - 截至2019年6月30日，公司累计赤字为3.089亿美元，短期存款和投资为1150万美元[35] - 可供出售证券投资总额为1.148亿美元，其中美国政府证券7489万美元，公司债券和商业票据3991万美元[93] - 美国政府证券平均到期日为33天，公司债券平均到期日为122天，商业票据平均到期日为32天[97][98] - 所有可供出售证券均未出现12个月或更长的未实现亏损，公司认为不存在非暂时性减值[93] - 公司物业和设备净值从2018年12月31日的212.7万美元下降至2019年6月30日的162万美元，降幅为23.8%[99] - 累计折旧从2018年12月31日的455.2万美元略降至2019年6月30日的442.4万美元[99] 负债和权益 - 股东权益从2018年末的赤字541.8万美元转为盈余5.6万美元[15] - 累计赤字扩大至3.08871亿美元[15] - 截至2019年6月30日，公司累计赤字为3.089亿美元[35] - 由于上述持续经营疑虑，2017年定期贷款的全部未偿还金额已被分类为流动负债[37] - 应计费用总额从2018年12月31日的1170万美元大幅下降至2019年6月30日的578.9万美元，降幅为50.5%[100] - 外部研发成本应计费用从534.4万美元降至181.6万美元，降幅为66%[100] - 2019年采用新租赁准则后，公司确认160万美元使用权资产和180万美元租赁负债[101] - 截至2019年6月30日，未来最低租赁付款总额为112.2万美元，租赁负债现值为108.5万美元[111] - 截至2019年6月30日，2017年定期贷款未偿还本金余额为2100万美元[124] - 公司确认与Spark许可协议相关的合同负债（递延收入）为1590万美元，其中100万美元为流动负债，1490万美元为非流动负债[180] - 截至2019年6月30日，合同负债总额从期初的1477.7万美元增加至1600.6万美元，新增部分为125.2万美元，扣除额为2.3万美元[191] 股权激励和薪酬 - 潜在稀释性普通股等价物总计500.8万股，包括463.7万份股票期权、27.5万个未归属限制性股票单位和9.56万份认股权证[94] - 截至2019年6月30日，员工股票期权未确认薪酬费用为930万美元，预计摊销加权平均期限3.0年[148] - 截至2019年6月30日，非员工股票期权未确认薪酬费用为90万美元，预计摊销加权平均期限1.7年[149] - 截至2019年6月30日，员工股票期权未偿付数量为4,175,059份，加权平均行权价为6.95美元，总内在价值为7.2万美元[151] - 截至2019年6月30日，非员工股票期权未偿付数量为462,404份，加权平均行权价为5.96美元，总内在价值为1.7万美元[151] - 2018年第四季度授予的175,000份限制性股票单位加权平均公允价值为每股6.03美元，总价值约为110万美元[152] - 2019年第一季度授予的50,000份限制性股票单位加权平均公允价值为每股2.29美元，授予日价值约为10万美元[153] - 截至2019年6月30日，未确认的薪酬费用为100万美元，预计在3.2年的加权平均期内确认[154] - 截至2019年6月30日，员工持股计划（ESPP）下剩余可供未来发行的股票为752,668股[159] 合作协议与收入确认 - 公司收入主要通过与战略合作方的赠款、合作和许可协议产生[63] - 根据Spark许可协议，公司已收到1500万美元的首付款，并有资格获得最高4.3亿美元的开发和监管里程碑付款以及最高36.5亿美元的商业化里程碑付款[162][163][170] - 根据Spark股票购买协议，公司以每股25.35美元的价格向Spark出售了197,238股普通股，总收益为500万美元[166] - 公司将Spark许可协议和Spark购买协议合并评估为一项单独协议，与股票和未来收购权相关的270万美元被记录在权益中[169] - 截至2019年6月30日，分配给剩余履约义务的交易价格为930万美元，公司预计在未来12个月内确认其中约8.8%（约81.84万美元）的收入[190] - 公司从Skolkovo基金会获得了200万美元的赠款资金，但仅确认180万美元为收入，剩余20万美元记为合同负债[187] - 公司记录了与Spark协议相关的预付费用和其他资产调整，分别减少当期和长期资产20万美元和240万美元，并增加累计赤字260万美元[178] - 在截至2019年6月30日的六个月内，公司有两批交付，确认收入不足10万美元；而截至2018年12月31日的十二个月内，未确认任何与Spark许可协议相关的收入[179] - 根据与MIT的独家专利许可协议，公司因向Spark授予分许可而支付了220万美元，并就Spark股权投资的溢价支付了40万美元[197] - 公司与3SBio的许可协议已支付总计300万美元的前期和里程碑款项[198] - 截至2019年6月30日，与Spark协议的总交易价格更新为1830万美元，其中1160万美元分配给组合许可和供应义务，670万美元分配给期权义务的折扣[185] - 截至2019年6月30日，公司为MEE许可协议累计支付了40万美元的许可费，并有不到10万美元的应计费用[199] - 2019年8月6日，公司与AskBio签订了可行性研究与许可协议，以合作研究、开发和商业化某些AAV基因治疗产品[213] 会计政策和公允价值 - 公司采用ASC 842租赁会计准则，自2019年1月1日起在资产负债表上确认使用权资产和租赁负债[79][86] - 公司选择不分离租赁和非租赁组件，并将初始期限不超过12个月的租赁排除在资产负债表之外[81][85] - 公司尚未采用ASU 2016-13信用损失准则，该准则对2019年12月15日之后开始的年度生效[87] - 公司贷款应付的公允价值使用第二层级输入值进行确定[53] - 在截至2019年6月30日的六个月或截至2018年12月31日的年度内，公允价值层次结构内无任何转移[54] - 物业和设备按成本计量，使用直线法折旧，家具和固定装置为7年，实验室设备、软件和办公设备为5年，计算机设备为3年[55] - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬福利、设施成本、合同服务等[69] - 临床研究费用是研发费用的重要组成部分，外包给第三方，相关预付款记为预付资产[70] - 由于公司报告净亏损，所有期间的基本每股亏损和稀释后每股亏损相同[94] - 累计其他综合亏损为452.5万美元，其中外币折算调整亏损为452.8万美元，可供出售证券未实现收益为0.3万美元[61] 税务状况 - 公司尚未因不确定的税务状况而产生利息和罚款[73] - 公司认为其递延所得税资产很可能无法实现，因此为其全部净递延所得税资产计提了估值准备[201] - 由于2019年1月的股权发行导致所有权变更，公司认为约4950万美元的联邦和马萨诸塞州净经营亏损及税收抵免相关的递延所得税资产将无法在未来使用[203] - 在截至2019年6月30日的三个月和六个月内，公司均未记录当期或递延所得税费用或收益[200] - 截至2019年6月30日，公司没有未确认的税收优惠以及相关的应计利息和罚款[204] 风险与不确定性 - 管理层认为存在对公司持续经营能力的重大疑虑，因其资本资源不足且需要大量额外融资[35][36] - 公司长期资产未发生任何重大减值损失，因资产组的公允价值（以公司市值衡量）超过其账面价值[56] - 截至2019年6月30日，公司无任何资产负债表外安排[49] - 公司是各种其他合同纠纷和潜在索赔的一方，但认为这些事项的解决不会对其业务产生重大不利影响[212] 其他重要事项 - 在截至2019年6月30日的三个月内，公司为401(k)计划的供款总额均低于10万美元；在六个月内，供款总额均为10万美元[209] - 截至2019年6月30日，公司已发行普通股44,952,951股，授权股份200,000,000股[135] - 截至2019年6月30日，公司预留未来发行普通股总计8,947,568股[139]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度确认收入不到10万美元，来自与Spark合作协议下的发货订单，而2018年第一季度无收入确认 [14] - 2019年第一季度研发费用为740万美元，2018年同期为1110万美元，减少原因是2019年第一季度初裁员致薪资和福利降低，以及SEL - 212的二期和三期临床项目费用 [14] - 2019年第一季度一般行政费用为450万美元，2018年同期为470万美元，成本降低主要因咨询费减少 [14] - 2019年第一季度净亏损1210万美元，合每股0.31美元，2018年同期净亏损1590万美元，合每股0.71美元 [14] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物、短期存款、投资和受限现金约4870万美元，预计现金余额足以支持运营至2020年第一季度 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 痛风项目 - 3月宣布启动为期6个月的头对头COMPARE临床试验，比较SEL - 212与Krystexxa在成人慢性难治性痛风患者中的疗效和安全性，预计招募150名患者，主要终点是6个月时维持血清尿酸水平低于6毫克/分升 [11] - 预计在2019年第四季度提供6个月的中期数据，2020年第一季度公布完整的统计优势数据分析，COMPARE试验的中期结果将为计划于2019年第四季度启动的三期临床试验设计提供参考 [11] 基因治疗项目 - 去年宣布与欧洲财团CureCN合作，将ImmTOR技术与他们的AAV基因疗法用于Crigler - Najjar综合征，该项目工作持续推进 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有16万慢性难治性痛风患者，目前只有小部分由风湿科医生治疗，SEL - 212有潜力满足该患者群体未被满足的需求，代表着超10亿美元的市场机会 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 持续开发ImmTOR平台，为今年晚些时候的里程碑奠定基础，认为该平台技术潜力巨大，尤其在AAV基因疗法再给药方面 [6] - 加强管理和临床团队，3月任命Elona Kogan为总法律顾问兼公司秘书，Horacio Plotkin为临床开发主管 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对独特的ImmTOR平台感到兴奋，基于数据和医生反馈，对慢性痛风的后期资产尤其期待，期待在第四季度公布COMPARE试验的中期数据，也渴望挖掘AAV基因疗法再给药技术的价值 [15] 其他重要信息 - 电话会议中的某些言论属于前瞻性陈述，实际结果可能与这些陈述有重大差异，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 裸雷帕霉素和纳米颗粒包裹雷帕霉素在基因治疗中的区别 - 两者作用模式不同，包裹的雷帕霉素通过脾脏摄取，选择性诱导T载体细胞，在痛风项目临床中已得到验证，希望在基因治疗项目中也能看到相同效果，其作用机制是诱导耐受，而游离雷帕霉素是免疫抑制 [19] 问题2: 与Krystexxa相比，SEL - 212在注射第一个月约32%的患者出现痛风发作，Krystexxa的相应数据是多少 - 公司代表不了解确切的可比数据，但Krystexxa的总体痛风发作率在70%以上，且大多数发作出现在治疗的第一个月和第二个月，SEL - 212在第一个月发作率为33%，后续会逐渐降低，减少痛风发作是SEL - 212的主要差异化优势，因为发作常导致患者住院 [20][21][22] 问题3: COMPARE研究的患者招募情况如何，以及战略合作伙伴对ImmTOR平台的合作意向如何 - 公司对招募进展满意，3月下旬开始试验，在开设试验点和招募患者方面都按计划进行，该试验有两个活跃组，对患者有好处；公司不评论正在进行的讨论，但表示合作伙伴对ImmTOR平台持续感兴趣，因其是一个有痛风和基因治疗应用的平台，公司近期在华盛顿展示的数据也引起了很多关注，有具体情况会后续更新 [24][25]

收入和利润表现 - 公司净亏损1207.4万美元，较2018年同期的1588.8万美元亏损收窄24.0%[19] - 2019年第一季度净亏损为1207.4万美元，每股基本及摊薄净亏损为0.31美元，加权平均流通股为3844.7319万股[97] - 2018年同期净亏损为1588.8万美元，每股基本及摊薄净亏损为0.71美元，加权平均流通股为2234.5523万股[97] - 公司自成立以来一直报告净亏损，基本和稀释后每股净亏损相同，因为所有潜在普通股均具反稀释作用[81] 成本和费用表现 - 研发费用为735.3万美元，较2018年同期的1113.9万美元下降34.0%[19] - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬福利、设施成本、合同服务等[73] - 临床实验费用是研发费用的重要组成部分，外包给第三方，成本基于患者入组、临床中心激活等估计值计提[74] - 2019年第一季度折旧费用为20万美元，与2018年同期持平[102] - 2019年第一季度总租赁费用为55.2万美元，其中运营租赁费用为34.1万美元，可变租赁费用为20.3万美元，短期租赁费用为8000美元[117] - 2019年第一季度与2017年定期贷款相关的利息费用为40万美元，2018年同期为30万美元[129] - 2019年第一季度基于股票的薪酬费用总额为118万美元，其中研发费用519,000美元，一般及行政费用661,000美元[166] 现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物为3245.2万美元，较2018年12月31日的3740.3万美元下降13.2%[16] - 截至2019年3月31日，现金及现金等价物为3217.3万美元，受限现金为27.9万美元，现金流量表总额为3245.2万美元[50] - 截至2018年3月31日，现金及现金等价物为5822.8万美元，受限现金为40.5万美元（76美元+32.9万美元），现金流量表总额为5863.3万美元[50] - 截至2019年3月31日，现金等价物为48.9万美元，全部为货币市场基金，而2018年12月31日为1012.3万美元[99] 资产和投资状况 - 总资产为6248.2万美元，较2018年12月31日的4448.2万美元增长40.4%[16] - 短期存款和投资为1624.4万美元，2018年12月31日该项为0[16] - 截至2019年3月31日，公司短期存款和投资为1620万美元，现金及现金等价物和受限现金为3250万美元，其中俄罗斯子公司持有40万美元[39] - 预付款项及其他流动资产为1083.2万美元，较2018年12月31日的467.3万美元增长131.8%[16] - 截至2019年3月31日，财产和设备净值为179.9万美元，较2018年12月31日的212.7万美元下降[102] - 截至2019年3月31日，公司已发行和流通在外的普通股为44,788,025股[139] 融资活动 - 公司通过发行普通股净融资3094.2万美元[26] - 2019年1月公司完成公开募股，以每股1.50美元的价格发行20,000,000股普通股，扣除费用后净筹资3090万美元[130] - 2019年1月，公司完成公开发行，以每股1.50美元的价格发行22,188,706股普通股，总收益约3330万美元[205] - 2017年PIPE融资净收益约为4710万美元，用于营运资本和一般公司用途[135] - 2016年首次公开募股（IPO）以每股14.00美元的价格发行5,000,000股普通股，扣除费用后净筹资6450万美元[138] 负债和租赁情况 - 由于存在重大疑问，2017年定期贷款的所有应付款项在2019年3月31日均被分类为流动负债[41] - 截至2019年3月31日，应计费用总额为850万美元，较2018年12月31日的1170万美元下降，主要因应计外部研发成本从534.4万美元降至382.6万美元[104] - 截至2019年3月31日，公司2017年定期贷款未偿还本金余额为2100万美元[128] - 采用Topic 842后，公司确认了160万美元的使用权资产和180万美元的租赁负债[106] - 截至2019年3月31日，公司未来最低运营租赁付款总额为149.4万美元，运营租赁负债总额为142.8万美元[117] - 截至2019年3月31日，运营租赁的加权平均剩余租赁期为1.0年，加权平均贴现率为10%[118] 累计赤字和权益变动 - 累计赤字从2018年12月31日的2.804亿美元扩大至2.9247亿美元[16] - 截至2019年3月31日，公司累计赤字为2.925亿美元，较2018年12月31日的2.804亿美元增加1210万美元[39] - 普通股加权平均流通股数从2018年同期的2234.6万股增至3844.7万股，增长72.1%[19] - 累计其他综合收益（损失）在2019年3月31日的余额为-453.3万美元，其中外币折算调整部分为-453.5万美元，可供出售证券的未实现收益为2万美元[64] - 公司从2018年12月31日至2019年3月31日期间的其他综合收益为24,000美元，其中外币折算调整收益22,000美元，可供出售证券收益2,000美元[64] 经营活动现金流 - 经营活动所用现金净额为2024.0万美元，较2018年同期的1340.9万美元增加50.9%[26] 收入来源和确认 - 公司目前没有产品收入来源，预计在可预见的未来不会产生产品收入，所有收入至今均为合作和拨款收入[38] - 公司目前通过战略合作者的赠款、合作和许可协议产生收入[66] - 公司收入确认遵循ASC 606五步法模型，仅在很可能收回对价时应用该模型[65] - 在截至2019年3月31日的三个月内，公司因一次交付确认了不到10万美元的收入[185] 管理层讨论和指引 - 公司预计在可预见的未来将继续出现运营亏损，需要大量额外融资来维持运营和执行战略[39] - 公司认为其拥有完成SEL-212与Krystexxa的头对头二期试验的财务资源，但需要进行三期临床试验计划则需要额外外部资本[40] - 管理层已得出结论，由于在确保额外资本方面存在不确定性以及2019年3月31日的资本资源不足，对公司持续经营的能力存在重大疑问[40] 合作与许可协议 - 根据Spark许可协议，公司获得1000万美元首付款，并在2016年12月2日后的十二个月内收到两笔各250万美元的额外付款，总额500万美元[168] - 公司有资格为每个额外靶点选项收取最高200万美元的可变费用[168] - 假设成功开发和商业化，公司每个适应症有资格获得高达6500万美元的开发和监管里程碑付款，以及3.65亿美元的商业化里程碑付款[169] - 商业化后，公司有资格获得全球净销售额的分级特许权使用费，比例从中单位数到低双位数[169] - 公司与3SBio的许可协议规定，未来基于临床和监管里程碑的付款总额最高可达6250万美元[211] - 根据股票购买协议，公司以每股25.35美元的价格向Spark出售197,238股普通股，总收益500万美元[171] - 2017年10月31日，Spark行使第二收购权，以每股24.36美元购买205,254股普通股，总价500万美元[176] - 公司向MIT支付了总额220万美元的许可协议款项，以及40万美元与Spark股权投资的计算溢价相关的款项[173] - 截至2019年3月31日，与Spark协议相关的合同负债（递延收入）为1470万美元[186] - 公司确定前期付款中的1230万美元（1500万美元减去总计270万美元的股权公允价值）包含在交易价格中[180] 资助款项 - 公司从Skolkovo基金会获得总额高达270万美元的资助，覆盖研究计划总成本的48.5%[191] - 截至2019年3月31日，公司已从Skolkovo基金会收到200万美元资助款[191] - 公司估计有权确认来自Skolkovo资助的收入为180万美元，剩余20万美元记为合同负债[194] - 公司决定停止Skolkovo资助项目后，需退还少于10万美元的未使用资金，并报销10万美元的超额支出[195] - 截至2019年3月31日，资产负债表上仍有10万美元的合同负债[196] - 公司从美国国家药物滥用研究所获得高达810万美元的资助[197] - 截至2017年12月31日，公司已确认来自NIDA的资助收入720万美元，2018年第四季度确认90万美元[198] - 截至2019年3月31日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为860万美元，预计未来12个月内确认其中8.9%的收入[199] 股权激励计划 - 2016年激励计划初始授权1,210,256股普通股，并于2019年第一季度自动增加898,871股，截至2019年3月31日，该计划下剩余1,759,539股可供未来发行[146] - 2018年诱导激励计划初始预留1,175,000股，2019年3月25日董事会批准额外预留2,000,000股，截至2019年3月31日，该计划下剩余1,500,000股可供未来授予[149][151] - 截至2019年3月31日，与未归属员工股票期权相关的未确认薪酬费用总额为1030万美元，预计在3.1年的加权平均期内确认[155] - 截至2019年3月31日，与未归属非员工股票期权相关的未确认薪酬费用总额为100万美元，预计在2.0年的加权平均期内确认[156] - 2019年第一季度授予员工股票期权的加权平均授予日公允价值为1.77美元，2018年同期为7.07美元[154] - 2019年第一季度员工股票期权行权的内在价值总额为10万美元[154] - 员工股票期权活动：2019年第一季度授予1,319,500股，行权115,600股，作废733,137股，截至2019年3月31日流通在外4,152,338股，加权平均行权价7.29美元[158] - 2019年第一季度授予50,000股限制性股票单位，加权平均公允价值为每股2.29美元，授予日估值约为10万美元[160] - 截至2019年3月31日，与限制性股票单位相关的未确认薪酬费用为110万美元，预计在3.4年的加权平均期内确认[161] - 截至2019年3月31日，公司为未来发行预留的普通股总数为8,947,568股[143] 会计政策 - 权证根据ASC 480-10和ASC 815-40分类为负债或权益，负债类权证按公允价值计量且变动计入损益[77][78][79] - 公司采用ASC 842租赁准则，将期限超过一年的租赁确认为使用权资产和租赁负债[83] - 公司为递延所得税资产计提估值备抵，将其减记至更可能实现的金额[75]