股价表现 - Rhythm Pharmaceuticals股价在上一交易日上涨5.2%至62.97美元 成交量显著高于平均水平 [1] - 过去四周该股累计涨幅达10.2% [1] - 同行业公司Mirum Pharmaceuticals股价上涨2.2%至40.47美元 但过去一个月下跌14.4% [4][5] 上涨驱动因素 - 投资者看好公司唯一上市产品Imcivree（setmelanotide注射液）的持续强劲销售增长 [2] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见病的临床开发计划 以及治疗先天性高胰岛素血症的MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 [2] 财务预期 - 预计季度每股亏损0.69美元 同比改善70.6% 营收预计4018万美元 同比增长54.7% [3] - 过去30天内季度每股收益共识预期下调0.7% [4] - Mirum Pharmaceuticals季度每股亏损预期为0.39美元 过去一个月下调2.8% 但同比改善27.8% [5] 行业评级 - Rhythm Pharmaceuticals和Mirum Pharmaceuticals均获得Zacks Rank 3（持有）评级 [4][5] - 两家公司同属Zacks医疗-生物医学和遗传学行业 [4]

公司财务与运营动态 - 公司将于2025年5月7日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，公布2025年第一季度财务业绩并提供公司最新动态 [1] 公司核心业务与产品管线 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变患有罕见神经内分泌疾病患者及其家庭的生活 [4] - 核心资产IMCIVREE® (setmelanotide) 是一款MC4R激动剂，旨在治疗食欲过盛和严重肥胖，已获得美国FDA批准，用于降低2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或特定基因缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖患者的过量体重并长期维持体重减轻 [4] - 欧盟委员会和英国药品与保健品管理局已批准setmelanotide用于治疗与特定基因确认的疾病相关的肥胖和饥饿控制 [4] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，并拥有治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物系列 [4] 产品适应症与使用限制 - 在美国，setmelanotide适用于降低2岁及以上因特定基因缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖患者的过量体重并长期维持体重减轻 [5] - 在欧盟和英国，setmelanotide适用于治疗与特定基因确认的疾病相关的肥胖和饥饿控制，应由具有相关专业知识的医生处方和监督 [6] - setmelanotide不适用于治疗特定条件，包括对药物或其辅料有严重过敏史的患者，以及某些基因变异类型或其他与特定综合征不相关的肥胖类型 [7][9]

文章核心观点 - 公司宣布setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的后期研究达到主要终点，股价周一上涨17.1%，公司计划2025年第三季度在美国和欧盟提交该药物针对此适应症的监管申请 [1][8] 研究成果 - 3期TRANSCEND研究达到主要终点，与安慰剂相比，setmelanotide使成人和儿科患者的体重指数（BMI）有统计学意义和临床意义的降低 [2] - 接受setmelanotide治疗的获得性下丘脑肥胖患者52周内平均BMI降低16.5%，而安慰剂组BMI增加3.3% [2] - 治疗52周后，18岁及以上成年患者经安慰剂调整后的BMI降低19.2%，18岁以下患者降低20.2% [6] - 80%接受该候选药物治疗的患者在52周时BMI降低至少5% [6] - 第52周关键次要终点有临床意义的改善，setmelanotide耐受性良好，安全性与以往试验一致，无新安全问题，多数治疗相关不良事件为轻至中度 [7] 药物获批情况 - setmelanotide已在美国和欧盟以Imcivree的名称获批，用于治疗2岁及以上患有特定遗传疾病的成人和儿科患者的慢性体重管理 [3] 行业现状 - 获得性下丘脑肥胖由下丘脑损伤引起，导致快速体重增加、无法控制的饥饿和能量消耗减少，目前治疗方案大多无法实现持续长期减肥，存在未满足的医疗需求 [9][10] 公司展望 - 3期TRANSCEND研究的成功将有利于公司目前处于1/2期研究的下一代MC4R激动剂的开发 [11] 公司排名及相关股票情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有），行业内一些排名更好的股票有拜耳、Dynavax Technologies Corporation和ADMA Biologics，目前排名均为2（买入） [12] - 过去30天，拜耳2025年每股收益预期从1.15美元增至1.19美元，2026年从1.24美元增至1.28美元，年初至今股价上涨11.7%，过去三个季度中两次符合盈利预期，一次未达预期，平均负惊喜为19.61% [13] - 过去30天，Dynavax 2025年和2026年每股收益预期分别保持在33美分和57美分不变，年初至今股价下跌2.2%，过去四个季度中三次超出盈利预期，一次未达预期，平均惊喜为9.58% [14] - 过去30天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从70美分增至71美分，2026年保持在93美分不变，年初至今股价上涨7.3%，过去四个季度中三次超出盈利预期，一次未达预期，平均惊喜为32.8% [15] 股价表现 - 年初至今，公司股价下跌1.8%，行业下跌7.3% [4]

文章核心观点 - 因setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的后期研究达到主要目标，Rhythm Pharmaceuticals股价上涨，但盈利预期修正呈负面趋势，需关注后续走势；Phathom Pharmaceuticals股价下跌且被评为卖出 [1][2][4] 公司表现 Rhythm Pharmaceuticals - 上一交易日股价收涨17.1%，报54.96美元，成交量可观，过去四周股价下跌7.6% [1] - setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的III期TRANSCEND研究达到主要终点，关键次要终点也有临床意义改善，计划2025年第三季度在美国和欧盟提交该适应症的监管申请 [2] - 即将公布的季度报告预计每股亏损0.67美元，同比变化+71.5%，收入预计为4082万美元，同比增长57.2% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益预期略有下调，目前Zacks排名为3（持有） [4] Phathom Pharmaceuticals - 上一交易日股价收跌0.2%，报4.87美元，过去一个月回报率为 -3.6% [4] - 即将公布的报告共识每股收益预期过去一个月变化 -2.4%至 -1.06美元，与去年同期每股收益相比变化 +25.4%，目前Zacks排名为4（卖出） [5]

文章核心观点 - 公司公布评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的3期TRANSCEND试验积极顶线结果，该试验达到主要终点，setmelanotide在成人和儿科患者中均显著降低体重指数，公司计划在2025年第三季度提交监管申请 [1][3] 试验相关 试验设计 - 全球、随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的疗效和安全性，120名4岁及以上患者按2:1随机分组，主要终点是治疗52周后体重指数的平均百分比变化，次要终点评估每日饥饿感、食欲过盛、体重、生活质量以及安全性和耐受性，12名日本患者补充队列仍在进行中，预计2026年第一季度完成并公布顶线数据 [9] 试验结果 - 所有接受setmelanotide治疗患者（n=81）在52周时平均体重指数较基线降低16.5%，而安慰剂组（n=39）体重指数变化为+3.3%（p<0.0001） [1][5] - 18岁及以上成年患者在52周时经安慰剂调整后体重指数降低19.2% [1] - 18岁以下患者在52周时经安慰剂调整后体重指数降低20.2% [4] - 总体经安慰剂调整后体重指数降低差异为19.8%（N=120） [5] - 80%接受setmelanotide治疗患者在52周时体重指数降低5%或更多 [5] - 83%接受setmelanotide治疗患者实现体重指数降低5%或更多（18岁及以上33名患者）或体重指数Z评分降低0.2或更多点（18岁以下48名患者） [6] - 12岁及以上患者每日最大饥饿评分每周平均值经安慰剂调整后变化为 -1.4（n=81）（p=0.003） [6] - 未观察到setmelanotide新的安全信号，其耐受性良好，最常见治疗突发不良事件为恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着和头痛，无导致研究中止严重不良事件报告 [2] 疾病相关 疾病介绍 - 获得性下丘脑性肥胖是一种罕见肥胖形式，由大脑下丘脑区域受损引起，常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤等脑肿瘤生长或手术切除后，也可由创伤性脑损伤、中风或感染炎症导致，患者会出现体重加速增加、能量消耗减少和食欲过盛，在肿瘤切除或其他损伤后6至12个月内导致严重肥胖 [10] 疾病现状 - 美国约有5000至10000人、日本约有5000至8000人、欧盟约有3500至10000人患有下丘脑性肥胖，目前治疗方法包括生活方式干预和针对普通肥胖的药物治疗，效果有限，急需有效治疗方法 [2][11] 药物相关 药物适应症 - 在美国，setmelanotide用于减少2岁及以上成人和儿科患者因巴德-毕德综合征（BBS）或前阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致的综合征或单基因肥胖的多余体重并长期维持体重减轻 [12] - 在欧盟和英国，setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖并控制饥饿感 [13] 药物限制 - setmelanotide不适用于治疗疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的患者，以及与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [14] 药物禁忌 - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应者禁用 [15] 药物警告和注意事项 - 可能出现性唤起障碍，男性会有自发性阴茎勃起，女性会有性不良反应，告知患者可能发生此类事件，勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗救助 [16] - 可能出现抑郁和自杀意念，监测患者是否有新发或恶化的抑郁、自杀想法或行为，若患者出现自杀想法或行为，或出现临床显著或持续的抑郁症状，考虑停用IMCIVREE [17] - 曾有严重超敏反应（如过敏反应）报告，若怀疑发生，建议患者立即就医并停用IMCIVREE [18] - 可能出现皮肤色素沉着、原有痣变黑和新黑素细胞痣形成，治疗前进行全身皮肤检查，并在治疗期间定期检查以监测原有和新出现的色素性病变 [19] - IMCIVREE未被批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物治疗新生儿和低出生体重婴儿可能发生严重和致命不良反应，包括“喘息综合征” [20] 药物不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [21] 特定人群用药 - 不建议在母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕时应停用，除非治疗获益超过对胎儿的潜在风险 [22] 公司相关 公司概况 - 公司是一家商业阶段生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，其领先资产IMCIVREE®（setmelanotide）已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准，此外公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病的临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物套件，公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [23] 公司计划 - 基于试验结果，公司计划在2025年第三季度向FDA提交补充新药申请，并向欧洲药品管理局提交II类变更请求，有望使setmelanotide成为这些患者首个获批疗法，同时增强了公司对下一代MC4R激动剂开发的信心 [3][7] - 公司预计在即将召开的医学会议上公布TRANSCEND研究的完整数据 [7] 会议信息 - 公司将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和网络直播，讨论临床数据，参与者可注册参加，网络直播将在公司网站投资者关系板块“活动与演示”中提供，存档网络直播将在电话会议约两小时后在公司网站提供，至少保留30天 [8]

文章核心观点 - 全球商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布于2025年4月7日上午8点举行电话会议和网络直播，公布评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的3期TRANSCEND试验的 topline 结果 [1] 会议信息 - 公司将于4月7日上午8点举办电话会议和网络直播讨论临床数据，参与者可在此注册电话会议，网络直播将在公司网站投资者关系板块的“活动和演示”中提供，存档网络直播将在会议约两小时后在网站提供，至少保留30天 [2] 3期TRANSCEND试验情况 - 全球随机双盲安慰剂对照的3期TRANSCEND试验评估了setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖患者的疗效和安全性，120名4岁及以上患者按2:1随机分配接受setmelanotide每日皮下注射或安慰剂，主要终点是治疗52周后体重指数（BMI）较基线的平均百分比变化，次要终点包括评估每日饥饿感、食欲过盛、体重、生活质量以及安全性和耐受性，12名日本患者的补充队列仍在进行中，预计2026年第一季度完成并公布 topline 数据 [3] 获得性下丘脑性肥胖情况 - 获得性下丘脑性肥胖是一种罕见的肥胖形式，由大脑下丘脑区域受损引起，包括黑皮质素 - 4受体（MC4R）通路受损，该通路负责控制饥饿和体重调节等生理功能，最常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他罕见脑肿瘤的生长或手术切除后，其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、中风或感染引起的炎症，患者在肿瘤切除或其他损伤后6至12个月内会出现体重加速增加、能量消耗减少和食欲过盛，导致严重肥胖 [4] setmelanotide适应症 - 在美国，setmelanotide 适用于减少2岁及以上成人和儿科患者因巴德 - 毕德综合征（BBS）或前阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致的综合征性或单基因肥胖的多余体重并长期维持体重减轻 [5] - 在欧盟和英国，setmelanotide 适用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖并控制饥饿感，应由具有潜在遗传病因肥胖专业知识的医生处方和监督使用 [6] setmelanotide使用限制 - setmelanotide 不适用于治疗以下情况的患者：对setmelanotide或IMCIVREE中的任何辅料有严重超敏反应；疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖；与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [7][8] 警告和注意事项 - 性唤起障碍：男性出现自发性阴茎勃起，女性出现性不良反应，告知患者这些事件可能发生，并指导勃起持续超过4小时的患者寻求紧急医疗救助 [9] - 抑郁和自杀意念：出现抑郁、自杀意念和情绪低落，监测患者是否有新发或恶化的抑郁或自杀想法或行为，若患者出现自杀想法或行为，或出现临床上显著或持续的抑郁症状，考虑停用IMCIVREE [10] - 超敏反应：已报告严重超敏反应（如过敏反应），若怀疑，建议患者立即就医并停用IMCIVREE [11] - 皮肤色素沉着过度、原有痣变黑和新黑素细胞痣形成：出现全身性或局灶性皮肤色素沉着增加、原有痣变黑、新黑素细胞痣形成和现有黑素细胞痣增大，在开始治疗前进行全身皮肤检查，并在治疗期间定期检查以监测原有和新的色素性病变 [12] - 新生儿和低出生体重婴儿因苯甲醇防腐剂导致严重不良反应的风险：IMCIVREE未获批准用于新生儿或婴儿，使用含苯甲醇的药物治疗的新生儿和低出生体重婴儿可能发生严重和致命的不良反应，包括“喘息综合征” [13] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [13] 特定人群使用 - 不建议在母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕时应停用IMCIVREE，除非治疗益处超过对胎儿的潜在风险 [14] 公司情况 - Rhythm是一家商业阶段生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，其主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA批准用于减少2岁及以上成人和儿科患者因BBS或基因确诊的POMC（包括PCSK1）缺乏或LEPR缺乏导致的综合征性或单基因肥胖的多余体重并长期维持体重减轻，欧盟委员会和英国药品与保健品监管局已批准setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或基因确诊的功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖并控制饥饿感，此外，公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物套件，公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [15] 前瞻性声明 - 本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明，所有与历史事实无关的陈述均应视为前瞻性声明，使用“预期”“预计”“相信”“可能”“将”“旨在”等类似术语的陈述也是前瞻性声明，此类声明受众多风险和不确定性影响，公司除法律要求外，无义务对前瞻性声明进行修订或更新以反映新闻稿发布日期后发生的事件或情况 [16][18] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播主管David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [19] - 媒体联系人Sheryl Seapy，来自Real Chemistry，电话(949) 903 - 4750，邮箱sseapy@realchemistry.com [19]

文章核心观点 - 节奏制药公司将于2025年4月7日上午8点举行电话会议和网络直播，公布评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的3期TRANSCEND试验的 topline 结果 [1] 会议信息 - 公司将在4月7日上午8点举行电话会议和网络直播讨论临床数据，参与者可在此注册电话会议，网络直播将在公司网站投资者关系板块的“活动和演示”下提供，存档网络直播将在会议约两小时后在网站提供，至少保留30天 [2] 3期TRANSCEND试验情况 - 该试验为全球、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖患者的疗效和安全性，120名4岁及以上患者按2:1随机分配接受每日皮下注射setmelanotide或安慰剂，主要终点是治疗52周后体重指数（BMI）较基线的平均百分比变化，次要终点包括评估每日饥饿感、食欲过盛、体重、生活质量以及安全性和耐受性，12名日本患者的补充队列仍在进行中，预计2026年第一季度完成并公布 topline 数据 [3] 获得性下丘脑性肥胖情况 - 这是一种罕见的肥胖形式，由大脑下丘脑区域受损引起，包括黑皮质素 - 4受体（MC4R）通路受损，该通路负责控制饥饿和体重调节等生理功能，最常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他罕见脑肿瘤生长或手术切除后，其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、中风或感染引起的炎症，患者在肿瘤切除或其他损伤后6至12个月内会出现体重加速增加、能量消耗减少和食欲过盛，导致严重肥胖 [4] setmelanotide适应症 - 在美国，setmelanotide 适用于减少2岁及以上成人和儿科患者因巴德 - 毕德综合征（BBS）或前阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致的综合征性或单基因肥胖的多余体重，并长期维持体重减轻 [5] - 在欧盟和英国，setmelanotide 适用于治疗2岁及以上成人和儿童经基因确认的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿感，应由具有潜在遗传病因肥胖专业知识的医生处方和监督使用 [6] setmelanotide使用限制 - setmelanotide 不适用于治疗以下情况的患者：对setmelanotide或IMCIVREE中的任何辅料有严重超敏反应；疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖；与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [7] 警告和注意事项 - 性唤起障碍：男性出现自发性阴茎勃起，女性出现性不良反应，告知患者这些事件可能发生，并指导勃起持续超过4小时的患者寻求紧急医疗救助 [9] - 抑郁和自杀意念：出现抑郁、自杀意念和情绪低落，监测患者是否有新发或恶化的抑郁或自杀想法或行为，若患者出现自杀想法或行为，或出现临床显著或持续的抑郁症状，考虑停用IMCIVREE [10] - 超敏反应：已报告严重超敏反应（如过敏反应），若怀疑，建议患者立即就医并停用IMCIVREE [11] - 皮肤色素沉着、原有痣变黑和新黑素细胞痣形成：出现全身性或局灶性皮肤色素沉着增加、原有痣变黑、新黑素细胞痣形成和现有黑素细胞痣增大，在治疗开始前进行全身皮肤检查，并在治疗期间定期检查以监测原有和新的色素性病变 [12] - 新生儿和低出生体重婴儿因苯甲醇防腐剂导致严重不良反应的风险：IMCIVREE未获批准用于新生儿或婴儿，使用含苯甲醇防腐剂的药物治疗的新生儿和低出生体重婴儿可能发生严重和致命的不良反应，包括“喘息综合征” [13] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [14] 特殊人群使用 - 不建议在母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕时应停用IMCIVREE，除非治疗益处超过对胎儿的潜在风险 [15] 公司情况 - 节奏制药是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，其主要资产IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA批准用于减少2岁及以上成人和儿科患者因BBS或基因确认的POMC（包括PCSK1）缺乏或LEPR缺乏导致的综合征性或单基因肥胖的多余体重并长期维持体重减轻，欧盟委员会和英国药品与保健品监管局已授权setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童经基因确认的BBS或基因确认的功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿感，此外，公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM - 718，和用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件，公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [16] 前瞻性声明 - 新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明，所有与历史事实无关的陈述均应视为前瞻性声明，包括有关公司计划宣布和举行电话会议公布评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的3期TRANSCEND研究结果，以及setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖患者的安全性、有效性、潜在益处、临床设计或进展的陈述，使用“预期”“预计”“相信”“可能”“将”“目标”等类似术语的陈述也是前瞻性声明，此类声明受众多风险和不确定性影响 [17][18] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播主管David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [19] - 媒体联系人Sheryl Seapy，来自Real Chemistry，电话(949) 903 - 4750，邮箱sseapy@realchemistry.com [19]

文章核心观点 - 2025年3月20日，Rhythm Pharmaceuticals宣布重新获得IMCIVREE（setmelanotide）在中国（包括中国大陆、香港和澳门）的权利，公司同意终止与RareStone Group Ltd. 2021年的许可协议 [1] 公司动态 - 公司全球试验setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖患者的试验正在北美、欧洲和日本进行，预计2025年第二季度公布顶线数据 [2] - 公司重新获得setmelanotide在中国（包括中国大陆、香港和澳门）的权利，拥有了该药物的全球经营权 [2] - 根据协议，公司同意向RareStone支付630万美元现金，并归还根据原协议收购的RareStone所有股份，无需额外支付费用 [2] 公司介绍 - Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变患有罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活 [3] - 公司的主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [3] 药物信息 适应症 - 在美国，setmelanotide用于减少2岁及以上患有巴德-毕德综合征（BBS）或前阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症的成人和儿科患者的多余体重，并长期维持体重减轻 [4] - 在欧盟和英国，setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏症或双等位基因LEPR缺乏症相关的肥胖症和控制饥饿感 [4] 限制使用情况 - setmelanotide不适用于对其或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者 [5] - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖患者 [6] - 不适用于与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般（多基因）肥胖 [6] 警告和注意事项 - 可能会出现性唤起障碍，男性会出现自发性阴茎勃起，女性会出现性不良反应 [7] - 可能会出现抑郁和自杀意念，需监测患者是否有新发作或恶化的抑郁或自杀想法或行为 [8] - 可能会出现超敏反应，如怀疑应立即就医并停用IMCIVREE [9] - 可能会出现皮肤色素沉着、原有痣变黑和新黑素细胞痣形成，治疗前和治疗期间需定期进行全身皮肤检查 [10] - 新生儿和低出生体重婴儿使用含苯甲醇防腐剂的IMCIVREE可能会有严重不良反应风险，该药物未获批准用于新生儿或婴儿 [11] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [12] 特殊人群使用 - 不建议在母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕后除非治疗益处大于对胎儿的潜在风险，否则应停用 [13]

文章核心观点 - 全球商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布其药物setmelanotide获日本厚生劳动省孤儿药认定 用于治疗获得性下丘脑性肥胖 公司有望在3期试验成功及后续监管申报获批后为下丘脑性肥胖患者带来针对疾病潜在生物学机制的治疗方案 [1][3] 公司信息 - Rhythm是商业阶段生物制药公司 致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活 总部位于马萨诸塞州波士顿 [5] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）已获美国FDA 欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 用于治疗特定类型肥胖 [5] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划 以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718 还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物套件 [5] 药物信息 药物用途 - setmelanotide是一种黑素皮质素 - 4受体（MC4R）激动剂 旨在治疗食欲过盛和肥胖 公司正在对其进行全球3期试验 以评估其对获得性下丘脑性肥胖患者的疗效 预计2025年第二季度公布 topline 数据 [2] - 在美国 setmelanotide 用于减少2岁及以上成人和儿科患者因巴德 - 毕德氏综合征（BBS）或特定基因缺陷导致的综合征或单基因肥胖的多余体重并长期维持体重减轻 [6] - 在欧盟和英国 setmelanotide 用于治疗与基因确诊的BBS或特定基因功能丧失相关的肥胖和控制饥饿 应由具有潜在遗传病因肥胖专业知识的医生处方和监督 [6][7] 适用人群 - 日本约有5000 - 8000人 美国约有5000 - 10000人 欧盟约有3500 - 10000人患有获得性下丘脑性肥胖 [4] 限制使用情况 - setmelanotide不适用于治疗以下情况的患者 包括对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应 疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且POMC、PCSK1或LEPR变体分类为良性或可能良性 以及与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺陷无关的其他类型肥胖 [8][17] 警告和注意事项 - 可能出现性唤起障碍 男性会有自发性阴茎勃起 女性会有性不良反应 勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗帮助 [9] - 可能出现抑郁和自杀意念 需监测患者是否有新发作或恶化的抑郁或自杀想法或行为 [10] - 可能出现超敏反应 疑似时应建议患者立即就医并停用IMCIVREE [11] - 可能出现皮肤色素沉着过度、原有痣变黑和新黑素细胞痣形成 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [12] - IMCIVREE未获批用于新生儿或婴儿 含苯甲醇防腐剂的药物治疗新生儿和低体重婴儿可能会发生严重和致命的不良反应 [13] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [14] 特定人群使用 - 不建议在母乳喂养时使用IMCIVREE 确认怀孕时应停用 除非治疗益处超过对胎儿的潜在风险 [15] 行业信息 - 在日本 若药物治疗影响少于50000名患者的疾病且有高度医疗需求 可被指定为孤儿药 [4]

文章核心观点 - 全球商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals与患者倡导组织Raymond A. Wood Foundation宣布开展新研究合作，以研究疲劳对颅咽管瘤患者的影响 [1] 合作信息 - 合作双方为专注于改变罕见神经内分泌疾病患者生活的Rhythm Pharmaceuticals公司和致力于增强颅咽管瘤及下丘脑 - 垂体脑肿瘤幸存者权能的Raymond A. Wood Foundation [1][5][6] - 合作目的是了解颅咽管瘤幸存者的疲劳经历以及可能影响疲劳的因素，如体重增加和白天嗜睡 [3] - 所有被诊断患有颅咽管瘤的人或其护理人员都有资格参与这项登记研究 [2] 参与方式 - 参与研究可访问www.rawoodfoundation.org/hptumorregistry注册进入下丘脑 - 垂体脑肿瘤患者登记处并完成可用调查；已注册者可登录账户https://hptumorregistry.iamrare.org/；有关研究问题可联系registry@rawoodfoundation.org [4] 公司介绍 - Raymond A. Wood Foundation是由患者和家长主导的罕见病患者倡导组织，使命是推动研究并倡导改善下丘脑 - 垂体脑肿瘤幸存者生活质量的治疗结果 [5] - Rhythm Pharmaceuticals是商业阶段生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，开发针对未治疗或治疗不足疾病的药物，与全球领先专家合作推进罕见黑素皮质素 - 4受体（MC4R）通路疾病临床研究项目和先天性高胰岛素血症小分子临床前研究，总部位于马萨诸塞州波士顿 [6] 联系方式 - 公司联系人：投资者关系和企业传播主管David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [8] - 媒体联系人：Sheryl Seapy，Real Chemistry公司，电话(949) 903 - 4750，邮箱sseapy@realchemistry.com [9]