公司人员结构 - 公司有72名员工，其中47人从事研发，11人从事预商业化，14人从事支持管理[66] 产品研发与授权 - 2018年3月公司以440万美元获得RM - 853全球独家开发和商业化权利，预计2020年提交IND申请[67] - 公司setmelanotide已在4种遗传疾病的2期临床试验中证明概念，目前处于3期开发阶段，预计2019年第三季度报告3期初始数据[62] - 约375名肥胖受试者和患者在之前和正在进行的临床试验中接受了setmelanotide治疗，该药物显示出显著的体重减轻效果且耐受性良好[65] 股权发行与收入 - 2018年6月25日公司公开发行659.18万股普通股，发行价26.42美元/股，获毛收入约1.742亿美元[68] - 2015年8月、12月，2017年1月和8月分别发行2500万、1500万、2047.5001万和2047.4998万股A系列优先股，每股1美元，总收益8100万美元；2017年10月IPO净收益1.257亿美元；2018年6月公开发行普通股净收益1.63亿美元[111] 公司亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损2.564亿美元，2019年和2018年三、六个月净亏损分别为4280万、1440万、7180万和3090万美元[69] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约1.952亿美元，预计可支撑运营至2020年第四季度[71] - 截至2019年6月30日，公司现有现金及现金等价物和短期投资约为1.952亿美元[100] - 公司现有现金及现金等价物预计可支持运营费用至2020年第四季度，后续研发和运营可能需大量额外资金[109] 公司收入预期 - 公司目前无产品销售收入，预计在获得setmelanotide监管批准后才可能产生收入[73] 研发费用情况 - 2019年和2018年三、六个月研发费用分别为35308美元、8584美元、58069美元和20870美元[75] - 2019年Q2研发费用从2018年同期的860万美元增至3530万美元，增加2670万美元，增幅311%；2019年上半年研发费用从2018年同期的2090万美元增至5810万美元，增加3720万美元，增幅178%[94][97] 销售、一般和行政费用情况 - 2019年和2018年三、六个月销售、一般和行政费用分别为8841美元、6437美元、16600美元和11152美元[80] - 2019年Q2销售、一般和行政费用从640万美元增至880万美元，增加240万美元，增幅37%；2019年上半年销售、一般和行政费用从1120万美元增至1660万美元，增加540万美元，增幅49%[94][97] 总运营费用与净亏损变化 - 2019年Q2总运营费用从1500万美元增至4410万美元，增加2910万美元，增幅194%；净亏损从1440万美元增至4280万美元，增加2840万美元，增幅197%[94] - 2019年上半年总运营费用从3200万美元增至7470万美元，增加4260万美元，增幅133%；净亏损从3090万美元增至7180万美元，增加4090万美元，增幅132%[97] 股权奖励计划 - 截至2019年6月30日，公司在2017年股权奖励计划下预留6,094,885股普通股[85] - 2017年计划规定，拥有公司总投票权低于10%的参与者，激励性股票期权行权价格不得低于授予日普通股公平市场价值的100%；高于10%的参与者，不得低于110%[87] 税收抵免与亏损结转 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别约为1.362亿美元和1.134亿美元，其中联邦净运营亏损结转额中有6310万美元可无限期结转；联邦和州研发税收抵免分别约为290万美元和80万美元；联邦孤儿药税收抵免为430万美元[92] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为5690万美元，主要是净亏损6510万美元经非现金项目调整后，以及运营资产和负债变动导致现金使用约400万美元，被应付账款和应计费用增加1230万美元部分抵消[103] - 2019年上半年投资活动提供净现金6970万美元，2018年为3700万美元[101] - 2019年上半年融资活动提供净现金81万美元，2018年为1.634亿美元[101] - 2019年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加1.763亿美元，2018年为1360万美元[101] - 2018年上半年经营活动净现金使用量为2410万美元，主要包括2390万美元净亏损调整非现金项目及预付费用增加使用的约30万美元现金[104] - 2019年上半年投资活动提供的净现金为6970万美元，源于7280万美元短期投资净到期，减去310万美元用于租户改进和新办公家具的现金；2018年上半年为3710万美元[105] - 2019年上半年融资活动提供的净现金为80万美元，来自2017年员工股票购买计划和股票期权行使所得；2018年上半年为1.634亿美元，来自2018年6月公开发行所得[106][107] 合作方收益预期 - 若setmelanotide获批，Ipsen可能获得最高4000万美元里程碑付款及产品销售特许权使用费；Camurus可能获得最高6475万美元；Takeda可能获得最高1.4亿美元[116] 租赁协议付款 - 修订后的波士顿总部租赁协议，2019 - 2023年及之后最低付款分别为325美元、786美元、802美元、818美元、834美元和1353美元，总计4918美元[117][118] 市场风险 - 公司面临利率市场风险，但短期投资和低风险投资使利率100个基点变动对投资公允价值无重大影响[120] 会计标准与公司豁免 - 公司未利用JOBS法案的会计标准延期过渡期，将按其他上市公司要求日期采用新的或修订的会计标准[122] - 公司作为新兴成长公司将依赖某些豁免，直至2022年12月31日、年收入至少10.7亿美元、非关联方持有的普通股市值超过7亿美元或三年内发行超过10亿美元非可转换债务证券等条件先满足为止[123]

药物研发与临床试验情况 - 约330名肥胖受试者和患者在之前和正在进行的临床试验中接受了setmelanotide治疗，该药物显示出显著的减肥效果且耐受性良好[65] - setmelanotide目前处于针对POMC缺乏性肥胖、LEPR缺乏性肥胖、Bardet - Biedl综合征和Alström综合征的3期开发阶段，预计2019年第三季度报告前两项的3期初始数据[63] - 公司正在进行POMC杂合子缺乏性肥胖和POMC表观遗传疾病的2期临床试验，并于2018年6月报告了初步结果，2019年3月提供了进一步更新[63] 公司人员结构 - 公司有63名员工，其中43人从事研发活动，9人从事商业化前活动，11人从事支持管理工作[66] 授权与合作 - 2018年3月公司从武田制药获得RM - 853的全球独家开发和商业化权利，武田获得440万美元的预付款[67] - 若司美格鲁肽成功开发、获批并商业化，依普思可能获得高达4000万美元的里程碑付款及未来产品销售特许权使用费，若进行分许可协议，公司需向依普思支付分许可收入的10% - 20%[112] - 若司美格鲁肽成功开发、获批并商业化，卡穆鲁斯可能获得高达6475万美元的里程碑付款及未来产品销售特许权使用费[112] - 若RM - 853成功开发、获批并商业化，武田可能获得高达1.4亿美元的里程碑付款及未来产品销售特许权使用费[112] 股权发行与融资 - 2018年6月25日公司完成659.18万股普通股的公开发行，发行价为每股26.42美元，获得约1.742亿美元的毛收入[68] - 公司曾多次发行A类优先股，2017年完成首次公开募股，2018年完成普通股公开发行，分别获得净收益8100万美元、1.257亿美元和1.63亿美元[107] 财务亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损2.136亿美元，2019年和2018年第一季度净亏损分别为2900万美元和1650万美元[69] 现金及投资情况 - 截至2019年3月31日，公司现有现金、现金等价物和短期投资约为2.215亿美元，预计可支撑运营至2020年下半年[69] - 截至2019年3月31日，公司现有现金及现金等价物和短期投资约为2.215亿美元[96] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用至2020年下半年，未来可能需大量额外资金[105] 研发费用变化 - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为22761美元和12286美元[73] - 2019年第一季度研发费用从2018年的1230万美元增至2280万美元，增加了1050万美元，增幅85%[94] 销售、一般和行政费用变化 - 2019年和2018年第一季度销售、一般和行政费用分别为7759美元和4715美元[80] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用从2018年的470万美元增至780万美元，增加了300万美元，增幅65%[95] 股权奖励计划 - 截至2019年3月31日，公司在2017年股权奖励计划下预留了6161786股普通股[86] 税收抵免与亏损结转 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别约为1.362亿美元和1.134亿美元，联邦净运营亏损结转额中有6310万美元可无限期结转；联邦和州研发税收抵免额分别约为290万美元和80万美元；联邦孤儿药税收抵免额为430万美元[92] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为3140万美元，2018年同期为1170万美元[97] - 2019年第一季度投资活动净现金流入为2354.1万美元，2018年同期为2060.7万美元[97] - 2019年第一季度融资活动净现金流入为31.6万美元[97] 租赁协议情况 - 2018年8月公司修订波士顿总部租赁协议，新租期从2019年5月开始，为期6年，有5年续租选项，办公面积约13600平方英尺[113] - 修订后租赁协议未来最低付款额：2019年350美元、2020年786美元、2021年802美元、2022年818美元、2023年834美元、之后1353美元，总计4943美元[114] 市场风险情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资的公允价值产生重大影响[116] - 公司不受外币汇率变化带来的重大市场风险影响[116] 会计准则与公司状态 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》的延长过渡期，将在其他上市公司要求的相关日期采用新的或修订的会计准则[117] - 公司作为新兴成长公司（EGC）将依赖某些豁免，包括不提供财务报告内部控制的审计师鉴证报告等[118] - 公司作为EGC的状态将持续到最早发生的以下时间：2022年12月31日；财年中年度总收入至少达10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值在6月30日前超过7亿美元）；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券[118]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2018 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38223 RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of (I.R ...