公司更名与子公司创建 - 公司于2014年9月19日更名为Tenax Therapeutics, Inc. [17] - 公司于2014年9月19日更名为Tenax Therapeutics, Inc. [209] - 公司于2013年10月18日创建全资子公司Life Newco, Inc. [210] 产品许可与专利情况 - 公司于2013年11月13日通过子公司获得含左西孟旦药物在美国和加拿大的开发和商业化独家许可[18] - 公司拥有或授权使用6项美国和外国专利，还有1项美国专利申请待决，专利有效期在2023年至2038年之间[49] - 公司从Orion许可的美国主要专利2020年9月到期，依赖Orion保护知识产权，不确定其活动合规及权利有效性[106] 市场与患者情况 - 全球约150万患者接受过左西孟旦治疗[24] - 美国肺动脉高压伴射血分数保留的心力衰竭（PH - HFpEF）患者估计超150万，暂无获批药物治疗[30] - 心脏手术中低心输出量综合征（LCOS）发生率为5 - 10%，死亡率或严重后遗症风险比正常情况高10 - 15倍[36] - CABG手术患者90天死亡率约为8%，重复研究需随机选取约1200名LVEF低于35%的CABG手术患者，以证明死亡率降低超50%[46] 临床试验情况 - HELP研究预计设10 - 12个临床点，计划招募36名患者，于2020年3月完成招募[32] - HELP研究中80 - 85%的患者达到导入期输注应答标准，前30名可评估应答者24小时开放标签左西孟旦导入期输注后，肺毛细血管楔压（PCWP）平均变化为 - 7.5mmHg，运动右心房压平均变化为 - 5.0mmHg，平均肺动脉压（mPAP）平均变化为 - 5.1mmHg，心输出量增加0.6升/分钟[34] - LEVO - CTS试验原计划招募760名患者，2016年决定增至880名，于2016年12月完成招募[41] - LEVO - CTS试验结果显示左西孟旦对共同主要终点无影响，但两个次要终点有统计学意义的降低，90天死亡率有非显著的数值降低[41][43] - LEVO - CTS试验中接受单纯冠状动脉搭桥术（CABG）的患者（占66%），左西孟旦显著改善90天生存率（p = 0.0017）[44] - 公司正在北美进行左西孟旦治疗射血分数保留的心力衰竭相关肺动脉高压（PH - HFpEF）的2期临床试验，预计设10 - 12个临床点，已完成36名患者的招募[142][145] - HELP研究中80 - 85%的患者符合导入期输注反应者标准，前30名可评估反应者在24小时开放标签左西孟旦导入期输注后，肺毛细血管楔压平均变化为 - 7.5mmHg，运动右心房压为 - 5.0mmHg，平均肺动脉压为 - 5.1mmHg，心输出量增加0.6升/分钟[147] 公司人员情况 - 截至2019年12月31日，公司有9名全职员工和1名兼职员工[59] 公司资金与财务状况 - 截至2019年12月31日，公司拥有现金及现金等价物490万美元，2020年3月13日通过发行证券获得275万美元毛收入[64] - 基于当前运营计划，公司现有资金预计可支持到2020年第三季度[64] - 2019年与2018年相比，公司一般及行政费用中人员成本减少约690000美元（20%），法律和专业费用增加约160000美元（12%），其他成本减少约48000美元（7%），设施费用增加约8712美元（6%）[153] - 2019年人员成本减少主要是由于上一年支付的奖金减少约473000美元以及当前年度股票薪酬归属价值减少约386000美元，部分被CEO薪水增加约169000美元抵消[154] - 2019年法律和专业费用增加主要是由于法律费用和投资者关系服务成本增加，部分被咨询成本、会计费用和董事会费用减少抵消[155] - 2019年与2018年相比，公司研发费用中临床和临床前开发成本增加约2200000美元（215%），人员成本增加约23000美元（12%），其他成本增加约3755美元（22%），咨询费用增加约9666美元（139%）[159] - 2019年临床和临床前开发成本增加主要是由于CRO成本和临床研究助理支出增加约875000美元以及临床站点激活和入组患者直接成本增加约1400000美元，部分被上一年发生的配方开发成本减少约82000美元抵消[160] - 2019年其他收入净额为 - 160,901美元，较2018年的 - 79,835美元增加约81,000美元[165] - 2019年公司从有价证券投资中获得约146,000美元利息收入，其中债券利息约144,000美元，公允价值调整约2,000美元[166] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约2.36亿美元[167] - 2019年和2018年12月31日，公司流动资产分别为6,180,829美元和13,320,240美元，营运资金分别为3,648,434美元和11,754,571美元[168] - 2020年3月11日，公司与投资者达成协议，发行750,000股普通股和可购买1,610,313股普通股的预融资认股权证，总收益约275万美元[171] - 公司同意支付配售代理H.C. Wainwright & Co., LLC约206,250美元现金费用，占2020年3月发行总收益的7.5% [172] - 2020年3月发行的净收益约为212.5万美元，扣除配售代理费和其他直接发行费用后，将用于进一步开展左西孟旦临床试验等[173] - 2018年12月7日，公司与承销商达成协议，发行5,181,346个单位，净收益约900万美元[174][175] - 2019年和2018年经营活动使用的净现金分别约为760万美元和550万美元，投资活动使用的净现金分别约为2,000美元和提供约740万美元，融资活动提供的净现金分别约为97,000美元和900万美元[177][178][179][180] - 公司有效的S - 3货架注册声明允许其出售证券，最高可达7500万美元，截至2020年3月25日，约7230万美元仍可用[176] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为4905993美元，较2018年的12367321美元下降约60.34%[201] - 2019年总运营费用为8555264美元，较2018年的6893280美元增长约24.11%[203] - 2019年净亏损为8394363美元，较2018年的14144049美元下降约40.66%[203] - 2019年基本和摊薄后每股净亏损为1.35美元，2018年为9.04美元[203] - 2019年加权平均流通普通股数量为6195444股，2018年为1564773股[203] - 截至2019年12月31日，公司总资产为6365271美元，较2018年的13337200美元下降约52.27%[201] - 截至2019年12月31日，公司总负债为2592774美元，较2018年的1565669美元增长约65.61%[201] - 截至2019年12月31日，公司股东权益为3772497美元，较2018年的11771531美元下降约68.80%[201] - 2019年净亏损8394363美元，2018年为14144049美元[207] - 2019年经营活动使用净现金7556177美元，2018年为5499461美元[207] - 2019年投资活动使用净现金1651美元，2018年提供净现金7354798美元[207] - 2019年融资活动提供净现金96500美元，2018年为8907174美元[207] - 2019年现金及现金等价物净减少7461328美元，2018年增加10762511美元[207] - 2019年末现金及现金等价物为4905993美元，2018年末为12367321美元[207] - 2019年和2018年末累计亏损分别为236168436美元和227801743美元[212] 公司运营与发展计划 - 公司认为使用左西孟旦治疗PH - HFpEF患者的概念新颖，但市场竞争激烈，需改变现有治疗模式[52] - 公司计划在2020年与FDA举行2期结束会议，审查HELP研究结果和左西孟旦治疗PH - HFpEF患者的3期研究设计[56] - 公司运营结果会因多种因素季度和年度波动，难以预测未来表现[61] - 公司未来资金需求取决于临床试验进度、监管审批成本等多种因素[67] - 公司目前专注开发用于治疗肺动脉高压的左西孟旦，若无法获得监管批准，可能无资源开发其他产品，业务或终止[72] - 公司目前无获批药品销售，获得新药申请（NDA）批准是漫长、昂贵且不确定的过程[73] - 未来三年公司预计将大量资源投入左西孟旦的临床试验和推进其监管批准[76] 公司面临的风险 - 新冠疫情可能影响公司业务和财务结果，包括临床试验活动和供应链中断[68] - 临床测试的延迟会增加成本，影响获得监管批准的能力，延迟原因包括与试验点达成协议、获得机构审查委员会（IRB）批准等[79][82] - 临床试验可能因多种因素被暂停或终止，如监管要求变化、安全问题等[80] - 产品获批阶段可能出现数据解读、不良事件等问题，影响FDA和其他监管机构的批准[84][88] - 产品获批后仍受持续监管，可能需进行额外研究，若出现安全问题可能被撤市[86] - 产品使用可能产生不良事件，公司需调查并报告，严重时可能需撤回产品[87][88] - 与第三方合作开发和商业化产品可能面临资源投入、纠纷等风险[78][81] - 公司活动受广泛政府监管，无法获得监管批准则无法销售产品，未能遵守相关法规会对业务和财务产生重大不利影响[83][91] - 医疗改革和支出控制或限制公司产品价格和销量，ACA及相关法规影响未知，可能导致报销标准更严格、价格下行[92] - 第三方报销不确定性影响公司未来运营，不准确上报价格信息或受处罚，政府报销计算方式改变或产生负面影响[93] - 美国以外政府实施严格价格控制和报销政策，影响公司海外创收前景，获批产品定价谈判复杂，第三方贸易或破坏高价市场销售[94] - 公司依赖Orion生产产品，若供应中断或关系恶化，将对公司运营和财务状况产生重大不利影响[95][97] - 2019年6月Orion就许可协议仲裁，要求公司报销法律费用，公司拒绝其观点，仲裁或使双方关系紧张[96] - 公司成功依赖少数关键人员，人才竞争激烈，无法留住或吸引人才将影响财务状况和现金流[99] - 公司无医疗产品销售和营销经验，未确定商业化策略，自建能力成本和效果未知，依赖第三方合作也存在风险[100][101] - 公司产品候选商业化依赖分销和营销联盟，合作不利将延迟或损害商业化能力，增加成本[101] - 保护公司专有权利困难且成本高，专利和商业秘密保护存在不确定性，保密协议违约或难执行，影响公司业务和竞争地位[105][108][109] - 公司目前为临床试验维持的产品责任险总额为300万美元，超出保险范围的产品责任索赔会影响盈利能力[123] - 公司普通股最低出价曾连续30个工作日低于每股1美元，于2018年2月23日进行了1比20的反向股票分割[129] - 公司面临专利相关诉讼风险，诉讼成本高昂且结果不确定，可能影响运营和资金筹集[111,112,119] - 公司与外部科学家和顾问的合作可能受限或变更，可能失去其服务[115] - 公司可能无法执行员工的非竞争协议，导致竞争对手受益于前员工的专业知识[116] - 公司产品或候选产品可能侵犯第三方知识产权，引发索赔和费用，甚至影响商业化[117,118] - 公司股价波动大，可能面临证券集体诉讼，影响业务和财务状况[126,128] - 公司若未能满足纳斯达克上市要求，普通股可能被摘牌，影响交易、融资和市场信心[129] 公司其他信息 - 截至2020年3月25日，公司普通股有1343名登记持有人[136] - 公司自成立以来未支付普通股股息，预计在可预见的未来也不会支付[137] - 2019年12月31日止年度，公司未发行或出售任何未注册证券[139] - 公司租赁的主要行政办公室每月租金约为9900美元[132] 会计准则相关 - 公司于2019年1月1日采用新租赁会计准则，使用修改追溯法[190] - 2023年1月1日起实施新的信用损失计量和报告会计准则，公司认为该准则对财务报表无重大影响[191] 反向股票分割 - 公司于2018年2月23日下午5点实施1比20反向股票分割[211]

主导产品市场情况 - 公司主导产品左西孟旦已在超60个国家获批用于治疗急性失代偿性心力衰竭[91] - 美国PH - HFpEF患者估计超150万，目前尚无获批治疗该疾病的药物疗法[94] 产品临床试验进展 - 截至2019年11月11日，左西孟旦2期试验已招募17名患者，目标为36名[96][97] 现金及等价物情况 - 2019年9月30日，公司现金及现金等价物（含有价证券公允价值）为710万美元[98] 运营净亏损情况 - 2019财年第三季度公司运营净亏损230万美元，2018年同期为160万美元[98] 经营活动净现金使用情况 - 2019年和2018年9月30日止三个月，经营活动使用的净现金分别为180万美元和160万美元[98] - 2019年前九个月，公司经营活动净现金使用量约为580万美元，较上年同期增加约150万美元，主要因利伐沙班二期临床试验应计成本增加[135] 人员成本变化情况 - 2019年9月30日止三个月，公司人员成本较去年同期减少约10.9万美元，降幅15%[100] - 2019年前九个月，公司一般及行政费用中，人员成本为195.6465万美元，较上年同期减少35.472万美元，降幅15%；研发费用中，人员成本为16.2723万美元，较上年同期增加4.0383万美元，增幅33%[116][122] 法律和专业费用变化情况 - 2019年9月30日止三个月，公司法律和专业费用较去年同期增加约25.7万美元，增幅89%[100] - 2019年前九个月，公司一般及行政费用中，法律和专业费用为119.2499万美元，较上年同期增加5.7631万美元，增幅5%[116] 临床和临床前开发成本变化情况 - 2019年9月30日止三个月，公司临床和临床前开发成本较去年同期增加约53.7万美元，增幅173%[107] - 2019年前九个月，公司研发费用中，临床和临床前开发费用为185.8034万美元，较上年同期增加126.4034万美元，增幅213%[122] 其他收入变化情况 - 2019年9月30日止三个月，公司其他收入较去年同期增加约1.8万美元[114] - 2019年前九个月，公司其他收入为净亏损13.9161万美元，较上年同期增加约7万美元，主要因有价证券投资利息收入增加[128] 有价证券投资利息收入情况 - 2019年第三季度，公司从有价证券投资中获得约3.7万美元利息收入，其中债券利息约3.5万美元，公允价值调整约1500美元，上年同期债券利息约2万美元，部分被溢价摊销和公允价值调整费用约3000美元抵消[115] 一般及行政费用其他成本变化情况 - 2019年前九个月，公司一般及行政费用中，其他成本为42.7898万美元，较上年同期增加4.9102万美元，增幅13%；设施费用为11.5981万美元，较上年同期增加7062美元，增幅6%[116] 研发费用其他成本变化情况 - 2019年前九个月，公司研发费用中，其他成本为1.5447万美元，较上年同期增加9413美元，增幅156%；咨询费用为1.28万美元，较上年同期增加2809美元，增幅28%[122] 累计亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损约2.33亿美元，预计未来几年将继续产生净亏损，需实现显著产品销售、特许权使用费和其他收入以实现盈利[131] 流动资产及营运资金情况 - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司流动资产分别为756.193万美元和1332.024万美元，营运资金分别为643.2895万美元和1175.4571万美元，公司认为现有资金可支持到2020年第一季度[132] 投资活动净现金流入情况 - 2019年前九个月，公司投资活动净现金流入约为1.5万美元，较上年同期减少约600万美元，主要因当期有价证券销售减少[136] 融资活动净现金流入情况 - 2019年前九个月，公司融资活动净现金流入约为9.7万美元，上年同期为0，主要因当期认股权证行权[137] 资金需求及融资情况 - 公司未来需要大量额外资金完成利伐沙班的开发和商业化以及其他产品候选的开发和商业化，预计通过股权、债务融资或合作和许可安排筹集资金，但可能无法获得有利条款[133] 关键会计政策情况 - 2019年9月30日止九个月，关键会计政策无重大变化[141] 财务报告标准情况 - 2016年6月FASB发布的信用损失计量和报告标准2020年1月1日起生效，公司认为采用该标准对财务报表无重大影响[142] - 2016年2月FASB发布的租赁交易财务报告标准2018年12月15日后财务报表生效，公司于2019年1月1日采用[143][144] 新租赁标准处理情况 - 公司采用新租赁标准时，选择允许的实用权宜措施，对初始期限12个月及以下租赁按原经营租赁处理[144] 原租赁准则报告情况 - 2018年12月31日止年度结果按原租赁准则报告[146] 新租赁标准影响情况 - 因采用新租赁标准，2019年1月1日累计亏损期初净额减少27,670美元，对合并资产负债表无重大影响[147] 合同义务情况 - 2018年12月31日止年度合同义务除正常业务外无重大变化[148] 资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来未参与任何资产负债表外安排[149] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[150]

公司业务产品情况 - 公司主营心血管和肺部疾病药物，主打产品左西孟旦已在超60个国家获批用于治疗急性失代偿性心力衰竭[92] - 美国PH - HFpEF患者估计超150万，目前无获批药物治疗该疾病[94] 公司现金及等价物情况 - 2019年6月30日，公司现金及现金等价物（含有价证券公允价值）为890万美元[98] 公司运营亏损情况 - 2019财年第二季度公司运营净亏损180万美元，2018年同期为190万美元[98] 公司经营活动净现金使用情况 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，经营活动使用的净现金分别为190万美元和120万美元[98] - 2019年上半年经营活动净现金使用量约为404.76万美元，上年同期约为274.61万美元，主要因利伐沙班二期临床试验应计成本增加[132] 公司费用变化情况 - 2019年6月30日止三个月，人员成本较上年同期减少约35.2万美元，降幅36%[100] - 2019年6月30日止三个月，法律和专业费用较上年同期减少约9.4万美元，降幅22%[100] - 2019年6月30日止三个月，临床和临床前开发费用较上年同期增加约33.8万美元，增幅133%[106] - 2019年上半年，公司一般及行政费用中人员成本为134.58万美元，较上年同期减少约24.5万美元，降幅15%[114] - 2019年上半年，公司研发费用中临床和临床前开发费用为101.11万美元，较上年同期增加约72.7万美元，增幅256%[119] 公司试验患者招募情况 - 截至2019年8月9日，公司已招募6名左西孟旦2期试验患者，计划招募36名[97] - 公司预计在2019年底前持续招募左西孟旦2期试验患者[97] 公司其他收入净额情况 - 2019年第二季度其他收入净额约为 - 5.8万美元，较上年同期增加约3.7万美元，主要因有价证券投资利息增加[112] - 2019年上半年其他收入净额约为 - 10.25万美元，较上年同期增加约5.1万美元，主要因有价证券投资利息增加[126] 公司有价证券投资利息收入情况 - 2019年第二季度公司从有价证券投资中获得约4.2万美元利息收入，上年同期为约5.4万美元[113] 公司累计亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约2.31亿美元，预计未来几年将继续产生净亏损[128] 公司流动资产及营运资金情况 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司流动资产分别为942.49万美元和1332.02万美元，营运资金分别为848.68万美元和1175.46万美元[129] 公司投资活动净现金使用情况 - 2019年上半年投资活动净现金使用量约为0.9万美元，上年同期约为504.42万美元，主要因当期有价证券销售减少[133] 公司融资活动净现金流入情况 - 2019年上半年融资活动净现金流入约为9.65万美元，上年同期为0，主要因当期认股权证行权[134] 公司筹资风险情况 - 发行股权证券筹集资金股东或面临显著股权稀释，债务融资或含限制性条款，合作和许可安排筹资或需放弃部分技术或产品候选权利[137] 公司关键会计政策情况 - 2019年上半年关键会计政策无重大变化，编制财务报表需进行估计和假设，实际结果可能与估计有重大差异[138] 公司信用损失计量和报告标准情况 - 2016年6月FASB发布的信用损失计量和报告标准2020年1月1日生效，公司认为该标准对财务报表无重大影响[139] 公司租赁交易财务报告标准情况 - 2016年2月FASB发布的租赁交易财务报告标准2018年12月15日后生效，公司于2019年1月1日采用[140][141] - 公司计划选择新租赁标准过渡指南允许的实用权宜之计套餐，对初始期限12个月及以下租赁按原经营租赁处理[141] - 因采用新租赁标准，2019年1月1日累计亏损期初净额减少27,670美元，该标准对合并资产负债表无重大影响[142] 公司合同义务情况 - 除正常业务外，公司截至2018年12月31日的合同义务无重大变化[143] 公司表外安排情况 - 公司自成立以来未参与任何表外安排[144] 公司市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[145]

主打产品获批情况 - 公司主打产品左西孟旦已在超60个国家获批用于治疗急性失代偿性心力衰竭[90] 目标市场疾病情况 - 美国PH - HFpEF患者估计超150万，目前无获批药物治疗该疾病[92] 现金及现金等价物情况 - 2019年3月31日，公司现金及现金等价物（含有价证券公允价值）为1080万美元[96] 运营净亏损情况 - 2019财年第一季度公司运营净亏损160万美元，2018年同期为120万美元[96] 经营活动净现金使用情况 - 2019年和2018年第一季度经营活动使用的净现金分别为210万和160万美元[96] - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用约210万美元，2018年同期约160万美元，主要因利伐西孟坦二期临床试验应计成本增加[118] 人员成本变化情况 - 2019年第一季度人员成本较2018年同期增加约10.7万美元，增幅18%[98] - 2019年第一季度人员成本较2018年同期增加约3.4万美元，增幅138%[105] 法律和专业费用变化情况 - 2019年第一季度法律和专业费用较2018年同期减少约10.5万美元，降幅25%[98] 临床和临床前开发成本变化情况 - 2019年第一季度临床和临床前开发成本较2018年同期增加约39万美元，增幅1303%[105] 其他收入变化情况 - 2019年第一季度其他收入较2018年同期增加约1.4万美元[111] 可交易证券投资利息收入情况 - 2019年第一季度，公司可交易证券投资利息收入约4.3万美元，其中债券利息约4.2万美元，公允价值调整约1000美元；上一年同期债券利息约7.7万美元，溢价摊销和公允价值调整费用约4.7万美元[113] 累计亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约2.29亿美元，预计未来几年将持续净亏损[114] 流动资产和营运资金情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司流动资产分别为1119.0961万美元和1332.024万美元，营运资金分别为1017.6786万美元和1175.4571万美元[115] 投资活动净现金情况 - 2019年第一季度，公司投资活动净现金使用约9000美元，2018年同期提供约290万美元，主要因当期可交易证券销售减少[120] 融资活动净现金情况 - 2019年第一季度，公司融资活动净现金提供约9.7万美元，2018年同期为0，因当期认股权证行权[121] 资金支持情况 - 公司现有现金、现金等价物和可交易证券投资预计可支持到2020年第一季度运营，但未来需大量额外资金[122] 新租赁标准影响情况 - 2019年1月1日采用新租赁标准，对期初累计亏损净减少2.767万美元，主要因办公空间分类变化，对合并资产负债表无重大影响[128] 资产负债表外安排情况 - 自成立以来，公司未进行任何资产负债表外安排，包括使用结构化融资、特殊目的实体或可变利益实体[130] 关键会计政策情况 - 截至2019年3月31日，公司关键会计政策与2018年年度报告相比无重大变化[124]

公司基本信息 - 公司于2014年9月19日更名为Tenax Therapeutics, Inc. [14] - 截至2018年12月31日，公司有9名全职员工和1名兼职员工[55] - 公司主要行政办公室每月租金约为9600美元[124] - 截至2019年3月27日，公司普通股有1342名登记持有人[127] - 公司自成立以来未支付普通股股息，预计近期也不会支付[128] - 公司于2018年2月23日实施1比20的反向股票分割[211] 业务许可与专利情况 - 公司于2013年11月13日获得在美国和加拿大开发和商业化含左西孟旦药品的独家许可 [15] - 公司拥有或获许可6项美国和外国专利，1项美国专利申请待决，专利有效期至2023 - 2038年 [45] - 公司与弗吉尼亚联邦大学知识产权基金会共同持有一项美国专利、一项澳大利亚专利和一项欧洲专利用于治疗创伤性脑损伤[48] - 公司拥有一项以色列专利及多项专利申请，全氟碳乳液配方平均剩余寿命约13年[48] - 公司获得两项美国专利用于左西孟旦静脉制剂，拥有在美国和加拿大开发和商业化左西孟旦的专利许可权[48] - 公司从Orion许可的美国主要专利将于2020年9月到期，专利保护存在不确定性[95] - 专利情况不确定，法律变化或降低公司知识产权价值[96] 市场与疾病情况 - 全球已有超100万患者接受左西孟旦治疗 [22] - 美国肺动脉高压伴射血分数保留的心力衰竭（PH - HFpEF）患者估计超150万，目前无获批药物治疗 [28] - 心脏手术中低心输出量综合征（LCOS）发生率为5 - 10%，死亡率或严重后遗症风险升高10 - 15倍 [31] - CABG手术患者90天死亡率约8%，重复研究需随机分配约1200例低左心室射血分数（LVEF < 35%）的CABG手术患者以证明死亡率降低超50% [42] - PH - HFpEF在美国估计患病率超过150万患者，目前尚无获批的药物治疗方法[135] 临床试验情况 - 公司计划在PH - HFpEF患者中开展的2期临床研究预计设10 - 12个临床点，已在2019年3月入组第1例患者，共计划入组36例 [30] - 左西孟旦治疗心脏手术患者的3期试验（LEVO - CTS）原计划入组760例患者，2016年决定增至880例，于2016年12月完成入组 [37] - LEVO - CTS试验中，接受单纯冠状动脉搭桥术（CABG）的患者占比66%，左西孟旦显著改善其90天生存率（p = 0.0017） [39] - 2017年1月31日，公司公布治疗LCOS的3期LEVO - CTS试验的顶线结果，未在双终点和四终点上取得统计学显著降低，但在两个次要终点上有显著降低[62] - 公司计划在2020年与FDA举行2期结束会议，审查HELP研究结果和治疗PH - HFpEF患者的左西孟旦3期研究设计[53] - 公司正在北美启动左西孟旦治疗射血分数保留的心力衰竭相关肺动脉高压（PH - HFpEF）的2期临床试验[134] - 已发表的研究表明左西孟旦可能对肺动脉高压患者有益，或可降低肺血管阻力和改善心血管血流动力学[136] - 2018年3月公司与FDA讨论了PH - HFpEF患者中左西孟旦的开发，FDA认可其2期研究设计等内容，预计开展10 - 12个临床点，计划招募36名患者，2018年11月启动首个临床点，2019年3月招募第一名患者[137] - 公司正在北美启动左西孟旦治疗肺动脉高压的2期临床试验，2020年第一季度后产品开发取决于获得许可收入或外部资金[161] 财务数据关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司拥有现金及现金等价物1240万美元，现有资金预计可支撑到2020年第一季度[59] - 2018年12月31日公司普通股最后收盘价为1.21美元，较2017年12月31日的9.80美元下跌；2018年最低收盘价为1.07美元，最高为10.60美元[118] - 截至2018年12月31日，公司持有现金及现金等价物1240万美元，现有资金预计可支持到2020年第一季度[121] - 截至2019年3月27日，公司有可转换或可行使为普通股的工具，总计11437056股，若转换或行使将占当前已发行普通股约186%[122] - 2018年与2017年相比，公司一般及行政费用中，人员成本为3473068美元，增加157765美元，增幅5%；法律和专业费用为1386299美元，减少351275美元，降幅20%；其他成本为643058美元，增加170540美元，增幅36%；设施费用为144100美元，增加1331美元，增幅1%；折旧和摊销费用为7455美元，减少2962美元，降幅28%[141] - 2018年与2017年相比，公司研发费用中，临床和临床前开发费用为1022035美元，减少2205488美元，降幅68%；人员成本为193036美元，增加15422美元，增幅9%；咨询费用为6934美元，减少106452美元，降幅94%；其他成本为15734美元，增加10144美元，增幅181%；折旧费用为1561美元，减少1643美元，降幅51%[149] - 2018年其他收入为 - 79835美元，较2017年的 - 366216美元增加286381美元，主要因C系列认股权证重新分类为权益以及有价证券投资利息减少[155] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约2.28亿美元，预计未来几年将继续产生净亏损[159] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司流动资产分别为13320240美元和8062893美元，营运资金分别为11754571美元和7054053美元[160] - 2018年12月7日，公司与承销商签订协议，发行5181346个单位，每个单位1.93美元，承销商费用为总收益的8%，并报销最高95000美元费用，发行净收益约900万美元[162][164] - 公司有一份有效的S - 3表格货架注册声明，可发售总计不超过7500万美元的证券，但12个月内不超过公众流通股的三分之一，截至2019年3月27日，公众流通股市值为1110万美元[165] - 2018年经营活动净现金使用量为550万美元，2017年为1210万美元，减少660万美元[167] - 2018年投资活动净现金提供量为740万美元，2017年为370万美元，增加370万美元[168] - 2018年融资活动净现金提供量为900万美元，2017年为0，增加900万美元[169] - 基于2018年12月31日的营运资金，公司认为手头有足够资金维持到2020年第一季度[171] - 采用新会计标准，2018年累计调整累计亏损158,409美元，增加额外实收资本192,082美元[180] - 2019年1月1日采用租赁新标准，预计确认使用权租赁资产和相关负债约27.5万美元[186][187] - 截至2018年12月31日，公司未来最低租赁承诺约为30万美元[186] - 2020年1月1日起实施的信用损失计量标准，预计对财务报表无重大影响[188] - 2018年末现金及现金等价物为12367321美元，较2017年末的1604810美元增长约669.4%[201] - 2018年总运营费用为6893280美元，较2017年的9205898美元下降约25.1%[203] - 2018年净亏损为14144049美元，较2017年的8839682美元增长约59.8%[203] - 2018年每股净亏损为9.04美元，2017年为6.27美元[203] - 2018年经营活动净现金使用量为5499461美元，较2017年的12140517美元减少约54.7%[207] - 2018年投资活动净现金提供量为7354798美元，2017年为3749372美元[207] - 2018年融资活动净现金提供量为8907174美元，2017年为0[207] - 2018年末累计亏损为227801743美元，2017年末为213499285美元[201] 公司面临的风险 - 制药和生物技术行业竞争激烈，公司预计在产品开发中会面临重大竞争[47] - 左西孟旦的制造和分销需获得美国及外国政府当局的批准，产品开发和审批需数年时间并耗费大量资金[51] - 公司目前无获批药品销售，无法保证未来会有适销药品[63] - 公司未来三年将投入大量财务和业务资源进行左西孟旦临床试验并推进产品获批[67] - 即使产品获批，市场可能因疗效、定价等因素不接受[68] - 与第三方合作开发和商业化产品可能使开发不受控、需放弃重要权利或条款不利[69] - 临床测试的招募和完成延迟会增加成本、影响获批[70] - 临床试验可能因多种因素被暂停或终止，影响产品商业前景和营收[71] - 产品获批阶段可能因数据解读、政策变化等问题无法获批[79] - 产品获批后可能因不良反应被撤市或需进行额外研究[77] - 公司需遵守联邦和州医疗法律法规，违规将产生重大不利影响[82][83] - 医疗改革和支出控制可能限制产品价格和销量[85] - 第三方报销的不确定性会影响公司未来经营业绩[86] - 美国以外政府实施严格价格控制和报销审批政策，或影响公司海外创收前景[87] - 公司依赖Orion制造左西孟旦，供应中断或影响业务[88] - 公司成功高度依赖少数关键人员，人才竞争或影响财务状况[89] - 公司无医疗产品销售和营销经验，商业化存在不确定性[90] - 公司可能与第三方进行分销和营销合作，合作不利或影响产品商业化[91] - 公司依赖商业秘密保护技术，但商业秘密难保护，诉讼成本高且结果不可预测[99] - 公司依赖保密协议，但协议难执行，违约或影响业务和竞争地位[100] - 公司与外部科学家和顾问的合作可能受限或发生变化[106] - 公司目前为临床试验维持的产品责任保险总额为300万美元，超出保险范围的成功索赔将影响盈利能力[114] - 公司累计亏损和负经营现金流引发对持续经营能力的重大怀疑[195] - 公司持续经营能力存重大疑虑，需大量额外资金完成临床试验和寻求监管批准[212] 公司战略 - 公司董事会持续审查战略选择以实现股东价值最大化，该过程可能无交易，且除非必要否则不披露更多细节[139]