文章核心观点 Tonix Pharmaceuticals与Makana Therapeutics达成合作研究协议，将研究Tonix的TNX - 1500与Makana的人体兼容器官和细胞结合治疗器官衰竭，有望推动异种移植临床应用 [1] 合作协议内容 - 协议涵盖使用Tonix的TNX - 1500作为免疫调节方案一部分，减少Makana基因工程猪器官在异种移植中的排斥反应 [1] - 为Makana的肾脏、心脏和胰岛细胞项目利用TNX - 1500进行临床前研究建立框架，以支持向FDA提交潜在用于人类受体的监管申请 [1] 双方观点 - Tonix首席执行官Seth Lederman认为合作是利用异种移植用于临床的有希望一步，Makana的基因工程猪在人类兼容性等方面有优势 [2] - Makana创始人Joseph Tector表示合作使Makana能将新型基因工程猪器官与TNX - 1500结合进行研究，抗CD40L是成功异种移植有效免疫调节方案的关键部分 [2] - Makana总裁兼首席执行官Mark Platt称与Tonix的合作让Makana有合适产品和伙伴迈向临床开发，其开发的SLA DR敲除猪在临床前肾脏异种移植中有令人鼓舞的结果 [2] Makana基因工程猪情况 - 2010年开始为异种移植开发猪，2013年创造的三重敲除（TKO）猪使动物中出现首个1年临床前异种肾脏存活者，其TKO基因如今在异种移植领域广泛应用 [3] - 开发出TKO加SLA DR KO猪，消除临床成功的下一个障碍，有望实现长期临床成功 [4] - 实现了该领域最长且最稳定的临床前存活，无需在猪基因中插入人类转基因，其敲除型猪繁殖效率更高，降低治疗成本和基因工程猪生产复杂性 [5][6] - 此前在动物异种移植中SLA缺失猪肾脏的临床前成功依赖于灵长类化5c8抗CD40L单克隆抗体，TNX - 1500是其Fc修饰版本，活性不变且耐受性提高 [7] TNX - 1500情况 - 是一种人源化单克隆抗体，结合并功能性抑制CD40配体，用于预防同种异体和异种移植物排斥、造血干细胞移植后移植物抗宿主病以及治疗自身免疫性疾病 [8] - 作为单一药物或与其他药物联合使用，可在非人类灵长类动物肾脏和心脏同种异体移植及肾脏异种移植中预防排斥、延长存活时间并保留移植物功能 [8] Tonix Pharmaceuticals情况 - 是一家全面整合的生物制药公司，专注于疼痛管理疗法和公共卫生挑战疫苗，开发组合集中于中枢神经系统疾病 [10] - 优先推进TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理，已提交NDA，FDA分配了2025年8月15日的PDUFA目标日期，且授予其快速通道指定，还在进行治疗急性应激反应和急性应激障碍的研究 [10] - CNS组合包括处于2期开发的TNX - 1300，用于治疗可卡因中毒，获FDA突破性疗法指定，由美国国家药物滥用研究所资助 [10] - 免疫学开发组合包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，如TNX - 1500 [10] - 传染病领域有产品候选物，如mpox疫苗TNX - 801，还与美国国防部签订了高达3400万美元、为期五年的合同开发TNX - 4200 [10][12] - 商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®和Tosymra®用于治疗成人急性偏头痛 [12] Makana Therapeutics情况 - 成立于2009年，专注于开发减少异种抗原表达的猪，使人类移植这些动物的细胞、组织和器官成为可能，注重科学验证的遗传学、优化的猪克隆技术和谨慎的患者选择 [14]

文章核心观点 - 公司在AAPM 2025年会上展示TNX - 102 SL治疗纤维肌痛的数据，若获FDA批准，它将成15年来首个治疗纤维肌痛的新药 [1] 分组1：TNX - 102 SL药物信息 - TNX - 102 SL是环苯扎林舌下制剂，用于经粘膜给药治疗纤维肌痛，在两项关键3期研究中显著减轻纤维肌痛疼痛 [1] - 它是中枢作用、非阿片类研究药物，为慢性使用设计，专利配方含环苯扎林盐酸盐和甘露醇，可高效经粘膜吸收 [5] - 其作用机制是拮抗四种突触后神经受体亚型，靶向纤维肌痛的非恢复性睡眠，且无成瘾或依赖风险 [2][5] - 临床药代动力学研究显示，与口服环苯扎林相比，TNX - 102 SL给药后2小时内暴露水平更高，活性代谢物去甲环苯扎林水平更低 [5] 分组2：纤维肌痛疾病信息 - 纤维肌痛是常见慢性疼痛疾病，源于中枢神经系统的感觉和疼痛信号放大，美国超1000万成年人受影响，多数为女性 [3] - 症状包括慢性广泛疼痛、非恢复性睡眠、疲劳、脑雾等，常导致患者日常活动困难和生活质量下降 [3] - 它被认为是典型的伤害感受性疼痛综合征和慢性重叠疼痛状况，可由多种因素引发，包括感染性疾病恢复后和COVID - 19康复后 [3][4] 分组3：公司信息 - 公司是一家全面整合的生物制药公司，专注于疼痛管理疗法和公共卫生疫苗，开发组合聚焦中枢神经系统疾病 [6] - 公司优先推进TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理，已提交新药申请，FDA授予快速通道指定，PDUFA目标日期为2025年8月15日 [1][6] - 公司的中枢神经系统产品组合还包括TNX - 1300，免疫学开发组合包括TNX - 1500，传染病组合包括TNX - 801和TNX - 4200 [6] - 公司商业子公司销售Zembrace® SymTouch®和Tosymra®用于治疗成人急性偏头痛 [6] 分组4：药物使用信息 - Zembrace® SymTouch®和Tosymra®用于治疗成人急性偏头痛，不能预防偏头痛，安全性和有效性在18岁以下儿童中未知 [9][10] - 两药可能导致严重副作用，包括心脏病发作等，有心脏病风险因素者使用前需心脏检查，特定情况禁用 [11][12][15] - 常见副作用包括注射部位疼痛、手指或脚趾麻木、头晕等，还可能导致其他严重副作用如血清素综合征等 [13][16]

文章核心观点 Tonix制药公司首席执行官将在会议上演讲，公司介绍了业务、产品管线及商业产品相关信息 [1][3] 公司会议安排 - 公司首席执行官Seth Lederman M.D.将于2025年4月9日上午10点PT（下午1点ET）在拉斯维加斯举行的2025 Jones Trading医疗保健与创新会议上演讲 [1] - 有兴趣在会议期间与公司管理层会面的投资者应联系Jones Trading会议协调员，演讲将在公司网站进行直播 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家全面整合的生物制药公司，专注于疼痛管理疗法和公共卫生疫苗，开发组合集中于中枢神经系统（CNS）疾病 [3] - 优先推进TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理，已提交新药申请（NDA），PDUFA目标日期为2025年8月15日，还获FDA快速通道指定，也在进行急性应激反应和急性应激障碍治疗研究 [3] - CNS产品组合包括处于2期开发的TNX - 1300（可卡因酯酶），用于治疗可卡因中毒，获FDA突破性疗法指定，由美国国家药物滥用研究所资助 [3] - 免疫学开发组合包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，如TNX - 1500 [3] - 传染病领域有产品候选药物，如TNX - 801猴痘疫苗，还与美国国防部签订了价值高达3400万美元、为期五年的合同，开发TNX - 4200小分子广谱抗病毒剂 [3] 公司商业产品 - 公司商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®（舒马曲坦注射剂）3mg和Tosymra®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10mg，用于治疗成人急性偏头痛 [3] 产品使用说明 - Zembrace和Tosymra用于治疗成人急性偏头痛，不能预防偏头痛，安全性和有效性在18岁以下儿童中未知 [7][8] - 产品有严重副作用，包括心脏病发作等，特定人群禁用，使用时需告知医生医疗状况和用药情况，出现副作用应及时告知医生 [9][10][11] 联系方式 - 投资者联系：Jessica Morris，邮箱investor.relations@tonixpharma.com，电话(862) 799 - 8599；Peter Vozzo，邮箱peter.vozzo@icrhealthcare.com，电话(443) 213 - 0505 [7] - 媒体联系：Ray Jordan，邮箱ray@putnaminsights.com，电话(949) 245 - 5432 [7]

文章核心观点 Tonix制药公司推出TONIX ONE数字平台，旨在帮助偏头痛患者更好理解和管理病情，同时公司在多领域有产品研发和商业布局 [1][2][4] 分组1：TONIX ONE平台相关 - 公司推出TONIX ONE数字平台，通过与多方合作将偏头痛患者就医流程整合到统一数字平台 [1] - 平台目标是教育和赋能患者，消除偏头痛患者就医障碍，提供从偏头痛日记应用到处方配药的全服务数字解决方案 [2] - 平台提供偏头痛教育资源，连接患者与专家，简化加速治疗获取 [3] - 平台合作方包括UpScript Telemedicine、ProModRx、Blink Health和第三方移动应用，分别提供远程医疗、电子处方请求、品牌药获取和数据驱动的健康管理服务 [5][6][7] 分组2：公司产品研发与商业布局 - 公司是综合生物制药公司，专注疼痛管理疗法和公共卫生疫苗，开发组合聚焦中枢神经系统疾病 [8] - 公司优先推进TNX - 102 SL治疗纤维肌痛，已提交NDA，获FDA快速通道指定，还用于治疗急性应激反应和障碍 [8] - 公司CNS产品组合包括TNX - 1300，有FDA突破性疗法指定，免疫研发组合包括TNX - 1500，传染病领域有TNX - 801疫苗和TNX - 4200小分子抗病毒剂 [8][9] - 公司商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®和Tosymra®治疗成人急性偏头痛 [9] 分组3：产品使用信息 - Zembrace® SymTouch®和Tosymra®用于治疗成人急性偏头痛，不能预防偏头痛，不确定对18岁以下儿童安全性和有效性 [13] - 两产品可能导致严重副作用，包括心脏病发作等，有特定风险因素人群需谨慎使用，使用时需告知医生医疗状况和用药情况 [14][15] - 常见副作用包括注射部位疼痛发红、手脚麻木等，还可能导致药物过度使用性头痛、血清素综合征等 [18][21]

文章核心观点 Tonix Pharmaceuticals推出TONIX ONE数字平台助力偏头痛患者管理病情，同时公司有多款产品处于研发阶段，部分已上市销售 [1][8][9] 分组1：TONIX ONE平台相关 - 公司宣布推出TONIX ONE数字平台，通过与多方合作将偏头痛患者就医流程整合至统一数字平台 [1] - 平台旨在利用创新提供一站式数字解决方案，引导患者从记录偏头痛到数小时内完成处方配药，消除患者就医障碍 [2] - 平台为患者提供偏头痛教育资源，介绍口服药局限性，还可通过远程医疗服务和电子处方请求直接联系专家，简化加速治疗流程 [3] - 平台合作方包括UpScript Telemedicine、ProModRx、Blink Health和第三方移动应用，分别提供远程医疗、电子处方请求、优化购药体验和数据驱动的健康管理服务 [5][6][7] 分组2：公司产品研发情况 - 公司是综合生物制药公司，专注疼痛管理疗法和公共卫生疫苗，开发组合聚焦中枢神经系统疾病 [8] - 优先推进TNX - 102 SL治疗纤维肌痛，已提交NDA，PDUFA目标日期为2025年8月15日，获FDA快速通道指定，还在进行急性应激反应和急性应激障碍治疗研究 [8] - CNS产品组合包括处于2期开发的TNX - 1300，获FDA突破性疗法指定，由国家药物滥用研究所资助 [9] - 免疫学开发组合有用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，如TNX - 1500 [9] - 传染病领域有mpox疫苗TNX - 801，还获美国国防部高达3400万美元合同开发TNX - 4200 [9] 分组3：公司已上市产品情况 - 公司商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch® 3mg和Tosymra® 10mg，用于治疗成人急性偏头痛 [9] - 两款药为处方药，不能预防偏头痛，安全性和有效性在18岁以下儿童中未知 [13] - 两款药可能导致严重副作用，如心脏病发作等，有多种使用禁忌，常见副作用包括注射部位疼痛等 [14][16][18]

文章核心观点 Tonix制药公司宣布首席执行官将在会议上展示海报，介绍公司是专注于疼痛管理疗法和疫苗的生物制药公司，阐述其产品管线、商业产品及相关信息 [1][3] 公司会议安排 - 公司首席执行官Seth Lederman医学博士将于2025年4月5日上午11:45 CT在德克萨斯州奥斯汀举行的AAPM 2025年度会议上展示海报 [1] - 会议时间为2025年4月3 - 6日，会议结束后公司海报将在Tonix网站的科学展示板块提供 [1][2] 公司业务与产品管线 - 公司是专注于疼痛管理疗法和公共卫生挑战疫苗的综合生物制药公司，开发组合专注于中枢神经系统（CNS）疾病 [3] - 优先推进TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理，已基于两项具有统计学意义的3期研究提交新药申请（NDA），处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期为2025年8月15日，还获FDA快速通道指定，也在进行治疗急性应激反应和急性应激障碍的研究 [3] - CNS产品组合包括处于2期开发的TNX - 1300（可卡因酯酶），用于治疗可卡因中毒，获FDA突破性疗法指定，开发获国家药物滥用研究所资助 [3] - 免疫学开发组合包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，如TNX - 1500，用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病 [3] - 传染病领域有产品候选物，如用于猴痘的疫苗TNX - 801，还与美国国防部的国防威胁降低局（DTRA）签订了为期五年、最高3400万美元的合同，开发TNX - 4200小分子广谱抗病毒剂 [3] - 公司拥有并运营位于马里兰州弗雷德里克的先进传染病研究设施，商业子公司Tonix Medicines销售用于成人急性偏头痛治疗的Zembrace® SymTouch®（舒马曲坦注射剂）3mg和Tosymra®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10mg [3] 公司产品使用信息 - Zembrace和Tosymra是处方药，用于治疗已被诊断患有偏头痛的成人急性偏头痛，不能用于预防偏头痛，其对18岁以下儿童的安全性和有效性未知 [7][8] - Zembrace和Tosymra可能导致严重副作用，包括心脏病发作等心脏问题，有心脏病风险因素的人除非心脏检查无问题否则不能使用，还列出多种禁用情况 [9][10] - 常见副作用包括注射部位疼痛和发红（仅Zembrace）、手指或脚趾刺痛或麻木等，还可能导致一些严重副作用，如手指和脚趾颜色或感觉变化等 [11][15] 公司联系方式 - 投资者联系：Jessica Morris，邮箱investor.relations@tonixpharma.com，电话(862) 799 - 8599；Peter Vozzo，邮箱peter.vozzo@icrhealthcare.com，电话(443) 213 - 0505 [7] - 媒体联系：Ray Jordan，邮箱ray@putnaminsights.com，电话(949) 245 - 5432 [7]

文章核心观点 - 生物技术行业近期波动剧烈，Tonix Pharmaceuticals和Lexeo Therapeutics股价大幅上涨引发对其是短期波动还是长期价值的思考，行业虽有潜在回报但风险高，投资者需谨慎[1][2][15] 生物技术行业波动因素 - 临床试验结果影响公司前景和市场估值，是股价波动主要驱动因素[2] - 监管决策尤其是FDA的决定至关重要，目标日期的达成或错过会使股价涨跌[2][3] - 许多生物技术公司财务结构不稳定，依赖资本市场融资，融资消息会引发股价变化[3][4] - 市场情绪和投机交易、竞争压力、专利新闻以及并购等因素也会影响股价波动[4] Tonix Pharmaceuticals情况 - 2025年3月24日股价上涨32.48%，当月涨幅达248%，源于TNX - 102 SL的积极监管更新，FDA不要求咨询委员会会议评估新药申请，有望加快审批[5] - TNX - 102 SL针对纤维肌痛，有大量患者和未满足医疗需求，PDUFA目标日期为2025年8月15日，若获批预计2025年第四季度商业推出[6][7] - 2025年3月18日第四季度财报未达分析师预期，但FDA利好消息盖过财务结果[7][8] - 公司有多元化产品线，包括TNX - 1500和TNX - 801，财务状况良好，现金储备可支持运营到2026年第一季度且无债务[8] - 分析师给予买入评级，平均目标价585美元，较当前水平有1817.40%的上涨空间[5][9] Lexeo Therapeutics情况 - 2025年3月24日股价上涨50.92%，此前公布2024年第四季度和全年财务结果，现金储备预计可维持到2027年，财务稳定让投资者安心[10] - 基因治疗管线进展显著，LX2006获FDA积极监管反馈，预计2025年年中发布临床更新；LX2020早期临床数据显示有前景，预计2025年下半年发布中期临床数据更新[11][12] - 专注于基因治疗遗传性心血管疾病，处于快速增长且有吸引力的治疗领域，分析师给予买入评级，平均目标价23.60美元，较当前水平有477.02%的上涨空间[13]

文章核心观点 - 公司宣布FDA无需召开咨询委员会会议讨论TNX - 102 SL新药申请，若获批，TNX - 102 SL将成15年来首个治疗纤维肌痛的新药，公司计划2025年第四季度推出该产品 [2][3] 分组1：TNX - 102 SL相关进展 - FDA对TNX - 102 SL的新药申请审查无需咨询委员会会议 [2] - TNX - 102 SL的PDUFA目标日期为2025年8月15日 [1] - 若获批，公司计划于2025年第四季度推出TNX - 102 SL用于治疗纤维肌痛 [2][3] - 2024年FDA授予TNX - 102 SL治疗纤维肌痛的快速通道资格 [3] 分组2：纤维肌痛疾病介绍 - 纤维肌痛是常见慢性疼痛疾病，源于中枢神经系统的感觉和疼痛信号放大，即中枢敏化 [4] - 美国超1000万成年人受纤维肌痛困扰，多数为女性 [4] - 症状包括慢性广泛疼痛、睡眠质量差、疲劳、脑雾等，还可能有情绪障碍、头痛、腹痛等 [4] - 纤维肌痛被认为是典型的伤害感受性疼痛综合征和慢性重叠性疼痛疾病，可由多种因素诱发，包括感染性疾病康复后、癌症诊断或治疗等 [4] 分组3：TNX - 102 SL药物介绍 - TNX - 102 SL是中枢作用的非阿片类研究药物，为盐酸环苯扎林的专利舌下制剂，用于睡前给药治疗纤维肌痛 [5] - 环苯扎林能与四种突触后神经受体亚型结合并发挥拮抗作用，可改善纤维肌痛患者的睡眠问题，且无成瘾或依赖风险 [5] - TNX - 102 SL基于盐酸环苯扎林和甘露醇的低共熔配方，能快速溶解并有效将药物输送到血液中，相关专利已在多个国家和地区获批，市场保护期至2034年 [6] - 与口服环苯扎林相比，TNX - 102 SL给药后前2小时药物暴露水平更高，活性代谢物去甲环苯扎林水平更低，可减少首过肝脏代谢 [6] 分组4：公司业务布局 - 公司是一家全面整合的生物制药公司，专注于疼痛管理疗法和公共卫生疫苗 [7] - 公司开发组合聚焦中枢神经系统疾病，优先推进TNX - 102 SL治疗纤维肌痛，同时也在开发其治疗急性应激反应和急性应激障碍 [7] - 公司中枢神经系统产品组合包括处于2期开发的TNX - 1300，用于治疗可卡因中毒，获FDA突破性疗法认定 [7] - 公司免疫学开发组合包括TNX - 1500，用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病，已完成积极的1期试验 [7] - 公司传染病产品组合包括用于猴痘和天花的疫苗TNX - 801，以及与美国国防部签订合同的TNX - 4200，合同金额最高达3400万美元 [7] - 公司商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace SymTouch和Tosymra用于治疗成人急性偏头痛 [7] 分组5：产品使用说明 - Zembrace SymTouch和Tosymra用于治疗成人急性偏头痛，不能预防偏头痛，其对18岁以下儿童的安全性和有效性未知 [11][12] - 两产品可能导致严重副作用，如心脏病发作等，有心脏病风险因素者需先进行心脏检查，特定情况下禁止使用 [13][14][16] - 常见副作用包括注射部位疼痛发红、手指或脚趾麻木刺痛、头晕等 [15] - 严重副作用还包括手指和脚趾颜色或感觉变化、胃痛、血压升高等 [17]

TNX - 102 SL药物进展 - FDA为TNX - 102 SL的营销授权决定设定PDUFA目标日期为2025年8月15日[18,20] - 公司计划在2025年第四季度商业推出TNX - 102 SL，条件是获得FDA批准[20] - 2024年10月，公司向FDA提交TNX - 102 SL 5.6 mg用于治疗纤维肌痛的新药申请[20] - 2024年3月，公司选定两家合同制造组织作为TNX - 102 SL在美国潜在推出和商业化的双重供应来源[21] - TNX - 102 SL用于纤维肌痛的NDA已提交并被FDA接受审查，PDUFA目标日期为2025年8月15日[70] - 2024年10月公司向FDA提交TNX - 102 SL 5.6 mg用于纤维肌痛管理的NDA，2024年12月FDA指定PDUFA目标日期为2025年8月15日，公司准备在2025年第四季度有条件商业推出[81] - 2024年7月公司获FDA授予TNX - 102 SL用于纤维肌痛的快速通道指定[83] - 2024年第二季度公司成功完成两次TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理的NDA前会议[84] - 关键3期RESILIENT研究中，TNX - 102 SL 5.6 mg组与安慰剂组相比，在疼痛减轻主要终点上有统计学显著改善，TNX - 102 SL组和安慰剂组分别有81.0%和79.2%完成14周给药期，TNX - 102 SL组和安慰剂组因不良事件提前停药率分别为6.1%和3.5% [85] - 3期RALLY研究因独立数据监测委员会建议停止新参与者招募，TNX - 102 SL在每日疼痛减轻主要终点上未超安慰剂，药物和安慰剂组不良事件相关停药率比之前阳性3期研究高约80% [87] - 3期RELIEF研究中，TNX - 102 SL 5.6 mg组与安慰剂组相比，在疼痛减轻主要终点上有统计学显著改善，TNX - 102 SL组和安慰剂组分别有46.8%和34.9%疼痛减轻30%或更多，TNX - 102 SL组和安慰剂组分别有82.3%和83.5%完成14周给药期，TNX - 102 SL组和安慰剂组因不良事件提前停药率分别为8.9%和3.9% [88][89][90] - 公司计划在日本开发TNX - 102 SL治疗纤维肌痛，2022年2月与日本PMDA就日本开发计划进行咨询并达成1期桥接研究设计协议[91] - F108 1期研究中，亚洲（日本和中国合并）与高加索样本中环苯扎林PK相似，5.6 mg和2.8 mg剂量下Cmax、AUC0 - T和AUC0 - ∞的亚洲/高加索几何平均比在0.9 - 1.11之间，90% CI在0.8 - 1.25之间[93] - 2019年10月公司完成TNX - 102 SL 5.6 mg在PTSD参与者中的长期安全暴露研究，数据用于支持纤维肌痛管理NDA [94] - 公司已选择两家合同制造组织作为TNX - 102 SL在美国潜在推出和商业化的双重供应源[95] - 2024年Tonix聘请EVERSANA支持TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理的上市策略和商业规划[152] - 2024年Tonix聘请新的商业运营主管及副总裁，2025年1月任命副总裁负责市场准入，预计2025年第四季度在获得FDA批准后推出TNX - 102 SL[153] - 治疗纤维肌痛已有15年未批准新产品，目前有3种获批产品，Tonix的TNX - 102 SL正等待FDA营销授权决定[157] 公司合同与资金支持 - 公司与美国国防部签订合同，为TNX - 4200广谱抗病毒药物研发项目提供资金，为期五年，最高可达3400万美元[19] - 2024年7月公司获国防部下属机构DTRA一份为期五年、潜在价值达3400万美元的合同，用于开发小分子广谱抗病毒药物[38] - 2024年7月公司获得DTRA一份潜在价值达3400万美元、为期五年的合同，用于开发TNX - 4200[142] - 北卡罗来纳大学获国防部300万美元赠款，将开展OASIS研究，预计2025年上半年开始招募约180名患者[97] - AURORA计划由北卡罗来纳大学主导，获4000万美元资助，为OASIS试验奠定基础[98] 其他药物研发进展 - 2025年第一季度报告了TNX - 1500在健康志愿者中3 mg/kg、10 mg/kg和30 mg/kg的1期单次递增剂量爬坡研究的topline结果[26] - 2024年6月公司公布TNX - 1800临床前数据，展示其免疫性和耐受性[36] - 2023年下半年TNX - 2900获FDA孤儿药认定，四季度IND获批，2024年3月获罕见儿科疾病认定[41] - TNX - 1300治疗可卡因中毒处于2期中期[70] - TNX - 1900治疗青少年肥胖、暴食症等处于2期招募阶段，社交焦虑症2期临床阶段已完成[70] - TNX - 1500治疗肾移植排斥反应1期顶线数据于2025年第一季度公布[70] - TNX - 2900治疗普拉德 - 威利综合征处于2期准备阶段[70] - TNX - 1300用于治疗可卡因中毒，2019年公司从哥伦比亚大学获得许可，2024年第三季度启动2期CATALYST试验，计划招募约60名患者[101][106] - TNX - 1300在2期随机双盲安慰剂对照临床研究中，100mg或200mg静脉注射剂量耐受性良好，并能中断50mg静脉注射可卡因的效果[103] - TNX - 1900用于治疗青少年肥胖、暴食症等，目前有三项2期研究在麻省总医院进行，华盛顿大学的一项研究临床阶段已完成，正在进行数据分析[107][110] - TNX - 1500用于预防和治疗器官移植排斥及自身免疫疾病，2023年第二季度启动1期试验，2025年2月公布积极数据，10mg/kg和30mg/kg剂量组平均半衰期为34 - 38天[113] - TNX - 1700用于治疗胃癌和结直肠癌，公司获得哥伦比亚大学相关专利许可，专利为其提供美国市场独占权至2033年4月[119] - TNX - 1700的PCT专利申请已在12个国家实现本土化[119] - 2023年11月公司宣布NIAID将对TNX - 1800进行1期临床试验，该项目未来不确定[134] 猴痘相关情况 - 2022年，世卫组织认定mpox Clade IIb激增构成国际关注的突发公共卫生事件；2024年8月，认定mpox clade Ib激增构成国际关注的突发公共卫生事件；2025年2月重申其状态[31] - 2020年第一季度报告的研究中，接种TNX - 801的非人类灵长类动物免受mpox clade Ia感染，该研究于2023年发表[31] - 2024年9月，公司宣布世卫组织首选目标产品概况与TNX - 801的特性相符[32] - 2024年10月，公司在欧洲世界疫苗大会上强调TNX - 801的积极临床前疗效数据，这些数据于2024年发表[34] - TNX - 801疫苗在2020年第一季度研究中使接种动物免受猴痘感染，数据于2023年发表[125] - Jynneos®一剂的有效性约为35%，美国最近一次猴痘爆发期间，两剂接种间的退出率为24%[122] - 2024年11月公司与KEMRI达成协议，将在肯尼亚开展TNX - 801的1期临床研究[126] - TNX - 801疫苗专利预计为公司提供美国市场独占权至2037年，还预计有12年非专利独占权[132,139] - BioNTech SE针对猴痘的RNA多价疫苗候选物BNT166a的I/II期研究预计2026年第一季度完成[168] 市场与疾病背景 - 2023年使用非口服药物治疗急性偏头痛发作的比例从2012年的7%降至4%以下[44] - 纤维肌痛在美国影响600 - 1200万成年人，不到一半患者从三种获批药物中得到缓解[48] - 超过40%的长新冠患者症状与纤维肌痛重叠，或增加TNX - 102 SL潜在市场[52] - 约50%被诊断为纤维肌痛的患者在确诊18个月内被处方使用阿片类药物[53] 公司设施情况 - 公司拥有位于马里兰州约48000平方英尺的RDC和马萨诸塞州约45000平方英尺的ADC，后者于2024年停用[45] - 公司拥有位于马里兰州弗雷德里克约48000平方英尺的研发中心（RDC）[147] - 公司位于马萨诸塞州达特茅斯的先进开发中心（ADC）用于加速活病毒疫苗和生物制品的开发和生产[148] - ADC设施面积约45000平方英尺，最多可容纳70名研究、制造和技术支持人员，于2024年5月停用[149] 偏头痛产品情况 - 2023年6月公司从Upsher - Smith收购两款FDA批准的偏头痛产品Zembrace SymTouch（3mg）和Tosymra（10mg）[67] - Zembrace SymTouch在10分钟内缓解偏头痛疼痛的患者比例为17%（安慰剂组为5%），2小时内实现偏头痛疼痛缓解的患者比例为46%（安慰剂组为27%），专利保护至2036年[68] - Tosymra在10分钟内缓解偏头痛疼痛的患者比例为13%（安慰剂组为5%），专利保护至2031年[68] - Shin Nippon Biomedical Laboratories和Satsuma Pharmaceuticals的鼻内药物STS101治疗偏头痛的PDUFA目标日期为2025年4月30日[155] 其他公司药物进展 - Axsome Therapeutics预计2025年第一季度向FDA提交AXS - 14用于纤维肌痛管理的新药申请[158] - Amgen Inc.针对干燥综合征的Dazodalibep正在进行III期试验，预计2026年上半年完成[163] - Acadia Pharmaceuticals的ACP - 101治疗普拉德 - 威利综合征的III期临床研究预计2025年第四季度完成患者招募，2026年上半年公布顶线结果[164] - Soleno的DCCR治疗普拉德 - 威利综合征的营销授权决定PDUFA目标日期为2025年3月[164] 专利相关情况 - 截至2025年3月10日，公司拥有42项已授权美国专利和432项已授权非美国专利，正在申请23项美国非临时专利、3项国际专利和244项非美国/非国际专利[170] - 多数国家专利期限为自首次非临时优先申请日起20年，美国专利期限可能因专利期限调整而延长或缩短，获批药物相关美国专利可能符合最长5年的专利期限延长条件[174][175] - TNX - 102 SL的共晶技术专利组合中的美国及对应非美国专利，若不考虑调整或延长，将于2034或2035年到期[178] - TNX - 102 SL的PK技术专利组合若授权，不考虑调整或延长，相关美国及非美国专利将于2033年到期[179] - 2017年5月2日，美国专利号9,636,408的“盐酸环苯扎林和盐酸阿米替林的共晶制剂”专利授权[181] - 2017年9月13日，欧洲专利2,501,234“使用环苯扎林治疗与创伤后应激障碍相关症状的方法和组合物”授权，2024年1月11日被判定无效[182] - 2018年3月20日，美国专利号9,918,948“使用环苯扎林治疗与创伤后应激障碍相关症状的方法和组合物”授权，提供美国市场独占权至2030年[184] - 2019年12月25日，欧洲专利2,683,245“使用环苯扎林治疗抑郁症的方法和组合物”授权，为TNX - 102 SL提供欧洲市场独占权至2032年[193] - 2024年6月4日，美国专利号11,998,516“使用环苯扎林治疗抑郁症的方法和组合物”授权[194] - 2023年11月28日，美国专利号11,826,321“环苯扎林治疗痴呆和神经退行性疾病中的激越、精神病和认知衰退”授权[201] - 2021年12月7日提交国际专利申请PCT/US2021/062244，已在15个国家实现国家化[205] - 2023年6月21日提交美国非临时专利申请18/212,500和国际专利申请PCT/US2023/025895，国际申请已在9个国家实现国家化[206] - 2024年12月19日提交美国非临时专利申请18/988,194和国际专利申请PCT/US2024/061125[207] - 2025年1月23日提交国际专利申请PCT/US2025/012803[208] - 公司收购2016年1月7日提交的国际专利申请PCT/US2016/012512，已在13个国家实现国家化，还收购美国专利9,629,894和11,389,473，将于2036年1月到期[210] - 公司收购2017年4月12日提交的国际专利申请PCT/US2017/027265，已在9个国家实现国家化，2024年12月3日美国专利12,156,897授权，将于2037年4月到期[211] - 公司拥有2017年4月12日提交的国际专利申请PCT/US2019/020419相关权利，已在美国、欧洲专利局和日本实现国家化，2024年4月30日美国专利11,970,554授权[212] 公司收购与药物活性 - 公司收购Trigemina公司偏头痛和疼痛治疗技术及相关许可权，TNX - 1900在多项非临床疼痛研究中显示活性[209]

文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务结果及近期运营亮点 有望在2025年第四季度推出TNX - 102 SL治疗纤维肌痛 且多个产品管线取得进展 [1] 关键产品候选药物亮点 中枢神经系统（CNS）管线 - TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理 2024年12月NDA获FDA受理 PDUFA目标日期为2025年8月15日 若获批将成15年多来首个治疗纤维肌痛的新药 [5] - TNX - 102 SL用于治疗急性应激反应、急性应激障碍及预防创伤后应激障碍的OASIS试验预计2025年上半年启动 [7] - TNX - 1300治疗可卡因中毒的2期CATALYST研究于2024年8月开始招募患者 因招募挑战未给出完成招募或公布顶线数据的时间 [7] 免疫学管线 - TNX - 1500是第三代抗CD40L单克隆抗体 2025年2月1期试验取得积极顶线结果 支持推进2期试验 首个适应症为预防肾移植排斥 [13] 传染病管线 - TNX - 801是潜在的猴痘和天花疫苗 已获政府资助 多项研究显示其具有单剂免疫保护作用和良好耐受性 [11][13] 公司合作亮点 - 2025年3月获医疗CBRN防御联盟（MCDC）资助 用于TNX - 801商业化计划 [13] - 2024年11月与肯尼亚医学研究所（KEMRI）达成合作 计划在肯尼亚开展TNX - 801的1期临床试验 [13] 已上市产品亮点 2024年9月Tonix Medicines发起全国教育活动 强调偏头痛、胃轻瘫联系及非口服急性偏头痛疗法需求 公司是唯一拥有成人急性偏头痛注射剂和鼻喷雾剂的制造商 [15] 财务亮点 资金情况 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物约9880万美元 高于2023年的约2490万美元 [17] - 公司预计2024年底现金资源及2025年第一季度普通股销售净收益约4630万美元 足以支持运营至2026年第一季度 [20] 2024年第四季度财务结果 - 净产品收入约260万美元 低于2023年同期的380万美元 [22] - 销售成本约120万美元 低于2023年同期的240万美元 [22] - 研发费用约830万美元 低于2023年同期的1710万美元 [23] - 销售、一般和行政费用1560万美元 高于2023年同期的1160万美元 [24] - 普通股股东净亏损2210万美元 或每股基本和摊薄亏损9.77美元 2023年同期净亏损2730万美元 [25] 2024年全年财务结果 - 净产品收入约1010万美元 [25] - 销售成本约780万美元 [25] - 研发费用约4000万美元 低于2023年的8670万美元 [26] - 销售、一般和行政费用4010万美元 高于2023年的3480万美元 [27] - 普通股股东净亏损1.3亿美元 或每股基本和摊薄亏损176.60美元 2023年同期净亏损1.167亿美元 [28] 公司人事及业务合作亮点 - 2025年2月Siobhan Fogarty晋升为首席技术官 [18] - 2025年1月Gary Ainsworth被任命为副总裁 负责市场准入 [18] - 2024年12月公司领导层扩张 任命两位战略人才 [18] - 2024年10月获美国国防部合同首笔付款 合同潜在价值5年达3400万美元 [18] - 2024年10月与X - Chem开展人工智能和机器学习药物发现合作 [18] - 2024年9月Thomas Englese被任命为执行副总裁 负责商业运营 [18] - 2024年9月公司获两项美国专利 分别涉及偏头痛治疗产品 [18] - 2025年2月偿还抵押贷款后 公司无债务 [19] - 2024年12月31日后 公司回购25万股普通股 [21]