技术与产品 - 公司LungFit®技术平台能够从环境空气中按需生成一氧化氮（NO），并安全地将其输送给患者以治疗多种肺部疾病[12] - LungFit® PH设备重量为38磅，传统氮氧化物气瓶重量约为175磅，体积更小，便于存储和运输[53] - LungFit® PH的智能过滤器能够去除有毒的二氧化氮（NO2），并且具有RFID芯片以监测过滤器更换时间[55] - LungFit® PH的设计允许从环境空气中生成氮氧化物，减少了医院的库存和存储需求[57] - 150 ppm NO治疗在CAVP试验中显示出安全性和耐受性，未报告与治疗相关的严重不良事件[99] - 150 ppm NO的主要终点是安全性，所有受试者在治疗期间的亚硝酸盐和高铁血红蛋白水平均低于安全阈值[119] - 150 ppm NO的治疗组在第81天的细菌负荷减少了65%[112] - 预计2022/23冬季将与FDA讨论150 ppm NO的后续研究[93] 市场机会与业绩 - 公司在美国的LTM销售额为4亿美元，2014年至2019年的复合年增长率（CAGR）为8%[37] - 公司在全球范围内的PPHN市场机会超过3亿美元，且在美国的销售潜力超过6亿美元[19] - 公司在美国的急性慢性阻塞性肺病（COPD）加重相关住院病例为7500例，全球市场机会超过30亿美元[19] - 公司在美国的年病毒性肺炎住院病例为35万例，全球市场机会超过15亿美元[19] - 公司在美国的年支气管炎住院病例为12万例，全球市场机会超过5亿美元[19] - 公司在美国的非结核分枝杆菌（NTM）患者群体机会为1.5万例，全球市场机会超过10亿美元[19] - 2019年美国净销售额为5.35亿美元，年复合增长率（CAGR）约为8%[42] 临床试验与研发 - 公司针对新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的LungFit® PH产品预计将在2022年上半年获得美国市场的批准[17] - 公司针对社区获得性病毒性肺炎（CAVP）的临床试验数据预计将在2022年4月的ECCMID会议上公布[17] - 2022年和2023年将启动针对慢性阻塞性肺病（COPD）患者的严重肺部感染加重的试点研究[17] - 在三项支气管炎试验中，150-160 ppm的氮氧化物治疗被证明是安全且耐受良好的[88] 财务状况 - 截至2022年2月10日，Beyond Air的现金及现金等价物为5450万美元（包括Beyond Cancer时为8350万美元）[138] - Beyond Air预计每季度的资金消耗约为600万至700万美元[138] - Beyond Air在2021年11月从投资者那里筹集了3000万美元用于直接资助Beyond Cancer[126] 其他信息 - Beyond Air拥有超过20项专利，预计到2033年到期[139] - 2010年，因COPD加重导致的住院人数估计为1,075,575人[122] - 2010年，COPD加重住院的平均住院天数为6天，住院费用为38,455美元，总费用超过410亿美元[122] - 在ECLIPSE研究中，77%的中重度COPD患者在观察期内至少经历过一次加重[123] - 47%的患者在三年内至少经历过两次加重[123]

业绩总结 - 公司在2021年3月31日的财报中提交了10-K表格，显示出其财务状况和运营结果[3] - 截至2021年11月10日，公司现金及现金等价物为4650万美元，预计季度烧钱约为600万至700万美元[146] 用户数据 - 公司在美国的PPHN患者每年约有7,500例，且每千名活产中约有1.9例新生儿受到影响[39] - 全球每年约有4.5亿例肺炎病例，其中13%的病例需要重症治疗[82] - 每年全球约有1600万例病毒性肺炎住院病例，美国约有35万例[82] - 2010年，美国有约3000万人患有COPD，其中10%被认为是严重病例[122] 新产品和新技术研发 - 公司预计在2021年下半年推出LungFit® PH，针对新生儿持续性肺动脉高压（PPHN），并已提交PMA申请[21] - LungFit® PRO针对急性病毒性肺炎的临床试验正在进行中，预计将在2021年5月的ATS会议上发布中期数据[21] - LungFit® GO的试验正在进行中，预计将在2022年发布完整的安全性和有效性数据，主要针对非结核分枝杆菌（NTM）肺感染[21] - LungFit® PH预计在2021年第四季度在美国上市，待FDA批准[57] - LungFit® PH的设计为便携式，重量仅为38磅，适合有限的NICU空间[50] - LungFit® PH的智能过滤器可去除有毒的二氧化氮（NO2），并且不需要额外的处置要求[53] 市场潜力 - 公司预计LungFit® PH的市场潜力超过3亿美元，LungFit® PRO的市场潜力超过5亿美元[24] - 公司在美国的氮氧化物市场年销售额超过4亿美元，年复合增长率为8%[39] - 公司在全球范围内的LungFit® GO的市场潜力预计超过25亿美元[24] - 公司在2020年全球检查点抑制剂市场的潜力超过250亿美元，并且市场正在增长[24] 临床试验和安全性 - Beyond Air在2019年至2020年期间进行的双盲随机试验中，未出现严重不良事件（SAEs）[65] - 高浓度NO的安全性在动物和人类研究中得到了验证，250 ppm的浓度未出现不良反应[70] - 150 ppm NO治疗在成人急性病毒性肺炎的试验中显示出安全性和耐受性[102] - 2021年秋季宣布的中期结果显示，250 ppm NO在研究中良好耐受，没有观察到与治疗相关的严重不良事件[119] 未来展望 - 公司在未来12个月内有多个重大催化剂，包括LungFit® PH的PMA申请和LungFit® PRO的临床试验数据发布[10] - 预计2021年在美国启动的关键研究将评估150 ppm NO的安全性和有效性[90] 负面信息 - 150 ppm NO治疗组中，22.2%的患者在出院后需要氧气支持，而对照组为40%[97] - 150 ppm NO治疗在支气管炎研究中显示出良好的耐受性，任何不良事件发生率为54.5%[86]

产品技术能力 - 公司的LungFit系统可从环境空气中产生最高400 ppm的一氧化氮（NO）[107] 项目进展安排 - 公司预计2022年第一季度开始将患者纳入首个实体肿瘤项目人体试验[110] - 公司于2020年11月向FDA提交LungFit PH用于PPHN的PMA申请，预计2021年底FDA作出决定[115] - 公司预计2022年上半年在欧盟获得MDR下的CE标志[116] - 2020年12月公司在澳大利亚开展12周多中心开放标签临床试验，计划招募约20名慢性难治性NTM肺病成年患者，获CFF高达217万美元赠款[125] 产品市场潜力 - LungFit PH在美国PPHN的销售潜力超3亿美元，全球销售潜力超6亿美元[116] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球约有1600万例，公司认为AVP美国销售潜力超15亿美元，全球市场潜力超30亿美元[117] - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万例）需住院治疗，美国每年超12万例，全球约320万例，公司认为美国市场潜力超5亿美元，全球市场潜力超12亿美元[120] - 美国NTM感染患者约5 - 9万人，亚洲患者数量超过美国，2007 - 2016年美国NTM患病率每年约增长7.5%，2014年美国医疗系统因NTM花费约17亿美元，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[124] 产品试验结果 - 公司在以色列开展的LungFit PRO治疗AVP（包括COVID - 19）的试验中，ITT分析人群有19例COVID - 19患者，150 ppm NO治疗安全且耐受性良好，NO + SST组需氧支持比例为22.2%，对照组为40% [119] - 公司对细支气管炎的三项试点研究分析显示，150 - 160 ppm NO间歇性给药总体安全且耐受性良好，150 ppm NO与对照组相比有统计学意义[121] - 2021年10月报告积极中期结果，截至9月6日8名受试者成功滴定至250 ppm NO，无剂量减少，平均年龄56.6岁，多数为女性（87.5%），无研究中断或治疗相关严重不良事件[126] - 临床前试验中20000 - 200000 ppm NO显示抗癌特性，单次给予25000 ppm NO治疗的11只小鼠中8只、50000 ppm NO治疗的11只小鼠全部对后续肿瘤攻击有抵抗力[131] 市场疾病情况 - 非结核分枝杆菌（NTM）肺病中，脓肿分枝杆菌（M. abscessus）占20% - 25%，北美、欧洲和日本没有专门治疗M. abscessus肺病的药物[123] 过往销售数据 - 2020年美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚的NO销售额为5.741亿美元（2019年为5.714亿美元），超90%来自美国[116] 公司融资情况 - 2021年11月公司为子公司Beyond Cancer获得2390万美元私募承诺，不超3000万美元，投资者获最高20%股权，资金用于加速临床前工作等[128] - 2020年4月2日，公司与相关方签订ATM发售销售协议，可出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，销售需支付3%费用，截至2021年9月30日，ATM下可用余额约为1450万美元[155] - 2020年5月14日，公司与LPC签订4000万美元股票购买协议，取代之前的2000万美元协议，截至2021年9月30日，该协议下可用余额约为2820万美元[156] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度许可收入为0千美元，2020年同期为350千美元；2021年前六个月许可收入为0千美元，2020年同期为579千美元[137][138] - 2021年第三季度研发费用为2807千美元，2020年同期为3147千美元；2021年前六个月研发费用为5548千美元，2020年同期为7479千美元[137][139][140] - 2021年第三季度行政费用为3395千美元，2020年同期为2169千美元；2021年前六个月行政费用为7245千美元，2020年同期为4663千美元[137][141][143] - 2021年第三季度其他收入（损失）为 - 2490千美元，2020年同期为 - 165千美元；2021年前六个月其他收入（损失）为 - 2642千美元，2020年同期为 - 310千美元[137][144][145] - 2021年前六个月经营活动净现金使用为8897千美元，2020年同期为8806千美元；投资活动净现金使用为692千美元，2020年同期为731千美元；融资活动净现金提供为23068千美元，2020年同期为6425千美元[147] - 2021年和2020年截至9月30日的六个月，投资活动使用的净现金分别为69.2万美元和73.1万美元，主要用于购买财产和设备[149] - 2021年截至9月30日的六个月，融资活动提供的净现金为2306.8万美元，主要来自与股票购买协议和ATM相关的普通股发行净收益2352.1万美元，减去贷款还款45.3万美元；2020年同期为642.5万美元，主要来自相关普通股发行净收益667.6万美元，减去贷款还款25.1万美元[150] - 2021年截至9月30日的六个月，公司经营现金流减少890万美元，截至该日累计亏损9590万美元，现金、现金等价物和受限现金为4870万美元[152]

财务数据和关键指标变化 - 2022财年第二季度（截至2021年9月30日）营收为零，而2020财年同期为40万美元，均为许可收入 [38] - 2022财年第二季度研发费用为280万美元，2020财年同期为310万美元 [38] - 2022财年第二季度一般及行政费用为340万美元，2020财年同期为220万美元 [39] - 2022财年第二季度其他收支亏损250万美元，2020财年同期亏损20万美元 [39] - 2022财年第二季度净亏损870万美元，合每股亏损0.36美元，2020财年同期净亏损510万美元，合每股亏损0.30美元 [39] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为4770万美元 [39] - 季度结束后，公司偿还500万美元债务，消除所有未偿长期债务；因诉讼负面结果需限制使用740万美元现金；自9月30日起通过股权信贷额度和售后融资工具筹集1420万美元；截至11月10日，现金及现金等价物为4650万美元 [40][41] 各条业务线数据和关键指标变化 肺部疾病治疗业务 - LungFit PH系统治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的PMA申请与FDA沟通进展顺利，商业团队准备于2021年12月推出该产品 [9] - 完成欧洲CE标志质量体系第一阶段评估审核，预计2022年上半年获得CE标志 [10] - LungFit Pro设备用于非结核分枝杆菌（NTM）试点研究，截至9月6日数据截止时，共招募8名难治性NTM患者，均滴定至250 ppm一氧化氮最大剂量，无剂量减少、研究中止和治疗相关严重不良事件报告 [12] - 成人病毒性肺炎（包括COVID - 19）试点研究仍在进行，计划将150 - 160 ppm一氧化氮在住院成人和婴儿病毒性肺炎患者群体中的全部数据作为一个综合数据包提交给FDA，并于2022年第四季度启动针对病毒性肺炎住院患者的关键全人群试验 [15][16] - 已完成三项针对12个月以下毛细支气管炎住院婴儿的随机、双盲、对照研究，三项试验共招募198名婴儿，第三次研究显示150 ppm一氧化氮每日给药四次，持续五天，在主要终点（适合出院）和关键次要终点（住院时间）上与标准治疗或85 ppm一氧化氮相比具有统计学意义 [17] 肿瘤治疗业务 - 将肿瘤业务分拆为独立管理的私人实体Beyond Cancer，已筹集2390万美元私人资金，最终融资额不超过3000万美元，若达到3000万美元，公司将持有Beyond Cancer 80%的股份，并从未来所有收入中获得个位数版税 [28] - 开发了专有设备，可在单次治疗中向实体肿瘤部位直接输送高达200,000 ppm一氧化氮，临床前数据显示该疗法可能局部消融或缩小肿瘤，并激活免疫系统识别和攻击体内相同类型肿瘤 [18][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 实体肿瘤约占成人癌症的90%，转移性疾病导致90%的实体肿瘤死亡，2020年检查点抑制剂销售额超过250亿美元，肿瘤治疗市场存在巨大未满足医疗需求 [21][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于LungFit平台技术的转化，将肿瘤业务分拆为Beyond Cancer，使公司能够专注于现有LungFit项目，并投资于其他呼吸道疾病治疗领域 [24] - LungFit PH系统美国上市准备采取有限释放策略，前6 - 9个月针对拥有3级或4级新生儿重症监护室（NICU）且熟悉吸入一氧化氮的医院，预计用约四年时间转化美国所有使用一氧化氮的医院 [32][33] - 公司不计划在价格上竞争，而是强调LungFit系统使用室内空气产生一氧化氮、无盒式或气瓶等优势，认为客户会重视其带来的整体效益 [48] - 欧洲市场机会约为美国市场的一半，预计欧洲上市将比美国上市滞后约一年，采用类似的采用曲线，且公司将寻找合作伙伴 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为LungFit PH系统的推出将实现利用一氧化氮的力量，为医疗保健提供者赋能，改善更多患者生活的愿景 [36] - 管理层对肿瘤业务分拆后的发展充满信心，认为这将为所有股东创造长期价值，并期待监测其进展 [29] - 公司认为现有现金足以支持未来12个月以上的运营，包括LungFit PH系统在美国的商业推出阶段 [41] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，建议查看公司向美国证券交易委员会提交的文件 [4][5] - 会议进行了录音，可在公司网站www.beyondair.net上收听重播，会议内容仅在直播日期（2021年11月11日）准确，公司无义务修订或更新陈述以反映会议日期后的事件或情况 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：LungFit PH的预批准检查是否完成 - 回答：已完成 [46] 问题2：商业化第一阶段是否有客户对价格敏感并寻求折扣 - 回答：市场有价格压力，但公司不计划在价格上竞争，认为客户会重视产品整体效益 [47][48] 问题3：LungFit GO用于NTM肺部疾病研究是否有关于疗效指标（如生活质量或身体功能）的中期数据 - 回答：由于澳大利亚COVID - 19相关封锁，难以收集疗效数据，预计明年才能看到相关数据 [49] 问题4：未来两到四个季度有多少LungFit PH系统可用 - 回答：公司对未来四个季度的供应不担忧，认为有足够材料进行第一阶段重点推出，且下一阶段推出时供应也将准备好，但不会提供具体系统数量信息 [54] 问题5：请介绍欧洲市场机会、初始站点及公司对欧洲市场的看法 - 回答：欧洲市场机会约为美国市场的一半，预计欧洲上市比美国上市滞后约一年，采用曲线与美国类似，市场竞争激烈，公司将寻找合作伙伴 [57] 问题6：假设公司拥有Beyond Cancer 80%的股份，是否会将其合并到财务报表中 - 回答：会合并约80%的所有权 [61] 问题7：分拆Beyond Cancer如何解锁此前可能被忽视的价值 - 回答：投资者的资金和新管理团队的加入验证了癌症项目的价值，该项目前景看好，即将进入人体研究阶段，此前作为临床前项目可能被忽视，现在成为独立实体更易被看到价值 [63][64][65] 问题8：LungFit PH上市后前12个月的营销支出规模如何 - 回答：由于市场对产品有较高认知度，公司已进行大量前期投资，预计营销支出不会显著增加，额外成本将很快由收入覆盖 [67][68] 问题9：是否确定了LungFit PH初始推出阶段的目标医院 - 回答：公司知道关键医院所在，将根据地理位置、具体要求和专业知识等因素选择目标医院 [71] 问题10：PMA批准是否还有关键阻碍因素 - 回答：公司已尽力，正在等待FDA，会继续与FDA合作 [73] 问题11：Beyond Cancer项目从临床前开发到进入临床的进展及未来6 - 12个月的消息预期 - 回答：预计明年初开始招募患者进行首次人体研究，临床前工作将与人体研究并行，明年可能会有更多临床前数据和第一阶段数据公布，公司会发布相关新闻 [74] 问题12：是否预计Beyond Cancer会有更多数据在会议上展示 - 回答：公司将为2022年的会议提交摘要，若被接受将展示更多数据 [78] 问题13：获得CE标志目前的关键阻碍因素是什么，还需做哪些具体工作 - 回答：获得CE标志与FDA批准流程不同，公司正在进行相关流程，预计明年上半年获得批准，需将提交FDA的信息用于申请CE标志，虽有差异但不大，目前正在与欧洲指定机构沟通并满足其要求 [80][81] 问题14：目前心血管科室对LungFit PH是否有兴趣和相关需求 - 回答：公司目前专注于获批后推广PPHN适应症，获批后不久将申请标签扩展以解锁心血管方面的潜力，目前在预批准阶段仅回应客户问题和进行演示 [82] 问题15：是否有客户主动询问心血管方面的信息 - 回答：公司只能按标签推广产品，若收到相关请求将有正式流程回应 [83]

产品与市场机会 - Beyond Air的LungFit® PH产品针对新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）正在申请PMA，预计将在2021年下半年在美国上市[21] - LungFit® PRO针对急性病毒性肺炎（包括COVID-19）的临床试验正在进行中，预计将在2021年5月的ATS会议上发布中期数据[21] - LungFit® GO针对非结核分枝杆菌（NTM）肺感染的试验正在进行中，预计将在2022年发布完整的安全性和有效性数据[21] - PPHN的市场机会在美国每年约有7,500例新生儿受影响，全球市场潜力超过3亿美元[24] - LungFit® PRO的市场潜力超过5亿美元，针对急性病毒性肺炎的住院治疗[24] - LungFit® GO的市场潜力超过25亿美元，针对NTM肺感染的自我管理[24] - Beyond Air的产品在美国的销售潜力预计超过6亿美元，全球销售潜力超过25亿美元[24] - 目前美国的NO市场年销售额超过4亿美元，年复合增长率为8%[39] 财务与运营数据 - 预计2021年11月10日的现金及现金等价物为4650万美元，债务为0[146] - 公司预计每季度的现金消耗约为600万至700万美元[146] - 2010年，美国因急性COPD加重导致的住院人数估计为1,075,575人，住院平均费用为38,455美元，总费用超过410亿美元[122] - 在ECLIPSE研究中，1,679名中度至重度COPD患者中，77%的患者在观察期内至少经历了一次加重[123] - 公司在2021年11月10日的股价为10.89美元，流通股数为2660万股[146] 临床试验与研究成果 - 在三项支气管炎试验中，接受160 ppm NO治疗的组别中，安全性事件发生率为54.5%[86] - 150 ppm NO治疗在成人急性病毒性肺炎的试验中，主要终点“出院适应时间”的风险比为2.11，P值为0.041[90] - 150 ppm NO治疗组中，22.2%的患者在出院后需要氧气支持，而对照组为40%[97] - 160 ppm NO的单臂研究显示，细菌负荷减少和生活质量改善[115] - 150 ppm NO治疗在三项试验中被评估为安全且耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件[99] - 在以色列的3个中心，9名难治性MABSC的囊性纤维化患者接受了NO治疗，结果显示在第81天与基线相比，细菌负荷减少了65%[117] 研发与技术创新 - Beyond Air的LungFit®技术平台能够从环境空气中按需生成一氧化氮，提供安全的治疗方案[12] - LungFit® PH的设计为医院提供了更好的操作经济性，减少了库存和存储要求[55] - LungFit® PH的智能过滤器可去除有毒的二氧化氮（NO2），并且不需要处置要求[53] - LungFit® PH的重量为38磅，便于医疗人员运输和存储[50] - 在2020年6月的AACR会议上，数据显示在暴露于50,000 ppm NO后，小鼠结肠癌细胞的存活率显著降低[130] - 在CT26肿瘤模型中，接受50,000 ppm NO治疗的小鼠在第45天的肿瘤接种率为0%，显示出剂量依赖性[139] 其他信息 - 2019年美国新生儿出生总数约为380万，PPHN的发生率约为每千名活产中有1.9名[39] - NTM市场的年成本估计为17亿美元，其中M. abscessus的成本超过MAC的两倍[106] - 在美国，约75%的NTM病例由Mycobacterium avium complex引起[113]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一财季（截至6月30日）收入为0美元，2020年同期为22.9万美元，均为许可收入 [27] - 2021年第一财季研发费用为270万美元，2020年同期为430万美元 [27] - 2021年第一财季一般及行政费用为390万美元，2020年同期为250万美元 [27] - 2021年第一财季净亏损670万美元，合每股0.31美元，2020年同期净值为670万美元，合每股0.41美元 [28] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为3960万美元，足以支持未来12个月以上的运营，包括LungFit PH的美国初始商业发布阶段 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH系统 - 等待FDA对用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的LungFit PH系统的上市前批准（PMA）申请的批准，预计2021年第三季度末获批，第四季度商业发布 [7][8] 病毒肺部感染项目 - 使用LungFit Pro系统以150 ppm一氧化氮治疗成人急性病毒性肺炎和2岁以下儿童细支气管炎，5月公布成人急性病毒性肺炎试点研究中19名患者（均为COVID - 19患者）的中期数据，显示该疗法安全且耐受性良好 [9] - 观察到积极疗效，包括与对照组相比，接受NO治疗的患者氧支持平均减少两天、住院时间平均减少26小时，且NO治疗组仅22%的受试者出院后仍需氧支持，而对照组为40% [10] - 计划在未来科学会议上提交更多详细研究结果，完成试点试验后，将150 - 160 ppm NO在住院成人和婴儿病毒性肺炎患者群体中的全部数据作为一个综合数据包提交给FDA，并预计2022年第四季度开始针对住院急性病毒性肺炎患者的LungFit Pro关键试验 [11] 非结核分枝杆菌（NTM）试点研究 - 2020年12月开始为LungFit Pro的NTM项目筛选患者，预计2021年秋季会议上报告中期数据，2022年第二季度公布顶线结果 [12] - 患者招募进展顺利，预计2021年第四季度完成，患者每天接受440分钟治疗，持续两周，然后每天240分钟治疗，持续10周，其中超过11周在家自行给药，治疗完成后有12周观察期 [13] 实体瘤项目 - 目标是在2021年底获得监管部门批准进入人体研究，随后在2022年第一季度开始招募患者 [14] - 2020年在多个会议上展示数据，一氧化氮作为单一疗法，使用公司专有递送系统在11只小鼠中单次局部给药50,000 ppm五分钟后，可使宿主产生肿瘤免疫 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国一氧化氮市场在垄断时期运行率超过5.5亿美元，目前约为3.5亿美元，包括约850家使用一氧化氮治疗PPHN的3级和4级新生儿重症监护病房（NICU），以及主要用于心脏手术的非标签使用，后者约占一氧化氮使用量的80% [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 准备LungFit PH系统获批后的商业发布，计划在发布后的前六到九个月进行有限发布，之后扩大规模 [18] - 有限发布阶段将针对拥有3级或4级NICU且有吸入一氧化氮经验的选定医院，目标是与现有合同剩余期限不足12个月的医院合作，预计四年内有机会与美国所有使用一氧化氮的医院沟通 [20] - 针对LungFit Pro，将在未来几个月根据数据决定是推进成人急性病毒性肺炎还是儿童细支气管炎的关键试验，目标是在2022年第四季度开始 [35] - LungFit PH获批后，将立即提交心脏适应症的扩展申请，预计明年年中获得扩展批准 [52][54] 行业竞争 - LungFit PH系统具有优势，无需依赖沉重的气瓶或笨重的墨盒，可消除竞争对手产品所需的繁重库存、存储和处置要求，还可减少培训负担，避免吹扫程序，降低医护人员身体受伤的可能性，为医院节省经济成本 [21] - 公司不计划在价格上竞争，将通过加密的12小时智能过滤器按小时收费，确保安全，保护商业模式，并带来可预测的稳定耗材收入流 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 整个团队继续执行战略，按2021年6月10日财报电话会议中概述的时间表推进，对LungFit PH获批和商业发布感到兴奋，有望颠覆一氧化氮市场，创造无罐吸入一氧化氮输送系统的未来 [7][8] - 病毒肺部感染项目的中期数据令人鼓舞，与之前的细支气管炎试点试验结果相呼应，若实体瘤项目成功，将为公司带来新的发展机会，但LungFit平台仍是公司的重点 [10][15] 其他重要信息 - 公司将在2021年11月初的美国呼吸护理协会（AARC）会议上首次向世界介绍LungFit PH系统 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA审查过程中是否有意外情况，检查是否完成？ - 审查过程很顺利，公司工程师团队在一氧化氮领域经验丰富，没有什么能让他们惊讶的事情；检查尚未进行，通常在最后阶段进行 [32][34] 问题2: 对于LungFit Pro，在成人急性病毒性肺炎（AVP）和细支气管炎之间如何选择推进方向？ - 公司将在未来几个月根据数据决定，选择最有可能获得FDA同意进行关键试验设计并推进的方向，预计在2022年第四季度开始 [35] 问题3: 如果PMA在9月初获批，是否已经进行了标签讨论？ - 预计批准时间为9月底，目前认为标签不会有歧义，与美国其他三家参与者的标签相同，且尚未与FDA进行标签讨论，目前进行此类讨论不合适 [40][42][44] 问题4: 如何规划LungFit PH获批和商业发布后的目标医院节奏？ - 合同通常为一到三年，预计四年内有机会与美国所有医院就其合同进行沟通；前六到九个月将专注于约一打医院，解决客户服务、物流、服务和维护等问题，之后再扩大规模，具体的增长速度和指标目前尚不确定 [46] 问题5: LungFit PH获批后，扩大标签的策略是什么？ - 获批后将立即提交心脏适应症的扩展申请，预计明年年中获得扩展批准，此过程不需要额外的临床工作，只需提交文件 [52][54] 问题6: 请介绍LungFit PH的商业模式，以及如何看待系统和耗材的销售？ - 公司有12小时时间戳的智能过滤器，可测量系统使用情况，提供很大灵活性；将专注于系统的简单性和商业模式的灵活性，不计划在价格上竞争，而是关注消除气瓶、优化工作流程和增加一氧化氮获取的整体价值主张 [55] 问题7: LungFit Go NTM项目的中期数据预计会有哪些内容？ - 中期数据中细菌负荷数据不可用，但会报告生活质量、身体功能、安全性和耐受性等数据点；患者起始剂量为150 ppm，尝试滴定至200 ppm，最终至250 ppm，越多患者达到250 ppm越好 [56] 问题8: 实体瘤超高浓度NO项目的首个临床研究有何计划？ - 首个1期研究分两个步骤，1A/B阶段与其他公司类似，第一步将针对多种实体瘤，主要关注安全性，同时会观察一些生物标志物以寻找疗效迹象，1B阶段将有直接的疗效终点 [57][58] 问题9: LungFit Pro研究中是否有非COVID患者？ - 目前研究中的患者均为SARS - CoV - 2或COVID - 19患者 [63] 问题10: FDA检查日期是否已确定？ - 检查日期尚未确定，FDA通常会提前很短时间通知，预计还需几周才会接到通知 [64]

业务项目进展 - 公司预计2021年底前获得监管批准开展实体肿瘤项目的首次人体试验[103] - 公司预计2021年第三季度末收到FDA对LungFit PH治疗新生儿持续性肺动脉高压的回复，2021年底左右在欧盟获得CE认证，2021年第四季度在美国推出产品，2022年及以后在欧盟和全球推出[107] - 公司于2020年12月在澳大利亚开展为期12周的多中心开放标签临床试验，计划招募约20名慢性难治性NTM肺病成年患者，获囊性纤维化基金会最高217万美元赠款[116] - 预计2021年秋季公布中期数据，约6个月后公布完整数据集的topline结果，若试验成功，预计2023年上半年开展关键研究[117] 业务市场潜力 - 公司认为LungFit PH治疗新生儿持续性肺动脉高压在美国的销售潜力超3亿美元，全球销售潜力超6亿美元[107] - 排除疫情因素，美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球约有1600万例，公司认为急性病毒性肺炎在美国的销售潜力超15亿美元，全球市场潜力超30亿美元[108] - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，其中2 - 3%（超300万例）病情严重需住院治疗，美国每年超12万例，全球约320万例，公司认为该疾病在美国的市场潜力超5亿美元，全球市场潜力超12亿美元[111] - 公司认为非结核分枝杆菌治疗在美国的销售潜力超10亿美元，全球销售潜力超25亿美元[115] 业务数据表现 - 2020年美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚的一氧化氮销售额为5.741亿美元，较2019年的5.714亿美元有所增长，其中美国占比超90%[107] - 截至数据截止时，19例COVID - 19患者的意向性治疗分析显示，150 ppm一氧化氮治疗安全且耐受性良好，治疗组需氧支持的受试者比例为22.2%，对照组为40%[110] - 美国约有5 - 9万人感染非结核分枝杆菌，亚洲患者数量超过美国，2007 - 2016年美国非结核分枝杆菌患病率约每年增长7.5%[115] - 非结核分枝杆菌鸟胞内分枝杆菌复合群患者的中位生存期约为13年，其他类型患者通常为4.6年，2014年美国医疗系统因该病的年度费用约为17亿美元[115] - 公司实体瘤项目临床前数据显示，25000 ppm NO单次给药5分钟治疗的11只小鼠中有8只、50000 ppm NO治疗的11只小鼠全部对后续肿瘤攻击产生抗性[118] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第二季度许可收入分别为0美元和229161美元，研发费用分别为2741041美元和4331814美元，管理费用分别为3850265美元和2494014美元[124] - 2021年和2020年第二季度经营活动净现金使用量分别为3918178美元和5485465美元，投资活动分别为27055美元和243527美元，融资活动分别为8305518美元和4709098美元[128] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损8720万美元，现金、现金等价物和受限现金为3960万美元[134] 融资协议情况 - 2020年3月17日，公司与贷款人达成贷款协议，可分五期贷款最高25000000美元，已提取第一期5000000美元，年利率10%，有效利率13.3%[137] - 2020年4月2日，公司与销售机构达成股权发售协议，可出售最高50000000美元普通股，截至2021年6月30日，余额约2990万美元[138] - 2020年5月14日，公司与林肯公园资本基金达成40000000美元股票购买协议，截至2021年6月30日，余额约2820万美元[139] 市场风险 - 公司面临市场风险，主要源于外汇汇率变化[143]

财务数据和关键指标变化 - 2021财年（截至3月31日）营收87.3万美元，2020财年为140万美元，均来自递延许可收入 [58] - 2021财年研发费用1260万美元，2020财年为1060万美元 [59] - 2021财年一般及行政费用1050万美元，2020财年为890万美元 [59] - 2021财年净亏损2290万美元，合每股1.27美元，2020财年净亏损2050万美元，合每股1.78美元 [60] - 截至3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为3530万美元；截至4月30日，现金余额为3490万美元，足以支持未来12个月以上运营，包括LungFit PH的美国初始商业发布阶段 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH - 已向FDA提交PMA申请，受疫情影响审核期延长，预计2021年第三季度末获批，第四季度商业发布 [17][18] - 计划获批后先进行6 - 9个月有限发布，与约12家医院合作，完善客户服务和支持功能，此阶段无需大量库存投入 [12][68] 病毒肺部感染项目 - 急性病毒性肺炎试验在以色列开展，已在ATS 2021会议公布中期数据，分析19名患者，150 ppm NO治疗安全耐受，无治疗相关不良事件，NO2和高铁血红蛋白水平均低于安全阈值 [35][36] - 观察到有临床意义终点的疗效信号，治疗组需额外呼吸支持的患者比例低于对照组，平均呼吸支持时间和住院时间更短 [38][39] 细支气管炎项目 - 三项试点试验共198名婴儿参与，84名接受高浓度NO治疗，短期间歇性高浓度吸入NO可缩短住院时间近一天，加速达到出院标准时间，加速氧饱和度稳定时间 [43] - 150 ppm NO在所有疗效终点上与对照组相比有统计学意义，被视为进一步研究的最低有效治疗剂量 [44][46] 非结核分枝杆菌（NTM）项目 - 2020年12月开始筛选患者，是澳大利亚单臂多中心12周试验，目标招募20名囊性纤维化或非CF支气管扩张伴难治性NTM肺部感染患者 [49] - 患者在医院从150 ppm滴定至250 ppm NO，然后回家完成12周治疗，预计2022年上半年公布 topline 结果 [50][52] 实体瘤项目 - 处于早期开发阶段，接近向监管机构提交申请和开展人体研究，2020年在小鼠研究中展示数据，单次5分钟50000 ppm NO治疗可使宿主获得肿瘤免疫 [56][57] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有超800家三级和四级NICU，公司计划获批后分阶段向这些医院推出LungFit PH [12] - 欧洲市场方面，预计LungFit PH在2021年底获得CE Mark，市场机会小于美国，但公司系统更简单灵活，有增长潜力，目标先针对英国和德国等五大市场 [25][83] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 专注利用一氧化氮技术改善患者生活，以LungFit PH获批上市为契机，先进行有限发布，完善服务后再扩大市场 [10][12] - 推进各临床项目，计划2022年第四季度启动病毒性肺炎患者的LungFit Pro关键试验，根据数据选择成人或儿科试验 [47] - 寻求LungFit PH在美国以外的合作伙伴，任命新的业务发展总监负责相关工作 [25] 行业竞争 - 公司LungFit PH系统相比竞争对手基于气瓶的解决方案，具有操作简单、安全、成本低、方便等优势，可减少医护人员培训负担和受伤风险，降低NO2暴露风险 [11][14] - 一氧化氮市场有竞争对手，但公司招聘有经验的人才组建商业团队，有助于提升竞争力 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去12个月公司取得多个关键里程碑，为未来几年成功奠定基础，对LungFit PH获批和上市充满期待 [8] - 认为一氧化氮治疗有广泛应用前景，公司产品可满足不同肺部疾病患者需求，有望成为家庭治疗的变革者 [53] - 公司现金充足，能够支持运营和产品发布，对未来发展有信心 [21] 其他重要信息 - 2021年5月与前LungFit PH商业被许可方Circassia达成和解协议，公司保留资产全球权利，返还1050万美元前期和里程碑付款，付款结构有利，获批后开始支付，同时Circassia将在获批第三年起按美国净销售额5%收取季度特许权使用费，累计达600万美元终止 [28][29][30] - 公司研发费用在2021财年最后一个季度大幅下降，预计2022年下半年开始回升，主要用于关键试验准备和癌症项目 [114][117] - 囊性纤维化基金会的资助作为费用抵减项记录 [119] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：PPHN从夏末到第三季度末的时间线是否因保守估计，而非FDA要求更多测试或增量数据？ - 回答：夏末和第三季度末基本是同一时间，只是表述不同，并非改变时间安排 [65] 问题2：PPHN发布时目标站点数量、人员投入和ROI计算是怎样的？ - 回答：初始6 - 9个月投资回报小，主要是积累经验，此阶段与约12家医院合作，重点是完善供应链和了解医院需求 [67][68] 问题3：CE Mark的申请时间和与潜在合作伙伴讨论的时间安排是怎样的？ - 回答：欧洲审批是更灵活的过程，预计2021年底获得CE Mark，建议获批后再寻求合作伙伴以优化合作条款，欧洲产品上市比美国耗时更长 [71][72][73] 问题4：LungFit PH发布的扩展阶段如何规划？ - 回答：第一阶段结束后，利用已有信息优化供应链，组建销售团队，市场对一氧化氮认知度高，扩展销售团队投资不大，预计合同期限1 - 3年，市场领导者业务规模达5亿美元时销售人员不超50 - 60人 [76][77][78] 问题5：是否有衡量医院收入的指标？ - 回答：医院规模和一氧化氮需求不同，难以确定具体指标，可参考80/20规则，但难以在第一天就确定前20%的客户，分阶段发布有助于规划未来目标医院 [79][80][81] 问题6：LungFit Go的NTM家庭研究中期结果预计有多少患者数据？ - 回答：目标招募20名患者，但确切数据难以确定，预计数据有意义 [82] 问题7：LungFit PH在欧盟的市场机会如何？ - 回答：欧盟市场机会小于美国，价格较低，但公司系统更简单灵活，有增长潜力，目标先针对英国和德国等五大市场 [83][84] 问题8：一氧化氮市场是否会因替代产品（如西地那非）而出现销量下降？ - 回答：西地那非等产品在PPHN和心脏手术患者领域不会替代一氧化氮，可能在肺动脉高压领域有一定影响 [88] 问题9：LungFit Go的NTM研究中期结果是否包括安全性和有效性数据，有效性的成功标准是什么？ - 回答：中期结果将包括安全性、耐受性数据，期望看到患者耐受250 ppm剂量12周；有效性方面，可看到生活质量和身体功能数据，细菌负荷数据需更长时间，期望看到生活质量和身体功能改善 [89][90][91] 问题10：病毒性肺炎患者的关键试验将选择成人还是细支气管炎患者？ - 回答：将在年底根据收集的数据和专家评估做出选择，目前尚无答案 [94] 问题11：澳大利亚的家庭试点研究有多少患者参与？ - 回答：目标是20名患者 [99] 问题12：COVID - 19是否会对澳大利亚研究造成重大延误？ - 回答：此前已受影响，目前影响在减弱，不确定未来是否还有影响，近期招募情况有所改善 [100][101] 问题13：以色列试点研究何时公布数据？ - 回答：下次公布数据可能在明年上半年，目前团队专注收集数据，目标是年底与FDA讨论2022年第四季度开展关键试验 [102][103][104] 问题14：清理Circassia交易是否会有会计调整？ - 回答：获批前无会计变化，获批后按新闻稿支付款项 [105] 问题15：PPHN发布后何时开始确认收入，第一年收入预期如何？ - 回答：按GAAP会计原则，发布后下一季度可能确认收入，但初期收入较低，前12个月是试点阶段，之后收入将大幅增长 [107][108][109] 问题16：2022财年研发费用季度变化如何？ - 回答：2021财年最后一个季度研发费用下降，预计2022年下半年开始回升，用于关键试验准备和癌症项目，2023年上半年NTM研究费用可能增加 [114][117][118] 问题17：囊性纤维化基金会资助是否计入许可收入？ - 回答：作为费用抵减项记录 [119] 问题18：第四季度开始营销，利润表中营销和销售费用是否单独列示？ - 回答：不确定近期是否单独列示，可能未来1 - 2年考虑 [120] 问题19：是否考虑拓展一氧化氮在心血管实验室的销售？ - 回答：计划获批后尽快提交心血管标签申请，目前先推广PPHN适应症，会以正确方式处理其他用途需求 [121][122] 问题20：拓展心血管标签是需要正式批准吗？ - 回答：是标签扩展，需要提交申请 [124]

产品研发与上市计划 - 公司预计到2021年底获得进入人体首次试验的监管批准，开展实体瘤项目[38] - 公司于2020年11月10日向FDA提交LungFit PH用于PPHN的上市前批准申请，预计2021年第三季度末得到FDA回应[46] - 公司预计2021年底左右在欧盟获得MDR下的CE标志[46] - 若获得监管批准，公司预计2021年第四季度在美国推出产品，2022年及以后在欧盟和全球推出[46] - 公司于2020年11月10日向FDA提交LungFit PH用于PPHN的PMA申请[112] 业务市场潜力 - 公司产品候选项目市场机会大，如LungFit PH美国销售潜力超3亿美元，全球销售潜力超6亿美元[41] - 公司认为LungFit PH在PPHN的美国销售潜力超3亿美元，全球销售潜力超6亿美元[46] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球约有1600万例；美国AVP销售潜力超15亿美元，全球市场潜力超30亿美元[47] - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万例）需住院；美国每年超12万例住院，全球约320万例；美国市场潜力超5亿美元，全球超12亿美元[51] - 美国约有5 - 9万例NTM感染患者，2007 - 2016年患病率每年约增长7.5%；2014年美国医疗系统花费约17亿美元；美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[54] 财务与资金状况 - 公司自成立以来已遭受重大损失，预计未来几年仍将亏损，可能永远无法实现或保持盈利[32] - 公司没有FDA批准的产品上市，需要额外资金，筹集资金可能会稀释股东权益[32] 合作与协议 - 公司与NitricGen达成许可协议，需支付总计200万美元的前期、临床和监管里程碑付款及低个位数百分比的净销售特许权使用费，已支付20万美元里程碑款项，FDA批准后将支付150万美元[71] - 公司与Spartronics和Medisize签订合同，二者已完成LungFitPH系统大部分商业制造流程，若获监管批准，公司临床研究和商业供应的系统制造将依赖合作伙伴[93] - 公司与NitricGen签订全球独家可转让许可协议，拥有eNOGenerator相关专利和技术，还拥有广泛知识产权组合[95] - 2013年10月公司与CareFusion签订非独家全球许可协议，需支付净销售额5%的特许权使用费和每年5万美元年费[96] - 2015年8月31日公司与Pulmonox签订期权协议，2017年1月行使期权，需向Pulmonox支付最高8700万美元的一次性开发和销售里程碑付款，还向其发行了可购买股票的认股权证[97][98] - 2019年1月23日公司与Circassia就PPHN及相关适应症签订商业权协议，2019年12月18日终止该协议，2021年5月25日双方达成和解协议[154][155] - 公司需分三期向Circassia支付1050万美元，首次支付250万美元在LungFit PH获FDA批准后15天内，后续分别在首次支付日一周年和两周年支付350万和450万美元，获批三年后Circassia将获LungFit PH美国净销售额5%的季度特许权使用费，直至累计支付达600万美元[155] 临床试验数据 - 2021年数据截止时，19例COVID - 19患者ITT分析显示，150 ppm NO治疗安全耐受，NO + SST组需氧支持比例为22.2%，对照组为40% [50] - 25000 ppm NO单次给药5分钟治疗的11只小鼠中8只、50000 ppm NO治疗的11只小鼠全部对后续肿瘤攻击有抵抗力[58] - 160 ppm NO 30分钟治疗可使细菌载量显著降低，犬肾感染模型中可使常见流感病毒减少30 - 100% [64] - 公司开展的急性病毒性肺炎试验中，患者按1:1比例随机分组，接受150 ppm NO间歇吸入或仅标准支持治疗[49] - 公司针对小儿细支气管炎的BRO项目因疫情暂停，三项试点研究显示150 - 160 ppm NO间歇给药安全耐受[52] - 2011 - 2020年公司多项临床试验显示≥150 ppm NO吸入治疗在多种适应症中无严重不良事件，部分试验有积极疗效[75] - 2012年研究显示健康成年人连续五天每天五次30分钟吸入160 ppm NO，期间MetHb平均升高0.9%，无显著不良事件[76] - 2014年CF患者研究中，55.5%受试者报告不良事件，22.2%与治疗可能或可能相关，最大MetHb水平4.6%[77] - 2016年CF患者治疗中，第一例患者治疗时M. abscessus减少100倍，第二例患者6分钟步行测试显著增加且痰培养转阴[78] - 2017年M. abcessus患者研究中，治疗21天无严重不良事件，治疗结束时6MW增加超40米，第81天细菌负荷比基线低65%[81] - 2018年CF患者治疗中，76次治疗使用250 ppm NO，患者6MW、FEV1和生活质量改善，无严重不良事件[82] - 2014年婴儿毛细支气管炎研究中，约90%患者按方案完成研究，NO治疗组无治疗相关严重不良事件[83] - 2018年公司在以色列6个中心完成第二项毛细支气管炎试点研究，招募67名0 - 12个月因毛细支气管炎住院患者，住院时长减少26.7小时[86] - 2020年公司在以色列8个中心完成第三项毛细支气管炎试点研究，招募89名（ITT n = 87）0 - 12个月因毛细支气管炎住院患者，150 ppm NO治疗组在适合出院、住院时长、氧饱和度>92%等指标上对比85 ppm和标准治疗有优势[87][88] 产品特性 - LungFit系统可提供0.5 - 400 ppm的NO气态剂量，与环境空气混合后通过呼吸机或面罩提供给患者[67] - 公司LungFit系统可输送150 ppm及更高浓度的NO，市场现有系统最大输送浓度为80 ppm[68] 监管相关 - 公司产品被FDA指定为设备，将由CDRH监管，预计还会有CDER的意见[101] - 公司目前上市产品为需510(k) clearance的Class II设备，获得510(k) clearance通常需3 - 12个月，设备修改可能需新的510(k) clearance或PMA approval[103][105][107] - FDA收到PMA申请后，若接受审核，按FFDCA规定需180天完成审核，但实际常需数年[108] - 公司申请de - novo降类，FDA需在收到申请后120天内对设备进行分类[113] - 若设备对人体健康有“重大风险”，FDA要求公司提交IDE申请，申请在FDA收到30天后自动生效，除非FDA通知不可开展研究[115] - 公司提交组合产品指定请求，FDA组合产品办公室将在收到请求后60天内做出管辖决定[124] - Class III设备需PMA批准才能上市，部分FDA未要求PMA的Class III设备可通过510(k)流程获批[108] - 对已批准设备的某些变更需提交PMA补充文件，某些重大变更需提交新的PMA[111] - 临床研究需获机构审查委员会（IRB）批准和监督，若设备对患者无重大风险，公司获IRB批准后可开展试验，但仍需遵循IDE简化要求[116] - 设备上市后需遵守多项监管要求，包括注册、QSR、标签、报告等规定[118] - 若公司未遵守FDA监管要求，FDA可采取多种合规或执法行动，包括召回、罚款、刑事起诉等[120][121] - 美国医疗设备覆盖和报销由第三方支付方决定，新设备面临不确定性，限制或影响公司未来收入和投资回报[129] - 美国孤儿药法案规定，治疗美国少于20万患者疾病的产品可获指定，获批后有7年排他期[130] - 违反联邦医疗计划反回扣法最高可判10年监禁，还有刑事罚款等处罚[132] - 联邦民事虚假索赔法规定违规者面临三倍损害赔偿和重大强制性罚款[134] - 2022年起，适用的制造商需报告2021年向医师助理等人员的付款和价值转移信息[134] - 欧盟医疗器械法规于2020年5月26日生效，旨在建立统一监管框架[138] - 欧盟孤儿药指定产品获批后可获10年市场排他期，不满足标准可减至6年[145] - 欧盟孤儿药指定需在提交营销批准申请前提出，不缩短审批时间[146] - 欧盟孤儿药或未满足医疗需求产品可获特殊情况或有条件批准，有条件批准需每年审查[147] - 公司还需遵守众多联邦、州和地方法律，合规可能产生重大成本[148] 公司基本信息 - 公司于2015年4月24日成立，2019年6月25日由AIT Therapeutics, Inc.更名为Beyond Air, Inc. [151] - 公司拥有多家子公司，包括2011年5月1日在以色列成立的Beyond Air Ltd.，2019年12月17日在澳大利亚成立的Beyond Air Australia Pty Ltd.，2020年3月5日在爱尔兰成立的Beyond Air Ireland Limited [151][152][153] - 截至2021年6月7日，公司有45名全职员工，无员工由工会代表，员工关系良好[162] - 公司会向美国证券交易委员会提交10 - K、10 - Q和8 - K报告，并在网站免费提供这些报告副本[161] 其他 - 公司获囊性纤维化基金会最高217万美元赠款，用于开展治疗NTM肺病的吸入式NO临床试验[56] - 公司获得CFF高达217万美元的赠款用于高浓度NO治疗非结核分枝杆菌肺病的临床开发，已达成42.5万美元的首个里程碑[72] - 公司完成4项动物毒理学研究，不同浓度和时长的LungFit NO治疗在大鼠和狗身上未观察到差异和组织病理学异常[90][91] - 公司在以色列进行部分临床研究需获相关机构伦理委员会和总经理以及以色列卫生部授权[149] - 公司作为新兴成长公司，在满足特定条件前可享受部分报告要求豁免，如无需遵守审计师对财务报告内部控制评估的认证要求等，成为大型加速申报公司的条件之一是上一财年第二财季末非关联方持有的已发行普通股总市值超7亿美元[156][157] - 公司将在以下最早日期前保持新兴成长公司身份：2022年3月31日；财年总年总收入达10.7亿美元；前三年发行超10亿美元非可转换债务[157][160] - 公司面临外汇汇率波动带来的市场风险，部分费用以新以色列谢克尔、欧元和澳元计价，目前未进行外汇风险对冲[449][450] NO销售额情况 - 2020年美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚的NO销售额为5.741亿美元，较2019年的5.714亿美元有所增长，其中超90%来自美国[46]

产品研发与市场机会 - 公司预计在2021年第二季度推出LungFit™ PH，针对新生儿持久性肺动脉高压（PPHN），并计划在2021年下半年获得CE标志[19] - LungFit™ PRO针对急性病毒性肺炎（包括COVID-19）的试点研究正在进行中，预计在2021年春季发布中期数据[19] - LungFit™ GO针对非结核分枝杆菌（NTM）肺感染的试点研究正在进行中，预计在2021年中期发布中期数据[19] - 公司预计LungFit™ PH的市场机会超过3亿美元，LungFit™ PRO的市场机会超过5亿美元，LungFit™ GO的市场机会超过6亿美元[23] - 公司在美国的销售潜力预计超过5亿美元，全球销售潜力预计超过15亿美元[24] 用户数据与市场动态 - 2020年美国新生儿出生总数约为380万，PPHN的发生率约为每千名活产婴儿1.9例[42] - 每年在美国约有7.5K名新生儿受到PPHN影响[43] - 全球每年约有450百万例肺炎病例，其中27%由病毒病原体引起[78] - 2019年全球出生总数约为1.44亿，其中因支气管炎住院的婴儿约为320万[120] - 2019年美国出生总数约为400万，因支气管炎住院的婴儿约为12万[120] 财务状况与风险 - 截至2021年1月31日，公司现金及现金等价物为3050万美元，债务为500万美元[143] - 公司预计每季度的现金消耗约为500万美元[143] - 预计公司在未来的临床试验和产品推出中将面临显著的风险和不确定性[5] 竞争与市场环境 - 公司在2019年打破了长期以来的市场垄断，预计未来市场将迎来新的竞争[41] - 公司在医院环境中使用的吸入性一氧化氮（iNO）已成为20多年来治疗肺动脉高压的标准护理[39] - 预计在美国有约30百万COPD患者，其中10%被认为是严重病例[115] 临床试验与研究成果 - 预计2021年中期获得以色列NTM感染患者的临床试验中期数据[96] - 一次性暴露于250 ppm的NO可使OC43人冠状病毒的感染性显著降低，达到1.4-log的减少，并在7天内改善宿主细胞的存活率≥75%[90] - 在以色列进行的临床试验中，150 ppm NO的吸入治疗与标准支持治疗相比，主要终点为安全性，次要终点包括发热缓解、ICU入院、氧气支持和稳定的室内空气饱和度[96] 其他重要信息 - 公司拥有超过20项已授权专利，预计到2033年到期[143] - 预计公司在美国FDA的申请预计在2021年上半年获得批准[145] - LungFit™ PH的设计为现代紧凑型，适合有限的NICU空间[51]