**公司概况与业务结构** * 公司为InMed Pharmaceuticals 纳斯达克代码INM 是一家专注于开发靶向内源性大麻素系统CB1和CB2受体的小分子药物管线的制药公司[2] * 公司业务分为两大板块 InMed Pharmaceuticals是核心从事药物研发活动 拥有从药物发现、开发到生产的专业知识 BayMedica是商业实体 利用其制造专业知识为健康市场生产稀有的、无精神活性的大麻素[3] **研发管线核心项目与进展** * 研发管线拥有三个候选药物 INM-901针对阿尔茨海默病 INM-089针对干性年龄相关性黄斑变性 dry AMD INM-755针对大疱性表皮松解症已完成二期研究[3] * INM-901在阿尔茨海默病5X FAD小鼠模型中进行了为期7个月的长周期研究 涵盖5个治疗组 结果显示治疗组疾病小鼠在多行为测试中表现出统计显著性改善 行为更接近正常小鼠[7] * INM-901的作用机制显示其能减少神经炎症 提供神经保护 并促进神经生成和神经突生长 从而改善神经元功能和沟通 该分子能穿过血脑屏障且未观察到炎症或出血副作用[9][10][12][13] * INM-089用于干性AMD 临床前数据显示其能增加眼部光感受器所在层的厚度 并具有高度的神经保护效应 保护视网膜神经节细胞 计划以眼内注射方式给药[18] * INM-755是针对大疱性表皮松解症瘙痒的CBN乳膏 二期研究在非伤口瘙痒方面获得积极数据 显示出有意义的止痒活性 公司正为其寻求合作伙伴以推进三期研究[19][20][22][23] **商业业务与财务状况** * BayMedica商业业务年收入约500万美元 且实现盈利 通过制造工艺优化降低成本以应对价格下行压力 保持盈利[24] * 公司估计截至6月底现金余额为920万美元 现金跑道可支撑至2026年第四季度 目前市场估值约1000万美元[25][26] * 公司优先寻求非稀释性融资 但并不急于在未来12个月内必须融资[28] **未来发展策略与关键里程碑** * 关键价值驱动因素包括推进INM-901和INM-089至新药临床试验申请前会议 pre-IND meeting 并与FDA沟通 目标为最终提交IND申请[16][26][28][29] * 公司拥有一个深度专有药物候选库 将进行筛选以寻找其他疾病领域的潜在机会 并持续寻求战略倡议和合作伙伴关系以构建股东价值[27] * 对于INM-755项目 公司因资源分配考虑 正寻求合作伙伴以推进其作为慢性中重度瘙痒药物进入三期研究[23]

A senior Novo Nordisk executive on Wednesday described the drugmaker's ongoing trial of its blockbuster obesity medicine for treatment of Alzheimer's disease as a "lottery ticket" due to its uncertain... ...

公司活动安排 - 公司首席执行官Eric A Adams将于2025年9月18日美国东部时间下午2点出席生命科学虚拟投资者论坛并进行直播演讲 [1][2] - 活动为在线互动形式 投资者可实时提问 若无法参与直播 可在会后观看存档网络直播 [2] - 公司将于2025年9月18日至23日期间提供一对一会议机会 [2] - 建议投资者提前注册并进行系统检查 以便顺利参与并接收活动更新 [3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家制药公司 专注于开发针对未满足医疗需求疾病的专有小分子候选药物管线 [1] - 公司产品管线针对CB1/CB2受体 包含三个独立项目 分别用于治疗阿尔茨海默病、眼科及皮肤病适应症 [5] - 演讲将重点介绍公司产品管线的最新进展 包括其领先药物项目INM-901治疗阿尔茨海默病的最新数据 该数据近期在2025年阿尔茨海默病协会国际会议上公布 [4]

临床试验进展 - XanaMIA关键性2/3期试验的中期分析预计在2026年1月进行，最终结果预计在2026年末公布，试验入组预计在2025年第四季度结束 [1] 监管沟通成果 - 公司与美国FDA神经科I部门成功举行了C类会议，并就阿尔茨海默病领域的市场批准路径达成了共识 [1][2] - 与FDA达成的关键共识包括：商业化生产Xanamem的监管起始物料、XanaMIA中期分析的一般设计、支持新药申请所需的一项额外的关键性临床试验设计等 [2][6] - 公司计划于2026年与欧洲药品管理局举行类似会议，之后将与英国MHRA及其他监管机构会晤 [3] 药物开发策略 - FDA同意公司仅需进行一项额外的关键性试验，采用10毫克Xanamem单剂量对比安慰剂的设计，以支持在美国的阿尔茨海默病市场申请 [4] - Xanamem是一种新型口服疗法，通过抑制皮质醇合成酶11β-HSD1来控制大脑关键区域的皮质醇水平，其作用机制属于首创 [8] - Xanamem已在8项临床试验中对超过400人进行了研究，显示出良好的安全性和有效性前景 [7] 公司背景与药物概况 - Actinogen Medical是一家在澳大利亚证券交易所上市的生物技术公司，专注于开发用于阿尔茨海默病和抑郁症的Xanamem [7] - 公司正在进行的XanaMIA试验是一项针对220名轻度至中度阿尔茨海默病患者的2b/3期试验，目前正在澳大利亚和美国进行患者招募 [7]

监管申请进展 - 卫材公司已向美国FDA启动Leqembi Iqlik（lecanemab-irmb）皮下自动注射器作为每周起始剂量的滚动提交补充生物制剂许可申请（sBLA）[1] - 该申请基于皮下给药lecanemab在多种剂量下的评估以及第3阶段Clarity AD开放标签扩展中的子研究[2] - 若FDA批准500毫克皮下给药方案（两次250毫克注射），该自动注射器可用于每周一次起始剂量给药，替代每两周一次的静脉注射方案[2] 产品特性与优势 - Leqembi Iqlik若获批起始剂量，将成为首个且唯一从治疗开始即可提供居家注射的抗淀粉样蛋白疗法[1] - 当前每次Leqembi Iqlik自动注射器注射时间约为15秒[2] - 皮下制剂有望减少与静脉注射相关的医疗资源需求，如输液准备和护士监护，同时简化阿尔茨海默病整体治疗路径[2] 适应症与机制 - Leqembi在美国适用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆阶段（统称为早期AD）的阿尔茨海默病患者[2] - Leqembi通过靶向淀粉样斑块和原纤维两种方式对抗阿尔茨海默病，可能影响下游tau蛋白[3] - 原纤维被认为是Aβ最具毒性的形式，对神经元造成损伤并影响认知功能[14] 商业化与合作 - Leqembi目前已在48个国家获得批准，另有10个国家正在接受监管审查[3][7] - BioArctic与卫材自2005年起就阿尔茨海默病治疗药物开展长期合作，最重要协议包括2007年签署的lecanemab抗体开发与商业化协议及2015年签署的Leqembi备份抗体协议[10] - BioArctic有权在北欧地区与卫材共同商业化lecanemab，且无需承担阿尔茨海默病适应症的开发成本，有权获得监管批准相关付款、销售里程碑付款及全球销售特许权使用费[10] 研发背景 - Leqembi是BioArctic与卫材长期合作的成果，抗体由BioArctic基于Lars Lannfelt教授对阿尔茨海默病Arctic突变的研究成果原始开发[4] - 自2020年7月起，卫材针对临床前阿尔茨海默病患者的lecanemab第3阶段临床研究（AHEAD 3-45）正在进行，该研究于2024年10月完成招募[8][9] - 自2022年1月起，由华盛顿大学医学院主导的显性遗传阿尔茨海默病（DIAD）Tau NexGen临床研究正在进行，lecanemab作为骨干抗淀粉样蛋白疗法被纳入[9]

产品进展 - 卫材和渤健联合向美国FDA滚动提交LEQEMBI皮下自动注射剂（SC-AI）LEQEMBI IQLIK的补充生物制剂许可申请（sBLA）用于阿尔茨海默病治疗 该剂型若获批将成为首个且唯一从治疗起始即可提供居家注射的抗淀粉样蛋白疗法[1] - 皮下注射方案为每周一次500毫克（两次250毫克注射） 可替代每两周一次的静脉注射 单次注射时间约15秒 显著降低医疗资源消耗[2] - LEQEMBI目前已在美国等48个国家获批上市 另有10个国家处于监管审评阶段[3] 作用机制 - LEQEMBI靶向淀粉样蛋白斑块和原纤维（protofibrils）双重路径 原纤维被认为是导致脑神经损伤和认知功能下降的最毒Aβ形式[5][29] - 原纤维通过促进不溶性淀粉样斑块形成、直接破坏脑细胞膜及神经信号连接等多机制加剧认知功能障碍[5][29] 临床数据 - 皮下给药数据基于III期Clarity AD开放标签扩展（OLE）研究的子研究 覆盖早期AD患者群体[2] - 静脉注射剂型的不良反应数据显示：输注相关反应（IRRs）发生率为26%（安慰剂7%） 其中75%发生在首次输注[23][25] - 淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）发生率为21%（安慰剂9%） 其中ARIA-E为13%（安慰剂2%） ARIA-H为17%（安慰剂9%）[10] 合作架构 - 卫材主导lecanemab的全球开发和注册申报 与渤健共同负责商业化及推广 卫材保留最终决策权[4][34] - 与BioArctic自2005年起长期合作 卫材于2007年获得lecanemab全球权益 2015年签署抗体备份协议[35] 研发管线 - III期AHEAD 3-45研究针对临床前AD患者（脑内淀粉样蛋白水平中高等） 自2020年7月持续进行[33] - Tau NexGen研究针对常染色体显性遗传AD（DIAD） 自2022年1月开展 以lecanemab作为抗淀粉样蛋白基础疗法[33]

药物审批进展 - 卫材已就LEQEMBI皮下自动注射剂（LEQEMBI IQLIK）向美国FDA滚动提交补充生物制剂许可申请（sBLA）[1] - 该皮下制剂旨在作为每周一次的起始剂量，以替代每两周一次的静脉注射[2] - 皮下注射每次耗时约15秒，有望让患者和护理伙伴从治疗开始到维持期都能在家中接受治疗[2] 药物作用机制与优势 - LEQEMBI是唯一一种通过靶向淀粉样蛋白斑块和原纤维两种方式来对抗阿尔茨海默病的疗法[3] - 皮下制剂有望减少与静脉维持给药相关的医疗资源，如输液准备和护士监护，从而简化整体治疗路径[2] - 该药物目前已在美国等48个国家获批，并在另外10个国家接受监管审查[3][28] 临床数据基础 - sBLA基于在早期阿尔茨海默病患者中进行的3期Clarity AD开放标签扩展研究中的皮下给药评估[2] - 如果FDA批准500毫克皮下给药方案，该自动注射器将可作为静脉给药的替代选择[2] 公司合作与角色 - 卫材负责lecanemab的全球开发和监管申请主导工作，并与渤健共同商业化和推广，卫材拥有最终决策权[4][32] - 该药物是卫材与BioArctic战略研究联盟的成果，卫材于2007年12月获得了该药物的全球权利[27][33]

核心观点 - 卫材和渤健联合提交LEQEMBI IQLIK皮下自动注射剂的补充生物制剂许可申请(sBLA) 若获批将成为首个且唯一从治疗起始即可提供家庭注射的抗淀粉样蛋白阿尔茨海默病疗法 显著提升患者用药便利性并减少医疗资源占用 [1][2] 产品特性与临床进展 - 皮下注射剂型(SC-AI)采用每周一次500毫克剂量方案(两次250毫克注射) 替代现有每两周静脉注射方案 单次注射时间仅需约15秒 [2] - 基于III期Clarity AD开放标签扩展(OLE)研究的剂量评估数据 覆盖早期阿尔茨海默病轻度认知障碍(MCI)或轻度痴呆阶段患者群体 [2] - 目前已在48个国家获得批准 另有10个国家处于监管审查阶段 [3][28] 作用机制与疗效优势 - 唯一同时靶向淀粉样蛋白斑块和原纤维的双重作用机制 原纤维被视为最具毒性的Aβ形式 直接导致神经元损伤并加速认知功能衰退 [3][5][27] - 通过减少原纤维可抑制阿尔茨海默病进展 其作用始于淀粉样蛋白斑块清除之前并持续之后 [3][5] 商业化与合作架构 - 卫材主导全球开发和注册申请 与渤健共同负责商业化推广 卫材保留最终决策权 [4][32] - 与BioArctic自2005年达成长期合作 卫材于2007年获得全球开发及商业化权益 [33] - 当前开展AHEAD 3-45临床前研究及Tau NexGen显性遗传阿尔茨海默病(DIAD)研究 [29][31] 企业战略定位 - 卫材以"人类健康关怀"(hhc)为核心理念 聚焦神经学和肿瘤学领域创新疗法开发 [34] - 渤健作为生物技术先驱 注重高风险高回报的研发投入策略 通过多模式研究推进首创疗法 [37] - 两家公司自2014年起持续合作开发阿尔茨海默病治疗方案 [32]

FDA批准Leqembi新剂型 - FDA批准Biogen旗下Leqembi的皮下注射自动注射器版本（品牌名Leqembi Iqlik）作为早期阿尔茨海默病治疗的每周维持剂量选项[1] - 患者完成18个月双周静脉输注疗程后可选择过渡至每周Leqembi Iqlik维持剂量或每月静脉输注维持方案[2] - 皮下注射版本仅需15秒完成给药且支持家庭使用 相比静脉输注节省近1小时治疗时间[3] 临床数据与商业化计划 - 多项临床研究数据显示每周皮下维持剂量方案在临床和生物标志物效益方面与持续静脉给药效果相当[4] - 公司计划于2025年10月6日实现该版本的商业上市[4] - Leqembi于2023年获FDA批准作为双周给药方案 2024年4月获得欧盟同类适应症批准[5] 合作开发与销售表现 - Biogen与日本卫材共同开发Leqembi 卫材主导临床开发及注册申报并拥有最终决策权[6] - 2025年第二季度Leqembi全球销售收入达1.6亿美元 较前一季度9600万美元显著增长67%[10] - 公司认为该药物有望成为重磅产品 因阿尔茨海默病领域存在巨大未满足需求[10] 市场竞争格局 - 当前FDA批准的阿尔茨海默病药物仅Leqembi和礼来Kisunla两款[11] - 两款药物均针对早期症状性阿尔茨海默病 通过减少β淀粉样蛋白斑块积累的相同机制发挥作用[12] - 礼来Kisunla在2025年第二季度销售收入4860万美元 较前一季度2150万美元增长126%[13] 公司股价表现 - Biogen股价年内表现逊于行业整体水平[7] - 公司当前Zacks排名为第3级（持有）[14]

产品批准与上市信息 - 美国FDA于2025年8月29日批准LEQEMBI IQLIK（lecanemab-irmb皮下注射剂）用于阿尔茨海默病维持治疗 [2] - LEQEMBI IQLIK计划于2025年10月6日在美国正式上市 [1][11] - 该产品是首个且唯一提供家庭注射选项的抗淀粉样蛋白治疗方式 [1] 产品特性与使用方法 - 皮下自动注射器规格为360 mg/1.8 mL（200 mg/mL），单次注射时间约15秒 [2] - 适用于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的早期阿尔茨海默病患者 [2][16] - 患者在完成18个月静脉注射初始治疗后（每两周10 mg/kg），可选择每四周一次静脉注射维持或转为每周一次皮下注射 [2] 临床数据支持 - 批准基于Clarity AD开放标签扩展研究的皮下给药子研究 [5] - 49名患者在18个月静脉治疗后接受每周360 mg皮下维持剂量，无一例出现局部或全身注射相关不良事件 [5] - 皮下给药全身反应发生率低于1%，显著低于静脉给药的26% [5] - 局部反应发生率约11%，主要表现为轻度至中度的注射部位红肿或瘙痒 [5] - ARIA发生率在皮下给药组与静脉维持组相似，且与未治疗患者的背景发生率相当 [5] 治疗效果数据 - Clarity AD核心研究中，lecanemab治疗组18个月时CDR-SB评分较安慰剂组改善0.45分（P=0.00005） [6][40] - 治疗使临床衰退速度降低27% [40] - ADCS-MCI-ADL评分显示37%的显著获益（lecanemab组变化-3.5 vs 安慰剂组-5.5） [40] - 48个月长期数据显示，相比ADNI队列预期衰退，lecanemab使CDR-SB评分改善1.75分；相比BioFINDER队列改善2.17分 [14] 患者与医疗系统获益 - 家庭注射选项减少患者往返输液中心的负担，缩短治疗时间 [8] - 皮下给药可释放静脉输液资源，提高新患者起始治疗的可及性 [8] - 人因学研究证实设备在预期使用环境中的安全有效性 [7][15] 企业合作与商业化 - 卫材担任lecanemab全球开发和监管申报主导者，与渤健共同商业化推广 [11][42] - 卫材与BioArctic自2005年起长期合作开发阿尔茨海默病治疗药物 [43][44] - lecanemab已在48个国家获批，10个国家处于审评阶段 [39] 患者支持计划 - 美国提供患者导航服务，协助保险覆盖和自付费用支持 [9] - 患者援助计划（PAP）为符合资格的未投保或保险不足患者免费提供LEQEMBI及LEQEMBI IQLIK [10] 作用机制 - lecanemab靶向淀粉样斑块和原纤维（protofibrils），原纤维被认为是导致脑损伤的最毒Aβ形式 [4][38] - 减少原纤维可能通过减轻神经元损伤和认知障碍来阻止疾病进展 [12][38]