STOCKHOLM, SWEDEN – May 26, 2025. Karolinska Development AB (Nasdaq Stockholm: KDEV) today announces that its portfolio company Umecrine Cognition has resumed the inclusion of patients to the clinical phase 1b/2a trial evaluating the drug candidate golexanolone in PBC patients. In March, Umecrine Cognition announced that the study had been halted due to technical issues in the production of capsules used in the study, which, however, had no impact on patient safety. Umecrine Cognition is developing a new cl ...

核心观点 - 公司宣布linvoseltamab在复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)早期研究中取得积极结果 [1][2] - 该药物与carfilzomib或bortezomib联用显示出高应答率(ORR 90%和85%)和完全缓解率(CR 76%和50%) [6][7] - 欧洲委员会已批准linvoseltamab(品牌名Lynozyfic)用于治疗R/R MM成人患者 [8] - 美国FDA已接受linvoseltamab生物制剂许可申请(BLA)重新提交 目标行动日期为2025年7月10日 [9] 临床研究数据 - LINKER-MM2 Ib期研究纳入至少接受过两线治疗且对免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂双重难治或三类暴露的患者 [4] - 接受carfilzomib组合治疗的患者中48%有基线软组织浆细胞瘤 39%年龄超过75岁 [5] - 中位随访15个月时 所有剂量水平的ORR为90% CR为76% 12个月时维持应答概率87% 无进展生存率83% [6] - bortezomib组合治疗组中位随访9个月 ORR为85% CR为50% 58%患者对carfilzomib难治 13%对bortezomib难治 [7] 监管进展与管线布局 - 公司计划开展linvoseltamab组合治疗的III期注册研究 [6] - 2024年欧洲委员会批准odronextamab(品牌名Ordspono)用于治疗R/R滤泡性淋巴瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤 [11] - odronextamab在美国的BLA收到CRL 但FDA已接受重新提交 目标行动日期2025年7月30日 [11][12] - 当前肿瘤产品线包括Libtayo(治疗基底细胞癌 皮肤鳞状细胞癌和非小细胞肺癌) [10] 市场表现与竞争格局 - 公司股价年内下跌17.3% 超过行业4.9%的跌幅 [2] - 旗舰产品Eylea面临罗氏Vabysmo竞争导致市场份额流失 [12][13]

市场环境 - 标普500指数在2025年大部分时间持续波动 贸易战、关税和国内政策等不确定性导致投资者普遍谨慎 [1] - 历史数据显示 波动期间往往孕育最大涨幅 适度风险承受能力的投资者可能获得巨大收益 [1] 医疗行业特征 - 医疗保健公司以高波动性著称 小型企业尤其容易因临床药物开发成败消息出现剧烈涨跌 [2] - 2025年中期有三家公司因巨大增长潜力脱颖而出 [2] Septerna公司 - 与诺和诺德达成重大合作 共同开发肥胖症和2型糖尿病新药 对抗Wegovy的市场竞争 [4] - 交易包含2亿美元近期付款 潜在总价值超20亿美元 [5] - GPCR研究平台和药物开发技术是其核心竞争力 2亿美元资金将显著增强研发灵活性 [6] - 股价年内下跌58% 但分析师平均目标价27美元较现价9.48美元有184%上涨空间 [4][7] - 四分之三分析师给予买入评级 最高目标价38美元 [4][7] Intellia Therapeutics公司 - 基因编辑企业 专注体内疗法治疗血友病、自身免疫疾病和癌症 [9] - 2025年5月公布ATTRv-PN治疗药物nex-z的二期试验积极数据 [9] - 现金储备7.07亿美元 可支撑运营至2027年初 每股净亏损同比收窄 [10] - 21位分析师中14位建议买入 共识目标价36.9美元较现价有近4倍空间 [11] Novavax公司 - 获得FDA对蛋白基新冠疫苗的全面批准 触发赛诺菲1.75亿美元里程碑付款 [12] - 成为目前唯一非mRNA疫苗供应商 但FDA限制条款影响广泛供应能力 [12][13] - 消息公布后股价短暂上涨25% 年内仍累计下跌16% [13] - 七位分析师中四位建议买入 共识目标价19美元隐含167%上涨潜力 [13]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Serina Therapeutics宣布任命Stephen (Steve) Brannan医学博士为董事会成员，同时Remy Gross离开董事会 [1][5] 公司动态 - Serina Therapeutics宣布任命Stephen (Steve) Brannan医学博士为董事会成员 [1] - Serina Therapeutics宣布Remy Gross离开董事会 [5] 新董事信息 - Stephen (Steve) Brannan有超三十年神经科学和神经精神药物开发经验，曾领导临床项目从早期开发到监管批准和商业化 [2] - 他最近担任Karuna Therapeutics首席医学官，领导KarXT临床战略，该药物是30多年来首个获批的精神分裂症新作用机制药物，助力Karuna在2024年被百时美施贵宝以140亿美元收购 [2] - 他曾在武田、诺华等公司担任高级领导职务，指导抑郁症、阿尔茨海默病等临床开发项目，在武田领导扭转局面工作，推进多个晚期中枢神经系统项目 [3] - 他是CNS Summit Leadership Council创始成员，曾在国际中枢神经系统临床试验和方法学会执行委员会任职 [3] - 他毕业于哈佛大学和德克萨斯大学西南医学中心，完成精神病学和神经影像学住院医师和研究员培训，在学术、临床和行业担任领导职务 [4] 公司介绍 - Serina Therapeutics是临床阶段生物技术公司，利用其专有的POZ平台药物优化技术开发候选产品管线，治疗神经系统疾病等 [1][5] - 公司总部位于阿拉巴马州亨茨维尔的哈德逊阿尔法生物技术研究所校园内 [5]

CAMBRIDGE, Mass., May 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Foghorn® Therapeutics Inc. (Nasdaq: FHTX), a clinical-stage biotechnology company pioneering a new class of medicines that treat serious diseases by correcting abnormal gene expression, today announced that management will participate in Evercore Biotech Diamonds in the Rough Virtual Event, TD Cowen’s 6th Annual Oncology Innovation Summit, Jefferies Global Healthcare Conference 2025 and Goldman Sachs 46th Annual Global Healthcare Conference 2025. With an in ...

Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR CHF 150 million new money facility from bondholders now implemented and providing cash runway to mid-2026Holistic convertible debt restructuring progressing with bondholder meeting to be held in the coming weeks – ~90% of bondholders have already agreed to amend the terms and to exchange bonds for newly created notes in Idorsia Investments SARLIdorsia re-activating collaboration discussions for aprocitentan following the removal of the TRYVIO REMS and positive pres ...

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划推进湿AMD药物商业化，利用成熟商业团队，不仅在美国，还将在全球进行推广 [51][52][53] - 公司有开展糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿研究的计划，但因宏观环境不稳定，暂未启动大规模三期研究，待环境稳定后将推进，且该领域无竞争 [43][44][45] - 公司认为基因疗法在治疗遗传性视网膜疾病有优势，但在作为生产蛋白质的工厂方面存在安全、疗效和物流问题，不构成竞争 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为与FDA的关系良好，此次SOLO one试验协议修改是巨大胜利，能更快、更便宜地完成试验，还可能获得出色的药品标签 [4][11][12] - 对于SOAR试验，管理层对患者入组速度和质量满意，虽入组需一定时间，但认为试验设计具有物流优势 [21][22] - 管理层认为在湿AMD市场，更优的药物会获胜，公司药物有9 - 12个月的治疗持续时间优势，相比6个月治疗周期的药物更具竞争力 [34] - 管理层认为公司药物在糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿治疗上效果显著，有很大市场潜力 [39][41][42] 其他重要信息 - 公司EXPaxly药物和其使用的水凝胶均获FDA批准，专利保护良好，涵盖物质组成和整个生产过程，专利有效期至2041年，还有待批准的方法专利可延至2044年 [47][48][49] - 公司资金充足，可完成SOLE项目，即SOLE - one和SOLAR试验，但不包括糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿试验 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: SOLO one试验特殊协议为何修改为纳入重新给药？ - 一是原试验设计在第9个月结束，无法满足FDA要求的两年患者安全随访，需在SOLAR试验中增加大量患者；二是看到Bibismo标签情况，认为EXPaxly能让更多患者达到12个月治疗；三是公司招募患者的留存率非常好。修改后公司没有损失，能更快、更便宜完成试验，满足FDA安全要求，还可能获得出色标签 [3][4][9] 问题: SOLO one试验何时报告顶线数据及预期？ - SOLO one已完成随机化，因要进行到12个月的盲法试验以争取将12个月数据纳入标签，预计在2026年第一季度公布数据 [13] 问题: 对于视网膜专家，SOAR试验显示EXPaxly与阿柏西普的非劣效性是否更有意义？ - 公司两个试验设计互补，不能单独看一个试验。结合两个试验，医生能了解药物持续时间、与常规Eylea和高剂量Eylea对比效果等所有相关问题 [14][16][17] 问题: SOAR试验目前是否同时招募初治和经治患者？ - 主要招募初治患者，若有患者曾按标签用EYLEA治疗两次且有相关OCT等文档记录，也可入组，但这是非常小的特殊群体 [19][20] 问题: 基于当前入组速度，SOAR试验何时完成入组？ - 公司1月表示SOLAR试验有311名处于不同加载和随机化阶段的患者入组，展示了试验设计的物流优势。之后未更新数据，公司对入组速度和患者质量满意，入组需时间是为保证数据准确和遵循较长的入组流程 [21][22] 问题: 基于现有临床数据，SOLAR试验中预计有多少患者在EXPaxly治疗后6个月内无需救援治疗？ - 两个研究需结合看，若SOLO one研究结果为阳性，已知药物在一个研究中能持续9个月，那么在另一个研究中持续6个月的可能性很大 [23][24] 问题: FDA有多大概率要求进行第二次SOAR试验？ - 认为FDA不应要求。在视网膜世界大会上，Bill Boyd表示公司遵循FDA指南，无假手术对照，且FDA允许互补的两项研究（优越性研究和非劣效性研究），两个不同研究设计得出相同结论更有说服力，公司有SPA协议和书面C类批准证明研究为三期研究，还有FDA书面确认这两项研究是获批所需的全部内容 [25][28][29] 问题: 市场上首个6个月治疗周期的湿性AMD药物是否有显著市场优势？ - 认为更好的药物总会获胜，市场对更可持续的药物有很大需求，即使是一周的优势也能带来巨大市场机会，公司药物有9 - 12个月的优势，相比6个月治疗周期的药物更具竞争力 [34][35] 问题: 公司糖尿病视网膜病变的开发计划及药物预期表现？ - HELIOS研究显示药物在糖尿病视网膜病变治疗中无安全信号，且各参数均有利于药物。在对照臂中37.5%的患者有视力威胁并发症，而治疗臂中一次注射EXPaxly后，48周时视力威胁并发症为零。公司计划推进该领域研究，但因宏观环境不稳定暂未启动大规模三期研究，待环境稳定后将推进，该领域无竞争 [36][41][42] 问题: 关于糖尿病黄斑水肿情况？ - 在研究中，非中心性糖尿病黄斑水肿患者中，治疗臂的所有患者都有改善，对照臂的所有患者病情都恶化 [46] 问题: EXPaxly是否有已授权专利保护？ - 药物本身和水凝胶均获FDA批准，专利保护良好，涵盖物质组成和整个生产过程，专利有效期至2041年，还有待批准的方法专利可延至2044年 [47][48][49] 问题: 公司目前资金是否足够完成正在进行的关键试验？ - 公司资金可支撑到2028年，能完成SOLE项目，即SOLE - one和SOLAR试验，但不包括糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿试验 [50] 问题: 湿性AMD的商业推广策略？ - 公司无需向他人证明市场存在，湿性AMD市场巨大且被低估，有40%的患者在第一年退出治疗。公司有成熟、经过验证的商业团队，正在商业化销售DEXTENZA，结合对视网膜领域的了解，公司有能力在全球推广该产品 [51][52][53] 问题: 基因治疗领域是否会带来竞争压力？ - 认为基因疗法在治疗遗传性视网膜疾病有优势，但在作为生产蛋白质的工厂方面存在安全、疗效和物流问题，不构成竞争。公司药物上市后会很快被采用，医生无需改变任何操作，且能节省支付方成本、减少患者流失和失明，提高平均销售价格，扩大患者群体，是三赢局面 [54][55][57]

纪要涉及的公司 Exelixis (EXEL) 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 公司处于良好发展阶段，Cabo业务进展顺利，期待Zanza今年的关键数据读出，同时积极投资管线 [3] - 公司以经营企业的方式运营，注重费用管理和项目投资的合理性，目标是为患者和股东创造价值 [3][4] Cabo业务 - **核心地位**：Cabo是公司的核心产品，其商业成功为公司投资Zanza、管线和回购股份提供资金支持 [8] - **增长驱动因素**：数据和团队是Cabo持续增长并扩大市场份额的关键因素。数据方面，ASCO GU上CheckMate 9ER研究的五年更新数据显示，Cabo与nivo的组合在总生存期、生活质量和关键次要终点等方面表现出色；团队方面，公司拥有一流的商业团队，专注于推广Cabo，确保更多患者在RCC治疗中使用该药物 [9][10][11] - **需求驱动增长**：公司业务增长主要基于需求，而非价格因素。自IRA实施后，价格贡献相对较小，公司通过获得市场份额实现增长 [14][15] - **神经内分泌肿瘤（NET）适应症拓展**：Cabo在NET领域具有广阔的商业机会，其标签和NCCN指南推荐范围较广，有望成为该疾病患者的标准治疗方案。与其他口服药物相比，Cabo具有优势，且约75 - 80%的处方医生已熟悉该药物，有助于推广。公司预计到2030年，Cabo业务规模将增长至约30亿美元，NET适应症的推出将是重要贡献因素 [17][18][19][23] Zanza业务 - **差异化优势**：Zanza是基于Cabo开发的药物，旨在改善其半衰期问题。Cabo半衰期约为100小时，临床管理存在挑战，而Zanza半衰期缩短至约23小时，在保持激酶抑制谱和疗效的同时，有望提高用户友好性、可组合性和耐受性。此外，Zanza的研发策略聚焦于未满足医疗需求的领域，与Cabo的市场重叠较小，预计到2030年代峰值销售额可达5亿美元 [27][28][29][31] - **临床研究与风险降低**：今年Zanza将有两项关键的3期随机研究数据读出，分别是结直肠癌和非透明细胞RCC研究，这将是降低该药物研发风险的关键事件。公司希望通过这些数据确定下一波Zanza研究的机会，同时采用与临床合作伙伴风险共担、成本共担的模式，提高研发效率 [33][34][35] 资本配置与差异化策略 - 公司注重资本配置的质量和差异化，追求高 conviction 资产，避免投资“me - too”药物。公司认为自己在评估市场机会和生物学假设方面具有独特视角，曾两次成功拿回Cabo，体现了其对项目的判断能力 [41] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司供应链团队已生产约1亿片Cabo片剂，显示了该产品在帮助癌症患者方面的重要性 [27] - 2021年Cabo获批上市，目前已远超大多数药物上市后5 - 7个季度达到稳定状态的时间，但仍在持续增长 [10] - 公司在NET领域的推广中，约70%的处方医生已与公司销售团队建立联系，另外约20%未开过Cabo处方的医生大多与销售团队已有接触，这为推广提供了便利，同时也可强化公司在肾癌领域的信息传递 [20] - 公司曾参与的9ER研究具有高投资回报率，Bristol、Ipsen和Takeda分担了部分研究成本，公司希望在Zanza和未来管线研发中继续采用这种资本高效的投资模式 [39]

Purchase is subject to bankruptcy court and regulatory approvals Regeneron will prioritize the privacy, security and ethical use of 23andMe’s customer data; stands ready to work with independent, court-appointed Customer Privacy Ombudsman Planned purchase to strengthen Regeneron’s ongoing leadership in genetics-guided research and drug development to help people with serious diseases TARRYTOWN, N.Y., May 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) today announced it has been ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，即每股亏损0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，即每股亏损0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司手头有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度下降110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整的利息费用约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款的利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间，不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），并设定了9月25日的行动目标日期 [8] - 主要分析结果显示风险比为0.32，p值小于0.00001，意味着那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，在生存率上有统计学意义上的三倍改善 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年机会近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] - 评估扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的正在进行的临床试验将继续，扩展研究也将继续，C3G的二期研究也将继续进行 [13] - 基于资本考虑，公司暂时暂停扎尔替尼巴特治疗PNH的三期项目 [14] PDE7抑制剂项目（OMS527） - 评估OMS527用于治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目将继续推进，由美国国家药物滥用研究所（NIDA）的赠款全额资助 [16] 肿瘤学平台（Oncotox） - 公司继续进行新型肿瘤学平台的临床前研究，包括Oncotox项目的研究性新药（IND）启用研究 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - TATMA市场年机会近10亿美元，那索普利单抗有望成为该市场首个获批疗法 [11] - 全球PNH市场包括多种治疗方式，预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极寻求加强资产负债表和管理债务到期的方法，本周早些时候宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 公司与两名关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 公司暂停了那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本，但将继续支持目前正在接受EAP治疗的患者 [9][10] - 公司将资源集中在核心开发优先事项上，减少了长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029以及补体业务其他领域的开发支出 [15] - 市场研究证实扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其偏好驱动因素包括令人信服的疗效和安全性、低治疗负担、每年给药4 - 6次以及不频繁的静脉注射给药 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为那索普利单抗有望成为TATMA的首个获批疗法，该市场机会巨大，公司将努力尽快将其推向市场 [8][11] - 扎尔替尼巴特在PNH市场有潜力占据重要份额，尽管目前暂停了部分项目，但公司将在获得资金后尽快恢复 [12][14] - 公司正在积极寻求额外资金支持运营，包括通过合作获得非稀释性资金，以支持那索普利单抗的预期批准和推出 [6] 其他重要信息 - 公司与DRI达成修订协议，DRI获得2031年12月31日前美国境内OMIDRIA所有特许权使用费的权利，公司保留OMIDRIA美国境外销售的所有特许权使用费权利，并有权从2032年1月1日起获得美国境内OMIDRIA销售的所有特许权使用费 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司为推出所做的准备以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，预计假设获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个小而强大的团队，专注于确定负责推动约60%同种异体移植量的前40个中心，随着时间推移，又深入到另外40个中心，使覆盖量达到约80% [32][33] - 公司了解这些中心的决策过程，知道移植冠军是谁，这些中心积极主动监测TATMA的症状和体征 [33] - 公司也了解患者从住院到门诊的过渡情况，那索普利单抗的疗效和安全性使其适合在住院和门诊环境中使用 [34] - 公司一直在与支付方进行沟通，重新提交BLA后，已有多家支付方主动联系进行产品信息交流 [34] 问题2：请详细介绍TATMA患者的情况以及他们是如何患病的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了压力大、成本高的移植过程后，突然毫无预兆地患上TATMA [41] - TATMA发病急，进展快，可能在数天到数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一，且存在安全风险 [42][43] 问题3：请详细介绍TATMA患者的治疗成本以及那索普利单抗对支持这些患者的意义 - 未治疗患者的ICU或住院费用是主要成本驱动因素 [44] - 那索普利单抗是唯一针对TATMA的治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，那索普利单抗在保护患者和降低成本方面具有明显优势 [44] - 药物可在门诊使用也是一个重要的价值驱动因素，因为门诊给药成本更低，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [44][45]