欧洲药品管理局孤儿药资格认定 - 欧洲药品管理局授予rilzabrutinib治疗IgG4相关疾病的孤儿药资格 该资格针对影响不超过欧盟万分之五患者的罕见病[1] - 孤儿药资格旨在支持罕见病药物开发[1] Rilzabrutinib临床进展 - rilzabrutinib正在开展治疗IgG4相关疾病的II期研究 52周治疗数据显示疾病发作减少、疾病标志物改善和糖皮质激素减量[2] - 美国食品药品监督管理局近期也授予该药物治疗IgG4相关疾病的孤儿药资格[2] - 除IgG4相关疾病外 该药物还在美国、欧盟和其他国家开发用于多种其他罕见病[2] 免疫性血小板减少症适应症进展 - rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症的监管申请正在美国审评中 预计2025年8月29日获得最终决定[4] - 该药物已在美国、欧盟和日本获得免疫性血小板减少症适应症的孤儿药资格认定[3] - 美国食品药品监督管理局此前已授予该药物治疗免疫性血小板减少症的快速通道资格[4] - 除美国外 该药物治疗免疫性血小板减少症的申请还在欧盟和中国接受审评[4] 其他适应症开发状况 - 美国食品药品监督管理局此前授予rilzabrutinib治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血和镰状细胞病的孤儿药资格[5] - 该药物正在开展治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的中期研究 尚未进入镰状细胞病的临床开发[5] - 该药物通过收购Principia Biopharma获得 目前还在中期研究中开发用于哮喘和慢性自发性荨麻疹等免疫介导疾病[5] 市场竞争格局 - 潜在获批后 rilzabrutinib可能面临现有已批准疗法的竞争[6] - Rigel Pharmaceuticals的Tavalisse（fostamatinib）用于治疗对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者 2025年上半年销售额达6850万美元 同比增长44%[6] - Amgen的Uplizna（inebilizumab）于2025年4月获得美国食品药品监督管理局批准治疗IgG4相关疾病成人患者 成为首个且唯一获该机构批准的治疗药物[8] - Uplizna通过2023年收购Horizon Therapeutics获得 在美国还获批治疗视神经脊髓炎谱系障碍[8]

文章核心观点 NeuroNOS公司的领先研究疗法BA - 102获FDA孤儿药认定用于治疗Phelan - McDermid综合征 公司计划2026年在美国启动针对自闭症谱系障碍的人体临床试验[1] 分组1：公司进展 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予NeuroNOS公司领先研究疗法BA - 102孤儿药认定（ODD）用于治疗与自闭症谱系障碍（ASD）相关的Phelan - McDermid综合征（PMS） [1] - 公司计划2026年在美国启动针对ASD的首次人体临床试验 [1] 分组2：Phelan - McDermid综合征介绍 - PMS是一种罕见的神经发育障碍 由22号染色体末端区域的缺失或突变引起 常影响SHANK3基因 特征为智力障碍、严重语言发育迟缓、运动障碍、肌张力低下和自闭症谱系行为 [4] - 目前尚无FDA批准的专门用于治疗PMS的疗法 [2] 分组3：孤儿药认定意义 - 获得FDA孤儿药认定是自闭症项目的重要一步 公司旨在解决PMS症状的根本原因 为患者提供新希望 [3] - ODD提供关键开发激励措施 包括获批后7年的市场独占权、合格临床试验的税收抵免、免除FDA申请费以及获得FDA协议协助 [3] 分组4：NeuroNOS公司介绍 - NeuroNOS处于神经发育和神经退行性疾病创新疗法开发前沿 专注于基于能穿过血脑屏障的小分子疗法来调节大脑中一氧化氮（NO）水平 [5] - 临床前研究表明ASD儿童和脑部疾病患者大脑中NO水平升高 管理大脑中NO水平对维持正常脑功能至关重要 [5] 分组5：Beyond Air公司介绍 - Beyond Air是商业阶段的医疗设备和生物制药公司 致力于利用内源性和外源性一氧化氮改善患者生活 其首个系统LungFit PH获FDA批准用于治疗足月和近足月新生儿缺氧性呼吸衰竭 [7] - 公司正推进其他LungFit系统的临床试验 用于治疗严重肺部感染 还与耶路撒冷希伯来大学合作推进针对ASD和其他神经系统疾病的临床前项目 [8] - Beyond Air附属公司Beyond Cancer正在研究用专有递送系统输送超高浓度NO治疗某些实体瘤的临床前项目 [8] 分组6：耶路撒冷希伯来大学介绍 - 耶路撒冷希伯来大学是以色列领先的学术和研究机构 服务来自80个国家的24000名学生 产生以色列三分之一的民用研究成果 生物技术专利申请和商业开发全球排名第12 [9] - 该校 faculty和校友获得8个诺贝尔奖和1个菲尔兹奖 [9] 分组7：Yissum介绍 - Yissum是耶路撒冷希伯来大学的技术转让公司 成立于1964年 致力于将学术研究转化为商业解决方案 [10] - 已在全球注册超11500项专利 授权超1140项技术 分拆超245家公司 商业合作伙伴遍布全球 [10]