纪要涉及的行业或者公司 行业：特应性皮炎治疗行业、免疫与炎症（I & I）行业 公司：Apogee Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 公司发展愿景与目标 - 核心观点：Apogee Therapeutics致力于打造领先的I & I公司，将APG777打造成潜在的同类最佳疗法，重塑特应性皮炎治疗格局 [4][9][30] - 论据：APG777在2a期APeX研究中达到或超过所有关键目标，在多个维度显示出优势，如季度或更优的给药间隔、潜在的疗效提升；历史数据显示，第三方特应性皮炎试验中，II期和III期疗效有很强相关性，且II期数据积极的项目III期试验均成功 [4][6][30] APG777的临床数据与疗效 - 核心观点：APG777在APeX Part A研究中展现出显著疗效和良好安全性，有望成为同类最佳疗法 [4][6][13] - 论据： - **疗效显著**：主要终点EASI评分从基线的最小二乘平均百分比变化在第16周达到高度统计学意义，绝对百分比变化超70%，安慰剂调整效应超DUPIXENT和EGLIS；66.9%的患者在第16周达到EASI75反应，安慰剂调整率为42.5%，高于其他生物制剂；IgA 1在第4周具有统计学意义并持续保持；EASI90显示出统计学显著变化；瘙痒症状在用药第1周即有显著改善，第16周较基线降低超50% [15][16][17] - **安全性良好**：总体治疗突发不良事件发生率低于安慰剂组；最常见不良事件为非感染性结膜炎，多数病例在用药期间缓解，持续至第16周的仅3.7%，且无患者因结膜炎停药、调整剂量或中断给药；未观察到注射部位反应 [20][21][22] 后续研究计划与预期 - 核心观点：未来几个季度将有多项数据读出，有望加速APG777的开发和上市进程 [5] - 论据： - **APeX研究**：预计明年上半年获得APeX Part A的维持数据；因患者和医生热情高，APeX Part B研究数据读出提前至明年年中，有望明年启动III期研究，加速BLA申请时间 [5] - **其他研究**：已对IL - 13和OX40配体组合疗法的概念验证研究的首位患者给药，预计明年下半年公布结果 [5] 市场前景与商业潜力 - 核心观点：APG777在特应性皮炎市场具有巨大潜力，有望成为市场领导者 [71][72] - 论据：市场测试显示，94%的患者更倾向于APG777，超80%的医生会为新患者首选该药；若APeX研究初始结果在III期复制，预计APG777将成为生物制剂AD领域的市场领导者 [71][72] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **研究设计与方法**：APeX研究是一项高效的两部分研究，整合了概念验证和剂量优化组件；Part B为安慰剂对照剂量优化部分，计划招募约280名患者，随机分配至高、中、低剂量APG777或安慰剂组 [27] - **暴露反应关系**：暴露四分位数基于APG777前16周的平均暴露水平构建，与体重呈反比关系；四分位数4和3在EASI和EASI75的基线变化百分比方面显示出强劲结果，且疾病严重程度略高于低四分位数 [49][50] - **安慰剂波动原因**：APeX Part A研究中，安慰剂组IgA在第12 - 16周的上升可能是由于样本量小和随机波动；Part B研究的安慰剂组规模几乎翻倍，且增加欧洲站点，有望减少此类波动 [38][40] - **Phase III试验设计**：预计进行两项安慰剂对照的III期试验和一项联合外用皮质类固醇的试验，以满足特应性皮炎药物的安全数据库要求；公司正在探索更快速的审批途径 [94] - **商业规划**：公司希望拥有生物制剂AD市场，APG777单药有潜力成为重磅炸弹药物，组合疗法未来可能从单药疗法中转移收入；预计APG777商业生产成本处于低个位数，为产品推出和商业化提供灵活性 [85][116]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Astria Therapeutics (ATXS) - 行业：生物制药行业，聚焦过敏性和免疫性疾病治疗领域，具体涉及遗传性血管性水肿（HAE）和特应性皮炎治疗细分领域 核心观点和论据 Nevenibart项目 - **核心观点**：Nevenibart有潜力成为遗传性血管性水肿（HAE）市场领先产品 - **论据**： - 概念验证试验显示，每6个月给药1 - 2次，患者发作率降低超90%，支持每6个月给药一次的方案，目前处于III期临床试验，有每3个月和每6个月两种给药方案 [2] - 医生评估项目时关注与安慰剂相比的时间标准化发作率降低情况，Nevenibart有望在III期产生有竞争力的无发作率 [4][5] - 长期开放标签试验Alpha Solar预计年中公布数据，预计显示长期安全性和有效性，与1B2期试验结果相似，为III期提供参考，支持Nevenibart在关键III期实现90%发作率降低 [6][10] - 预计两个给药队列的疗效发作率降低范围在80 - 90% [11] - HAE市场预计到2030年增长至54亿美元，增长由患者早期诊断、药物地理扩张和更多患者接受预防性治疗驱动，Nevenibart有潜力成为市场领先产品，获得转换患者和新诊断患者市场份额 [13][14][15] - 单一III期试验同时包含两种给药方案，为患者和医生提供更多选择，有成本优势，可在上市时获取更多市场份额 [16][17] - 市场调研显示患者和医生对两种给药方案兴趣相近，预计多数患者从每3个月给药开始，过渡到每6个月给药 [18] - 与当前市场领先产品Tekxiro机制和模式相同，有优势，数据显示疗效好、安全性和耐受性佳，注射无痛，有机会成为市场领先产品，夺取市场份额 [23][24] - 若试验结果与概念验证试验相似，医生易说服患者从TEKHZYRO转换到Nevenibart，因给药频率低且无注射部位疼痛 [25] STAR310项目 - **核心观点**：STAR310有潜力满足特应性皮炎未满足需求 - **论据**： - 特应性皮炎市场大且增长迅速，约40%患者对Dupixent反应不足，STAR310靶向OX40通路，可作用于广泛T细胞群体，有望覆盖这些患者，且有疾病修饰潜力 [29][30] - Amgen的roclatilumab项目在2B期300毫克每两周给药剂量下疗效与Dupixent相当，但3期剂量减半致疗效降低，STAR310设计避免T细胞杀伤，避免发热寒战不良反应，打开治疗窗口，有望实现差异化 [31][32][33] 其他重要但可能被忽略的内容 - **财务与催化剂**：上季度末现金近3亿美元，可维持到2027年年中，未来12 - 18个月重要催化剂包括Alpha Solar数据、STAR - 310项目1a期健康受试者数据，之后关注III期数据 [38] - **III期试验设计细节**：有三个Neventybart治疗组和一个安慰剂组，每组与安慰剂单独比较；2025年2月开始招募，目前在美国和加拿大招募，在全球开设站点，预计2027年初公布顶线数据；招募10名青少年患者，无安慰剂对照，不参与主要分析，基于监管反馈纳入以将青少年纳入标签 [19][20][22] - **商业计划**：计划在美国自行商业化Nevenibart，正在考虑欧洲和日本的合作策略 [28] - **STAR310健康受试者试验关注数据**：关注不良事件（AE）和耐受性、药代动力学（PK），测试探索性生物标志物 [36][37]