核心观点 - 公司公布2025年第二季度财务业绩及业务进展 重点产品atacicept在IgAN治疗中取得突破性临床数据 计划2025年第四季度向FDA提交生物制剂许可申请(BLA) 预计2026年实现商业化[1][2][6] 临床进展 - ORIGIN 3试验达到主要终点 治疗组蛋白尿较基线降低46% 与安慰剂组相比降低42%(p<0.0001)[7] - 安全性表现良好 与安慰剂组相当[7] - ORIGIN 3试验已完成全部患者入组[7] - 启动PIONEER试验 扩展atacicept在IgAN更广泛人群及其他自身免疫性肾小球疾病中的应用[6][7] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损7650万美元 稀释后每股亏损1.20美元 去年同期为亏损3370万美元 每股亏损0.62美元[5] - 2025年上半年经营活动净现金使用1.092亿美元 去年同期为5860万美元[5] - 截至2025年6月30日 现金及等价物与有价证券总额5.568亿美元[8] - 获得牛津金融5亿美元信贷额度 资金可支持产品获批及商业化后运营[7] 产品特性 - atacicept为双重BAFF/APRIL抑制剂 通过靶向B细胞减少自身抗体产生[9][11] - 已获得FDA突破性疗法认定[11] - 临床研究中累计超过1500例患者接受治疗[11] 未来里程碑 - 计划2025年第四季度提交BLA申请加速批准[2][6][7] - 预计2025年第四季度公布ORIGIN 3试验完整36周结果[6][7] - PIONEER 2期篮子试验初步结果预计2025年第四季度公布[7] - ORIGIN 3研究预计2027年完成[7]

公司动态 - Capricor Therapeutics是一家临床阶段制药公司 专注于开发治疗心肌病的药物Deramiocel 用于治疗杜氏肌营养不良患者的心脏衰弱问题 [1] - 公司于2024年9月24日宣布向FDA提交Deramiocel的生物制品许可申请(BLA) 此消息使股价从5 97美元飙升至9 10美元 [2] - 2025年5月13日公布第一季度业绩时提到 已完成FDA的中期审查会议 未发现重大缺陷 [2] - 2025年7月11日收到FDA关于Deramiocel BLA的完整回复函(CRL) FDA认为申请缺乏有效性的实质性证据 需要额外临床数据 并指出化学制造和控制(CMC)部分存在未解决问题 [2] 市场反应 - FDA拒绝Deramiocel BLA的消息导致Capricor股价单日暴跌3 76美元至7 64美元 跌幅达33% 成交量显著放大 [2] - 律师事务所Wolf Popper正在调查Capricor股票购买者的潜在索赔权利 该律所曾为受欺诈投资者追回数十亿美元 [4]

文章核心观点 - 公司计划2025年上半年向美国FDA提交皮下注射epcoritamab的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于治疗复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者，该决定基于3期EPCORE FL - 1试验积极顶线结果 [1][2] 公司动态 - 公司计划2025年上半年向美国FDA提交皮下注射epcoritamab的sBLA，用于与利妥昔单抗和来那度胺(R)联合治疗至少接受过一种全身治疗的R/R FL成人患者 [1] - 提交sBLA的决定得到3期EPCORE FL - 1试验积极顶线结果支持，该试验评估epcoritamab加R与单用R治疗R/R FL成人患者，研究达到双主要终点之一的总缓解率(ORR)，p值< 0.0001，安全性与已知情况一致，无新安全信号 [2] - 试验完整结果将于今年晚些时候提交，在即将召开的医学会议上公布，并与全球监管机构讨论 [2] - 公司CEO表示数据支持提交sBLA，体现公司推进创新药物的承诺，期待看到研究完整结果 [3] - Genmab和AbbVie将共同承担美国和日本的商业责任，AbbVie负责全球进一步商业化，双方将为R/R FL和R/R DLBCL适应症寻求更多国际监管批准 [7][8] - 两家公司继续评估epcoritamab单药及联合用药在多种血液系统恶性肿瘤不同治疗线中的应用，有五项正在进行的3期试验 [9] 行业信息 - FL是惰性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，起源于B淋巴细胞，占所有NHL病例的20 - 30%，美国每年约15000人患病，现有标准治疗无法治愈，患者常复发，缓解期和下次治疗间隔缩短，超25%患者会转化为侵袭性DLBCL [4] 产品介绍 - EPCORE FL - 1是3期开放标签干预试验，评估epcoritamab加R与单用R治疗R/R FL患者的安全性和有效性，双主要终点是ORR和无进展生存期 [5] - epcoritamab是采用Genmab专有DuoBody技术制备的IgG1双特异性抗体，皮下给药，旨在同时结合T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，诱导T细胞介导的CD20 + 细胞杀伤 [6] - epcoritamab已在多个地区的某些淋巴瘤适应症中获得监管批准，商品名在美国和日本为EPKINLY，在欧盟为TEPKINLY [7] 公司概况 - Genmab是国际生物技术公司，核心目标是用创新抗体疗法改善患者生活，拥有专有产品线，愿景是到2030年用抗体药物改变癌症和其他严重疾病患者生活 [10] - 公司1999年成立，总部位于丹麦哥本哈根，在北美、欧洲和亚太地区有业务 [11]

TARRYTOWN, N.Y., April 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a complete response letter (CRL) regarding the supplemental Biologics License Application (sBLA) for the addition of extended dosing intervals (up to every 24 weeks) for EYLEA HD® (aflibercept) Injection 8 mg across all approved indications. The CRL did not identify any issues with the safety or efficacy of EYLEA HD in its approved indi ...