财务数据和关键指标变化 - 公司拥有超过5亿美元现金及来自加拿大和BC省政府近2亿美元可用资金 现金储备充足可支持至少未来三年运营 [49] - GMP设施建设比2020年原计划延迟约9个月 但总体较原预算仅超支约10% 将于2025年底前完成工程运行 2026年生产首批临床批次 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 内部研发管线取得重大进展: ABCL635和ABCL575两款自研抗体已于2025年夏季进入临床阶段 患者已完成给药 [17] - 合作伙伴管线保持稳定: 拥有超过100个 royalty positions 其中16-18个合作项目处于临床试验阶段 [5][57] - 新项目推进节奏明确: 计划以每年约2个分子的速度推进至临床阶段 预计2026年将宣布新项目ABCL688并推进至临床 [45][47] 各个市场数据和关键指标变化 - ABCL635针对的更年期潮热市场: 美国约4000万更年期女性中30%(约1200万)患有中重度潮热 其中20%(约240万)因禁忌症无法接受激素治疗 存在约20亿美元未满足市场空间 [18][27][35] - 竞争格局方面: Astellas的Veozah因肝毒性风险带有黑框警告 Bayer的Linquade近期在英国获批但在美国延迟 两者均验证了NK3R靶点的治疗潜力 [19][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 战略重心从合作开发转向内部管线: 公司投资建设了从靶点发现到临床生产的完整能力 包括CMC和GMP生产能力 [6][14] - 技术定位差异化: 专注于复杂膜蛋白靶点(GPCRs 离子通道)和难治性抗体发现 区别于市场常见的"me too"抗体 [10][12] - 资本配置策略灵活: 对核心资产(如ABCL635)坚持自主开发 对跟随型资产(如ABCL575)考虑合作伙伴关系 通过授权交易获取前期付款和后期分成 [51][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 临床执行能力获市场认可: 2025年Q2按计划完成两个CTA申报(加拿大等效IND) 并在夏季实现患者给药 展现强大执行力 [16][17] - 对ABCL635前景乐观: 靶点生物学已获小分子药物验证 抗体 modality具每月皮下注射的便利性优势 调研显示超50%女性偏好每月注射而非每日口服 [21][24] - 对ABCL575持谨慎态度: Sanofi的L-enzanitant数据验证了OX40通路但显示起效缓慢 公司认为该资产更适合合作伙伴推进多适应症开发 [39][51] 其他重要信息 - 政府支持显著: 加拿大政府提供资金支持GMP设施建设 使公司在加拿大开展临床试验的资金成本较低 [15][43] - 人才建设完善: 成功组建了临床开发和监管申报团队 具备自主提交临床试验申请的能力 [15][16] - 研发管线储备丰富: 除已披露项目外 还有多个处于发现阶段的管线项目 均针对复杂靶点和大市场规模(约20亿美元) [46][47] 问答环节所有提问和回答 问题: 技术平台向内部项目转化的执行能力 - 公司已成功完成能力建设转型 从早期发现扩展到临床生产 GMP设施按计划推进 2025年Q2成功提交两个CTA并实现患者给药 证明执行能力 [14][16][17] 问题: ABCL635的靶点生物学和差异化优势 - 靶点为NK3R(神经激肽3受体) 位于血脑屏障外 抗体可有效接触 生物学机制已获小分子药物验证 差异化在于每月皮下注射的便利性 潜在安全性优势(无肝毒性风险) 以及专一靶向性(不同于Bayer的双靶点药物) [18][28][29] 问题: ABCL635的临床开发路径和关键节点 - phase 1试验设计包含生物标志物验证(通过男性受试者睾酮水平变化)和概念验证(纳入80名潮热女性患者) 关键数据读出于2026年中 若成功后续开发路径清晰 可借鉴Astellas和Bayer的试验设计 [31][32][33] 问题: ABCL575的竞争定位和开发策略 - 该资产源于EQRx的合作开发模式 属于快速跟随型项目 靶点竞争激烈(Sanofi为领先者) 公司优势在于更长的半衰期(约60天 vs Sanofi的20天) 可能实现更长效给药 开发策略倾向于在获得临床数据后寻求合作伙伴 [41][42][51] 问题: 未来管线推进节奏和资本配置 - 计划每年推进约2个分子进入临床 下一项目ABCL688将于2026年中进入临床 资本配置将根据项目特性决定: 核心资产自主开发 非核心资产通过合作开发 现有资金可支持未来三年运营及多个phase 1试验 [45][49][50] 问题: 合作伙伴项目和 royalty 组合的现状 - 仍维持与艾伯维、礼来、诺华等战略合作 近期与艾伯维签署了T细胞衔接器协议 royalty组合中有16-18个项目处于临床阶段 但价值需待具体项目进入后期临床才能充分体现 合作关系也有助于未来资产授权讨论 [57][58]

核心观点 - 公司2025年上半年财务表现强劲 总收入同比增长36%至104亿瑞士法郎 营业利润增长160%至2400万瑞士法郎 经营现金流增长29%至2310万瑞士法郎[2][3][6] - 核心产品Cresemba和Zevtera相关收入增长24%至9050万瑞士法郎 其中特许权收入增长22%至5210万瑞士法郎[3][6] - 公司取得多项临床进展 包括在美国市场成功推出Zevtera 获得BARDA 3900万美元额外资金支持 启动fosmanogepix治疗侵袭性霉菌感染的III期研究 并收购新型口服III期抗生素全球权利[2] 财务表现 - 2025年上半年总收入104亿瑞士法郎（2024年同期：763亿瑞士法郎） 同比增长363%[3][9] - 产品收入3150万瑞士法郎（2024年同期：2760万瑞士法郎）[3][9] - 合约收入5900万瑞士法郎（2024年同期：4570万瑞士法郎）[9] - 其他收入1350万瑞士法郎（2024年同期：300万瑞士法郎） 主要包括BARDA reimbursements 1110万瑞士法郎和CARB-X funding 190万瑞士法郎[3] - 营业利润2400万瑞士法郎（2024年同期：930万瑞士法郎） 同比增长160%[6][7][9] - 净利润1580万瑞士法郎（2024年同期：2070万瑞士法郎）[7][9] - 经营现金流2310万瑞士法郎（2024年同期：1790万瑞士法郎） 同比增长29%[6][8][9] - 现金及等价物1327亿瑞士法郎（2024年同期：695亿瑞士法郎） 净现金状况5070万瑞士法郎（2024年同期：净负债2620万瑞士法郎）[8][9] 运营进展 - 研发投入3830万瑞士法郎（2024年同期：3360万瑞士法郎） 主要用于fosmanogepix的III期临床研究 BAL2062和BAL2420的临床前研究[4] - 销售及行政管理费用1740万瑞士法郎（2024年同期：1530万瑞士法郎）[5] - 产品销售成本2420万瑞士法郎（2024年同期：1810万瑞士法郎）[5][9] - 可转换债券名义价值减少14%至8300万瑞士法郎[2][8] 2025年全年指引 - 预计总收入增长8%至225亿瑞士法郎（此前指引：220亿瑞士法郎 2024年实际：2085亿瑞士法郎）[11][12] - Cresemba和Zevtera相关收入预计约190亿瑞士法郎（2024年实际：1949亿瑞士法郎）[11][12] - 特许权收入预计增长14%至110亿瑞士法郎（2024年实际：967亿瑞士法郎）[11][12] - 里程碑和预付款预计约3200万瑞士法郎[11] - 研发费用预计约105亿瑞士法郎（此前指引：88亿瑞士法郎 2024年实际：771亿瑞士法郎）[12] - 营业利润预计约5000万瑞士法郎（此前指引：6200万瑞士法郎 2024年实际：6120万瑞士法郎）[12]

核心观点 - Connect Biopharma在2025年第二季度取得显著临床和公司进展 主要聚焦rademikibart的二期临床试验及美国市场战略转型 关键临床数据预计2026年上半年公布 [1][2][4] 临床开发进展 - 启动Seabreeze STAT二期研究 评估rademikibart作为哮喘和COPD急性发作辅助治疗 患者招募进行中 顶线数据预计2026年上半年公布 [4][5] - 在ATS 2025和EAACI 2025公布积极数据 显示rademikibart在嗜酸性粒细胞驱动型2型哮喘和COPD患者中具有差异化疗效和安全性 [4][5] - rademikibart在临床前和临床数据中显示显著改善气道功能 24小时内一秒用力呼气量显著提升 并显著降低年化 exacerbation 率 [5] - 临床前数据显示rademikibart具有差异化结构和分子动力学 包括相比dupilumab增强的IL-4Rα抑制能力 [5] 合作伙伴与监管进展 - 中国合作伙伴Simcere于2025年7月向中国NMPA提交rademikibart治疗特应性皮炎的新药申请 [5] - 根据授权协议 Connect有资格获得最高约1.1亿美元的剩余里程碑付款 以及大中华区净销售额分层特许权使用费 最高可达低两位数百分比 [5] - 中国特应性皮炎市场存在重大机遇 估计患者数量达7000万人 [5] 公司战略与治理 - 计划终止ADR程序 直接于纳斯达克上市普通股 以提高机构能见度 消除ADR存托费用 并增强投资者基础扩张能力 [4][8] - ADR程序预计于2025年9月2日终止 ADR将以1:1比例强制转换为普通股 随后普通股将以现有代码"CNTB"在纳斯达克交易 [8] - 任命行业资深人士Jim Schoeneck加入董事会 其在突破性产品开发和商业化以及公司转型方面具有深厚经验 [4][8] 财务状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和短期投资为7180万美元 预计足以支持运营至2027年 [8] - 2025年第二季度授权与合作收入为4.8万美元 2024年同期为2411.6万美元 差异主要源于2024年包含前期授权费及里程碑付款 [8][16] - 2025年第二季度研发费用为877.3万美元 同比增长64% 主要因2025年5月启动的哮喘和COPD急性发作二期临床试验相关成本增加 [8][16] - 2025年第二季度净亏损1290万美元 每股亏损0.23美元 2024年同期净利润1485万美元 每股收益0.27美元 [8][16] - 截至2025年6月30日总资产为8272.5万美元 较2024年末1.0128亿美元下降 [18]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入为1270万美元 较2024年同期的520万美元增长144% 其中包含800万美元的Torii里程碑收入和450万美元的YCANTH净收入[22] - YCANTH产品毛利率达到93% 成本仅为30万美元且无重大库存报废成本[23] - GAAP净利润为20万美元(每股0.02美元) 非GAAP净利润为240万美元(每股0.25美元) 较2024年同期净亏损1720万美元(每股3.7美元)大幅改善[24][25] - 截至2025年6月30日 公司持有现金及等价物1540万美元 但需考虑7月收到的800万美元Torii里程碑付款[25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 - YCANTH业务季度环比增长32.8% 第二季度记录到13,434个应用器单位出货量[6] - 公司通过copay援助计划降低患者自付费用至25美元/次 该计划使用率在第二季度持续提升[10] - 分销网络新增区域性独立药房 与全国性专业药房形成互补 YCANTH库存水平保持正常化[11] - BP315治疗基底细胞癌项目完成II期临床 正在筹备III期试验 预计在科学会议上公布更多基因组和免疫反应数据[20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场通过Torii合作取得突破 预计2025年底获得监管审批 潜在患者规模达160万/年[19] - 美国市场销售团队规模维持在35人左右 计划小幅扩充5-10人 重点覆盖高发病率和医保覆盖完善的区域[32][33] - 分销策略调整为"buy-and-bill"与药房配送双轨制 提升儿科和皮肤科诊所的可及性[34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 商业化策略聚焦高价值区域 销售团队效率提升带动SG&A费用减少770万美元[23] - 与Torii修订协议获得4000万美元全球III期临床资金支持 公司仅需承担10%成本 保留日本以外所有权益[14][15][17] - BP315项目寻求非稀释性合作融资 瞄准皮肤癌领域数十亿美元市场机会[20] - 复合斑蝥素竞争产品使用率下降 YCANTH在传染性软疣治疗领域确立优势地位[35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为YCANTH独特的院内治疗属性(确保用药依从性)和医保覆盖扩大是增长核心驱动力[12][28] - 预计日本批准里程碑(1000万美元)和Series A权证行权(最高2500万美元)将改善现金流状况[26] - 对2025年下半年增长保持乐观 但未提供具体收入指引 分析师共识预期在1500-2000万美元区间[31][36] 其他重要信息 - 2025年7月完成1:10反向拆股 所有每股数据均已调整[23] - OrbiMed同意豁免2025年度财报中的持续经营疑虑条款[18] - Torii将分阶段接管日本市场YCANTH生产 过渡期公司仍可获得转移定价收入[16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 销售团队扩张计划及YCANTH增长驱动因素 - 销售团队计划从35人扩充5-10人 采用内外勤结合模式[32][33] - 增长驱动因素包括: 销售团队执行力、医疗社区支持、多渠道配送体系优化、copay计划降低支付门槛[34] 问题2: 季度增长趋势与医保覆盖进展 - 未提供Q3具体增长指引 强调疾病全年发生特性及诊断率提升[43] - 医保覆盖持续扩大 每季度在医疗补助/商业保险的药品/医疗福利维度取得进展[44][45] 问题3: 应收账款与Gross-to-Net调整 - 应收账款增加主要因60天收款周期及Torii800万美元里程碑款单独列示[48][50] - WAC价格保持稳定 但copay计划使用率上升可能影响未来GTN比率[49][51] 问题4: 复合斑蝥素市场竞争态势 - 竞品仍可用于治疗寻常疣 但在传染性软疣适应症中YCANTH占据主导地位[35] 问题5: 财务指导与分销商影响 - 避免提供具体收入指引 强调季度环比增长目标[36] - 2024年54%收入来自特殊分销商首单 2025年收入反映真实终端需求[22][31]

核心观点 - 公司预计2025年底公布setrusumab治疗成骨不全症的3期Orbit和Cosmic研究最终分析数据 [1][2] - 截至2025年6月30日公司现金储备为5610万美元 预计可支持运营至2027年 [1][9] - 公司正在积极推进alvelestat的合作伙伴谈判 准备启动3期研究 [2] 研发进展 - setrusumab在3期Orbit研究中显示出可接受的安全性 研究将继续进行最终分析 最终分析阈值p<004 [5] - Cosmic研究未进行中期分析 将按计划在患者接受至少18个月治疗后进行最终分析 阈值p<005 [5] - 在欧洲开展商业化准备工作 包括SATURN项目 收集真实世界数据支持卫生经济学模型 [5] - alvelestat已完成药物制剂和生产活动 为3期研究做准备 [4][6] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用为540万美元 同比增长40万美元 主要因setrusumab研发支出增加220万美元 [4] - 行政费用从2024年第二季度的790万美元降至550万美元 主要因ADR计划费用减少190万美元和专业费用降低 [7] - 2025年第二季度净亏损1460万美元 同比增加230万美元 主要受540万美元外汇交易损失影响 [8] - 现金及等价物从2024年底的6980万美元降至5610万美元 [9] 公司概况 - 专注于罕见病创新疗法开发 主要候选药物为setrusumab和alvelestat [11] - setrusumab已获得欧盟和美国孤儿药认定 EMA PRIME认定 FDA突破性疗法认定 [11] - alvelestat已获得欧盟和美国孤儿药认定 FDA快速通道认定 [11] - 与Ultragenyx合作开发setrusumab 潜在里程碑付款高达245亿美元 [11]

财务数据和关键指标变化 - 2025年上半年总收入同比增长19%，主要受经常性收入增长推动[5] - 营业利润同比增长56%，现金储备达30亿美元[6][7] - 经常性收入占总收入比例从2024年上半年的90%提升至97%[33] - DARZALEX净销售额增长22%至68亿美元，为公司带来超过10亿美元特许权使用费收入[31][32] - 上调2025年全年收入指引至35-37亿美元，较此前预期提高1亿美元[35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 - Epkinly全球销售额2.11亿美元，同比增长74%[23] - TIVDAC全球销售额7800万美元，同比增长30%[27] - Epkinly已在60多个国家获得监管批准，其中近50个国家同时获批DLBCL和FL适应症[25] - TIVDAC在日本完成首次独立上市，欧洲市场准备在德国首发[27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Epkinly在DLBCL和FL双适应症推动下加速采用[24] - 日本市场Epkinly在5月获批FL三线治疗后启动顺利[24] - 欧洲市场TIVDAC准备在德国首发，其他欧洲国家将根据报销进度跟进[27][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 加速推进Epkinly、RINA S和Akasunamab三大后期项目，预计2030年前驱动显著收入增长[7] - Epkinly在B细胞淋巴瘤领域确立核心治疗地位，预计峰值销售额超30亿美元[10] - RINA S计划启动三项III期试验（卵巢癌、子宫内膜癌、NSCLC），预计峰值销售额超20亿美元[11][12] - 维持严格的资本配置策略，优先投资高影响力III期项目[34][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对Epkinly在二线FL的竞争地位充满信心，认为其疗效优于竞品且给药方式优势明显[44][47][72] - RINA S在子宫内膜癌数据显示ORR达50%，DCR达100%，计划2027年上市[17][56] - 预计Epkinly二线FL适应症将在2025年11月30日获得FDA批准[8][9] - 地缘政治局势暂未对2025年财务指引产生重大影响[38] 其他重要信息 - 完成股票回购计划，强化股东回报承诺[6] - 通过ProFound Bio收购加强管线布局[34] - Hexabody OX40项目因差异化不足终止，但平台仍具战略价值[62][64] - Akasunamab维持每6周给药方案，计划在晚期黑色素瘤开展II期研究[12][85] 问答环节所有的提问和回答 问题: Epkinly在CD20双抗领域的竞争定位 - 临床开发广度和执行速度领先，已启动多项III期研究且入组快于预期[44][45] - 商业化优势体现为唯一获批DLBCL/FL双适应症的即用型双抗[48][72] - 安全性经过优化后CRS发生率与竞品相当[73] 问题: RINA S在非小细胞肺癌的开发策略 - 基于FRα表达广泛性及子宫内膜癌数据外推，选择EGFR突变NSCLC为首个扩展领域[78][79] - II期研究设计包含单药和联合治疗组别，具体方案未披露[92] 问题: Epcor FL1监管审批风险 - 已获FDA突破性疗法认定，预定的PDUFA日期为2025年11月[56] - 标签预计无需住院要求，与现有FL适应症一致[66] 问题: ADC联合治疗潜力 - Epkinly显示优异联合治疗特性，计划与多种ADC开展组合研究[86][87] - 未来可能成为淋巴瘤治疗的基础用药方案[87]

股价表现 - Bone Biologics股票周五上涨20.31%至5.01美元 [5] - 当日交易量达1722万股 远超平均交易量38.795千股 [1] 专利进展 - 公司向美国专利商标局提交rhNELL-1多肽组合物专利 用于治疗骨骼疾病 [2] - 该专利若获批将增强公司知识产权组合 支持脊柱融合术临床开发计划 [2] - 专利涉及NELL-1蛋白在脊柱融合术中的骨再生应用 同时涵盖创伤和骨质疏松症领域 [1] 融资情况 - 公司完成公开发行125万股普通股 配套发行D系列和E系列认股权证 每股行权价4美元 [3] - 预计融资总额500万美元 若认股权证全部现金行权可再获1000万美元 [4] - 融资资金将用于临床试验 专利组合维护及营运资金等用途 [4] 公司动态 - 公司宣布完成1:6的反向股票分割 [5] - 周四重新符合纳斯达克最低股价要求 [4]

核心观点 - 公司宣布已提交FDA第二阶段结束会议所需简报包 会议重新安排在7月29日举行 主要讨论AD04治疗酒精使用障碍的第三阶段临床试验计划 成功会议结果将推动第三阶段研究并加速战略合作谈判 [1][3][4] 产品研发进展 - 主要研究药物AD04为血清素-3受体拮抗剂 针对特定基因型重度饮酒者的酒精使用障碍治疗 [2] - 第二阶段结束会议目标是与FDA就第三阶段临床开发方案达成一致 包括人群选择、终点指标、剂量方案等关键要素 [3] - 公司已完成历史安全数据分析 并整合了Cytel公司的机器学习统计工具East®进行试验设计优化 [5] - ONWARD™第三阶段临床试验显示AD04能有效减少重度饮酒者饮酒量 且未出现明显安全性问题 [6] 监管沟通安排 - 简报包包含遗留安全数据、功效研究及与Cytel合作的数据分析 已提前提交供FDA审阅 [1][3] - 公司联合Quantum Regulatory Solutions和Cytel共同制定了第三阶段方案、统计分析计划及会议文件 [3] 战略发展影响 - 成功的FDA会议将为第三阶段研究提供关键监管认可 显著增强与潜在合作伙伴的谈判地位 [4] - 监管路径明确被视为合作决策过程中的重要风险降低里程碑 [4] - AD04还具有治疗阿片使用障碍、赌博成瘾和肥胖症等其他成瘾性疾病的潜力 [6]

纪要涉及的公司 Rapport Therapeutics (RAPP) 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司进展与近期催化剂路径** - 核心观点：上市约一年来成果丰硕，主要聚焦于领先项目RAP 219的临床开发 [2] - 论据：完成了一些有价值的一期研究，包括多次递增剂量研究和人体PET研究；专注于2a期概念验证研究，预计9月公布数据 [3] 2. **癫痫项目研究设计** - 核心观点：研究设计独特且高效，有望为三期研究提供高相关性数据 [5] - 论据：招募难治性局灶性癫痫患者，利用与临床癫痫发作高度相关的脑电图生物标志物和临床癫痫发作日记数据作为终点；有8周回顾期和28天前瞻性周期，确保疾病一致性和治疗稳定性 [6][7] 3. **投资者活动关键信息** - 核心观点：为应对开放标签试验可能提前进入静默期，提前公布信息 [12] - 论据：试验已完全招募30名患者；明确9月公布数据；公布14名患者的基线特征；公布首个治疗突发不良事件全表 [13][14] 4. **试验目标与成功标准** - 核心观点：设定了明确的试验目标，达到标准将显示药物具有竞争力 [18] - 论据：希望在40%的参与者中看到长发作减少30%，这与临床发作减少50%相关；目前批准和正在开发的药物中，约25% - 55%的患者可实现50%的临床发作减少，公司设定的标准为40% [19][22] 5. **数据可翻译性与三期研究计划** - 核心观点：若试验成功，数据高度可翻译至三期研究 [24] - 论据：研究人群与三期研究相似，可定义客观的电生理活动和临床癫痫发作活动；基于阳性结果，将与FDA进行二期结束会议，并开展两项平行注册试验 [24] 6. **对药物的信心来源** - 核心观点：基于现有数据，对药物的剂量和疗效有信心 [26] - 论据：在多次递增剂量研究中测试了不同滴定和给药方案，以实现50% - 70%的受体占有率；人体PET研究证实了靶点定位，明确了PKRO关系，且RO关系更紧密；当前使用的剂量可实现85%的受体占有率 [26][27][28] 7. **试验管理与药物优势** - 核心观点：研究设计有助于管理基线特征和处理噪音，药物半衰期长是优势 [29] - 论据：通过8周回顾期和28天前瞻性周期确保患者基线数据稳定；药物半衰期为8 - 14天，可减少患者漏服药物导致突破性癫痫发作的风险；洗脱期数据可显示药物的独特性 [32] 8. **其他适应症开发** - 核心观点：RAP 219在双相情感障碍和神经性疼痛方面有开发潜力 [34] - 论据：抗癫痫药物在双相情感障碍和神经性疼痛方面已显示出有效性；双相情感障碍研究计划在第三季度启动；神经性疼痛项目因患者监测问题被FDA暂停，正在进行协议修改 [35][36] 9. **双相情感障碍研究的给药方案** - 核心观点：MAD试验和PET数据支持双相情感障碍研究的给药方案 [41] - 论据：在MAD试验中探索了如何在5天内实现目标受体占有率以提供疗效，并通过PET数据进行了验证 [41] 10. **长效注射制剂开发** - 核心观点：RAP 219适合开发长效注射制剂，若成功将是变革性的 [42] - 论据：药物具有高效、低药物水平、无药物相互作用和内置滴定等特点；长效注射制剂可减少患者漏服药物的风险，是一种良好的知识产权策略 [42][45] 11. **对癫痫试验结果的信心** - 核心观点：对9月癫痫试验概念验证数据有信心 [47] - 论据：癫痫药物开发的临床前和临床数据具有高可翻译性；患者基线特征良好，疾病负担高，长发作与电生理癫痫发作的一致性为92%；当前使用的剂量可实现85%的受体占有率 [47][48][49] 12. **现金状况与项目资金** - 核心观点：公司现金状况良好，可支持项目至2026年底 [51] - 论据：本季度末现金为2.85285亿美元，可支持9月的试验结果公布；若数据阳性，可资助所有活动以尽快开展三期研究，并支持第三季度启动的双相情感障碍试验 [51] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. 公司在投资者活动中公布了14名患者的基线特征，包括临床发作中位数为10次，长发作事件为51次，与电生理癫痫发作的一致性为92% [15] 2. 公司设定的试验目标是在40%的参与者中看到长发作减少30%，这与临床发作减少50%相关，该标准是基于现有药物的表现设定的 [18][19] 3. 药物的洗脱期数据可显示其独特性，因为药物半衰期长，可观察到电生理活动在药物洗脱后的变化 [32] 4. 双相情感障碍研究是在住院环境中进行，为期3 - 5周，需要在5 - 7天内显示疗效 [40] 5. 长效注射制剂若成功，将是癫痫治疗领域的首个此类制剂，可减少患者漏服药物的风险，提高治疗效果 [42][43]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司报告的现金和投资总额为3730万美元，流动负债为470万美元，营运资金为3280万美元；而截至2024年12月31日，现金和投资总额为4410万美元，流动负债为540万美元，营运资金为3920万美元，现金和投资以及营运资金的减少主要是由于运营所用的净现金 [11] - 2025年第一季度经营活动所用净现金为710万美元，2024年第一季度为670万美元，经营活动现金使用量的增加主要源于净亏损的增加，部分被当年期间经营资产负债的变化所抵消 [12] - 2025年3月31日止三个月的研发费用增至570万美元，2024年同期为370万美元，增加主要是由于REMEDY 2临床试验的持续进行，包括全球扩张、制造开发活动增加以及临床团队的扩大；预计未来研发费用将相对近期适度增加 [12] - 2025年和2024年3月31日止三个月的一般及行政费用分别为250万美元和210万美元，增加主要是由于批准延长一名退休董事会成员持有的股票期权的终止后行使期限而确认的额外非现金股份支付费用；预计未来一般及行政费用将与近期保持稳定 [13] - 2025年3月31日止三个月的其他净收入为44.3万美元，2024年同期为59.7万美元，减少是由于当年期间可销售证券平均余额低于上一年期间，导致利息收入减少 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 子痫前期项目 - 公司认为子痫前期二期研究者发起试验的1a部分非常接近确定目标剂量，以便在1b部分继续推进 [4] - 剂量选择将主要依据几个关键数据点，包括安全性和耐受性（包括胎盘转移分析结果）、收缩压和舒张压水平的降低幅度以及通过多普勒超声测量子宫动脉搏动指数评估的子宫和胎盘血流变化 [5] - 预计在6月下旬至7月发布初步顶线结果，最终时间主要取决于外部实验室进行各项测试的时间表 [5] 中风项目 - 参与者招募目前处于中期分析招募患者的20% - 25%百分位标记，下一次招募更新将在达到50%百分位标记时进行 [9] - 重申对前200名参与者的中期分析将在2026年上半年完成的指导 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进两个临床开发项目，即子痫前期项目和中风项目 [4] - 举办子痫前期关键意见领袖电话会议，以教育投资者、医生和其他相关方了解子痫前期疾病和当前治疗状态，并讨论DM199在子痫前期的二期试验设计 [6][8] - 与其他治疗领域如肿瘤学相比，妊娠并发症的治疗仍然落后且未得到充分理解，目前尚无FDA批准的子痫前期治疗方法，而DM199是目前唯一正在对患有子痫前期的孕妇进行研究的新型药物 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计当前的现金和投资能够支持到2026年第三季度 [12] - 公司对两个项目的进展感到鼓舞，期待分享子痫前期概念验证试验的顶线结果和中风项目的中期分析结果 [43] 其他重要信息 - 公司首席医疗官Lorianne Mascioka目前正在短期病假中，公司希望她早日康复 [3] - 5月是子痫前期宣传月，公司将于5月28日上午8点（东部时间）赞助一场子痫前期关键意见领袖电话会议 [6] - 公司聘请了一位经验丰富的中风神经科医生，在Lorianne休假期间支持站点参与，以保持REMEDY 2试验的招募势头 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: 实验室测试结果在6月至7月公布的主要变量是什么？ - 主要是DM199穿过胎盘屏障的测试，即胎盘转移测试，目前正在等待实验室完成最终的检测下限确定和测试运行 [17] 问题: 子痫前期项目第2部分和第3部分的触发条件是什么？ - 对于胎儿生长受限部分，如果看到子宫内动脉扩张，研究人员准备推进该队列；关于第2部分，将在未来几周公布结果后再详细讨论 [20] 问题: 子痫前期初始数据对急性缺血性中风（AIS）开发和REMEDY 2试验有何预期的借鉴或风险降低作用？ - 这两个适应症非常独特，但子痫前期的积极效果将进一步证实该蛋白质是有活性的；此前提到有两种形式的该蛋白质在亚洲用于治疗急性缺血性中风和子痫前期，有相关的研究出版物 [25][26] 问题: 中风项目高容量中心目前达到每月1 - 2名患者招募的比例是多少？ - 一些高招募量的站点目前达到了每个站点每月1 - 2名患者，公司正在努力建立势头并拓展与其他站点的关系，目前招募情况高于计划，势头令人鼓舞 [31][32] 问题: 中风项目的总体中心数量是否超过30个，地理分布上是否有国际招募？ - 目前处于30多个中心，同时正在关闭一些未开展工作的站点，重点关注高招募量的站点；在格鲁吉亚的站点表现良好 [33] 问题: 2026年上半年的中期分析是否意味着招募率将继续上升？ - 是的，自上次财报电话会议以来，招募率有令人鼓舞的上升趋势 [34] 问题: 子痫前期项目的第2部分和第3部分主要在南非进行还是会有美国部分，是否需要提交研究性新药申请（IND）？ - 第2部分和第3部分仍属于同一协议，合作者无需重新获得监管批准 [38] 问题: 是否会将子痫前期研究扩展到美国，何时扩展？ - 公司计划未来将该研究扩展到美国和全球，目前重点是完成1a部分并推进到1b部分以及第2部分和第3部分 [39]