Nexstar Media Group (NXST) FY Conference June 05, 2025 10:45 AM ET Speaker0 Good morning, and welcome to Gabelli's seventeenth Annual Media and Sports Symposium. We're very excited to have everyone here today. So I'll be kicking off the morning with a brief introduction, and then we'll jump into our first session with EW Scripps at 08:30. This year, we have a strong lineup with 13 companies or organizations doing presentations, fireside chats or panels, with an additional six companies participating in one ...

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Apogee Therapeutics Inc (APGE) - **行业**：制药和生物技术行业，聚焦于炎症与免疫（I&I）领域，特别是特应性皮炎（atopic dermatitis）和呼吸道疾病市场 纪要提到的核心观点和论据 公司产品与战略 - **产品定位**：开发潜在的同类最佳抗体，针对I&I领域最大的市场，以特应性皮炎为主要项目，利用新技术开发针对已验证靶点的更好抗体 [2][3] - **研发进展**：即将在今年年中公布关键的16周数据，有望改变特应性皮炎市场，该市场规模大且有大量空白空间 [3][5] - **治疗方案优势**：将给药间隔从每两到四周延长至三到六个月，探索更高暴露量以改善疗效，并采用一流的联合治疗方法 [4] 即将公布的数据及市场预期 - **数据关注点**：即将公布的长效IL - 13数据是关键资产，市场关注公司能否成功开展临床试验、药物是否有类似lebrikizumab的反应以及联合治疗与Dupixent相比的效果 [6][7] - **内部标准**：公司内部设定的标准是在疗效和安全性上与lebrikizumab和Dupixent相当，即EC 75在45 - 50%范围，EC 90和IGA zero在35 - 40%范围，若能达到此标准且每三个月给药一次，将获得积极反馈 [8] - **市场潜力**：即使非差异化药物在特应性皮炎市场也能取得成功，如Eglisin和Inovia，而公司目标是成为该领域的领先药物 [18] 监管与临床试验设计 - **监管要求**：FDA希望看到组合疗法优于单个成分，公司计划采用析因设计，先进行组合疗法与两种单药的对比试验，再进行成分贡献研究 [25] - **临床试验方案**：今年启动的第一项研究是APG 777 + APG 990（APG 279）与Dupixent的对比试验，以了解组合疗法与成分及现有标准治疗的差异 [26] 市场竞争与产品优势 - **DUPIXENT情况**：DUPIXENT是一款优秀药物，但实际使用中存在患者停药率高、持续性低的问题，主要原因包括产生ADAs、失去反应以及给药不便等 [34][35] - **公司产品优势**：公司产品若能达到设定标准，有望凭借更好的给药方案和潜在的疗效优势吸引患者和医生，同时从支付方角度看，可降低总医疗成本 [9][39] 战略意义与市场价值 - **公司转型**：未来18个月，随着数据公布，公司将从缺乏疗效数据的高风险阶段转变为拥有活性药物、有差异化优势且有望在本十年推出产品并成为重磅炸弹的公司 [63][64] - **战略吸引力**：公司的战略价值在于其产品组合对寻求构建公司、替代收入损失或开拓新业务的战略投资者具有吸引力 [73] 其他重要但可能被忽略的内容 - **成本估算**：推进到全球III期试验时，每位患者的成本约为25万美元 [30] - **Sanofi数据影响**：Sanofi的amlodilumab和luncetambig数据将分别影响公司单药和联合疗法在呼吸道疾病方面的研发策略 [52][53] - **市场价值低估**：公司的特应性皮炎和呼吸道疾病业务目前未得到市场充分估值，需公布相关数据以体现价值 [83]

Alvotech (ALVO) 2025 Conference June 05, 2025 10:30 AM ET Speaker0 All righty. Good morning, and welcome to Jefferies Global Healthcare Conference. My name is Matthew Pakora with the Jefferies Healthcare Investment Banking team, and it's my great pleasure to introduce you to Doctor. Balaji Prasad, the Chief Strategy Officer. He will get us started here today. Speaker1 Thank you, Matthew. Good morning, everyone. My name is Balaji Prasad, the Chief Strategy Officer at Talvotech. It's my pleasure to present th ...

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、基因编辑 [1][4] - 公司：Prime Medicine、BMS、BEAM 纪要提到的核心观点和论据 公司核心目标与业务 - 核心观点：Prime Medicine致力于实现先导编辑技术变革性和广泛应用潜力，聚焦三个有未满足需求的商业机会推进管线 [4][7] - 论据：公司以交付先导编辑技术潜力为目标，专注于Wilson's disease、alpha one antitrypsin disease和cystic fibrosis，还与BMS合作开展离体CAR - T细胞疗法项目 [7] 先导编辑技术优势 - 核心观点：先导编辑是最通用、安全的基因编辑方式，优于CRISPR Cas9和碱基编辑 [5][18] - 论据：CRISPR Cas9能高效定位基因组但会造成双链断裂，有脱靶编辑问题；碱基编辑可转换单个碱基但会产生旁观者编辑；先导编辑使用逆转录酶，可按意愿重写基因组，使用单链断裂，脱靶编辑极少 [11][14][18] 通用LNP平台优势 - 核心观点：公司有强大的LNP平台，在肝脏和肺部编辑有进展，有良好安全性 [20][21] - 论据：已开发出对肝脏有效的LNP，临床前数据显示在小鼠和非人灵长类动物肝脏中有高编辑水平；正在评估用于囊性纤维化肺部编辑的LNP；与临床研究中的基准相比有良好安全概况 [20][21] CGD项目数据意义 - 核心观点：CGD项目数据证明先导编辑技术在人类严重遗传疾病中有效，有潜在治愈可能 [26] - 论据：首例患者数据显示，与CRISPR公司镰状细胞病移植相比，移植植入时间更快；15天DHR水平达58%，30天达65 - 66%，表明中性粒细胞功能改善 [24][25] Wilson's disease项目前景 - 核心观点：公司针对Wilson's disease的先导编辑器有高编辑效率和良好表型数据，有望转化到临床 [33][36] - 论据：编辑效率方面，1069突变编辑水平可达80 - 90%，r778编辑率也在80 - 90%；表型数据方面，小鼠模型中四周后铜减少约75%，粪便铜增加，尿铜减少；其他公司数据显示有一定转化可能性，公司LNP有良好治疗指数 [33][34][36] AATD项目差异化 - 核心观点：公司AATD项目相比BEAM更优，能使患者恢复野生型蛋白，有急性相反应 [56][60] - 论据：BEAM数据虽显示有较高编辑效率，但产生的蛋白多数有旁观者编辑，功能为野生型蛋白的70 - 90%；公司先导编辑改变基因组，受内源性控制，能有急性相反应 [56][60] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司现金状况：截至3月现金为1.58亿美元，能支撑到明年上半年，重组后成本降低50% [72][73] - 合作与业务拓展：与BMS有离体CAR - T细胞疗法合作；778突变在亚洲有商业机会，可考虑与亚洲公司合作；与BEAM有仲裁，公司AATD项目在BEAM合作范围之外 [7][33][68] - 临床研究计划：Wilson's disease预计2026年上半年提交IND或CTA，2027年有临床数据；AATD计划2026年年中提交IND [32][65]

Intercontinental Exchange (ICE) Conference June 05, 2025 10:30 AM ET Speaker0 My name is Patrick Moley. I cover the exchanges, online brokers and trading companies here at Piper Sandler. It's my pleasure to welcome our next guest, Lynn Martin of Intercontinental Exchange. Lynn has been President of NYSE since 2022. She also serves as Chair of Fixed Income and Data Services business. Lynn, thank you so much for joining us. Speaker1 Thanks for having me. Speaker0 So it's been a volatile first start to the yea ...

Moderna (MRNA) 2025 Conference June 05, 2025 10:30 AM ET Speaker0 Everyone, thank you. Good morning, and thank you for joining us on our next discussion here at the Jefferies Healthcare Conference. I have the pleasure of having the President of Moderna, Stephen Hoag, up here with us. Obviously, timely. A lot's going on in the world, both from a regulatory administrative standpoint. We had Marty Makary here yesterday. Obviously, a lot going on with your commercial business, the pipeline, all of that. So I lo ...

纪要涉及的行业或者公司 行业：分子诊断、器官移植行业；公司：CareDx (CDNA) [1] 纪要提到的核心观点和论据 公司现状与财务情况 - 公司拥有650名全球员工，其中180人推动商业增长，100名科学家和研究人员专注移植护理解决方案，80名软件程序员开发软件工具 [2] - Q1营收同比增长18%，测试量增长12%，季度末现金2.31亿美元且无债务 [3] - 本周完成股票回购计划，回购5%流通股，花费约5000万美元，董事会又授权5000万美元回购计划 [4] 增长驱动因素 - **市场策略**：推出新产品和产品扩展，如针对儿科心脏移植患者的AlloSure，覆盖心脏移植全市场 [2] - **证据生成**：发布数据推动产品的支付方覆盖和报销，如基于研究成果，蓝十字蓝盾联邦员工计划对AlloSure Heart、Highmark Blue Cross对AlloSure Kidney发布积极覆盖政策 [14][15] - **运营卓越**：重组和发展RCM职能，实施Epic Aura，提高IVD实验室产品套件业务毛利率 [3] 市场情况 - 美国器官移植市场规模约500亿美元，每年约进行4.6万例移植手术，每个移植器官花费约100万美元 [4][5] - 移植市场各器官自然增长，五年复合年增长率受技术创新（如灌注技术）和政府项目（如IOTA计划）推动 [7] 公司业务 - **测试服务**：进行约100万次监测分析以检测移植器官排斥，美国70%移植中心使用公司一种或多种软件解决方案 [5] - **IVD试剂盒**：全球每年销售和分发约20万份HLA测试试剂盒，用于匹配已故捐赠者器官和接受者 [6] - **移植药房**：每年为器官移植患者填写约15万份处方 [6] 产品管线 - 今年推出用于同时进行胰腺和肾脏移植的AlloSure，以及适用于儿科心脏移植患者的AlloSure Heart Pediatrics [12][13] - 计划推出补充AlloSure Kidney的产品，如histoMAP检测，预计今年晚些时候推出 [13] 证据生成与临床试验 - 公司持续推动证据生成以提高产品支付方覆盖和ASP，有四项关键试验在心脏、肾脏、肺和细胞治疗领域开展 [14][16] - 心脏试验在67个中心招募超2700名患者，肾脏试验在56个中心招募超3600名患者，ALLOMO试验招募500名患者 [17] 细胞治疗业务 - 全球有超5600项细胞治疗试验，公司有两款产品满足市场未满足需求，Alacel监测细胞治疗药代动力学，Allaheme监测血液恶性肿瘤复发 [18][19] 财务指引 - 预计2025年营收3.605 - 3.75亿美元，2027年营收达5亿美元，调整后EBITDA利润率达20% [19] - 预计年增长率15%，其中市场增长贡献5%，产品客户采用和患者依从性贡献7%，ASP提升贡献3%，管线产品贡献1% [20] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在计费和商业方面招聘，商业团队第四季度增加约30人，RCM团队进行内部化以优化流程和减少拒付率 [29][30] - 新CPT代码有助于在获得支付方覆盖后转为合同费率，降低DSO [26] - 预计Epic实施将带来5 - 10%的测试量增长，为2026年增长奠定基础 [37] - IOTA计划7月1日生效，公司将推出质量报告和仪表盘软件，整合IOTA指标，预计成为未来增长顺风因素 [40][41] - 市场竞争方面，市场整体渗透浅，公司认为有机会实现三年增长目标 [43]

Stevanato Group (STVN) 2025 Conference June 05, 2025 10:30 AM ET Speaker0 Jeff there we go. Hi. Good morning. Dave Windley with Jefferies Healthcare Equity Research. Appreciate your attendance and and interest in our conference twenty twenty five. We are on kind of the homestretch here on Thursday. Our presenting company for this session is Stevanato Group. Here to present for them is the company's CEO, Franco Sveinato. So he has just a few slides and is going to give some prepared remarks to kick off and t ...

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Disc Medicine (IRON)，专注于开发治疗罕见病和贫血相关疾病的药物 [1] - 行业：医疗保健行业，特别是罕见病治疗和贫血治疗领域 核心观点和论据 EPP项目 - **FDA互动与NDA提交**：自去年秋季以来与FDA的互动积极且一致，在多个关键节点达成共识，预计今年下半年提交NDA申请，且在新旧政府交替期间，FDA在人员、时间、政策应用等方面均无变化 [4][8][11] - **市场机会评估**：从不同角度评估EPP市场机会，基因数据显示美国约有2万名患者，已获批药物Senesse的使用情况显示市场约有1000名患者，Komodo索赔数据库显示过去七年有1.4万名患者寻求EPP治疗，其中约6000名患者与医疗系统有较高互动，这部分患者将作为产品推出的目标人群 [16][17][18] - **产品优势与疗效**：产品BIDO是针对潜在疾病的治疗方法，以PP9减少作为替代终点，得到FDA认可并用于加速批准和确证性试验的共同主要终点，现有数据显示PP9减少显著，光毒性反应减少约75%，在AURORA试验中PP9下降后几乎无光毒性反应 [23][24][28] - **上市轨迹与时间表**：预计上市曲线与其他成功的罕见病药物类似，确认性试验Apollo预计明年年底完成，积极的结果将为产品营销提供更多证据，但现有数据已显示出市场潜力 [21][27] - **竞争格局**：关注Dursomelagon和另一个早期临床阶段资产的进展，前者正在进行第二项三期试验，后者试图将PP9困在红细胞中，但目前均无更多数据 [31] 贫血项目（Disco 974） - **未满足的医疗需求**：治疗骨髓纤维化（MF）的现有批准药物主要针对脾脏大小和症状评分，贫血作为该疾病的第三大发病率，尚无批准疗法，Disco 974和luspatercept是目前仅有的两种正在研究的治疗贫血的药物 [38][39][41] - **数据读出预期**：EHA会议将公布长期扩展数据，年底ASH会议将公布二期试验的初始数据，预计能对药物在MF患者中的疗效提供更多信息，特别是在联合治疗队列中的数据 [44][45][50] - **与其他药物的比较**：Momalotinib虽可用于治疗贫血的MF患者，但不能解决贫血问题，约10%的患者在使用后输血负担有意义改善；luspatercept针对高度输血依赖且使用Jakafi的患者进行三期试验，预计今年得出结果，其适用患者群体约占MF患者的10 - 20%，而Disco 974有望成为MF贫血的一线治疗药物 [55][56][63] - **注册路径**：FDA希望将MF贫血患者分为非输血、轻度输血和重度输血三组进行研究，并确定了可接受的终点，公司已将这些终点应用于一期B数据，并在去年ASH会议上展示，为后续注册提供了方向 [67][68][72] CKD项目 - **市场潜力与疗效目标**：非透析依赖性慢性肾病（NDD CKD）贫血患者估计有600万，疗效目标是使血红蛋白增加0.8 - 1克/分升并持续一段时间，一期单剂量数据显示40和60毫克剂量组约三分之一的患者在某些时刻达到目标，多剂量试验希望提高达到目标的患者比例或确定特定的响应患者群体 [78][79][80] - **患者分层与响应因素**：铁缺乏和EPO水平可能是影响患者对药物响应的因素，铁缺乏患者可能更适合IV铁治疗，而铁蛋白水平正常或高于正常的患者可能对Disco 974反应更好，EPO水平正常或较高的患者也可能是潜在的良好响应者 [82][83][84] 其他重要但可能被忽略的内容 - **Apollo试验**：目前正在进行中，预计约一年完成全部入组，入组患者来自Apollo和Helios长期扩展试验的滚动试验，约150名患者将在产品推出时参与试验 [4][22] - **EPP项目的商业策略**：设计销售团队和医学科学联络人（MSL）针对6000名高参与度患者，同时采用一般营销策略和与倡导组织合作，激活全部1.4万名患者的市场机会 [18] - **MF项目的探索性队列**：在MF的二期试验中，探索性联合治疗队列（在momalotinib或picretinib基础上联合使用Disco 974）入组速度快，显示出对该药物治疗贫血的高需求 [47][48][50]

纪要涉及的行业或者公司 - 行业：生物制药行业 [5] - 公司：Avadel Pharmaceuticals（AVDL），其核心产品为LUMRIZE；Jazz公司，其产品与LUMRIZE存在竞争关系 [5][31] 纪要提到的核心观点和论据 公司转型与产品定位 - 核心观点：Avadel已从通用医院业务转型为高增长生物制药公司，LUMRIZE是治疗嗜睡症（尤其是发作性睡病）的新一代产品 [5] - 论据：过去五年公司实现转型，LUMRIZE已上市两年并取得进展 [5][6] 里程碑与研发进展 - 核心观点：今年重点是LUMRIZE的推广和患者增长，完成特发性嗜睡症（IH）三期试验的患者招募，明年初公布试验结果并推进新药申请（NDA） [6] - 论据：目前处于IH三期试验深入阶段，预计年底完成招募，明年初有结果并开始NDA流程 [6] - 核心观点：LUMRIZE获FDA孤儿药指定，有望获孤儿药 exclusivity [7] - 论据：公司提交了相关数据，此前在发作性睡病成人和儿科患者中两次获孤儿药 exclusivity，此次是第三次获FDA认可 [7][10][14] 产品推广与市场表现 - 核心观点：产品推广执行良好，有持续增长潜力 [15] - 论据：上市两年组建了商业团队，不断获得新处方医生、患者和医生，Q1患者增长、转换患者加速、报销率提高，净患者增加50% [15][17][20] - 核心观点：LUMRIZE潜在患者超5万，来自三个细分市场 [22] - 论据：包括1.4万当前使用两次夜间剂量羟丁酸盐的患者、1.4 - 1.5万曾使用过羟丁酸盐后停药的患者、每年3000 - 5000名新使用羟丁酸盐的患者 [22] - 核心观点：公司已达盈亏平衡点，成本结构稳定，新增患者将增加现金流 [24] - 论据：Q1连续第三个季度调整后经营收入为正，同比经营费用下降3% [24][26] 患者细分市场与趋势 - 核心观点：患者细分市场比例有变化，转换患者比例在Q1和Q2上升 [29] - 论据：2024年转换患者比例下降，今年Q1和Q2该比例上升 [29][30] - 核心观点：曾停药患者是LUMRIZE专属受益群体，有1.5万潜在患者 [35] - 论据：这些患者因各种原因停用两次夜间剂量羟丁酸盐，LUMRIZE一次夜间剂量是合理选择 [32][35] - 核心观点：公司在新患者市场份额增长，新品牌患者中占比高 [36] - 论据：虽数据有限，但在新品牌患者中获得了显著份额，且整体份额增长 [36] - 核心观点：公司降低了新患者停药率，且趋势持续改善 [38] - 论据：1月实施干预措施后，Q1和Q2新患者停药率下降 [38][40] 市场机会与竞争优势 - 核心观点：LUMRIZE市场机会大，增长途径多 [48] - 论据：从更大患者群体获取患者，其他羟丁酸盐主要竞争新患者市场，仅占公司市场机会的10% [48] 财务与库存情况 - 核心观点：预计Q2和Q3毛销差改善，库存水平稳定 [49] - 论据：Q1受毛销差影响最大，预计Q2和Q3改善，Q1末渠道库存约三周且稳定 [49] 奥瑞金素影响 - 核心观点：奥瑞金素不会影响LUMRIZE，羟丁酸盐仍有重要作用 [51] - 论据：与医生交流显示，羟丁酸盐能治疗发作性睡病多种症状，理想治疗方案是奥瑞金素和羟丁酸盐联合使用 [51][52] 诉讼情况 - 核心观点：多项诉讼有进展，将继续推进 [56] - 论据：反垄断案11月开庭，将寻求超10亿美元赔偿；后续会有过去诉讼的结果、未来特许权费率决定、专利诉讼后动议；今年对Jazz提起四项专利诉讼 [56][57][58] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司将在下周睡眠会议上展示真实世界证据研究结果，显示患者从第一代羟丁酸盐转换到LUMRIZE后有临床益处 [18] - Q2收入指引在6.163亿美元，公司有信心实现 [45]