财务数据和关键指标变化 - 公司对第四季度（4Q）的利润率指引显示将环比下降，部分原因是公司为增长进行了投资，例如为Synchrony预充式注射器的发布做准备，同时也包含了一些审慎的考量 [70][72] - 公司预计2026年GLP-1业务的增长将放缓，但仍将快于公司整体增速，而核心高价值产品（HVP）业务的增长将足以弥补GLP-1增速的放缓 [74] - 在合同制造业务中，一项连续血糖监测（CGM）合同将在2026年第二季度末到期，这将给2026年下半年带来约4000万美元的收入逆风，而药物处理（drug handling）业务预计将带来超过2000万美元的收入增长，部分抵消CGM合同到期的影响 [75] - 公司正在积极竞标一系列项目，以填补CGM合同到期后剩余的约2000万美元收入缺口 [76] 各条业务线数据和关键指标变化 - 药物输送设备业务（Drug Delivery Device）占总收入的14%，该业务同比下降，但若剔除去年的一次性激励付款则与去年持平，从第二季度到第三季度保持连续稳定 [22] - 药物输送设备业务包含四个主要部分：SmartDose、Crystal Zenith、SelfDose以及给药系统（admin systems），除SmartDose外的其他部分年内迄今实现增长且利润率良好，预计该业务整体将实现中个位数增长 [23] - SmartDose业务约占公司总销售额的4%，其利润率对公司整体利润率有稀释作用，公司正在通过提高产量、减少浪费和提升生产率来改善其盈利能力，并预计在2026年第一季度上线一条新的自动化生产线以显著改善成本 [26][27] - 公司正在评估SmartDose业务的最佳归属（包括可能的出售选项），并计划在明年年初发布正式指引前做出决定，无论选择哪条路径，都相信2026年该业务的表现将优于2025年 [28] - 高价值产品（HVP）组件业务（不包括GLP-1）在第三季度实现了中个位数增长，且每个季度都有所改善，预计这一趋势将持续到明年 [43] - 合同制造业务占总收入的20%，其运营模式与占80%的专有产品（Proprietary）业务单元非常不同 [15][16] - 公司新推出的Synchrony预充式注射器产品属于药物输送设备范畴，具有良好利润率，计划在2026年1月进行商业发布 [24][70] 各个市场数据和关键指标变化 - GLP-1药物相关业务在第三季度贡献了公司总收入的17%，其中8%来自合同制造业务（生产单剂量和多剂量笔），9%来自高价值组件业务（提供瓶塞、柱塞和管线密封件） [36][37] - 公司在GLP-1市场的所有主要参与者中都有很高的参与度，业务增长与GLP-1市场增长保持一致 [37][40] - 公司预计到本年代末，口服GLP-1药物将占据约30%的市场份额，但注射剂和口服药物市场都将持续增长 [41][42] - 在欧洲，多剂量（multi-dose）是主要格式，而在美国则以单剂量（single dose）为主，公司预计多剂量在美国的作用将逐渐增强，但过渡将是缓慢的，公司同时参与两种格式 [47][48] - 在生物制剂领域，公司的市场份额或参与率估计在70%-75%，而在临床阶段的生物制剂项目中，参与率超过90% [52] - NX1（一项与监管相关的增值服务）在2025年初被预计为公司增长带来150个基点的推动，现已上调至200个基点，目前有375个正在进行的客户技术开发项目，预计这将成为多年的增长动力 [60][61] - 仅在欧洲市场，NX1相关的机会规模估计就达60亿个部件，公司目前处于转换这些部件的早期阶段 [61] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进行了组织结构调整，设立了占收入80%的专有产品（Proprietary）运营单元和占20%的合同制造（Contract Manufacturing）单元，以专注于各自业务的独特性，推动问责制和更快决策 [15][16] - 公司正在加强数据分析能力，不仅分析内部数据和与客户沟通，还建立更多能力来审视市场及类比领域（如生物加工），以改善业务可见性和规划 [13][14][17] - 公司认为注射药物领域有非常有利的行业顺风，并且公司是明确的市场领导者 [6] - 公司看到了在运营改进、推动更快增长以及利润率方面的巨大机会 [7] - 公司正在投资自动化以提高产能、降低成本并优化工厂利用率，长期来看也在审视其全球足迹是否最优 [31][87] - 在合同制造业务中，公司正有选择地竞标那些能带来更高附加值、改善盈利能力的项目，例如因此选择不竞标下一代CGM项目 [79][80] - 药物处理（drug handling）业务被视为一个高价值机会，其峰值潜力远高于2026年预期的2000万至3000万美元 [82][83] - 公司认为生物类似药（biosimilars）的加速审批和更易获取将有利于患者和公司业务，因为公司对品牌药和仿制药的经济效益基本持中立态度 [55][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新任CFO加入公司四个多月，对公司看到的机会感到更加兴奋，包括运营改进和利润率提升 [5][7] - 公司的信心与日俱增，认为客户订单模式正在正常化，库存调整（去库存）问题已基本成为过去，预计将在本季度（第四季度）完全解决 [19][20] - GLP-1药物目前的渗透率仍处于早期阶段，预计在本十年剩余时间里，其渗透率和可及性将继续增长，近期美国降低Medicaid和Medicare成本的政策将增加可及性并推动销量 [38][39] - 口服GLP-1药物的采用将占据部分市场，但由于副作用和疗效不同，它将是不同的模式 [41] - 公司不过度依赖GLP-1实现增长，GLP-1是增长助力而非唯一驱动力 [43] - 对于公司业务，GLP-1药物价格下降、销量上升是利好，因为公司产品只占这些药物价格的相对较小部分，销量是关键驱动因素 [44][45] - 在单剂量与多剂量格式的经济效益方面，多剂量格式每个剂量所需的部件更少，但存在其他因素，因此不能简单按比例计算 [49][50] - NX1的推动力增强，部分原因是项目执行速度加快，也因为有更多项目启动，这种增长势头预计将延续到2026年 [64][65] - 公司对2026年的初步展望保持积极，认为当前市场预期处于良好位置，并预计增长势头将持续 [73] - 公司对利润率扩张的机会比三个月前更加兴奋，机会不仅来自产品组合向高价值转移，还来自采购、提高产量和工厂利用率、增加自动化等方面的实际成本改善 [86][87] 其他重要信息 - 公司正在通过增加分析严谨性、情景规划等方式，重建财务指引的可信度 [10][12][17] - 生物加工（Bioprocessing）被视为公司产品的一个良好领先指标 [14] - 公司提供瓶塞、柱塞和管线密封件等产品，用于当前市场上所有GLP-1药物平台 [37] - 药物处理（drug handling）业务涉及接收已灌装好的药瓶，将其组装成成品笔，需要额外的冷链存储、API验证和批次追踪系统，这为客户创造了价值，能加快生产速度 [84][85] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: CFO入职四个月以来的初步看法和看到的机遇 - CFO对公司机会感到兴奋，特别是在运营改进、推动更快增长和利润率方面，并看到团队正在采取行动以推动未来更高的盈利能力和改进 [4][5][7] 问题: 财务指引理念是否发生变化，以及如何看待第四季度利润率环比下降 - CFO的审慎（prudence）理念没有改变，公司意识到需要重建信誉，并正在通过加强数据分析、市场理解和情景规划来改善业务可见性和决策质量 [8][10][12][17] - 第四季度利润率环比下降部分是由于为增长进行的投资（如Synchrony发布准备），也包含一些审慎考量 [70][72] 问题: 客户订单模式正常化和库存调整问题的现状 - 公司信心日益增强，认为库存调整问题已基本成为过去，预计将在本季度完全解决，并观察到外部指标和其他公司的评论也证实了这一点 [18][19][20] 问题: 药物输送设备业务的表现，特别是SmartDose - 药物输送设备业务占总收入14%，同比下降但剔除一次性激励后持平，除SmartDose外的部分增长良好且利润率佳，预计整体中个位数增长 [21][22][23] - SmartDose占公司总销售约4%，利润率稀释公司整体水平，但每季度盈利都有改善，2026年Q1将上线自动化生产线以显著降本，公司正在评估其最佳归属（包括出售），计划明年初前做出决定，并相信2026年该业务会更好 [25][26][27][28] 问题: 自动化生产线上线对SmartDose业务的影响 - 新自动化生产线将提高产能并降低成本，2026年是过渡年，预计到2027年该业务的利润率能与公司整体高价值产品组件业务看齐 [29][31][32] 问题: 公司在GLP-1领域的参与情况 - GLP-1业务占Q3收入的17%，其中8%来自合同制造（生产单/多剂量笔），9%来自高价值组件（提供瓶塞、柱塞、密封件） [35][36][37] 问题: GLP-1市场未来增长展望，特别是口服药物上市的影响 - GLP-1渗透率仍处早期，预计可及性将提升，口服药物将占据部分市场（预计本年代末占30%），但注射和口服剂型都将增长，公司不过度依赖GLP-1，核心HVP业务（除GLP-1外）持续改善 [38][41][42][43] 问题: 如何理解公司业务与GLP-1药物价格和销量的关系 - 销量是关键驱动因素，公司产品占药物成本比例小，价格下降、销量上升对公司有利 [44][45] 问题: GLP-1领域中单剂量与多剂量格式的发展趋势及对公司的影响 - 欧洲以多剂量为主，美国单剂量为主但多剂量作用将逐渐增强，过渡较慢，公司两者都参与 [46][47][48] - 多剂量每个剂量所需部件更少，但存在其他因素，经济效益不能简单按比例计算 [49][50] 问题: 除GLP-1外，公司在生物制剂/生物类似药方面的机会 - 公司支持加速生物类似药审批，这对患者和公司都有利，公司对品牌药和仿制药的经济效益基本持中立态度 [54][55][56] 问题: NX1监管要求带来的增长动力 - NX1是重要非GLP-1增长动力，2025年对增长的贡献已从150个基点上调至200个基点，目前有375个进行中的技术开发项目，仅欧洲市场机会就达60亿个部件，预计是多年增长动力 [58][60][61] - 其他地区虽无正式法规，但监管审查趋严及客户希望全球统一标准，推动了NX1项目在美国等地的应用 [62][63] - NX1贡献增加源于项目执行加快和项目数量增多，增长势头将延续至2026年 [64][65] 问题: NX1项目客户主要分布在HVP产品曲线的哪个区间 - 客户需求遍布整个HVP产品曲线，公司根据客户需求提供解决方案，预计将持续多年 [66][67] 问题: 除GLP-1、NX1、生物制剂外，HVP业务还有哪些增长机会 - 研发管线投资集中在生物制剂和注射剂领域，这是公司的优势领域，公司不依赖下一个GLP-1级别的爆款，作为市场领导者将继续投资产能和产品 [68][69] 问题: 合同制造业务中CGM合同到期后的填补计划及药物处理业务的规模 - CGM合同到期造成4000万美元逆风，药物处理业务预计带来2000万+美元增长，公司正积极竞标多个不同规模的项目以填补剩余约2000万美元缺口 [75][76][81] - 药物处理业务2026年预期收入2000万-3000万美元并非峰值，未来潜力更大，该业务涉及将已灌装药瓶组装成笔，需冷链存储和验证，能为客户加速生产 [82][83][84][85] 问题: 合同制造业务中放弃竞标下一代CGM项目的原因 - 公司致力于改善合同制造业务的经济效益，有选择地竞标能带来更高附加值、改善盈利能力的项目，下一代CGM项目不符合此标准 [78][79][80] 问题: 对利润率扩张潜力的看法（2026年及以后） - 利润率扩张机会可控且比之前更多，不仅依赖高价值产品组合转移，还包括采购、提高产量和工厂利用率、自动化及优化全球足迹等成本改善措施 [86][87]

财务数据和关键指标变化 - 公司目前基本实现现金中性 并处于盈利轨道上[6] - 公司拥有超过4.5亿美元现金 并通过与Sobi的交易将Empaveli美国以外地区的特许权使用费货币化 财务状况良好[64] - 在现金运营支出基础上 公司净产品收入与现金支出接近持平 已持续数个季度[64] - 在2025年前三个季度 由于患者自付费用援助基金会资金问题 公司提供了价值近4000万美元的免费药品 否则这部分可能成为商业收入[76] 各条业务线数据和关键指标变化 **Empaveli (Pegcetacoplan)** - **PNH适应症**: 尽管有口服替代药物上市 但并未出现大量患者从Empaveli转出 相反 累计已有15%尝试口服药物的患者重新转回使用Empaveli[24] 公司与合作伙伴Sobi在PNH及其他疾病领域积累了超过3000患者年的用药安全性数据 期间未观察到一例脑膜炎球菌感染病例[25] - **C3G/IC-MPGN适应症 (新获批)**: 在美国的首个完整季度末 已获得约225份起始治疗表格 约占美国5000名流行病学患者总数的5%[14][32] 市场启动表现良好[32] **Syfovre (地理萎缩适应症)** - 在2025年 由于患者自付费用援助基金会资金短缺 影响了约20%需要帮助的患者 导致视网膜诊所运营流程中断 地理萎缩治疗受到冲击[41][42] - 公司始终保持市场领导地位 市场份额稳定在60%以上[45] - 在新接受治疗的患者中 2024年市场份额曾显著下降 但在2025年初恢复 并维持在55%左右[45] - 长期Gale研究五年数据显示 Syfovre可为患者节省约一年半的视力损失[47] 各个市场数据和关键指标变化 **肾脏疾病市场 (C3G/IC-MPGN)** - 美国C3G和IC-MPGN患者总数约为5000人[9] - 约50%的患者在10年内会进展至终末期肾病(需要血液透析)[9] - 公司针对该适应症的市场渗透策略包括针对移植肾病专家、儿科肾病专家和成人肾病专家三类医生群体进行教育[16][17][18] **地理萎缩市场** - 竞争格局方面 公司与Izervay竞争 市场份额稳定在60%以上 新患者份额约为55%[45] - 市场增长面临挑战 主要源于患者自付费用援助问题导致的诊疗摩擦[75][76] 公司战略和发展方向和行业竞争 **研发管线与未来方向** - 公司专注于补体通路 特别是补体因子C3[4][5] - 除了已获批的PNH和C3G/IC-MPGN 公司正在针对局灶节段性肾小球硬化症(FSGS 美国约13000名患者)和移植肾功能延迟恢复进行III期临床试验[26][29] - 公司正在开发一项结合Syfovre玻璃体内注射和皮下注射siRNA(可降低全身C3水平约90%)的联合疗法 旨在实现每三个月给药一次 并取得优于单用Syfovre的疗效[67][68][69] 该siRNA技术为内部开发[69] - 公司正在开发一种基于机器学习和AI的视网膜功能成像技术 旨在帮助医生量化和理解地理萎缩及湿性AMD患者的功能衰退 并展示治疗益处 该技术基于公司Oaks和Derby研究的微视野检查数据训练而成[52][53][58][63] 相关分析数据将很快公布 但作为实用工具在诊所广泛推广仍需时间[61] **市场竞争与差异化** - 在C3G/IC-MPGN领域 与口服竞争产品Fabhalta相比 Empaveli具有显著疗效差异(蛋白尿减少约68% vs 约25-30%)[10][36][37] 并且拥有更广泛的标签 涵盖C3G和IC-MPGN、成人和儿科患者、移植前及移植后设置[13] - 与针对C5的补体抑制剂相比 针对C3的Empaveli能直接解决肾脏中C3沉积的疾病驱动根源[35] - 对于给药途径(皮下注射 vs 口服) 管理层认为在疾病严重、预后差的情况下 疗效是首要考虑因素[38][39] **地理萎缩业务战略调整** - 针对市场挑战 公司将更多精力转向医生教育 而非直接面向患者的营销活动[77] - 公司计划在2026年与视网膜学界重新探讨地理萎缩的意义 并推广其功能成像技术 以帮助医生更好地理解疾病进展和治疗效果[43][44][54][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2026年抱有期待 将有非常多令人兴奋的事情发生[6] - 在C3G/IC-MPGN的推广中 医生教育是关键 特别是成人肾病专家需要看到同行评议的发表数据(如《新英格兰医学杂志》文章)才会更深入地考虑治疗患者[18][19] - 2025年对视网膜诊所而言是非常困难的一年 主要受患者自付费用援助资金问题影响[41] - 公司无法预测患者自付费用援助基金会的未来变化 但承认其对患者和诊所运营产生了巨大影响[75] - 公司相信凭借现有商业产品和费用结构 拥有实现盈利所需的一切条件[64] 其他重要信息 - 公司是一家商业阶段公司 拥有两款获批药物(Empaveli和Syfovre) 覆盖四个适应症[5] - Empaveli在C3G/IC-MPGN的III期Valiant试验中显示出显著疗效 包括蛋白尿减少约68% 肾小球滤过率稳定 且治疗6个月后70%患者肾脏活检显示C3沉积消失[10][11] - 公司拥有增强现实头显技术 可帮助患者家属理解患者所经历的视力损失[57] 问答环节所有的提问和回答 问题: 请介绍C3G和IC-MPGN新适应症的进展和机会[7] - 回答: C3G和IC-MPGN是两种相似的肾脏疾病 美国患者约5000人 约50%在10年内会进展至终末期肾病 Empaveli在III期Valiant试验中显示出卓越疗效 包括蛋白尿减少约68% 肾小球滤过率稳定 治疗6个月后70%患者肾脏C3沉积消失 相关数据已发表在《新英格兰医学杂志》[9][10][11] 问题: 与口服竞争产品相比 公司的差异化优势是什么[12] - 回答: 竞争产品仅研究了成人C3G患者 而Empaveli的标签更广 涵盖C3G和IC-MPGN、成人和儿科、移植前后 且疗效更优(蛋白尿减少68% vs 约25-30%) 公司仅用6个月数据就完成了申报 进一步确立了差异化[13][36] 问题: 如何获取更大的市场份额(超过5%)[14] - 回答: 主要驱动力是医生教育 需要针对移植肾病专家、儿科肾病专家和成人肾病专家三类群体采取不同策略 儿科医生更倾向于公司的给药途径和疗效 移植中心兴趣浓厚 成人肾病专家行动较慢 需要看到同行评议数据 口碑传播正在发挥作用[16][17][18][19][20] 问题: 医生在临床上会区分C3G和IC-MPGN吗[21] - 回答: 区别不大 两种疾病存在重叠 将IC-MPGN纳入治疗范围的重要性在于其涉及补体激活的经典通路 而针对C3的抑制能提供对补体通路的全面控制[22] 问题: PNH业务的现状和增长潜力如何[23] - 回答: PNH业务稳定 真实世界数据显示Empaveli疗效显著且安全性良好 超过3000患者年用药中未出现脑膜炎球菌感染 尽管有口服药竞争 但患者转回率低[24][25] 问题: 对FSGS和移植肾功能延迟恢复这两个新适应症的看法和预期[26] - 回答: 公司相信有成功概率 依据是疾病机制和补体过度激活与eGFR快速下降的关联 FSGS患者数更多(约13000人) 移植肾功能延迟恢复与缺血再灌注损伤中的补体作用相关 两项均为III期试验 刚启动 明年会提供更多更新[26][27][28][29] 问题: 移植肾功能延迟恢复试验的入组标准是什么[30] - 回答: 适用于任何原因导致的肾移植 但必须是已故捐献者的肾脏 活体捐献者很少出现移植肾功能延迟恢复[30][31] 问题: 有哪些类似的罕见病上市表现可作为参考[32] - 回答: 肾脏领域目前没有很好的可比案例 主要参考指标是上市首季即达到近5%的流行病学渗透率 这预示着上市表现良好 并且朝着5000名患者的目标前进[32] 问题: C5抑制剂在C3G/IC-MPGN中会成功吗[35] - 回答: C5抑制剂可能对蛋白尿有一定影响 但无法解决肾脏中C3沉积的根本问题 控制疾病驱动因素需要针对根源C3[35] 问题: 皮下注射相对于口服给药途径是否是一个问题[37] - 回答: 有选择总是好的 对于快速进展的儿科患者或疾病较重的患者 疗效是首要考虑因素 考虑到血液透析仅能延长数年寿命 疗效优先的设置是良好的[38][39] 问题: Syfovre地理萎缩业务的现状和未来路径如何[40] - 回答: 2025年因患者自付费用援助问题导致市场受挫 但公司份额保持领先 长期数据积极 2026年的机会在于重新与视网膜学界沟通疾病认知 并推广功能成像技术来展示疾病进展和治疗益处[41][43][44][45][47] 问题: 与Izervay的竞争动态是否已稳定[45] - 回答: 公司始终保持市场领导地位 份额稳定在60%以上 新患者份额约55%[45] 问题: 如何量化展示Syfovre的益处[48] - 回答: 公司正在开发基于AI/机器学习的视网膜功能成像技术 可以像素化展示患者实际所见 并利用历史数据预测未来进展和治疗预期效果 该技术将帮助医生更好地理解疾病和评估治疗[52][56][57][58] 问题: 该功能成像技术何时可用[61] - 回答: 对真实世界数据的分析将很快公布 但作为实用工具在诊所广泛推广仍需时间[61] 问题: 该技术是公司的业务目标还是学术支持工具[62] - 回答: 这是公司的技术 基于内部研究数据训练 但公司愿意分享 以服务于治疗疾病的更大目标[63] 问题: 公司未来4-6个季度的损益展望如何[64] - 回答: 公司财务状况良好 现金充足 相信凭借现有商业产品和费用结构能够实现盈利[64] 问题: siRNA联合疗法项目的进展如何[65] - 回答: 该项目是关键的II期注册试验 旨在通过皮下注射siRNA(每三个月一次)联合玻璃体内注射Syfovre 实现更优疗效和更长的给药间隔[67][68][69] 问题: 患者自付费用援助基金会的情况是否有变化[75] - 回答: 无法预测其变化 但其影响巨大 导致了免费药品提供增加和医生接诊新患者的摩擦[75][76] 问题: 公司是否会加大直接面向患者的营销投入[77] - 回答: 目前公司将更多精力转向医生教育 因为患者治疗意愿已较高 而医生端存在摩擦[77]

财务数据和关键指标变化 - 公司为推进项目面临资本约束，筹集股权资本成本高昂 [28][53] - 公司已改变指导目标，计划在明年完成新药临床试验申请并启动试验 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已将研发管线聚焦于两个核心项目：用于1型糖尿病的SC451（干细胞衍生胰岛细胞产品）和用于体内CAR-T的SG293 [2] - 1型糖尿病项目目标是在明年提交新药临床试验申请并开始临床研究 [6][21] - 体内CAR-T项目指导目标是在2027年提交新药临床试验申请，但也存在明年获得数据的可能路径 [9][52] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是专注于1型糖尿病和体内CAR-T两个核心项目 [2][9] - 1型糖尿病领域存在其他公司项目，但公司拥有全球100%权益，并认为其方法因无需免疫抑制而更具优势 [7][16] - 体内CAR-T领域竞争激烈，主要存在两种技术路径：脂质纳米颗粒递送mRNA和病毒样颗粒，公司采用独特的副粘病毒载体方法以实现细胞特异性递送 [45][46] - 公司对合作伙伴持开放态度，但标准很高，要求合作伙伴能提升财务韧性、成功概率或扩大市场蛋糕，而非简单分利 [28][29] - 对于1型糖尿病项目，合作伙伴需要帮助解决制造规模化的科学难题，这比解决资本问题更关键 [29] - 对于体内CAR-T等平台技术，公司更倾向于通过合作来加速发展，以缓解资本约束并专注于核心的1型糖尿病项目 [49][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对1型糖尿病项目前景非常乐观，认为其有潜力成为最重要的药物之一，并且临床路径相对直接 [7][24] - 管理层认为1型糖尿病存在巨大未满足需求，患者群体庞大（目前近1000万人，预计15年内达1500万人）且积极参与治疗推进 [4][44] - 监管环境总体积极，公司正与全球多个监管机构沟通，反馈一致，目标是实现通用申请和流程 [11][42] - 主要挑战在于确保治疗的安全性（特别是长期肿瘤风险）和解决制造规模化问题，以满足巨大患者需求 [13][14][23] - 体内CAR-T平台在非人灵长类动物实验中数据优异，但仍需在人体中验证 [9][56] 其他重要信息 - 公司已成功建立经过基因修饰的、O型血的、符合药品生产质量管理规范的主细胞库，这是项目推进的关键基础，耗时多年才完成 [20] - 1型糖尿病细胞的给药方式为肌肉注射，而非进入胰腺，这借鉴了已有的内分泌组织移植经验 [37][38] - 治疗目标是实现葡萄糖敏感性胰岛素分泌，模拟天然胰腺功能 [41] - 制造规模化是长期挑战，涉及每批次生产剂量（科学问题）和生产批次数（资本问题） [23][29] - 对于1型糖尿病这种一次性治愈疗法，未来的商业化（定价、报销）将是一个需要与合作伙伴共同应对的社会性挑战 [30][31] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于1型糖尿病项目新药临床试验申请准备和FDA反馈的进展 - 公司目标是在美国及其他地区推进该药物，与全球监管机构的对话反馈总体一致 [11] - 进入人体试验需要完成临床前毒理学研究和药品生产质量管理规范生产 [11] - 主要风险是安全性，包括短期严重低血糖和长期肿瘤风险，公司正集中精力确保安全 [13][14] - 公司已与多个监管机构就临床方案达成一致，并确认可以带着主细胞库推进新药临床试验申请 [19][20] - 预计在明年完成新药临床试验申请后，能较快启动I期试验 [21] 问题: I期试验的制造产能是否充足 - 公司有足够产能支持I期试验（约13名患者），但挑战在于将工艺扩大到满足上市需求的规模 [22] - 启动注册研究的关键瓶颈可能是制造规模化而非临床路径 [24] 问题: 制造业内其他诱导多能干细胞系开发的经验是否可供借鉴 - 存在一些通用经验可借鉴，例如 pluripotent stem cells 的扩增 [26] - 但1型糖尿病所需的细胞数量规模（约10亿）远大于其他疾病（如帕金森病约1000万），因此规模化挑战更大 [26] 问题: FDA是否能在制造规模化方面提供帮助 - 管理层认为FDA在保护公司商业秘密方面做得很好，这方面的见解更可能来自行业联盟或合同开发生产组织合作 [27] 问题: 近期是否考虑对1型糖尿病项目进行合作以融资 - 公司可以通过股权融资，但成本高 [28] - 对合作持开放态度，但合作必须能提升财务韧性和成功概率，而不仅仅是分利 [28][29] - 目前并不急于合作，因为公司有能力在可预见的未来自行推进至少到I期概念验证阶段 [32] 问题: 随着规模扩大，数据管理是否会成为挑战 - 临床开发的数据管理相对直接，但制造过程的数据管理将非常关键，用于监控细胞突变和确保产品质量 [34][35] 问题: 细胞如何注射到肌肉并停留，胰岛素分泌水平是否恒定 - 细胞通过肌肉注射，并通过植入停留，进入血液的细胞会被清除 [38][39] - 目标不是恒定胰岛素水平，而是葡萄糖敏感性胰岛素分泌，这是产品放行标准之一 [41] 问题: 不同地区（美国、欧洲、亚洲）的监管审批路径是否一致 - 路径相似但有差异，公司目标是基于FDA模板争取全球统一申请和流程 [42] - 1型糖尿病患病率有地域性，较高地区包括美国、欧洲、中东、加拿大等 [43] 问题: 关于体内CAR-T平台的工作原理和差异化优势 - 平台使用独特的副粘病毒来源的病毒样颗粒，能实现逻辑门控的细胞特异性递送，并直接进入细胞质，避免内体途径，减少脱靶和免疫原性 [46][47] - 这与使用脂质纳米颗粒递送mRNA（不整合DNA）的其他方法形成差异 [45] 问题: 如何考虑体内CAR-T平台（包括靶向其他细胞类型如造血干细胞）的合作 - 该平台是公司寻求合作的良好候选，可以缓解资本约束，使公司能专注于1型糖尿病 [49] - 与1型糖尿病单一资产不同，该平台可针对不同靶点（CD19、BCMA、造血干细胞等）进行分区合作 [50] 问题: 与大药企在这些项目上是否有互动 - 对干细胞衍生疗法的兴趣相对集中但深入，对体内CAR-T的兴趣更广泛，但药企仍分化为偏好简单脂质纳米颗粒/mRNA方法和看好公司差异化数据两派 [51] 问题: 体内CAR-T项目能否提前到2027年之前提交新药临床试验申请 - 通过选择不同监管区域可以加速，因为有些地区的制造复杂性较低，允许在获得美国新药临床试验申请前先获得数据 [52] 问题: 选择其他监管区域的标准是什么 - 决策基于公司资本受限的现状，需要权衡获取人体数据的速度，以便为资产做出正确的投资决策 [53] 问题: 未来12个月的投资亮点总结 - 1型糖尿病项目经过多年努力已显著去风险，即将进入临床，数据读出会很快 [55][56] - 体内CAR-T平台在非人灵长类动物中数据优异，有望在短期内实现人体验证并为公司带来多元化或资本 [56] - 公司正处于激动人心的阶段，关键里程碑将在相对短期内实现 [57]

财务数据和关键指标变化 * 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 * **1型糖尿病项目 (SC451)** * 目标是为1型糖尿病患者提供一次性治愈性疗法 通过单次肌肉注射 使患者余生无需胰岛素、免疫抑制和血糖监测 [6] * 全球有超过900万 接近1000万1型糖尿病患者 预计15年内将增长至约1500万人 [4] * 公司拥有该项目的全球100%权益 [7] * 计划在2026年提交IND并启动临床研究 [6][21] * 临床路径预计相对直接 参考另一家公司包含约50名患者的1/2/3期研究 可作为合理参考 [15][16] * 主要风险在于安全性 包括短期严重低血糖和长期潜在的肿瘤形成风险 [13][14] * 关键的GMP主细胞库已准备就绪 可用于IND申报 [19][20] * 公司有能力独立完成1期概念验证研究 [30] * **体内CAR-T项目 (SG293)** * 目标是开发一种无需淋巴清除化疗的单次治疗 靶向多种血癌(如淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤)和自身免疫性疾病(如狼疮、硬皮病) [8] * 该平台基于副粘病毒改造的病毒样颗粒(VLP) 可实现细胞特异性递送 并直接进入靶细胞细胞质 与其他递送机制相比具有差异化优势 [43][44] * 当前指导是2027年提交IND 但也存在路径可在2026年获得数据 [9][49] * 非人灵长类动物数据表现优异 [9][44] * 该平台具有扩展到其他细胞类型(如造血干细胞HSC)和靶点(如CD19、BCMA、CD22、实体瘤)的潜力 [44][46][47] 各个市场数据和关键指标变化 * **1型糖尿病市场** * 疾病负担沉重 患者即使得到最佳护理 平均预期寿命也缩短约10年 每日需做出约140次管理决策 并面临低血糖死亡及失明、截肢、心脏病、中风等长期风险 [4][5] * 1型糖尿病患病率存在地理和遗传因素 北欧地区、美国、中东国家和加拿大等地的患病率较高 [40][41] * **体内CAR-T/基因治疗市场** * 该领域竞争更为激烈 [9] * 行业内在研方法主要分为两类：使用脂质纳米颗粒(LNP)递送mRNA 以及使用病毒样颗粒(VLP) [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 * **公司战略聚焦** * 公司已将研发管线精简 专注于两个核心项目：1型糖尿病干细胞疗法(SC451)和体内CAR-T疗法(SG293) [2] * **1型糖尿病项目的竞争与行业地位** * 已有公司使用免疫抑制剂进行胰岛移植的1/2/3期研究 但该方案因需终身免疫抑制而无法规模化 [5][15] * 公司通过基因编辑使干细胞衍生的胰岛细胞对免疫系统“隐形” 解决了免疫排斥和自身免疫破坏问题 具备开发一次性治愈疗法的潜力 [5][6] * 在制造可扩展的、基因修饰的、符合GMP标准的万能供体(O阴性)多能干细胞主细胞库方面 公司面临巨大挑战并已取得突破 据称行业内此类细胞库尚不存在 [20][21] * **体内CAR-T平台的技术差异化** * 公司的平台基于两个关键假设：细胞特异性递送很重要 以及需要将有效载荷整合到T细胞基因组以实现对数级扩增 [8] * 若假设正确 公司有望开发出同类最佳的药物 其非人灵长类动物数据已显示出差异化优势 [9][44][48] * **合作与融资策略** * 对于1型糖尿病项目 公司对合作持开放态度 但门槛很高 合作需能增强公司财务韧性或提高成功概率/扩大市场潜力 而不仅仅是分摊权益 [27][28] * 由于尚无干细胞衍生疗法获批 寻找能帮助解决制造规模化这一“科学问题”的合作伙伴尤为困难 [28] * 对于体内CAR-T平台 公司认为这是一个非常适合合作的项目 可以通过合作加速开发 且不影响公司保留其他资产(如1型糖尿病)的长期价值 [46][47] * 公司目前资本受限 但有能力通过股权融资 不过成本较高 [27][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 * **对1型糖尿病项目前景的看法** * 管理层对该项目非常乐观 认为其有望成为最重要的药物之一 [7] * 认为一旦进入临床 数据读出会很快 能迅速验证是否克服免疫排斥和实现血糖正常化 [7] * 认识到将面临制造规模化的重大挑战 这是启动注册研究的关键瓶颈 [22][24] * 指出商业化一次性治愈疗法将非易事 需要不同的市场准入解决方案 可能需合作伙伴协助 [28][29] * **对体内CAR-T项目前景的看法** * 管理层对该平台感到兴奋 认为如果技术假设正确 将拥有同类最佳的药物 [9] * 强调需要获得人体数据来验证其相对于其他方法的优势 [48] * **整体公司展望** * 公司正进入一个关键时期 1型糖尿病项目经过多年努力已大幅去风险 即将进入临床 [52] * 未来12个月 1型糖尿病项目有望进入临床并快速产生数据 体内CAR-T项目也将取得进展 [53] * 尽管耗时和耗资超出最初预期 但疗法的变革潜力和成功可能性也远超当初设想 [53] 其他重要信息 * **制造与规模化挑战** * 1型糖尿病项目的长期瓶颈在于制造规模化 以满足巨大患者需求(例如 美国200万患者 每年治疗10万人 也需20年) [23] * 规模化涉及两个维度：每生产批次产生的剂量数(科学问题)和生产批次数(资本问题) [28] * 与其他适应症(如帕金森病)相比 1型糖尿病所需的细胞数量级更大(约10亿 vs 少于1000万) 患者群体也更庞大 因此规模化问题更为突出 [25] * 制造过程的数据管理对于确保产品质量和安全至关重要 [32] * **临床与监管** * 1型糖尿病项目的给药途径为肌肉注射 而非胰腺或肝脏 这基于已有的临床实践和公司早期人体研究经验 [35][36] * 细胞植入肌肉后会定植 离开的细胞会进入血液并被迅速清除 [37] * 治疗目标是实现葡萄糖敏感的胰岛素分泌 而非恒定胰岛素水平 [39] * 公司正与全球多个监管机构进行对话 寻求临床方案的一致性 目标是采用通用的申报和开发路径 [11][40] * 对于体内CAR-T项目 通过选择不同地区的监管路径 有可能早于美国IND获得人体数据 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于1型糖尿病项目IND准备和FDA反馈的进展 [10] * 回答: 目标是在美国及其他地区推进 与全球监管机构的反馈总体一致 进入人体试验需完成临床前毒理学研究和GMP生产 关键的安全风险是短期严重低血糖和长期肿瘤风险 公司已就GMP主细胞库达成一致 可以用于IND [11][12][13][14][17][19] 问题: 如何准备非临床安全数据以解决潜在的癌症风险 [17] * 回答: 包括对起始细胞基因组的严格测试 关注脱靶编辑、基因组重组以及潜在的致瘤突变 同时确保产品高纯度 避免分化过程中产生胃或肠道等非目标细胞 [17][18] 问题: 1期试验启动的速度以及公司是否具备相应的生产能力 [21][22] * 回答: 在IND获批后可以较快启动 公司有能力支持1期试验(约13名患者) 但将1期工艺转化为可商业化的规模化工艺是启动注册研究的关键瓶颈 [21][22] 问题: 临床1期完成后 是否会因解决规模化问题而出现临床进展空档期 [23] * 回答: 临床路径直接 但启动注册研究的长期瓶颈在于制造规模化 这可能导致一些时间间隔 但投资者将获得更长期的随访数据 并且早期患者数据能快速显示疗效 [24] 问题: 行业内其他iPSC细胞系开发的经验是否有助于公司的制造过程 [25] * 回答: 有可借鉴之处 例如多能干细胞扩增维持多能性和基因组稳定性的环节是通用的 但1型糖尿病所需的细胞数量和患者规模更大 问题更严峻 [25][26] 问题: FDA是否能在制造规模化方面提供帮助 [26] * 回答: FDA擅长保守公司商业秘密 这方面的帮助可能来自行业联盟或与CDMO的合作 而非监管机构 [26][27] 问题: 对1型糖尿病项目合作的近期看法以及是否为公司融资所需 [27] * 回答: 公司可通过股权融资(尽管成本高) 合作需能提高财务韧性和/或成功概率 由于尚无干细胞衍生疗法获批 找到能帮助解决制造“科学问题”的合作伙伴很难 商业化一次性疗法也需要合作伙伴 公司目前不急于合作 可独立推进至1期概念验证 [27][28][29][30] 问题: 数据管理是否会随着公司规模扩大和疗法推广成为挑战 [32] * 回答: 制造环节的数据管理将非常重要 用于追踪和预防不良事件 临床开发部分的数据管理则应相对直接 [32][33] 问题: 细胞如何注入胰腺 细胞数量 长期情况以及动物实验数据 [34] * 回答: 不注入胰腺 而是通过肌肉注射 基于已有的人体甲状腺旁腺和胰岛移植实践 通过多通道缓慢注射以避免细胞团缺氧 细胞会在肌肉定植 离开的细胞会被血液系统清除 已在非人灵长类动物等完成临床前分布研究 [35][36][37] 问题: 一定数量细胞产生的胰岛素水平是否是恒定的稳态 [38] * 回答: 目标不是恒定胰岛素水平 而是葡萄糖敏感的胰岛素分泌 就像天然胰腺 这是产品放行标准之一 [39] 问题: 不同监管机构(如MHRA、欧洲、亚洲 vs FDA)的批准路径是否相同 [40] * 回答: 相似但有不同 各国可能有不同的临床和制造要求 公司从一开始就寻求全球协调 以FDA为模板 目标是通用申报和开发流程 [40] 问题: 关于1型糖尿病 还有什么重要信息需要补充 [41] * 回答: 这是一个需求远未满足、患者参与度很高的巨大患者群体 机会巨大 关键是要在紧迫性和安全性之间取得平衡 [41] 问题: 体内CAR-T平台的工作原理及其差异化优势 [42] * 回答: 平台基于副粘病毒改造的VLP 实现细胞特异性递送并直接进入细胞质 避免了其他方法的内吞途径可能导致的脱靶递送和免疫原性问题 已在非人灵长类动物研究中验证 [42][43][44] 问题: 如何考虑跨所有可靶向细胞类型合作开发体内CAR-T项目 [46] * 回答: 该项目非常适合合作 可以帮助公司加速开发 且不影响公司保留1型糖尿病等资产的长期价值 平台可应用于多种靶点和细胞类型 [46][47] 问题: 是否与药企就这些项目有过接触 [47] * 回答: 对于干细胞衍生疗法 接触范围较窄但讨论深入 对于体内CAR-T 接触更广泛但很多仍处于初步了解阶段 药企分为两派：青睐更易制造的LNP-mRNA方法 或需要像公司这样的差异化方法 公司需要人体数据来证明其价值 [47][48] 问题: 将体内CAR-T项目IND时间从2027年提前的可能杠杆 [49] * 回答: 可以通过选择不同地区的监管路径来加快进度 在某些地区可以更早获得人体数据 [49] 问题: 什么因素会促使公司选择其他地区路径 [50] * 回答: 公司资本受限 因此尽快获得人体数据对于正确投资和理解这些资产非常重要 [50] 问题: 未来12个月投资者可以期待什么以及需要理解的关键信息 [51] * 回答: 1型糖尿病项目即将进入临床 数据将很快读出 尽管耗时耗资超出预期 但变革潜力巨大 体内CAR-T平台也提供了多元化和引入资本的机会 非人灵长类动物数据优异 需等待人体数据验证 公司处于行业短期发展的激动人心时刻 [52][53][54]

财务数据和关键指标变化 - 公司预计2025年第四季度利润率将环比下降，部分原因是投资于增长（如Synchrony预充式注射器上市准备）以及审慎的指导原则 [49][52] - GLP-1相关业务在第三季度贡献了总收入的17%，其中8%来自合同制造业务，9%来自高价值组件业务 [25] - 公司预计2026年GLP-1业务增长将放缓，但仍将高于公司平均水平，核心高价值组件业务（不含GLP-1）的增长将弥补此放缓 [53] - 合同制造业务中，一个连续血糖监测（CGM）合同将在2026年第二季度末到期，造成约4000万美元的下半年逆风，部分被药物处理业务超过2000万美元的增量所抵消 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 - 药物输送设备业务占总收入的14%，若剔除去年一次性激励付款影响，该业务同比持平，环比保持稳定，预计将实现中个位数增长 [14] - SmartDose业务约占药物输送设备业务的4%（即总收入的约0.56%），目前对公司利润率有稀释作用，但每个季度盈利能力均有改善 [17] - 高价值组件业务（不含GLP-1）在第三季度实现中个位数增长，预计这一改善趋势将持续到2026年 [28] - NX1计划对增长的贡献从年初的150个基点上调至2025年的200个基点，目前有375个正在进行的客户项目，被视为多年的增长动力 [42][43] 各个市场数据和关键指标变化 - GLP-1药物在全球范围内的渗透率仍处于早期阶段，预计到本十年末，口服剂型将占据约30%的市场份额，但注射剂型也将继续增长 [27][28] - 在生物类似药领域，公司对原研药和仿制药持中立态度，监管机构推动更多生物类似药上市以降低成本、增加可及性，这将有利于公司业务 [39][40][41] - 欧洲的NX1法规是主要驱动力，但公司也观察到其他地区（如美国）监管审查加强，以及跨国客户为 harmonize 全球运营而自愿采纳，市场机会仅在欧洲就估计有60亿个组件 [42][44][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重组为两个运营单元：占业务80%的专有产品单元（高价值组件）和占20%的合同制造单元，以提高专注度、责任感和决策速度 [10] - 公司正通过加强内部数据分析、外部市场对标（如生物工艺数据）和情景规划，提升业务可见性和预测能力 [7][8][9][11] - 在SmartDose业务上，公司采取双轨制：一方面通过自动化生产线（预计2026年第一季度上线）改善盈利能力，另一方面评估所有战略选项（包括出售），目标在2026年初提供正式指引前做出决定 [17][18] - 公司是生物制剂注射包装领域的市场领导者，市场份额/参与率在生物制剂领域达70%-75%，在新分子实体中超过90%，并计划持续投资以保持领先地位 [37][48] - 在合同制造业务中，公司专注于竞标能带来更高附加值、改善盈利能力的新项目，例如选择不竞标下一代CGM合同因其经济性不佳 [57][58][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对业务势头感到鼓舞，认为客户订单模式正常化已基本完成，预计在本季度（第四季度）将完全解决库存调整问题 [12] - 管理层对GLP-1市场的长期增长持乐观态度，认为药品降价、医保覆盖扩大、仿制药即将上市等因素将增加可及性，从而驱动注射量增长，这对公司有利 [26][27][31] - 关于GLP-1给药装置，预计单次使用和多次剂量装置将共存，美国市场向多次剂量的转变将是渐进的，公司两种都参与 [33] - 管理层对利润率扩张潜力比三个月前更加兴奋，机会包括积极的产品组合转向高价值产品、以及供应链优化、生产效率提升、自动化和长期 footprint 优化等可控因素 [62] 其他重要信息 - 公司推出了新的预充式注射器产品Synchrony，计划在2026年1月进行商业发布，目前正在进行上市前投资 [15][49][50] - 药物处理（Drug Handling）服务是合同制造业务中的新增长点，涉及将灌装好的药瓶组装成成品笔，提供冷链存储、API验证和批次追踪等服务，初期规模预计2000-3000万美元，但峰值潜力远高于此 [54][60][61] - 用于SmartDose的自动化生产线预计在2026年处于过渡期，全面投产后的成本效益和利润率提升更可能在2027年体现 [19][20] 问答环节所有提问和回答 问题: 新任首席运营官（Bob McMahon）入职四个月后的初步看法和发现的机遇 - 回应指出对公司团队和市场机会感到兴奋，认为公司在注射药物包装领域是市场领导者，行业有顺风，但运营效率、增长速度和利润率方面有显著改进空间，并对团队正在采取的措施感到鼓舞 [4][5] 问题: 公司的业绩指导哲学是否有所改变 - 回应表示指导风格保持一贯的审慎，同时正通过加强业务分析、对标外部市场和严格规划来重建信誉，旨在做出更佳决策和改善股东回报 [6][7][8] 问题: 如何提高业务可见性和可预测性 - 回应提到正在提升内部分析和外部市场监测能力（如将生物工艺数据作为领先指标），并加强情景规划，运营单元重组也有助于提高执行力和季度业绩 [9][10][11] 问题: 客户订单模式正常化和库存调整是否已成为过去式 - 回应表示信心日益增强，库存调整 largely 已成为过去，预计在本季度完全解决，业务势头将延续至2026年 [12] 问题: 药物输送设备业务（特别是SmartDose）的表现和盈利能力 - 回应说明该业务占总收入14%，剔除一次性因素后持平，预计中个位数增长；SmartDose占比小且利润稀释，但季度环比改善，自动化生产线将带来成本下降，同时评估战略选项，预计2026年该业务表现将优于2025年 [14][16][17][18] 问题: 自动化生产线对SmartDose业务的影响 - 回应解释新生产线将提升产能和降低成本，但2026年是产能爬坡的过渡年，利润率显著改善预计在2027年 [19][20] 问题: 公司在GLP-1领域的参与情况和增长展望 - 回应详细说明了在合同制造和高价值组件方面的参与，认为市场渗透仍早期，口服药是补充而非替代，预计两者都将增长，公司受益于注射量增长而非价格，并参与所有主要平台 [25][26][27][28][31] 问题: GLP-1领域单次使用与多次剂量装置的对比及对公司的经济影响 - 回应认为两种装置将共存，转变是渐进的；经济影响上，多次剂量装置每个剂量所需的零件更少，但不宜简单按剂量数比例计算，公司两种都参与 [32][33][34][35] 问题: 生物类似药监管推动带来的机遇 - 回应表示支持监管举措，认为能增加可及性、控制成本，公司对原研和仿制药经济效应持中立态度，生物类似药上市将有利于业务增长 [39][40][41] 问题: NX1计划的进展、贡献提升原因及客户分布 - 回应指出贡献提升源于项目执行加快和数量增加，客户需求覆盖整个高价值产品谱系，预计是多年增长动力，机会不限于欧洲 [42][46][47] 问题: 除GLP-1和NX1外，高价值组件业务的其他增长驱动因素 - 回应强调公司处于生物制剂和注射剂研发投入的"甜蜜点"，作为市场领导者，将持续投资产能和产品，不依赖单一下一个爆款产品 [48] 问题: 第四季度利润率环比下降的原因 - 回应解释主要是为Synchrony产品发布等进行增长投资，以及一些审慎考虑，旨在为2026年打好基础 [49][50][52] 问题: 2026年的关键变量和需要注意的方面 - 回应概述了GLP-1增长放缓但核心高价值组件业务增长加速、SmartDose决策、合同制造业务中CGM合同到期与药物处理业务爬坡的抵消作用等关键因素 [53][54][55] 问题: 填补CGM合同到期后产能的努力和对话性质 - 回应该公司正积极竞标一系列新项目，重点关注能带来更高附加值、改善盈利能力的项目，涉及现有和新客户、多种治疗模式，目标是在适当时候公布进展 [56][57][58][59] 问题: 药物处理业务的预期规模和能见度 - 回应澄清预期未下调，正处于生产线认证阶段，预计2026年全年爬坡，峰值潜力远高于初期2000-3000万美元，该服务为客户创造价值（加速生产），也为公司带来更高价值 [60][61] 问题: 对利润率长期扩张潜力的看法 - 回应表示比入职时更兴奋，机会包括产品组合优化、采购改进、生产效率提升、自动化以及长期 footprint 优化等可控因素 [62]

财务数据和关键指标变化 - 公司目前基本实现现金运营费用中性 即净产品收入与现金运营支出基本持平 [6][61] - 公司拥有超过4.5亿美元现金 并通过与Sobi的交易将Empaveli美国以外地区的特许权使用费货币化 财务状况良好 [61] - 在2025年前三个季度 由于患者共付援助基金问题 公司提供了价值近4000万美元的免费商品 否则这部分可能成为商业产品 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 **Empaveli (C3G/IC-MPGN)** - 在美国C3G和IC-MPGN的流行病学规模约为5000名患者 [8] - 在首个完整季度末 已获得约225份起始治疗表格 相当于渗透了约5%的市场 [13][31] - 在VALIANT 3期临床试验中 Empaveli显示出约68%的蛋白尿显著降低 eGFR稳定且在6个月时具有统计学意义 70%的患者在6个月治疗后肾脏活检中无C3沉积痕迹 [9][10] - 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症中 尝试口服替代疗法的患者累计有15%已回归使用Empaveli [22] - 公司与合作伙伴Sobi在PNH及其他疾病适应症中积累了超过3000患者年的用药安全性数据 期间未发现一例脑膜炎球菌感染病例 [23][24] **Syfovre (地理性萎缩)** - Syfovre在GA治疗市场中持续保持领先地位 市场份额稳定在60%以上 在新患者治疗中的份额约为55% [43] - 长期GALE研究五年数据显示 Syfovre治疗可为患者节省约一年半的视力损失 [44] - 2025年对视网膜诊所是艰难的一年 约20%需要共付援助的患者因基金会资金问题受到影响 导致诊所运营流程混乱 影响了GA治疗 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 **肾脏疾病市场** - C3G和IC-MPGN在美国约有5000名患者 其中约50%在10年内会进展为终末期肾病 [8] - 局灶节段性肾小球硬化症在美国有约13000名患者 公司已启动针对该适应症的3期临床试验 [25] **眼科市场** - 地理性萎缩是老年人失明的主要原因 [6] - 2025年视网膜诊所面临挑战 湿性年龄相关性黄斑变性患者若无法负担共付费用 医生常需使用样品药或转为每月注射的通用阿瓦斯汀 这打乱了治疗节奏 [40] 公司战略和发展方向和行业竞争 **公司战略与研发管线** - 公司专注于补体通路 特别是补体因子C3 并拥有两种已上市药物 覆盖四个适应症 [4][5] - 公司正在推进针对局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复的3期临床试验 [25][28] - 公司正在开展一项注册性2期临床试验 测试皮下注射siRNA与玻璃体内注射Syfovre的联合疗法 旨在将给药间隔延长至每三个月一次 并增强疗效 [64][65] - 公司开发了基于机器学习和AI的视网膜功能成像技术 旨在帮助医生更好地理解和追踪GA及湿性AMD患者的功能衰退 计划在2026年推进该技术的应用 [49][51][55][58] **行业竞争** - 在C3G/IC-MPGN领域 存在一款口服竞争产品 但其临床研究仅针对成人C3G患者 未涵盖儿科 IC-MPGN或移植后患者 而公司的Empaveli拥有更广泛的标签 [12] - 竞争产品在蛋白尿方面的获益幅度约为25-30% 而Empaveli的数据为68% [35] - 对于C5抑制剂用于C3G/IC-MPGN 虽然可能影响蛋白尿 但无法消除肾脏中的C3沉积 而C3沉积是疾病的驱动因素 [34] - 在GA市场 公司与Izervay竞争 并保持了市场领导地位 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司正处于盈利轨道上 2026年将有许多令人兴奋的进展 [6] - 对于Empaveli在C3G/IC-MPGN的上市 关键驱动因素是医生教育 特别是在成人肾病学家群体中 《新英格兰医学杂志》文章的发表将有助于推动治疗 [15][17][18] - 在GA领域 2025年的挑战主要源于患者共付援助基金的中断 但情况已开始缓慢改善 [39][40] - 管理层认为 疗效是治疗决策的首要因素 考虑到疾病的严重性 给药途径（注射 vs 口服）并非主要问题 [36] - 公司对财务健康状况感到满意 并相信基于现有商业产品和费用结构 公司具备实现盈利所需的条件 [61] 其他重要信息 - 公司通过真实案例和口碑传播推动Empaveli的采用 例如有医生和护士因药物对患者生活的巨大改变而将药物logo纹在身上 [19] - 在临床层面 医生通常不严格区分C3G和IC-MPGN 两者存在重叠 但将IC-MPGN纳入研究提供了对补体通路更全面的控制 [21] - 公司正在将其在GA领域的营销重点转向医生教育 而非直接面向消费者的广告活动 因为患者治疗意愿已较高 主要阻力在于医生端 [74] - 公司开发的siRNA技术为内部构建 [66] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: C3G/IC-MPGN的上市策略和市场份额目标是什么 [13] - 回答: 上市关键在于医生教育 需针对移植肾病学家 儿科和成人肾病学家不同群体采取策略 首个完整季度渗透率达5%表明上市进展良好 目标是在5000名患者流行病学中获取更大份额 但预计无法达到100%份额 [15][16][17][31][32] 问题: PNH业务是否还有增长潜力 [22] - 回答: PNH领域仍有大量临床试验 但Empaveli的真实世界数据非常出色 患者感觉良好 尽管有口服替代疗法上市 但并未出现大量患者转用 且有15%尝试口服药的患者已回归使用Empaveli 药物安全性记录也令人印象深刻 [22][23][24] 问题: 针对FSGS和移植肾功能延迟恢复的试验前景如何 [25] - 回答: 公司相信这些试验有成功概率 依据是疾病机制和补体C3过度激活与eGFR快速下降的关联 FSGS患者数量约为13000名 比C3G/IC-MPGN更多 移植肾功能延迟恢复试验针对 deceased donor kidney transplant recipients [25][26][29] 问题: 是否有类似C3G的罕见病上市案例可供参考 [30] - 回答: 在肾脏领域 大部分工作集中在IgAN和狼疮性肾炎 因此没有很好的直接比较对象 但首个季度渗透率接近5%是一个关键指标 表明上市进展顺利 [31] 问题: C5抑制剂在C3G/IC-MPGN中是否会成功 [34] - 回答: C5抑制剂可能对蛋白尿有影响 但无法消除肾脏中的C3沉积 而C3沉积是疾病的根本驱动因素 [34] 问题: 口服给药途径是否是一个问题 [35] - 回答: 拥有多种选择是好事 对于轻度疾病患者 口服选项可能合适 但疗效是首要考虑因素 考虑到疾病严重性和血液透析带来的有限预期寿命 疗效优先 [36] 问题: Syfovre的未来增长路径和竞争格局如何 [37][38][43] - 回答: 2025年因患者共付援助问题对视网膜诊所造成巨大干扰 影响了GA治疗 但情况正在缓慢改善 Syfovre长期数据积极 公司市场份额稳定在60%以上 新患者份额约55% 未来将通过推广新的视网膜功能成像技术来重新定义疾病管理并展示治疗价值 [39][40][41][43][44][49] 问题: 新的视网膜功能成像技术细节和推出时间表 [45][48][56][58] - 回答: 该技术基于机器学习和AI 能够对视网膜周边功能进行成像 帮助医生和患者理解疾病进展 学术讨论将于2026年2月开始 将数据分析工具广泛提供给诊所需要时间 但不会像药物开发那么长 该技术是公司利用临床试验数据开发的 但旨在服务于更广泛的治疗目的 [49][51][55][58][59] 问题: siRNA联合疗法的技术来源和给药方案 [62][66][67] - 回答: siRNA技术为内部构建 正在测试与Syfovre每三个月联合给药一次 目标是延长给药间隔并增强疗效 [64][65][66][68] 问题: 患者共付援助基金的情况是否会有变化 [72] - 回答: 无法预测基金会的变化 但其中断对患者和诊所产生了巨大影响 导致公司免费商品提供量增加 这是一个重大关切 [72][73] 问题: 直接面向消费者的广告策略是否有调整 [74] - 回答: 公司目前将更多精力转向医生教育 因为患者治疗意愿已较高 而医生端存在一些阻力 未来可能会重新考虑更多DTC投入 但2026年的重点是医生教育 [74]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有强劲的现金状况 截至2025年9月底 现金及现金等价物为6.899亿美元 [63] - 公司无有息债务 现金流状况良好 有能力支付超过10亿美元用于一项或一系列收购 [63] - 公司已宣布股票回购计划 但这不影响其业务发展战略或执行能力 [63] 各条业务线数据和关键指标变化 **Firdapse (LEMS治疗药物)** - 市场分为特发性(非癌症相关)LEMS和癌症相关LEMS两部分 [6] - 在癌症相关LEMS领域 公司采取四步流程：VGCC检测、无摩擦检测、改变NCCN指南、改善患者护理路径 [7] - 癌症相关LEMS患者中 目前有超过90%未被诊断 [28] - 公司观察到VGCC抗体检测数量显著增加 过去一年半里 每季度检测量增长至少9% [34][35] - 在特发性LEMS方面 公司有一个约500名患者的“管道患者”池 每月约一半的新患者来自这个池子 [36] - Firdapse的年度停药率在15%-20%之间 公司已实施计划优化滴定过程以降低停药率 [56] - 公司预计Firdapse业务中期可实现15%-20%的年增长率 [58] **Agamree (DMD治疗药物)** - 在DMD领域 约有100个诊疗中心 公司已渗透其中约95% 前45个诊疗中心贡献了约80%的类固醇业务 公司已实现100%渗透 [13] - 根据当前价格 公司估计Agamree的总可寻址市场约为14亿美元 这基于95%的患者曾接受过类固醇治疗 但只有70%目前正在使用类固醇 [17] - 如果仅与现有玩家表现相当 预计可获得25%的市场份额 即约3亿美元收入 若数据显示产品在某些方面具有优越性 则有望获得更高份额 [17] - 一项名为Guardian的研究(111名患者 为期5年)的初步数据显示 Agamree在身高、骨骼健康和减少白内障方面有益处 [10] - 公司正在进行一项名为Summit的五年期研究 涉及250名患者 旨在追踪Agamree相较于标准护理类固醇的益处 [9] **Fycompa (癫痫治疗药物)** - 该产品的固体剂型已于2025年5月底失去专利保护 并已出现仿制药侵蚀市场 [3] - 尽管面临仿制药竞争 该产品的表现仍超出公司预期 [3][5] - 公司预计将面临价格和销量上的损失 但正努力将影响最小化 [5] 各个市场数据和关键指标变化 **LEMS市场** - 估计美国有3,600至5,400名LEMS患者 [50] - 总市场机会在特发性和癌症相关LEMS之间各占50% [50] - 特发性LEMS患者寿命更长 每年约有150名可诊断患者 [50] - 癌症相关LEMS方面 任何时候都约有900名患者存在(主要与小细胞肺癌相关) 患者平均生存期约为17个月 [27][30][50] - 采用最保守的假设(85%的诊断患者接受治疗 无价格上涨) 总可寻址市场估计为12亿美元 [51] **DMD市场** - 总可寻址市场估计约为14亿美元(基于当前价格) [17] - 市场增长潜力在于将当前70%的类固醇使用率提高至85%或90% [59] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于孤儿和罕见病领域 采取“收购与建设”战略 不进行基础研究 [2][3] - 公司寻求收购风险显著降低的产品 即已上市或接近上市 并具有持续商业化机会的产品 [4] - 随着现金状况增强 公司正考虑向产品管线更早期(如后期概念验证阶段)延伸 承担更多监管风险以加速增长 [4][61][65] - 理想的业务发展交易目标：罕见病领域 治疗领域不限 峰值销售额约5亿美元 可立即或近乎立即增加收益 [61] - 公司拥有强大的商业基础设施 专注于支持患者获取药物并坚持治疗 该基础设施适用于任何罕见病领域 [11] - 自2025年1月以来 公司已评估超过100个潜在收购机会 [62] - 随着利率下降 其他公司融资渠道更畅通 可能减少与类似公司合作的需求 这促使公司考虑向管线更早期延伸 [65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对业务前景充满信心 相信通过现有产品的执行和潜在收购 能够克服Fycompa下滑的影响并实现整体增长 [55][62] - 在DMD领域 如果Agamree被证明是更优的类固醇 有望提高类固醇治疗的使用率 [59] - 在LEMS领域 改变护理路径和加强医生教育需要时间 预计癌症相关LEMS业务在2026年中之前不会产生显著影响 [27] - 广义重症肌无力市场的直接面向消费者营销活动增加 可能会提高GMG的诊断率 同时也可能将更多特发性LEMS患者误诊为GMG 这反而增加了公司的机会 [38] - 公司对Firdapse的专利充满信心 已与四家仿制药挑战者中的三家达成和解 专利保护期至2035年2月 剩余一家正在诉讼中 [52][53] 其他重要信息 - 公司正在进行一项Agamree的I期研究 包括两部分：与Emflaza和Prednisone的剂量等效性研究 以及寻找其免疫抑制剂量以探索DMD以外的应用潜力 [8] - 若找到免疫抑制剂量 Agamree可能用于基因治疗前的免疫抑制 相关数据预计在2025年底或2026年初获得 [8][20] - 公司已推出非品牌网站cancerassociatedlems com 并配备两名专职医学科学联络员 专注于癌症相关LEMS的医生教育 [23] - 公司通过团体采购组织进行教育 前三大GPO控制了约80%的社区肿瘤科医生 [33] - 在特发性LEMS诊断中 公司正努力将VGCC检测纳入重症肌无力检测面板 以缩短诊断时间 [37][46] 问答环节所有的提问和回答 问题: Agamree在DMD以外的潜在适应症范围是什么 - 目前判断范围还为时过早 但公司正在关注任何罕见病领域 只要属于罕见病 公司治疗领域不限 即使超出中枢神经系统领域也能接受 [11] 问题: 随着Summit研究数据陆续读出 应如何预期Agamree的上市增长曲线 - 上市至今已获得广泛采纳 在约100个DMD诊疗中心中渗透率达95% 前45个中心渗透率达100% 未来重点是在每个诊疗中心内深化渗透 [13] 问题: Summit研究的行为学数据结果将如何帮助进一步推动上市 - 首次数据读出时不会立即更新药品标签 因此不能用于商业推广 但会通过医学会议和出版物传播信息 公司将在合规前提下利用市场声音确保医生获得最佳信息 [15] - 行为学数据会有帮助 但医生目前使用药物时已能在一周内观察到患者行为改善 来自Summit研究的其他数据(如身高 骨骼健康等)如果积极 将更有帮助 [16] 问题: Agamree的总体峰值市场机会是多少 - 根据当前价格 总可寻址市场约为14亿美元 这考虑了95%的患者曾接受类固醇 但仅70%目前正在使用 假设治疗人群无增量增长 总可寻址市场约为12亿美元 若表现与其他玩家相当 可获得25%份额(即3亿美元) 若能证明在某些方面的优越性 则有望获得更高份额 [17] 问题: Agamree用于基因治疗免疫抑制的潜力及影响时间 - 这取决于I期研究是否能找到免疫抑制剂量 若能找到 公司可以参与该部分市场 但这需要很长时间才能体现在标签上 在合规前提下 信息可以在紧密的DMD社区内传播 [20] 问题: 在肿瘤科领域 医生教育进展如何 - 教育通过多层面进行：参加会议 配备专职MSL 推出非品牌网站 在大型GPO内进行教育 反馈非常好 [23] - 改变护理路径需要逐个机构进行 重点是与高容量 高控制度的机构合作 近期有机构迅速响应更改了指南 但这属于例外 [24][25] - 预计在2026年中之前不会产生显著影响 因为教育和改变需要时间 [27] 问题: 肿瘤科业务拐点是否在2026年中 届时诊断率是否会开始上升 - 是的 当护理路径改变达到一定临界数量 并配合持续的教育投入 将形成势头 诊断率应开始增加 [30][32] 问题: 除了McKesson 还有哪些主要的肿瘤科诊疗机构是目标 - Florida Oncology Tennessee Oncology Texas Oncology是主要的大型肿瘤诊疗机构 它们都隶属于某个GPO [32] - 前三大GPO控制了约80%的社区肿瘤科医生 专注于这些GPO有助于更快获得关注 [33] 问题: 是否会分享检测率作为肿瘤科业务的跟踪指标 - 很难区分检测是由肿瘤科还是神经科医生发起 但已观察到VGCC抗体检测数量显著增加 过去一年半每季度增长至少9% 这与公司的教育投入相吻合 [34][35] 问题: 如何进一步渗透特发性LEMS市场 - 采取系统化 分步推进的市场策略 并利用广义重症肌无力市场增加的关注度 因为GMG是特发性LEMS最常见的误诊 [36] - 公司有一个约500名患者的“管道患者”池 每月约一半的新患者来自此池 需要不断寻找新的患者线索来补充这个池子 [36] - 如果能让患者在MG检测面板中同时进行VGCC检测 可以缩短诊断历程 获得新的患者线索 [37] 问题: 患者通常在“患者池”中停留多久 - 时间范围很广 对于ACHR阴性且VGCC阳性的患者 转化速度最快 有时在一周内就能开始治疗 [44] 问题: 是否有专门的MG检测面板可以加入VGCC检测 还是需要逐个医生教育 - 这取决于实验室 公司正在与Quest和Mayo等实验室讨论 争取将其加入他们的检测面板 这是一个漫长的过程 但讨论已在进行中 [46] 问题: LEMS的总体市场机会如何 特发性和肿瘤相关部分如何细分 - 估计有3,600至5,400名患者 机会在特发性和癌症相关LEMS之间各占50% 特发性患者每年约有150名可诊断 寿命更长 癌症相关LEMS方面 任何时候都有约900名患者 采用最保守假设 总可寻址市场为12亿美元 [50][51] 问题: 对第四家专利挑战者的解决有何预期 - 无法提供具体细节 因为诉讼仍在进行 公司将继续做对公司和患者最有利的事 对其知识产权充满信心 [53] 问题: 随着Fycompa收入下滑 以及Agamree上市和Firdapse增长 如何看待2026年公司整体增长 以及潜在BD交易的影响 - 收购Fycompa时已知其生命周期 此举旨在改善资产负债表并增加收购灵活性 公司相信通过现有举措可以克服其下滑 实现整体增长 [55] - 可通过多种杠杆推动增长：肿瘤科机会 特发性LEMS持续增长 以及通过优化滴定降低患者停药率 [56] - 中期来看 Firdapse的15%-20%增长率是可实现的 Agamree也有增长机会 [58] 问题: 理想的BD交易是什么样的 - 理想目标是罕见病领域 治疗领域不限 峰值销售额约5亿美元 可立即或近乎立即增加收益 随着资产负债表增强 公司愿意承担更多监管风险 [61] 问题: 公司的财务健康状况如何 可用于部署的现金情况 以及对2026年的展望 - 截至2025年9月底 拥有6.899亿美元现金及现金等价物 无有息债务 凭借现金流生成能力 有能力支付超过10亿美元用于收购 已宣布的股票回购不影响BD战略 [63]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度订单出货比（Book-to-bill）反弹至1.13倍，显示出强劲的订单增长势头 [1] - 公司预计2025年全年收入指引为27亿至27.5亿美元，较之前有所上调，主要增长来自转嫁成本（pass-throughs）的增加 [59][60] - 2025年调整后税息折旧及摊销前利润（EBITDA）指引中点保持不变，为1.75亿至1.95亿美元 [65][66] - 第三季度可控销售及行政管理费用（SG&A）比去年第四季度降低了20%，公司计划在未来12-18个月内再降低约100个基点，长期目标是将SG&A占收入比例降至11%-12% [49][54] - 公司2025年成本节约目标为总额1.5亿美元，净额9000万美元，截至第三季度已完成总额9500万美元和净额5300万美元的节约 [52] - 自公司分拆以来，已裁减超过2000名员工，以优化成本结构 [53] - 公司近期使用手头现金偿还了约7700万美元的高级担保票据，自去年第二季度以来已偿还约30%的债务 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 业务线按收入规模排序为：全面服务临床业务（Full-service clinical）、功能性服务提供（FSP）、一期临床业务（Phase I） [61][62] - 一期临床业务持续增长，表现强劲 [48] - FSP业务领域存在价格竞争，公司选择性地放弃了部分利润率不达标的项目，但仍能在可盈利的领域赢得业务 [29][30] - 全面服务外包（Full-service outsourcing）业务中，公司避免采用激进的定价或过度承诺的策略来赢得合同 [31] - 公司赢得更多三期临床试验项目，这些项目带来了更高的转嫁成本 [60] 各个市场数据和关键指标变化 - 客户构成多样化，包括从参加行业会议的小型生物科技公司到价值数十亿美元的小型制药公司，以及新接触的大型制药公司 [5] - 新客户项目覆盖一期、二期到大规模三期临床试验 [6] - 生物科技客户的资金环境有所改善，比一年前更好，但尚未恢复到2018-2019年的历史水平，客户开始“打开钱包”进行投资 [12][13] - 公司未受到BARDA资助研究、COVID/流感疫苗研究或大型GLP-1研究相关不利因素的影响，因此取消率（cancellations）符合历史预期和正常业务范围 [84][85] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略基于三大支柱：商业卓越、运营卓越和财务卓越 [20] - 公司正在实施“生物科技运营模式”，其核心是根据客户特定需求（如人员资历、地理位置）进行精细化的人员配置和资源匹配，而非仅仅增加全职员工数量 [10][11] - 管理层将公司发展分为三个阶段：作为Labcorp一部分的时期、伴随分拆及市场逆风的时期、以及当前作为完全独立公司并拥有新领导层和增长机遇的时期 [17][18][19] - 公司专注于提升项目管理能力，将其视为专业服务行业，致力于授权员工实时解决问题，并正在进行系统、流程和人员再培训以实现这一目标 [26][27] - 在定价策略上，公司在FSP领域面临竞争但未将价格作为主要竞争手段，在全面服务领域则避免做出可能无法实现的激进承诺 [30][31][32] - 公司曾遭遇竞争对手的负面宣传（counter-detailing），但通过管理层与客户的密集沟通，在一个季度内迅速平息了这些噪音 [36][37] - 公司目前没有进一步剥离业务的计划，现有业务是公司希望专注发展的核心，且业务间存在联动 [48][50] - 新任首席执行官专注于项目级盈利能力管理，通过新建的独立系统和流程，能够对所有项目（无论新旧）进行月度财务跟踪，并就范围变更向客户追讨应收款项，以维持利润率 [72][73][78][79][80] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度因首席执行官交接导致的客户犹豫是一个异常现象，且这种噪音很快消失 [2] - 整体行业开始出现反弹迹象，生物制药公司正在推进其研发管线，之前更多是持观望态度 [3] - 公司第三季度的业绩提升主要得益于自身赢单率的提高和商业执行能力的增强 [3] - 第四季度销售管线强劲，且增长势头持续 [8][9] - 当前市场出现了一些顺风，地缘政治环境带来的不确定性已被逐渐适应，行业恢复增长 [19] - 公司已摆脱分拆过渡服务协议（TSA）的负担，建立了独立的系统和流程，为执行和增长奠定了基础 [73][76] - 近期政策不确定性（可能指药品定价政策）因行业领军企业的行动而有所缓解，这减轻了市场的部分犹豫情绪，但尚未形成“闸门大开”的局面 [86][87][88] 其他重要信息 - 新任首席执行官Anshul Thakral上任约五个月 [15] - 公司认为扭转变现（改善现金流、降低杠杆）需要数年时间，而非短期能完成 [44][45][47] - 转嫁成本的增加对毛利率构成压力，若剔除这部分影响，公司毛利率符合预期指引 [61][64] - 公司在2025年面临一些研发税收抵免方面的阻力，但已通过成本节约措施予以抵消 [68] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 第三季度订单出货比显著反弹，从第二季度到第三季度，客户情绪有何变化？生物科技和大型制药公司的表现如何？ [1] - 第二季度因CEO过渡导致的客户犹豫是异常现象，且很快消失。行业整体开始反弹，生物制药公司在推进管线。公司自身赢单率和商业执行能力的提升是第三季度业绩增长的主因 [2][3] 问题: 关于新客户，能否提供一些指标（如RFP数量、赢单率）？这些新客户是什么样的？ [4] - 新客户群体多样，从小型生物科技公司到数十亿美元规模的小型制药公司都有。公司扩大了市场覆盖范围，这带来了高于市场需求的RFP数量增长。项目阶段覆盖一期到三期 [5][6] 问题: 这种势头是否延续到了第四季度？ [8] - 第四季度的销售管线强劲，公司每天都在持续努力 [9] 问题: 公司的“生物科技运营模式”是什么？如何转化为针对客户的定制化市场策略？ [10] - 该模式核心是根据客户特定需求（人员类型、资历、所在地）进行精细化资源匹配，旨在组建最适合特定情境的团队，而不仅仅是基于能力 [10][11] 问题: 生物科技融资环境改善，这对公司业务的影响传导需要多久？是否感受到整体环境更健康？ [12] - 确实感受到生物科技客户在回归，资金环境比一年前好，客户开始增加支出，但尚未恢复到2018-2019年的水平，需要更多时间 [12][13] 问题: 您提到未来两年半将与过去两年半非常不同，关键举措和计划是什么？ [17] - 公司将发展分为三个阶段：作为大公司一部分的时期、伴随分拆及多重逆风的时期、以及当前作为完全独立公司并拥有新系统、流程和增长顺风的时期。对下一个阶段更为乐观 [17][18][19] 问题: 这些运营举措的时间表是怎样的？ [20] - 变革需要时间，公司已取得很大进展并正在加速。这是一段持续提升商业、运营和财务卓越性的旅程，没有具体结束时间表，但预计会季度性持续进步 [20][21] 问题: 公司如何优化项目管理、简化内部结构以提升运营卓越性？ [24][25] - 核心是将合适的人放在合适的位置并授权他们做决策。这需要再培训、评估、去层级化和去结构化。公司正在重新设计系统和流程，以强化项目管理，打造真正的专业服务组织 [26][27] 问题: 是否感受到竞争或定价压力发生变化？公司的定价策略是什么？ [28] - 在FSP领域存在价格竞争，一些大型竞争对手公开表示将价格作为杠杆，但公司没有，并放弃了利润率不健康的项目。在全面服务领域，公司避免激进的投标策略，坚持只承接合理且能兑现承诺的业务 [29][30][31][32] 问题: 是否注意到同行本季度在定价评论上有所软化？竞争压力变化明显吗？ [33] - 今年早些时候市场疲软时竞争压力明显，特别是在大型FSP项目上。针对公司的负面宣传在第二季度非常显著，但通过密集的客户沟通，在一个季度内迅速平息了 [36][37] 问题: 如何看待资本配置？债务偿还与增长、利润优先事项如何协调？ [38] - 自分拆以来，公司已剥离两项非核心业务并偿还了30%的债务，近期又用现金偿还了7700万美元票据。长期优先事项是继续改善现金流、降低债务杠杆，同时进行有针对性的有机增长投资 [38][39] 问题: 您入职时如何看待公司的资产负债表和债务问题？有何应对计划？ [41][43] - 承认需要降低债务以投资业务。计算基于两点：1）相信业务在分拆后能持续产生更多现金流（如第三季度所示）；2）有信心组建合适团队以夺回市场份额并增长。计划是利用增长产生的现金持续偿债，直至达到可持续水平，然后利用资产负债表支持增长。这需要数年时间，但并非不可能 [44][45] 问题: 是否还有容易剥离的业务？ [46] - 现有业务是公司希望专注发展的核心，且业务间存在联动。未来将主要通过增长和严格的成本控制来改善财务状况，而非进一步剥离 [48][50] 问题: 公司采取了哪些针对性举措来确保成本行动能在明年带来实际的利润率扩张？信心如何？ [51] - 公司正在执行成本节约计划，并将部分节约重新投资于员工。SG&A方面，在脱离TSA后已做出有意义的改变。毛利率方面，正在根据业务组合持续进行合理的人员配置优化 [52][53] 问题: SG&A与同行仍有差距，原因是什么？长期目标是什么？ [54] - 长期目标是将SG&A占收入比例降至11%-12%。今年已降低超过100个基点，未来12-18个月计划再降约100个基点。将通过自动化、第三方外包和合理人员配置提高效率，同时随着收入增长，SG&A绝对值保持稳定以改善比率 [54][55] 问题: 如何在削减成本与为市场复苏做准备之间取得平衡？ [56] - 认为目前仍有优化机会，并未触及需要谨慎平衡的临界线。人员优化是为了让运营更灵活、更敏捷。不排斥为增长而招聘，但目前重点仍是优化。需求回归时会积极争取，必要时再招聘 [56][57][58] 问题: 收入指引的上调主要受哪些因素驱动？转嫁成本的影响如何？ [59] - 收入指引上调主要来自转嫁成本的增加，这在一期临床和全面服务业务中均有体现，部分原因是赢得了更多三期临床试验。转嫁成本对毛利率构成压力，若剔除其增量影响，公司服务费收入和利润率符合原有指引 [60][61][64] 问题: 如何展望明年的利润率，考虑定价、转嫁成本和市场背景等因素？ [63] - 首要任务是让公司恢复增长，实现持续健康的订单出货比。随着第三、第四季度及明年初成本优化和人员调整的效果显现，利润率故事将变得清晰。若剔除转嫁成本的增量影响，公司利润率符合预期 [63][64] 问题: 今年EBITDA数据的变动受哪些因素影响？ [67] - EBITDA符合预期。成本削减措施顺利执行，服务费收入预测准确。研发税收抵免方面遇到一些预期内及超预期的阻力，但已通过节约措施抵消 [68][69] 问题: 与分拆初期类似，公司当时也承诺成本节约和提升利润率，现在执行类似计划有何不同？为何会有更好结果？ [71] - 关键区别在于：1）脱离分拆过渡和建立独立系统基础设施的时间比预期长，现在已没有这些负担；2）现在拥有独立系统和工具（如项目级盈利能力数据）及管理纪律，能够有效管理项目并追讨范围变更款项，这是过去无法做到的 [72][73][76][78][79][80] 问题: 取消率的趋势如何？客户在取消方面有何反馈？ [84] - 公司取消率符合历史预期和正常业务范围。部分行业噪音源于某些竞争对手高度暴露于BARDA项目、COVID/流感疫苗项目或大型GLP-1项目，这些项目正在取消。公司未暴露于这些风险 [84][85] 问题: 近期政策环境变化（可能指药品定价）是否减轻了不确定性，促使客户更愿意推进试验？ [86] - 是的，近期行业行动（以辉瑞为例）是迈向“新常态”的第一步，减轻了市场的部分犹豫情绪，使客户更清楚如何运营。但这并非“闸门大开”，而是缓解了之前的停滞 [87][88]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025财年表现强劲，每股收益和调整后营业利润均增长16%，股价上涨约55% [1] - 公司股票价格在过去七年中实现了25%的复合年增长率，已连续近七年未出现年度下跌 [1][2][3] - 公司发布了2026财年指引，预计合并营业利润增长8%-10%，其中美国医疗保健业务营业利润增长9%-11% [4][5] - 2026财年指引中包含了1%的净逆风，源于佛罗里达州癌症业务客户的流失，但被RCA收购带来的额外季度贡献部分抵消 [4][5] - 若排除上述1%的净逆风，公司预计2026财年美国业务营业利润增长可达10%-12% [6] - 公司上调了长期指引，将有机营业利润增长率从5%-8%提高至6%-9% [6] - 若包含资本部署带来的增长，长期每股收益增长率指引从8%-12%上调至9%-13% [6][7] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国核心分销业务增长强劲，主要受益于良好的药品使用趋势以及向医生诊所和卫生系统销售的特药产品 [7][8] - 公司在专业药领域是分销和GPO等环绕服务的领导者，并已扩展到MSO领域 [8] - 国际医疗解决方案板块在2025财年表现较弱，但核心分销业务表现稳健 [50] - 国际业务中，第三方物流业务是增长最快的部分，特别是在欧洲，特药产品主要通过3PL分销 [51] - 全球专业物流业务在2025财年第四季度出现好转，实现了收入和利润增长 [51] - PharmaLex咨询业务在2025财年表现不佳，公司已决定保留其中表现较好、有竞争优势的部分，包括药物警戒、市场准入和监管事务 [56][57][58] - 其他业务板块正在评估战略替代方案，其中最大的业务是MWI动物健康，此外还包括巴西的Profarma分销业务、部分PharmaLex业务以及遗留的美国咨询业务 [61] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场是公司主要利润来源，贡献了85%的营业利润，国际市场贡献15% [50] - 在专业药领域，公司专注于肿瘤学和视网膜疾病这两个最以药品为中心的专业领域 [15] - 在MSO业务方面，公司通过收购RCA进入了视网膜领域，并通过OneOncology在肿瘤学领域扩张 [14][15] - RCA在视网膜临床实验站点方面处于领先地位，这有助于吸引顶尖的医学毕业生 [15][16] - OneOncology目前由公司持股35%，公司计划在未来通过既定的买卖权结构收购剩余的65% [17][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的战略核心是“以药品为中心”，所有投资和增长都围绕药品展开 [8][15] - 公司认为创新药市场的发展和人口结构变化是推动长期增长的关键宏观因素 [9] - 公司通过扩展MSO业务来提供更高价值的实践管理服务，这是其强大专业药业务的自然演进 [8][14] - 公司认为其作为分销和环绕服务领导者的地位，使其能够成为药品创新的天然受益者 [9] - 在MSO领域，公司通过专注于药品密集型的专业领域来与竞争对手区分 [15] - 公司认为社区医疗服务提供者是最具成本效益的护理场所，并倡导政策避免对社区提供者造成意外伤害 [24][25] - 公司正在评估“其他”业务板块的战略替代方案，以优先投资于具有增长导向和竞争优势的业务 [56][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对长期指引充满信心，但预计未来几年不会重现过去几年的超额增长水平 [9] - 管理层认为药品是最高效的医疗形式，获得药品对于控制医疗支出至关重要 [11] - 关于保险覆盖面的潜在政策变化，管理层认为仍有大量信息待确定，但就业数据和医疗覆盖数据良好，且药品获取的价值已得到证实 [11][12] - 管理层认为生物类似药在B部分市场对公司是有利的，因为其利润率高于品牌药 [27] - 关于GLP-1药物，管理层确认其是收入增长的重要驱动力，但利润微薄；口服药物的推出将因无需冷链而适度降低运营费用，从而小幅提升营业利润和利润率，但整体仍属微利业务 [34][35][36] - 关于直接面向消费者的渠道，管理层认为大多数项目仍在使用现有分销渠道，因此对公司的经济影响不变 [38][39][40][41] - 对于国际业务，管理层对2026财年感到更加乐观，并预计该板块将实现营业利润增长 [51] - 对于全球专业物流业务，管理层看到市场改善，并对细胞和基因治疗市场的增长机会感到乐观 [53][54] 其他重要信息 - 公司与沃尔格林斯的合同将持续到2029年，与Boots的合同到2031年 [42] - 沃尔格林斯业务收入很高，但营业利润率远低于公司其他业务 [43] - 公司与信诺的关系动态稳定，当产品在专利期内时，信诺通常从公司采购；专利到期后，信诺通常会转向直接采购，生物类似药也遵循这一模式，没有实质性变化 [45][46][47][48] - 公司2026财年的资本支出预计约为9亿美元，高于往年，主要用于基础设施和技术投资，以支持强劲的使用趋势和业务量 [62] - 公司的资本部署保持平衡，包括：业务再投资、战略收购、机会性股票回购以及支付和增加股息 [62][63] - 公司将股息增长率提高至9%，以使其处于每股收益长期增长指引9%-13%的范围内 [63] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何弥合强劲的近期展望与略低的长期指引之间的差距？具体驱动因素是什么？ [4] - 回答: 公司受益于良好的药品使用趋势和向诊所及卫生系统销售的特药产品，这些因素将持续带来好处。公司正在其成功的专业药业务基础上，扩展到MSO领域。长期增长由药品创新和人口结构驱动，但公司预计不会维持过去几年的超额增长水平。然而，公司对业务和行业未来充满信心，并将成为药品创新的天然受益者 [5][6][7][8][9] 问题: 保险覆盖等政策因素可能带来的逆风对公司业务有何影响？ [10] - 回答: 政策影响难以量化。药品是最高效的护理形式，其获取价值已得到证实。目前仍有大量信息待定，但良好的就业和覆盖数据，以及药品获取的价值证明，预计不会对人们获取药品造成重大干扰 [11][12] 问题: MSO业务将如何发展？如何与竞争对手区分？可能扩展到哪些其他专业领域？ [13][14] - 回答: MSO是专业药业务的自然演进，旨在为长期合作的医生诊所提供更高价值的服务。公司的差异化在于坚持“以药品为中心”，因此专注于肿瘤学和视网膜这两个最以药品为中心的专业领域。未来增长将来自有机增长和收购增长，例如RCA在临床实验领域的领导地位。目前没有扩展到其他领域的计划 [14][15][16] 问题: 关于收购OneOncology剩余65%股权的买卖权结构，公司计划何时行权？ [17][18] - 回答: 买卖权有效期从2026年6月到2028年6月。公司非常喜欢这项业务，并期待最终拥有其100%的股权，以推动长期增长并实现与RCA的协同效应 [18] 问题: RCA和OneOncology之间有哪些潜在的协同效应？ [20] - 回答: 目前谈论具体细节为时过早，但预计在临床试验专业知识和后台办公方面会产生一些协同效应。两者都是各自领域的领导者，合并后可以共享最佳实践 [20][21][22][23] 问题: 药品定价的潜在逆风（如IRA）如何影响公司以药品为先的方法？ [24] - 回答: 过去15年公司一直是社区医疗服务提供者的有力倡导者。社区提供者是最具成本效益的护理场所，政策制定者通常会努力避免将其推向更昂贵护理场所的意外后果。最近的Bona Fide Service Fee变更结果良好，证明了这一信息的共鸣 [24][25] 问题: 生物类似药如何成为公司的顺风？与MSO和GPO战略如何形成良性循环？ [26] - 回答: B部分的生物类似药从分销和GPO角度都使公司受益，其利润率高于品牌药。公司将持续受益于药品创新、生物类似药推出和仿制药上市的周期。生物类似药在肿瘤学和视网膜MSO领域也对公司有益 [27][28][29] 问题: 生物类似药在Part D和Part B市场的采用有何不同？对收入和毛利的影响如何？ [30][32] - 回答: Part B市场医生可以快速将患者转向生物类似药，而Part D市场通过邮购则较慢。生物类似药的推出可能会影响收入增长，但会提升营业利润增长，因为它们是利润顺风。公司关注的是营业利润增长、自由现金流和投资资本回报率 [30][31][32] 问题: 口服GLP-1药物的推出将如何改变该领域的盈利动态？ [34] - 回答: 口服药物将因无需冷链而适度降低运营费用，从而小幅提升营业利润和利润率。但它们仍将是微利业务，并非2026财年营业利润增长的主要驱动力 [35][36] 问题: 直接面向消费者渠道的兴起对公司有何影响？ [37] - 回答: 大多数DTC项目仍在使用现有的分销渠道来解决医生接口或直接定价问题，产品实物移动仍通过常规渠道。因此，对公司的经济效益没有变化 [38][39][40][41] 问题: 沃尔格林斯私有化后，与公司的关系有何变化？如何加强该关系？ [42][43] - 回答: 沃尔格林斯仍是重要客户，合同期限不变。该业务收入高但利润率很低。公司正通过协助其微履约中心等运营措施来提高效率，从而加强关系 [42][43][44] 问题: 信诺日益依赖其自有专业分销商CuraScript，公司如何协调这与双方强大关系？ [45] - 回答: 这种动态关系并无变化。一直以来，专利期内产品信诺从公司采购，专利到期后则转向直接采购。生物类似药也遵循相同模式，只是现在被更多谈论，但并无实质性改变 [46][47][48] 问题: 国际核心分销业务的强劲增长是否由与美国相同的因素驱动？ [49] - 回答: 国际核心分销业务在2025财年表现稳健，主要增长驱动力是3PL市场，特别是在欧洲，特药产品主要通过3PL分销。这与美国特药增长有相似之处，但模式不同 [50][51] 问题: 全球专业物流业务的临床实验和生物制药资金前景如何？ [53] - 回答: 该业务在2025财年第四季度出现改善，收入和利润均增长。公司看到了市场改善，并对未来感到乐观，特别是在细胞和基因治疗市场增长方面，公司处于有利地位 [53][54] 问题: 对PharmaLex业务采取了哪些行动？保留的部分表现如何？ [55] - 回答: 公司决定保留PharmaLex中具有竞争优势、表现较好且有增长潜力的部分，即药物警戒、市场准入和监管事务。这些是业务中较大的部分，且表现更好 [56][57][58] 问题: 评估“其他”业务板块战略替代方案的时间表是什么？ [59][60] - 回答: 公司没有设定具体时间表。“其他”板块中的许多业务非常优质，最大的MWI动物健康业务在其市场表现良好，但未能为整个企业带来竞争优势 [61] 问题: 公司如何优先考虑资本部署的各个领域？ [62] - 回答: 公司采取平衡的资本部署策略，包括：投资业务（约9亿美元资本支出）、战略收购（主要为收购OneOncology剩余股权）、机会性股票回购以及支付和增加股息（股息增长率提高至9%） [62][63][64]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有强劲的现金状况，截至2025年9月底，现金及现金等价物为6.899亿美元，无有息债务 [63] - 公司现金流状况良好，有能力支付超过10亿美元用于一项或一系列收购，同时已宣布的股票回购计划不影响其业务发展策略的执行能力 [63] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Firdapse (用于Lambert-Eaton肌无力综合征)**: 公司预计中期内该产品仍能实现15%-20%的年增长率 [58] 年停药率在15%-20%之间，公司已通过加强患者教育和滴定流程优化来降低停药率 [56] - **Fycompa (用于癫痫)**: 其固体剂型已于2025年5月底失去专利保护，并已出现仿制药侵蚀，但该产品表现超出公司预期 [3] 公司预计将面临价格和销量损失，但当前表现仍超预期 [5] - **Agamree (用于杜氏肌营养不良症)**: 在约100个DMD卓越中心中，实现了约95%的渗透率（指至少有一个患者入组）[13] 在贡献约80% DMD类固醇业务的前45个卓越中心中，实现了100%的渗透率 [13] 公司认为其总可寻址市场约为12亿美元，按当前价格计算约为14亿美元 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - **Firdapse - 肿瘤相关LEMS市场**: 目前约90%的肿瘤相关LEMS患者未被确诊 [28] 在任何时间点，约有900名小细胞肺癌患者可能患有LEMS [27] 公司预计在2026年中期之前不会看到显著影响，因为改变诊疗路径需要时间 [27] - **Firdapse - 特发性LEMS市场**: 公司估计患者总数在3,600至5,400人之间 [50] 总可寻址市场（TAM）估计为12亿美元，特发性和肿瘤相关LEMS各占约50% [50][51] 公司每月约50%的新患者入组来自一个约500名患者的“潜在患者池” [36] - **Agamree - DMD市场**: 约95%的DMD患者曾接受过类固醇治疗，但只有70%目前正在使用类固醇 [17] 公司认为如果能够证明产品优越性，有机会将治疗比例提高到85%或90% [59] - **诊断测试指标**: 用于LEMS诊断的VGCC抗体检测数量持续增长，过去一年半里每季度环比增长至少9% [34][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家专注于孤儿和罕见病的“收购与建设”型公司，不进行基础研究 [3] 战略重点是收购风险显著降低的产品，即已上市或接近上市、且有持续商业化机会的产品 [4] - 公司正考虑将业务进一步向研发管线后端延伸，承担更多监管风险或处于后期概念验证阶段的产品开发 [4] - 理想的业务发展交易目标是：罕见病领域、治疗领域不限、峰值销售额约5亿美元的产品 [61] 目标是进行能够立即或近乎立即增加收益的收购 [61] - 随着利率下降，更多公司可能获得资本，从而减少对Catalyst这类公司的需求，因此公司有意向研发管线更后端移动以寻找加速增长的机会 [65] - 公司拥有强大的商业基础设施，超过90%的业务发展机会是对方主动接洽的 [62] 自2025年1月以来，公司已评估超过100个潜在机会 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层相信，凭借当前产品线的增长（特别是Firdapse和Agamree），公司能够克服Fycompa因仿制药导致的收入下滑，实现整体业务增长 [55] - 对于Agamree，来自欧洲合作伙伴Santhera的Guardian研究的高层总结显示了在身高、骨骼健康和减少白内障方面的益处，这增强了公司对自身Summit研究结果的信心 [9][10] - 在肿瘤相关LEMS市场，改变国家综合癌症网络指南和诊疗路径是关键的下一步 [6] 教育高容量、高控制力的肿瘤学实践中的医生是重点 [23] - 在特发性LEMS市场，广泛性重症肌无力领域直接面向消费者的营销活动增加，可能会提高LEMS的误诊率，从而为公司带来机会 [38] - 公司对Firdapse的专利充满信心，在一起未决的专利诉讼中，公司将寻求对公司最有利的解决方案 [53] 已与三位挑战者达成和解，专利保护期至2035年2月 [52] 其他重要信息 - Agamree正在进行一项一期研究，包括两部分：1) 寻找与Emflaza和泼尼松的剂量等效性；2) 研究其免疫抑制剂量，以探索DMD以外的应用潜力 [8] - Agamree的Summit研究是一项为期五年、250名患者的观察性研究，旨在追踪Agamree相较于标准护理类固醇的益处，包括行为、身高、骨骼健康、白内障和心血管获益等 [9] - 公司针对肿瘤相关LEMS开展了多项教育举措，包括派遣两名医学科学联络员、推出非品牌网站以及在高容量集团采购组织中开展教育 [23] - 公司估计Firdapse的总可寻址市场为12亿美元，这是基于最保守的假设：最小的患者群体、无价格上涨、85%的确诊患者需要治疗 [51] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Agamree在DMD以外的潜在适应症扩展范围 - 公司表示目前确定范围还为时过早，但正在关注任何罕见病领域，只要属于罕见病，公司治疗领域不限，即使超出中枢神经系统领域也能应对 [11] 问题: 如何预期Agamree的上市增长曲线 - 公司表示对上市进展非常满意，已实现广泛覆盖，下一步重点是深化在每个卓越中心内的渗透率，预计未来一年及以后将持续深化 [13] 问题: Summit研究的行为学数据结果将如何帮助推动上市 - 公司表示首次数据读出时不会立即更新药品标签，因此不能用于商业推广，但会通过医学会议和出版物传播信息，以合规的方式提高医生认知 [15] 行为学益处目前医生在使用中已能较快观察到，因此Summit研究的其他数据（如身高、骨骼健康等）如果积极，将更有帮助 [16] 问题: Agamree的整体峰值市场机会是多少 - 公司估计按当前价格计算，总可寻址市场约为14亿美元，其中约12亿美元基于当前治疗人群 [17] 如果产品表现与其他玩家一样，可能获得25%份额（约3亿美元）；如果能证明优越性，则有望获得更高份额 [17] 问题: Agamree用于基因疗法免疫抑制的潜力进展及影响 - 公司表示这取决于一期研究能否找到免疫抑制剂量，如果找不到则无法参与该市场；如果找到，也需要很长时间才能更新标签，但可以通过合规方式在紧密的DMD社区内传播信息 [20] 问题: 针对肿瘤科医生的教育进展和接受度如何 - 公司表示教育通过多层面进行，包括会议、医学联络员、非品牌网站和集团采购组织内部教育，反响非常好 [23] 改变诊疗路径需要逐个机构进行，预计2026年中之前不会有显著影响 [27] 问题: 肿瘤相关LEMS的诊断率何时有望出现拐点向上 - 公司表示当诊疗路径改变达到一定临界规模，并结合持续的教育投入，诊断率将会上升，但这需要时间和持续努力 [30] 问题: 在肿瘤学领域，除了McKesson，还有哪些主要目标机构 - 公司提到Florida Oncology、Tennessee Oncology、Texas Oncology等大型肿瘤学实践机构，它们都隶属于主要的集团采购组织 [32] 三大集团采购组织控制了约80%的社区肿瘤科医生，是重点目标 [33] 问题: 是否会分享测试率作为肿瘤学板块的关键绩效指标 - 公司表示很难区分测试是由肿瘤科还是神经科医生发起，但观察到VGCC抗体检测数量持续增长，过去一年半每季度环比增长至少9%，这与公司的教育努力相符 [34][35] 问题: 如何进一步渗透特发性LEMS市场 - 公司采取系统化、分步走的方法，并利用广泛性重症肌无力领域增加的“市场声音”，因为GMG是特发性LEMS最常见的误诊方向 [36] 公司有一个约500人的潜在患者池，每月约一半新患者来源于此，并持续寻找新的潜在患者来源进行补充 [36] 问题: 患者通常在潜在患者池中停留多长时间 - 公司表示时间范围差异很大，最快的情况是当患者同时完成ACH和VGCC检测且结果明确时，可能在一周内就转为治疗患者 [44] 平均而言，一名医生在其职业生涯中平均只会见到一例LEMS患者 [42] 问题: 是否有可能将VGCC检测添加到专用的MG检测组合中 - 公司表示这取决于实验室，正在与Quest和Mayo等实验室进行讨论，以推动此事，这是一个漫长的过程但已在进行中 [46] 问题: Firdapse的整体市场机会及特发性与肿瘤细分 - 公司估计患者总数在3,600至5,400人之间，总可寻址市场为12亿美元，特发性和肿瘤相关各占约一半 [50] 特发性患者每年约有150名可确诊，但存活期长；肿瘤相关患者在任何时间点约有900人，假设存活17个月，则任何时候约有1,700名存活患者 [50] 问题: 对第四位专利挑战者的解决有何预期 - 公司表示无法透露具体细节，因为诉讼正在进行中，但相信自身知识产权非常强大，将寻求对公司最有利的解决方案 [53] 问题: 随着Fycompa收入下降，如何看待2026年公司整体增长，以及潜在BD交易的影响 - 公司相信通过现有产品（特别是Firdapse和Agamree）的执行力，能够克服Fycompa的下滑，实现整体增长 [55] 理想的BD交易是罕见病、峰值销售约5亿美元、能立即或近乎立即增加收益的产品 [61] 问题: 公司的财务健康状况及可用于部署的现金 - 公司拥有6.899亿美元现金及现金等价物，无有息债务，凭借现金流生成能力，有能力支付超过10亿美元用于收购 [63]