财务状况 - 2023年第一季度总收入为94,576千美元，较去年同期增长[5] - 研发支出为17,793千美元，较去年同期增长[5] - 销售、总务和管理支出为74,191千美元，较去年同期增长[5] - 2023年第一季度净亏损为11,218千美元，较去年同期减少[5] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为607.6百万美元[10] - 公司预计现有资金将足以支持未来至少12个月的运营现金需求[10] - 公司的现金及现金等价物包括在支票和隔夜扫描账户中持有的资金[25] - 公司的现金结余为246,515千美元，较去年同期增加[7] 产品与许可 - 公司目前拥有两种商业批准的产品，Auvelity和Sunosi，但无法保证研发工作会带来成功的商业化产品[11] - 公司通过与制药公司签订的许可协议产生许可收入[14] - 公司在销售产品时考虑了变动的考虑因素，包括预期的患者使用情况和分销渠道的库存水平[18] - 公司与Pharmanovia签订了独家许可协议，获得了6200万欧元的非可退还预付款[74] - 公司将从Pharmanovia的Sunosi销售中获得中等百分之二十的版税，并有机会获得高达9450万欧元的销售里程碑支付[74] 财务报表 - 公司对无形资产进行直线法摊销，估计受益期为十年[29] - 公司对未来销售的Sunosi产品支付给Jazz的版税为当前适应症的高个位数和未来适应症的中个位数[30] - 公司对公允价值的定义为在主要市场上以有序交易方式在资产或负债的交换价格（退出价格）[32] - 公司的财务工具包括现金及现金等价物、应收账款、应付账款、应计负债、流动和非流动待定对价[34] - 公司对应收账款的预期信用损失进行评估，包括历史信用损失、现有合同支付条款、客户实际支付模式等[36] - 公司对存货进行评估，将其价值按照平均成本或预计净实现价值的较低者计算[39] - 公司对研发成本进行按发生额支出，主要包括员工相关费用、合同服务费用等[41] - 公司对广告费用进行按发生额支出，主要是与公司商业产品的推广相关的费用[42] - 公司于2022年5月9日完成了Sunosi的Initial Closing，收到了来自Jazz的5300万美元的总前期付款[52] - 公司预计Sunosi收购的总购买价格为8914万美元，其中包括1060.1万美元的库存、6380万美元的开发技术和1189.7万美元的商誉[52] 股权激励 - 公司的2015年全权激励计划在2023年3月31日有1241793股股票可供发行[70] - 公司在2023年第一季度的股票期权活动中，授予了153.7万股股票期权，行权数量为2.8万股，放弃数量为8.8万股，截至3月31日，未行权数量为803.8万股[71] - 公司在2023年第一季度的受限股票单位活动中，授予了26.2万股受限股票单位，行权数量为15.3万股，放弃数量为0.8万股，截至3月31日，未行权数量为78.7万股[72] - 公司在2023年第一季度的认股权证活动中，发行了18.7万份认股权证，截至3月31日，未行权数量为69.5万份[73]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度总收入为2440万美元，主要由Auvelity和Sunosi的净销售额贡献，其中Auvelity在第四季度部分时间内的销售额为520万美元，Sunosi的净销售额为1920万美元（美国市场1830万美元，国际市场90万美元）[13] - 2022年全年总收入为5000万美元，Auvelity全年销售额为520万美元，Sunosi全年销售额为4480万美元（美国市场4390万美元，国际市场90万美元）[14] - 2022年第四季度净亏损为6120万美元，全年净亏损为1.871亿美元，主要由于商业活动增加和非现金股票补偿费用上升[16] - 截至2022年底，公司现金及等价物为2.01亿美元，较2021年底的8650万美元大幅增加[17] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auvelity在2022年第四季度推出后，已有2200名医疗保健提供者（HCP）开具了超过6000名新患者的处方，截至2023年2月17日，HCP开具处方的数量已增至4300名，新患者数量增至13700名[21] - Sunosi在2022年第四季度的美国处方量同比增长11%，全年增长21%，其中70%的处方来自阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）患者，30%来自发作性睡病患者[19] - Sunosi在美国市场的药物渗透率较低，OSA患者中仅有2%使用Sunosi，发作性睡病患者中仅有7%使用Sunosi[19] 各个市场数据和关键指标变化 - Sunosi在美国市场的覆盖率较高，96%的商业保险和83%的总保险覆盖了该药物[19] - Auvelity的商业保险覆盖正在逐步推进，预计在2023年1月后，部分大型集团采购组织（GPO）将开始覆盖该药物[22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来12至18个月内提交多个新药申请（NDA），包括AXS-07（偏头痛）、AXS-05（阿尔茨海默病激越和戒烟）、AXS-12（发作性睡病）和AXS-14（纤维肌痛）[12] - 公司预计到2025年将有五种商业化产品上市[98] - Sunosi的欧洲和中东及北非地区的商业权利已授权给Pharmanovia，以扩大该药物的全球可及性[8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Auvelity的早期市场表现感到鼓舞，认为其独特的机制和临床特征对重度抑郁症（MDD）患者的治疗产生了积极影响[7] - 公司认为Sunosi在当前适应症中仍有显著增长潜力，尤其是在OSA患者中的市场份额较低[19] - 公司预计2023年将实现多个临床试验的里程碑，包括临床试验结果公布和新试验启动[12] 其他重要信息 - 公司已与Hercules Capital修订了贷款协议，将贷款额度增加至3.5亿美元，并降低了利率，延长了到期日和仅利息期[17] - 2023年2月，公司通过Sunosi的国际授权获得了约6600万美元的收入[17] 问答环节所有的提问和回答 问题: Auvelity的市场反馈和患者反应 - 管理层表示，Auvelity的早期市场反馈显示，患者的反应与临床试验结果一致，尤其是快速起效和缓解症状的表现[28][29] - 约50%的Auvelity处方来自重复处方，表明患者对该药物的持续使用[30] 问题: AXS-05在阿尔茨海默病激越中的进展 - 公司预计ADVANCE-2试验将在2024年上半年完成，NDA提交将在试验完成后的六个月内进行[32] - FDA要求提供更多关于AXS-05在老年人群中的安全性数据，包括来自ADVANCE-2试验的安慰剂对照安全性数据和长期安全性数据[34] 问题: Sunosi和Auvelity的毛利率和净销售额 - Auvelity的毛利率在60%左右，Sunosi的毛利率在50%左右[39] - 预计2023年第一季度和第二季度的毛利率可能会受到季节性因素的影响，如保险覆盖重置和自付费用的增加[39] 问题: Auvelity的患者特征和市场覆盖 - 目前Auvelity的患者主要集中在二线及以上的治疗阶段，28%的患者在二线治疗，61%的患者在三线及以上治疗[43] - 公司正在积极与商业保险公司和GPO进行谈判，预计在未来六个月内会有更多的覆盖决策[22] 问题: AXS-12的临床试验进展 - AXS-12的关键性三期SYMPHONY试验预计将在2023年上半年公布结果，公司认为该试验和二期试验的数据足以支持NDA提交[58] 问题: Sunosi的全球授权交易 - 公司认为Sunosi的全球授权交易反映了该药物的价值，尤其是在欧洲和中东及北非地区的潜力[60] 问题: Auvelity的专利挑战 - 公司对Auvelity的专利组合充满信心，并正在评估Teva的专利挑战，预计将在45天内决定是否启动30个月的监管停留[65] 问题: AXS-05在戒烟中的临床试验计划 - 公司计划在2023年第四季度启动AXS-05的二期/三期戒烟试验，试验设计将包括注册终点，并已获得FDA的反馈[87] 问题: Auvelity的销售团队扩展计划 - 公司目前有165名销售代表，覆盖25000名HCP，未来可能会根据市场表现考虑扩展销售团队[55] 问题: Sunosi在OSA和发作性睡病中的市场份额 - 公司预计Sunosi在OSA患者中的市场份额将继续增长，而发作性睡病患者的市场份额将保持稳定[84]

AXS-05在焦虑症状改善方面的临床表现 - AXS-05在AD患者的焦虑症状中表现出显著改善，与安慰剂相比，CMAI总分平均降低了48%[26] - AXS-05在AD患者的焦虑症状中表现出显著改善，与安慰剂相比，mADCS-CGIC评估显示AXS-05的改善显著[26] AXS-05在AD患者治疗中的临床反应和耐受性 - AXS-05在AD患者的临床反应方面表现出优势，相比安慰剂，有73%的患者达到了CMAI的临床反应标准[26] - AXS-05在AD患者的治疗中表现出良好的耐受性，最常见的不良事件包括嗜睡、头晕和腹泻[27] AXS-05在AD患者治疗中的其他效果 - AXS-05在AD患者的治疗中表现出显著延迟焦虑症状复发的效果，与安慰剂相比，时间延长显著[28] - AXS-05在AD患者的治疗中表现出显著改善，包括CMAI总分、mADCS-CGIC评估和PGI-C评估[28] AXS-07在偏头痛急性治疗中的临床表现 - AXS-07在偏头痛急性治疗中表现出显著效果，与安慰剂相比，疼痛自由率和最麻烦症状缺失率显著提高[33] - AXS-07在偏头痛急性治疗中表现出显著优势，持续疼痛自由率显著高于安慰剂和rizatriptan[34] - AXS-07在偏头痛急性治疗中表现出快速缓解疼痛的效果，与rizatriptan相比，AXS-07在各时间点的疼痛缓解率均优于rizatriptan[34] - AXS-07在偏头痛急性治疗中表现出良好的耐受性，最常见的不良事件包括恶心、头晕和嗜睡[34] AXS-07在偏头痛治疗中的其他效果 - AXS-07在治疗偏头痛方面表现出色，显著提高了疼痛自由度和最令人困扰症状的自由度[36] - AXS-07显著减少了对救援药物的需求，提高了患者的功能能力[37] - AXS-07在长期安全性研究中表现出快速、持久的缓解偏头痛疼痛和相关症状的效果[38] AXS-12和AXS-14在治疗中的表现 - AXS-12在治疗嗜睡症状方面表现出显著的效果，减少了猝倒发作的次数和改善了睡眠质量[41] - AXS-12显著改善了认知功能和睡眠质量，减少了夜间醒来的次数[42] - AXS-14是一种针对纤维肌痛等疾病的高选择性和有效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂[45] 公司的战略合作和知识产权 - 公司与第三方签订了常规的临床和商业供应协议，以帮助管理临床试验[50] - 公司与Pfizer签订了独家许可协议，获得了AXS-12和AXS-14的美国专利和临床数据[51] - 公司与Antecip签订了三项独家许可协议，用于开发、生产和商业化AXS-05[52] - 公司与Pharmanovia签订了许可协议，用于在欧洲和中东/北非某些国家市场Sunosi[54] - 公司的知识产权组合包括300项美国和全球颁发的专利以及400多项待申请专利[57] 公司面临的竞争和监管挑战 - 公司面临着来自制药、生物技术和专业制药公司的激烈竞争，包括具有强大药物管线和研发组织的竞争对手[61] - 公司意识到其他公司正在开发治疗与阿尔茨海默病相关焦虑的药物，包括大塚制药和Lundbeck A/S正在开发Rexulti[62] - 公司意识到治疗偏头痛的许多产品已获批准，包括由Merck & Co. Inc.推出的Maxalt[64] - 公司意识到治疗纤维肌痛的产品已获批准，包括由Eli Lilly and Company推出的Cymbalta[66] - 美国政府在联邦、州和地方以及其他国家和超国家地区广泛监管药品的研发、生产、包装、存储、标记、广告、分销等方面[68] - FDA在美国监管药品的过程包括完成实验室测试、动物研究、提交IND、人体临床试验、制造工艺开发等步骤[70] - 临床试验分为三个阶段，包括安全性测试、初步有效性评估、扩大人群试验等[75] 公司面临的法规和市场挑战 - 公司可能会受到民事罚款法规的影响，对于向联邦医疗保健计划提交虚假或欺诈性索赔的行为可能会面临罚款[100] - 公司需要遵守医疗保健相关法规，包括向CMS提交定价信息以及参与Medicaid和Medicare等计划，否则可能面临虚假信息提交的风险[100] - 数据隐私和安全法规对公司也有影响，包括HIPAA和HITECH法案，公司需要注意保护消费者个人信息的安全，否则可能面临FTC的处罚[101] - 公司的产品在销售过程中需要考虑到政府支付计划和第三方支付者的覆盖范围和报销水平，这可能会影响产品

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度总营收由Sunosi的净销售额构成，该产品在美国净销售额达1680万美元，这是其首个完整销售季度，上一年同期无Axsome产生的销售额 [14] - 本季度产品销售成本为190万美元 [15] - 研发费用从2021年同期的1320万美元增至1490万美元，主要因人员费用和正在进行的临床试验成本增加 [15] - 销售、一般和行政费用从2021年同期的2020万美元增至4090万美元，主要与Sunosi的完整季度商业活动、Auvelity的预发布活动、人员费用以及非现金股票薪酬费用增加有关 [15] - 净亏损从2021年同期的3490万美元（每股0.93美元）增至4480万美元（每股1.07美元），本季度净亏损包含920万美元的非现金股票薪酬费用，而去年同期为570万美元 [16] - 截至季度末，公司现金及等价物为2.275亿美元，而2021年12月31日为8650万美元 [16] - 第三季度公司通过ATM融资工具实现净收益1.75亿美元，随着Auvelity获FDA批准，公司3亿美元定期贷款安排中最多1亿美元资金可立即使用 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 Sunosi业务线 - 第三季度是Sunosi作为Axsome产品的首个完整季度，美国总处方量同比增长15%，而促醒剂（WPA）市场仅增长1%；环比增长3%，而WPA市场无增长 [18] - 公司预计Sunosi当前适应症在美国的峰值销售额在3亿 - 5亿美元之间，目前在接受药物治疗的阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）患者中市场份额为2%，在发作性睡病患者中为7% [19] - 目前Sunosi处方量中约70%来自OSA患者，30%来自发作性睡病患者 [66] Auvelity业务线 - Auvelity于10月20日宣布商业上市，上市仅12天，公司销售团队已覆盖超过15%的目标处方医生名单 [20] 各个市场数据和关键指标变化 促醒剂（WPA）市场 - 2022年第三季度，WPA市场同比增长1%，环比无增长 [18] 抗抑郁药市场 - 主要关注Auvelity针对的成人重度抑郁症（MDD）市场，2020年美国有2100万成年人被诊断患有MDD，且疫情导致患病率显著增加 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司正加速向商业化阶段转型，成为一家以研发为驱动、专注中枢神经系统（CNS）的综合性生物制药公司，已实现Sunosi商业化，并推出Auvelity [9] - 继续推进广泛的后期CNS产品线，包括AXS - 07治疗偏头痛、AXS - 05治疗阿尔茨海默病激越、AXS - 12治疗发作性睡病、AXS - 14治疗纤维肌痛以及Sunosi治疗多动症等项目 [11] - 采用以数字为中心的商业化（DCC）平台，提高销售团队生产力，并将其用于Auvelity的推出和未来产品线的商业化 [18] 行业竞争 - 在促醒剂市场，Sunosi是首个也是唯一的去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI），且是唯一被证明能在9小时内改善清醒度的促醒剂，处方量增长超过WPA市场 [17][18] - 在抗抑郁药市场，Auvelity为成人MDD患者提供了新的治疗选择，公司通过销售团队积极与医疗保健提供者沟通，提高产品知名度 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月公司发展关键且令人兴奋，向商业化阶段的转型加速，产品线持续推进，有望在近期、中期和长期创造显著价值 [9] - 认为当前现金余额加上与Hercules Capital的3亿美元定期贷款安排中剩余的承诺资本，足以根据当前运营计划为公司运营提供资金至2025年 [16] - 对Sunosi的持续增长持乐观态度，认为其增长潜力巨大，通过增加促销和疾病教育工作有望提高市场份额 [10][19] - 尽管Auvelity上市时间较短，但早期市场反馈令人鼓舞，公司对其未来表现充满信心 [10][19] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出的前瞻性声明基于当前信息、假设和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与声明内容有重大差异 [6] - 公司为Auvelity推出了患者支持计划“Auvelity on My Side”，包括为符合条件的患者提供每月最高支付10美元的储蓄卡、样品以及为医疗保健提供者提供预先授权支持等工具 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Auvelity对处方医生最有吸引力的临床特征是什么？AXS - 05随机撤药研究的反馈及AXS - 07重新提交新药申请（NDA）的限制因素是什么？ - 回答：Auvelity的差异化机制、起效速度和副作用少等因素都对处方医生有吸引力，具体因医生而异 [26] - AXS - 05随机撤药研究可提供药物相对于对照是否有效的证据，但与平行组研究提供的信息不同，不包括治疗效果 [28] - AXS - 07需按FDA要求提供CMC相关稳定性数据，这些数据生成有时间要求，所以预计在2023年第三季度重新提交NDA [30] 问题2：Sunosi的毛销净收、库存变化、 payer覆盖和医生反馈情况如何？ - 回答：毛销净收约为50%，较为稳定；第三季度销售未受库存影响，处于稳定状态 [35] - payer覆盖自5月收购产品以来没有变化 [36] 问题3：除Veeva Systems外，公司是否使用IQVIA服务？ACCORD试验年底将公布哪些数据？ADVANCE - 1和ADVANCE - 2试验设计有无重大差异？ - 回答：公司DCC平台以Veeva为基础，不受Veeva和IQVIA诉讼影响，使用SYMPHONY数据，两者可互换 [39] - 年底将公布ACCORD试验的顶线结果，该结果可能为产品在患者群体中的活性提供方向性信息 [40] - ADVANCE - 1和ADVANCE - 2试验设计无重大差异 [40] 问题4：Auvelity的保险组合如何影响前6 - 9个月的毛销净收？能否借鉴Amgen的免费处方模式提高Auvelity早期知名度和使用率？评估Sunosi的DCC计划效果需要多长时间？ - 回答：商业渠道是Auvelity的主要渠道，新疗法上市后商业payer通常会进行临床审查和制定处方集，在此期间公司通过预先授权支持系统和患者共付卡计划确保患者获得药物 [43] - 公司不采用Amgen的免费处方模式，而是提供共付卡和患者援助 [43] - 已看到DCC对Sunosi销售团队的积极影响，销售团队规模减半但生产力与之前季度相同，公司将继续通过疾病教育和促销投入推动增长 [44] 问题5：Auvelity的初始需求来自哪里？患者处于治疗旅程的哪个阶段？未来是否会改变？Auvelity在美国获批后，对海外批准或授权有何新想法？AXS - 12提交NDA前是否需要完成额外的CMC工作？ - 回答：Auvelity初始处方主要来自精神科医生，部分来自初级保健医生（PCPs），患者处于治疗旅程的各个阶段，目前难以确定集中治疗阶段 [47] - 公司一直在寻找Auvelity的海外合作伙伴，预计本季度完成Sunosi海外部分的交易 [48] - AXS - 12的CMC工作正在进行中，包括支持注册批次等相关工作 [50] 问题6：公司是否进行样品发放？如何设置样品？患者使用样品后报销如何处理？公司如何确认收入？第三方Rx数据或TRx数据准确性如何？能否用于模型预测？库存管理情况如何？ - 回答：公司通过线上或销售代表向医疗保健提供者发放电子样品，通常为两周用量的瓶装，医生会将样品交给患者并同时开具处方 [54] - 公司采用所有权转移模式确认收入，库存从仓库转移到经销商时记录销售，同时记录相关毛销净收应计项目 [55] - SYMPHONY和IQVIA在早期难以准确预测全国处方捕获率，但数据趋势向好，未来几周捕获率有望提高 [56] - 采用所有权转移模式，渠道库存约为两周用量 [58] 问题7：Auvelity早期阶段，一张处方目前代表多少瓶治疗药物？进入稳定阶段后会如何变化？稳定阶段平均每位患者每年使用多少瓶Auvelity？ - 回答：目前上市仅12天，难以提供可靠答案，但产品说明书明确30天处方应为两瓶 [62] 问题8：Sunosi商业发布中OSA和发作性睡病的处方比例如何？若AXS - 12成功，最大化发作性睡病收入的策略是什么？Sunosi新发现的TAAR1激动作用有无利用计划？ - 回答：目前Sunosi处方中约70%来自OSA患者，30%来自发作性睡病患者 [66] - AXS - 12用于治疗发作性睡病的猝倒，与Sunosi治疗嗜睡的适应症互补，公司将利用Sunosi对嗜睡的早期治疗作用 [66][67] - TAAR1激动作用是Sunosi的差异化机制，与认知相关，公司已公布其对认知障碍患者认知的积极影响，且计划在第四季度启动Sunosi治疗多动症的2/3期试验 [67] 问题9：AXS - 05治疗阿尔茨海默病激越（ADA）的不同情景如何？Auvelity深入推广后，财报电话会议将定期报告哪些指标？是否会提供产品收入指引？ - 回答：公司计划在ADVANCE - 2试验结果公布后提交NDA，将其作为第二个阳性试验支持申请 [71] - 未来将定期报告处方量、医疗保健提供者采用率和开方医生数量，以及payer覆盖情况 [73][74] - 目前Auvelity处于早期阶段，随着业务发展和市场准入情况明确，未来可能提供收入指引，但目前尚早 [75] 问题10：Auvelity是否有直接面向消费者的营销计划和其他营销广告计划？ - 回答：推出初期，公司通过战略和针对性媒体宣传提高医疗保健提供者和患者对产品的认知，未来将逐步扩大和加强面向消费者的媒体推广 [78] 问题11：Sunosi治疗多动症的2/3期研究是否会纳入SHARP研究中认知方面的内容？ - 回答：公司将在研究启动时提供具体设计细节，会考虑SHARP研究结果，但需确定如何纳入以及是否合理，因为ADHD的衡量指标不同 [81] 问题12：Auvelity上市后，是否有主要payer完成支付会议或已安排会议？这些payer覆盖的生命比例是多少？免费样品计划中，患者使用完两周样品后是否有明确的报销途径？ - 回答：与payer的讨论正在积极进行，但新疗法上市后通常会有一段时间的审查期，目前只有医保和医疗补助渠道因抗抑郁药属受保护类别而提供覆盖，商业渠道将是主要渠道 [84] - 样品由医生决定提供给患者，医生可自行决定何时和如何开具处方，患者使用完样品后无明确报销途径要求 [86] 问题13：ADVANCE - 2试验时间是否有提前的可能？2025年的时间安排是否保守？ - 回答：试验时间参考clinicaltrials.gov，目前难以确定是否有提前可能，该时间安排总体保守，随着研究进展和初始入组信息增加，将提供更详细的时间信息 [89]

产品销售净收入情况 - 2022年第三季度产品销售净收入为1684.5792万美元，2021年同期为0[12] - 2022年前三季度产品销售净收入为2566.5578万美元，2021年同期为0[12] - 2022年第三和前九个月，产品销售成本分别约为190万美元和290万美元，2021年无销售[66] - 2022年3 - 9月产品销售净收入分别约为1680万美元和2570万美元[179] 总运营费用情况 - 2022年第三季度总运营费用为5925.7964万美元，2021年同期为3340.7142万美元[12] - 2022年前三季度总运营费用为1.45547664亿美元，2021年同期为9209.889万美元[12] 净亏损情况 - 2022年第三季度净亏损为4482.3212万美元，2021年同期为3488.2677万美元[12] - 2022年前三季度净亏损为1.25894039亿美元，2021年同期为9642.6856万美元[12] - 2022年前九个月净亏损1.25894039亿美元，2021年同期为9642.6856万美元[19] - 2022年第三季度和前九个月净亏损分别为44,823,212美元和125,894,039美元，每股净亏损分别为1.07美元和3.17美元[127] - 2022年和2021年前九个月公司净亏损分别为1.259亿美元和9640万美元，截至2022年9月30日累计亏损5.351亿美元[172] 每股净亏损情况 - 2022年第三季度基本和摊薄后每股净亏损为1.07美元，2021年同期为0.93美元[12] - 2022年前三季度基本和摊薄后每股净亏损为3.17美元，2021年同期为2.57美元[12] 普通股加权平均流通股数情况 - 截至2022年9月30日，普通股加权平均流通股数（基本和摊薄）为4170.4362万股，2021年同期为3768.0966万股[12] 股东权益总额情况 - 截至2022年9月30日，股东权益总额为1.57361346亿美元[16] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为8894.7556万美元，2021年同期为7938.5245万美元[19] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为5352.1251万美元，2021年同期为307.549万美元[19] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为2.83516171亿美元，2021年同期为1043.9234万美元[19] 累计亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损5.351亿美元[25] 公司运营资金及盈利预期情况 - 公司预计现有现金至少能满足未来十二个月的运营现金需求[27] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍会亏损，可能无法实现盈利[25] - 公司主要现金来源为普通股发行销售所得和债务发行所得[26] 公司CNS产品组合情况 - 公司CNS产品组合包括三款未获批候选产品AXS - 07、AXS - 12、AXS - 14和两款获批产品Auvelity™、Sunosi®[22] - 公司CNS产品组合包括三个未获批候选产品AXS - 07、AXS - 12、AXS - 14和两个获批产品Auvelity和Sunosi [164] 产品获批及上市情况 - 2022年5月公司收购Sunosi美国权利，8月Auvelity获FDA批准，10月在美国上市[22] - 2022年8月Auvelity获FDA批准，10月在美国上市[173] - 2022年5月9日公司完成Sunosi美国权利收购，预计第四季度完成美国以外权利收购[173] 应收账款情况 - 2022年，公司所有应收账款均来自美国产品销售，截至2022年9月30日，应收账款余额仅来自与3PL的交易[48][60] 商誉和无形资产情况 - 公司收购Sunosi产生商誉和无形资产，无形资产按直线法在10年受益期内摊销，截至2022年9月30日未发现减值迹象[50][53] - 截至2022年9月30日，公司的商誉余额为1189.7万美元，无商誉减值[96] - 截至2022年9月30日，公司无形资产的账面净值为6126.7561万美元，预计未来摊销费用总计6126.7561万美元[98][99] 或有对价情况 - 公司向Jazz支付的或有对价为美国Sunosi当前适应症净销售额的高个位数特许权使用费和未来适应症净销售额的中个位数特许权使用费[54] - 截至2022年9月30日，或有对价公允价值为3440万美元，其中流动应计或有对价为700万美元，非流动或有对价负债为2740万美元[100][101] - 截至2022年9月30日，或有对价估值的折现率加权平均为15.1%，收入折现率为20.9%[105] 存货情况 - 公司按成本与可变现净值孰低计量存货，采用先进先出法确定成本，对资本化存货进行可回收性评估[62] - 截至2022年9月30日，存货总计1398.81万美元，其中原材料214.8471万美元、在产品997.2575万美元、产成品186.7054万美元[107] 设备情况 - 设备主要为计算机设备，按成本入账，直线法在3年预计使用寿命内折旧[65] 研发成本情况 - 研发成本在发生时计入费用，包括员工相关费用、合同服务等，根据服务进度估计费用[68] 所得税情况 - 公司估计2022年12月31日止年度的年度有效税率为0%，且未为2022年和2021年9月30日止九个月记录所得税收益[69] Sunosi收购交易情况 - 2022年3月25日，公司与Jazz签订资产购买协议，收购Sunosi的商业和开发权，分两次完成交易，首次交割于5月9日完成，预计最终交割在第四季度[83] - 公司向Jazz支付5300万美元的预付款，Jazz将获得公司美国净销售额的高个位数和未来适应症的中个位数特许权使用费，公司还承担对SK和Aerial的承诺，包括最多1.65亿美元的收入里程碑付款和100万美元的开发里程碑付款[84] - 公司为此次交易融资使用了与Hercules Capital的3亿美元定期贷款额度，交易成本约为50万美元，计入销售、一般和行政费用[84][85] - 2022年9月30日止三个月和九个月，Sunosi的净产品销售额分别为1680万美元和2570万美元，净亏损分别为80万美元和540万美元[85] - 初步购买对价为8914万美元，包括5300万美元现金和3614万美元或有对价[86] - 购买价格的初步分配包括1060.1万美元存货、355.1万美元其他流动资产、6380万美元已开发技术、1189.7万美元商誉和70.9万美元应计费用和其他流动负债[87] - 无形资产中的已开发技术资产采用收益法估值，折现率为43.5%，预计使用寿命为10年[91] 应计费用和其他流动负债情况 - 2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为4002.1759万美元和929.518万美元[111] 贷款协议情况 - 2022年3月27日，公司与Hercules Capital, Inc.签订贷款协议第二修正案，5月9日完成交割，对各期贷款额度进行调整，如将第一期贷款从6000万美元增至9500万美元等[113][114] - 贷款未偿余额按浮动利率计息，利率为8.95%和美国《华尔街日报》 prime利率加5.70%中的较高者，但不超过10.70%[114] - 公司需支付最终付款费用，包括与第一期A部分提款相关的291万美元，以及第一期B部分提款和所有未来定期贷款提款总额的4.5%[118] - 若提前还款，在第一修正案交割日一周年之前提前还款需支付本金2.0%的罚金，一周年至两周年之间为1.5%，两周年至三周年之间为1.0%[119] 利息费用情况 - 2022年第三季度和前九个月的利息费用分别为257.991万美元和557.8542万美元，2021年同期分别为116.9167万美元和346.9375万美元[123] - 2022年第三季度净利息支出为240万美元，较2021年同期增加90万美元[195][198] - 2022年前9个月净利息费用为600万美元，2021年同期为430万美元，增加170万美元[202] 未偿债务情况 - 截至2022年9月30日，未偿债务总额为9500万美元，长期贷款应付金额为9391.3159万美元[124] - 2025年和2026年本金还款分别为15,202,884美元和79,797,116美元，未偿还本金总额为95,000,000美元[125] 潜在稀释证券情况 - 2022年9月30日潜在稀释证券中，股票期权6,544,883份、受限股票单位686,933份、认股权证50,796份，总计7,282,612份[130] 运营租赁费用情况 - 2022年第三季度和前九个月运营租赁费用分别为290,770美元和872,308美元[131] - 截至2022年9月30日，运营租赁未来最低租赁付款总额为420,000美元，现值为416,876美元[132] 股票出售收入情况 - 2022年前九个月，公司通过出售股票获得约23880万美元毛收入，净收入约23180万美元[136] 激励补偿计划情况 - 截至2022年9月30日，2015年综合激励补偿计划下有3,097,314股可用于发行股票期权或基于股票的奖励[140] 未确认补偿成本情况 - 截至2022年9月30日，未确认的非归属股票期权补偿成本为9770万美元，预计在3.1年内确认[144] - 截至2022年9月30日，未确认的非归属受限股票单位补偿成本为1840万美元，预计在3.2年内确认[145] 认股权证公允价值情况 - 2022年发行的认股权证相对公允价值约为80万美元，2020年的约为90万美元[152] 许可协议情况 - 2020年1月公司与辉瑞签订独家许可协议，辉瑞获82,019股公司普通股（市值800万美元）及300万美元预付现金，2020年研发费用为1020万美元，辉瑞还可获最高3.23亿美元里程碑付款及特许权使用费[153][154][155] - 公司与Antecip的许可协议规定，AXS - 02、AXS - 05、AXS - 04净销售额特许权使用费率分别为4.5%、3.0%、1.5%，可最多减免50% [156] - 公司与Jazz的协议规定，美国地区净销售额需支付高个位数或中个位数特许权使用费，对SK和Aerial有单层级特许权使用费，还需支付最高1.65亿美元营收里程碑款和100万美元开发里程碑款[159][160] 产品研发进展情况 - AXS - 07急性治疗偏头痛NDA于2022年4月29日收到FDA完整回复信，计划2023年第三季度重新提交[167] - AXS - 12治疗发作性睡病已完成2期试验，2021年第三季度启动3期试验[169] - AXS - 14治疗纤维肌痛计划2023年提交NDA [170] - 2022年9月公司在ADVANCE - 2试验中招募第一名患者评估AXS - 05治疗AD相关激越的疗效和安全性[176] - 2022年9月公司在EMERGE试验中招募第一名患者评估AXS - 07急性治疗偏头痛的疗效和安全性[177] - 公司计划在2023年第三季度重新提交AXS - 07急性治疗偏头痛的新药申请[177] 普通股发售协议情况 - 2022年3月公司与SVB证券达成销售协议，可出售至多2亿美元普通股[177] - 2022年8月公司提交招股说明书补充文件，可额外发售至多2.5亿美元普通股[178] 研发费用情况 - 2022年第三季度研发费用为1490万美元，较2021年同期增加170万美元[187][196] - 2022年前九个月研发费用为4330万美元，较2021年同期减少100万美元[187][200] 销售、一般和行政费用情况 - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为4090万美元，较2021年同期增加2070万美元[195][197] - 2022年前9个月销售、一般和行政费用为9780万美元，2021年同期为4780万美元，增加5000万美元[201] 公司资金来源情况 - 公司自成立至2022年9月30日主要通过股权发行、债务借款和产品销售收益为运营提供资金[203]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金余额为7340万美元，较上一季度的8640万美元有所下降 公司在第二季度通过ATM融资获得净收益4180万美元，使得调整后的现金余额达到102亿美元 [15] - Sunosi在美国市场的净销售额为880万美元，覆盖了从5月9日收购完成到6月30日的时间段 [16] - 研发费用为1580万美元，同比增长9%，主要由于人员费用和临床试验相关成本增加 [16] - 销售、一般及行政费用为3120万美元，同比增长91%，主要由于Sunosi的商业活动、后期管线资产的预商业化活动以及人员费用增加 [16] - 净亏损为4140万美元，合每股亏损106美元，去年同期净亏损为3230万美元，合每股亏损086美元 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - Sunosi在美国市场的净销售额为880万美元，覆盖了从5月9日收购完成到6月30日的时间段 [16] - AXS-05用于重度抑郁症（MDD）的NDA已进入标签讨论阶段，预计FDA将在第三季度采取行动 [9] - AXS-07用于偏头痛的NDA在收到完全回应信后，公司已提交Type A会议请求，预计会议将在第三季度举行 [9] - AXS-12用于治疗发作性睡病的SYMPHONY III期试验正在进行中，预计2023年上半年公布顶线结果 [11] - AXS-14用于治疗纤维肌痛的NDA计划在2023年提交 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - Sunosi在美国市场的净销售额为880万美元，覆盖了从5月9日收购完成到6月30日的时间段 [16] - Sunosi在药物治疗的阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）患者中占有2%的市场份额，在药物治疗的发作性睡病患者中占有7%的市场份额 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购Sunosi成功转型为商业化阶段公司，并计划通过两个NDA阶段的产品候选物和五个III期临床项目快速扩大其商业组合 [8] - 公司计划在第四季度启动solriamfetol用于治疗ADHD的关键试验 [11] - 公司计划在2023年提交AXS-14用于治疗纤维肌痛的NDA [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Sunosi的增长潜力感到兴奋，并预计在第三季度财报中公布Sunosi的完整季度业绩 [14] - 公司对AXS-05的疗效和安全性充满信心，并计划在所有情况下做好准备 [22] - 公司预计当前的现金余额和Hercules Capital的3亿美元定期贷款将足以支持其运营至2024年 [18] 其他重要信息 - 公司已从Jazz Pharmaceuticals接收了约75名员工，其中大部分为销售代表 [12] - 公司预计Sunosi在OSA和发作性睡病市场的峰值销售额在3亿至5亿美元之间 [47] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于AXS-05的审批延迟和Hercules贷款的可谈判性 - 公司表示Hercules的3亿美元贷款中有1亿美元与AXS-05的批准挂钩，另有5000万美元与销售业绩挂钩 即使AXS-05未获批准，公司仍可访问部分贷款 公司预计即使出现最坏情况，现金仍可支持运营至2024年 [21][23] 问题: AXS-05的上市时间和销售团队的重叠 - 公司计划在AXS-05获批后一个季度内上市 目前Sunosi的销售团队覆盖75个地区，公司计划在AXS-05上市初期保持销售团队的独立性，但未来会考虑重叠 [25] 问题: 阿尔茨海默病激越试验的患者数量和数据分析 - 公司将在公布结果时披露参与分析的患者数量 试验将比较AXS-05和安慰剂组的复发率或复发时间 [28] 问题: AXS-05的标签讨论进展 - 公司对标签讨论的进展感到满意，预计FDA将在近期采取行动 [32] 问题: 阿尔茨海默病激越试验的新试验启动原因 - 公司表示新试验并非FDA要求，但为了确保NDA提交时有更强的数据支持，公司决定启动ADVANCE-2试验 [36] 问题: AXS-05与其他抗抑郁药的竞争优势 - 公司强调AXS-05在四项临床试验中显示出快速且持久的抗抑郁效果，且耐受性良好 [54] 问题: Sunosi在ADHD市场的潜力 - 公司表示Sunosi在ADHD市场的潜力取决于临床试验结果，但现有数据显示其在EDS中的治疗效果显著 [59] 问题: AXS-05的REMS和药物相互作用 - 公司表示所有CNS活性药物都需要进行滥用潜力评估，但拒绝透露标签讨论的具体细节 [44] 问题: Sunosi的Q3业绩预期 - 公司表示目前仍在评估市场，暂不提供具体业绩预期，但Q2的处方量同比增长7% [45][47] 问题: AXS-07的CMC问题和NDA重新提交时间 - 公司已提交Type A会议请求，预计会议将在第三季度举行，之后将提供更明确的重新提交时间表 [72] 问题: AXS-05的标签讨论进展和FDA行动时间 - 公司表示对标签讨论的进展感到满意，预计FDA将在近期采取行动，但未透露具体时间 [61] 问题: AXS-12的TPP和与Sunosi的定位 - 公司表示AXS-12在CONCERT试验中显示出对猝倒症和日间过度嗜睡的显著效果，而Sunosi仅针对EDS [66] 问题: AXS-05的REMS和药物相互作用 - 公司表示所有CNS活性药物都需要进行滥用潜力评估，但拒绝透露标签讨论的具体细节 [68] 问题: AXS-07的CMC问题和NDA重新提交时间 - 公司已提交Type A会议请求，预计会议将在第三季度举行，之后将提供更明确的重新提交时间表 [72] 问题: AXS-05的标签讨论进展和FDA行动时间 - 公司表示对标签讨论的进展感到满意，预计FDA将在近期采取行动，但未透露具体时间 [77] 问题: ADVANCE-1试验的额外分析 - 公司表示FDA要求对ADVANCE-1试验的数据进行额外分析，以更好地理解临床意义 [81] 问题: AXS-05的标签范围 - 公司表示NDA提交时针对的是广泛的重度抑郁症（MDD），但拒绝透露标签的具体内容 [84] 问题: Hercules贷款的最后一部分 - 公司表示最后一部分贷款是通用的，基于业务需求，具体金额未透露 [86]

财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度产品销售净收入为881.9786万美元，2021年同期无产品销售收入[12] - 2022年第二季度运营费用为4800.0828万美元，2021年同期为3084.7687万美元[12] - 2022年第二季度运营亏损为3918.1042万美元，2021年同期为3084.7687万美元[12] - 2022年第二季度净亏损为4143.8516万美元，2021年同期为3228.4209万美元[12] - 2022年第二季度基本和摊薄后每股净亏损为1.06美元，2021年同期为0.86美元[12] - 截至2022年6月30日，加权平均流通普通股数量为3908.11万股，2021年同期为3759.5069万股[12] - 截至2022年6月30日，普通股数量为3991.4411万股，2021年同期为3764.8948万股[15] - 截至2022年6月30日，累计亏损为4.90269912亿美元，2021年同期为3.40340272亿美元[15] - 截至2022年6月30日，股东权益总额为1519.9462万美元，2021年同期为7143.662万美元[15] - 2022年上半年净亏损8107.0827万美元，2021年同期为6154.4179万美元[18] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为6618.9636万美元，2021年同期为5260.9042万美元[18] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为5345.5195万美元，2021年同期为48872美元[18] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为1.06566617亿美元，2021年同期为1000.0551万美元[18] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损4.903亿美元[24] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，产品销售成本分别约为100万美元和0；六个月分别为100万美元和0，2021年无销售[64] - 公司估计2022年12月31日止年度的年度有效税率为0%，2022年和2021年截至6月30日的六个月未记录所得税收益[67] - 2022年第二季度利息费用为187.4674万美元，2021年同期为115.6458万美元；2022年上半年为299.8632万美元，2021年同期为230.0208万美元[116] - 截至2022年6月30日，未偿还债务总额为9500万美元，2025年计划还款1520.2884万美元，2026年还款7979.7116万美元[117][118] - 2022年第二季度净亏损4143.8516万美元，2021年同期为3228.4209万美元；2022年上半年净亏损8107.0827万美元，2021年同期为6154.4179万美元[120] - 2022年6月30日潜在稀释证券总数为728.6668万股，2021年为478.6652万股[121] - 2022年第二季度运营租赁费用为29.0769万美元，2021年同期为28.6923万美元；2022年上半年运营租赁费用为58.1538万美元，2021年同期为57.3846万美元[124] - 截至2022年6月30日，公司运营租赁未来最低租赁付款总额为72万美元，现值为70.912万美元[125] - 2022年上半年，公司通过销售191.4747万股普通股获得约5860万美元毛收入，净收入约为5680万美元[127] - 2022年上半年授予股票期权的加权平均授予日公允价值为每份期权23.70美元，截至2022年6月30日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本为9030万美元[135] - 截至2022年6月30日，与未归属受限股票单位相关的未确认补偿成本为1920万美元，预计将在3.3年的加权平均期间内确认[137] - 2022年上半年，公司研发和行政的股票薪酬费用总计分别为448.9325万美元和1327.0682万美元，2021年同期分别为383.6899万美元和535.0440万美元[139] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司净亏损分别为8110万美元和6150万美元，截至2022年6月30日累计亏损4.903亿美元[168] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，研发费用分别为1579.22万美元和1450.3326万美元，六个月分别为2837.7343万美元和3109.9014万美元[182] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，总运营费用分别为4800.0828万美元和3084.7687万美元，六个月分别为8628.97万美元和5869.1748万美元[190] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，净亏损分别为4143.8516万美元和3228.4209万美元，六个月分别为8107.0827万美元和6154.4179万美元[190] - 2022年截至6月30日的三个月研发费用较2021年同期增加130万美元，主要因人员费用和正在进行的临床试验成本增加[191] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为3120万美元，2021年同期为1630万美元，增加1490万美元[192] - 2022年第二季度利息和债务贴现摊销费用为230万美元，2021年同期为140万美元，增加90万美元[193] - 2022年上半年研发费用为2840万美元，2021年同期为3110万美元，减少270万美元[195] - 2022年上半年销售、一般和行政费用为5690万美元，2021年同期为2760万美元，增加2930万美元[196] - 2022年上半年利息和债务贴现摊销费用为360万美元，2021年同期为290万美元，增加70万美元[197] - 截至2022年6月30日的六个月，公司通过出售1914747股普通股获得约5860万美元总收益，净收益约为5680万美元[202] 业务线相关数据及情况 - 公司CNS产品组合包括四个候选产品AXS - 05、AXS - 07、AXS - 12和AXS - 14，2022年5月收购Sunosi美国权利[21] - 公司通过单一3PL销售Sunosi，3PL将产品分销给批发商再到零售药房[33] - 公司运营受临床测试结果、监管批准、竞争等因素影响，若产品无法商业化将难以盈利[29] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物余额为7340万美元，按公允价值计量，属于一级输入[46] - 2022年，公司所有应收账款均来自美国产品销售，且均与3PL交易产生，截至2022年6月30日未记录应收账款坏账准备[47][58] - 公司收购Sunosi产生商誉和无形资产，无形资产按直线法在10年受益期内摊销[50][51] - 公司对Sunosi美国净销售额需向Jazz支付高个位数特许权使用费（当前适应症）和中个位数特许权使用费（未来适应症）[52] - 公司承担对SK和Aerial的承诺，包括基于Sunosi销售的个位数分层特许权使用费，且承诺根据收入里程碑支付最高1.65亿美元，根据开发里程碑支付100万美元[65] - 公司业务视为一个经营部门，即开发和提供中枢神经系统疾病治疗方法的业务[45] - 公司设备主要为计算机设备，按成本入账，按直线法在估计3年使用寿命内折旧[62] - 公司收购Jazz Pharmaceuticals的Sunosi，前期支付5300万美元，承担对SK和Aerial的承诺，最高支付1.65亿美元营收里程碑款和100万美元开发里程碑款，交易成本约50万美元[80][81] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，Sunosi产品销售880万美元，净亏损460万美元[81] - Sunosi收购初步购买对价总计8914.0407万美元，其中现金结算5300万美元，或有对价公允价值3614.0407万美元[82] - Sunosi收购初步公允价值分配中，存货1060.1万美元，其他流动资产355.1万美元，已开发技术6380万美元，商誉1189.7407万美元，应计费用和其他流动负债 -70.9万美元[83] - 已开发技术资产公允价值采用收益法确定，折现率43.5%，摊销年限10年[86] - 假设业务合并于2021年1月1日发生，2022年6月30日止六个月净收入3284.8万美元，净亏损1.08332亿美元；2021年6月30日止六个月净收入2132.8万美元，净亏损1.69365亿美元[89] - 截至2022年6月30日，公司商誉余额为1189.7407万美元，无商誉减值[91] - 截至2022年6月30日，无形资产账面净值为6287.435万美元，预计未来摊销费用总计6287.435万美元[93][95] - 2022年5月9日收购日，或有对价公允价值为3610万美元；截至6月30日，或有对价公允价值为3530万美元，其中流动应计或有对价600万美元，非流动或有对价负债2930万美元[96] - 或有对价公允价值于2022年6月30日重新计量，5月9日为3614.0407万美元，6月30日为3528.0407万美元[97] - 截至2022年6月30日，或有对价估值的折现率为13.2%，收入折现率为20.9%；5月9日分别为11.7%和20.8%[99] - 截至2022年6月30日，若折现率增减约1%，或有对价公允价值范围为3360万 - 3700万美元；若收入折现率增减约1%，范围为3410万 - 3660万美元[101] - 截至2022年6月30日，存货总计1032.3746万美元，其中原材料130.7万美元，在产品843万美元，产成品58.6746万美元[102] - 2022年6月30日应计费用和其他流动负债总计1648.0322万美元，2021年12月31日为929.518万美元[104] - 2022年3月27日公司与Hercules Capital签订贷款协议第二修正案，5月9日完成交割，Tranche 1从6000万美元增至9500万美元，Tranche 4从5500万美元减至5000万美元，Tranche 5从7500万美元减至3500万美元[106][107] - 贷款未偿还本金余额按浮动利率计息，基于(a) 8.95%或(b)美国《华尔街日报》 prime利率 + 5.70%中的较高者，不超过10.70%[107] - 2022年第二修正案生效后，公司须维持现金账户余额不低于4000万美元加应付账款特定金额，AXS - 05里程碑达成后降至2500万美元[110] - 截至2022年6月30日，公司2015年综合激励补偿计划下有334.1813万股可用于发行股票期权或基于股票的奖励[133] - 2020年公司与辉瑞签订独家许可协议，支付300万美元现金并发行82019股普通股，2020年确认研发费用1020万美元[145][146] - 辉瑞最多可获得3.23亿美元的监管和销售里程碑付款，并从授权产品未来销售中获得中个位数至低两位数的分层特许权使用费[147] - 公司与Antecip的独家许可协议规定，AXS - 02、AXS - 05和AXS - 04的特许权使用费率分别为4.5%、3.0%和1.5%，该费用最多可减免50% [148] - 公司根据购买协议需向Jazz支付高个位数或中个位数的特许权使用费，美国境外净销售额无需支付[151] - 公司承担Jazz对SK和Aerial的承诺，包括基于Sunosi销售的个位数分层特许权使用费，以及最高1.65亿美元的收入里程碑付款和100万美元的开发里程碑付款[152] - 2022年5月公司收购Sunosi美国权利，计划2022年启动其用于ADHD新适应症的3期试验[157] - AXS - 05治疗MDD的NDA已提交并被FDA受理，PDUFA目标行动日期为2021年8月22日，审核仍在进行中[158] - AXS - 07治疗偏头痛的NDA于2022年4月29日收到FDA的完整回复信，未对临床疗效或安全数据提出担忧[163] - AXS - 12治疗发作性睡病的3期随机安慰剂对照试验于2021年第三季度启动[164] - AXS - 14计划2023年提交用于纤维肌痛管理的NDA [165] - 公司自成立以来通过销售普通股、认股权证和债务借款筹集资金，盈利取决于Sunosi和产品候选药物的商业化[167] - 2022年3月公司与Jazz签订资产购买协议，5月9日完成Sunosi美国权利收购，预计2022年第四季度完成指定美国以外资产的买卖[169] - 2022年3月公司与SVB Securities就市价发行计划签订销售协议，可酌情出售最高2亿美元普通股[174] - 2022年第二季度公司产品销售净收入约880万美元，仅来自Sunosi[175] - 2022年1月公司就AXS - 05新药申请中分析方法的两个缺陷向FDA作出回应，4月同意FDA提出的上市后要求/承诺，6月收到FDA关于AXS - 05的拟议标签[170] - 2022年2月公司与Baudax达成诉讼终止协议，Baudax自愿

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金余额为8500万美元，较去年年底的8600万美元净减少约100万美元 [20] - 第一季度通过ATM设施获得净收益约3100万美元 [20] - 研发费用为1260万美元，较去年同期的1560万美元有所下降，主要由于NDA申请相关费用减少 [20] - 一般及行政费用为2570万美元，较去年同期的1120万美元大幅增加，主要由于预商业化活动和人员费用增加 [20] - 净亏损为3960万美元，每股亏损1.03美元，较去年同期的2930万美元净亏损有所扩大 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - AXS-07收到FDA的完全回应信（CRL），主要涉及化学、制造和控制（CMC）问题，未涉及临床疗效或安全性问题 [10] - AXS-05的NDA审查进展顺利，CMC问题已解决，预计FDA将在2022年第二季度做出决定 [11] - AXS-05在阿尔茨海默病激越症的III期ACCORD试验中，入组进展顺利，公司正在评估研究设计 [12] - AXS-12用于治疗发作性睡病的III期SYMPHONY试验预计在2023年上半年公布顶线结果 [13] - AXS-14用于治疗纤维肌痛症的NDA计划在2023年提交 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 发作性睡病在美国影响约20万人，而阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）影响约2200万美国成年人，其中75%的患者经历白天过度嗜睡（EDS） [16] - 重度抑郁症（MDD）每年影响约2100万美国成年人，COVID-19大流行可能使这一数字增加了三倍 [16] - 偏头痛市场中有近70%的患者对现有疗法不满意，显示出3700万美国偏头痛患者的高未满足需求 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过AXS-05和Sunosi的收购，成为商业实体，预计将在未来几个月内推出两种重要的新药 [9] - Sunosi是FDA批准的首个双重作用的多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI），用于治疗发作性睡病或OSA引起的EDS [16] - 公司计划通过数字中心商业化（DCC）平台增强推广效果，实现与医生和患者的高效互动 [18] - 公司预计AXS-05和AXS-07的差异化临床特征将为患者和医生带来显著益处 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对AXS-07的前景感到兴奋，认为其临床数据和产品特征非常强劲，有望为偏头痛患者提供新的多机制治疗选择 [11] - 公司对AXS-05在重度抑郁症中的前景感到乐观，认为其快速起效和持久性将使其在市场上具有竞争力 [32] - 公司认为当前的精神健康危机和COVID-19大流行增加了神经精神疾病的需求，进一步凸显了公司在CNS领域的战略重要性 [82] 其他重要信息 - Sunosi的收购预计将在本月完成，公司计划在交易完成后举办投资者论坛，讨论新适应症和市场潜力 [61] - 公司预计AXS-07的重新提交将被视为II类重新提交，审查时间为6个月 [29] - 公司预计AXS-05的上市将在批准后的一个季度内完成 [87] 问答环节所有的提问和回答 问题: AXS-07的CRL问题是否与AXS-05的CMC问题相关 - 回答: AXS-07的CRL问题与AXS-05的CMC问题无关，AXS-05的CMC问题已解决 [26] 问题: AXS-05的上市是否需要REMS计划 - 回答: AXS-05的上市不需要REMS计划 [31] 问题: AXS-05的标签讨论是否已开始 - 回答: 公司将在进入标签讨论时通知市场 [37] 问题: Sunosi的销售团队是否会参与AXS-05和AXS-07的推广 - 回答: Sunosi的销售团队将专注于高价值处方医生，AXS-05和AXS-07的销售团队将分别专注于各自的领域 [74] 问题: AXS-07的CMC问题是否与MoSEIC技术相关 - 回答: AXS-07的CMC问题主要与MoSEIC技术和药物制造过程相关 [103] 问题: AXS-05的上市是否会影响公司的现金流 - 回答: AXS-05的批准将释放1亿美元的Hercules贷款，公司预计有超过12个月的现金流 [92] 问题: AXS-07的CMC问题是否与设施检查相关 - 回答: AXS-07的CMC问题与设施检查无关，公司未收到任何检查结果 [119]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为88,560,261美元，较2021年12月31日的87,785,058美元增长0.88%[9] - 2022年第一季度，公司净亏损39,632,311美元，较2021年同期的29,259,970美元增加35.45%[12] - 2022年第一季度，公司研发费用为12,585,141美元，较2021年同期的16,595,689美元减少24.16%[12] - 2022年第一季度，公司管理费用为25,703,731美元，较2021年同期的11,248,372美元增加128.51%[12] - 截至2022年3月31日，公司普通股加权平均流通股数为38,323,167股，较2021年同期的37,429,450股增加2.39%[12] - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为32,652,980美元，较2021年同期的27,215,489美元增加20%[19] - 2022年第一季度，公司投资活动净现金使用量为213,736美元，较2021年同期的29,995美元增加612.58%[19] - 2022年第一季度，公司融资活动净现金流入为31,101,644美元，较2021年同期的8,029,163美元增加287.36%[19] - 2022年第一季度，公司现金及现金等价物减少1,765,072美元，较2021年同期的19,216,321美元减少90.81%[19] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损4.488亿美元，预计未来仍会有运营亏损且可能无法盈利[31] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物余额为8470万美元，按公允价值计量，基于一级输入确定[39] - 公司估计2022年12月31日止年度的年度有效税率为0%，2022年和2021年第一季度未记录所得税收益，因需对递延所得税资产全额计提估值备抵[50] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债总额分别为10987222美元和9295180美元，其中应计研发费用分别为2726847美元和2416897美元，应计薪酬分别为2013040美元和4050236美元，应计一般及行政费用分别为5856779美元和2442700美元，应计利息分别为390556美元和385347美元[61] - 2022年和2021年第一季度利息费用分别为112.3958万美元和114.375万美元，最终付款费用摊销分别为9.786万美元和14.3589万美元，债务折扣摊销分别为12.5497万美元和13.2508万美元[75] - 截至2022年3月31日，未偿还债务总额为5000万美元，长期贷款应付金额为4931.2665万美元[76] - 2022年和2021年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为1.03美元和0.78美元，净亏损分别为3963.2311万美元和2925.997万美元[81] - 2022年和2021年第一季度经营租赁费用分别为29.0769万美元和28.6923万美元，未来最低租赁付款总额为99万美元，现值为96.7248万美元[84][86] - 2022年第一季度基于股票的薪酬费用为759.8329万美元，2021年同期为373.1097万美元[100] - 公司2022年3月31日和2021年3月31日止三个月净亏损分别为3960万美元和2930万美元，2022年3月31日累计亏损达4.488亿美元[124] - 2022年第一季度研发总费用为1258.5141万美元，2021年同期为1659.5689万美元，减少400万美元[138][146] - 2022年第一季度一般及行政费用为2570.3731万美元，2021年同期为1124.8372万美元，增加1450万美元[145][147] - 2022年第一季度利息收入（费用）为 - 134.3439万美元，2021年同期为 - 141.5909万美元，减少10万美元[145][147] - 截至2022年3月31日的三个月，经营活动净现金使用量为3270万美元，2021年同期为2720万美元，增加550万美元；投资活动现金使用量为20万美元，2021年同期不到10万美元，增加20万美元；融资活动提供现金3110万美元，2021年同期为800万美元[159][160] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金分别为8470万美元和8650万美元[192] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为84,707,782美元，较2021年12月31日的86,472,854美元有所减少[9] - 截至2022年3月31日，公司预付及其他流动资产为2,122,144美元，较2021年12月31日的45,286美元大幅增加[9] - 2022年3月，公司研发费用为12,585,141美元，较2021年3月的16,595,689美元有所减少[12] - 2022年3月，公司一般及行政费用为25,703,731美元，较2021年3月的11,248,372美元大幅增加[12] - 2022年3月，公司总运营费用为38,288,872美元，较2021年3月的27,844,061美元增加[12] - 2022年3月，公司运营亏损为38,288,872美元，较2021年3月的27,844,061美元增加[12] - 2022年3月，公司净亏损为39,632,311美元，较2021年3月的29,259,970美元增加[12] - 2022年3月，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.03美元，较2021年3月的0.78美元增加[12] - 2022年3月，公司基本和摊薄后加权平均流通普通股为38,323,167股，较2021年3月的37,429,450股增加[12] 业务收购相关 - 公司将以5300万美元的预付款从Jazz Pharmaceuticals收购Sunosi，还需支付美国净销售额的高个位数特许权使用费和未来适应症的中个位数特许权使用费，并承担对SK和Aerial的承诺，包括最高1.65亿美元的收入里程碑和100万美元的开发里程碑[26] - 公司预计收购将于2022年第二季度完成，购买会计处理未反映在合并财务报表中[28] 贷款协议相关 - 公司与Hercules Capital的贷款协议修改，Tranche 1从6000万美元增至9500万美元，Tranche 2从两个5000万美元子批次变为三个分别为3500万、3500万和3000万美元的子批次，Tranche 3从2000万美元变为两个分别为1500万和500万美元的子批次，Tranche 4从5500万美元减至5000万美元，Tranche 5从7500万美元减至3500万美元[29] - 有条件于第二次修订协议完成，Hercules将以不低于购买时公司普通股三天成交量加权平均价格20%的折扣，购买500万至800万美元的公司未注册普通股[30] - 2020年9月，公司与Hercules Capital, Inc.签订贷款协议，提供最高2.25亿美元的定期贷款，包括多笔分期贷款，第一笔分期贷款总额6000万美元，已发放5000万美元，剩余1000万美元未使用[63] - 定期贷款未偿还本金余额的年利率为《华尔街日报》公布的优惠利率加5.90%或9.15%中的较高者，公司在特定时期可申请将现金支付利率降低最多1.00%[64] - 公司需从2023年5月1日起至2025年10月1日等额偿还定期贷款本金和利息，若达到特定里程碑，摊销起始日期将自动延长[65] - 当贷款协议项下预付款的未偿还本金金额达到或超过5500万美元时，公司必须始终在Hercules拥有第一优先担保权益的账户中保持现金余额，金额大于或等于1500万美元加上逾期应付账款金额[68] - 公司需支付最终付款费用，金额为2910000美元和所有定期贷款预付款总额减去已偿还金额的4.85%中的较高者[69] - 公司提前偿还定期贷款需支付预付款罚金，提前还款时间不同，罚金比例分别为2.0%、1.5%和1.0%[70] - 贷款协议首份修订案将贷款本金总额从2.25亿美元增至3亿美元，利率从9.15%降至8.95%，到期日从2025年10月延至2026年，可选择延至2027年，只付息期从30个月延至48个月，可延至60个月[72] - 公司需支付最终付款费用，金额为291万美元加未来所有定期贷款预支总额的4.5%，提前还款需支付1.0%-2.0%的罚金[73] - 2020年9月公司与Hercules签订贷款协议，2020年定期贷款总额至多2.25亿美元，首笔6000万美元，已发放5000万美元，剩余1000万美元可在2021年9月15日前提取；利率为基于优惠利率的可变利率，当前为9.15%，2025年10月到期，初始30个月只付利息[153] - 2021年10月公司修订与Hercules的贷款协议，贷款额度增至至多3亿美元，到期日延至2026年10月[154] - 2020年9月与Hercules的贷款协议包含多笔分期贷款，第二笔至多3500万美元（AXS - 05获FDA批准治疗重度抑郁症后可提取）、第三笔至多2000万美元（AXS - 07获偏头痛治疗批准后可提取）、第四笔至多6000万美元（满足特定条件下2022年1月1日至2023年3月31日可提取）、第五笔至多5000万美元（经贷款人批准，2023年12月31日前可提取）[168] - 贷款本金年利率为《华尔街日报》公布的优惠利率加5.90%或9.15%中的较高者，特定时期可申请降低现金支付利率；还款从2023年5月1日开始，若达到特定里程碑可延期[169] - 贷款协议初始无适用财务契约，未来提取额外金额后，未偿本金达5500万美元时，须维持特定账户现金不少于1500万美元加合格现金应付账款金额[173] - 满足特定条件后，公司需保证市值超20亿美元，维持特定账户现金不少于未偿本金加合格现金应付账款金额的65%或100%，或AXS - 05和AXS - 07产品近六个月净产品收入达董事会批准预测的60%[174] - 公司需支付最终付款费，为291万美元和未来定期贷款预付款总额4.85%中的较高者[175] - 提前还款需支付罚金，初始交割首年、第二年、第三年分别为预付本金的2%、1.5%、1%[176] - 2021年10月贷款协议首次修订，贷款本金从2.25亿美元增至3亿美元，部分分期提款金额和日期改变，到期日延至2026年，可延至2027年，只付利息期延长，利率从9.15%降至8.95%[179] - 首次修订后最终付款费为291万美元加未来定期贷款预付款总额的4.5%[180] 股票相关 - 2022年3月公司与SVB Leerink签订销售协议，可出售至多2亿美元普通股，SVB Leerink收取3.0%佣金，第一季度出售股票获得约3200万美元毛收入，净收入约3100万美元[88] - 截至2022年3月31日，公司2015年综合激励补偿计划有218.7058万股可用于发行股票期权或基于股票的奖励[93] - 2022年第一季度股票期权授予122.3019万股，行使1.8015万股，没收6.7139万股，到期0.9212万股，截至3月31日，未行使期权为621.903万股[95] - 截至2022年3月31日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本为9100万美元，预计在3.3年内确认[96] - 截至2022年3月31日，未归属受限股票单位（RSUs）相关的总薪酬成本为1950万美元，预计在3.6年的加权平均期间内确认[98] - 2022年第一季度，RSUs授予429,902股，归属61,581股，没收3,719股，截至3月31日，流通股为667,366股[99] - 截至2022年3月31日，认股权证数量为15,541份，加权平均行使价格为80.43美元[102] - 2022年3月公司与SVB Securities就市价发行计划达成销售协议，可酌情出售最高2亿美元普通股[130] - 2019年12月公司与SVB Leerink签订销售协议，可出售至多8000万美元普通股，佣金为总收益的3.0%[151] - 2022年3月公司与SVB Securities签订销售协议，可出售至多2亿美元普通股，佣金为总收益的3.0%，该协议取代2019年12月协议；截至2022年3月31日的三个月，通过两份协议出售股票获得约3200万美元总收益，净收益约3100万美元[152] 核心产品组合相关 - 公司是一家生物制药公司，核心CNS产品组合包括AXS - 05、AXS - 07、AXS - 12和AXS - 14四个候选产品[22] - 2020年公司与辉瑞签订独家许可协议，辉瑞获得82,0

财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第四季度现金余额为8700万美元，较第三季度的1.15亿美元减少了2800万美元 [16] - 2021年第四季度研发费用为1380万美元，同比下降20.7%，主要由于部分临床试验结束 [17] - 2021年全年研发费用为5810万美元，同比下降17.2%，2020年包含1020万美元的Pfizer许可协议一次性费用 [17] - 2021年第四季度G&A费用为1880万美元，同比增长80.8%，主要由于商业化准备活动和股票补偿费用增加 [17] - 2021年全年G&A费用为6660万美元，同比增长130.5%，主要由于商业化功能建设和股票补偿费用增加 [18] - 2021年第四季度净亏损为3400万美元，每股亏损0.90美元，2020年同期净亏损为2920万美元，每股亏损0.78美元 [18] - 2021年全年净亏损为1.304亿美元，每股亏损3.47美元，2020年全年净亏损为1.029亿美元，每股亏损2.77美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - AXS-05用于治疗重度抑郁症的NDA正在接受FDA审查，公司已提交针对CMC部分的分析方法缺陷的回应，FDA尚未提出其他缺陷 [8][9] - AXS-05用于阿尔茨海默病激越的III期ACCORD试验正在进行中，复发事件低于预期，可能意味着效果持久性高于预期 [9] - AXS-07用于偏头痛急性治疗的NDA已获FDA接受审查，PDUFA目标日期为2022年4月30日，FDA预计将在PDUFA日期前完成制造设施检查 [10] - AXS-12用于治疗发作性睡病的III期SYMPHONY试验正在进行中，预计2023年上半年公布顶线结果 [10] - AXS-14用于治疗纤维肌痛的NDA计划于2023年提交 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过创新的商业化策略推出AXS-05和AXS-07，重点关注抑郁症和偏头痛市场的高未满足需求 [12][14] - 公司采用数字中心化商业化（DCC）平台，利用技术和数据分析提高与医生和患者的互动效率 [15] - 公司在抑郁症和偏头痛领域的商业化准备已接近完成，销售团队和分销系统已准备就绪 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年可能是关键的一年，预计将获得两个新产品的批准，并推进其他CNS管线的开发 [109] - 公司对AXS-05和AXS-07的潜在市场机会感到兴奋，认为这些产品将为患者和医生带来显著益处 [16] - 公司预计当前的现金余额和3000万美元的贷款额度足以支持运营至2024年 [18] 问答环节所有提问和回答 问题: AXS-05的FDA审查进展和预期时间 - 公司已提交针对CMC缺陷的回应，FDA正在审查，尚未收到其他缺陷通知 [23][24] - 公司假设FDA审查可能延长3个月，但未收到FDA的明确反馈 [24][32] 问题: AXS-05在阿尔茨海默病激越试验中的进展 - 试验进展顺利，预计2023年上半年公布结果，复发事件低于预期，可能意味着效果持久性高于预期 [27][72] 问题: AXS-07在偏头痛市场中的定位 - 尽管已有创新疗法，70%的患者对现有疗法不满意，AXS-07有望满足高未满足需求 [28][29] 问题: 公司商业化准备情况 - 公司已与主要支付方进行讨论，销售团队已招募完毕，准备在批准后立即启动 [64][65] 问题: AXS-05和AXS-07的上市时间 - 预计在获得批准后一个季度内上市 [83][84] 问题: AXS-05用于戒烟的研究设计 - 研究设计将与其他戒烟产品的注册试验类似，预计将在年内提供启动时间 [53][54] 问题: AXS-12用于发作性睡病的NDA提交 - 如果SYMPHONY试验结果积极，公司将提交NDA [91][93] 问题: DCC平台的运作方式 - DCC平台利用AI和数据分析，旨在提高与医生和患者的互动效率 [95][96] 问题: AXS-05销售团队的规模 - 销售团队将覆盖85%的高处方医生，约23000名HCP，具体规模将在接近上市时公布 [106][107]