华尔街分析师观点变化 - 华尔街顶级分析师改变了对某些重要公司的展望 [1] - 分析师评级变动包括升级、降级和首次覆盖 [1]

华尔街分析师评级变动 - 顶级华尔街分析师改变了对某些领先公司的展望 [1] - 评级变动包括升级、降级和首次覆盖 [1] - 分析师对BIIB股票的看法被特别提及 [1]

阿尔茨海默病药物LEQEMBI的进展 - 公司在LEQEMBI的上市推广中观察到一些拐点 [1] - 公司刚刚获得皮下维持疗法的批准 这为患者提供了一个非常重要的治疗选择 [1] - 公司已开始针对皮下初始疗法进行滚动提交 预计明年将有结果 [1] 未来治疗方案的灵活性 - 一旦皮下初始疗法获批 结合已获批的皮下维持疗法 患者将可使用在家自行注射的自动注射器 [1] - 治疗方案具有可选性 患者仍可选择前往输液中心 [1] - 治疗方案考虑了不同患者群体以及医疗服务提供者的多样性需求 [1]

公司监管进展 - 美国食品药品监督管理局就Spinraza高剂量制剂的补充新药申请向公司发出完整回复函 要求更新化学、制造和控制部分的技术信息 但未指出高剂量方案的临床数据存在任何缺陷 [1] - 公司计划根据现有信息迅速重新提交监管申请 欧盟和其他国家的类似监管申请也正在审评中 高剂量方案近期已在日本获批 [2][5][6] - 新的高剂量方案为初始两次50毫克剂量 间隔14天 随后每四个月给予28毫克维持剂量 而当前方案为四次12毫克负荷剂量 随后每四个月12毫克维持剂量 [3] 药物临床数据与预期 - 高剂量方案有望通过在第64天实现更显著的神经丝蛋白减少 从而更快减缓神经退行性变 并可能为有症状的脊髓性肌萎缩症婴儿患者带来有意义的临床获益 [5] - 监管申请得到DEVOTE II/III期研究数据支持 该研究达到了主要终点 即高剂量Spinraza治疗在婴儿患者运动功能改善方面具有统计学显著性 [4] - 新给药方案可能减少给药频率 为患者提供有意义的临床益处 [4] 市场竞争与销售表现 - Spinraza面临来自诺华基因疗法Zolgensma和罗氏/ PTC Therapeutics药物Evrysdi的竞争 这两款疗法均获批用于脊髓性肌萎缩症适应症 [10] - 竞争压力导致Spinraza在美国的销售额受到负面影响 2025年第二季度该药物销售额下降8.5% [11] - 公司预计2025年全球Spinraza收入相对持平 但由于发货时间安排不利 下半年收入将低于上半年 [11] 公司财务与股价 - 公司股价今年迄今下跌8.9% 而行业指数同期上涨4.3% [7] - Biogen与Ionis Pharmaceuticals共同发现并开发了Spinraza 后者是美国首个获批的脊髓性肌萎缩症疗法 公司还负责销售2023年4月获批的肌萎缩侧索硬化症药物Qalsody [9]

公司：百健 (Biogen) * 公司处于转型期 致力于打造"新百健" 研发管线已从低价值、低成功率转向高价值、高成功率[1][4] * 增长产品（如阿尔茨海默病药物）的营收同比增长已超过多发性硬化症产品下滑的影响[4] * 公司通过业务发展（如收购HiBio 与Stoke Therapeutics合作）和内部创新来增强管线[5][6] 核心产品与研发管线 阿尔茨海默病 (LEQEMBI) * LEQEMBI是公司认为唯一具有双重作用机制的抗淀粉样蛋白疗法 靶向聚集斑块和可溶性淀粉样蛋白物种[9] * 皮下维持给药已获批准 为患者提供在家给药的选项 皮下诱导给药的滚动提交已开始 预计明年年中获批[2][10] * 数据显示持续用药长达四年的患者与对照组相比 认知衰退更缓慢[9] * 针对TAU蛋白的反义寡核苷酸BIIB080（TAU ASO）的CELIA研究预计明年年中读出结果 早期小型试验显示TAU降低50%至60%[11][12] * AHEAD 3-4-5试验旨在解答临床前阿尔茨海默病的关键问题 AHEAD 3针对淀粉样蛋白积累预防 AHEAD 4-5针对症状发作预防[17][18] * 公司认为GLP-1药物试验提高了疾病意识 并可能导向与抗淀粉样蛋白疗法的联合治疗[15] 脊髓性肌萎缩症 (SMA) * SPINRAZA高剂量版本旨在解决未满足需求 其完全回应函仅涉及CMC问题而非临床数据 公司计划在数周内重新提交[22][23] * 新分子实体Salinursin（反义寡核苷酸）具有更高效力、持久性和潜在一年一次给药 基于1b期中期数据已宣布概念验证[24] * Salinursin在既往治疗患者中显示出令人鼓舞的临床轶事数据 如一名5岁儿童在用药后数月能独立坐起[25] * 公司计划在2026年初启动Salinursin的3期试验[25] 狼疮 * 狼疮市场存在巨大未满足需求 目前仅有两种生物制剂可用 治疗率约20%[27][28] * 公司拥有两款后期资产：Dapirolizumab pegol (DAPI) 和 litifilimab 分别针对不同机制[27][29] * Dapirolizumab pegol的3期试验显示可显著改善疲劳症状[36] * Litifilimab针对1型干扰素签名和抗BDCA2 正在同时进行系统性红斑狼疮和皮肤性红斑狼疮的3期试验[29][32] * 公司预计狼疮市场将像多发性硬化症一样容纳多种机制不同的疗法 而非赢家通吃[30][36] 罕见肾病 (Felsardimab) * Felsardimab（源自HiBio收购）已在三种适应症启动3期试验：抗体介导的排斥反应、IgA肾病、原发性膜性肾病[39] * 在抗体介导的排斥反应中 早期试验显示变革性疗效 75%的患者因晚期排斥反应失去移植肾[40] * 在IgA肾病中 观察到IgA降低与蛋白尿和eGFR改善一致 且疗效在停药后持久[41][44] * 在原发膜性肾病中 超过三分之一的患者对抗CD20疗法无反应 公司试验针对更广泛人群[46] 早期研发与新兴机会 * IRAK4降解剂（与C4 Therapeutics合作）已进入临床 首例患者即将给药 被视为炎症通路的关键节点 有潜力用于多种自身免疫疾病[6][48] * 与Stoke Therapeutics合作的Zorobinursin针对Dravet综合征 已启动3期试验 预计2027年读出结果[6][50] * 公司正积极研究改善组织递送的新方式[13] 市场与战略展望 * 公司相信其后期管线中的多个项目均有潜力成为超过10亿美元的重磅产品[50] * 阿尔茨海默病领域 公司认为竞争对手的试验（如礼来的Trailblazer ALZ-3）主要针对已有症状的患者 而公司的AHEAD试验针对真正的临床前人群[20] * 狼疮领域 公司正进行市场教育和准备 以应对潜在的数据读出和未来上市[31] * 公司采取严谨的成本控制措施 同时通过内外创新增强管线[50]

核心观点 - 卫材与百健联合宣布其阿尔茨海默病治疗药物LEQEMBI获得澳大利亚药品管理局批准用于治疗早期阿尔茨海默病成人患者[1] - 此次批准是基于对2025年2月TGA不予批准决定进行复审后达成的协议结果[2] - LEQEMBI是唯一一种通过靶向有毒原纤维和淀粉样蛋白斑块双重机制对抗阿尔茨海默病的治疗方法[3] 监管审批进展 - 澳大利亚TGA批准LEQEMBI用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆的早期阿尔茨海默病成人患者[1] - 2025年2月TGA最初不予批准 卫材于2025年3月请求行政复审法庭审查并最终达成批准协议[2] - LEQEMBI已在全球50个国家获得批准 另有8个国家正在接受监管审查[8] - 2025年1月美国批准静脉维持剂量补充生物制剂许可申请 2025年8月FDA批准皮下维持剂量BLA申请[8] 市场规模与疾病负担 - 澳大利亚2024年痴呆症患者约42.5万人 预计到2065年将增至近110万人[3] - 阿尔茨海默病是痴呆症最常见原因 通常占病例60-70%[3] - 阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病 以β淀粉样蛋白和tau蛋白为特征[3] 临床数据与疗效 - TGA批准主要基于全球Clarity AD三期临床试验数据 该试验达到主要终点和所有关键次要终点[9] - 在澳大利亚适用人群中 LEQEMBI治疗18个月后CDR-SB临床衰退减少33%[9] - Clarity AD研究纳入1,795名早期AD患者 其中1,521名属于澳大利亚适用人群[9] - CDR-SB是全球认知功能量表 测量记忆、定向、判断等六个功能领域[9] 安全性数据 - 最常见不良反应为输注相关反应26% ARIA-H 14% ARIA-E 13% 头痛11%[10] - 澳大利亚适用人群中ARIA发生率为17% 安慰剂组为7% 症状性ARIA发生率为2%[11] - 严重ARIA事件在LEQEMBI组发生率为0.5% ARIA-E发生率为9% ARIA-H发生率为13%[11] 药物作用机制 - LEQEMBI是人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β单克隆抗体 靶向有毒原纤维和淀粉样蛋白斑块[3] - 原纤维被认为是阿尔茨海默病脑损伤的主要原因 是Aβ最具毒性的形式[6] - 减少原纤维可能通过减少神经元损伤和认知功能障碍来阻止疾病进展[6] 合作与商业化安排 - 卫材负责LEQEMBI全球开发和监管申报主导工作 与百健共同商业化和推广[4] - 卫材拥有最终决策权[4] - 卫材与百健自2014年开始合作开发阿尔茨海默病治疗方法[12] - 卫材与BioArctic自2005年开始长期合作 2007年获得LEQEMBI全球权利[13] 研发管线进展 - AHEAD 3-45三期临床研究针对临床前AD患者自2020年7月持续进行[11] - Tau NexGen临床研究针对显性遗传AD自2022年1月持续进行 以LEQEMBI作为骨干疗法[11]

Biogen (NASDAQ:BIIB) reported that the U.S. FDA has declined to accept its request for a supplemental marketing authorization for a higher dose of Spinraza (nusinersen), a treatment for spinal muscular atrophy. The agency's complete response letter indicated that Biogen needs ...

The U.S. Food and Drug Administration has declined to approve a higher dose version of Biogen's drug for a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness, dealing a setback to the compa... ...

CAMBRIDGE, Mass., Sept. 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) issued a Complete Response Letter (CRL) for the Company’s supplemental New Drug Application (sNDA) for the high dose regimen of nusinersen for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). The FDA letter requested an update to the technical information be included in the Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) module of the sNDA. The letter did not cite any de ...

Looking into the current session, Biogen Inc. BIIB shares are trading at $145.60, after a 0.50% spike. Moreover, over the past month, the stock increased by 4.28%, but in the past year, fell by 27.23%. Shareholders might be interested in knowing whether the stock is undervalued, even if the company is performing up to par in the current session. Biogen P/E Compared to CompetitorsThe P/E ratio is used by long-term shareholders to assess the company's market performance against aggregate market data, historic ...