Findings from Part B and Part C of the DEVOTE study support the clinical benefits of a higher dose regimen of nusinersen (50/28 mg) in both individuals previously treated and treatment-naïve to nusinersen Investigational regimen also shows more rapid slowing of neurodegeneration, as measured by neurofilamentBiogen plans to submit regulatory applications around the world for approval of the nusinersen higher dose regimen CAMBRIDGE, Mass., Oct. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) today ann ...

文章核心观点 - 百健（Biogen）及其比利时合作伙伴优时比（UCB）公布了III期PHOENYCS GO研究的积极顶线数据，研究药物dapirolizumab pegol治疗中重度系统性红斑狼疮（SLE）有临床改善，公司计划2024年开展第二项III期研究，但该药物获批后可能面临竞争 [1][2][3] 研究情况 - 双盲、安慰剂对照的III期PHOENYCS GO研究评估dapirolizumab pegol作为标准治疗（SOC）的附加疗法与安慰剂加SOC治疗SLE的效果 [2] - 研究达到主要终点，与安慰剂加SOC相比，dapirolizumab pegol联合SOC在48周后通过英国群岛狼疮评估小组综合狼疮评估显示中重度疾病活动有更大改善 [2] - 研究在衡量疾病活动和发作的关键次要终点上也显示出临床改善，dapirolizumab pegol的安全性与之前研究相似 [2] 后续计划 - PHOENYCS GO研究成功后，百健和优时比计划2024年对dapirolizumab pegol启动第二项III期研究PHOENYCS FLY [3] 市场竞争 - 若dapirolizumab pegol成功开发并获批，可能面临已获批治疗SLE药物的竞争 [4] - 阿斯利康（AstraZeneca）的Saphnelo（anifrolumab）获批治疗中重度SLE，2024年上半年销售额达2亿美元，公司还在开展其治疗系统性硬化症的III期研究 [4] - 葛兰素史克（GSK）的免疫炎症药物Benlysta（belimumab）获批治疗SLE和狼疮性肾炎，2024年上半年销售额达6.78亿英镑，销售受美国、欧洲和国际市场强劲需求和销量增长推动 [4] 股价表现 - 年初至今，百健股价暴跌25%，而行业跌幅为1.5% [1] 评级与推荐 - 百健目前Zacks评级为3（持有） [5] - 生物技术领域排名更好的股票是ANI制药公司（ANIP），目前Zacks评级为1（强力买入） [5] - 过去60天，ANI制药2024年每股收益预期从4.53美元升至4.81美元，2025年从5.38美元升至5.86美元，年初至今股价上涨6.1% [5] - ANI制药在过去四个季度的收益均超预期，平均惊喜率为31.32% [5]

文章核心观点 - UCB和百健宣布评估dapirolizumab pegol治疗中重度系统性红斑狼疮（SLE）的3期PHOENYCS GO研究取得积极顶线结果，该药物有望为SLE患者提供新治疗选择 [2] 研究结果 - 3期PHOENYCS GO研究达到主要终点，显示dapirolizumab pegol联合标准治疗（SOC）在48周后，与安慰剂联合SOC相比，在改善中重度疾病活动方面有更大提升，关键次要终点在测量疾病活动和发作方面也观察到临床改善 [1][2] - dapirolizumab pegol的安全性与先前研究和接受免疫调节剂的系统性红斑狼疮患者预期一致 [2] 后续计划 - 基于PHOENYCS GO研究成功结果，UCB和百健将于2024年启动dapirolizumab pegol的第二项3期试验PHOENYCS FLY，PHOENYCS GO研究参与者将在长期开放标签研究中继续接受随访 [3] - PHOENYCS GO研究详细结果将在即将召开的医学会议上公布 [5] 系统性红斑狼疮（SLE）介绍 - SLE是慢性、多因素自身免疫性疾病，可影响多个器官系统，症状包括皮疹、关节炎等，与感染和心血管疾病导致的死亡风险增加有关 [6] - 约90%狼疮患者为女性，多在15 - 55岁出现症状，非洲、西班牙裔、亚洲和美国原住民后裔发病更早、病情更严重，SLE女性怀孕风险高 [6] Dapirolizumab Pegol介绍 - Dapirolizumab pegol是新型研究性人源化无Fc聚乙二醇（PEG）结合抗原结合（Fab'）片段，可抑制CD40L信号传导，减少B细胞活化和自身抗体产生等，目前正处于UCB和百健合作的3期临床开发阶段，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE） [7] 公司介绍 - UCB是全球生物制药公司，专注于发现和开发创新药物和解决方案，以改善免疫系统或中枢神经系统严重疾病患者生活，在泛欧证券交易所布鲁塞尔上市 [8] - 百健成立于1978年，是领先生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值 [9]

文章核心观点 - 三星Bioepis和渤健公司的生物类似药OPUVIZ™获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，有望获批用于治疗多种视网膜疾病，为患者提供新治疗选择 [1][3] 药品相关信息 - OPUVIZ™是参照Eylea（阿柏西普）的生物类似药，也是三星Bioepis和渤健公司第二款获欧洲药品管理局推荐上市许可的眼科生物类似药 [1] - OPUVIZ被推荐用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿导致的视力损害、糖尿病性黄斑水肿导致的视力损害以及近视性脉络膜新生血管导致的视力损害 [1] 公司表态 - 三星Bioepis副总裁兼监管事务团队负责人表示，这是公司重要里程碑，体现创新承诺，将继续努力为患者提供生物疗法 [2] - 渤健公司生物类似药全球负责人称，对OPUVIZ在欧洲获积极推荐感到兴奋，生物类似药可扩大治疗可及性并节省医疗成本 [3] 获批依据 - 人用药品委员会的积极意见基于包括分析、非临床和临床数据在内的整体证据 [3] - 一项随机、双盲、平行组、多中心3期研究证明，SB15与参照药阿柏西普在疗效、安全性、免疫原性和药代动力学方面相当 [3] 后续流程及产品组合 - 人用药品委员会的积极意见将提交给欧盟委员会，由其决定是否授予OPUVIZ上市许可 [3] - 若获批，OPUVIZ将成为欧洲第二款获批的眼科生物类似药，也是三星Bioepis研发、渤健拥有商业化权利的第五款生物类似药 [3] 3期研究情况 - 研究于2020年6月至2022年3月在10个国家的56个中心进行，随访56周 [4] - 549名筛查参与者中，449名50岁及以上初治湿性年龄相关性黄斑变性患者按1:1随机分组，分别接受SB15或阿柏西普治疗 [4] - 第32周时患者重新随机分组，形成继续使用SB15、继续使用阿柏西普、从阿柏西普转为SB15三个治疗组 [4] - 共425名患者完成56周研究，主要疗效终点包括最佳矫正视力变化、中央亚区厚度变化以及视网膜内或下积液患者比例 [4] 公司介绍 - 三星Bioepis成立于2012年，是一家生物制药公司，致力于开发创新产品，推进广泛生物类似药候选产品管线 [5][6] - 渤健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于通过创新科学为患者提供新药 [7]

会议主要讨论的核心内容 - 公司在过去几年经历了领导层和董事会的变化,重新聚焦于为股东创造吸引人的回报 [3][4][6] - 公司正在采取三大措施来实现这一目标:停止收入下滑、管理成本结构、丰富管线 [4][5][6] - 公司正在通过"Fit for Growth"计划来优化成本结构,减少了1,200名员工,将资源重新部署到增长领域 [12][13] - 公司正在努力提升LEQEMBI的上市推广,但由于缺乏现有的阿尔茨海默症治疗体系,推广进度较慢 [8][9][10][20][21][22][23][24][25][26] - 公司正在积极推进LEQEMBI的皮下给药剂型,以提高患者体验和推广效率 [41][42][43][44][45] - SKYCLARYS在美国市场的推广正在稳步推进,公司正在利用AI技术帮助发现更多潜在患者 [47][48][49][50] - 公司正在积极推进LEQEMBI在欧洲的上市,正在申请重新审查 [37][38][39] 问答环节重要的提问和回答 - 投资者关注LEQEMBI的上市推广进度和未来增长预期,公司解释了推广过程中遇到的挑战,以及未来可能的增长动力 [19][20][21][22][23][24][25][26][27][28] - 投资者关注公司在成本优化过程中放弃了哪些能力,公司表示主要是削减了一些风险较高、收益较低的项目,并未放弃任何关键能力 [14][15][16][17] - 投资者关注LEQEMBI在欧洲的审批进展,公司表示正在申请重新审查,并有信心最终获批 [37][38][39] - 投资者关注SKYCLARYS在美国和全球的推广情况,公司表示正在采取多种方式发现更多潜在患者 [47][48][49][50][51][52]

文章核心观点 - 系统性红斑狼疮（SLE）先进治疗领域即将发展，多种新疗法正在研发，Biogen的litifilimab、AbbVie的Rinvoq和Bristol Myers Squibb的Sotyktu等药物有潜力拓宽治疗选择，但需与已上市药物竞争 [1][6] 新兴疗法情况 - litifilimab在II期临床试验中表现出色，美国101位风湿科医生认为其是GSK的Benlysta和阿斯利康的Saphnelo等成熟生物制剂的强劲竞争对手，其II期疗效数据显示SRI - 4反应比安慰剂改善26% [2] - Rinvoq和Sotyktu在临床试验中也产生了积极的II期疗效数据，这两种口服疗法为患者提供便利，但患者依从性可能是挑战，JAK抑制剂的黑框警告可能影响其在SLE早期治疗中的使用，近半数受访风湿科医生认同这一观点 [3] 医生处方意愿 - 风湿科医生最希望看到Rinvoq获批用于SLE治疗，其次是Sotyktu和litifilimab，这些药物被认为对皮肤表现可能有效；诺华的ianalumab和罗氏/基因泰克的Gazyva对肾脏受累可能有效，但医生处方兴趣一般 [4] 已上市药物优势 - Benlysta在SLE和狼疮性肾炎（LN）治疗中仍是首选，有皮下和静脉注射两种剂型，医生使用熟悉且其安全记录良好，巩固了其在狼疮市场的地位 [4] - 阿斯利康的Saphnelo是治疗慢性皮肤型红斑狼疮（CCLE）的首选，Aurinia的Lupkynis对持续性高蛋白尿患者疗效显著，是该类患者中风湿科医生和肾病科医生的首选 [5] 市场竞争挑战 - 新进入市场的药物如litifilimab、Rinvoq、Sotyktu等需证明自身不仅有强疗效，还有安全性、易给药性和长期益处，才能与Benlysta等已上市和新兴疗法竞争；新进入者需确定能产生最大影响的患者群体，以挑战Benlysta的主导地位 [5][6] 研究服务相关 - Spherix Global Insights的RealTime Dynamix™通过季度或半年度报告提供战略指导，报告基于大量医疗专业人员的初步研究和内部专家团队，对快速发展的专业市场竞争格局提供公正看法 [6] - Spherix是领先的独立市场情报和咨询公司，为全球生命科学行业提供商业价值，其专家团队对多个专业市场提供公正全面的看法，客户可借助其医生社区视角领先一步 [7]

文章核心观点 公司董事会宣布任命两位新独立董事Lloyd B. Minor和Sir Menelas (Mene) Pangalos ，他们将为公司带来研发经验和科学知识，助力公司实现可持续增长 [1][2][6] 新独立董事任命情况 - 公司董事会宣布任命Lloyd B. Minor和Sir Menelas (Mene) Pangalos为新独立董事，前者10月1日生效，后者2025年1月1日生效 [1] 新独立董事背景及经验 Lloyd B. Minor - 现任斯坦福大学医学院院长和医学事务副校长，曾在约翰霍普金斯大学担任多个职位，2012年当选美国国家医学院院士 [2] - 拥有布朗大学理学学士和医学博士学位，担任阿肯色州本顿维尔新医学院董事会主席，还在多家公司担任董事和顾问 [3] Sir Menelas (Mene) Pangalos - 曾是阿斯利康生物制药研发执行副总裁，负责从发现到后期开发的生物制药研发，曾在辉瑞、惠氏和葛兰素史克担任高级研发职位 [4] - 拥有伦敦帝国理工学院生物化学和分子生物学学士学位以及伦敦大学学院神经药理学博士学位，是多个学会的当选院士，在多家机构担任董事 [5] 公司评价 - 董事会主席Caroline Dorsa表示两人将为公司带来新视角和科学知识，助力公司发展 [2] - 公司总裁兼首席执行官Christopher A. Viehbacher称两人的研发知识和行业经验将推动公司可持续增长，为公司做出重要贡献 [6] 公司简介 - 公司成立于1978年，是领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值 [7]

文章核心观点 Bio - Thera与Biogen合作开展的评估BAT1806/BIIB800（商品名TOFIDENCE™）的3期临床研究治疗期2（TP2）结果显示，从参照药托珠单抗转换为TOFIDENCE后，临床疗效、安全性、免疫原性和药代动力学保持可比，支持其与托珠单抗的生物类似性[1][3] 研究基本信息 - 研究药物为获批的Actemra®/RoActemra®（托珠单抗）生物类似药BAT1806/BIIB800，商品名为TOFIDENCE™ [1] - 研究为3期、多中心、多区域、双盲、活性对照的临床等效性研究，研究对象为使用甲氨蝶呤治疗后仍患有活动性类风湿关节炎的患者 [2] - 参与者按1:1:2随机分组，分别接受静脉注射8mg/kg参照药托珠单抗至第48周、托珠单抗至第24周后换用BAT1806/BIIB800至第48周、BAT1806/BIIB800至第48周 [2] - 研究TP2评估指标包括使用美国风湿病学会（ACR）反应标准（ACR20/50/70）和28个关节疾病活动评分（DAS28）自基线的变化评估疗效，同时评估药代动力学、安全性和免疫原性 [2] 研究结果 - 621名随机参与者中，577名（92.9%）完成治疗期1（TP1，第0 - 24周）并进入TP2 [4] - TP2中各治疗组ACR20、ACR50和ACR70应答者比例以及DAS28降低情况相似，第48周时ACR20应答者比例分别为87.8%、90.3%和90.4% [4] - 各治疗组药物谷浓度和抗药抗体发生率相当，不良事件在各治疗组间平衡，无死亡事件报告 [4] - TP2中TCZ、TCZ换用BAT1806/BIIB800和BAT1806/BIIB800组的疗效、安全性、免疫原性和药代动力学特征具有可比性，长期结果强化了TP1报告结果，进一步支持生物类似性 [4] 公司合作情况 - 2021年4月8日，Bio - Thera与Biogen达成商业化和许可协议，开发、制造和商业化TOFIDENCE（BAT1806/BIIB800） [3] - Biogen在除中国（包括香港、澳门和台湾）以外的所有国家拥有TOFIDENCE（BAT1806/BIIB800）的独家监管、制造和商业权利 [3] 公司简介 - Bio - Thera是中国广州一家领先的创新型全球生物制药公司，致力于研发治疗癌症、自身免疫性疾病、心血管疾病、眼部疾病等严重未满足医疗需求的新型疗法以及现有品牌生物制剂的生物类似药 [5] - 公司有4款获批产品，包括中国的QLETLI®和BETAGRIN®（枸橼酸贝伐非巴特注射液），以及美国、欧盟和中国的TOFIDENCE/BAT1806和Avzivi® / Pobevcy® [5] - 公司有20多个有前景的候选药物正在进行临床试验，专注于后PD - 1时代的肿瘤免疫治疗和ADC等靶向疗法 [5]

文章核心观点 - 渤健（Biogen）和卫材（Eisai）的阿尔茨海默病药物Leqembi虽不能治愈疾病，但能让患者有更多时间正常独立生活 不过该药物的推出面临诊断、资格认定、保险、输液诊所等多方面的复杂问题 尽管如此，其销售额在增长，患者数量也在增加，长期疗效有待进一步观察 [1][2][5] 分组1：药物介绍 - Leqembi是渤健和卫材研发的阿尔茨海默病药物，为单克隆抗体，能适度减缓早期患者记忆和思维能力的衰退 [2] - Leqembi于2023年7月获美国监管批准，存在脑肿胀和出血风险，渤健和卫材后期试验中18个月观察到临床益处 [2] 分组2：患者案例 - 密西西比州英语教授Missie Meeks去年夏天被诊断为早期阿尔茨海默病，适合使用Leqembi，9月首次输液，称药物延长了正常生活时间 [1][2] - 缅因州公关人员Tracey Collins经历约2.5年确诊早期阿尔茨海默病，保险三次拒绝其Leqembi报销申请，2023年4月转诊神经科医生，次年1月首次输液 [6][13] 分组3：推出阻碍 - 诊断早期阿尔茨海默病过程艰难，找神经科医生难，美国神经科医生数量不足，患者等待就诊时间长 [6][7] - 确定患者使用Leqembi的资格需多项检查，包括PET扫描、脊髓液测试、MRI扫描、基因检测等，还需专家小组投票决定 [9][10][11] - 保险方面，医保虽覆盖Leqembi，但部分未达医保参保年龄或商业健康保险不覆盖该药物的患者报销困难 [12] - 输液诊所难寻，部分州输液诊所少，患者和护理人员交通不便 [14] 分组4：销售情况 - 根据渤健第一和第二季度财报，Leqembi今年上半年销售额近6000万美元，高于2023年上市首年的1000万美元，5月约5000人使用该药物 [5] 分组5：改进措施 - 渤健和卫材正研发更便捷的Leqembi剂型，希望获批每月一次的“维持剂量”，以及每周一次的皮下注射版本 [15][16] 分组6：副作用及处理 - Leqembi总体耐受性良好，但有脑肿胀和出血（ARIA）风险，出现ARIA时，诊所会让患者暂停输液或使用类固醇减轻炎症 [18] 分组7：长期疗效 - 渤健和卫材后期试验显示Leqembi 18个月可降低27%的认知衰退，卫材7月新数据表明用药三年疾病进展持续减缓，但药物获批约14个月，长期疗效有待观察 [20][21]

文章核心观点 Biogen公司Spinraza高剂量方案治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）展现积极效果，但Spinraza销售受竞争影响下滑，公司与Ionis有合作且有其他候选药物获批 [1][2][4] 药物研究进展 - Biogen公布Spinraza高剂量方案治疗未接受过治疗、有症状的SMA婴儿的中晚期研究关键队列（B部分）的初步积极数据 [1] - 该高剂量方案包括间隔14天的两次50mg剂量和每四个月28mg的维持方案，12mg剂量已在美国获批用于治疗儿科和成人SMA患者 [1] - Ⅱ/Ⅲ期DEVOTE研究达到主要终点，与Ⅲ期ENDEAR研究中预设的匹配假手术（未治疗）对照组相比，高剂量方案治疗六个月后婴儿运动功能有统计学显著改善 [2] - 高剂量方案有可能通过在第64天就比获批剂量更大程度降低神经丝蛋白来更快减缓神经退行性变，长期维持高剂量可能给有症状的SMA婴儿带来显著临床益处 [2] - 高剂量方案在次要终点上比假手术组效果更好，在关键生物标志物和疗效指标上比目前获批的12mg剂量有改善趋势，且耐受性良好，严重不良事件百分比低于12mg组 [3] 销售情况 - Spinraza面临诺华的Zolgensma和罗氏与PTC Therapeutics的Evrysdi竞争，2023年销售额同比下降近3%，2024年上半年下降2% [4] 公司合作 - Spinraza由Biogen和Ionis Pharmaceuticals联合发现和开发，获批后Biogen从Ionis获得全球权利并负责未来开发、制造和商业化 [5] - 两家公司还有关于候选药物tofersen的合作，tofersen去年在美国和欧盟以Qalsody品牌名加速获批用于治疗超氧化物歧化酶1型肌萎缩侧索硬化症成人患者，Biogen拥有Qalsody全球商业权利 [5] 股票相关 - 年初至今，Biogen股价暴跌20.8%，而行业下跌0.9% [3] - Biogen目前Zacks排名为3（持有） [6] - 生物技术领域排名较好的股票有Illumina和Fulcrum Therapeutics，目前Zacks排名均为1（强力买入） [6] - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.50美元，年初至今股价下跌7.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [6] - 过去60天，Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至48美分，2025年从1.71美元收窄至1.51美元，年初至今股价上涨22.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [6][7]