文章核心观点 公司公布BEACON 1b/2a期研究中皮下注射briquilimab治疗成人慢性自发性荨麻疹（CSU）的更新数据 240mg和360mg单剂量组显示出深度和快速疾病控制效果 但240mg Q8W和240mg后接180mg Q8W剂量组结果受药品批次问题干扰 公司将采取措施解决问题并实施成本削减措施 [1][5] 研究结果 - 240mg和360mg单剂量组中89%的参与者实现完全缓解 78%在第2周实现临床缓解 [1] - 180mg Q8W开放标签扩展研究中73%的参与者在12周时实现完全缓解 [1] - 240mg Q8W和240mg后接180mg Q8W剂量组结果受药品批次问题干扰 该批次药品治疗的10名患者平均类胰蛋白酶水平下降低于预期 对UAS7评分无明显影响 [2] 应对措施 - 公司将调查问题药品批次 预计未来几周出结果 [2] - 为临床站点提供新药 让最初使用问题批次药品的10名患者换用已证明有效的药品 [3] - 计划在240mg Q8W和240mg后接180mg Q8W剂量组再招募10 - 12名患者 为2b期研究提供数据 预计2025年第四季度获得额外患者数据 2b期研究预计2026年年中开始 [3] - 停止ETESIAN哮喘研究 暂停哮喘和重症联合免疫缺陷（SCID）开发 实施成本削减措施 [4] 研究设计与数据总结 - BEACON研究是随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期试验 评估皮下注射briquilimab治疗中重度CSU成人患者的多递增剂量 主要终点是安全性和耐受性 次要终点关注临床活性和PK/PD [7] - 慢性荨麻疹开放标签扩展研究招募BEACON和SPOTLIGHT研究的参与者 采用180mg Q8W给药方案 [8] - 更新数据截至2025年7月3日 包括BEACON研究中20名额外患者和开放标签扩展研究中11名参与者的数据 [9] - UAS7评分大幅降低 240mg单剂量组和360mg单剂量组在4周时平均较基线变化分别为28.3分和22.9分 [10] - 类胰蛋白酶水平大幅降低 240mg和360mg单剂量组中80%的参与者类胰蛋白酶水平低于定量下限 [12] - briquilimab耐受性良好 未观察到剂量限制性毒性 与KIT阻断相关的安全观察不常见且多为低级别事件 [13] 会议信息 - 公司将于2025年7月7日上午8:30举办电话会议和网络研讨会 提供问答环节 [14] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注于开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病 briquilimab可阻断干细胞因子与KIT结合 抑制信号传导 导致肥大细胞凋亡 [16] 联系方式 - 投资者联系Alex Gray 电话650 - 549 - 1454 邮箱agray@jaspertx.com [19] - 投资者联系Joyce Allaire 电话617 - 435 - 6602 邮箱jallaire@lifesciadvisors.com [20] - 媒体联系Lauren Walker 电话646 - 564 - 2156 邮箱lbarbiero@realchemistry.com [20]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物医药行业 - 公司：Jasper Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. **briquilimab在治疗慢性诱导性荨麻疹（Sindu）中展现出强大疗效**：在180mg剂量组，12名患者全部实现临床反应，11名实现完全反应；整个SPOTLIGHT研究中，96%的患者实现临床反应，81%实现完全反应，180mg剂量效果最佳且持久[4][5]。 2. **briquilimab安全性和耐受性良好**：在所有三个剂量水平下耐受性良好，180mg剂量组无严重不良事件和3级及以上不良事件，与KIT阻断相关的不良事件为低级别、短暂性且无停药情况[18][19]。 3. **数据支持briquilimab推进注册研究**：这些数据为briquilimab在Sindu和慢性自发性荨麻疹（CSU）的注册研究提供有力支持，有望在这两个适应症中取得进展[21][22]。 4. **确定后续研究计划和里程碑**：计划在2027年开展Sindu的进一步注册研究，近期重点是在今年第三季度初发布CSU的BEACON临床研究更新，预计在2025年下半年开展CSU注册项目的IIb期部分，以及在2025年下半年公布哮喘Atesian研究的初步临床数据[23][24]。 论据 1. **疗效数据** - **不同剂量反应情况**：180mg剂量组12名患者全部实现临床反应，92%实现完全反应；120mg剂量组11名患者实现临床反应，83%实现完全反应；所有剂量组97%的患者实现临床反应[11][15][16]。 - **反应时间和持久性**：180mg剂量组三分之二的患者在第2周实现临床反应，100%的患者在第8周实现临床反应，58%的患者在第8周维持临床反应[17]。 - **与血清类胰蛋白酶的关联**：临床反应与血清类胰蛋白酶的深度降低相关，180mg剂量组10名患者的类胰蛋白酶低于定量下限[12]。 2. **安全性数据** - **不良事件情况**：180mg剂量组无严重不良事件和3级及以上不良事件，常见不良事件包括鼻咽炎、中性粒细胞计数减少、疲劳、头痛、腹痛和COVID - 19等[18]。 - **KIT阻断相关事件**：与KIT阻断相关的不良事件为低级别、短暂性，无停药情况，无头发颜色变化或皮肤变色报告[19]。 3. **研究计划依据** - **BEACON研究**：将为CSU的剂量选择提供数据，进而影响Sindu的剂量选择，预计今年晚些时候公布更多数据[24][60][61]。 - **Atesian研究**：预计在2025年下半年公布哮喘的初步临床数据，为药物在哮喘领域的应用提供依据[24]。 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **患者基线特征**：参与研究的患者年龄、体重和性别与Sindu预期患者人群相符，基线Frick测试、冷温度测试和UCT评分表明疾病负担高，且患者在入组前对抗组胺药耐药[12][13]。 2. **血清类胰蛋白酶的作用**：血清类胰蛋白酶是重要的生物标志物，但在个体层面不是很好的预测指标，降低至定量下限或以下与临床反应相关，且类胰蛋白酶升高约两周前可能出现临床疗效下降[40][42]。 3. **开放标签扩展研究（OLE）**：完成研究的患者有资格参加评估180mg briquilimab每8周给药一次的开放标签扩展研究，预计今年下半年获得多剂量队列数据[9][44]。 4. **不同剂量的比较和选择**：240mg剂量在BEACON研究中显示出快速起效和持久的完全反应，可能作为IIb期研究的剂量或负荷剂量；180mg剂量在SPOTLIGHT和BEACON研究中显示出更强的效力和更持久的效果，可能作为每8周给药的剂量，但最终剂量将根据BEACON研究数据确定[48][49][55][60][61]。 5. **与其他药物的比较**：briquilimab单剂量给药8周后的疗效超过Barzolumab，且在12周时的结果与Barzolumab给药4周后的结果相当[70][71]。

临床反应与疗效 - 单次180mg剂量的briquilimab在CIndU患者中实现了100%的临床反应[31] - 180mg组中83%的参与者的血清胰蛋白酶水平降至定量下限以下[31] - 在第2周评估中，67%的180mg患者实现了临床反应[31] - 180mg组中92%的参与者达到了完全反应（CR），而120mg组为83%[31] - 在第8周，58%的患者（5个CR和2个PR）维持了临床反应[31] - 180mg剂量的briquilimab在参与者中耐受良好[31] - 180mg组中，10名参与者（83.3%）的胰蛋白酶水平降至定量下限以下[18] - 180mg组中，12名参与者中有11名（92%）在第8周达到了完全反应[21] - 180mg组的临床反应在6周时显示出75%的完全反应率，相较于120mg组的50%有所改善[25] 不良事件 - 所有可能与KIT相关的不良事件均为低级且短暂[31]

文章核心观点 Jasper Therapeutics公司在EAACI年会上公布皮下注射briquilimab治疗CIndU的SPOTLIGHT 1b/2a期研究180mg剂量组数据，显示出良好疗效和耐受性，公司将举办电话会议和网络研讨会分享相关信息 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病 [13] - briquilimab是靶向无糖基化单克隆抗体，可阻断干细胞因子与KIT结合，抑制受体信号传导，通过凋亡耗竭肥大细胞 [13] - 公司正在开展briquilimab治疗CSU、CIndU或哮喘的临床研究，在患者和健康志愿者中已显示出疗效和安全性 [13] 研究设计 - SPOTLIGHT是1b/2a期开放标签临床试验，评估皮下注射briquilimab单剂量治疗对抗组胺药难治的ColdU或SD成年患者 [3] - 研究共纳入27名参与者，分40mg（n=3）、120mg（n=12）和180mg（n=12）三个剂量组 [3] - 主要终点是briquilimab的安全性和耐受性，次要终点是临床活性和PK/PD，包括血清类胰蛋白酶测量 [3] 180mg剂量组患者特征 - 12名参与者中，3人（25%）诊断为ColdU，9人（75%）诊断为SD [4] - ColdU患者基线TempTest®阈值平均为18.7°C（范围：10 - 26°C），SD患者基线FricTest®阈值平均为3.7（范围：3 - 4） [4] 疗效数据 180mg剂量组 - 12名参与者（100%）在治疗后8周初步分析期内对激发试验有临床反应 [1][5] - 11名参与者（92%）达到完全缓解，1名参与者达到部分缓解 [5] - 第2周时，8名参与者（66%）达到临床反应，第8周时，7名参与者（58%）维持临床反应 [1] - 血清类胰蛋白酶测量显示，第1周评估时即观察到显著降低，10名参与者（83%）的测量值低于定量下限 [1][8] 全剂量组 - 22名参与者（81%）达到完全缓解，26名参与者（96%）达到完全或部分缓解 [6] 安全性数据 - 180mg剂量组未报告严重不良事件和3级或以上不良事件，也无毛发或皮肤颜色变化相关不良事件 [1][9] - 2名参与者（17%）出现味觉改变/味觉减退 [9] - 6名参与者（50%）出现1级或2级中性粒细胞计数下降，中位数16天恢复，其中5人同时诊断为病毒感染 [9] 会议安排 - 公司将于2025年6月16日上午8:00（美国东部时间）举办电话会议和网络研讨会，随后有管理层现场问答环节 [1][11] - 网络研讨会链接及演示幻灯片可在公司投资者关系网站活动与新闻 - 活动页面获取 [12] 联系方式 - 投资者联系Alex Gray，电话650 - 549 - 1454，邮箱agray@jaspertherapeutics.com [16] - 投资者联系Joyce Allaire，电话617 - 435 - 6602，邮箱jallaire@lifesciadvisors.com [16] - 媒体联系Lauren Walker，电话646 - 564 - 2156，邮箱lbarbiero@realchemistry.com [16]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Jasper Therapeutics - 行业：医疗保健行业 纪要提到的核心观点和论据 核心产品及潜力 - 核心观点：Jasper Therapeutics的领先项目briquilimab在肥大细胞介导的疾病中具有真正的特许经营潜力 [2] - 论据：肥大细胞是30多种疾病的致病细胞，briquilimab可通过阻断肥大细胞表面的KIT受体，关闭下游信号，诱导细胞凋亡，具有优越的疗效和良好的安全性 [3][4][5] 临床研究情况 - **慢性自发性荨麻疹（CSU）** - 核心观点：BEACON研究显示briquilimab在CSU中表现出快速起效、持久疗效和良好安全性 [9][10][18] - 论据：1月公布部分队列数据，橙色队列数据将于今年第三季度上半年公布；药物表现出良好的剂量反应，可降低色氨酸酶水平，减少肥大细胞数量；UAS7评分显示疗效优于竞争对手Barzavolumab；安全性方面，虽有不良反应但多为短暂且可自行缓解 [8][9][14][15][21] - **诱导性荨麻疹** - 核心观点：Spotlight研究显示briquilimab在诱导性荨麻疹中具有良好疗效 [32][34] - 论据：下周EAACI会议将公布180毫克剂量水平下12名患者的数据，此前120毫克剂量下93%的患者有临床获益，92%的患者有完全或部分缓解 [32][34] - **哮喘** - 核心观点：哮喘挑战研究将评估briquilimab的疗效，市场机会大 [35][38] - 论据：研究将测量FEV1，数据将于今年下半年公布；哮喘市场有大量未满足的需求，briquilimab是少数能耗竭肥大细胞的药物之一 [37][38][39] 安全性优势 - 核心观点：briquilimab通过优化生物剂量给药，有望减少KIT相关不良反应的发生率和严重程度 [23][31] - 论据：与Barzavolumab相比，briquilimab可给予患者无药间隔，让细胞有时间恢复功能；中性粒细胞计数在给药后四周开始恢复，提示可能恢复黑素细胞和味蕾的功能 [23][29][31] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 下周EAACI会议将公布Spotlight研究中180毫克剂量水平下12名患者的数据 [32] - 年中数据将包括BEACON和Spotlight研究开放标签扩展部分的数据，将有20 - 25名CSU患者和10 - 15名诱导性荨麻疹患者接受多次180毫克剂量治疗，用于选择2b期临床试验的剂量 [33] - 哮喘挑战研究数据将于今年下半年公布 [38]

公司动态 - Jasper Therapeutics公司宣布其主打候选药物briquilimab的四篇摘要已被EAACI 2025大会接受，并将进行展示[1] - 公司将在大会上展示来自SPOTLIGHT Phase 1b/2a研究中180mg队列患者的初步临床数据，该研究评估皮下注射briquilimab治疗寒冷性荨麻疹或症状性皮肤划痕症[1] 产品管线与数据展示 - 摘要269将展示SPOTLIGHT研究的初步结果，这是一项在经H-1抗组胺药治疗后仍有症状的成人诱导性荨麻疹患者中进行的briquilimab剂量递增研究[2] - 摘要100281将展示briquilimab在慢性自发性荨麻疹成人患者中实现快速、具有临床意义的疾病控制的更新结果[2] - 摘要523将展示临床前数据，表明单剂量briquilimab能防止表达嵌合人/鼠CD117的小鼠表皮过敏原诱导性皮炎复发[2] - 摘要537将展示临床前数据，表明briquilimab靶向肥大细胞可减轻在过敏原和香烟烟雾加剧的哮喘模型中出现的COPD样特征[2] 药物机制 - briquilimab是一种靶向无糖基化单克隆抗体，通过阻断干细胞因子与细胞表面受体KIT结合来抑制信号传导[3] - 该抑制作用破坏了关键的生存信号，通过细胞凋亡导致肥大细胞耗竭，从而去除慢性荨麻疹和哮喘等肥大细胞驱动疾病中炎症反应的根本来源[3] - 药物目前正在针对慢性自发性荨麻疹、诱导性荨麻疹或哮喘患者进行临床研究，并已在患者和健康志愿者中显示出有效性和安全性[3]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Jasper Therapeutics (JSPR) - 行业：医疗健康行业，专注于肥大细胞介导疾病治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与核心产品 - 公司专注于肥大细胞介导疾病，核心资产是药物briquelimab，它是一种单克隆抗体，特异性靶向肥大细胞表面的c - kit受体，通过关闭c - kit使肥大细胞凋亡，治疗相关疾病[2][3][4] BEACON研究数据与成果 - 研究目的是探索最佳生物剂量，测试不同剂量水平和给药间隔，以确定耗尽肥大细胞的最佳剂量和重新引入药物的最佳时间间隔[6][7] - 数据显示briquelimab起效迅速，临床缓解与药物药代动力学匹配，一周内达到Cmax，能快速缓解患者症状，缓解的持久性与药物半衰期相关。在240毫克剂量组，CSU患者有50 - 100%的完全缓解率，且持续8周；120毫克剂量组缓解持续约4周，180毫克剂量组约6周[9][10][13] - 与其他疗法相比，briquelimab数据表现更好，但样本量小，不建议跨试验比较。约70 - 100%患者有完全缓解或病情得到良好控制[12][13] 剂量反应问题解释 - 180毫克q8周队列中完全缓解率略低于120毫克q8周队列，可能是样本量小（仅7名患者），其中2名患者无反应但色氨酸酶水平降至检测下限，推测这2名患者可能并非CSU患者，因CSU通过排除法诊断，可能存在类似荨麻疹但非肥大细胞驱动的疾病[17][18][19] 安全性分析 - 作为抗c - kit抗体类药物，目前未出现意外不良事件。早期担心的中性粒细胞减少问题，研究发现阻断干细胞上的c - kit不会耗尽干细胞，干细胞会进入静止状态，且正常造血只需10 - 20%的骨髓细胞，其他细胞会代偿使造血恢复正常[21][22][23] - 与Barzo相比，briquelimab半衰期约9天，中性粒细胞计数短暂下降后会回升，而Barzo半衰期约21 - 22天，患者用药期间中性粒细胞计数持续下降。推测briquelimab可减少不良事件数量和严重程度，有望成为无显著不良事件的慢性疗法[23][24] 中期数据计划 - 年中BEACON研究数据将有助于区分briquelimab与Barzo，为选择进入2b期适应性临床试验的剂量提供依据[26][27] - 具体数据包括：SPOTLIGHT试验中180毫克剂量组12名患者数据将于6月在EAACI会议展示；BEACON研究中240毫克单剂量组新增4名患者（共8名）、360毫克单剂量组8名患者、240毫克q8周和240毫克后接180毫克q8周队列各8名患者数据；至少接受24周治疗的患者可转入开放标签扩展阶段（180毫克q8周），预计有20 - 25名患者数据[27][28][29] 期望与目标 - 目标是从BEACON研究中选出两个剂量进入2b期研究，展示药物差异化和最佳生物剂量。若能证明briquelimab的c - kit相关不良事件在大样本中轻微且短暂，且疗效与Barzo相当，将是巨大成功[31][33] - 大概率选择两个8周给药剂量推进，因8周给药的180毫克或240毫克剂量安全，且方便患者和提高耐受性，但最终由数据决定[35] 市场竞争与定位 - Dupixent获批有助于皮肤科医生学习在CSU中使用生物制剂。目前开发或获批的药物中，只有briquelimab和barzavolumab能耗尽肥大细胞，其他疗法仅抑制肥大细胞，briquelimab有机会成为该疾病的首选疗法[39][40][41] 公司管线规划 - 除荨麻疹外，公司选择哮喘作为下一个适应症，研究轻度和中度哮喘，相关数据将于今年下半年公布，公司还在关注20 - 30种其他疾病[42] 其他重要但是可能被忽略的内容 - BEACON研究前12周共有15起c - kit相关不良事件，除1起外均为1级，轻微、短暂且在下次给药前自行缓解，无患者需调整剂量、停药或休假，包括1名有特发性中性粒细胞减少病史的3级中性粒细胞减少患者，后续继续用药未再出现该情况[31][32] - 若公司能实现既定时间表，将比Barzo晚约18个月进入相关阶段[37]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Jasper Therapeutics宣布管理层将参加两场投资者会议，同时介绍了公司在研产品briquilimab的情况 [1][2] 公司参会信息 - 参加RBC Capital Markets 2025全球医疗保健会议，会议时间为2025年5月20 - 21日，展示时间为5月21日上午11:00（美国东部时间），展示形式为炉边谈话 [1] - 参加Jefferies 2025全球医疗保健会议，会议时间为2025年6月3 - 5日，展示时间为6月5日上午11:40（美国东部时间），展示形式为演示 [1] - 展示将在公司投资者关系网站新闻与活动 - 活动页面进行直播，直播结束后30天内可在公司网站查看存档回放 [1] 公司业务情况 - 公司专注于开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病，该药物是一种靶向去糖基化单克隆抗体，可阻断干细胞因子与细胞表面受体KIT结合，抑制受体信号传导，通过凋亡耗竭肥大细胞，去除慢性荨麻疹和哮喘等肥大细胞驱动疾病炎症反应的根源 [2] - 公司目前正在对briquilimab治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）、慢性诱导性荨麻疹（CIndU）或哮喘患者进行临床研究，该药物在患者和健康志愿者中已证明有效且安全，在CSU和CIndU中取得了积极临床结果 [2] 联系方式 - 投资者联系Alex Gray，电话650 - 549 - 1454，邮箱agray@jaspertherapeutics.com [5] - 投资者联系Joyce Allaire，电话617 - 435 - 6602，邮箱jallaire@lifesciadvisors.com [5] - 媒体联系Lauren Walker，电话646 - 564 - 2156，邮箱lbarbiero@realchemistry.com [5]

收入和利润 - 净亏损为2120万美元[6] - 基本和稀释后每股净亏损为1.41美元[6] - 与2024年同期相比，净亏损增加约55%[10] 成本和费用 - 研发支出为1620万美元[6] - 总运营支出为2180万美元[10] - 与2024年同期相比，研发支出增加约57%[10] - 与2024年同期相比，总运营支出增加约45%[10] 其他财务数据 - 现金及现金等价物为4880万美元[6] - 加权平均流通股数为15,022,122股[10] - 总资产从2024年底的7990万美元减少至5760万美元[12]

文章核心观点 Jasper Therapeutics公布2025年第一季度财报及公司进展，其核心产品briquilimab在多项临床研究中取得进展，公司对后续数据公布和研究推进有明确计划 [1][2] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病 [7] - briquilimab是靶向无糖基化单克隆抗体，可阻断干细胞因子与KIT结合，抑制信号传导，耗竭肥大细胞 [7] 分组2：2025年第一季度及近期亮点 - BEACON研究继续招募CSU患者，计划2025年第三季度上半年报告更多患者数据 [5] - SPOTLIGHT研究完成冷性荨麻疹或症状性皮肤划痕症队列招募，计划2025年6月欧洲过敏和临床免疫学会年会报告数据 [5] - 在AAAI和AAD年会上展示BEACON研究更新数据，briquilimab耐受性良好，支持推进注册研究 [5] - 开展CSU开放标签扩展研究，将BEACON和SPOTLIGHT研究患者纳入 [5] - ETESIAN研究继续招募过敏性哮喘患者，预计2025年下半年报告初始数据 [5] 分组3：2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物总计4880万美元 [5] - 2025年第一季度研发费用1620万美元，一般及行政费用560万美元 [5] - 2025年第一季度净亏损2120万美元，摊薄后每股净亏损1.41美元 [6] 分组4：财务报表数据 合并运营和综合亏损表 - 2025年第一季度研发费用1615.7万美元，高于2024年的1029.8万美元 [10] - 2025年第一季度一般及行政费用564.5万美元，高于2024年的477.4万美元 [10] - 2025年第一季度净亏损2124.1万美元，高于2024年的1372.8万美元 [10] 合并资产负债表 - 截至2025年3月31日，总资产5759.7万美元，低于2024年底的7989.9万美元 [12] - 截至2025年3月31日，总负债1535.3万美元，低于2024年底的1822.5万美元 [12] - 截至2025年3月31日，股东权益4224.4万美元，低于2024年底的6167.4万美元 [12]