公司资产收购与融资情况 - 公司于2021年7月22日完成对Neumedicines资产收购，支付600万美元现金并发行15万股普通股，后续或支付最高6500万美元特许权使用费及7.5万股普通股等[87] - 2021年6月23日公司修订融资协议，获得6000万美元资金[88] 公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损12亿美元，2021年和2020年上半年净亏损分别为1.11亿美元和9940万美元[89] - 2021年和2020年第二季度净亏损分别为5358.2万美元和4642.6万美元，增长15%[94] 各业务线收入情况 - 2021年和2020年第二季度产品净收入分别为2020万美元和1860万美元，增长8%[94] - 2021年和2020年第二季度许可及其他收入分别为242.2万美元和1491.3万美元，下降84%[94] - 2021年和2020年第二季度许可及其他收入分别为240万美元和1490万美元，预计2021年下半年因里程碑付款将增加[95] - 2021年和2020年上半年产品净收入分别为4190万美元和3470万美元，许可及其他收入分别为400万美元和1700万美元[104][105] 各业务线成本与费用情况 - 2021年和2020年第二季度销售成本分别为113.8万美元和39.6万美元，增长187%[94] - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为3398.1万美元和4259.4万美元，下降20%[94] - 2021年和2020年第二季度销售、一般及行政费用分别为3653万美元和3084.3万美元，增长18%[94] - 2021年和2020年第二季度销售成本分别为110万美元和40万美元，预计2021年下半年保持相对稳定[96] - 2021年第二季度研发费用从2020年的约4260万美元降至3400万美元，预计下半年总体增加[99] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用从2020年的约3080万美元增至3650万美元，预计下半年保持相对稳定[100] - 2021年第二季度其他费用净额从2020年的600万美元降至440万美元，预计下半年增加[101] - 2021年和2020年上半年销售成本分别为210万美元和120万美元，研发费用分别为7100万美元和7660万美元[104][106] 公司运营亏损情况 - 2021年和2020年第二季度运营亏损分别为4904.8万美元和4031.9万美元，增长22%[94] 公司流动性与资金来源情况 - 截至2021年6月30日，公司主要流动性来源为2.379亿美元现金、现金等价物和投资，预计可满足至少12个月运营和资本支出需求[109] - 2021年上半年公司通过公开市场销售协议出售股票净收益约990万美元[111] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为1.086亿美元和8530万美元，投资活动净现金分别为提供8960万美元和使用1.065亿美元[113] - 2021年上半年融资活动提供的净现金较2020年同期减少9410万美元，主要因2021年上半年修正收入权益协议现金流入6000万美元、公开市场销售协议出售普通股净现金收益990万美元，而2020年同期后续发行普通股净现金收益1.618亿美元，且2021年上半年行使股票期权收益较2020年同期减少220万美元[115] 公司租赁情况 - 公司签订马萨诸塞州牛顿市98502平方英尺办公和研究空间的经营租赁协议，期限至2025年9月30日，已提供60万美元现金抵押信用证作为保证金，预计2021年租赁成本330万美元，总租赁成本约1720万美元[116] - 公司短期租赁费用在2021年6月30日和2020年12月31日季度不显著[117] 公司市场风险情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为2.379亿美元，主要市场风险为利率敏感性，投资组合短期且低风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[124] - 公司与加拿大和欧洲的合同研究组织、合同制造组织签约，预算常以外国货币计价，面临外汇汇率波动风险，目前未对冲外汇汇率风险[126] 公司资金需求与业务风险情况 - 公司预计费用将随业务活动持续增加，需大量额外资金维持运营，未来资本需求受多种因素影响[119][120] - 识别潜在产品候选和进行临床前研究、临床试验耗时、昂贵且不确定，获批产品可能无法商业成功，公司需依赖额外融资实现业务目标[121] 公司资产负债表外安排与合同义务情况 - 公司未进行任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[122] - 公司有票据和收入权益协议下的合同义务[118] 公司投资风险情况 - 公司认为现金、现金等价物、受限现金和投资无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资不受金融机构证券不利变化影响[125]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净产品收入为2020万美元，同比增长8% [20] - 2021年上半年销售额同比增长21% [20] - 研发费用为3400万美元，同比下降20% [47] - 销售、一般及行政费用为3650万美元，同比下降6% [47] - 现金及现金等价物为2393亿美元，较2020年底下降13% [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - XPOVIO产品需求同比增长28%，上半年同比增长33% [21] - 第二季度XPOVIO处方量超过7600份，同比增长4% [21] - 患者平均治疗周期为29个周期，与上一季度持平 [22] - 新推出的40、50和60毫克片剂有助于个性化剂量和简化治疗方案 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计2022年上半年完成欧洲药品管理局对NEXPOVIO的审查 [14] - 在英国和韩国获得XPOVIO的批准 [28] - 美国市场处方账户数量环比增长11% [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于多发性骨髓瘤和实体瘤的临床开发，优先考虑高未满足需求和市场机会的项目 [15] - 计划在2021年底启动XVd的III期研究，进一步拓展多发性骨髓瘤市场 [53] - 公司计划在第四季度举办投资者日，展示战略和管线重点 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现金储备足以支持运营至2023年年中 [16] - 管理层对XPOVIO在多发性骨髓瘤和实体瘤中的潜力表示乐观 [19] - 公司预计SIENDO研究的顶线数据将在2021年底公布，若结果积极，将进一步巩固XPOVIO在实体瘤中的治疗潜力 [15] 其他重要信息 - 公司推出了新的XPOVIO片剂，以简化治疗方案并提高患者依从性 [23] - 公司正在加强数据能力和客户合作，以更好地识别适合XPOVIO的患者 [25] - 公司计划在2021年底启动多项晚期临床研究，包括骨髓增生异常综合征、骨髓纤维化和结直肠癌 [54] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于XPOVIO的处方续订和治疗持续时间 - 公司表示，XPOVIO的需求增长显著，上半年同比增长33%，新患者启动和处方账户数量也在增加 [56] - 治疗持续时间的主要驱动因素是副作用管理和疾病进展，随着早期治疗线的推进，预计治疗持续时间将增加 [68] 问题: 关于Eltanexor在骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化中的策略 - 公司表示，Eltanexor在骨髓增生异常综合征中的开发基于强临床前数据，单药治疗的总缓解率为53%，中位总生存期为99个月 [57] - 在骨髓纤维化中，公司正在探索与JAK抑制剂的联合治疗，以应对有限的治疗选择 [59] 问题: 关于COVID-19对销售的影响 - 公司表示，COVID-19的影响正在恢复，但尚未达到疫情前的水平，现场客户互动恢复到疫情前的60% [81] 问题: 关于XPOVIO在子宫内膜癌中的耐受性 - 公司表示，SIENDO研究中的XPOVIO剂量为80毫克每周一次，耐受性良好，预计副作用发生率较低 [103] 问题: 关于新片剂对库存和患者成本的影响 - 公司表示，新片剂的推出导致库存减少约200万美元，预计这是一次性影响，患者成本将在下半年下降 [114]

业绩总结 - 2021年第二季度XPOVIO的美国净产品收入为2020万美元，较上季度增长8%[12] - 2021年上半年XPOVIO的销售额较2020年上半年增长21%[13] - 2021年第二季度总收入为2260万美元，同比下降32.8%（2020年为3350万美元）[57] - 2021年第二季度净亏损为5360万美元，每股净亏损为0.71美元，较2020年第二季度的4640万美元和0.63美元有所增加[57] 用户数据 - 97%的美国患者在处方XPOVIO时确认可以获得该药物[13] - 2021年第二季度XPOVIO的处方数量约为7600个[12] - 单位需求较2020年同期增长28%，上半年增长33%[13] 未来展望 - Karyopharm预计2022年上半年完成对2L+多发性骨髓瘤和复发/难治性大B细胞淋巴瘤的市场授权申请审查[17] - 预计2021年下半年将增加美国XPOVIO销售，因FDA在多发性骨髓瘤中扩大批准[61] - Karyopharm的现金流预计可持续到2023年中[9] 新产品和新技术研发 - SIENDO研究的顶线数据预计在2021年底公布[21] - Karyopharm在全球范围内获得了NEXPOVIO在五重耐药多发性骨髓瘤的有条件市场授权[17] 市场扩张和并购 - Karyopharm在多发性骨髓瘤的市场份额持续增长，预计将进一步扩大[15] 负面信息 - 2021年6月30日的现金、现金等价物、受限现金和投资总额为2.393亿美元，较2020年12月31日的2.767亿美元下降[56] - XPOVIO与其他药物联合的安全性和有效性尚未建立，且其他联合疗法未获得美国FDA或其他监管机构的批准[28] 其他新策略和有价值的信息 - 2021年预计非GAAP研发和销售、一般及行政费用为2.7亿至2.9亿美元[59] - Eltanexor在高风险骨髓增生异常综合症患者中的中位生存期为9.9个月[52] - XVd组的周边神经病变发生率为32%，而Vd组为47%，P值为0.001[44]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-36167 Karyopharm Therapeutics Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jur ...

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总收入为2330万美元，其中XPOVIO净销售额为2170万美元 [14] - XPOVIO处方需求在2021年第一季度同比增长17%，主要得益于2020年12月FDA批准的扩展适应症 [14] - 2021年第一季度XPOVIO净销售额环比增长7%，处方量增长17%，主要受多发性骨髓瘤新患者启动的推动 [19] - 2021年第一季度研发费用为3710万美元，同比增长10.3%，主要由于临床试验和监管活动的增加 [41] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为3770万美元，同比增长22.8%，主要由于支持XPOVIO在美国的商业化活动 [42] - 截至2021年3月31日，公司现金及等价物为2.336亿美元，较2020年底的2.767亿美元有所下降 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - XPOVIO在多发性骨髓瘤治疗中的处方量显著增长，尤其是在2021年3月 [23] - XPOVIO的再处方率在2020年和2021年保持稳定，显著高于2019年上市初期 [24] - 患者因副作用停药率保持在12%，表明医生在预防和管理副作用方面越来越熟练 [26] - 公司在2021年计划启动两项新的临床试验，进一步探索XPOVIO与其他抗癌药物的联合使用潜力 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年3月，欧洲委员会批准NEXPOVIO与地塞米松联合治疗多发性骨髓瘤的上市许可 [15] - 公司已提交BOSTON研究的III期临床数据，申请在欧洲扩展适应症，预计2021年第四季度获得决定 [16] - 美国市场XPOVIO的销售增长主要受扩展适应症的推动，尤其是在多发性骨髓瘤领域 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司新任CEO Richard Paulson将重点推动XPOVIO在美国市场的增长，并计划将其扩展到更多适应症和地理区域 [48] - 公司计划通过教育医生和推广XPOVIO的联合治疗方案，进一步渗透多发性骨髓瘤的早期治疗市场 [50] - XPOVIO有望成为多种癌症治疗中的“组合药物”，特别是在与其他抗癌药物联合使用时 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对XPOVIO的长期商业潜力充满信心，预计2021年下半年销售将显著增长 [21] - 公司预计2021年非GAAP研发和销售、一般及行政费用将在2.8亿至3亿美元之间，现有资金足以支持运营至2022年底 [43] - 管理层预计随着疫苗接种率的提高，患者将更频繁地就诊，推动市场需求增长 [96] 其他重要信息 - 公司计划在2021年下半年公布SIENDO研究的顶线数据，该研究评估XPOVIO在子宫内膜癌中的疗效 [27] - 公司正在评估与欧洲和日本合作伙伴的合作机会，以推动XPOVIO在这些市场的商业化 [79] 问答环节所有的提问和回答 问题: XPOVIO在美国早期治疗中的使用情况 - 公司表示，XPOVIO的使用主要集中在多发性骨髓瘤的晚期治疗，但正在逐步渗透到早期治疗市场 [58][60] - 公司预计随着医生对XPOVIO联合治疗的熟悉，早期治疗的使用将逐步增加 [61] 问题: XPOVIO的长期战略和潜在合作伙伴 - 公司认为XPOVIO在多发性骨髓瘤治疗中有巨大潜力，并计划将其扩展到更多癌症类型 [62][64] - 公司正在评估与欧洲和日本合作伙伴的合作机会，以推动XPOVIO在这些市场的商业化 [79] 问题: 2021年第一季度XPOVIO的折扣率 - 2021年第一季度XPOVIO的折扣率为21%，略高于预期的15%-20%范围，预计全年折扣率将回到15%-20% [68] 问题: 销售团队的客户访问情况 - 由于COVID-19的影响，销售团队的客户访问仍以虚拟为主，预计2021年下半年面对面访问将显著增加 [71][72] 问题: XPOVIO在子宫内膜癌中的潜力 - 公司预计SIENDO研究的数据将在2021年底公布，若结果积极，XPOVIO有望成为子宫内膜癌维持治疗的重要选择 [77][78] 问题: XPOVIO的库存水平 - 截至2021年第一季度末，XPOVIO的库存水平约为4周，与之前季度保持一致 [118][119] 问题: XPOVIO在多发性骨髓瘤治疗中的竞争优势 - XPOVIO的独特机制和联合治疗方案使其在多发性骨髓瘤治疗中具有显著优势，尤其是在早期治疗中 [122][123] 问题: SIENDO研究成功后公司的商业扩展计划 - 公司正在评估SIENDO研究成功后所需的商业基础设施扩展，具体计划将在未来公布 [125][126] 问题: 医生对XPOVIO的接受度 - 公司表示，医生对XPOVIO的接受度正在逐步提高，尤其是在联合治疗方案中 [130][131]

业绩总结 - 2021年第一季度总收入为2330万美元，较2020年同期的1810万美元增长29%[28] - XPOVIO净销售额为2170万美元，较2020年同期的1610万美元增长35%[28] - 2021年第一季度净亏损为5740万美元，每股亏损0.77美元，较2020年同期的5290万美元和每股亏损0.78美元有所增加[28] 用户数据 - 第一季度XPOVIO处方需求较2020年第四季度增长17%，处方数量从1000增加至约1170[6] - 第一季度新开处方的医生/账户超过160个，首次开处方XPOVIO[6] - XPOVIO的处方续方率在2021年3月为61%[10] 研发与费用 - 2021年第一季度研发费用为3700万美元，较2020年同期的3400万美元增长9%[28] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为3770万美元，较2020年同期的3070万美元增长23%[28] - 预计2021年全年非GAAP研发和销售、一般及行政费用将在2.8亿至3亿美元之间[31] 未来展望 - 预计基于BOSTON方案的XPOVIO治疗的更长持续时间将对2021年第二季度及下半年销售产生积极影响[8] - 预计2021年下半年公司现场团队将获得更好的客户接触机会[8] - 预计2021年将有多个关键里程碑，包括SIENDO三期研究的顶线数据发布[33] 市场扩张 - NEXPOVIO（selinexor）在欧洲获得有条件市场授权，基于BOSTON临床数据的类型II变更市场授权申请已被EMA验证[6] - 2021年第一季度XPOVIO销售增长7%，主要受多发性骨髓瘤新患者启动的推动[8] - 2021年第一季度XPOVIO净产品销售较2020年第四季度增长8%，处于历史最高季度患者需求[38] 现金流与财务状况 - 截至2021年第一季度末，公司现金、现金等价物、受限现金和投资总额为2.336亿美元，预计现金流足以支持运营至2022年末[7] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物、受限现金和投资总额为2.336亿美元，较2020年12月31日的2.767亿美元减少16%[30] - 由于较高的毛利净折扣，第一季度的销售增长受到影响[8]

核心产品XPOVIO业务进展 - 公司是商业阶段制药公司，核心资产XPOVIO于2019年7月获美国FDA初始批准，截至2020年底净产品销售额为1.068亿美元[596][607] - 2021年2月，公司合作伙伴Promedico获以色列卫生部批准，可在以色列使用XPOVIO治疗多发性骨髓瘤或弥漫性大B细胞淋巴瘤[606] - 公司预计2021年4月欧盟委员会对营销授权申请作出最终决定，若获批将在27个欧盟成员国及冰岛、列支敦士登和挪威生效[600] - 公司计划2021年4月基于3期BOSTON研究数据向EMA提交第二份监管申请，以扩大NEXPOVIO全球覆盖范围[600] - 2020年12月公司与FORUS就XPOVIO在加拿大商业化达成独家分销协议，获500万美元预付款[605] 公司临床试验与产品管线计划 - 2021年公司预计启动多项新临床试验，包括评估selinexor与泊马度胺联用的3期研究等[602] - 公司推进其他新型候选产品管线，包括eltanexor、verdinexor和KPT - 9274等[608] 公司许可协议收入情况 - 2020年5月公司修订与Antengene的许可协议，6月获1170万美元一次性预付款，12月获980万美元监管里程碑付款[604] - 2020年许可及其他收入为3187.5万美元，2019年为1035.3万美元，2020年主要来自与Antengene、FORUS的许可安排等[636][639] - 2020年公司在许可和分销安排下收到1720万美元预付款，2019年未收到此类款项[660] 公司财务关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损11亿美元，2020 - 2018年净亏损分别为1.963亿美元、1.996亿美元和1.784亿美元[607] - 2020年产品净收入为7621万美元，2019年为3054万美元，2020年受疫情和竞争影响，预计2021年将增加[636][637][638] - 2020年销售成本为270.5万美元，2019年为240.7万美元[636] - 2020年研发费用为15081.3万美元，2019年为12234万美元，2018年为16137.2万美元[636] - 2020年销售、一般及行政费用为12641.7万美元，2019年为10542.1万美元，2018年为4884.7万美元[636] - 2020年运营亏损为17185万美元，2019年为18927.5万美元，2018年为17988.3万美元[636] - 2020年其他（费用）收入净额为 - 2411.4万美元，2019年为 - 1027.5万美元，2018年为150.2万美元[636] - 2020年税前亏损为19596.4万美元，2019年为19955万美元，2018年为17838.1万美元[636] - 2020年所得税费用为 - 30.9万美元，2019年为 - 4万美元，2018年为 - 2.6万美元[636] - 2020年净亏损为19627.3万美元，2019年为19959万美元，2018年为17840.7万美元[636] - 2020年销售成本为270万美元，其中包括110万美元的特许权使用费；2019年销售成本为240万美元，其中包括160万美元的特许权使用费[641] - 2020年研发费用从2019年的1.223亿美元增加约2850万美元至1.508亿美元，主要因员工相关费用、第三方协议费用等增加[644] - 2020年销售、一般和行政费用从2019年的1.054亿美元增加约2100万美元至1.264亿美元，主要因商业活动、人员成本等增加[648] - 2020年其他费用净额从2019年的1030万美元增加至2410万美元，增加约1380万美元，主要因利息费用增加等[649] - 截至2020年12月31日，公司主要流动性来源为2.735亿美元的现金、现金等价物和投资，2020年亏损1.963亿美元，经营活动净现金使用量为1.602亿美元[654] - 2020年公司通过后续发行普通股获得约1.618亿美元净收益，2019年通过公开市场销售协议出售股票获得约4620万美元净收益[655][656] - 2020年经营活动净现金使用量为1.602亿美元，较2019年的1.908亿美元减少，主要因净亏损减少、非现金费用增加和营运资金增加[662] - 2020年投资活动净现金使用量为5370万美元，较2019年的净现金流入7850万美元变化约1.321亿美元，主要因投资购买增加和投资到期收益减少[663] - 2020年融资活动净现金流入为1.721亿美元，较2019年的1.243亿美元增加4780万美元，主要因后续发行股票净收益和股票期权行使收益增加[664] - 公司预计2020年12月31日的现金、现金等价物及短期和长期投资足以支持至少十二个月的当前运营计划和资本支出需求[668] - 公司2020年12月31日现金、现金等价物和投资为2.735亿美元[675] 公司会计政策与特殊事项 - 2018年1月1日公司采用ASC 606确认收入，采用修改后追溯法，对财务状况等无重大影响[612] 公司风险与未来展望 - 公司持续商业化XPOVIO及开展其他产品候选药物相关活动将产生大量费用[667] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计将继续亏损，可能多年无法实现盈利[669][671] - 公司未来资本需求取决于多项因素，如药物研发进度、XPOVIO销售收入等[670] - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[672] - 公司认为自成立以来通胀未对收入或经营成果产生重大影响[673] - 公司面临利率变动和外汇汇率变动带来的市场风险[675][677] - 公司目前未对外汇汇率风险进行套期保值[677] - 利率立即变动100个基点，将对投资组合的公允价值产生约100万美元的影响[675]

公司整体财务亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损10亿美元，2020年和2019年前九个月净亏损分别为1.529亿美元和1.509亿美元[86] - 2020年第三季度运营亏损为4710.9万美元，2019年同期为3940.1万美元，同比增长20%；2020年前九个月运营亏损为1.34784亿美元，2019年同期为1.46009亿美元，同比下降8%[96][104] - 2020年第三季度税前亏损为5345.1万美元，2019年同期为4134.7万美元，同比增长29%；2020年前九个月税前亏损为1.52605亿美元，2019年同期为1.50905亿美元，同比增长1%[96][104] - 2020年第三季度净亏损为5349.5万美元，2019年同期为4136.7万美元，同比增长29%；2020年前九个月净亏损为1.52852亿美元，2019年同期为1.50943亿美元，同比增长1%[96][104] XPOVIO产品销售数据 - 截至2020年9月30日，XPOVIO累计净产品销售额达8650万美元，2020年和2019年前九个月净产品销售额分别为5600万美元和1280万美元[86][88] - 截至2020年9月30日，XPOVIO自推出以来已开出近4200张处方[88] - 2020年第三季度净产品收入为2133万美元，2019年同期为1282.1万美元，同比增长66%；2020年前九个月净产品收入为5599.2万美元，2019年同期为1282.1万美元，同比增长337%[96][104] 公司一次性收入 - 2020年6月，公司因与Antengene修订协议获得一次性预付款1170万美元[85] XPOVIO临床研究成果 - 2020年11月2日，SEAL研究3期部分取得积极顶线结果，XPOVIO使疾病进展或死亡风险降低约30%（风险比=0.70；p=0.023）[81] - 2020年8月发表的研究中，23例可评估的骨髓增生异常综合征或低原始细胞急性髓系白血病患者总体缓解率为26%（95%CI 10 - 48），12例（52%，95%CI 31 - 73）病情稳定[84] XPOVIO获批与申请情况 - 2020年6月，XPOVIO获批第二个适应症，用于治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤[79] - 2020年7月，FDA接受XPOVIO补充新药申请，PDUFA行动日期为2021年3月19日[78] 其他临床研究进展 - 2020年6月，评估口服selinexor联合标准治疗方案治疗胶质母细胞瘤的1/2期临床研究首例患者给药，预计招募约400名患者[83] XPOVIO商业化支持情况 - XPOVIO在美国的商业化由约70名销售代表和护士联络员以及KaryForwardTM支持[87] 公司各季度不同收入指标变化 - 2020年第三季度许可及其他收入为3000美元，2019年同期为32.8万美元，同比下降99%；2020年前九个月许可及其他收入为1699.3万美元，2019年同期为997.6万美元，同比增长70%[96][104] 公司各季度销售成本指标变化 - 2020年第三季度销售成本为43.8万美元，2019年同期为101.3万美元，同比下降57%；2020年前九个月销售成本为165.3万美元，2019年同期为101.3万美元，同比增长63%[96][104] - 2020年和2019年前九个月销售成本分别为170万美元和100万美元，其中特许权使用费分别为100万美元和70万美元[106] 公司各季度研发费用指标变化 - 2020年第三季度研发费用为3703.7万美元，2019年同期为2627万美元，同比增长41%；2020年前九个月研发费用为1.13628亿美元，2019年同期为9076.1万美元，同比增长25%[96][104] - 2020年前九个月研发费用从约9080万美元增至1.136亿美元，增加约2280万美元[106] 公司各季度销售、一般及行政费用指标变化 - 2020年第三季度销售、一般及行政费用为3096.7万美元，2019年同期为2526.7万美元，同比增长23%；2020年前九个月销售、一般及行政费用为9248.8万美元，2019年同期为7703.2万美元，同比增长20%[96][104] - 2020年前九个月销售、一般和行政费用从约7700万美元增至9250万美元，增加约1550万美元[106] 公司各季度其他费用指标变化 - 2020年第三季度其他费用净额为634.2万美元，2019年同期为194.6万美元，同比增长226%；2020年前九个月其他费用净额为1782.1万美元，2019年同期为489.6万美元，同比增长264%[96][104] 公司各季度所得税费用指标变化 - 2020年第三季度所得税费用为4.4万美元，2019年同期为2万美元，同比增长120%；2020年前九个月所得税费用为24.7万美元，2019年同期为3.8万美元，同比增长550%[96][104] 公司流动性与资金情况 - 2020年9月30日公司主要流动性来源为3.024亿美元现金、现金等价物和投资，前九个月亏损1.529亿美元，经营活动净现金使用量为1.296亿美元[108] - 截至2020年9月30日公司有3.024亿美元现金、现金等价物和投资，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[119] 公司股权发行情况 - 2020年5月5日公司将通过杰富瑞不时发行和出售普通股的最高总发行价从7500万美元提高至1.75亿美元[109] - 2020年3月6日公司完成后续发行，发行718.75万股普通股，每股公开发行价24美元，扣除费用后净收益约1.618亿美元[110] 公司特许权使用费相关情况 - 2019年9月14日公司与HCR达成递延特许权使用费义务，HCR于9月27日支付7500万美元[111] 公司投资活动现金使用情况 - 2020年前九个月投资活动净现金使用量增加主要因投资购买增加1.576亿美元，投资到期收益减少3960万美元[113] 公司融资活动现金增加情况 - 2020年前九个月融资活动净现金增加7870万美元，主要因2020年第一季度后续发行普通股净收益1.618亿美元等[114]

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Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q For the transition period from to Commission file number: 001-36167 Karyopharm Therapeutics Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 26-3931704 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 85 Wells Avenue, 2nd Floor Newton, MA 02459 (Address of principal executive offices) (Zip Code) (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES E ...