公司核心观点 - Regeneron Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:REGN) 被认为是目前最被低估的纳斯达克股票之一 [1] 药物研发进展 - 实验性药物garetosmab在治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的3期临床试验中达到主要终点 [1] - 根据OPTIMA试验数据 在56周时 与安慰剂相比 两种剂量的garetosmab均使新骨病变减少90%或更多 [2] - 独立数据监测委员会基于安全性和结果 建议立即将安慰剂组患者转为garetosmab治疗 [2] 监管审批计划 - 公司计划在2025年底前向美国监管机构提交该药物的上市申请 [2] - 全球范围内的提交预计将在次年进行 [2] 公司业务概况 - 公司是一家重要的生物制药公司 致力于发现、开发和商业化治疗多种疾病的药物 [3] - 业务领域涵盖癌症、眼部疾病和过敏等 [3]

全球股市及基金表现 - 2025年第二季度全球股市经历显著波动，从显著亏损转为创下历史新高[1] - 市场下跌源于总统宣布意外严厉的关税政策，引发经济衰退担忧，随后关税暂停后市场重拾信心[1] - Baird Chautauqua国际增长基金在该季度表现不及其基准指数[1] Regeneron Pharmaceuticals Inc 财务及市场表现 - 公司2025年第二季度总营收达到37亿美元，较去年同期增长4%[4] - 截至2025年9月26日，公司股价报收56390美元每股，市值为59766亿美元[2] - 公司股票一个月回报率为-289%，过去52周内价值下跌4636%[2] - 2025年第二季度末，共有73只对冲基金持仓该公司，高于前一季度的66只[4] Regeneron Pharmaceuticals Inc 产品研发进展 - 公司管线药物itepekimab在慢性阻塞性肺病领域报告了混合的顶线结果，两项试验中仅有一项符合预期[3] - itepekimab预计不会成为公司股价的核心驱动因素，但管线中其他候选药物继续取得进展[3]

Evkeeza标签扩展获批 - 美国FDA批准Evkeeza标签扩展 用于治疗1至5岁以下纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者 作为饮食控制和其他降脂疗法的辅助治疗[1] - 此次标签扩展基于六名HoFH患儿的临床疗效和安全性数据支持 其中四名患者提供了药代动力学数据[2] - Evkeeza最初于2021年获批用于12岁及以上HoFH患者 随后扩展至5至11岁儿童群体[2] Evkeeza商业表现与合作 - 2025年上半年Evkeeza在美国市场销售额达7210万美元[3] - Regeneron负责Evkeeza在美国的开发和分销 Ultragenyx负责美国以外地区的临床开发、商业化和分销[4] - 公司另一款药物Praluent同样获批用于HoFH适应症[4] Eylea销售压力与应对措施 - 主力产品Eylea销售额近年承压 主要面临罗氏Vabysmo的竞争压力[5] - Eylea是公司营收的最大贡献者 其销售额快速下滑对公司整体营收产生负面影响[6] - 为应对Eylea销售下滑 公司开发了高剂量版本Eylea HD 其第二季度美国销售额因需求增长推动销量上升而增长29%[9] 产品组合多元化进展 - 公司与赛诺菲合作的Dupixent销售额表现强劲 该药物已获批用于特应性皮炎、哮喘等多项适应症[10] - 肿瘤产品管线取得进展 Libtayo表现良好 其在皮肤鳞状细胞癌辅助治疗中的潜在标签扩展有望推动增长[11] - 近期获批的Lynozyfic用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 进一步增强了公司产品组合[11] 公司股价表现 - 公司股价年内下跌20.5% 同期行业指数上涨3.9%[6]

公司股价表现 - 自约两个半月前发布上一篇文章以来 再生元制药公司股价已上涨2.5% [1] 研究机构背景 - Allka Research拥有超过二十年的专注投资经验 致力于为个人投资者寻找盈利机会 [2] - 该机构以保守的投资方法著称 专注于发掘ETF、大宗商品、科技和制药公司领域的被低估资产 [2] - 其使命是通过提供深入分析和见解 帮助投资者在复杂的市场中建立信心并做出明智决策 [2]

About two and a half months have passed since my last article , "Regeneron Pharmaceuticals: My Highest Conviction Pharmaceutical Pick for 2025," and during that time, its stock price has risen by 2.5%.With over two decades of dedicated experience in investment, Allka Research has been a guiding force for individuals seeking lucrative opportunities. Its conservative approach sets it apart, consistently unearthing undervalued assets within the realms of ETFs, commodities, technology, and pharmaceutical compan ...

公司动态 - Regeneron Pharmaceuticals与Ultragenyx Pharmaceuticals共同宣布其降胆固醇药物Evkeeza获得美国FDA批准扩大适应症标签 [6] - Evkeeza为注射剂 最初于2021年获FDA批准用于治疗成人和青少年纯合子家族性高胆固醇血症患者 [6]

监管批准与适应症扩展 - 美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月26日批准Evkeeza用于治疗1岁至5岁以下儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）[1] - Evkeeza最初于2021年获批用于12岁及以上HoFH患者，并于2023年扩展至5至11岁儿童，此次批准标志着其适应症已覆盖1岁及以上所有年龄段的HoFH患者[1] - 所有Evkeeza的FDA申请均通过优先审评途径进行评估，该途径适用于可能对治疗严重疾病有显著疗效或安全性改善的药物[1] 疾病背景与临床需求 - 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是家族性高胆固醇血症（FH）的最严重形式，在美国约影响1300人[2] - HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平通常高于400 mg/dL，其在青少年时期即面临早发性动脉粥样硬化性疾病和心脏事件的风险[2] - 此次批准解决了1岁及以上儿童HoFH患者的关键未满足医疗需求，该疾病从出生起即导致极高的LDL-C水平[3] 药物疗效与临床数据 - 基于一项安慰剂对照试验，Evkeeza在联合标准降脂疗法时，可使HoFH患者的LDL-C水平较安慰剂组降低约50%[1] - 此次适应症扩展得到6名HoFH患儿的临床疗效和安全性数据支持，这些数据来自美国扩大准入计划或美国以外的同情用药计划[3] - 在同情用药计划中未发现新的安全性问题，Evkeeza最常见的不良反应（≥5%）包括鼻咽炎、流感样疾病、头晕、鼻漏、恶心和疲劳[3] 公司技术与研发平台 - Evkeeza是使用Regeneron的VelocImmune技术发明的全人源单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能[5] - Regeneron科学家在二十多年前发现了血管生成素基因家族，其遗传学研究中心2017年发表于《新英格兰医学杂志》的研究发现，ANGPTL3基因功能失活的患者关键血脂水平显著降低，且冠心病风险显著降低[6] - VelocImmune技术利用专有的基因工程小鼠平台生产优化的全人源抗体，该技术已被用于创造相当大比例的经FDA批准的全人源单克隆抗体，包括Dupixent、Libtayo、Praluent等[8] 商业化与患者支持 - Regeneron负责Evkeeza在美国的开发和分销，并与Ultragenyx合作在美国以外进行临床开发、商业化和分销[7] - 公司通过myRARE患者支持计划为处方Evkeeza的患者提供帮助，包括为符合条件的患者提供经济援助、产品信息、保险福利验证、社区联系和预约提醒等服务[4] - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者发明、开发和商业化改变生命的药物，其药物和研发管线涵盖眼病、过敏及炎症性疾病、癌症、心血管及代谢疾病等多个领域[16]

公司活动 - 公司管理层出席伯恩斯坦投资会议 CFO Chris Fenimore 和投资者关系高级副总裁 Ryan Crowe 参与会议 [1]

**公司：Regeneron Pharmaceuticals (NasdaqGS:REGN)** [1] 核心产品表现与展望 **EYLEA HD** * 第二季度需求环比增长16% 第一季度需求环比增长5% [4] * 增长归因于商业团队在视网膜领域对医生和患者的教育工作 强调产品的疗效、安全性、给药灵活性和持久性 [4] * 当前面临三大市场阻力：每四周给药方案（Q4 dosing）的批准、预充式注射器（prefilled syringe）的批准、以及视网膜静脉阻塞（RVO）适应症的批准 [5][6] * 预充式注射器的PDUFA日期在10月下旬 RVO和Q4给药的sBLA的PDUFA日期在11月下旬 [7][8] * 公司认为Catalent工厂的CMC问题（由Scholar Rock的CRL间接证实）不会影响EYLEA HD的PDUFA日期 对解决这些问题并如期获得批准保持信心 [8][9] * 公司认为其提交的申请在当前形式下是可批准的 [10] **EYLEA 2mg (应对生物类似药)** * 目前市场上有一个生物类似药 其市场份额侵蚀被描述为“渐进式”（gradual） [11] * 在财务敏感的视网膜诊所细分市场中 生物类似药的接受度更高 [11] * Biocon和Sandoz的生物类似药将分别于2026年下半年和2026年第四季度进入市场 预计将带来额外的定价压力 [11] * 公司的首要目标是尽可能快地将患者从EYLEA 2mg转换为EYLEA HD [12] **DUPIXENT** * 被描述为“一个管道加一个产品”（a pipeline and a product） 在美国有8个已获批适应症 [15] * 所有适应症表现都非常出色 成熟适应症（如哮喘、特应性皮炎）继续增长 新适应症（如COPD、CSU、大疱性类天疱疮）的推出活动正在进行 [15] * 针对COPD 公司与赛诺菲合作的专职肺部团队正在积极推广 反馈非常积极 已有超过70%的顶级肺科医生开具处方 [17][18] * 公司收到了关于潜在限制直接面向消费者（DTC）广告的政府通函 但强调其所有宣传材料都遵循了公平、平衡、教育的原则 [19] 研发管线进展 **肿瘤学 (Linvoseltamab / Linezyth)** * 用于多发性骨髓瘤的双特异性抗体 于2024年7月获批 上市仅数月 [24] * 在后期治疗线中 其交叉试验数据优于竞争对手（Janssen和Pfizer的BCMAxCD3抗体） [24] * ambitious开发计划：2024年底启动Linezyth与carfilzomib联合用于二线及以上治疗的研究；2025年底/2026年初启动用于新诊断（适合与不适合移植）患者的研究 [26][27] * 在冒烟型骨髓瘤中 早期数据显示出比Darzalex单药疗法更优的缓解率（100% vs 8.8%）和MRD阴性率 [28] * 在轻链淀粉样变性中也显示出有前景的早期数据 [29] **Libtayo (LAG-3) in Melanoma** * 与pembrolizumab联合用于一线晚期黑色素瘤的研究 使用pembrolizumab作为对照组 [30] * 早期人体研究显示缓解率在55%-60%以上 中位无进展生存期（mPFS）为24个月 完全缓解率（CR率）约25% [30] * 成功的关键是击败pembrolizumab 并能在交叉试验中优于已批准的免疫疗法组合（如Opdualag 其mPFS为10个月 缓解率约43%） [30][31] * 头对头对比Opdualag的研究预计在2027年上半年读出数据 [33] * 肺癌数据预计在2026年初读出 [31] **补体系统 (C5 Program - Cemdisiran)** * 在重症肌无力（MG）中 siRNA单药cemdisiran每季度给药一次 在交叉试验中显示出优于现有C5抑制剂（Soliris, Ultomiris, zilucoplan）的疗效和给药间隔优势 [35] * 计划在PNH（2027年初）和地理萎缩（2027年）中读取更多数据 [36] **Factor XI (抗凝剂)** * 目标是扩大抗凝剂的使用 在保持或提升疗效的同时显著降低出血风险 [39] * 已启动针对膝关节置换术后VTE的III期研究 评估两种抗体：REGN7508（催化域抗体 最大化抗血栓活性）和REGN9933（A2靶向抗体 潜在更好的安全性） [39][40] * 2024年启动卒中预防的II期研究 后续还有更多适应症的研究计划在2024年底和2026年初启动 [40][41] * 投资决策不依赖于竞争对手Milvexian的数据 [42] **肥胖症** * 战略重点不是减重本身 而是减重的“质量”（即减少脂肪 保留肌肉） [45] * myostatin抗体（trivagramab）与semaglutide联用 可将瘦体重损失减少约一半（从33%降至约一半） [43] * 在此基础上添加garetosmab可保留80-85%的瘦体重 但存在安全性问题 [44] * 公司授权了GLP-1/GIP双激动剂olorepatide 计划在普通肥胖和2型糖尿病中推进其单药III期项目 预计2025年启动 并探索与其他管线资产的组合 [45][46] 资本配置与战略 **资本配置优先顺序** * 首要任务是内部研发投资 [50] * 其次是外部机会（包括技术许可与合作 如与Alnylam、Intellia的交易） M&A并非主要焦点 [50] * 最后是股东回报 包括股票回购（2024年上半年回购约22亿美元）和于2024年实施的股息计划 [51] **研发投资与并购策略** * 不基于短期收益目标管理业务 投资决策基于驱动长期股东价值 [52] * 对并购持开放态度 但强调竞争激烈且对价格敏感 尚未找到合适的标的 目前策略仍以“补强”（bolt-on）为主 [54][55] * 强大的资产负债表提供了执行交易的灵活性 [55] 其他重要内容 **公司前景与管线广度** * 管理层认为当前管线的广度和深度是“前所未有的”（unprecedented） 是持有公司股票的最令人兴奋的理由 [57] * 公开的管线只是公司正在进行的研发工作的“冰山一角” 在炎症、眼科、罕见病（如FOP、遗传性耳聋）等领域还有大量临床前机会 [58][59] * 遗传学（Genetics）继续是公司探索疾病的指南针 [59]

公司表现 - 再生元制药公司被描述为生物技术巨头 得益于其关键产品Dupixent EYLEA和Libtayo的强劲表现 [1]