财务数据和关键指标变化 - 2019年末公司现金、现金等价物和受限现金为9160万美元 [21] - 2019年第四季度和全年经营活动净现金使用量分别为1290万美元和5140万美元，2018年同期分别为1270万美元和5920万美元 [21] - 2019年12月完成私募融资，公司净收益6560万美元 [22] - 2019年第四季度和全年研发费用分别为1520万美元和4270万美元，2018年同期分别为1030万美元和4770万美元 [23] - 2019年第四季度和全年总务及行政费用分别为410万美元和1640万美元，2018年同期分别为510万美元和1820万美元 [25] - 2019年第四季度和全年净亏损分别为1490万美元（每股0.28美元）和5540万美元（每股1.22美元），2018年同期分别为1470万美元（每股0.65美元）和6530万美元（每股2.92美元） [26] 各条业务线数据和关键指标变化 痛风治疗产品SEL - 212 - 其头对头COMPARE试验七个月完成入组，预计2020年第三季度公布顶线数据 [8][9][10] - 该试验主要终点是患者在三个月和六个月时80%的时间维持血清尿酸水平低于6mg/dL [10] 基因治疗项目 - 2019年与AskBio扩大战略合作伙伴关系，AskBio获得ImmTOR平台用于庞贝病的开发和商业化权利，公司获700万美元预付款，有资格获得2.37亿美元里程碑付款及产品销售特许权使用费 [13][14][15] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 2020年聚焦SEL - 212进一步开发，推进基因治疗项目，计划下半年启动SEL - 212的3期临床试验，基因治疗项目进入临床 [27][28] 行业竞争 - 关注Krystexxa甲氨蝶呤联合研究，但目前未看到对照数据，专注自身COMPARE研究和3期项目推进 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司在临床和监管开发、组织结构、财务和战略伙伴关系等方面取得实质性增长的一年 [27] - 公司对SEL - 212获批后满足市场未满足需求持乐观态度，期待基因治疗项目取得突破 [10][28] 其他重要信息 - 正在进行的COVID - 19情况不会影响公司临床项目的供应 [21] - 2019年加强组织领导和财务基础设施，任命新董事会主席Carrie Cox，完成700万美元融资 [18][19] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何看待Krystexxa甲氨蝶呤联合研究结果对SEL - 212在痛风领域竞争定位的影响 - 公司密切关注该研究，但未看到对照数据，专注执行COMPARE研究和推进3期项目 [33] 问题2: 3期试验中选择多个ImmTOR剂量而非单剂量的理由 - 探索两个剂量以寻找最小有效剂量，慢性难治性痛风是异质性疾病，所以在3期项目中测试0.1和0.15两个剂量 [34] 问题3: 头对头试验的统计分析计划及如何处理各臂潜在退出者 - 未分享统计分析计划细节，试验旨在显示优越性，主要终点是三个月和六个月时血清尿酸水平低于6mg/dL，部分次要安全指标将在2020年第三季度披露 [39] 问题4: 头对头试验的中期停止规则标准情况 - 未披露退出者按月份的细分情况，将在第三季度高级别数据解读时分享 [40] 问题5: 基因治疗平台是否有计划扩展到其他组织类型 - 目前数据都在肝脏定向疾病方面，首个适应症将是肝脏定向疾病，但从科学角度看，该平台在非肝脏定向疾病也可能有效 [42] 问题6: 8月和12月与AskBio的交易情况及后续项目公布方式 - 8月是战略合作，共同开发和商业化多个适应症，共享成本和利润；12月是单纯许可交易，AskBio获得ImmTOR用于庞贝病的独家使用权，是两个不同的合作和交易 [46] 问题7: 基因治疗重新给药的时间安排 - 目前处于概念验证阶段，先尝试防止中和抗体形成，再考虑重新给药，尚未确定临床试验设计的具体安排 [47] 问题8: 中和抗体产生的时间进程 - 给药后最初几周至一个月会出现中和抗体，其滴度会持续数年甚至数十年 [50] 问题9: 头对头研究中SEL - 212的安全性分析内容 - 会关注总体不良事件概况、血清尿酸概况和痛风发作情况，类似2期剂量探索研究中看到的痛风发作次数减少情况也会纳入分析 [55] 问题10: COMPARE研究和计划的3期研究的主要终点差异及FDA偏好 - COMPARE研究使用与Krystexxa标签相同的终点，也有仅看六个月的次要终点；FDA目前只关注六个月的读数，且要求80%的时间达标 [59] 问题11: 庞贝病项目中AskBio是否主导开发 - 公司已将ImmTOR许可给AskBio，AskBio拥有权利并主导项目决策，相关问题应咨询AskBio [61] 问题12: SEL - 212即将进行的3期试验的停止规则 - 3期试验将使用与COMPARE研究相同的停止规则，即血清尿酸在第二个月至第五个月低于6mg/dL [65] 问题13: Spark对额外适应症的计划 - Roche持有ImmTOR用于A型血友病的许可，有选择四个额外适应症的选项，但尚未选择，公司可将这些适应症与其他合作伙伴合作或自行开发 [66]

公司定位与业务布局 - 公司免疫耐受平台ImmTOR可释放生物疗法潜力，管线聚焦生物制剂、酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在进行[5] - 基因疗法项目2020年进入临床，与多家领先基因疗法公司有合作及许可协议[5] SEL - 212治疗慢性难治性痛风 - 慢性难治性痛风患者约16万，患者描述发作疼痛如严重灼伤、骨折等，发作持续7 - 14天[13] - 2期剂量范围研究显示，每月一次SEL - 212治疗20周后，66%可评估患者SUA水平<6 mg/dL [16][17][18] - 2期数据显示，SEL - 212治疗期间发作频率和严重程度降低，多数发作在1 - 2个月，96%为轻度或中度[21][25] - SEL - 212在临床活性剂量下耐受性良好，2期试验报告23起严重不良事件，多数与药物无关或为输液反应[27] ImmTOR在基因疗法中的应用 - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR + AAV载体治疗的小鼠未产生NAb [39][41] - 临床前数据表明，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法可重新给药，且不会形成NAb或丧失治疗表达[42] 财务与里程碑 - 2019年9月30日，研发费用8104000美元，总运营费用11794000美元，净亏损11994000美元[53][55][56] - 2019年12月完成7000万美元私募配售，预计2020年Q1获FDA关于3期临床开发计划指导，年中公布SEL - 212对比KRYSTEXXA®试验顶线数据[59][60]

公司定位与业务布局 - 公司免疫耐受平台ImmTOR可释放生物疗法潜力，管线聚焦治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[6] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在评估其与KRYSTEXXA®的疗效和安全性[6] - 基因疗法项目2020年进入临床，临床前结果显示与需重新给药以维持疗效的疾病高度相关，且与领先基因疗法公司有多项合作和许可协议[6] 技术优势与作用机制 - ImmTOR可协同生物疗法减轻抗原特异性中和抗体形成，诱导树突状细胞向幼稚T细胞传递耐受性信息，促进生物疗法的选择性免疫耐受[11] 慢性难治性痛风项目 - 美国约16万慢性难治性痛风患者，该疾病严重影响患者生活，SEL - 212有潜力满足未满足的需求，市场潜力超10亿美元[13][15] - 2期剂量范围研究显示，每月给药一次SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，20周治疗后66%的可评估患者血清尿酸水平低于6mg/dL[16][18] - 2期数据显示，SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，多数发作发生在第1和2个月，96%的发作程度为轻度或中度[21][25] 基因疗法项目 - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR + AAV载体治疗的小鼠未产生中和抗体，实现抗原特异性免疫耐受而非广泛免疫抑制[39][40] - 临床前数据表明，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法可重新给药，且不会形成中和抗体或丧失疗法表达，首次给药可使转基因表达最多增加4倍[44][49] 财务与里程碑 - 2019年9月30日季度研发费用8104000美元，一般及行政费用3690000美元，总运营费用11794000美元，净亏损11994000美元，现金及等价物等为35892000美元[55][56][57][58][60] - 2019年12月完成7000万美元私募配售，预计2020年Q1获FDA关于3期临床开发计划的指导，年中公布SEL - 212与KRYSTEXXA®对比试验的 topline 数据，计划启动ImmTOR基因疗法临床试验[61][62]

公司定位与平台潜力 - 公司凭借ImmTOR免疫耐受技术平台，有望释放生物疗法的全部潜力，专注于治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[6] - 主打项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，满足大量未被满足的需求[6] 慢性难治性痛风项目进展 - SEL - 212与KRYSTEXXA®的COMPARE试验正在进行，预计2020年第一季度公布中期数据，年中公布6个月的全面顶线数据[6] - 正在为SEL - 212启动3期临床试验做准备，2020年1月与FDA就3期临床开发计划进行会议[6] 慢性难治性痛风市场需求与SEL - 212优势 - 慢性难治性痛风患者约16万，患者发作疼痛难忍，发作持续7 - 14天，<65岁患者年均损失约25天生产力[14] - SEL - 212在2期剂量范围研究中，每月给药可持续降低血清尿酸水平，20周治疗后66%的可评估患者血清尿酸水平<6 mg/dL[17][19] - 2期数据显示SEL - 212治疗期间可降低发作频率和严重程度，多数发作在第1、2个月，96%为轻度或中度[22][26] 基因治疗项目进展与潜力 - 计划2020年开展基因治疗临床试验，临床前结果显示与可能需要重新给药以维持疗效的疾病高度相关[7] - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法有望重新给药而不产生中和抗体或丧失治疗表达[42][46] 财务与里程碑 - 截至2019年9月30日季度，研发费用810.4万美元，行政费用369万美元，总运营费用1179.4万美元，净亏损1199.4万美元[55] - 预计2020年第一季度报告SEL - 212与KRYSTEXXA®比较试验的中期数据，年中进行6个月全面顶线数据分析，2020年开展ImmTOR基因治疗临床试验[57]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年第三季度末，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3590万美元，而截至2019年6月30日为4200万美元 [16] - 2019年第三季度研发费用为810万美元，2018年同期为1190万美元，减少原因包括COMPARE研究费用确认时间、人员减少导致薪资福利降低及前期工作项目完成 [18] - 2019年第三季度一般及行政费用为370万美元，2018年第三季度为410万美元，成本降低主要因法律和专业费用减少 [19] - 2019年第三季度净亏损1200万美元，合每股0.26美元；2018年同期净亏损1600万美元，合每股0.71美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 基因治疗业务 - 10月在ESGCT会议上展示四项临床前研究新数据，表明ImmTOR可解决基因治疗关键挑战，特别是重新给药限制，能实现重复给药并使首次给药转基因表达比单独使用AAV载体提高四倍 [10] - 与AskBio的合作预计2020年进入临床，将利用双方技术平台开展人体概念验证试验，验证产品组合及重新给药潜力 [11] 慢性难治性痛风业务 - 预计2019年底完成COMPARE试验（SEL - 212与pegloticase头对头试验）患者招募，2020年第一季度公布中期数据，2020年年中公布顶线统计优势数据 [8][14] - 2期剂量范围研究显示，在五个每月剂量队列中，SEL - 212使66%可评估患者血清尿酸水平维持在6mg/dL以下，且这些队列中仅35%患者在治疗第一个月出现发作 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 与AskBio建立战略联盟，共同开发、制造和商业化一系列AAV基因疗法，预计2020年进入临床 [7] - 公司近期专注两大优先事项，即推进慢性难治性痛风的COMPARE研究和基因治疗管线 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现金、现金等价物和受限现金足以满足2020年第一季度的运营需求 [16] - 管理层对SEL - 212帮助患者的潜力感到兴奋，认为其有潜力满足慢性难治性痛风这一疾病的重大未满足需求，代表着超10亿美元的市场机会 [8] 其他重要信息 - 第三季度完成570万美元融资，主要参与者为管理团队和董事会成员，按市场价格进行，展示了对ImmTOR平台广泛适用性的持续信心 [9] - 公司加强了高管管理团队，任命Alison Schecter为首席医疗官，Brad Dahms为首席财务官 [9] 问答环节所有提问和回答 问题1: 即将在风湿病学会会议上公布的数据有多少新内容及随访时间 - 公司将展示三张海报，数据比以往更详细，包括对痛风发作的具体分析（患者第一个月痛风发作率为35%，第二个月后无新的初始发作）以及血清尿酸控制与抗体使用之间相关性的深入分析 [26][28] 问题2: 与CureCN的合作有无更新及对方单药基因治疗研究进展 - CureCN未披露相关信息，公司指导不变，仍在等待德国当局的指导，目前因无实际更新未在本次财报电话会议提及，但仍按上季度指引推进，且公司目前更关注与AskBio的合作 [30] 问题3: 与AskBio合作的人体概念验证研究的规模、时长、时间安排及研发费用阶段情况 - 公司计划2020年与AskBio进入临床，其中一个项目是MMA，主要关注能否预防中和抗体形成，这将是一个观察终点，后续会提供更详细指导；完成COMPARE研究后研发费用将大幅下降，目前未对3期和基因治疗费用进行指引，且基因治疗试验规模较小 [35][39] 问题4: ImmTOR能否克服低水平预先存在抗体的问题 - 动物实验显示可以克服较低水平的突变抗体，但在人体研究中的情况有待观察 [43] 问题5: 基因治疗项目的时间安排 - 公司有MMA和OTC两个基因治疗项目，MMA将作为与AskBio合作的一部分进入临床，OTC仍处于临床前阶段，未确定进入临床时间，合作中的其他适应症也未披露和指引 [45] 问题6: 2020年第一季度SEL - 212中期数据将包含哪些内容 - 公司将关注SEL - 212和pegloticase在第三个月和第六个月的数值差异，后续临近数据公布时会提供更多更新 [46] 问题7: COMPARE试验时间安排有无变化 - 上季度曾指引有一个季度的延迟，原因是在孤儿病中使用全新试验点招募150名患者的时间比预期长，但目前招募率令人满意，数据公布时间未改变，仍预计2019年底完成招募 [50] 问题8: 与Spark的合作有无更新及是否选择更多适应症 - Spark获得ImmTOR用于治疗血友病A的许可，公司有权在年底前选择另外四个适应症，将在年底听取Spark意见后进行指引 [52] 问题9: 1月与FDA会议前可能无中期数据，此前有无2期会议，此次能提供哪些不同信息 - 去年12月有过2期结束会议，公司不披露与FDA的私下讨论内容，但COMPARE试验独立于3期，此次计划从FDA获得3期最终指导 [56]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-37798 Selecta Biosciences, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 26-1622110 (I.R.S. Employer Identification No.) (State or other jurisdic ...

公司定位与业务布局 - ImmTOR免疫耐受技术平台可释放生物疗法潜力，聚焦治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在评估SEL - 212与KRYSTEXXA®的疗效和安全性[5] SEL - 212治疗慢性难治性痛风 - 美国约16万慢性难治性痛风患者，患者描述发作疼痛如严重灼伤、骨折等，发作持续7 - 14天，<65岁患者年均损失约25天生产力[15] - 2期剂量范围研究中，每月服用SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，66%（21/32）的可评估患者在20周后血清尿酸水平<6 mg/dL[18][19][20] - 2期数据显示SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，96%的发作程度为轻度或中度[23][27] - SEL - 212在临床活性剂量下总体耐受性良好，2期试验报告23起严重不良事件，14起与研究药物无关，9起为输液反应且随ImmTOR剂量增加发生率降低[29] 基因治疗领域 - 临床前研究中，ImmTOR可诱导抗原特异性免疫耐受，实现AAV基因疗法重新给药且不产生中和抗体或丧失治疗表达[43][45][46] - 公司与AskBio、Genethon和CureCN财团等合作，开展基因治疗临床概念验证项目，还与Spark Therapeutics达成许可协议[49][50] 项目里程碑与财务情况 - 预计2019年Q4报告SEL - 212与KRYSTEXXA®对比试验的中期数据，2020年Q2进行6个月顶线数据分析[5][51] - 截至2019年6月30日季度，公司净亏损1639.4万美元，每股净亏损0.37美元，现金及等价物等为4195.9万美元[55][59][60][64]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度确认收入低于0.1百万美元，而2018年同期无收入确认 [30] - 2019年第二季度研发费用为1210万美元，2018年同期为1440万美元，减少原因是人员减少及部分项目完成 [31] - 2019年第二季度总务和行政费用为410万美元，2018年同期为440万美元，主要因法律费用减少 [32] - 2019年第二季度净亏损1640万美元，合每股亏损0.37美元，2018年同期净亏损1880万美元，合每股亏损0.84美元 [32] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为4200万美元，截至3月31日为4870万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性难治性痛风项目（SEL - 212） - 已完成的SEL - 212二期试验数据显示，66%的可评估患者在接受五次每月一次治疗后，血清尿酸水平维持在每分升6毫克以下 [21] - 接受五次SEL - 212治疗的患者中，仅35%在第一个月出现痛风发作，且在第二至五个月发作率持续降低 [22] - 与Krystexxa的头对头COMPARE临床试验正在招募患者，预计招募150人，预计今年第四季度提供中期数据分析，2020年第二季度提供完整统计优势数据分析 [24] AAV基因疗法项目 - 与AskBio达成战略合作，将结合双方技术进行人体概念验证试验，验证联合产品组合及患者重新给药的潜力 [11][12] - 与欧洲财团[POCM]的合作持续推进，预计POCM在2019年下半年获得德国药品监管机构的科学建议以指导临床试验设计 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 专注于ImmTOR平台的合作，认为其有潜力改变需要静脉注射的基因疗法，战略合作伙伴关系能为患者提供差异化和持久的基因疗法解决方案 [15] - 慢性难治性痛风市场约有16万患者，目前仅小部分患者接受治疗，SEL - 212有望满足该患者群体未被满足的需求，市场机会超10亿美元 [25][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司独特平台有广泛潜力，对慢性难治性痛风的后期资产尤其乐观，期待第四季度公布COMPARE试验中期数据 [35] - 渴望通过AAV基因疗法的重新给药潜力释放平台价值，并推进与AskBio等的合作 [35] 其他重要信息 - 2019年7月，公司迎来Alison Schecter博士担任首席医疗官 [16] - 2019年6月，Rainier Therapeutics的Scott Myers加入公司董事会 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与AskBio合作对财务的近期影响以及公司开展其他合作的能力 - 合作在2019年对财务影响较小，明年会指导成本情况，此次合作不限制公司未来开展其他合作 [39] 问题2: 是否收到Spark选择加入其他适应症的最新消息 - 公司与Spark保持联系，Spark仍有机会选择加入除A型血友病外的四个额外适应症，有消息会更新 [45] 问题3: SEL - 212的III/IV期试验会在中期数据读出之前还是之后开始 - 原计划III期和COMPARE试验并行，目前因资金问题受限，计划仍为在第四季度开始III期试验 [49] 问题4: 中期数据读出预计涉及的患者数量范围 - 公司未给出相关指导，但承诺在今年年底进行中期数据读出，会为最终读出提供参考 [50] 问题5: 再治疗开发的一般财务安排以及Spark选择加入额外项目的截止日期 - 公司不评论潜在的预付款和特许权使用费，Spark预计在第四季度末决定是否加入另外四个适应症 [51] 问题6: 第四季度中期数据读出是否会有统计分析以及是否会采用类似二期试验的格式 - 第四季度进行数值读出，最终读出进行统计分析，因是开放标签试验，读出无惩罚 [55] 问题7: 若资源充足，是否有计划开发内部基因疗法项目 - 公司有MMA和OTC两个内部基因疗法项目，计划将MMA项目纳入与AskBio的合作中 [56] 问题8: 与AskBio的合作协议除MMA项目外是否有其他开发计划 - 会与AskBio一起追求多个适应症，第一个是肝脏相关疾病，后续会有更多适应症并适时公布 [63] 问题9: 与AskBio的成本和利润分配是否为50 - 50 - 是50 - 50的合作，双方平等分担成本和分享利润，共同开发、制造和商业化产品 [64]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-37798 Selecta Biosciences, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 26-1622110 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I. ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度确认收入不到10万美元，来自与Spark合作协议下的发货订单，而2018年第一季度无收入确认 [14] - 2019年第一季度研发费用为740万美元，2018年同期为1110万美元，减少原因是2019年第一季度初裁员致薪资和福利降低，以及SEL - 212的二期和三期临床项目费用 [14] - 2019年第一季度一般行政费用为450万美元，2018年同期为470万美元，成本降低主要因咨询费减少 [14] - 2019年第一季度净亏损1210万美元，合每股0.31美元，2018年同期净亏损1590万美元，合每股0.71美元 [14] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物、短期存款、投资和受限现金约4870万美元，预计现金余额足以支持运营至2020年第一季度 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 痛风项目 - 3月宣布启动为期6个月的头对头COMPARE临床试验，比较SEL - 212与Krystexxa在成人慢性难治性痛风患者中的疗效和安全性，预计招募150名患者，主要终点是6个月时维持血清尿酸水平低于6毫克/分升 [11] - 预计在2019年第四季度提供6个月的中期数据，2020年第一季度公布完整的统计优势数据分析，COMPARE试验的中期结果将为计划于2019年第四季度启动的三期临床试验设计提供参考 [11] 基因治疗项目 - 去年宣布与欧洲财团CureCN合作，将ImmTOR技术与他们的AAV基因疗法用于Crigler - Najjar综合征，该项目工作持续推进 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有16万慢性难治性痛风患者，目前只有小部分由风湿科医生治疗，SEL - 212有潜力满足该患者群体未被满足的需求，代表着超10亿美元的市场机会 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 持续开发ImmTOR平台，为今年晚些时候的里程碑奠定基础，认为该平台技术潜力巨大，尤其在AAV基因疗法再给药方面 [6] - 加强管理和临床团队，3月任命Elona Kogan为总法律顾问兼公司秘书，Horacio Plotkin为临床开发主管 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对独特的ImmTOR平台感到兴奋，基于数据和医生反馈，对慢性痛风的后期资产尤其期待，期待在第四季度公布COMPARE试验的中期数据，也渴望挖掘AAV基因疗法再给药技术的价值 [15] 其他重要信息 - 电话会议中的某些言论属于前瞻性陈述，实际结果可能与这些陈述有重大差异，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 裸雷帕霉素和纳米颗粒包裹雷帕霉素在基因治疗中的区别 - 两者作用模式不同，包裹的雷帕霉素通过脾脏摄取，选择性诱导T载体细胞，在痛风项目临床中已得到验证，希望在基因治疗项目中也能看到相同效果，其作用机制是诱导耐受，而游离雷帕霉素是免疫抑制 [19] 问题2: 与Krystexxa相比，SEL - 212在注射第一个月约32%的患者出现痛风发作，Krystexxa的相应数据是多少 - 公司代表不了解确切的可比数据，但Krystexxa的总体痛风发作率在70%以上，且大多数发作出现在治疗的第一个月和第二个月，SEL - 212在第一个月发作率为33%，后续会逐渐降低，减少痛风发作是SEL - 212的主要差异化优势，因为发作常导致患者住院 [20][21][22] 问题3: COMPARE研究的患者招募情况如何，以及战略合作伙伴对ImmTOR平台的合作意向如何 - 公司对招募进展满意，3月下旬开始试验，在开设试验点和招募患者方面都按计划进行，该试验有两个活跃组，对患者有好处；公司不评论正在进行的讨论，但表示合作伙伴对ImmTOR平台持续感兴趣，因其是一个有痛风和基因治疗应用的平台，公司近期在华盛顿展示的数据也引起了很多关注，有具体情况会后续更新 [24][25]