公司概况 - Roivant是一家生物制药公司，通过构建技术和创造性地调配人才，更快地发现、开发和商业化变革性药物[7] 肿瘤学研发管线 - 公司肿瘤学研发管线有RVT - 2001、AFM32等多个项目，处于从发现到临床1/2期等不同阶段[12] RVT - 2001药物分析 - RVT - 2001是潜在的一类小分子SF3B1调节剂，用于治疗低风险MDS输血依赖性贫血，有多项优势[13] - 低风险MDS是商业验证的市场，Luspatercept上市5个季度后年化收入超5亿美元，百时美施贵宝预计其峰值超40亿美元[15] - 1/2期研究中80多名受试者接受治疗，总体耐受性良好；预计有快速且成熟的获批途径；物质组成知识产权保护预计到2035年[16][19] - 美国每年约1.7万例新MDS病例，共约11.5万MDS患者，低风险患者约占新患者的2/3；现有治疗方案在多类患者群体中效果不佳，RVT - 2001有潜力[20] - 1/2期研究中19例低风险输血依赖性MDS患者亚组RBC - TI率超30%，缓解者中位治疗持续时间约2年；Luspatercept和来那度胺在类似患者群体中效果较差[26] 合作与其他项目 - 与Affimed合作开发用于实体瘤的双特异性抗体AFM32，AFM32在临床前研究中表现出优于单克隆抗体和抗体 - 药物偶联物的效力和潜在耐受性[30][31] 蛋白降解剂研发 - Proteovant在蛋白降解剂发现和开发方面处于领先地位，有世界级团队、资金支持和多项合作[38][39] 催化剂事件 - 公司有多项催化剂事件，如2022年2季度FDA对他匹诺罗治疗银屑病的审批决定、2022年扩大RVT - 2001在低风险MDS的1/2期试验等[44]

公司概况 - 公司是生物制药公司，通过构建技术和调配人才，更快地发现、开发和商业化变革性药物[8] - 拥有多个Vant子公司，构建计算工具解决药物研发和商业化流程中的低效问题[9][10] 业务亮点 - 预计2022年第二季度推出潜在重磅药物他匹那罗夫治疗银屑病，在特应性皮炎方面也有上升空间[11] - 到2022年底至少开展8项关键或概念验证试验，有多款药物处于临床阶段[11] 财务状况 - 截至9月30日现金余额25亿美元，加上约8.7亿美元的公开股权和额外的私人持股，包括Datavant约12%的股份[12] - 与住友制药达成30亿美元的前期交易，Vants和技术出售获得4.3倍回报[13] 产品优势 - 他匹那罗夫治疗银屑病的PSOARING 1和2试验中，12周时分别有35.4%和40.2%的患者达到PGA治疗成功，而安慰剂组为6.0%和6.3%[17] - PSOARING 3 LTE研究中，41%的他匹那罗夫治疗患者达到PGA 0，对应疾病完全清除[19] 研发进展 - RVT - 2001在1/2期研究中，部分患者的红细胞输注独立率>30%，有望成为治疗低风险MDS输血依赖性贫血的首创口服疗法[28][37] - 巴托利单抗计划2022年上半年启动重症肌无力的3期研究，并在三个适应症开展关键试验[43] 技术实力 - Genevant拥有700多项LNP相关专利和待申请专利，公司在其LNP专利资产中保留76%基本和62%稀释经济权益[75][76] - 公司拥有领先的计算药物发现平台，具备先进的计算物理和机器学习能力，有超600个GPU的超级计算集群支持[80]

财务数据和关键指标变化 - 截至9月30日，公司合并现金及现金等价物从6月30日的20亿美元增至25亿美元，主要得益于SPAC交易完成、SK Holdings对Proteovant的1亿美元第二轮投资以及Datavant与Ciox Health合并获得的3.2亿美元现金收益 [57] - 本季度调整后非GAAP研发费用为1.04亿美元，调整后非GAAP一般及行政费用为6900万美元，导致本季度非GAAP调整后净亏损1.69亿美元，其中最大调整项为与SPAC交易完成相关的3.7亿美元一次性股份补偿费用 [58] - 季度末现金及现金等价物约25亿美元，债务约2亿美元，几乎全部与Dermavant的tapinarof商业里程碑义务相关，截至11月10日，公司约有6.84亿股流通普通股 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 Dermavant - tapinarof治疗银屑病的新药申请已提交，预计2022年第二季度获得FDA审批决定，其在治疗效果、耐久性、缓解效果、安全性和耐受性方面具有显著优势，在长期扩展研究中，41%的患者实现完全疾病清除，停药后患者平均缓解期达130天 [16][17][23] - tapinarof治疗特应性皮炎的3期临床试验已启动，预计2023年上半年公布数据，此前2期研究结果在第8周达到统计学意义 [31][32] Immunovant - batoclimab（IMVT - 1401）是一种抗FcRn抗体，具有皮下注射给药简单、灵活给药等优势，公司正在等待FDA对拟议试验设计的反馈，预计本季度获得反馈并在年底前更新计划 [35][37] Aruvant - ARU - 1801是用于镰状细胞病的慢病毒基因疗法，在1/2期研究的前四名患者中观察到病情显著改善，预计2023年初进入关键试验，该疗法采用降低强度的预处理方案，与其他疗法相比，可减少患者住院时间、降低卵巢衰竭风险和免疫抑制风险 [39][42][47] - ARU - 2801是用于低磷血症的腺病毒基因疗法，临床前数据显示可使组织非特异性碱性磷酸酶持续增加18个月，有望成为一次性疗法替代慢性酶替代疗法，目前正在进行IND启用研究 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 到2026年，美国银屑病和特应性皮炎市场预计将超过300亿美元，全球市场预计将超过400亿美元，2020年美国皮肤科医生开具的处方中，外用治疗占83% [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司旨在重新定义大型制药公司，采用新型人才模式，组织成多个小型灵活的生物技术公司（Vants），并利用计算工具和数据改进新药的发现、开发和商业化 [8][9] - 公司计划在2022年启动至少四项2期或3期临床试验，到年底预计有七项试验正在进行，同时继续推进药物发现平台建设，专注于靶向蛋白降解领域 [14][48] - 公司将继续通过授权引进和自主研发丰富产品线，关注Genevant的LNP平台和潜在新Vants的授权引进活动 [61][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对tapinarof的前景非常乐观，认为其有望成为银屑病和特应性皮炎的一线治疗药物，也可与生物制剂和全身疗法配合使用 [16][30] - 公司对batoclimab、ARU - 1801等在研药物的前景充满信心，认为这些药物具有差异化优势，有望满足未被满足的医疗需求 [35][42] - 公司认为自身在资金、技术和人才方面具有优势，未来将有一系列重要进展和催化剂，包括FDA审批决定、临床试验数据公布等 [10][63] 其他重要信息 - 公司拥有价值9.4亿美元的Vants和其他业务的公开股权，以及额外的私人持股，包括Datavant约12%的股份，Datavant与Ciox Health合并后，公司获得3.2亿美元现金收益，Datavant目前年收入7亿美元且有望增长 [11][12] - 公司拥有完整的芯片到临床发现平台，具备一流的计算能力，可用于模拟和分子动力学模拟，尤其在新型蛋白降解剂领域表现出色 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: tapinarof在患者使用生物制剂时的使用比例、定价考虑因素以及Genevant与Moderna的知识产权诉讼进展 - 约三分之二接受生物制剂治疗的患者同时使用外用药物，tapinarof定价范围较广，公司会综合考虑其独特机制和目标产品特性等因素进行定价，Genevant与Moderna的专利诉讼处于上诉阶段，结果需等待一段时间，目前难以预测 [67][70][73] 问题2: tapinarof上市后与生物制剂联合使用是否需要额外研究 - 不需要额外研究，皮肤科医生会自然采用这种治疗方案，未来可能在4期研究中进行观察，但公司不会主动推广 [75][76] 问题3: tapinarof在银屑病和特应性皮炎中的使用方式差异以及对定价的影响，公司业务扩展的节奏把控 - tapinarof在银屑病和特应性皮炎中均有望作为一线治疗药物，其独特优势将提升治疗标准，公司业务扩展的主要限制因素是能否快速组建Vant领导团队，只要人才、资金和机会相匹配，公司将有显著增长机会 [80][83][88] 问题4: 公司与FDA就tapinarof的沟通情况，以及batoclimab与FDA的讨论进展和扩展策略 - 与FDA就tapinarof的沟通积极且顺利，项目按计划推进，batoclimab项目期待本季度获得FDA反馈，公司认为该药物具有剂量灵活性和皮下注射等优势，将根据FDA反馈优化试验设计和扩展策略 [93][94][98] 问题5: tapinarof标签是否会有警告语言，公司对Immunovant和Aruvant的所有权结构是否会改变，Q3费用率是否适用于Q4和未来建模 - 目前数据未显示tapinarof有需要警告的情况，且药物几乎无全身吸收，公司近期对Immunovant进行了重大投资，希望继续持有其大量股份，Aruvant目前暂无改变所有权结构的需求，公司费用因临床试验进展而异，未来将根据临床项目启动情况提供费用预期 [102][103][110] 问题6: 如何评估公司过去的非治疗性投资，以及考虑建立新Vants的内部标准和关注领域 - 像Lokavant和Datavant这类工具可提升公司药物开发效率并创造财务价值，如Datavant合并带来了显著回报，Silicon Therapeutics是药物发现的核心支柱，结合多种方法和湿实验室专业知识具有独特优势，公司选择项目时保持灵活性和逆向思维，机会集不断改善 [116][117][119] 问题7: Aruvant的当前制造周转时间以及是否有优化措施 - 公司正在持续优化Aruvant的制造流程，将技术转移至Lonza作为商业CDMO，并计划将其纳入关键项目，目标是在保证临床性能的同时，优化产品整体成本和副作用 [124][125]

公司概况 - 生物制药公司，拥有25亿美元现金余额，旗下有Immunovant、Dermavant等多个Vant[13] - 具备芯片到临床的发现平台，有超9.4亿美元公开股权和额外私人持股，临床开发成绩良好[14] 商业进展 - 2022年上半年有望推出治疗银屑病的潜在重磅药物tapinarof，在特应性皮炎领域也有上升空间[19] - tapinarof治疗效果显著，12周时1%乳膏QD治疗组分别有35.4%和40.2%患者获治疗成功，而载体组仅6.0%和6.3%[23] - 银屑病和特应性皮炎市场预计到2026年在美国达约310亿美元，全球达约440亿美元[25] 研发管线 - 研发管线丰富多样，涵盖多种疾病和阶段，如tapinarof处于注册阶段，batoclimab处于2期[54] - batoclimab给药灵活，可皮下注射，能快速抑制IgG[57] - ARU - 1801治疗镰状细胞病可降低血管闭塞事件，毒性优于其他基因疗法[60] 财务状况 - 截至9月30日，现金及现金等价物余额增至25亿美元，主要因与MAAC业务合并、Datavant合并及对Proteovant付款[95] - 本季度研发费用2.54亿美元，调整后非GAAP研发费用1.04亿美元；净亏损2.26亿美元，非GAAP调整后净亏损1.69亿美元[95] 未来展望 - 2022年预计启动至少四项2期或3期研究，如batoclimab、namilumab等[78] - 多个Vant有显著上升潜力，明确了各Vant催化剂及预期时间[99][102]

FORM 10-Q (Mark One) Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-40782 ROIVANT SCIENCES LTD. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Bermuda 98-1173944 (State or other jurisdiction of incor ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-40782 ROIVANT SCIENCES LTD. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Bermuda 98-1173944 (State or other jurisdiction of incorporat ...