财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元，2024年同期为1880万美元，同比增长8%，主要由潜在需求增长12%推动，但部分被较高的340B回扣所抵消 [11][28] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元，包括60万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为1550万美元，包括50万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于收购UGN - 501的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本，部分被UGN - 102的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元，包括250万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为2730万美元，包括220万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [29] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元，2024年同期为570万美元；与Pharmacun Advisors管理的资金的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元，2024年同期为240万美元，增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元贷款的第三笔款项的利息费用 [29] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.92美元，2024年同期净亏损为3230万美元，即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [30] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [30] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长率约为8%至12%；2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2025年第一季度销售额为2030万美元，需求持续以两位数速度增长 [11][26] - 公司预计全年净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长约8%至12% [30] UGN - 102业务线 - 新药申请处于FDA审查的最后阶段，PDUFA目标日期为6月13日，ODAC会议定于5月21日 [5][6] - 预计可触达的复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者每年约6万人，市场机会超过50亿美元，几乎是Jelmyto市场的10倍 [10] - 商业团队正积极为潜在的产品发布做准备，计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到发布时的80多名 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌市场可触达患者约6万人/年，市场机会超50亿美元，该市场高度可及，患者广泛分布且主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批，将成为公司主要增长驱动力，与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领导地位，推动公司从专注罕见病的公司向多产品团队转型，以服务更广泛的患者群体 [5][9] - 扩大商业版图，为UGN - 102潜在发布做准备，包括扩大销售团队、建设商业基础设施、实施有针对性的支付方参与策略等 [9][23][24] - 继续推进多个领域的产品线，包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [11] - 2月收购产品候选药物ICBB 1042（内部代号UGN 501），以扩大在泌尿系统癌症免疫疗法领域的影响力；同时开展多项研究合作，利用专有RTGel技术提高现有药物的递送和有效性 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变治疗模式，显著改善复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的护理标准，若获批将为公司带来变革性增长机会 [5][10] - 对UGN - 102的临床数据有信心，认为其安全性和有效性得到了充分证明，在即将到来的ODAC会议和PDUFA目标日期前做好了充分准备 [5][14] - 公司执行专注且有纪律，致力于改变泌尿肿瘤学的治疗格局，拥有强大的资产负债表，有信心通过创新为患者带来有意义的影响并为股东创造价值 [12][13] 其他重要信息 - 今年的AUA会议为公司提供了展示UGN - 102和Jelmyto最新数据的平台，6篇摘要被接受，反映了公司项目背后的证据不断增加和临床工作的持续推进 [15] - UGN - 102的III期ENVISION试验更新的18个月缓解持续时间数据显示，80.6%在3个月时达到完全缓解的患者在18个月时仍保持缓解，中位随访时间已延长至18.7个月，中位缓解持续时间仍未达到 [7][16] - 三项晚期UGN - 102研究的患者报告结果显示，UGN - 102治疗不会对症状负担、患者功能或生活质量产生负面影响 [18] - UGN - 301的I期剂量递增研究继续支持其良好的安全性，单药和联合治疗均观察到临床反应，预计今年晚些时候分享更新数据并决定是否推进到II期开发 [19] - UGN - 103的III期Utopia试验正在进行患者招募，预计今年年中完成招募，2026年获得顶线数据；UGN - 104预计今年年中开始单臂III期研究 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请给出UGN - 102和Jelmyto预计的医保和医疗补助暴露情况，以及定价动态可能如何发展 - 公司是仅专注美国市场的公司，不存在最佳价格、最惠国待遇相关风险；预计医保人群将占业务的约70%，与低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的整体患者人口统计数据一致，产品发布时的首要任务是推动治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [34] 问题2: 如何为ODAC会议做准备，预计小组最可能在哪些方面提出质疑，公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备，进行了多次模拟ODAC会议，邀请了曾担任ODAC成员的医学肿瘤学家、统计学家等参与 [38][39] - 最大的问题可能围绕ENVISION是单臂研究，如何将结果置于背景中进行比较，因为该特定患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据 [40] - 公司认为最强有力的论据是在标准治疗失败的患者群体中取得了出色的结果，80%的完全缓解率和超过80%的缓解持久性；模拟ODAC会议获得了积极投票；有两位知名关键意见领袖（KOL）参与公司的展示和答疑 [42][43][45] 问题3: 在FDA审查过程中，距离PDUFA日期约一个月，能否分享近期动态，是否讨论了拟议标签；哪种患者最有可能成为医生首先使用UGN - 102的对象 - 公司与FDA保持持续沟通，对PDUFA日期没有担忧，FDA处于审查末期，ODAC会议后流程将快速推进；中期审查围绕标签切换至复发性患者群体，简化了展示和与FDA的讨论；不会有后期会议 [52][53][54] - 医生对UGN - 102的临床数据满意，认为有临床需求；首批使用的患者群体主要包括多次复发的患者（占70%）、早期复发的患者以及因各种原因无法进行手术的患者；UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程，只需最少培训即可引入实践 [55][56][57] 问题4: ODAC会议是否会讨论低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌产品缺乏特定批准先例的问题；Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进UGN - 102的讨论并推动有利的小组投票 - FDA希望通过ODAC会议进行公开讨论，探讨该疗法对疾病治疗的意义，公司认为这将是会议讨论的一部分，但公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处 [62][63] - 公司在展示中会向咨询委员会介绍Jelmyto的历史以及与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性，以让委员会熟悉相关情况；ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成，他们对该疾病和公司治疗方法不太熟悉，介绍Jelmyto有助于他们更好地理解 [65][66] 问题5: 请更新UGN - 103临床试验的当前状态，以及预计何时报告该试验的下一个重要进展 - UGN - 103临床试验几乎已完成患者招募，预计在未来几个月内完成，完成招募后将公布相关信息，2026年开始看到数据 [69] 问题6: 考虑到Jelmyto的340B使用趋势，UGN - 102市场是否也会出现类似的结构性情况；如何考虑推进UGN - 301项目的继续或终止决策的标准 - 预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大，最终约70%的业务将在社区进行，但公司在假设时会更保守，因为Jelmyto在340B方面遇到了挑战 [74] - UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法I期研究，主要关注耐受性和安全性，已观察到一些反应，目前正在跟踪患者反应的持久性；预计今年年底在SUO会议上展示数据，届时评估反应的持久性和质量，并决定是否推进到II期；目前确定有意义的数值标准还为时过早，但公司看到反应感到鼓舞；高级别疾病仍有机会，因为患者未被治愈且目前的治疗方案大多需要持续给药，而UGN - 102在中度风险疾病中的给药方式更简单，公司在推进昂贵的II期或III期研究前会谨慎评估 [75][76][78] 问题7: 与公司沟通的FDA代表是否仍在该机构任职；在AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中包含；是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在原位，自Jelmyto项目以来一直是同一团队 [85] - 18个月数据已纳入FDA的讨论和展示中，FDA在数据公开前就已收到 [85][86] - 不预计进行广泛的直接面向消费者的广告，但会开展与患者互动的项目，因为90%的患者更喜欢UGN - 102而不是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），公司希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][90] 问题8: UGN - 102治疗进展的患者会如何处理，是转回TURBT还是重新给药；请澄清Jelmyto的毛销比（GTN）以及UGN - 102的GTN预期 - 在公司的项目中，很少有患者在治疗期间出现进展（低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病）；对于有反应后复发或未完全反应的患者，使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症，目前的标准治疗不受之前使用UGN - 102的影响；对于成功治疗后复发的患者，预计医生会再次使用UGN - 102进行治疗，公司将通过IV期研究、注册研究等方式收集数据，同时也会研究部分缓解患者的治疗情况 [93][95][96] - Jelmyto的毛销比约为70%多，随着340B的影响逐渐年度化，预计对今年剩余时间的同比增长率影响将减小；预计UGN - 102的毛销比随着时间推移将比Jelmyto更有利，因为业务组合将更倾向于社区，但发布初期预计医院使用更多，之后会向社区转移 [100]

季度业绩表现 - 公司季度每股亏损0.92美元 低于Zacks一致预期的0.83美元亏损 较去年同期每股亏损0.97美元有所收窄 [1] - 季度营收2025万美元 低于预期3.67% 但较去年同期1878万美元增长7.8% [2] - 过去四个季度中 公司仅一次超过EPS预期 营收超预期次数也为一次 [2] 股价与市场表现 - 年初至今股价下跌2.5% 表现优于标普500指数3.8%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] 未来业绩展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.85美元 营收2445万美元 [7] - 本财年共识预期为每股亏损3美元 营收1.2083亿美元 [7] - 同行Exelixis预计季度每股收益0.42美元 同比增长147.1% 营收预期5.0296亿美元 同比增长18.3% [9][10] 行业环境 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% 历史数据显示前50%行业表现优于后50%行业超2倍 [8]

财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度，公司产品Jelmyto的销售收入分别为2030万美元和1880万美元[170] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1987.1万美元和1549.4万美元，其中人员、设施设备及其他间接成本分别为466.4万美元和419万美元，临床及其他开发成本分别为1520.7万美元和1130.4万美元[173] - 2025年和2024年第一季度营收分别为2030万美元和1880万美元，增长150万美元，主要因Jelmyto潜在需求销售增加[190][191] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1990万美元和1550万美元，增长440万美元，主要因制造成本、UGN - 103试验及资产收购[190][193] - 2025年和2024年第一季度销售和营销费用分别为2210万美元和1710万美元，增长500万美元，因UGN - 102商业准备活动及运营成本增加[190][194] - 2025年和2024年第一季度一般及行政费用分别为1280万美元和1020万美元，增长260万美元，因薪酬、UGN - 102预商业化支持等费用增加[190][195] - 2025年和2024年第一季度预付远期义务融资分别为460万美元和570万美元，减少110万美元，因重估有效利率假设变化[190][196] - 2025年和2024年第一季度长期债务利息费用分别为410万美元和240万美元，增长170万美元，因2024年9月获得2500万美元贷款[190][197] - 2024年第一季度，公司通过ATM销售协议出售3400468股普通股，毛收入约5610万美元，净收入约5470万美元[202] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用量为4200万美元，较2024年同期增加1030万美元[226][227] - 2025年第一季度，投资活动净现金使用量为2600万美元，较2024年同期减少3950万美元[226][228] - 2025年第一季度，融资活动净现金流入为3.4万美元，较2024年同期减少5470万美元[226][229] 各条业务线表现 - UGN - 102获批后潜在总可寻址市场机会超50亿美元，预计每剂定价16000 - 19000美元[136] - Jelmyto在意向治疗人群中的完全缓解（CR）率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8%，中位缓解持续时间（DOR）未达到[147] - 长期随访研究中，Jelmyto治疗后达到CR的患者中位DOR为47.8个月（中位随访28.1个月[95% CI 13.1, 57.5]）[144] - UGN - 102在2019年9月完成63名患者入组的2b期OPTIMA II试验，治疗开始三个月后CR率为65%（41/63），治疗开始12个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5%，中位DOR未达到[151] - 基于OPTIMA II中达到CR的25名患者中15人的可用数据，UGN - 102的中位DOR为24.4个月[152] - ATLAS试验中，UGN - 102联合或不联合TURBT与单独使用TURBT相比，降低疾病复发、进展或死亡风险55%；仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%，仅接受TURBT的患者为63.6%[154] - ENVISION试验中，UGN - 102治疗患者首次灌注后3个月完全缓解率为79.6%；首次灌注后3个月达到完全缓解的患者12个月疾病持续缓解率为82.3%（95% CI, 75.9%, 87.1%）；所有入组的240名患者12个月完全缓解率为60.8%（54.3%, 67.0%）；15个月和18个月疾病持续缓解率均为80.9%（95% CI, 73.9%, 86.2%）[154][155] - 2025年3月公布的ENVISION试验更新的18个月数据显示，首次灌注后3个月达到完全缓解的患者18个月疾病持续缓解率为80.6%（95% CI, 74.0%, 85.7%），12个月为82.5%（76.1%, 87.3%）[157] - 3b期研究中，UGN - 102由家庭健康专业人员在家给药，75%的患者治疗开始3个月后达到完全缓解，8名患者均更倾向在家治疗，6名患者中5名推荐UGN - 102在家灌注而非TURBT[158] 管理层讨论和指引 - 2024年8月公司完成UGN - 102滚动新药申请提交，2024年10月FDA接受申请并设定处方药用户收费法案目标日期为2025年6月13日，FDA计划于2025年5月21日召开肿瘤药物咨询委员会会议审查申请[159] - 2024年4月FDA接受UGN - 103新药研究申请，公司启动3期UTOPIA试验，计划入组约90名患者，预计2025年年中完成入组，2026年提交新药申请，2027年商业上市[160] - 2025年2月FDA接受UGN - 104新药研究申请，公司计划2025年年中启动低级别上尿路尿路上皮癌3期试验[160] - 2022年4月公司启动UGN - 301多臂1期研究，入组已完成，单药治疗的安全性和剂量数据于2024年末公布，治疗显示出可接受的安全性，各剂量水平耐受性良好，单药和联合治疗组均观察到响应，患者随访正在进行中[165] 其他没有覆盖的重要内容 - 美国低级别上尿路癌（low - grade UTUC）每年新增或复发患者约6000 - 7000人，低级别中危非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗人群约82000人，其中新诊断约23000人，复发约59000人[136][143] - 约68%的低级别中危NMIBC患者有两次或以上复发，约23%的复发患者有五次或以上复发，有两到四次手术的患者比仅做过一次手术的患者死亡风险高14%[137] - 普通水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel最多可配制8mg丝裂霉素[141] - Jelmyto的新药申请于2020年4月15日获FDA批准，新产品独家销售权于2023年4月15日到期，孤儿药独家销售权至2027年4月15日，美国主要专利将于2031年1月到期[142] - 公司面向客户的团队约有100名代表[145] - 截至2024年12月31日，公司在以色列累计运营亏损产生的可结转税收损失约为5.339亿美元，可无限期结转至未来应税年度[187] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.004亿美元[199] - 2021年3月，公司与RTW达成预付远期协议，获7500万美元预付款支持产品研发和推出[203] - 2023年7月26日公司与投资者签订证券购买协议，以每股9.54美元价格发行12,579,156股普通股，总收益1.2亿美元，支付给配售代理和财务顾问费用360万美元[207] - 2024年6月17日公司签订承销协议，公开发行500万股普通股和1,142,857份预融资认股权证，总收益1.075亿美元，扣除费用730万美元；行使超额配售权后额外收益1610万美元，扣除费用100万美元[208] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损8.501亿美元，预计持续亏损并有负经营现金流[209] - 截至2025年3月31日，公司经营和融资租赁未来最低租赁付款义务分别为70万美元和470万美元[221] - 2022年3月7日公司与Pharmakon签订贷款协议，分两笔获得最高1亿美元的高级担保定期贷款，第一笔7500万美元（净收益7080万美元）于2022年3月发放，第二笔2500万美元于2022年12月发放[222] - 2024年3月13日公司与Pharmakon签订修订并重述的贷款协议，第三笔2500万美元于2024年9月发放，第四笔7500万美元将于2025年8月29日前按需发放[223] - 公司运营费用很大一部分以新以色列谢克尔（NIS）支出，面临NIS兑美元汇率波动风险[232] - 2024年美元兑NIS累计升值1.2%[232] - 若以色列运营的美元成本增加，公司以美元计量的运营结果将受不利影响[232] - 若未来无法有效对冲汇率波动，公司运营可能受不利影响[232] - 2025年第一季度，NIS兑美元汇率变动10%不会对公司运营费用产生重大影响[232] - 公司目前未开展货币套期保值活动以降低货币风险，但未来可能开展[233] - 用于对冲未来风险的工具可能包括外汇远期和掉期合约[233] - 无法保证公司能完全免受重大外汇波动影响[233]

PRINCETON, N.J. May 12, 2025-- UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), a biotech company dedicated to developing and commercializing innovative solutions that treat urothelial and specialty cancers, today announced financial results for the first quarter ended March 31, 2025, and provided an overview of recent developments. "We are entering a pivotal and exciting period for UroGen as we approach the anticipated FDA approval of our lead pipeline product, UGN-102, in June for recurrent low-grade intermediate-risk ...

文章核心观点 - Urogen Pharma股价上一交易日上涨 14.1%，此前四周下跌 11.9%，公司在会议上公布管线候选药物数据后股价反弹，预计即将公布的季度报告每股亏损 0.83 美元、收入 2103 万美元，过去 30 天季度每股收益共识估计未变，目前 Zacks 排名为 3（持有）；Liquidia Technologies 上一交易日股价上涨 0.8%，过去一个月回报率为 -6.4%，即将公布报告的每股收益共识估计过去一个月未变，目前 Zacks 排名为 3（持有） [1][2][3][4] Urogen Pharma情况 - 上一交易日股价收于 11.26 美元，涨幅 14.1%，成交量可观，过去四周股价下跌 11.9% [1] - 预计即将公布的季度报告每股亏损 0.83 美元，同比变化 +14.4%，收入 2103 万美元，同比增长 12% [2] - 过去 30 天季度每股收益共识估计未变，目前 Zacks 排名为 3（持有） [3] - 在 2025 年美国泌尿协会年会上公布了针对不同癌症适应症研究的管线候选药物数据后股价反弹 [1] Liquidia Technologies情况 - 上一交易日股价收于 14.23 美元，涨幅 0.8%，过去一个月回报率为 -6.4% [3] - 即将公布报告的每股收益共识估计过去一个月未变为 -0.42 美元，与去年同期每股收益相比变化 +22.2%，目前 Zacks 排名为 3（持有） [4] 行业情况 - 两家公司均属于 Zacks 医疗 - 生物医学和遗传学行业 [3]

Jelmyto (mitomycin) 长期随访数据 - Jelmyto治疗低级别上尿路尿路上皮癌(LG-UTUC)的中位缓解持续时间达47.8个月[1][2] - 41例获得完全缓解患者中，新发与复发患者缓解持续时间无显著差异(两组各有8例复发或死亡)[2] - 目前已有20例患者进入长期随访阶段，同时公司启动了Jelmyto uTRACT真实世界研究，截至2025年4月已纳入251例患者[3] UGN-102 (mitomycin) 临床进展 - OPTIMA II期研究显示UGN-102治疗LG-IR-NMIBC的两年中位缓解持续时间为24.2个月[4][5] - 41例三个月完全缓解患者中，25例(61%)维持12个月缓解，17例进入长期随访[4] - 截至四年数据分析时仍有5例患者保持无病状态，疾病复发率为48.8%[5] - 公司已于2024年8月完成UGN-102滚动新药申请，FDA设定2025年6月13日为PDUFA目标日期[6] UGN-301 (zalifrelimab) 安全性数据 - 剂量递增研究显示300mg剂量组Ta/T1患者在15个月时无复发生存率达60%，包括1例高级别T1患者[9] - 500mg剂量组中，25%CIS患者和33%Ta/T1患者在6个月时保持无病状态[10] - 整体安全性良好，未观察到剂量限制性毒性或导致停药的治疗相关不良事件[8] 市场反应 - 公司股价在数据公布后上涨7.65%至10.63美元[10]

投资观点 - 作者对UroGen Pharma持有多头仓位 包括股票所有权 期权或其他衍生品 [2] - 作者可能在72小时内买卖所提及公司的权益 [3] 作者背景 - 作者拥有数十年投资经验 近5年专注于股票研究 近年主要关注医疗保健类股票 [1] - 作者以"out of ignorance"为笔名 将投资视为学习过程 投资失败是学费 成功则是经验积累 [1] 文章性质 - 文章表达作者个人观点 未获得除Seeking Alpha外的其他报酬 [2] - 作者与文中提及公司无业务关系 [2]

低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）市场及患者情况 - 美国低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）可治疗人群约82,000人，其中新诊断患者约23,000人，复发患者约59,000人，UGN - 102在该疾病的潜在总可寻址市场机会超50亿美元[506] - 约68%的低级别中度风险NMIBC患者有两次或更多次复发，约23%的复发患者有五次或更多次复发，约35%的患者在经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后90天内会出现不良事件，有两到四次手术的患者死亡风险比仅做过一次手术的患者高14%[507] 低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）市场及产品情况 - 2020年4月15日，FDA批准Jelmyto用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC），新产品独占权于2023年4月15日到期，孤儿药独占权延至2027年4月15日，美国主要专利将于2031年1月到期[510] - 美国每年约有6,000 - 7,000例新的或复发的低级别UTUC患者[511] 产品疗效数据 - OLYMPUS试验中，Jelmyto在意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除的亚组患者中的完全缓解（CR）率为58%（41/71），12个月时反应持久性估计为81.8%[513] - 基于OLYMPUS试验结束时仍处于CR的23名患者中的16人数据，其反应中位持续时间为28.9个月；对41名达到CR患者中的20人进行长期随访，反应中位持续时间为47.8个月[515] - 2022年10月报告的OPTIMA II试验中，65%（41/63）的UGN - 102治疗患者在治疗开始三个月后达到CR，治疗开始6、9、12个月后无疾病患者分别为39（95%）、30（73%）、25（61%）人，CR后9个月持久反应概率估计为72.5%[522] - 基于OPTIMA II中达到CR的25名患者中的15人数据，UGN - 102反应中位持续时间为24.4个月[523] - ATLAS试验中，UGN - 102无论有无TURBT都达到无病生存主要终点，与单独TURBT相比，降低复发、进展或死亡风险55%；仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%，仅接受TURBT的患者为63.6%[525] - ENVISION试验中，接受UGN - 102治疗的患者首次灌注后3个月完全缓解率为79.6%；首次灌注UGN - 102后3个月达到完全缓解的患者，12个月缓解持续时间数据经Kaplan - Meier估计为82.3%（95% CI，75.9%，87.1%）[526][527] - 3b期研究共招募8名患者，初步结果显示75%的患者达到完全缓解；所有8名患者更倾向在家治疗，6名患者中的5名推荐UGN - 102家庭灌注而非TURBT[529] 产品特性 - 标准水性丝裂霉素制剂在上尿路的平均停留时间约为5分钟，而与RTGel配制时约为6小时；1 mL水只能溶解0.5 mg丝裂霉素，而1 mL RTGel可配制多达8 mg丝裂霉素[512] 公司团队情况 - 公司客户面对团队约有100名代表[516] 临床试验进展 - 2022年2月启动3期ENVISION试验，目标招募220名患者，12月完成目标招募；ATLAS试验因FDA接受单臂方案停止招募[525] - 2024年8月完成UGN - 102滚动新药申请提交，10月FDA接受申请并设定处方药用户付费法案目标日期为2025年6月13日[530][649] - 2024年4月FDA接受UGN - 103研究性新药申请并启动3期UTOPIA试验，计划招募87名患者，预计2026年提交新药申请，2027年商业推出[531] - 2025年2月FDA接受UGN - 104研究性新药申请，计划2025年上半年启动3期试验[531] 财务数据 - 产品销售收入 - 2024年和2023年，公司Jelmyto产品销售收入分别为9040万美元和8270万美元[539] - 2024年和2023年公司收入分别为9040万美元和8270万美元，增长770万美元，主要因Jelmyto需求增加，部分被CREATES法案销售减少抵消[562][563] - 公司2024年全年合并净收入为9040万美元，其中产品销售总收入占大部分[628] - 2024年公司收入为9039.8万美元，2023年为8271.3万美元[636] 财务数据 - 研发费用 - 2024年和2023年研发费用分别为5714.5万美元和4561.4万美元，其中人员、设施和设备及其他间接费用分别为1605.4万美元和1624.5万美元，临床和其他开发费用分别为4109.1万美元和2936.9万美元[543] - 公司预计未来几年随着临床项目推进和开展更多临床试验，研发费用将增加[546] - 2024年和2023年研发费用分别为5710万美元和4560万美元，增加1150万美元，主要因制造成本、监管费用和临床试验成本增加[562][565] 财务数据 - 成本 - 2024年和2023年公司成本分别为890万美元和940万美元，减少50万美元，主要因非经常性付款、运输仓储成本和Jelmyto单位成本降低[562][564] 财务数据 - 销售和营销费用 - 2024年和2023年销售和营销费用分别为7520万美元和5470万美元，增加2050万美元，主要因UGN - 102商业准备活动和商业运营成本增加[562][567] 财务数据 - 一般和行政费用 - 2024年和2023年一般和行政费用分别为4590万美元和3860万美元，增加730万美元，主要因薪酬、公告通信、第三方咨询和管理服务成本增加[562][568] 财务数据 - 现金及等价物和有价证券 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.417亿美元[572] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为2.417亿美元[613] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和可销售证券总计241700千美元[660] 财务数据 - 股票销售及收入 - 2024年第一季度，公司通过ATM销售协议出售3400468股普通股，毛收入约5610万美元，净收入约5470万美元，协议剩余额度约2730万美元[575] - 2024年6月，公司公开发行股票和预融资认股权证，毛收入1.075亿美元，行使承销商超额配售权后额外获得毛收入1610万美元[582] 财务数据 - 累计亏损 - 截至2024年12月31日，公司累计亏损达8.062亿美元，预计未来仍将持续亏损[583] - 截至2024年12月31日，累计亏损为806200千美元，2023年为679300千美元，同比增长约18.7%[650] 财务数据 - 经营、投资、融资活动现金流量 - 2024年经营活动净现金使用量为9680万美元，2023年为7640万美元，增加2040万美元[587][588] - 2024年投资活动净现金使用量为2060万美元，2023年为100万美元，增加1960万美元[587][589] - 2024年融资活动净现金提供量为1.946亿美元，2023年为1.169亿美元，增加7770万美元[587][590] - 2024年经营活动净现金使用量为96,766千美元，2023年为76,376千美元，同比增长约26.7%[642] - 2024年投资活动净现金使用量为20,613千美元，2023年为953千美元，同比增长约2063.0%[642] - 2024年融资活动净现金提供量为194,619千美元，2023年为116,931千美元，同比增长约66.4%[642] 财务数据 - 租赁付款义务 - 截至2024年12月31日，公司经营和融资租赁未来最低租赁付款总义务分别为80万美元和300万美元[599] 财务数据 - 贷款协议 - 2022年3月与Pharmakon签订高达1亿美元的高级有担保定期贷款协议，分两期发放，第一期7500万美元（净得7080万美元），第二期2500万美元[600] - 2024年3月与Pharmakon签订修订并重述的贷款协议，第三期2500万美元于9月发放，第四期7500万美元在满足条件下最晚于2025年8月29日可用[601] 财务数据 - 离职费用 - 2024年因与前首席商务官Jeff Bova的离职安排确认费用110万美元，与前首席财务官Don Kim的离职安排确认费用80万美元[604] 财务数据 - 收入确认及核算方法 - 产品销售净收入在专业经销商获得产品控制权时按交易价格确认，Jelmyto产品销售通过与两个客户的安排确认，付款期限为60天和90天[607] - 公司采用授予日公允价值法核算员工和董事的股份支付奖励，期权公允价值使用Black - Scholes期权定价模型确定[608] - 公司根据税前收入和适用税率计提所得税，采用资产负债法计算递延税项[611] 财务数据 - 汇率变化 - 2024年美元兑新谢克尔升值1.2%[615] 财务数据 - 资产、负债、净亏损等综合数据 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为1.71987亿美元，2023年为9500.2万美元[633] - 截至2024年12月31日，公司总资产为2.85711亿美元，2023年为1.78311亿美元[633] - 截至2024年12月31日，公司总负债为2.94514亿美元，2023年为2.43523亿美元[633] - 2024年公司净亏损为1.26874亿美元，2023年为1.02244亿美元[636] - 2024年公司综合亏损为1.2683亿美元，2023年为1.02125亿美元[636] - 2024年公司基本和摊薄后普通股每股净亏损为2.96美元，2023年为3.55美元[636] - 截至2024年12月31日，普通股数量为42,231,746股，较2022年的23,129,953股增长约82.6%[639] - 2024年净亏损126,874千美元，2023年净亏损102,244千美元，同比增长约24.1%[639][642] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金为173,063千美元，2023年为95,823千美元，同比增长约80.6%[642] - 2024年和2023年归属公司权益持有人的净亏损分别为126,874,000美元和102,244,000美元，每股净亏损分别为2.96美元和3.55美元，加权平均流通普通股数量分别为42,876,737股和28,834,303股[692] - 2024年和2023年12月31日应付账款和应计费用总额分别为27,431,000美元和16,538,000美元，其中2024年应付账款为10,931,000美元[697] - 2024年和2023年利息和其他收入净额分别为8,672,000美元和3,479,000美元，其中2024年利息收入为8,901,000美元[698] 财务准则相关 - 公司于2023年11月采用ASU 2023 - 07，该准则主要增强了分部费用披露[693] - 公司将于2025年末采用ASU 2023 - 09，目前正在评估其对财务披露的潜在影响[694] - 公司正在评估2024年11月发布的ASU 2024 - 03对财务披露的潜在影响，该准则要求2026年12月15日后开始的财年采用[695] 应收账款及库存情况 - 公司应收账款来自与两家第三方全国专业经销商的Jelmyto净销售额，未发生信用损失，未确认坏账准备[666] - 公司对库存按成本与可变现净值孰低计量，采用先进先出法，定期评估可回收性[672] - 截至2024年12月31日，原材料库存为492.4万美元，成品库存为452.2万美元，总库存为944.6万美元[699] - 截至2023年12月31日，原材料库存为446.4万美元，成品库存为287.7万美元，总库存为734.1万美元[699] - 2024年12月31日合并资产负债表中，其他非流动资产包含20万美元原材料[699] - 2023年12月31日合并资产负债表中，其他非流动资产包含170万美元原材料[699] 资产折旧年限 - 计算机和软件、实验室设备、家具、制造设备的折旧年限分别为3年、3 - 6.5年、5 - 16.5年、2 - 10年[674] 负债确认 - 公司与RTW Investments的交易所得净收益确认为长期负债，与Pharmakon的贷款协议产生的应计利息计入其他流动负债[675][676] 公司性质 - 公司是致力于开发和商业化治疗尿路上皮和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司[647]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度JELMYTO净产品收入为2460万美元，2023年同期为2350万美元，潜在需求收入增长15%，部分被CREATES法案销售额减少所抵消，2024年第四季度CREATES法案销售额为20万美元，2023年同期为240万美元 [44] - 2024年全年JELMYTO净产品收入为9040万美元，2023年为8270万美元 [44] - 2024年第四季度研发费用为1490万美元，2023年同期为1130万美元；2024年全年研发费用为5710万美元，2023年为4560万美元，同比增长主要由产品候选药物的制造费用、与UGN - 102相关的监管费用以及UGN - 103乌托邦试验的成本驱动 [45] - 2024年第四季度SG&A费用为3490万美元，2023年同期为2460万美元；2024年全年SG&A费用为1.212亿美元，2023年为9330万美元，同比增长主要由UGN - 102商业准备活动驱动 [46] - 2024年第四季度与RTW投资的预付远期义务相关的非现金融资费用为610万美元，2023年同期为550万美元；2024年全年为2340万美元，2023年为2160万美元 [47] - 2024年第四季度和全年与Pharmakon Advisors的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用分别为390万美元和1250万美元，2023年同期分别为360万美元和1470万美元 [47] - 2024年第四季度净亏损为3750万美元，即每股基本和摊薄亏损0.80美元，2023年同期净亏损为2600万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元；2024年全年净亏损为1.269亿美元，即每股基本和摊薄亏损2.96美元，2023年为1.022亿美元，即每股基本和摊薄亏损3.55美元 [47] - 公司预计2025年全年JELMYTO收入在9400万美元至9800万美元之间，较2024年需求驱动的JELMYTO收入（不包括2024年报告的300万美元CREATES法案销售额）增长约8% - 12% [48] - 2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用，预计增长主要由计划的销售团队扩张以及支持UGN - 102推出的额外商业和医疗活动，以及UGN - 103和UGN - 104临床项目的推进驱动 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 JELMYTO业务线 - 2024年全年JELMYTO净产品收入为9040万美元，2023年为8270万美元，增长770万美元，同比增长主要由潜在需求增加驱动，部分被CREATES法案销售额减少和340B回扣增加所抵消，若关注实际潜在产品需求，销售额同比增长约12% [17] - 2024年第四季度潜在需求收入增长15%，需求单位为历史最高，较2023年第四季度增长15%；2024年新处方医生和新患者启动分别比2023年增加33%和13% [39][40] UGN - 102业务线 - 公司预计若获批，UGN - 102将成为该患者群体的首款药物，代表着超过50亿美元的潜在市场机会，目标市场规模是JELMYTO的近10倍 [15] UGN - 103业务线 - Utopia试验正在进行患者招募，预计今年完成招募，2026年公布顶线数据 [27][29] UGN - 104业务线 - 预计在2025年上半年开始单臂3期研究 [29] ICVB - 1042业务线 - 今年将开始IND启用研究，初始重点是膀胱癌，预计探索其在泌尿生殖系统以外更广泛恶性肿瘤的潜力 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌市场规模大，若UGN - 102获批，目标市场规模超过50亿美元，是JELMYTO市场的近10倍 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进为患者提供满足独特需求的新疗法的使命，提交了UGN - 102的新药申请，推进早期阶段产品线，加强领导团队 [7] - 商业团队专注于增加与关键账户的覆盖范围和频率，以提高JELMYTO的销售 [18] - 收购ICVB - 1042，增强公司产品线，开发创新疗法以填补癌症治疗的关键空白 [19][20] - 为UGN - 102的潜在获批做准备，包括提高对低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌未满足需求的认识、收集关键利益相关者的见解、扩大商业基础设施和能力等 [35][36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司取得进展的一年，提交UGN - 102新药申请是一个重要里程碑，公司有望将其推向市场 [7] - 对UGN - 102的数据包和潜力有信心，若获批将为公司带来变革性影响，成为公司的主要增长驱动力 [14][15] - 公司资金充足，有能力执行运营计划，随着UGN - 102的预期推出，推动公司实现盈利并为股东创造长期价值 [21][44] 其他重要信息 - ENVISION 3期试验显示UGN - 102具有令人信服的完全缓解率和前所未有的持久性，3个月时完全缓解率为79.6%，12个月缓解持续率为82.3%（Kaplan - Meier分析），最新18个月缓解持续率数据为80.6%（Kaplan - Meier分析），中位随访时间已延长至18.7个月 [9][10] - OLYMPUS试验的长期随访数据显示，使用JELMYTO实现完全缓解的患者中位缓解持续时间约为四年 [25] - JELMYTO的真实世界上市后研究评估了56名来自15个高容量中心的患者，显示三年无复发生存率为68%，且无复发生存率与肿瘤大小、位置、数量和给药途径无关 [26] - 公司将在今年的美国泌尿协会会议上有重要展示，有六篇摘要被接受，包括ENVISION试验结果的讲台报告 [31][32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：UGN - 102是否可用于约10%不符合手术条件的患者（一线治疗），是否需要非标签使用 - 公司表示这将被视为非标签使用，无法进行推广，由医生与保险公司协商报销事宜，这不会改变公司的收入预测，仍认为UGN - 102的收入将超过10亿美元 [52][53][54] 问题2：关于UGN - 102潜在FDA批准后的初始推出轨迹、定价以及早期渠道库存建立情况 - 推出轨迹方面，公司计划继续教育医生并提供支持，整体曲线形状与JELMYTO类似，但由于患者群体更大，绝对数字会更大 [60][61] - 定价方面，目前考虑每剂1.8万 - 1.9万美元，会继续与支付方进行研究以完善假设 [62] 问题3：关于UGN - 102预计报销环境，从通用J代码到特定J代码的报销水平和市场准入差异，以及UGN - 103项目的招募进展和数据报告时间 - 报销方面，初始六个月预计使用通用J代码，报销流程需50 - 60天，2026年1月获得特定J代码后报销时间将减半，公司会为客户提供支持 [64][66][67] - UGN - 103项目预计今年完成招募，2026年公布数据，2027年获批 [76] 问题4：鉴于正在进行的UGN - 103试验，是否会修改试验或对初治患者进行进一步研究以利于UGN - 103最终标签 - 公司表示不太可能修改当前的UGN - 103试验，因为需要保持该研究与UGN - 102尽可能接近以便进行比较，但会考虑通过真实世界使用生成数据，如通过注册表或IIR，也会探索将UGN - 103用于其他领域 [78][80][81] 问题5：关于ICVB - 1042和其他合作协议，是否计划在2025年分享更多数据或合作信息，以及UGN - 301的进展 - 公司表示会等待看到可行性数据后再分享合作信息，ICVB - 1042今年进行IND启用研究，可能明年有实质性数据分享；UGN - 301的1期试验组合臂有一些有趣的反应数据，预计今年晚些时候报告这些患者反应的持久性 [85][87][88] 问题6：关于UGN - 102的定价，是否进行过更高定价的压力测试以及支付方的反应，以及如何定位UGN - 102与UGN - 103 - 定价方面，公司正在重新审视，认为有机会小幅提高价格，因为之前的定价研究是在耐久性数据公布之前进行的 [90][92] - 产品定位方面，UGN - 103获批后，公司可能会等待J代码确定后，将UGN - 102退市并将业务转移到UGN - 103，这样可以避免自动替代和互换性问题 [94] 问题7：关于商业准备和基础设施，从52名销售代表增加到83名，如何理解规模经济，考虑到UGN - 102潜在峰值销售额是JELMYTO的10倍 - 公司表示增加到83个销售区域是基于患者流行病学，该规模可以覆盖约85%的市场，能够接触到大多数治疗医生和诊所，此外还有护士教育者、医学科学联络官等其他角色提供全面支持 [99][102][106]

财务数据和关键指标变化 - 2024年JELMYTO净产品全年收入9040万美元，2023年为8270万美元，同比增长770万美元，主要因潜在需求增加，部分被CREATES Act销售减少和340B回扣增加抵消，实际潜在产品需求同比增长约12% [17] - 2024年第四季度JELMYTO净产品收入2460万美元，2023年同期为2350万美元，潜在需求收入增长15%，CREATES Act销售从2023年第四季度的240万美元降至2024年的20万美元 [44] - 2024年第四季度研发费用1490万美元，2023年同期为1130万美元；全年研发费用5710万美元，2023年为4560万美元，同比增加主要因产品候选制造费用、UGN - 102监管费用和UGN - 103 Utopia试验成本 [45] - 2024年第四季度SG&A费用3490万美元，2023年同期为2460万美元；全年SG&A费用12120万美元，2023年为9330万美元，同比增加主要因UGN - 102商业准备活动 [46] - 2024年第四季度与RTW投资的非现金融资费用610万美元，2023年同期为550万美元；全年为2340万美元，2023年为2160万美元。2024年第四季度和全年与Pharmakon Advisors的1.25亿美元定期贷款融资的利息费用分别为390万美元和1250万美元，2023年同期分别为360万美元和1470万美元 [47] - 2024年第四季度净亏损3750万美元，合每股基本和摊薄亏损0.80美元，2023年同期净亏损2600万美元，合每股基本和摊薄亏损0.72美元；全年净亏损12690万美元，合每股基本和摊薄亏损2.96美元，2023年净亏损10220万美元，合每股基本和摊薄亏损3.55美元 [47] - 公司预计2025年JELMYTO全年收入在9400万 - 9800万美元之间，较2024年需求驱动的8740万美元收入同比增长约8% - 12% [48] - 预计2025年全年运营费用在2.15亿 - 2.25亿美元之间，包括1100万 - 1400万美元的非现金股份薪酬费用，增加主要因计划扩大销售团队、支持UGN - 102推出的商业和医疗活动以及推进UGN - 103和UGN - 104临床项目 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 JELMYTO业务线 - 2024年全年净产品收入9040万美元，较2023年的8270万美元增长770万美元，潜在需求销售同比增长约12% [17] - 2024年第四季度潜在需求收入同比增长15%，需求单位为历史最高，较2023年第四季度增长15%，新处方医生和新患者启动数分别较2023年增加33%和13% [39][40] UGN - 102业务线 - 已提交新药申请，FDA正在审查，PDUFA目标日期为6月13日 [7][8] - 关键ENVISION 3期试验中，3个月完全缓解率达79.6%，12个月缓解持续率达82.3%（Kaplan - Meier分析），更新的18个月缓解持续率为80.6%（Kaplan - Meier分析），中位随访时间从上次数据截点的13.8个月延长至18.7个月，中位缓解持续时间仍未达到 [9][10] 其他业务线 - 收购ICVB - 1042，这是下一代溶瘤病毒，具有独特机制，可选择性靶向和破坏肿瘤细胞，预计今年开始IND启用研究 [19][30] 各个市场数据和关键指标变化 - UGN - 102若获批，目标市场比JELMYTO大近10倍，总潜在市场超过50亿美元 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进为尿路上皮和特殊癌症患者开发新疗法的使命，提交UGN - 102新药申请，推进早期管线，加强领导团队 [7] - 商业团队增加对关键客户的覆盖和拜访频率，提升JELMYTO多个关键指标表现 [18] - 收购ICVB - 1042，符合开发创新疗法填补癌症治疗空白的愿景和战略重点 [19][20] - 为UGN - 102获批做准备，开展教育项目提高对低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌未满足需求的认识，收集利益相关者见解完善推出计划，扩大商业基础设施和能力，预计2026年1月获得永久J代码 [35][37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司取得进展的一年，提交UGN - 102新药申请，推进早期管线，加强领导团队，有望推动公司走向盈利 [7][8][21] - 对UGN - 102数据包有信心，若获批将为患者提供潜在范式转变的解决方案，成为公司重要市场机会 [14][15] - 公司资金充足，有能力执行运营计划，随着UGN - 102预计今年晚些时候推出，有望推动公司实现盈利并为股东创造长期价值 [21][43][44] 其他重要信息 - 公司将在今年4月26 - 29日的美国泌尿协会会议上有重要展示，有6篇摘要被接受，包括ENVISION试验结果的讲台报告 [31][32] 问答环节所有提问和回答 问题1: UGN - 102在无法手术患者（一线治疗）中的使用及报销情况 - 若用于无法手术患者属于非标签使用，公司不能推广，由医生与保险公司协商报销，这对公司收入预测无影响，公司认为该市场财务机会小 [52][53][54] 问题2: UGN - 102潜在FDA批准后的初始推出轨迹、定价及渠道库存情况 - 推出轨迹与JELMYTO类似，因患者群体更大，绝对数字会更大；目前考虑定价在每剂1.8万 - 1.9万美元，会继续与支付方研究以完善假设 [60][61][62] 问题3: UGN - 102报销环境变化及UGN - 103试验进展 - 获批后前六个月使用杂项J代码，报销时间约50 - 60天，2026年1月获得永久J代码后报销时间减半，公司会支持客户编码和报销；UGN - 103预计今年完成入组，2026年公布顶线数据，2027年获批 [64][66][76] 问题4: 是否考虑修改UGN - 103试验以研究初治患者，以及管线合作和数据分享计划 - 不会修改UGN - 103试验，需保持与UGN - 102试验接近以便获批；会等待ICVB - 1042可行性数据后分享合作信息；ICVB - 1042今年进行IND启用研究，UGN - 301预计今年晚些时候报告联合治疗反应持久性数据 [78][80][88] 问题5: UGN - 102定价及与UGN - 103的定位策略 - 正在重新评估UGN - 102定价，因耐久性数据表现出色，有机会小幅提高价格；UGN - 103获批且获得J代码后，会逐步淘汰UGN - 102，避免自动替代和互换性问题 [90][92][94] 问题6: 商业准备和基础设施中销售代表增加的规模经济问题 - 从52名销售代表增加到83名是基于患者流行病学，可覆盖约85%的市场，能为治疗医生和诊所提供全面服务；除销售代表外，还有护士教育者、医学科学联络官等角色提供支持 [99][102][106]