据新华社电 美国生物技术企业联合治疗公司3日表示，该公司在纽约大学兰贡医学中心完成了将基因编 辑猪肾移植至人体的首例临床试验手术，标志着这一手术的规模化临床试验正式启动。 据美国媒体报道，这是继此前多项"同情用药"个案移植手术后，首项由美国食品和药物管理局(FDA)批 准的人体移植基因编辑猪肾规模化临床试验，旨在系统评估基因编辑猪肾用于终末期肾病患者的安全性 和有效性。 研究计划初期纳入6名受试者，由两个移植中心完成手术。在首批手术完成至少12周后，独立的数据监 测委员会将评审安全性和有效性数据，以决定是否继续推进下一阶段研究，未来受试者或扩展至约50 人。 根据研究方案，受试者年龄在55岁至70岁之间，均确诊终末期肾病，并已接受血液透析至少6个月。受 试者在接受基因编辑猪肾移植后，将接受为期24周的随访，以评估肾功能、生存率、生活质量及安全性 等指标，并接受长期监测以评估器官功能及潜在动物源感染风险。 联合治疗公司在声明中说，该公司研发的基因编辑猪肾经过10处基因编辑，敲除了4处可能引起人体排 异反应的基因，同时添加了6处人类基因，以提高动物器官与人体免疫系统的兼容性。 ...

0:00 新华社音视频部制作 大会共设置38个内容板块，涵盖160场主题报告、专题论坛及青年论坛，邀请了国内外移植领域顶尖专 家学者，共同探讨该领域在基础及临床方面的前沿技术、并发症管理及长期预后改善等热点话题。 记者：狄春、袁全 2025年第七届国际活体肝移植学会学术大会暨第七届东方器官移植大会10月17日至19日在沪举办。这是 中国大陆首次获得高水平国际器官移植大会活动的举办权，标志着中国器官移植，尤其是中国活体肝移 植的国际影响力日益增强。来自34个国家及地区的800余位专家学者齐聚黄浦江畔，开展高质量、高水 平的学术交流与经验分享。 ...

获奖者与核心发现 - 2025年诺贝尔生理学或医学奖授予三位科学家：美国科学家玛丽·布伦科（生于1961年）、弗雷德·拉姆斯德尔（生于1960年）和日本科学家坂口志文（生于1951年）[3][6][13] - 三位获奖者在外周免疫耐受方面取得了突破性发现，核心是发现并阐释了调节性T细胞的功能和作用机制[7][8] - 坂口志文于1995年发现并定义了调节性T细胞这一T细胞特殊亚群，能保护机体免受自身免疫性疾病侵害[14][16] - 布伦科和拉姆斯德尔于2001年发现FOXP3基因突变会引起自身免疫性疾病，该基因对调节性T细胞至关重要[17][20] 科学机制与原理 - 调节性T细胞是免疫系统的“安全卫士”，能有效阻止免疫系统攻击人体自身细胞，从而避免“内战”[8][11][13] - 坂口志文通过实验证明，表面带有CD25的T细胞可以防止自身免疫性疾病：向缺乏T细胞的小鼠注入去除CD25+细胞的CD4+ T细胞会引发严重自身免疫病，而补充CD25+细胞则小鼠保持健康[16] - FOXP3基因被证明是调节性T细胞发育的关键控制基因，负责监控其他免疫细胞，防止其攻击人体自身组织[20][21] - 调节性T细胞还能确保免疫系统在清除病原体后“冷静下来”，不再持续全速运转，这对于外周免疫耐受机制至关重要[21] 行业影响与应用前景 - 三位科学家的发现开创了外周免疫耐受这一全新研究领域，推动了癌症和自身免疫性疾病治疗的发展[10] - 目前有超过200项基于这些发现的相关研究正处于临床试验阶段[24] - 自身免疫性疾病（如1型糖尿病、类风湿性关节炎和多发性硬化症）影响着大约十分之一的人口[24] - 这些基础发现为谈论一系列自身免疫性疾病的治疗方法奠定了基础，并可能推动器官移植等领域的进展[10][24]

公司信息 **公司** * 公司为泰尔茂株式会社(Terumo Corporation) 收购了总部位于英国牛津的Organox公司[3][4] * 收购涉及以15亿美元现金对价购买Organox 100%的已发行股份 资金将来源于手头现金和借款[4] * 协议签署于2025年8月23日 目标在本财年内完成交易[4] * Organox是一家创新型专业公司 开发和制造用于保存移植器官的设备 其核心产品为METRA肝脏保存设备[3][4][6] * Organox于2008年2月从牛津大学分拆出来 其核心商业团队中有两名成员来自牛津学术界[5] * 公司拥有199名员工 其2024日历年销售收入为7100万美元[7] * 此次收购预计将成为牛津大学分拆公司中有史以来规模最大的一次[7] 收购背景与战略意义 **核心观点与论据** * 此次收购对泰尔茂集团具有战略性和必要性 标志着公司进入器官保存这一新的增长领域[7][8] * 收购是实现CEO一直倡导的“GS-26之后大胆增长”的关键一步 旨在开辟超越现有业务延伸的增长轨迹[8] * 通过结合泰尔茂久经考验的技术专长与Organox的创新设备和知识 有望在全球范围内增加移植机会 应对移植器官严重短缺的未满足需求[8] * 预计进入高增长的器官移植市场并获得高利润的业务模式将显著提升泰尔茂的企业价值[8] * 交易预计将为泰尔茂集团价值最大化创造协同效应 与现有业务结合创造新的解决方案[9] * 泰尔茂自2017年起开始为METRA供应CDI传感器 并通过今年Terumo Ventures的投资与Organox建立了关系 加深了对该公司及其技术的了解[7] * 收购决策基于五项关键标准：突破性技术、差异化/独特性、与泰尔茂的协同效应、财务增长潜力与盈利能力、文化相近性 此交易罕见地满足了所有条件[24][25] **其他重要内容** * 收购完成后 Organox将作为战略平台加速泰尔茂进入器官移植领域 其业务将作为一个新的单元直接向CEO汇报 而非置于现有公司或部门之下 以充分利用广泛的整合[21][22] * 除了灌注技术 Organox的临床切入点（clinical call points）和研发网络也将增强泰尔茂的现有业务 并通过互补的技术和产品驱动新的增长[22] 市场与行业分析 **核心观点与论据** * 器官移植是治疗终末期器官衰竭的极有效方法 全球需求正在快速增长 年移植数量超过15万例 但供应远低于需求[10] * 全球有47万名患者在等待名单上注册 但由于供应短缺 部分患者未能列入名单 一些病情恶化的患者退出名单并去世 实际等待患者数量估计是实际移植数量的10倍[10][11] * 随着需求的快速增长 预计市场将持续高增长[10] * 肝脏移植领域存在最大的未满足需求之一 其挑战在于捐献者少且捐赠肝脏的利用率低[11][12] * 特别是循环死亡后捐献(DCD)使得情况困难 肝脏对缺血敏感 脑死亡捐献者的移植率很高 但数量更多的循环死亡捐献者的移植率极低 这限制了整体捐献池[12] * 肝脏只能保存很短时间 限制了运输距离 通常需要紧急手术 降低了医疗保健提供者的生活质量(QOL) 并且由于难以定量评估器官功能 不少潜在可移植的肝脏出于安全考虑最终未被移植[12][13] Organox技术与产品 **核心观点与论据** * Organox的METRA设备使用的保存方法称为常温机械灌注(NMP) 不同于依赖冷却以减少损伤的传统技术 NMP通过在接近体温的温度下使富含氧气和营养的保存液在器官中循环 从而实现显著更长的保存时间[14] * 传统方法仅允许保存几小时 而METRA在美国获得了最长12小时的监管批准 在欧洲为24小时 这延长的保存窗口使得能够使用来自遥远地方的捐献者 并允许进行计划的非紧急手术[14] * METRA的实时监测和自动控制系统确保了器官在保存过程中的状态稳定管理 这不仅通过使用功能保存的器官改善了移植结果 还能实现更准确的器官活力评估 潜在地允许使用原本会被丢弃的器官[15] * 除了通过现有肝脏保存设备扩展业务 还预计通过开发新解决方案实现增长 例如开发当前产品的紧凑版本METRA-L 旨在通过使设备更小、更易运输 从而在更广泛的临床环境中增加其采用[15] * 计划将业务扩展到肝脏移植之外 进入肾脏移植领域 肾脏是器官移植市场的一大细分领域 且心脏死亡后捐献的移植更常见 但高丢弃率是一个真正的问题 目标是利用METRA的实时监测和自动控制能力 降低可移植肾脏的丢弃率 更有效地利用这些宝贵的医疗资源 目标是在2030年左右实现实际应用[16][17] **其他重要内容** * Organox通过提供创新解决方案来解决当前器官短缺的关键需求 实现了快速增长 自2022年在美国市场推出METRA以来 公司迅速扩张 去年年收入迅速超过100亿日元[17] * 在NMP技术驱动下 随着市场的持续扩张 Organox正处于增长轨道上 切实 envision 未来十年内年销售额达到1000亿日元[18] * 从盈利角度看 公司在美国推出仅一年后就实现了调整后税息折旧及摊销前利润(EBITDA)为正 这对任何初创公司来说都非常罕见[18] 财务影响与预期 **核心观点与论据** * 排除无形资产摊销和一次性费用 此次收购预计将对调整后的营业利润产生积极的增量贡献[19] * 在交易结束时 计划披露有关商誉和无形固定资产的进一步细节[19] * 就每股收益(EPS)而言 收购也预计从下一财年开始产生积极影响[20] * 公司目前的EBITDA利润率略低于20% 并且随着收入增长 预计销售、一般及行政费用(SG&A) 特别是分销渠道的增量投资将非常轻 因此一旦收入真正增长 将产生规模效益[86][87] * 其商业模式包括硬件销售和耗材销售 耗材的周转一旦收入增长 将带来销售成本(COGS)百分比上的好处 并且通过大规模生产可以提高效率[87] * 关于投资回报率(ROIC) 收购完成后初期将对ROIC产生负面影响 但根据当前粗略估计 在中期计划（midterm plan）的最后一年前应该能产生积极贡献 预计在六、七年或稍长时间内（但肯定少于十年）泰尔茂集团整体将看到整合带来的积极ROIC贡献[50][51][52] * Organox的独立ROIC已经是正值 并且其业务是资产轻模型(asset light) 但当前收购涉及资产、无形资产等 因此考虑所有因素后 集团整体可能需要六、七年或稍长时间[52] 协同效应与整合 **核心观点与论据** * 预计与泰尔茂集团的协同效应将创造更大价值 泰尔茂集团拥有广泛的产品组合和先进的技术能力 能够在多个领域创造强大的协同效应[20] * Organox的灌注技术能够在体外为器官（如肝脏）重建生理环境 这与泰尔茂的灌注技术（通过在体外循环、氧合、调节血液温度来支持器官功能）非常相似 结合这两种技术可以构建更先进的体外循环环境[21] * 除了心血管系统(TCB)领域 将泰尔茂集团的独特技术和专长与Organox的产品结合 能够开发有潜力改变移植医学未来的创新解决方案[21] * 协同效应可能来自收入和成本两方面 例如 术后护理包括血浆置换术(apheresis) 这对受体来说是关键的术后护理 BCT（血液与细胞技术）在该细分领域市场存在感非常有限 因此BCT有可能在该领域找到新的业务机会（收入端） 在成本端 泰尔茂拥有强大的全球运营足迹 从运营（包括制造）方面 有可能追求一些成本协同机会[99][101][102] * 一个关键组件（CDI传感器）已从泰尔茂采购 在中长期 其他组件有可能被替换为泰尔茂的产品[58][70][99] **其他重要内容** * 关于制造 泰尔茂在全球不同市场拥有近30家工厂 如果能利用这些设施 那将是可能展示和享受的协同效应 并将此作为一个选项 必要时 可以在生产制造方面进行相互学习和联合工作[90][91] 竞争与差异化 **核心观点与论据** * 常温灌注技术领域的参与者不多 Organox拥有特殊的算法 能在移植时使器官维持在最佳状态 这是其巨大价值所在[30] * 差异化优势包括：实时监测功能、操作简便、自动控制（无需人工介入）以及业务模型的不同（具有灵活性和更低的成本）[38][39][41] * 与竞争对手相比 Organox的设备是一个封闭系统（不与外部空气接触） 具有成本优势（据资料显示成本可能低40%-50%）[40][41][83] * 竞争对手（如Transmedic）采用端到端的业务模式 涉及服务收入 而Organox的收入主要来自硬件和耗材 不期望从服务中获得太多收入[103][104] * 关于肾脏移植的竞争 虽然竞争对手可能更早推出肾脏解决方案 但差异并不大[92] **其他重要内容** * 在美国 约有150个移植中心 前50大中心覆盖了约70%的移植病例 Organox已接近100%覆盖这些主要中心 一旦建立 可以将其用于肾脏移植 因此不需要加倍销售资源[77][78] 增长驱动与市场扩展 **核心观点与论据** * 市场增长的主要驱动力是供应瓶颈的缓解 技术创新使供应增加 那些原本无法获得移植的患者将能够接受移植 因此市场预计将出现非常快的增长[46][47][63] * 预计市场（TAM）将实现两位数（10%或以上）的增长[47] * 除了增加捐献器官数量 DCD（心脏死亡后捐献）器官利用率的提高也将贡献增长 DCD预计将贡献约20%的移植量 并推动销售额实现两位数增长[80] * 延长保存时间不仅增加了可移植病例数 还通过将手术时间安排在白天常规工作时间（而非深夜）显著改善了医疗从业者（如外科医生）的生活质量(QOL) 这也是一个重要的驱动因素[44][65][66] * 关于区域扩张 目前美国是中心市场 当然也在考虑扩张到其他市场[28] 风险与挑战 **核心观点与论据** * 一项关键研究（pivotal study）的主要终点（primary endpoint）未达成 并且插管和缝合需要额外培训 存在学习曲线 但正在改善 并未对市场份额产生负面影响[82][83] * 未来的挑战包括法律、法规、宗教信念等可能限制市场潜力扩展的因素[61] * 随着手术数量的增加 可能存在外科医生 capacity（容量）不足的担忧[119] * 业务可能存在季节性 但目前尚不清楚[115][116] * 医院非常关注成本管理 成本优势是Organox技术的一个有利因素[112][113] 管理与企业文化 **核心观点与论据** * Organox的创始人来自牛津大学 收购后关键管理人员将继续留任 为确保治理 泰尔茂考虑派驻董事会成员和当地人员 以进行定期业务讨论[105] * 企业文化相近是收购决策的标准之一[24] 其他提及事项 **核心观点与论据** * 关于其他产品管线（如METRA-L, METRA-K） METRA-K的目标是2030年 METRA-L稍早于此[75] * 关于运输方式 在美国 约70%通过陆运 30%通过空运 获得航空运输批准后 将带来不可忽视的增量增长[34][35] * 会议中有人询问与泰尔茂其他产品（如A-size Lacanbe自动注射器）的FDA审批无关的问题 但管理层表示与该会议无关而未予评论[96][100]

医学技术突破 - 协和医院成功实施全国首例Fontan术后心肝联合移植手术，患者术后恢复良好并转入普通病房，标志着攻克了医学领域最复杂、最前沿的难题 [1] - 该手术针对25岁患者李磊的终末期心衰合并严重肝硬化及肝癌病情，需同时移植心脏和肝脏以避免器官相互拖累 [1] - 手术面临巨大挑战包括处理心脏移植后心肌恢复与肝脏功能的相互影响，以及患者多器官组织的严重粘连难题 [1] 手术实施细节 - 协和医院多学科团队耗时143分钟完成病变心脏切除及供心植入，随后进行病肝切除与供肝植入 [2] - 20余位专家协作帮助患者闯过感染关、排斥关、呼吸关和营养关 [2] 医院移植成就 - 协和医院已完成3例心肝联合移植，占全国总量的三分之一 [2] - 该院30年来累计完成心脏移植1200余例，5年生存率达89.1% [2]

研究背景与目标 - 中国科学家首次在猪胚胎中培育含人类细胞的心脏 胚胎存活21天且心脏开始跳动 [1] - 开发人-动物嵌合体的目标是培育可用于人体移植的人类器官 解决全球移植器官短缺问题 [2] - 猪是理想供体物种 因其器官大小和解剖结构与人类相似 [2] - 团队此前已在猪胚胎中培育早期人类肾脏 胚胎存活一个月 此次尝试心脏培育 [2] 研究方法 - 对人类干细胞重编程 引入抗细胞死亡和促生长基因以增强存活能力 [3] - 敲除猪胚胎中对心脏发育关键的两个基因 在桑椹胚阶段导入人类干细胞 [3] - 胚胎植入代孕母猪体内 最长存活21天 [3][4] 研究结果 - 培育的心脏发育至人类胚胎同期大小（指尖大小）并出现心跳 [4] - 人类细胞通过荧光标记识别 但未公布心脏中人类细胞占比 [4][5] - 团队此前肾脏研究中人类细胞占比40%-60% 其余为猪细胞 [5] 学术反馈与挑战 - 需进一步验证心脏细胞的人类属性 避免细胞系污染问题 [6] - 荧光细胞集中分布 人类细胞与供体细胞融合情况尚不明确 [7] - 移植用心脏需完全由人类细胞构成 以避免免疫排斥反应 [7]

研究突破 - 国际顶尖学术期刊Nature报道了中国学者首次在猪胚胎中培育出小型人类心脏，该心脏能够跳动并存活了21天[1][5] - 研究团队通过基因编辑技术敲除猪胚胎中两个对心脏发育起关键作用的基因，并在桑椹胚期(约32个细胞阶段)引入重编程的人类干细胞[6] - 培育出的心脏达到相当于人类心脏21天发育阶段的尺寸(指尖大小)，并通过荧光标记确认了人类细胞的存在[7] 技术方法 - 采用嵌合体培育方法：制造缺少特定器官基因的动物胚胎，再注入人类干细胞使其形成目标器官[5] - 对人类干细胞进行重编程，引入防止细胞死亡和促进细胞生长的基因以增强其在猪体内的存活能力[6] - 此前研究中，猪肾脏的人类细胞占比达到40%-60%，但本次心脏研究的具体比例尚未公布[7] 研究意义 - 为解决全球器官移植短缺问题提供了新思路，猪因其器官大小和解剖结构与人类相似而被视为合适的供体物种[5][6] - 该团队此前已在猪胚胎中培育出早期阶段的人类肾脏(中肾)，存活时间达一个月[6] - 未来需要实现器官完全由人类细胞构成以避免免疫排斥反应[9] 研究现状 - 近年来已有基因编辑猪器官(肾脏、心脏)成功移植到人体的案例[4] - 多个研究团队已在猪胚胎中培育出人类肌肉细胞和血管细胞[5] - 该研究成果在2025年国际干细胞研究学会年会(ISSCR 2025)上首次报告[5]

核心观点 - 首次在猪胚胎中培育出含人类细胞的小型心脏，该心脏能够跳动并存活21天[1][4] - 这项研究为解决全球器官移植短缺问题提供了潜在新途径[3] 研究背景 - 科学家已成功将基因编辑的猪器官（肾脏、心脏）移植到人体[3] - 人-兽嵌合体培育旨在通过动物胚胎植入人类细胞来生产可移植器官[3] - 猪是理想供体物种，因其器官大小和解剖结构与人类相似[6] 技术方法 - 通过敲除猪胚胎中两个心脏发育关键基因，并在桑椹胚期（约32个细胞阶段）注入重编程人类干细胞[7] - 人类干细胞经过基因改造以增强在猪体内存活能力（引入抗细胞死亡和促生长基因）[7] - 使用荧光标记区分心脏中猪细胞与人类细胞[8] 实验结果 - 嵌合胚胎最长存活21天，心脏发育至人类胚胎21天水平（指尖大小）并出现跳动[8] - 此前猪肾脏研究中人类细胞占比达40%-60%，但本次心脏人类细胞比例未披露[8] 应用前景 - 目标培育完全由人类细胞构成的器官以避免免疫排斥[10] - 团队此前已在猪胚胎中培育出人类早期肾脏并存活1个月[6]

行业概况 - 再生医学是指利用生物学及工程学方法促进机体自我修复与再生或构建新组织器官的医学技术，涵盖干细胞、组织工程、基因工程等多领域技术 [1][2] - 2024年全球市场规模达358.2亿美元，较2021年200.4亿美元增长78.7%，主要驱动力为人口老龄化和慢性病发病率上升 [1][11] - 细胞治疗占全球收入57.7%，组织工程占28.3%，器官移植等领域仍处研发阶段 [14] 产业链分析 - 上游包括干细胞采集储存、生物材料试剂（培养基/活性材料）及3D生物打印机等设备 [4] - 中游代表企业有正海生物、冠昊生物、迈普医学等研发生产商 [4] - 下游应用于医疗机构、医美及科研机构，覆盖骨关节炎修复、器官移植、抗衰老等场景 [4] 政策环境 - 美国通过《21世纪治愈法案》加速审批，2023年将干细胞列为生物制造重点项目，目标5年内提升干预效果 [6] - 欧盟通过《先进技术治疗医学产品法规》，日本2014年实施《再生医学安全法》完善监管 [6] - 中国2009年起将干细胞治疗列入第三类医疗技术目录，2023年支持北京开展干细胞国际研发合作 [7][11] 市场竞争格局 - 国际龙头强生布局CAR-T疗法，巴德专注细胞修复，盖氏主导口腔再生领域 [16][18] - 国内企业差异化布局：正海生物聚焦口腔/神经外科修复材料，冠昊生物覆盖眼科/整形等多科室 [18] - 迈普医学2024年营收2.78亿元（+20.6%），正海生物2024年营收3.63亿元（-12.2%）但2025Q1回升8.7% [18][20] 技术发展趋势 - 3D生物打印与基因编辑技术融合推动个性化器官制造，iPSCs技术突破免疫排斥难题 [22] - AI算法应用于疾病模型预测，提升治疗精准度 [22] - 干细胞治疗从罕见病向骨关节炎/帕金森等常见病扩展，部分进入III期临床 [24] 市场前景 - 全球再生医学市场规模预计2030年达1255.4亿美元 [12] - 全球约1000家企业参与研发，587项临床处于II期，97项进入III期 [12] - 医美抗衰（皮肤/毛发再生）和康复养老领域成为新增长点 [24]

文章核心观点 - 特朗普贸易战引发市场波动 但长期投资具有核心竞争力的公司仍具价值[1] - TransMedics Group近期股价下跌31% 但长期持有十年具备投资价值[2][7][16] 公司业务与技术优势 - 开发Organ Care System器官护理系统 通过模拟人体生理环境延长器官移植保存时间[3][4] - 获得FDA批准用于肺脏、心脏和肝脏移植保存[4] - 与传统冷储存技术相比显著提升器官利用率：肺脏移植利用率从23%提升至87%[12] 股价表现与波动原因 - 过去六个月股价下跌31%[2] - 三季度业绩低于分析师预期[6] - 四季度业绩指引下调[6] - 做空机构Scorpion Capital发布批评报告导致股价暴跌[6] 行业增长前景 - 器官捐赠数量预计持续增长 保守估计年复合增长率5% 乐观估计达12%至2028年[10] - 终末期器官衰竭治疗需求持续存在[9] - 美国器官捐赠数量近年来呈现增长趋势[9] 财务表现与估值 - 公司实现强劲收入增长[4] - 去年首次实现盈利[4] - 当前股价接近三年低点[13] 投资价值分析 - 短期波动不影响长期技术优势和市场地位[7][16] - 器官利用率提升将推动市场份额和收入增长[12] - 做空报告缺乏确凿证据 建议忽略市场噪音[15]