Neumora Therapeutics (NMRA) Q1 2025 Earnings Call May 12, 2025 04:30 PM ET Company Participants Helen Rubinstein - VP-IR and Corporate CommunicationsPaul Berns - Co-Founder, Executive Chairman and Chief Executive OfficerJoshua Pinto - PresidentBill Aurora - Chief Operating & Development OfficerMichael Milligan - CFODouglas Tsao - Managing DirectorBrian Abrahams - MD & Global Sector Head - Health Care ResearchGraig Suvannavejh - Managing DirectorJohn Boyle - Biotechnology Equity Research AssociatePoorna Kann ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损6800万美元，2024年同期为5370万美元 [18] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.494亿美元 [18] - 公司与K2 Health Ventures达成1.25亿美元债务融资安排，今年可提取最高4000万美元，目前已提取2000万美元 [8] - 现有现金及K2融资提取的2000万美元预计可支持公司运营至2027年 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 精神疾病治疗业务 - 阿伐考普兰（Nivacoprant）用于治疗重度抑郁症（MDD），公司对其成为差异化治疗方案有信心，已对COASTAL - 2和COASTAL - 3研究进行修改，预计2026年第一季度公布COASTAL - 3顶线数据，第二季度公布COASTAL - 2顶线数据 [7][10] M4 PAM业务 - 公司计划在2025年年中推动一款M4 PAM候选药物进入临床试验，有望成为该领域领导者，提供更安全、耐受性更好且每日一次给药的治疗方案 [7][15] 阿尔茨海默病治疗业务 - NMRA511是血管加压素1a受体拮抗剂，用于治疗阿尔茨海默病激越症状，预计年底公布1b期信号探索研究顶线数据 [7][16] 临床前研究业务 - 公司有四个临床前项目，有望在帕金森病、阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症等疾病治疗方面产生影响 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于神经科学药物开发，旨在应对全球脑部疾病危机，通过推进创新机制的项目，为脑部疾病患者提供新治疗选择 [4][5] - 作为多产品公司，公司拥有强大知识产权组合，全球范围内拥有所有项目权利，物质组成专利有效期至2040年，准备通过多种途径实现成功和长期增长 [9] - 行业内脑部疾病治疗存在大量未满足需求，公司认为自身项目有潜力成为差异化治疗方案，在竞争中脱颖而出 [4][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为全球脑部疾病危机是重大医疗挑战，尽管有获批疗法，但安全有效治疗方案需求仍未得到满足 [4] - 公司对自身构建的行业领先产品线充满信心，认为创新机制有潜力变革脑部疾病治疗方式 [10] - 公司财务状况良好，债务融资增强了资金实力，有信心实现产品线的价值创造里程碑和长期增长 [8][9] 问答环节所有提问和回答 问题1：阿伐考普兰运营变化对入组速度的影响及实现明年数据读出的信心来源 - 公司已看到SAFR和验证临床试验筛选数据库在COASTAL - 2和COASTAL - 3研究中的作用，能排除不适合患者，有信心这些措施有助于合适患者入组 [21][22] 问题2：上述措施是否对入组速度有负面影响 - 被排除患者的比例与预期一致，不影响入组时间安排，项目进展符合计划 [24] 问题3：K2融资的提前还款限制及达到里程碑后能否提前偿还债务 - 融资协议细节在10 - Q文件中披露，此次融资目的是将现金使用期限延长至2027年，除已提取的2000万美元，年底前还可自行决定提取另外2000万美元，有资金灵活性 [26][27] 问题4：COASTAL项目中接受过抗抑郁治疗患者的跟踪情况、目标比例及是否有中期分析计划 - 公司加强了患者评估，确保入组患者有适当治疗史，避免COASTAL - 1出现的问题；目前无中期分析计划，按2026年第一、二季度的时间安排推进COASTAL - 3和COASTAL - 2研究 [33][34] 问题5：如何根据二期数据和J&J决策协调阿伐考普兰机制，以及对阿伐考普兰的信心 - 公司对J&J终止项目感到意外，阿伐考普兰与阿替考普兰在药理学和研究设计上有重要差异，难以直接参考阿替考普兰项目结果，公司仍对阿伐考普兰有信心，认为COASTAL - 1结果可能是异常情况 [37][38][39] 问题6：LRP3项目的情况及何时披露更多数据 - NLRP3项目已推进一段时间，专注于靶向NLRP3炎症小体，预计未来几个季度至2026年初会有更多具体更新 [40][41][42] 问题7：NMRA511数据预期及与竞争对手AXS - 5的比较，M4 PAM候选药物与其他项目的差异化 - NMRA511的1b期研究是信号探索性研究，未设定显示活性药物与安慰剂统计学差异的目标，主要关注CMAI总分变化及改善领域，为后续研究设计提供信息；M4 PAM候选药物注重确保高血脑屏障穿透性，认为这是与其他项目的差异化点 [46][47][48] 问题8：COASTAL - 2和COASTAL - 3增加入组的潜在时间及决策考虑因素 - COASTAL - 2和COASTAL - 3研究设计可最多增加25%入组人数，目前未做最终决定，会在适当时间提供更新 [53][54] 问题9：COASTAL - 1的MADRS基线评分与二期研究疾病严重程度比较，以及COASTAL - 2和COASTAL - 3患者性别比例及管理情况 - 二期研究使用HAM D17评估，有100名中度至重度MDD患者；COASTAL - 1使用MADRS，以25分及以上为中度至重度MDD人群，两者疾病严重程度相似；COASTAL - 2和COASTAL - 3的患者性别比例更接近历史情况，约三分之二为女性，三分之一为男性 [57][58]

文章核心观点 - 2025年开局良好，公司在肾脏和抗炎药物管线开发上取得进展，预计近期公布数据为股东带来价值 [3] 公司概况 - 公司是临床阶段专业生物制药公司，利用先进专有技术开发一流药物，治疗有重大未满足医疗需求的肾脏和炎症疾病 [12] 管线更新 胆固醇流出介质VAR 200 - 预计2025年6月底治疗2a期临床试验中糖尿病肾病患者的首位患者，研究旨在为VAR 200获取肾脏患者概念验证，评估其安全性和有效性，为后续2a/b期局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）研究提供见解，将在两个临床研究地点进行 [4] 炎性小体ASC抑制剂IC 100 - 为2025年下半年提交IC 100的研究性新药申请（IND）做准备，预计2025年6月底启动饮食诱导肥胖（DIO）小鼠模型研究，评估IC 100对体重、身体成分及心血管、代谢和炎症参数的影响，预计2025年下半年有初步数据读出 [5][6] - IND获批后，将在有心血管代谢疾病风险的健康超重人群中启动1期试验，评估3种不同剂量IC 100的安全性，预计2026年上半年出结果 [7] 2025年第一季度财务结果 - 净亏损约230万美元，较2024年同期的约280万美元改善50万美元，改善20.2% [8] - 截至2025年3月31日现金160万美元，按当前运营计划，仅能按月满足运营费用和资本支出需求，需额外融资支持持续运营、支付流动负债和实现既定里程碑，将通过多种方式筹集资金 [9] - 研发费用25.9万美元，较2024年同期减少25.4万美元，减幅49.5%，归因于IC 100制造成本、VAR 200的合同研究组织（CRO）费用和研发顾问成本降低 [10] - 一般及行政费用190万美元，较2024年同期减少42.8万美元，减幅18.5%，主要因股票薪酬费用、董事和高级职员保险费及投资者和公共关系营销费用减少 [11] 资产负债表 - 截至2025年3月31日，总资产2098.5541万美元，总负债1285.5191万美元，股东权益813.035万美元 [18][19] 运营报表 - 2025年第一季度总运营费用214.4571万美元，运营亏损214.4571万美元，净亏损225.693万美元，每股净亏损0.73美元 [20]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果及近期运营亮点，TNX - 102 SL有望成纤维肌痛新疗法，其他管线产品也有积极进展，公司现金充足可支持运营至2026年第二季度 [1][2] 关键产品候选进展 中枢神经系统（CNS）管线 - TNX - 102 SL用于纤维肌痛治疗，FDA不要求咨询委员会会议，PDUFA目标日期为2025年8月15日，若获批将成15年多来首个治疗纤维肌痛新药，还在开展治疗急性应激反应等研究，预计2025年第二季度启动相关试验 [4][5] - TNX - 1300用于可卡因中毒治疗，获NIH约500万美元合作协议资助和FDA突破性疗法认定，因入组慢终止2期CATALYST研究，正评估新研究设计和终点 [7] 免疫学管线 - TNX - 1500用于器官移植排斥预防和自身免疫性疾病治疗，2025年2月1期试验获积极顶线结果，支持推进2期试验，首个适应症为肾移植成人患者器官排斥预防，还有多个潜在适应症 [8] 传染病管线 - TNX - 801用于预防猴痘和天花，2025年4月展示积极临床前疗效数据，获医疗CBRN防御联盟资助以制定商业化计划 [15] 公司合作与动态 - 2025年4月与Makana Therapeutics达成合作研究协议，研究TNX - 1500与猪器官和细胞联合治疗器官衰竭 [15] - 2025年4月推出TONIX ONE数字平台，为偏头痛患者提供资源和服务 [15] - 2025年第一季度宣布Siobhan Fogarty晋升为首席技术官，任命Gary Ainsworth为副总裁 [15] 财务亮点 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.317亿美元，高于2024年12月31日的9880万美元，2025年第一季度运营净现金使用约1660万美元，低于2024年同期的1760万美元 [12] - 2025年第一季度净产品收入约240万美元，成本销售约90万美元，研发费用740万美元，销售、一般和行政费用1010万美元，普通股股东净亏损1680万美元 [16][17][18][19] - 2025年第一季度出售约270万股普通股，净收益约5980万美元，3月31日后出售60万股，净收益约990万美元，还回购15万股普通股，总成本约290万美元 [13][14]

Submitted NDA for Anaphylm™ (epinephrine), the first and only oral sublingual film for patients with severe allergic reactions Advancing commercial readiness efforts with a planned Q1 2026 launch of Anaphylm, subject to FDA approvalCompany to host investor call on May 13, 2025, at 8:00am ET WARREN, N.J., May 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST) ("Aquestive" or the "Company"), a pharmaceutical company advancing medicines to bring meaningful improvement to patients' lives t ...

核心观点 - 公司Neumora Therapeutics专注于脑疾病治疗领域，拥有7个神经科学项目，涵盖神经精神疾病和神经退行性疾病 [4][15] - 公司预计在2025年底报告NMRA-511治疗阿尔茨海默病激越症状的1b期研究数据 [1][7] - 公司已恢复KOASTAL-3和-2研究的患者招募，预计分别在2026年一季度和二季度报告重度抑郁症的顶线数据 [1][5] - 公司计划在2025年中期推进M4正向变构调节剂(PAM)项目进入临床阶段 [1][8] - 公司获得K2 HealthVentures提供的1.25亿美元风险债务融资，其中4000万美元可在2025年使用，现金储备可支撑运营至2027年 [1][9][10][11] 研发管线进展 - Navacaprant(NMRA-140)：已完成2期临床试验，在治疗中重度抑郁症患者中显示出统计学显著和临床意义的抑郁症状减轻效果 [6] - NMRA-511：正在进行1b期信号探索研究，评估其在阿尔茨海默病相关激越症状中的效果，预计2025年底报告数据 [7] - M4 PAM项目：包含多个新型化合物，均显示出良好的临床前活性和对M4受体的高选择性，计划2025年中期进入临床 [8] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司拥有现金及等价物2.494亿美元 [16] - 2025年第一季度研发支出5220万美元，同比增长14% [16] - 2025年第一季度管理费用1880万美元，同比增长31% [16] - 2025年第一季度净亏损6800万美元，去年同期为5370万美元 [16][18] - 总资产从2024年底的3.17亿美元降至2025年3月底的2.57亿美元 [19]

核心观点 - 强生公司(JNJ)宣布其口服肽类药物icotrokinra在治疗中重度斑块型银屑病(PsO)的III期ICONIC-TOTAL研究中取得积极数据 [1] - 该研究达到主要终点 57%的患者在16周治疗后实现显著皮肤清除 而安慰剂组仅为6% [2] - 该药物在难治部位(头皮 生殖器 手足)表现突出 头皮组66% vs 11% 生殖器组77% vs 21% 手足组42% vs 26% [4] - 公司计划通过该口服药物替代其注射剂Stelara 后者正面临仿制药冲击 [10] - 该药物在溃疡性结肠炎(UC)领域也显示潜力 预计峰值销售额可达50亿美元 [11] 临床研究数据 - ICONIC-TOTAL研究针对12岁及以上患者 重点关注头皮 生殖器和手足等难治部位 [3] - 使用IGA评估标准 药物组57%达到主要终点 显著优于安慰剂组6% [2] - 近期完成的ICONIC-ADVANCE 1和2研究显示该药物优于百时美施贵宝(BMY)的Sotyktu [9] - 已启动ICONIC-ASCEND研究 直接对比icotrokinra与Stelara的疗效 [10] 药物开发背景 - 与Protagonist Therapeutics(PTGX)合作开发 强生拥有II期及后续开发的全球独家权利 [7] - 属于ICONIC临床项目的一部分 涵盖银屑病和银屑病关节炎适应症 [8] - 2022年ICONIC-LEAD研究已达成主要终点 [8] - 正在探索炎症性肠病(IBD)领域的应用 ANTHEM-UC研究显示阳性结果 [11] 公司表现 - 年内股价上涨7% 跑赢行业6%的跌幅 [5] - 目前Zacks评级为3级(持有) [12]

公司动态 - Belite Bio首席科学官Nathan L Mata博士将于2025年5月15日出席德意志银行美国存托凭证(ADR)虚拟投资者会议[1] - 会议时间为美东时间12:30 采用线上直播互动形式 投资者可实时提问 会后提供录播[2] - 会议免费参加 建议投资者提前注册并完成系统检测以确保顺利参与[2][3] 研发进展 - 核心产品Tinlarebant正在进行三项临床试验：针对青少年Stargardt病1型的DRAGON(三期)和DRAGON II(二/三期)研究 以及针对地理萎缩的PHOENIX(三期)研究[4][7] - DRAGON试验预计2025年第四季度完成 独立数据监测委员会建议提交中期分析数据供监管审查[7] - PHOENIX试验已招募超过460名受试者[7] 业务聚焦 - 公司专注于开发治疗退行性视网膜疾病的新型疗法 主要适应症包括Stargardt病1型和老年黄斑变性相关地理萎缩[1][4] - Tinlarebant为口服疗法 旨在减少眼部毒素积累[4] 会议背景 - 虚拟投资者会议(VIC)是专为上市公司设计的投资者交流平台 提供实时互动、一对一会议安排及视频演示功能[5][6] - 该平台连接全球零售和机构投资者网络[6]

文章核心观点 公司宣布Lucid - 21 - 302药物90天口服毒性和毒代动力学研究已完成给药 ，有望年底前提交IND申请并推进2期试验 [1][2] 公司业务进展 - 完成Lucid - 21 - 302药物90天口服毒性和毒代动力学研究给药 ，研究数据将支持向美国FDA提交IND申请 [1] - 公司希望年底前提交IND申请 ，完成毒性研究使Lucid - 21 - 302更接近开展针对多发性硬化症患者的2期试验 [2] 公司概况 - 致力于构建创新资产和生物技术解决方案组合 ，治疗神经退行性和代谢紊乱及酒精滥用障碍 ，有多款处于不同开发阶段的候选药物 [3] - 通过子公司Lucid专注于其主要化合物Lucid - MS研发 ，该化合物可预防和逆转脱髓鞘 [3] - 发明unbuzzd™并将其OTC版本分拆给Celly Nutrition ，公司持有其22.95%股权 ，可获7%销售额特许权使用费直至累计达2.5亿美元 ，之后降至3% ，保留100%制药和医疗用途产品开发权 [3] - 通过子公司FSD Strategic Investments维持战略投资组合 ，代表以住宅或商业地产为抵押的贷款 [3] 前瞻性信息 - 包括公司专注Lucid - MS研发 、Lucid - 21 - 302临床开发计划推进至2期试验 、保留产品开发权 、维持战略投资组合等内容 [5] - 基于公司对市场条件评估 、开展研发和实现目标能力等假设 [6][7]

业绩总结 - Certara在2025年第一季度的总收入为1.06亿美元，同比增长10%[22] - 净收入为470万美元，较去年同期持平[22] - 调整后的EBITDA为3480万美元，调整后的EBITDA利润率为32.8%[22] - 每股摊薄收益为0.03美元，调整后的每股摊薄收益为0.14美元[22] - 2025年第一季度调整后的EBITDA同比增长20%[39] - 2025年第一季度总收入同比增长10%，达到106,004千美元[60] - 2025年第一季度软件收入同比增长18%，达到46,369千美元[60] - 2025年第一季度净收入为4,743千美元，较2024年同期的亏损4,683千美元有所改善[54] 用户数据 - 2025年第一季度的净预订额为7740万美元，较去年同期增长15%[29] - 过去12个月的预订额为457.7百万美元，预订与收入比率为1.16x[32] - Certara在70个国家拥有超过2400个客户，全球团队成员超过1540人[14] 未来展望 - 2025年财年收入指导为4.15亿至4.25亿美元，增长率为8-10%[48] - 2025年调整后的EBITDA利润率预计为30-32%[48] - Chemaxon收入预计为2,300万至2,500万美元[51] 新产品和新技术研发 - Certara的技术支持了自2014年以来90%以上的所有新药获得美国FDA批准[12] 市场扩张 - 2025年第一季度预订总额同比增长12%[42] - 2025年第一季度软件预订同比增长23%[45] - 2025年第一季度服务预订同比增长7%[45]