核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布其NurOwn®在ALS治疗中的新药效基因组数据被选入ISCT 2025年会进行口头报告，重点探讨UNC13A基因型对ALS患者临床结果的影响[1] - 公司计划启动NurOwn®的3b期临床试验，以进一步验证其在早期ALS患者中的潜力，并已提交IND修正案，与FDA保持积极沟通[3] - 首席医学官Bob Dagher博士强调，这是首次在ALS 3期试验中进行的药效基因组分析，探索UNC13A基因型如何影响患者对治疗的反应，为ALS个性化医疗提供新方向[3] 公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 是一家专注于开发自体成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病的公司，其专有平台NurOwn®利用间充质干细胞(MSCs)产生分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞)，旨在调节神经炎症并促进神经保护[4] - NurOwn®已获得FDA和EMA的孤儿药认定，已完成3期ALS试验(NCT03280056)，并计划在FDA的特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验[5] - 公司还推进了一种专有的同种异体外泌体平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并获得了美国专利商标局的基础专利许可通知，进一步巩固了其在该领域的知识产权组合[6] 行业进展 - ISCT 2025年会将展示NurOwn®的最新科学数据，探讨间充质干细胞/基质细胞在临床转化中的最新突破及其对未来细胞疗法的影响[2] - 公司已完成NurOwn®在进展性多发性硬化症(MS)中的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，该试验得到了国家多发性硬化症协会的支持[6] - 公司已将其ALS疾病生物学的研究成果发表在多个同行评审期刊上，包括与UNC13A基因型相关的药效基因组反应、七个纵向时间点收集的生物标志物数据以及对“地板效应”的全面分析[5][6] 会议详情 - 报告标题：Debamestrocel Effect on Clinical and Biomarker Endpoints by UNC13A Genotype in Phase 3 ALS Trial - 主讲人：Bob Dagher博士 - 会议时间：2025年5月8日，美国中部时间上午9:00至10:00 - 会议地点：Ernest N Morial Convention Center, New Orleans - 会议结束后，海报副本将在公司官网上提供[3]

财务表现 - 第一季度净销售额按固定汇率计算增长15%至132亿美元 高于分析师预估的1312亿美元 [1] - 季度调整后核心运营收入增长27%至558亿美元 远超预期的507亿美元 [1] - 股价在伦敦时间8:20上涨约12% [2] 业绩指引 - 上调2025年全年指引 预计净销售额将实现高个位数增长 核心运营收入将实现低双位数增长 [2] - 此前预测净销售额中高个位数增长 核心运营收入高个位数至低双位数增长 [2] 产品驱动因素 - 心衰药物Entresto和关节炎药物Cosentyx仍是主要销售驱动力 [3] - 乳腺癌药物Kisqali 多发性硬化症药物Kesimpta和降胆固醇药物Leqvio需求增长显著 [3] - 优先品牌(Kisqali/Kesimpta/Leqvio)保持强劲势头 预计将推动2030年及以后的增长 [4] 研发进展 - 前列腺癌治疗药物Pluvicto等系列新药获得批准 [4] - 持续推进领先的研发管线 对实现增长前景保持信心 [4] 行业环境 - 全球制药行业正密切关注美国可能出台的关税政策 [5] - 特朗普政府本月启动行业调查 警告将在"近期"实施针对性药品关税 [5] - 公司表示正在谨慎监控局势 但反对针对特定行业的征税 [5][6]

Phase 2b study evaluating diagnostic performance of 18F-RAD101 for suspected recurrent brain metastases from solid tumors of different origins Underscores Radiopharm's commitment to developing transformative oncology radiopharmaceuticals SYDNEY, April 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Radiopharm Theranostics (ASX:RAD, Nasdaq: RADX, "Radiopharm" or the "Company"), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing innovative oncology radiopharmaceuticals for areas of high unmet medical need, today a ...

President Trump told attendees at the National Republican Congressional Committee dinner on April 8, "We're going to be announcing very shortly a major tariff on pharmaceuticals." The president believes these tariffs will push drugmakers to manufacture their products in the U.S. instead of in other countries. Importantly, AbbVie's increased full-year earnings guidance included a disclaimer. The company noted that the guidance "is based on the existing trade environment and does not reflect any trade policy ...

文章核心观点 Kiniksa Pharmaceuticals International将在2025年4月29日上午8:30举办电话会议和网络直播，汇报2025年第一季度财务结果和近期投资组合执行情况 [1] 会议信息 - 网络直播可通过公司网站投资者与媒体板块访问 [2] - 电话参会者需注册，注册后会收到确认邮件，包含拨入号码、密码和注册ID [2] - 活动结束约48小时后，公司网站将提供活动回放 [2] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，致力于为患有使人衰弱疾病的患者改善生活，专注于心血管疾病，通过发现、获取、开发和商业化满足未满足需求的新疗法 [3] - 公司资产组合基于强大生物学原理或已验证机制，有差异化潜力 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Jonathan Kirshenbaum，电话(781) 829-3949，邮箱jkirshenbaum@kiniksa.com [4] - 媒体联系人为Tyler Gagnon，电话(781) 431-9100，邮箱tgagnon@kiniksa.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净销售额按固定汇率计算增长9.7%，达到99亿欧元，主要受Dupixent、新产品推出和疫苗有利分期推动 [19] - 毛利率显著提高至78%，较上年提高2.3个百分点，主要得益于产品组合改善和效率提升 [20] - 第一季度有效税率为22.3%，与一次性项目有关，全年有效税率预计与2024年大致稳定，约为20% [20] - 业务每股收益为1.79欧元，增长15.7%，反映了强劲的销售业绩、改善的毛利率和经营杠杆 [21] - 2025年外汇影响预计对销售额约为 - 1.5%，对每股收益约为 - 2% [26] 各条业务线数据和关键指标变化 新药推出业务 - 第一季度新药推出业务销售额达11亿欧元，占总销售额的11%，受Befortis在欧洲和其他地区的分期和扩张推动 [7] Dupixent业务 - 第一季度销售额达35亿欧元，增长20%，美国销售额为25亿欧元，增长18%，美国以外地区销售额首次超过10亿欧元 [8] - 目前在所有获批适应症中总处方份额领先，已在8个国家推出COPD适应症，包括美国、德国、中国和日本 [9][12] 疫苗业务 - 第一季度实现两位数增长，受Befortis有利分期和新国家推出推动 [14] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - RSV预防疫苗在2024 - 2025赛季（10月至次年2 - 3月）的接种覆盖率约为55% - 60% [77] - 去年流感季节接种覆盖率约下降5%，导致价格竞争 [181] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 聚焦创新，通过药物推出和疫苗组合推动增长 [6] - 执行资本分配政策，包括投资业务、探索外部增长机会、维持股息政策和进行股票回购 [22] 行业竞争 - 生物制剂在哮喘和特应性皮炎等疾病中的渗透率仍较低，公司通过多种机制和不同产品满足不同患者需求，以提高市场份额 [60][185] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2025年开局强劲，预计新推出产品销售稳定，Dupixent将继续在各市场和适应症中增长 [6][26] - 研发进展积极，有望为患者带来创新药物，提高公司在行业中的竞争力 [41] 其他重要信息 - 公司预计在未来几天完成Opella交易，将获得约10亿欧元，并保留其重大股权 [22] - 公司更新了可持续发展战略，聚焦医疗保健可及性、环境影响和医疗保健系统弹性 [16][17] - 2025年计划进行11项III期研究结果公布、15项监管提交和14项监管决策 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: amlitelimab哮喘数据与Dupixent的疗效比较，以及与incretins和anti - TNF组合的思考 - 公司对Dupixent仍有巨大承诺，不会将amlitelimab与Dupixent进行比较，amlitelimab在多个亚组中有令人信服的数据，有独特治疗地位，且公司计划将balantinofib用于联合疗法，与多家公司进行讨论，探索多种炎症性疾病的代谢贡献机会 [53][55][56] 问题2: 公司呼吸业务产品线的发展，以及Dupixent在COPD的推出和报销情况 - 公司希望通过多种机制满足患者不同需求，呼吸业务产品线定位良好，Dupixent在COPD的推出进展顺利，预计2025年是转折点，医保覆盖情况创纪录，启动速度快，有望推动整体增长 [60][62][67][70] 问题3: 疫苗分期影响、美国免疫接种率和组合疗法协同作用 - 疫苗无提前囤货激励，美国2024 - 2025赛季RSV预防疫苗接种覆盖率约为55% - 60%，有提升空间，组合疗法中OX40 - Ligand与TNF的组合有协同生物学基础，有竞争力 [76][77][85][86] 问题4: 公司对美国关税的暴露情况及应对策略 - 目前无具体信息可分享，已考虑所有情景，将在适当时候沟通进展，公司正在评估美国产能需求，考虑增加投资 [93][94][145] 问题5: OX40 TMF方法的额外适应症和对产品组合的影响，以及TFR 1在银屑病和关节炎研究结果的预期和组合策略 - OX40 TMF方法的研究数据为公司提供了更多线索，有助于公司作为免疫学强国的发展，TFR 1在银屑病研究中确定了差异化安全概况和剂量，在类风湿关节炎等TNF响应疾病中可能有单药治疗和联合治疗机会 [101][103][104] 问题6: 欧洲政治家对创新奖励的态度，以及Bribekamig与IL - 17数据的竞争力 - 公司与欧盟进行对话，提醒其制药行业的重要性，Bribekamig早期数据与Bansal有竞争力，期待后续研究进展 [114][115][113] 问题7: 研发中是否有其他小样本II期研究，以及口服TNF在RA中的适应症和IRA重新谈判的影响 - amlitelimab和bravecamig研究有信心进入III期，口服TNF在RA中可能有联合治疗价值，IRA重新谈判可能有代价，但对行业可能是净收益 [124][125][135] 问题8: 关税对公司的影响、美国供应来源和Bribekamig的竞争力 - 难以讨论关税情景，公司正在评估美国产能，Bribekamig有机会介于两个参考值之间，有竞争力 [143][144][149] 问题9: amlitelimab进入III期的人群选择、速度和下一步计划，以及毛利率的驱动因素和未来趋势 - 将确保高未满足医疗需求人群在III期研究中占比高，毛利率提高部分源于库存重估、产品组合和效率提升，未来几年有望继续改善 [159][163][165] 问题10: enlicelimab对严重哮喘人群的响应比例和Medicare Part B重新设计的影响 - 未分享enlicelimab响应人群比例，将在III期研究中详细说明，Medicare Part D重新设计有积极和抵消影响 [171][173][175] 问题11: 美国流感疫苗动态和特应性皮炎中三特异性抗体的计划 - 美国流感疫苗预订期未结束，情况待定，公司考虑过三特异性抗体，但难以校准相互作用，特应性皮炎市场有新分子空间，公司致力于Dupixent [180][183][184] 问题12: bravecimag研究的后验概率和口服TNF的内部组合候选药物 - 无法提供后验概率，可根据公开数据计算，口服TNF有多种合理组合，公司将探索多种组合 [193][194]

药品逆向物流服务是指药品管理中的一系列专门活动和流程，这些活动和流程与传统供应链的方向相反，即从最终用户或消费点 返回原产地或指定地点，以实现各种目的。这包括药品的收集、运输、检查、分类以及可能的再利用、回收或适当处置。它是制 药业供应链管理的一个重要方面，可确保符合监管要求，通过防止过期、召回或损坏药品的不当使用或分销来保障公众健康，并 优化资源利用。由于药品的敏感性，药品逆向物流服务需要严格遵守质量和安全标准。 医药逆向物流服务全球市场总体规模 全球医药逆向物流服务市场前 14 强生产商排名及市场占有率（基于 2 02 4 年调研数据；目前最新数据以本公司最新调研数据为准） 根据 QYResearch 头部企业研究中心调研，全球范围内医药逆向物流服务生产商主要包括 UPS Healthcare 、 FedEx 、 ICSConnect (Cencora) 、 Inmar 、 PharmaLink 、 Pharma Logistics 、 SF Express 、 AWL India 、 Omni Logistics 、 Globalink Logistics 等。 2023 年，全球前五大厂商占有大约 2 ...

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Galmed公布其主要化合物Aramchol的新型药效学血液标志物，为药物生化影响提供新见解，有望拓展临床管线和疾病治疗领域 [1] 公司合作成果 - 公司与Proteas Health合作，通过蛋白质组学和人工智能技术确定血浆标志物，在3期ARMOR MASH研究中捕捉到治疗12周时70种蛋白质组成的药效学特征 [2] 标志物作用 - 该特征与降低慢性全身炎症、氧化应激和动脉粥样硬化斑块发病机制相关，还能显著降低ANP并刺激KDM4C表达，凸显Aramchol广泛治疗相关性 [3] - 新发现标志物可作为液体活检，早期指示Aramchol疗效，对心脏代谢生物标志物的显著影响为其在心血管疾病及相关病症研究开辟新途径 [4] 合作目标 - 与Proteas Health合作旨在将发现转化为高效检测方法，验证后可降低开发风险，让临床医生实时评估药物反应 [5] - Proteas Health联合创始人兼首席科学官表示，合作开发的检测方法可加速Aramchol上市，确保疗法效益最大化、风险最小化 [6] 公司情况 - Galmed专注于Aramchol开发，主要推进其用于肝病治疗，目前正探索在肿瘤适应症的开发，积极拓展和多元化产品管线 [9] 合作方情况 - Proteas Health开创前沿液体活检平台技术，可识别和分析蛋白质作为药物药效学特征，降低临床试验风险，加速商业化进程 [10]

文章核心观点 - 兰斯医药完成对常青治疗诊断公司的收购，增强了其在放射性药物价值链的能力，有望满足市场需求并为患者带来更好的治疗效果 [1][3] 收购情况 - 2025年4月1日兰斯医药宣布完成对临床阶段放射性药物公司常青治疗诊断公司的收购，该收购于1月28日首次宣布 [1] - 通过收购兰斯医药获得了针对神经内分泌肿瘤的注册阶段PET诊断成像剂OCTEVY™，以及临床和临床前治疗诊断对组合，还增加了常青公司的放射性配体疗法制造基础设施，包括一个创收的CDMO业务 [2] 公司表态 - 兰斯医药首席执行官表示收购增强了公司在整个放射性药物价值链的能力，公司将整合常青公司的能力以推动创新并为全球患者带来更好的治疗效果 [3] 公司介绍 - 兰斯医药是领先的放射性药物公司，总部位于马萨诸塞州，在新泽西州、加拿大和瑞典设有办事处，提供放射性药物解决方案超过65年 [4] - 常青治疗诊断公司专注于利用放射性药物改善癌症患者的治疗选择，从事合同开发和制造服务以及专有产品的药物发现和商业化，总部位于新泽西州斯普林菲尔德 [5] 联系方式 - 投资者关系副总裁Mark Kinarney，电话978 - 671 - 8842，邮箱ir@lantheus.com [8] - 外部沟通执行董事Melissa Downs，电话646 - 975 - 2533，邮箱media@lantheus.com [8]

文章核心观点 - 2025年4月1日Phathom Pharmaceuticals宣布Steven Basta被任命为总裁兼首席执行官及董事会成员，接替因个人原因卸任的Terrie Curran，各方对公司未来发展表示期待 [1][2] 公司人事变动 - Steven Basta被任命为Phathom总裁兼首席执行官及董事会成员，立即生效 [1] - Terrie Curran因个人原因卸任总裁、CEO及董事会成员职务 [1] 各方表态 - 公司董事长Michael Cola欢迎Steve加入，认为其经验和专业知识对公司商业增长有价值，能推动VOQUEZNA发展并提升股东价值 [2] - Steven Basta表示将带领公司加速增长，利用自身经验积极影响患者生活 [2] - Terrie Curran称任职五年很荣幸，对团队成就感到自豪，相信公司未来发展良好 [2] - Michael Cola感谢Terrie的领导，祝愿她未来一切顺利 [2] Steven Basta履历 - 拥有超25年生物制药和医疗设备行业领导经验 [3] - 2023年起担任SaNOtize CEO，该公司在美国推出新型一氧化氮局部感染产品 [3] - 曾担任Mahana Therapeutics、Menlo Therapeutics等公司CEO [3] - 目前担任DermBiont和VYNE Therapeutics董事会成员 [4] - 拥有西北大学凯洛格管理学院MBA学位和约翰霍普金斯大学生物医学工程学士学位 [4] 公司业务 - Phathom是专注于胃肠道疾病新型疗法开发和商业化的生物制药公司 [5] - 公司获得沃诺拉赞独家授权，其产品在美国以VOQUEZNA等品牌销售，用于治疗多种胃肠道疾病 [5]