ZURICH, May 20, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- VERAXA Biotech AG (“VERAXA”), an emerging leader in designing novel cancer therapies and proposed de-SPAC acquisition target of Voyager Acquisition Corp. (NASDAQ:VACH, “Voyager”), announced today the appointment of Rick Austin, Ph.D. as Chief Scientific Officer, effective May 1st. Dr. Austin brings more than 25 years of leadership across oncology discovery and early development and will play a key role In advancing VERAXA's BiTAC platform and clinical-stage pipeline. ...

NEW YORK, May 20, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- IO Biotech (Nasdaq: IOBT), a clinical-stage biopharmaceutical company developing novel, immune-modulatory, off-the-shelf therapeutic cancer vaccines, announced today that Mai-Britt Zocca, PhD, the company’s President and CEO, along with Amy Sullivan, the company’s CFO, and Qasim Ahmad, MD, the company’s CMO, will be participating in a fireside chat at the TD Cowen 6th Annual Oncology Summit: Insights for ASCO & EHA being held virtually May 27-28, 2025. Additionally ...

文章核心观点 SELLAS Life Sciences Group公司总裁兼首席执行官将参加A.G.P.虚拟医疗公司展示会的炉边谈话 [1] 公司信息 - 公司是专注于开发多种癌症适应症新疗法的后期临床生物制药公司 [1][2] - 公司主要候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [2] - 公司正在开发SLS009（tambiciclib），可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，数据显示其在有不利预后因素的AML患者中显示出高反应率 [2] 活动信息 - 公司总裁兼首席执行官将于2025年5月21日上午8:20参加A.G.P.虚拟医疗公司展示会的炉边谈话 [1][2] - 活动网络直播链接可点击此处获取 [2] 投资者联系方式 - 投资者可联系LifeSci Advisors, LLC董事总经理Bruce Mackle，邮箱为SELLAS@lifesciadvisors.com [3]

核心观点 - Alpha Tau Medical在2025年ASCO GI Symposium和R&D Update Day上分享了Alpha DaRT®治疗胰腺癌的三项试验的中期结果，显示疾病控制率超过90%，亚组分析中总体生存率表现优异，且安全性良好 [1] - Alpha DaRT与Keytruda联合治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的试验中，系统性客观缓解率(ORR)达到75%，完全缓解率为37.5%，显著高于Keytruda单药治疗的历史数据 [1] - 公司完成了3690万美元的融资，加强了资本实力以支持业务加速发展 [5][6] - 公司获得了FDA多项IDE批准，包括在胰腺癌和复发性胶质母细胞瘤(GBM)患者中进行Alpha DaRT研究的许可 [5][6] - 公司在耶路撒冷的制造设施获得了MDSAP认证，符合美国、澳大利亚、巴西、加拿大和日本的标准 [5][6] 临床试验进展 - Alpha DaRT在胰腺癌患者中的三项试验显示高疾病控制率和良好的中期安全性结果 [1][6] - Alpha DaRT与Keytruda联合治疗HNSCC的试验中，8名患者的中期结果显示75%的ORR和37.5%的完全缓解率，显著优于Keytruda单药治疗的19%和5%的历史数据 [6][13] - FDA批准了Alpha DaRT与一线化疗联合治疗新诊断胰腺癌患者的美国试点研究IDE [5][6][13] - FDA批准了Alpha DaRT治疗复发性GBM患者的美国试点研究IDE [5][6] - 法国卫生部批准了Alpha DaRT与卡培他滨联合治疗局部晚期胰腺癌的多中心临床试验 [13] 财务表现 - 2025年第一季度研发费用为720万美元，较2024年同期的640万美元有所增加，主要由于员工薪酬福利增加、生产费用增加和政府补助减少 [8] - 2025年第一季度营销费用为50万美元，与2024年同期持平 [8] - 2025年第一季度一般及行政费用为170万美元，较2024年同期的140万美元有所增加，主要由于员工薪酬福利和专业费用增加 [9] - 2025年第一季度净财务收入为70万美元，较2024年同期的40万美元有所增加 [10] - 2025年第一季度净亏损为870万美元，每股亏损0.12美元，较2024年同期的800万美元净亏损和0.11美元每股亏损有所扩大 [10] - 截至2025年3月31日，公司拥有5480万美元现金及现金等价物、短期存款和受限存款，较2024年12月31日的6290万美元有所减少 [11] 公司发展里程碑 - 公司位于新罕布什尔州Hudson的设施第一阶段建设接近完成 [3] - 计划在2025年第三季度在美国胰腺癌试点研究中招募首位患者 [13] - 计划在2025年第二或第三季度在以色列治疗首位脑癌患者 [13] - 计划在2025年第三季度完成复发性皮肤鳞状细胞癌ReSTART关键性美国多中心试验的患者招募 [13] - 计划在2025年下半年在美国GBM试点研究中治疗首位患者 [13] - 预计2025年下半年将获得日本PMDA对Alpha DaRT治疗复发性头颈癌的上市前批准申请回应 [13] 技术介绍 - Alpha DaRT是一种扩散α发射体放射治疗技术，通过在肿瘤内植入镭-224浸渍源来实现高效且适形的α放射治疗 [14] - 该技术旨在主要影响肿瘤组织，同时尽量减少对周围健康组织的损害 [14] - 技术最初由特拉维夫大学的Itzhak Kelson教授和Yona Keisari教授开发 [15]

文章核心观点 公司计划在2025年夏末提供eAArly DETECT 2可行性研究的中期报告，预计2025年第四季度公布 topline 结果，基于此结果将确定美国关键试验 ReconAAsense 的方案并于2026年启动，旨在推进消除结直肠癌的使命并降低全球癌症死亡率 [1][2][3] 分组1：研究进展与计划 - 公司计划在2025年夏末提供 eAArly DETECT 2可行性研究的中期报告 [1] - eAArly DETECT 2研究预计在2025年下半年完成入组，公司目标在2025年第四季度报告 topline 结果 [2] - 基于研究结果，公司打算确定美国关键试验 ReconAAsense 的方案并于2026年启动 [2] 分组2：研究内容与意义 - eAArly DETECT 2研究评估公司下一代结直肠癌筛查测试，整合专有 mRNA 生物标志物、AI 算法和 FIT 测试，针对约2000名平均风险患者，以验证先前研究结果并支持结直肠癌筛查向预防过渡 [1] - 下一代结直肠癌和腺瘤性息肉测试不仅能高精度检测癌性息肉，还能通过早期检测癌前腺瘤预防疾病 [2] - 研究将进一步评估并确认公司2022年从舍布鲁克大学获得的五种新型基因表达生物标志物与专有算法结合的有效性，以增强产品规格 [3] 分组3：公司业务与产品 - 公司开发适用于危及生命疾病的分子遗传诊断解决方案，旗舰产品 ColoAlert 是用于结直肠癌的早期检测诊断测试，在欧洲销售，目前正在进行美国FDA关键临床研究以获得监管批准 [4] - 公司产品候选组合还包括 PancAlert，一种基于实时聚合酶链反应的早期胰腺癌筛查测试 [4]

研究背景与意义 - 西班牙巴塞罗那生物医学研究所团队开发出DiffInvex计算框架，可追踪健康细胞转变为肿瘤及肿瘤在化疗中的基因进化压力 [1] - 该研究分析了超过11000个样本，涵盖约30种不同组织类型的人类癌症和健康组织基因组数据 [1] - 研究成功识别出导致肿瘤对治疗产生耐药性的路径，并指出可能引发耐药性的基因 [1] 技术方法与发现 - DiffInvex通过分析编码基因区域与非编码区域的突变情况，确定"中性"突变率基线，消除评估不确定性 [2] - 鉴定出11个在特定类型化疗后突变频率显著增加的基因，包括IK3CA、SMAD4和STK11等关键驱动基因 [2] - 对比1722个健康组织和肿瘤基因组，发现部分癌症驱动因子可能是进化产物而非疾病启动直接原因 [2] 应用价值与前景 - 为合理设计药物组合提供可能性，如将标准化疗与针对PIK3CA或STK11信号通路的抑制剂结合使用 [2] - 有助于改进早期检测方法，减少患者不必要焦虑 [2] - 首次系统揭示化疗过程中肿瘤进化机制，是肿瘤认识的突破性理解和癌症基因组学与计算生物学融合的里程碑 [3] 行业影响 - 研究结果发表于《自然·通讯》杂志，显示癌症基础研究正从静态基因分析迈向动态演化追踪 [1][3] - 解决了化疗引起新DNA损伤和多种药物联合治疗下难以确定癌细胞存活原因的挑战 [1] - 为破解肿瘤细胞对化疗产生耐药性导致复发的难题提供了全新视角 [3]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净收入较2024年第四季度有所下降，主要因2024年第四季度销售额增加和分销链库存水平提高，导致2025年第一季度采购减少 [5] - 2025年第一季度Mytesi、Profelymer的配药处方量较2024年第一季度增加约2%，表明需求增加，更多患者接受治疗 [5] - 2025年第一季度公司处方产品、非处方产品和许可收入的总净收入约为220万美元，较2024年第一季度的240万美元下降约6%，较2024年第四季度的350万美元下降37% [25] - 运营亏损从2024年3月31日结束的季度的820万美元增加到2025年同期的940万美元，增加了120万美元 [26] - 2025年和2024年第一季度的非GAAP经常性EBITDA分别为净亏损970万美元和880万美元 [26] - 归属于普通股股东的净亏损从2024年3月31日结束的季度的920万美元增加到2025年同期的1040万美元，增加约120万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 罕见病项目 - 4月30日公布新型液体配方ProFelamer在儿科患者独立概念验证研究的初步结果，用于治疗与MVID、短肠综合征相关的肠衰竭 [6][7] - 初步结果显示，crofelemer使参与研究的首位MVID患者的TPN减少了多达27%，使首位儿科SBS患者的TPN减少了多达12.5% [11][12] - 公司与意大利Napo Therapeutics合作，目前支持两项正在进行的概念验证研究者发起的试验，并开展两项crofelemer的安慰剂对照2期试验，一项针对MVID，一项针对成人短肠综合征肠衰竭 [20] 癌症治疗项目 - 全球3期预防性临床试验On Target未达到统计学意义，但在成人乳腺癌患者的预设亚组中，crofelemer取得了统计学上的显著结果 [23] - 乳腺癌患者占该研究287名参与者的约65%（183名） [23] 动物用药项目 - Crofelimer产品CANALIVIA CA1已获犬类化疗性腹泻有条件批准，正在进行业务开发对话，以支持将批准范围扩大到包括犬类所有非感染性急性腹泻 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 短肠综合征在欧洲影响约1万至2万人，在美国的影响人数大致相同，MVID是一种超罕见疾病，全球估计患病率仅为几百名患者 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为2025年是关键催化剂汇聚之年，这些催化剂将为公司所有利益相关者带来变革性价值 [5] - 罕见病项目的初步概念验证结果可作为催化剂，加强潜在业务发展计划，目标是通过准入费和许可费获得资金 [17] - 公司期望这些催化剂能带来重要的合作、业务发展和许可交易，并引入非稀释性资金，支持后期产品和项目获得监管批准和患者报销准入 [27] - 孤儿药领域有许多大型交易先例，一些交易在达成时的临床数据甚至更少 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年和2026年初的多个近期催化剂和已完成的催化剂对所有利益相关者具有重要价值，可能具有变革性 [27] - 这些催化剂代表了公司两个主要项目多年来发展的关键潜在转折点，有望带来重要合作和业务发展机会 [27] 其他重要信息 - 公司补充非GAAP EBITDA和非GAAP经常性EBITDA，认为这些非GAAP指标能为投资者提供额外信息，但不应孤立看待或替代GAAP净销售额和GAAP净亏损 [2] - 公司预计在2025年甚至可能到2026年从研究者发起的试验中获得概念验证结果，安慰剂对照2期试验预计在2026年上半年得出结果 [21] - FDA已批准公司在2025年第二季度召开C类会议，讨论On Target试验中乳腺癌患者预设亚组的应答者分析和统计分析 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 文档未提及问答环节相关内容

核心观点 - 公司计划在2025年第二季度启动IFx-Hu2 0作为Keytruda®辅助疗法的3期加速批准试验，用于一线治疗晚期和转移性默克尔细胞癌(MCC) [1] - 公司已启动IFx-Hu2 0联合pembrolizumab治疗原发灶不明默克尔细胞癌(MCCUP)的1b/2a期试验 [1] - 公司目标在2025年第二季度完成对Kineta Inc的收购，并在第三季度启动Kineta的VISTA抑制单抗在NPM1突变急性髓系白血病(AML)的2期试验 [2] - 公司正在开发针对髓系来源抑制细胞(MDSCs)的双特异性免疫调节抗体肽偶联物(APCs)和抗体药物偶联物(ADCs) [3] 临床试验进展 - IFx-Hu2 0的3期加速批准试验将作为Keytruda®的辅助疗法，用于一线治疗晚期和转移性MCC，试验设计为单随机安慰剂对照 [3] - 1b/2a期试验针对MCCUP患者，这些患者因深部肿瘤不符合3期试验的入组标准，约占MCC患者的30% [3] - Kineta的VISTA抑制单抗在晚期实体瘤中显示出超过90%的VISTA受体占据率 [4] - IFx-Hu2 0联合pembrolizumab在辅助给药后，外周血中T细胞和B细胞的产生相对于肿瘤组织有所增加 [5] 收购与管线发展 - 公司计划在2025年第二季度完成对Kineta Inc的收购，获得其VISTA抑制单抗KVA12123 [8] - 收购完成后，公司计划在2025年第三季度启动KVA12123联合menin抑制剂治疗NPM1突变AML的2期试验 [10] - 公司正在开发针对MDSCs的双特异性APCs和ADCs，计划在2025年公布相关非临床数据 [10] 财务与公司动态 - 2025年第一季度研发费用为460万美元，同比增长28% [6] - 2025年第一季度行政费用为240万美元，同比增长140% [6] - 截至2025年3月31日，公司总流通股约为4370万股 [7] - 2025年4月任命Dr Bertrand Le Bourdonnec为药物发现负责人，专注于MDSCs的DOR靶点 [10] - 2025年3月任命Dr Craig L Tendler为董事会成员，其在肿瘤治疗开发方面有丰富经验 [10] 未来里程碑 - 2025年第二季度：预计FDA解除部分临床暂停 [10] - 2025年第二季度：启动IFx-Hu2 0在MCC的3期试验 [10] - 2025年第二季度：完成Kineta收购 [10] - 2025年第三季度：启动VISTA抑制单抗在AML的2期试验 [10]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度HIFU收入为620万欧元，较2024年第一季度的580万欧元增长6.8% [11][24] - 2025年第一季度全球总收入为1360万欧元，较2024年同期的1490万欧元下降9.1% [12][25] - 2025年第一季度毛利润为570万欧元，2024年同期为640万欧元；毛利率为42%，2024年同期为42.8% [25] - 2025年第一季度运营费用为1170万欧元，2024年同期为1120万欧元；运营亏损为600万欧元，2024年同期为480万欧元 [26] - 2025年第一季度净亏损为710万欧元，即每股摊薄亏损0.19欧元，2024年同期净亏损为450万欧元，即每股摊薄亏损0.12欧元 [27] - 2025年第一季度末库存降至1800万欧元，2024年第四季度末为1850万欧元；现金及现金等价物为2280万欧元，2024年第四季度末为2980万欧元 [27] - 预计第二季度从法国运往美国的所有货物将面临10%的关税影响 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Focal One系统放置9台，创历年第一季度记录，包括6笔现金销售和3笔经营性租赁 [4][6] - 2025年第一季度美国手术量较2024年第一季度增长约4% [12] - 非核心ESWL和分销部门收入分别下降23.8%和17.5%，预计2025年非核心业务收入较2024年下降20% - 25% [25][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度在美国放置7台Focal One系统，包括2笔现金销售和3笔经营性租赁；国际市场完成4笔Focal One现金销售 [6][11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是成为HIFU聚焦治疗全球领导者，专注发展核心HIFU业务 [4] - 公司在Focal One业务上取得多项里程碑，包括系统放置、监管批准、临床数据等，提升了其在行业中的地位 [4][5] - 公司通过与知名医疗机构合作、举办学术活动等方式，扩大Focal One的影响力和市场份额 [9][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Focal One业务需求呈强劲上升趋势，新系统的推出将进一步巩固其在聚焦治疗领域的技术领先地位 [30][31] - 公司相信临床数据将加速全球泌尿外科界对聚焦治疗的采用，Focal One的市场需求将持续增长 [31] - 公司将继续关注现金流，考虑多种融资选择以支持业务发展 [29] 其他重要信息 - 2025年3月，Focal One获得CE Mark批准用于治疗深部浸润性子宫内膜异位症 [4] - 2025年4月，在AUA会议上推出新的Focal One I机器人HIFU系统 [5] - 克利夫兰诊所完成世界首例跨大西洋Focal One机器人HIFU手术 [5] - 公司与南加州大学合作举办首届机器人聚焦HIFU前列腺癌大师班 [19] - FARP随机对照试验结果显示，聚焦消融组治疗失败率低于根治性前列腺切除术组 [20][21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 支付方审查和程序批准趋势变化情况 - 该趋势主要涉及医疗保险优势计划患者，约54%的医疗保险患者会选择该计划 [35][36] - 公司与大型咨询公司合作，在报销和市场准入方面取得显著进展，与个别支付方和患者保持密切沟通 [36][37] 问题2: 该趋势是否延续到第二季度，能否获批及是否有拒绝情况 - 存在拒绝风险，但上诉取得显著进展，多数上诉能成功 [38][39] 问题3: HIFU销售增长指导假设及是否考虑程序增长加速 - 资本设备市场不稳定，公司维持16% - 25%的HIFU收入增长指导 [40][41] - 预测中已考虑程序增长，公司有信心实现该增长目标 [41] 问题4: 子宫内膜异位症方面，获得CE Mark批准后在欧洲的营销步骤及美国的计划 - 在获得CE Mark批准的国家进行受控市场进入，与少数初始医院合作，扩大临床开发工作，为更广泛的市场推出做准备 [44][45] - 在美国，公司正在跟进随机对照试验，跟踪数据并监测患者，以便未来与FDA沟通 [46]

文章核心观点 - 诺华将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上展示60项公司或研究者赞助摘要的数据，有望改变临床实践，同时强调其在肿瘤学和血液学领域的领导地位及合作举措 [1][2] 公司策略 - 诺华肿瘤学战略聚焦癌症患者及其护理人员，过去30多年来致力于为患者发现差异化、创新且能改变临床实践的药物，以延长和改善患者生命 [9] - 公司与众多患者倡导组织合作，支持教育、早期癌症筛查和诊断，在实体瘤、血液学和放射性配体疗法（RLT）领域约有35个研发项目，致力于提供开创性癌症护理 [10] 会议数据亮点 ASCO会议 - 关键药物数据包括Kisqali在不同研究中的疗效和安全性分析，如NATALEE研究中不同绝经状态和年龄分析、真实世界黑人患者复发风险分析等；Scemblix在慢性髓性白血病中的疗效和安全性分析；Pluvicto在转移性去势抵抗性前列腺癌中的临床结果分析等 [4][6] - NATALEE亚组分析评估Kisqali在绝经前早期乳腺癌患者中的应用；Pluvicto分析和Scemblix ASC4START主要终点结果为早期应用提供见解；Fabhalta APPULSE - PNH完整结果基于III期项目，报告成人从抗C5转换的扩大PNH人群新数据；Ianalumab II期数据和pelabresib III期长期数据显示血液学疾病管线广度 [5] EHA会议 - 关键药物数据包括Fabhalta在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者中的血红蛋白增加和2年安全性及疗效分析；Scemblix在慢性髓性白血病中的耐受性和患者报告结局分析；Pelabresib与ruxolitinib联合治疗骨髓纤维化的长期疗效结果；Ianalumab在原发性免疫性血小板减少症中的II期研究；Rapcabtagene Autoleucel在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤中的II期试验临床更新 [7][8] 公司合作 - 公司强调其在美国与美国国家橄榄球联盟（NFL）、乳腺癌政策联盟和零前列腺癌组织的合作，鼓励人们积极关注健康并推动以患者为中心的政策解决方案 [2]