文章核心观点 Regeneron和赛诺菲公布Dupixent治疗中重度特应性皮炎有色人种患者的DISCOVER 4期试验结果，显示该药物可改善患者症状，加深对该疾病在这一群体中的临床理解 [1]。 关于有色人种特应性皮炎 - 特应性皮炎是一种潜在2型炎症的慢性皮肤病，有色人种患者症状与白人不同，可能导致诊断不准确和低估疾病严重程度，增加医疗资源使用 [4] 关于DISCOVER临床试验 - 试验对120名有色人种特应性皮炎患者每两周使用一次Dupixent，采用基于体重的给药方案 [2] - 24周时，76%患者达到主要终点EASI - 75，即整体疾病严重程度改善≥75%；53%患者达到临床意义的瘙痒改善；患者炎症后色素沉着较基线减少53%；报告皮肤干燥困扰的患者从78%降至18% [3][5] - 试验安全结果与Dupixent已知皮肤病学适应症的安全性一致，不良事件总体发生率为42%，常见不良事件包括头痛、上呼吸道感染等 [3] 关于Dupixent - 由Regeneron专有VelocImmune技术发明，是一种抑制白细胞介素 - 4和白细胞介素 - 13信号传导的全人单克隆抗体，非免疫抑制剂 [8] - 已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万患者正在接受治疗 [9] - Regeneron和赛诺菲正在3期试验中研究其在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用 [12] 关于Regeneron - 领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，药物和管线旨在帮助多种疾病患者 [25] 关于赛诺菲 - 以研发为驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活，有创新的产品线 [29]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Ventyx Biosciences (VTYX)、Sanofi、Vigil、Roche、Notethera、BioAge、Nomura、Ventus [3][21][91] - **行业**：生物技术、制药 [3] 纪要提到的核心观点和论据 公司业务进展 - **临床试验数据读出时间**：公司有三项二期试验数据即将读出，早期帕金森患者生物标志物试验（VTX - 3232）本月读出；复发性心包炎患者外周化合物开放标签试验和肥胖及心脏代谢风险因素受试者安慰剂对照试验（均为VTX - 3232）在第三和第四季度交界处读出 [8][13][14] - **Sanofi合作协议**：Sanofi与公司就VTX - 3232有优先谈判权协议（ROFIN），该协议在心脏代谢数据读出结束时触发，Sanofi可在首次数据读出时查看数据 [21][24][25] 帕金森试验分析 - **试验设计**：针对早期帕金森患者的10人开放标签试验，每日一次给药，持续28天，以患者自身为对照 [42][46][54] - **成功因素**：安全性、脑脊液（CSF）暴露（目标覆盖）、生物标志物调节（抑制IL - 1β及下游级联生物标志物） [42][62][63] - **理想数据**：CSF中300 - 400纳摩尔的暴露水平，持续覆盖目标；HSCRP等炎症标志物降至基础水平 [58][60][68] - **后续计划**：若试验成功，计划开展二期研究，寻求生物制药合作，探索在阿尔茨海默病等领域的应用 [78] 心脏代谢试验分析 - **试验设计**：信号发现研究，包括单药治疗（VTX - 3232）和与司美格鲁肽联合治疗，各有安慰剂对照，为期三个月，每组40名受试者 [113][114][121] - **预期结果**：可能看到HSCRP等标志物下降，体重单药或联合治疗减重效果可能不显著，但联合治疗较司美格鲁肽额外减重30% - 35%有意义 [124][125][126] - **行业竞争**：Roche也在进行帕金森病的NLRP3生物标志物试验，但未公布数据；还有Notethera、BioAge、Nomura等多家公司在该领域布局 [93][94][106] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司资金状况良好，拥有超过2亿美元资金，试验成本已包含在内，暂无交易紧迫性 [82] - Roche的试验设计与公司相似，有微胶质细胞成像探索性终点，但早期不被重视 [93] - 公司承诺就试验数据发布新闻稿并举行电话会议 [90]

纪要涉及的公司 PTC Therapeutics (PTCT)，一家全球生物制药公司，致力于为罕见病患者发现、开发和商业化变革性疗法 [2] 核心观点和论据 公司整体情况 - **发展成果**：2024年取得成功，按时完成所有开发监管里程碑，提交4份FDA批准申请，有望12个月内在美国实现4次商业发布；营收表现出色，有效管理运营支出，有望近期实现现金流收支平衡；截至2025年第一季度末，资产负债表上现金超20亿美元，为商业发布、研发和业务发展提供支持；聚焦研发活动，为下一波变革性疗法做准备 [3] - **未来规划**：2025年有多个潜在创造价值的里程碑，部分已达成，如瓦替醌NDA获优先审评、PKU药物Sefiance在欧洲获积极意见、PTC 518亨廷顿病项目2期PIVOT HD研究成功；后续还有重要里程碑，如PKU产品Suffiance即将推出 [7] 关键项目情况 - **PKU项目** - **产品优势**：Suffiance有双重作用机制，能满足PKU患者未满足的医疗需求；3期试验显示可降低全谱PKU患者苯丙氨酸水平，超84%患者苯丙氨酸水平达指南标准，22%患者苯丙氨酸水平正常化；长期扩展研究表明超97%患者可放宽饮食，三分之二患者蛋白质摄入超建议量；临床研究证明安全且耐受性良好 [9][10] - **市场潜力**：全球PKU患者约5.8万，美国约1.7万；数据支持产品可覆盖所有关键患者群体；能以高于现有疗法Palynziq的价格定价；商业团队经验丰富，美国市场机会超10亿美元 [14][16] - **上市准备**：全球商业团队就位；美国已确定103个PKU卓越中心，了解处方决策动态，部分中心有数百患者等待用药；建立选择加入计划，让患者、家属和医生了解进展；与支付方进行讨论，支付方认可降低苯丙氨酸的价值；与患者社区密切合作 [12][13][14] - **Friedreich's ataxia项目** - **产品优势**：若获批，Vetiquinone将是首个针对16岁以下儿童和青少年的疗法；NDA基于MoveFA安慰剂对照试验和两项长期研究结果；72周MoveFA研究显示，直立稳定性量表有显著改善，疾病进展减缓42%，降低行走能力丧失风险；长期研究表明，治疗3年患者疾病进展减缓50%，24个月治疗患者疾病评级量表有4.8分改善，相当于疾病进展减缓约2年 [17][18][19] - **市场潜力**：美国约6000名Friedreich's ataxia患者，三分之一为无获批疗法的儿科患者；数据支持Vetiquinone为各年龄段患者提供安全有效的疾病修饰疗法 [20] - **上市准备**：美国上市准备工作进展顺利，与患者倡导组织密切合作，了解患者主要治疗地点并建立关系 [20] - **PTC 518亨廷顿病项目** - **产品优势**：来自PTC领先的剪接平台，是高度差异化的HTT降低剂；口服生物利用度高，可广泛分布于大脑各区域；能剂量依赖性和持久降低亨廷顿蛋白mRNA和蛋白；安全性良好，临床研究无NfL治疗相关峰值；对多个临床量表有剂量依赖性影响 [22] - **研究成果**：2期PIVOT HD研究达到所有关键目标，12周时达到降低亨廷顿蛋白的主要终点，结果持续至12个月；2期受试者多个临床评分呈有利和剂量依赖性趋势；24个月时多个临床量表有长期益处，患者有剂量依赖性NFL降低，支持神经保护的生物学效应；研究证实PTC 518安全且耐受性良好，无治疗相关严重不良事件或NFL峰值 [23][24][25] - **合作进展**：2024年12月与诺华达成许可合作协议，诺华支付10亿美元预付款，最高可达19亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，美国利润分成40%，美国以外有两位数分层特许权使用费；诺华将资助PTC 518后续开发 [25] 研发平台情况 - **剪接平台**：PTC是剪接分子领域先驱，首个获批的剪接调节剂Evrysdi来自PTC实验室，PTC 518在亨廷顿病项目中进展良好；利用先前开发项目的经验，通过专有筛选引擎PTC缩短剪接分子临床前开发时间；有多个中枢神经系统和非中枢神经系统疾病的临床前项目，有望今年推进并分享进展；还计划将该平台用于非核心治疗领域的战略合作伙伴关系 [26][27][28] - **炎症和铁死亡平台**：PTC在该领域有独特专业知识，平台聚焦中枢神经系统和非中枢神经系统疾病病理中重要的炎症和细胞死亡靶点；有多个中枢神经系统和非中枢神经系统治疗领域的临床前项目，如2期准备阶段的DHODH抑制剂项目、进入IND启用研究的NLRP3定向炎症项目、针对帕金森病α - 突触核蛋白的铁死亡项目以及针对多个中枢神经系统和非中枢神经系统疾病的Nrf2激活项目 [28][29] 其他重要内容 - **PKU产品商业成功因素**：患者通过新生儿筛查已全部确定；有成熟的卓越中心；支付方了解疾病，认可降低苯丙氨酸的价值；有经验丰富的商业团队，包括现场销售团队和患者服务团队，能提供全方位服务，确保患者用药和获取药物 [32][33][34][35] - **PKU产品早期目标人群**：不同医生有不同看法，部分医生会先尝试让现有疗法患者换药，部分医生想先让未接受治疗的严重患者用药，总体需求旺盛 [37][38][39] - **PKU产品应对仿制药步骤编辑**：患者服用仿制药1 - 2周达稳态，通过血液测试显示苯丙氨酸水平，再服用Suffiance 1 - 2周可显示更好的降低效果；公司团队有处理步骤编辑的经验，相比DMD处理泼尼松步骤编辑，PKU步骤编辑时间更短、更客观 [41][42] - **Translarna情况**：欧洲委员会4月下旬对Translarna给出负面意见，导致授权未续签，但部分欧洲国家通过允许机制仍在商业使用该药物，预计近期维持25 - 35%的欧洲收入；美国NDA已受理，正在审查，临床现场检查已完成，公司与监管机构就信息请求进行沟通 [43][44]

Reviva Pharmaceuticals Holdings (RVPH) Update / Briefing June 02, 2025 08:00 AM ET Speaker0 As a reminder, this call is being recorded, and a replay will be made available on the Reviva website following the conclusion of the event. I'd now like to turn the call over to doctor Lax Bhatt, founder, president, and chief executive officer of Reviva Pharmaceuticals. Please go ahead, Lax. Speaker1 Thank you, Tara. So good morning, everyone. My name is Lax Bart. I am the founder, president, and CEO of Reviva Pharm ...

BRISBANE, Calif., May 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Annexon, Inc. (Nasdaq: ANNX), a biopharmaceutical company advancing a late-stage clinical platform of novel therapies for people living with devastating classical complement-mediated neuroinflammatory diseases of the body, brain, and eye, today announced that Douglas Love, president and chief executive officer, will present at the Jefferies Global Healthcare Conference on Wednesday, June 4, 2025 at 8:10 a.m. EST. A live webcast of the event can be accessed ...

文章核心观点 量子生物制药公司子公司获澳大利亚人体伦理审查委员会批准开展FSD202治疗特发性肥大细胞活化综合征相关慢性广泛性肌肉骨骼伤害感受性疼痛的2期试验，FSD202有潜力治疗多种炎症性疾病 [1][2] 分组1：试验信息 - 试验名称为“评估FSD202治疗特发性肥大细胞活化综合征相关慢性广泛性肌肉骨骼伤害感受性疼痛安全性和有效性的随机、双盲、安慰剂对照平行组分散式试验” [1] - 随机、双盲、安慰剂对照平行组分散式试验将招募60名特发性肥大细胞活化综合征患者，患者将连续56天每天两次接受FSD202或安慰剂治疗，主要测量指标是从基线到第28天平均每日疼痛强度的降低，还将评估许多次要结果 [1] 分组2：疾病信息 - 特发性肥大细胞活化综合征是一组以多系统症状为特征的疾病，由改变的肥大细胞积累和/或异常肥大细胞介质释放导致，会引起反复过敏症状/发作，使患者陷入神经源性疼痛和炎症循环，病因不明且目前无法治愈 [1] - 慢性广泛性肌肉骨骼伤害感受性疼痛是一种慢性疼痛，与特发性肥大细胞活化综合征相关，其特征是疼痛感知改变，并非直接由组织损伤引起 [1] 分组3：药物信息 - FSD202是一种含有超微粉化棕榈酰乙醇酰胺的药物产品，除特发性肥大细胞活化综合征外，还有潜力治疗多种炎症性疾病 [2] 分组4：公司信息 - 量子生物制药是一家致力于构建创新资产和生物技术解决方案组合的生物制药公司，专注于治疗具有挑战性的神经退行性和代谢性疾病以及酒精滥用障碍，其候选药物处于不同开发阶段 [4] - 公司通过全资子公司Lucid Psycheceuticals Inc.专注于其主要化合物Lucid - MS的研发，Lucid - MS在临床前模型中显示可预防和逆转髓鞘降解 [4] - 公司发明了unbuzzd™并将其非处方药版本分拆给Celly Nutrition Corp.，截至2025年3月31日持有Celly Nutrition 20.11%的所有权，协议包括unbuzzd™销售额7%的特许权使用费，直至支付给公司的总额达到2.5亿美元，之后特许权使用费永久降至3%，公司保留开发类似产品或特定制药和医疗用途替代配方的100%权利 [4] - 公司通过全资子公司FSD Strategic Investments Inc.维持战略投资组合，该投资组合代表以住宅或商业地产为抵押的贷款 [4]

公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注神经炎症治疗，通过生物组合方法增加调节性T细胞数量和功能，以改变神经退行性疾病进程，已在小型试验中得到验证 [4][6] - 公司战略具有多样性，针对小众孤儿适应症和大众市场适应症，当前重点是肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD），因其监管灵活性高、上市路径短，同时阿尔茨海默病和帕金森病为战略合作伙伴提供机会 [9][10] - 公司优先推进ALS项目，预计本季度末提交研究性新药申请（IND），随后启动IIb期潜在注册试验；FTD方面，ALS临床试验启动后将提交IND并于明年初开展2b期研究；同时进行COIVOT - 303和GLP - 1组合的临床前研究 [11][12] - 公司与DRL合作，交易价值7亿美元，已获约1200万美元预付款，IND获批和试验启动后将获840万美元，分两期支付；获批后有中期特许权使用费和最高6.5亿美元销售里程碑收入，有望在2027 - 2028年实现现金流正向 [18][19] - 公司核心是专注执行，推进ALS项目，持续在FTD、阿尔茨海默病和帕金森病等领域生成数据，验证机制；战略上专注神经退行性疾病，通过战略合作伙伴在自身免疫和其他疾病领域寻求机会 [43][45] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在FTD试验中，Treg数量和功能提高，认知标志物稳定，氧化应激标志物等指标向好，疾病得到稳定，增强了公司推进FTD和在ALS取得成功的信心 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FDA对ALS药物审批态度未变，若数据支持，FDA仍会推动药物上市；Relivrio等产品失败虽可惜，但为公司招募ALS患者提供便利 [21][22] - 公司认为在阿尔茨海默病领域有机会，其疗法从根源解决神经炎症问题，有潜力单独发挥作用，也可与其他疗法结合，且对轻度至中度患者有效 [30][33] - 公司的外泌体项目与COIA - 302和COIA - 303项目互补，可降低炎症和神经炎症标志物，下一步将扩大规模 [40][42] 其他重要信息 - 公司开发的组合疗法基于成熟科学和明确靶点，制造方式相对简单，通过使用IL - 2和CTLA - 4降低风险 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司调节性T细胞平台及治疗神经退行性疾病的范式转变方法 - 公司主要解决神经炎症，通过增加调节性T细胞数量和功能来改变疾病进程，采用生物组合方法，如低剂量白细胞介素 - 2（COIA - 301）和CTLA - 4（COIA - 302），已在小型试验中验证 [4][6] 问题: 针对小众和大众市场适应症的战略选择 - 这种选择提供了战略灵活性和风险分散，当前专注ALS和FTD以实现近期价值，阿尔茨海默病和帕金森病为战略合作伙伴提供机会 [9][10] 问题: 优先发展ALS和FTD的原因及优先级 - 优先发展ALS，预计本季度末提交IND，随后启动IIb期试验；FTD在ALS试验启动后提交IND并开展2b期研究；同时进行COIVOT - 303和GLP - 1组合的临床前研究 [11][12] 问题: 与DRL的合作历史、合作方式和经济结构 - 合作基于双方战略契合，交易价值7亿美元，已获约1200万美元预付款，IND获批和试验启动后将获840万美元，获批后有中期特许权使用费和最高6.5亿美元销售里程碑收入 [17][19] 问题: ALS当前格局、监管环境及Relivrio事件的影响 - FDA审批态度未变，若数据支持仍会推动药物上市；Relivrio等产品失败为公司招募患者提供便利 [21][22] 问题: 近期FTD生物标志物数据分析及对临床发展的影响 - Treg数量和功能提高，认知标志物稳定，疾病得到稳定，增强了推进FTD和在ALS取得成功的信心，待患者招募完成后将评估数据并修订2b期试验方案 [25][26] 问题: 公司在阿尔茨海默病领域的机会 - 公司疗法从根源解决神经炎症问题，有潜力单独发挥作用，也可与其他疗法结合，对轻度至中度患者有效 [30][33] 问题: 未来临床发展受COIA - 302试验结果的影响及相关功能结果指标 - 相关标志物包括Treg功能和数量，阿尔茨海默病的主要临床终点是认知量表的变化 [36][38] 问题: 公司疗法对阿尔茨海默病特定亚群的影响 - 公司数据涵盖轻度至中度患者，认为对该群体有效，具体筛选生物标志物仍在讨论中 [39] 问题: 调节性T细胞衍生外泌体平台及其与COIA - 302和COIA - 303的关系 - 外泌体项目与COIA - 302和COIA - 303互补，可降低炎症和神经炎症标志物，下一步将扩大规模 [40][42] 问题: 公司在当前市场环境下的企业战略 - 核心是专注执行，推进ALS项目，持续生成数据验证机制；战略上专注神经退行性疾病，通过战略合作伙伴在自身免疫和其他疾病领域寻求机会 [43][45]

文章核心观点 - 新发布数据进一步证实炎症小体ASC抑制剂IC 100作为帕金森病（PD）疾病改善疗法的潜力，公司准备今年晚些时候在PD动物模型中启动概念验证研究 [1][3] 研究发现 - 小胶质细胞驱动的炎症会导致磷酸化α-突触核蛋白和tau蛋白的传播，分别导致帕金森病和阿尔茨海默病的神经退行性病变、发展和进展 [2] - 研究结论表明小胶质细胞驱动的炎症本身就能引发神经退行性疾病中观察到的一系列病理特征 [5] - 小胶质细胞受神经元细胞的α-突触核蛋白或tau刺激后从稳态转变为活化炎症状态，将炎症小胶质细胞移植到小鼠纹状体中会导致α-突触核蛋白或tau异常积累、严重神经胶质增生和神经炎症，且病理变化会扩散，小鼠出现进行性运动和认知缺陷 [8] IC 100相关 - IC 100是一种新型人源化IgG4单克隆抗体，可抑制炎症小体衔接蛋白ASC，通过结合多种炎症小体的ASC成分特定区域，抑制炎症小体形成，阻断IL - 1β激活，还能结合ASC Specks中的ASC，进一步阻断IL - 1β激活和炎症反应持续，同时减弱适应性免疫反应，主要适应症为伴有某些代谢并发症的肥胖症 [5] - 公司数据显示小胶质细胞炎症由ASC斑点和α-突触核蛋白聚集体触发的NLRP1炎症小体激活驱动，IC 100可抑制NLRP1炎症小体激活，减少有毒磷酸化α-突触核蛋白的水平和传播 [7] 公司情况 - ZyVersa是临床阶段的专业生物制药公司，利用先进专有技术为炎症或肾脏疾病患者开发一流药物，在炎症小体领域凭借IC 100、在肾脏疾病领域凭借2期胆固醇流出介质VAR 200占据有利地位，IC 100主要适应症为肥胖及其相关代谢并发症，VAR 200主要适应症为局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），每个治疗领域都有“产品内管线”潜力，总可及市场超100亿美元 [9] 行业数据 - 全球超1000万人受PD影响，对减缓PD进展的治疗方案有巨大未满足医疗需求，2024年针对PD症状的现有疗法全球销售额达66亿美元，预计到2034年将达133亿美元 [1]

关于作者背景 - 作者Emily Jarvie曾担任澳大利亚社区媒体的政治记者 后转战加拿大报道新兴迷幻药领域的商业、法律和科学发展 [1] - 其作品发表于澳大利亚、欧洲和北美多家主流媒体 包括《The Examiner》《The Advocate》《The Canberra Times》等 [1] 关于发布商定位 - Proactive为全球投资者提供快速、可操作且独立的商业与金融新闻 内容由经验丰富的新闻团队独立制作 [2] - 公司在伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯设有分支机构 覆盖全球主要金融中心 [2] 内容覆盖领域 - 专注于中小市值公司 同时涵盖蓝筹股、大宗商品及广泛投资主题 [3] - 重点报道生物制药、采矿与自然资源、电池金属、油气、加密货币及新兴数字/电动汽车技术等领域 [3] 技术应用策略 - 采用前瞻性技术辅助工作流程 但内容始终由人类编辑主导 [4][5] - 选择性使用自动化工具和生成式AI 坚持符合搜索引擎优化及内容生产的最佳实践 [5]

文章核心观点 - 临床阶段公司BioVie宣布启动2期ADDRESS - LC临床试验，评估bezisterim治疗长新冠相关神经症状的效果，预计2026年上半年公布 topline 数据，该药物此前在阿尔茨海默病和帕金森病试验中展现出减少慢性症状的潜力 [1] 关于长新冠 - 长新冠指新冠症状持续三个月及以上，常见症状有嗅觉味觉丧失、极度疲劳、脑雾等，美国约2000万成年人受影响，全球还有数百万人受影响，造成约3.7万亿美元经济损失，目前尚无有效治疗方法 [2][5] - 研究估计约10 - 30%的新冠感染者会出现数月甚至数年的后遗症，疲劳、脑雾和认知障碍严重影响日常生活和生活质量 [2] - 新兴证据表明持续炎症在长新冠发病机制中起核心作用，特别是在认知功能障碍和其他神经损伤方面，SARS - CoV - 2蛋白会持续存在于体内，引发的炎症通路会影响血脑屏障，导致长期神经炎症及相关症状 [4] 关于Bezisterim - Bezisterim是一种口服生物可利用、能透过血脑屏障的胰岛素增敏剂，具有抗炎作用，无免疫抑制性且药物相互作用风险低，公司认为其在帕金森病、阿尔茨海默病和长新冠等疾病治疗上可能有临床改善效果 [6] - 在帕金森病方面，公司正在进行2期SUNRISE - PD临床试验，评估bezisterim对未接受卡比多巴/左旋多巴治疗患者的运动和非运动症状的安全性和有效性，预计2025年末或2026年初公布 topline 数据；2022年完成的一项2期研究显示，与单用左旋多巴相比，bezisterim与左旋多巴联用在“晨僵”症状和运动控制方面有显著改善，且无药物相关不良事件 [7] - 在阿尔茨海默病方面，公司2023年完成并报告了一项3期随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究的疗效数据；2022年一项2期研究者发起的试验结果显示，接受bezisterim治疗的患者认知和生物标志物水平有所改善 [9] - 在长新冠方面，bezisterim有可能减轻包括疲劳和认知功能障碍在内的神经症状，公司的2期ADDRESS - LC研究是一项随机（1:1）、安慰剂对照、多中心试验，约200名患者参与，评估3个月的bezisterim治疗对减轻长新冠相关神经认知症状的安全性、耐受性和潜在疗效 [8] 2期ADDRESS - LC临床试验 - 该试验由美国国防部资助1313万美元，是一项随机（1:1）、安慰剂对照、多中心试验，评估bezisterim对有认知障碍后遗症和疲劳的长新冠成年患者的疗效、安全性和耐受性，符合条件的患者可访问www.addressLC.com了解更多信息 [3][10] 公司概况 - BioVie是一家临床阶段公司，开发治疗神经和神经退行性疾病以及晚期肝病的创新药物疗法，其候选药物bezisterim可抑制炎症激活，在神经退行性疾病治疗上有潜力；孤儿药候选药物BIV201正在评估和讨论3期临床试验设计，用于减少肝硬化和腹水患者的进一步失代偿 [11]