财务数据和关键指标变化 - 第三季度调整后每股收益为1.86美元，比指导中点高出0.10美元 [5] - 第三季度总净收入接近158亿美元，反映出高个位数销售增长，比预期高出约3亿美元 [5] - 第三季度调整后毛利率为销售额的83.9%，研发费用占销售额的14.3%，销售及行政管理费用占销售额的21.6% [31] - 第三季度调整后运营利润率为销售额的30.9%，其中包括收购的在研产品权利费用带来的17%不利影响 [31] - 公司将2025年全年调整后每股收益指导上调至10.61美元至10.65美元之间，并将总净收入预期提高至约609亿美元 [32] - 公司预计2025年全年调整后毛利率为销售额的84%，研发费用为90亿美元，销售及行政管理费用为135亿美元，调整后运营利润率约为销售额的41% [33] - 公司预计第四季度净收入将超过163亿美元，调整后每股收益在3.32美元至3.36美元之间 [34] - 截至9月底，公司现金余额超过56亿美元，前九个月产生了约130亿美元的自由现金流 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 免疫学业务总收入约79亿美元，按运营基础计算增长11.2% [11] - SKYRIZI全球销售额达47亿美元，按运营基础计算增长46% [11] - RINVOQ全球收入接近22亿美元，按运营基础计算增长34.1% [11] - HUMIRA全球销售额为9.93亿美元，按运营基础计算下降55.7% [15] - 肿瘤学业务总收入近17亿美元，与去年同期相对持平 [15] - 美学业务全球销售额约12亿美元，按运营基础计算下降4.2% [16] - BOTOX美容全球收入为6.37亿美元，JUVÉDERM全球销售额为2.53亿美元，两者增长率均按运营基础计算下降 [16] - 神经科学业务总收入超过28亿美元，按运营基础计算增长19.6% [18] - VRAYLAR总销售额为9.34亿美元，增长6.7% [18] - VYALEV总销售额为1.38亿美元，环比增长40% [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 在克罗恩病治疗中，SKYRIZI和RINVOQ在美国所有疗法线中占据了约50%的新转换患者份额 [11] - 在溃疡性结肠炎治疗中，SKYRIZI和RINVOQ在美国所有机制中占据了近三分之一的新转换患者份额 [11] - SKYRIZI在美国银屑病生物制剂市场中占据了50%的在用患者份额 [14] - RINVOQ在类风湿关节炎治疗中 across lines of therapy 取得了领先的在用患者份额 [14] - 美学业务在美国面临挑战，毒素市场相对平稳，填充剂市场出现双位数下滑 [63] - BOTOX在美国市场份额保持在60%左右，透明质酸填充剂份额稳定在45%左右 [64] - VYALEV在国际市场的接受度超出预期，在用患者捕获率约为80%-85% [74] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划未来10年在美国投资至少100亿美元资本，包括在芝加哥北部新建原料药生产基地以及扩大伍斯特的生物制剂制造和研发能力 [9] - 公司宣布季度现金股息增加5.5%，从2026年2月支付的股息开始 [9] - 公司致力于通过投资研发和外部创新来推动长期增长，2025年调整后研发费用预计为90亿美元 [7] - 公司拥有约90个处于不同开发阶段的项目，预计未来两年将有多个重要里程碑 [7] - 公司近期交易活动包括收购Gilgamesh公司的bretisilocin和Capstan Therapeutics，以增强精神病学和免疫学研发管线 [8] - 在免疫学领域，公司专注于SKYRIZI和RINVOQ的组合方法以及新平台技术，如口服肽和B细胞耗竭方法 [60] - 在神经科学领域，公司致力于建立精神病、偏头痛和帕金森病领域的领导地位，并开发阿尔茨海默病和情绪障碍的新疗法 [61] - 在肿瘤学领域，公司对Temab-A在多种实体瘤、etentamig在多发性骨髓瘤等方面的管线感到兴奋 [62] - 公司已执行约30笔交易，并继续评估所有关键增长领域的外部创新机会 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务表现持续超出预期，并第三次上调2025年展望 [5] - 由于近期没有重大的专利到期事件，公司的增长平台为未来十年的增长提供了清晰的可见性 [6] - 美学业务面临具有挑战性的市场状况，特别是在美国，对经济和通胀的担忧影响了可自由支配支出 [17] - 公司对领先的美学产品组合的长期潜力感到兴奋，并正在投资于推广和产品创新以支持市场复苏 [17] - 管理层对神经科学业务的 exceptional performance 感到非常满意 [18] - 公司认为，如果PBM模式发生变化，其将能够有效适应，因为其业绩是由差异化药物驱动的 [39] - 公司对SKYRIZI和RINVOQ的长期指导充满信心，并预计将超过该指导 [59] - 公司预计，随着HUMIRA侵蚀的绝对美元金额减少，增长将加速，并对在本十年实现高个位数增长保持极度自信 [83] 其他重要信息 - 公司预计IMBRUVICA的IRA定价将于明年生效，HUMIRA的侵蚀将持续，但绝对水平不会像2025年那样高 [54] - 公司预计VYALEV在美国的覆盖范围将很快扩大，这预计将在明年带来进一步的收入拐点 [19] - RINVOQ在斑秃和白癜风的III期试验中取得了积极的顶线结果，监管提交计划于今年晚些时候和明年年初进行 [22] - Temab-A在多种实体瘤中显示出持久的疗效和可控的安全性，计划在晚期结直肠癌、胰腺癌和MET扩增实体瘤中启动新的研究 [25] - tavapadon用于帕金森病的监管申请已提交给FDA [28] - bretisilocin在重度抑郁症的II期概念验证研究中显示出强劲疗效，预计明年将启动针对抑郁症的额外II期研究 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于新的PBM模式对业务的潜在影响以及IRA价格谈判的评论 [38] - 管理层认为，无论PBM模式如何变化，公司都能有效适应，因为其业绩是由差异化药物驱动的 [39] - 公司经常与Cigna沟通，并相信如果PBM模式发生变化，其将能够很好地适应 [42] - 关于IRA，虽然价格尚未公开，但政府在今年这一轮中实现更大幅度降价的重点是明确的，但VRAYLAR和LINZESS的结果不会影响公司的长期指导 [44] 问题: 关于IL-23市场竞争动态以及2026年初步看法的讨论 [47] - 公司对SKYRIZI的增长感到满意，并认为IL-23类别的扩张非常迅速，这不是一个零和游戏 [48] - 公司对竞争地位非常有信心，并且RINVOQ在胃肠病学领域的适应症增强使其地位显著加强 [49] - 关于2026年，公司业务继续表现异常良好，其增长势头应能使其在面临HUMIRA侵蚀和IMBRUVICA IRA定价阻力的情况下仍实现强劲增长 [52] - 神经科学投资组合的表现，特别是VRAYLAR、偏头痛特许经营权（包括BOTOX Therapeutic）和VYALEV，将是2026年的重要增长动力 [54] 问题: 关于SKYRIZI和RINVOQ的长期展望以及美国美学市场最新动态的评论 [58] - 公司已上调SKYRIZI和RINVOQ的2025年指导超过17亿美元，并合理预计将超过其长期指导 [59] - 公司已证明在专利到期后迅速恢复增长，其2025年销售展望比之前的峰值高出近30亿美元 [59] - 关于美学市场，美国毒素市场相对平稳，填充剂市场出现双位数下滑，但公司的份额保持稳定，并且正在投资于消费者活动和培训中心以重振市场 [63][64] 问题: 关于bretisilocin未来研究设计及其在抑郁症治疗范式中的潜力的细节 [68] - 公司对这种方法的短持续时间感到兴奋，这不会成为应用的障碍，并且在一次或两次剂量后疗效持续时间长可能意味着"重新连接"的潜力 [69] - 关键是在抑郁症中研究不同的剂量和持续时间范式，并将在II期研究中探索抑郁症的不同疗法线以及其他情绪障碍的机会 [70] 问题: 关于VYALEV的接受度和竞争动态，以及tavapadon的销售潜力和市场定位的讨论 [73] - VYALEV的在用患者捕获率约为80%-85%，由于其24小时覆盖范围、低运动障碍发生率、低镇静率和无需止吐治疗等优势，在与竞争对手相比中表现出色 [74][76][77] - tavapadon将作为单药疗法和辅助疗法，其一日一次的给药方式、长半衰期、接近左旋多巴/卡比多巴的疗效以及良好的安全性特征（低冲动控制障碍、镇静、运动障碍和外周水肿发生率）使其有望与现有口服仿制药区分开来 [78][79] 问题: 关于随着HUMIRA绝对美元下降幅度减小，增长加速的前景，以及未来6个月内最重要的研发管线数据读出的评论 [82] - 随着HUMIRA侵蚀的绝对美元金额减少，公司将看到增长加速，并且对其在本十年实现高个位数增长的能力仍然极度自信 [83] - 未来重要的数据读出包括免疫学中与SKYRIZI的联合疗法数据、肿瘤学中Temab-A在头颈癌和卵巢癌的数据、etentamig在多发性骨髓瘤的数据、神经科学中VRAYLAR后续药物的数据以及肥胖症中amylin资产的I期和Ib期数据 [85][87] 问题: 关于IRA折扣是否会影响2026年展望，以及RINVOQ在化脓性汗腺炎中的III期研究时间表更新的原因 [91] - VRAYLAR和LINZESS的IRA价格在2027年才生效，因此不会影响2026年展望 [92] - RINVOQ在化脓性汗腺炎中的双盲第16周数据仍预计在明年年底获得，临床试验官网的更新可能源于患者随访时间的变化 [93] 问题: 关于RINVOQ在非节段性白癜风中的机会规模，以及ELAHERE在英国定价的评论 [96] - RINVOQ在斑秃、白癜风、化脓性汗腺炎和狼疮等新适应症的峰值收入潜力至少为20亿美元，并且随着数据读取和市场发展，这一预测将继续完善 [98] - ELAHERE在英国的建议零售价与美国相同，但最终净价将取决于NICE的评估，公司希望看到欧洲国家的定价改革，使药品价值得到更充分的体现 [101] 问题: 关于免疫学中CAR-T和口服肽平台的下一步计划，以及先进疗法在成熟适应症中的最终市场渗透潜力 [105] - Capstan的体内CAR-T平台下一步是继续I期人体研究剂量探索，然后可能在类风湿关节炎和狼疮等风湿病领域开展研究，其优势包括无需淋巴细胞清除 [106] - Nimble的口服肽平台专注于提高效力和延长半衰期，先导候选药物包括口服IL-23和TL1A [107] - 免疫学市场生物制剂渗透率和疗法线扩展方面仍有很大空间，例如克罗恩病生物制剂渗透率超过50%，而特应性皮炎则是个位数，新技术的突破将有助于提升疗效天花板 [109][110] 问题: 关于口服IL-23竞争的看法，以及拥有多种资产组合在肥胖症领域的重要性 [113] - 公司对SKYRIZI的竞争优势充满信心，其数据强劲（如PASI 90达80%）、季度给药方便、对掌跖、头皮和生殖器等部位有效，并能延缓银屑病关节炎的影像学进展 [114][116] - 在肥胖症领域，公司认为拥有组合疗法是有益的，重点是提高耐受性和持久性，因为目前只有约30%的患者在使用肠促胰岛素一年后仍继续治疗 [119] 问题: 关于公司与政府达成正式协议的预期，以及美学市场复苏的领先指标 [122] - 公司继续积极与政府就改善患者可及性和可负担性以及保护美国在医疗创新领域的领导地位进行接触，并已在投资美国制造业和药品定价方面采取行动 [129] - 美学市场复苏的领先指标包括消费者信心、中产阶级消费者对毒素新治疗的态度以及透明质酸填充剂市场情绪的稳定，新产品TrenibotE的推出也是一个重要催化剂 [131][132] 问题: 关于公司未来5年美国与非美国业务比例的变化，以及RINVOQ标签变更带来的扩张机会的量化 [136] - 公司未公开披露长期美国与非美国业务组合，但产品组合是主要驱动因素，历史水平（HUMIRA之前约为2/3美国，1/3国际）可作为参考 [137] - RINVOQ在炎症性肠病领域的标签增强显然是一个净增量积极因素，其益处将随着时间的推移而建立，具体规模尚未完全量化 [138] 问题: 关于并购的最新想法，包括近期收购后的优先领域和进行大型交易的意愿 [141] - 公司的并购重点仍然是能够驱动下一个十年及以后增长的资产，并有财力追求后期机会，但当前投资组合已为未来十年增长提供清晰可见性，因此更侧重于新型机制和平台技术 [142] - 重点领域是核心治疗领域：免疫学、神经科学、肿瘤学、美学以及新增的肥胖症，预计将继续为研发管线增加深度以驱动长期增长 [144]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入同比增长17.4%，其中航空性收入增长18.3%，非航空性收入增长15.6% [7] - 公司直接运营的业务收入增长30.1%，主要得益于货运和保税仓库业务的整合，贡献了5.59亿墨西哥比索 [7] - 第三方运营商收入增长4.7%，得益于新商业空间的开业和在更优市场条件下的合同重谈 [7] - 服务成本同比增长14.1%，若排除因法规变更导致公司直接运营的登机桥和机场巴士成本，服务成本增幅约为4.8% [8] [9] - 第三季度EBITDA达到51亿墨西哥比索，增长12.8%，EBITDA利润率为64.3% [9] - 截至9月3日，公司现金及现金等价物为117亿墨西哥比索，流动性状况强劲 [10] - 第三季度支付了第二笔也是最后一笔股息，每股8.42墨西哥比索 [10] - 第三季度发行了总额85亿墨西哥比索的新债券，其中70亿用于资本支出，15亿用于偿还桑坦德银行贷款 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 非航空性业务中表现最强的业务线包括食品饮料、零售、免税店、地面交通和分时度假 [8] - 公司直接运营的业务（如FBO、酒店）预计在未来三到四年内将比第三方运营的业务增长更快 [19] [21] - 货运和保税仓库业务不属于MDP监管范围，公司有兴趣在其他有市场需求和机会的机场复制此业务 [51] [52] 各个市场数据和关键指标变化 - 第三季度总客运量同比增长2.5%，达到1580万人次，增长由新航线和增加班次支撑，抵消了国际旅行的下滑 [4] [5] - 国际客运量下降，主要受移民相关挑战和美国现政府更严格政策的影响，特别是影响了VFR和休闲旅客的行为 [4] [15] - 普拉特·惠特尼发动机问题持续限制Volaris和Viva Aerobus的座位运力恢复，航空公司预计到2027年才能完全恢复其机队 [4] - 巴亚尔塔港国际旅客量在前九个月下降约5%，但预计冬季来自加拿大和美国航线的运力增加将改善明年第一季度的表现 [61] [62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点仍为提升连通性和网络多元化，第四季度将开通8条通往加拿大的新国际航线，并首次将洛斯卡沃斯与巴拿马直连，以拓展中美洲网络 [5] [6] - 公司计划继续优化商业服务，利用客流增长提升所有机场的价值创造 [8] - 关于土耳其和凯科斯群岛的投标流程仍在进行中，尚未有决议公布 [12] - 公司正在分析收购Motiva Airports的潜在可能性，包括审查数据室信息、交易细节和建立财务模型，最终决定预计在11月中旬做出 [12] [44] - 对于Motiva Airports的潜在收购，公司考虑独自竞标或建立合作伙伴关系，并计划主要通过杠杆融资 [32] [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 宏观经济不确定性和汇率波动是短期内的现实挑战，但公司受益于有韧性的国内市场、多元化的机场组合和严格的财务管理 [11] - 管理层对VFR市场的复苏持乐观态度，认为当前下滑是短期现象，待乘客充分了解美国移民政策趋势后将会恢复 [16] [17] - 对于2026年世界杯的影响，目前难以量化，具体效果取决于在瓜达拉哈拉比赛的国家队抽签结果，预计可能带来30万至50万旅客 [54] [55] 其他重要信息 - 航空收费方面，原计划分两阶段实施批准的涨价（2025年3月涨15%，2026年涨剩余部分），但基于今年客流和载客率趋势，公司提前在9月1日实施了平均7.5%的第二次调整 [7] [25] - 预计2026年2月将再次调整收费，届时全年将体现三次调价效应，预计到2026年底最大收费实现率将达到93%-97% [25] [26] [36] [37] - 2026年第一季度EBITDA利润率预计将接近年初发布的指引 [27] - 根据MDP，到2029年公司在墨西哥的航站楼面积将增加约55%，主要来自瓜达拉哈拉T2、巴亚尔塔港新航站楼、蒂华纳机场扩建和洛斯卡沃斯T2扩建等项目，为商业收入增长提供大量机会 [56] [57] [58] - 第三季度航空性收入每旅客指标环比下降，主要原因是高收费的国际旅客流量占比下降以及墨西哥比索升值约4.6% [53] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于当前客流动态和年度指引的看法 [15] - 国际客流，特别是VFR航线持续表现不佳，主要受美国移民政策影响，但已观察到部分直达航线及经蒂华纳中转至美国的VFR市场出现加速迹象 [16] - VFR市场的下滑被视为短期现象，待乘客充分了解政策后预计将恢复，且对航空公司已宣布的运力增长持乐观态度 [17] - 公司直接运营的商业业务增长迅速，预计随着新航站楼区域（如巴亚尔塔港新航站楼）的开放以及FBO、酒店等新业务的拓展，未来三到四年该部分业务将继续以快于第三方业务的速度增长 [19] [20] [21] 问题: 关于成本水平和MDP最大收费的展望 [24] - 随着机场设施和人员（安保、清洁等）的增加，当前季度的成本水平在后续季度预计将维持 [25] - EBITDA利润率预计将符合年初指引 [25] [27] - 收费方面，2025年3月已上调15%，9月1日再上调7.5%，预计2026年2月将再次上调，全年将体现三次调价效应，最终实现率取决于通胀和汇率，预计2026年底达到93%-97% [25] [26] [36] [37] 问题: 关于Motiva Airports资产收购的策略 [30] [31] - 公司仍在评估各种选项，尚未最终决定是独自竞标还是建立合作伙伴关系 [32] - 收购的核心理由是业务多元化，利用公司在商业收入和成本控制方面的经验为Motiva旗下资产（包括巴西、厄瓜多尔、哥斯达黎加、库拉索等地机场）提升价值 [42] - 若进行收购，计划主要通过杠杆融资 [32] - 时间线由卖方主导，公司预计在11月中旬做出最终决定 [43] [44] 问题: 关于2026年收费预期和最大收费实现目标 [35] - 预计2026年2月再次调整收费，到2026年底最大收费实现率目标在93%-97%范围内，约95% [36] [37] 问题: 关于新航线（洛斯卡沃斯至巴拿马）和货运业务发展 [47] - 洛斯卡沃斯首次直连巴拿马（由巴拿马航空执飞），通过巴拿马枢纽打开了连接南美和中美洲的新市场机会 [49] [50] - 货运和保税仓库业务不属于MDP范围，公司有意在有其他市场需求和机会的机场复制此业务 [51] [52] 问题: 关于航空性收费环比下降的原因 [53] - 主要原因是高收费的国际旅客流量占比下降，以及墨西哥比索升值约4.6% [53] 问题: 关于2026年世界杯对客流的预期影响 [54] - 具体影响尚不明确，取决于在瓜达拉哈拉比赛的国家队抽签结果，预计可能为瓜达拉哈拉带来30万至50万旅客，蒂华纳通过CBX连接南加州比赛也可能产生积极影响 [54] [55] 问题: 关于未来几年商业区域扩展和非航空性收入每旅客的长期愿景 [56] - 到2029年，通过主要机场的航站楼扩建，总商业面积将增加约55%，为商业收入提供重大增长机会 [56] [57] [58] 问题: 关于主要机场（特别是巴亚尔塔港）国际客流疲软的具体影响 [60] - 巴亚尔塔港前九个月国际旅客下降约5%，主要由于美国航空和精灵航空等运力减少，但对冬季来自加拿大和美国运力恢复持乐观态度，预计明年第一季度将改善 [61] [62]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总产品和特许权使用费收入为1.9亿美元，DMD特许经营权持续贡献强劲收入 [4][5][20] - 2025年全年收入指引收窄至6.5 - 8亿美元，待监管行动和Emflaza全年表现进一步明确后，有望进一步收窄指引 [5] - 第一季度非GAAP研发费用为1亿美元（排除900万美元非现金股票薪酬费用），低于2024年第一季度的1.07亿美元（同样排除900万美元非现金股票薪酬费用） [20] - 第一季度非GAAP销售、一般和行政费用为7200万美元（排除900万美元非现金股票薪酬费用），高于2024年第一季度的6400万美元（排除900万美元非现金股票薪酬费用） [21] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.7002亿美元，而截至2024年12月31日为11.4亿美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 DMD业务线 - Translarna第一季度净产品收入为8600万美元，在欧洲虽遭EC撤回营销授权，但通过当地报销机制仍有产品发货，在欧洲以外地区如拉丁美洲、独联体、中东和北非地区持续有订单 [12][13][20] - Emflaza季度净收入保持强劲，尽管有仿制药进入市场，但对第一季度收入影响不显著 [14] 其他业务线 - TEGSEDI和WAYLIVRA在拉丁美洲通过患者识别和地理扩张实现业务增长 [14] - Upstaza和CABILITY继续在已识别患者的国家开展商业活动 [14] - 因Roche的IVIZD第一季度全球收入约4.7亿美元，PTC获得3600万美元特许权使用费收入 [20] 各个市场数据和关键指标变化 欧洲市场 - SUFIANCE获CHMP积极意见，预计6月获欧盟委员会采纳，公司正为欧洲市场推出做准备，优先考虑德国等可通过指定患者计划实现早期准入的国家 [5] - Translarna在欧洲虽被EC撤回授权，但利用欧盟指令相关条款，部分国家仍可通过当地报销机制继续获得产品 [13] 美国市场 - SUFIANCE的NDA与FDA的讨论进展顺利，预计FDA将做出决定，公司经验丰富的美国团队已为快速有效推出做准备 [7][13] - Translarna的NDA正在接受FDA审查，若获批，美国团队将迅速推出产品 [13] 其他市场 - Translarna在拉丁美洲、独联体、中东和北非地区持续有订单，预计新老患者未来仍可获得该疗法 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为现金流收支平衡的公司，强大的现金储备为关键商业和研发工作提供资源支持 [4][10] - 加速SUFIANCE全球推出计划，未来12个月将在25个市场推出，优先考虑德国、美国和日本 [16] - 推进多个产品的FDA批准申请，包括Pitiquinone、Translarna等，未受近期FDA变化影响 [7][8] - 关注业务发展机会，考虑商业和管线资产，以增强商业组合和产品线 [39][111] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局良好，各方面执行出色，对未来发展充满信心 [4] - 近期FDA变化未对公司产品审批申请产生影响，各项审批按正常节奏进行 [7][8] - 公司现金状况良好，能抵御全球宏观不确定性，支持战略执行和实现预期里程碑 [10][21] 其他重要信息 - PTC518亨廷顿病项目的PIVOT HT 2期研究取得积极顶线结果，达到主要终点，公司计划完成额外分析并讨论后续开发和监管步骤 [9] - SUFIANCE长期研究数据持续支持其满足关键患者市场细分需求，能让患者放宽饮食，对所有疾病亚型均有益处 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SUFIANCE与FDA的讨论进展及患者咨询情况 - 公司与FDA的讨论已进行多轮法律谈判，接近尾声，对审批进度有信心，未受FDA变化影响 [26][27] - 患者咨询活跃，无特定患者类型，社交媒体活动推动了患者兴趣，公司疾病意识网站参与人数不断增加 [29][30][31] 问题2: SUFIANCE在欧洲2025年是否有收入贡献及公司业务发展意向 - 公司预计SUFIANCE 2025年在欧洲有收入，利用早期准入计划加速收入机会 [38] - 公司财务状况良好，会关注商业和管线资产的业务发展机会，待产品线更清晰后确定重点方向 [39] 问题3: SUFIANCE在营养学家群体中的近期兴趣及欧美商业化差异 - 公司在推出计划中让营养学家和营养师深度参与，加强医学团队以提供同行支持 [43] - 美国和德国将在相近时间推出SUFIANCE，前期工作使两国有望在2025年下半年为收入做出重要贡献 [46][47] 问题4: 如何平衡PTC518加速审批和明确药物益处的关系 - 公司对PTC518数据的看法与昨日一致，药物在靶点参与、降低HTT水平、安全性和耐受性方面表现良好，有临床和生物标志物效果信号 [51][52] - PIVOT HD试验证明2期患者可能是最佳临床试验人群，为后续开发提供重要经验，公司认为已证明降低HTT水平与临床益处相关，将继续与监管机构讨论 [52][53] 问题5: SUFIANCE饮食放宽数据在支付方报销中的应用 - 临床研究数据显示，SUFIANCE对使用saproteren BH4疗法的患者有更好的降低效果，对非BH4响应患者也有显著效果 [57][58] - 支付方认为SUFIANCE有差异化优势，在降低费用和患者达标数量方面表现出色，饮食放宽特性引发支付方兴趣，预计审批流程有利 [59][60] 问题6: Emflaza在仿制药进入后的销量、毛利净比情况及品牌防御策略 - Emflaza销量和毛利净比变化不大，公司团队通过提供优质服务和建立患者关系，保持品牌忠诚度，每月仍能新增患者 [65][66] - 预计随着更多仿制药进入，会有一定侵蚀，但公司将继续努力维护市场份额 [66] 问题7: SUFIANCE饮食放宽在现实世界中的应用速度及欧美日市场差异 - 社交媒体反馈显示患者对饮食放宽热情高，公司与营养师密切合作，帮助患者合理放宽饮食，预计在商业环境中发挥积极作用 [71][72] - 欧美日市场的医疗保健提供者对饮食放宽特性印象深刻，未发现明显差异 [74] 问题8: Friedreich's疗法的医生反馈、FDA不举行AdCom会议原因 - FDA在中期会议表示现阶段无需举行AdCom会议，未给出更多细节，公司认为FDA对疾病和终点有充分理解 [78][79] - 儿科和成人患者对Friedreich's疗法有高度未满足需求，医生认为该疗法疗效好、安全性高、监测要求低，预计会快速被采用 [81][82][83] 问题9: Translarna在欧盟外国家的现状、收入可持续性及PTC518自然历史对照选择原因 - Translarna在欧盟外市场未受EC决定影响，在拉丁美洲、英国、中东和北非有订单，收入可持续性较好 [86][87][88] - PTC518仅对功能指标与大型登记处进行比较分析，以获得匹配对照人群，NfL数据仅提及剂量依赖性降低并参考相关自然历史出版物，未进行比较分析 [91][92] 问题10: 全球宏观因素对财务指引和业务发展决策的影响 - 关税对公司业务影响极小，美国产品IP在美国，潜在关税仅影响商品成本 [96] - 公司定价策略独立于最惠国待遇情况，能确保产品价值最大化，未受宏观因素影响 [97][98] - 公司申请在CDER，依赖临床试验临床疗效，未受CBER变化影响，各项审批按计划进行 [99] 问题11: Friedreich's疗法患者中儿科和成人的比例 - 美国约6000名Friedreich's患者中，约三分之一为儿科患者 [104] 问题12: 公司早期研发管线情况及业务发展机会 - 公司有多个处于临床前不同阶段的剪接项目，预计很快进入临床，还分享了DO2DH抑制剂和NLRP3抑制剂项目进展 [110] - 公司关注业务发展机会，考虑能补充现有研发组合的项目，待监管决策明确后确定重点方向 [111] 问题13: Vadiquinone利用自然历史数据审批的反馈 - 公司将Vadiquinone长期数据与FA COMS自然历史数据库比较，证明有长期益处，FDA熟悉该数据库，其曾用于Scott Clarus授权审批 [116][117]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收增长15%，达到7.45亿美元，非GAAP摊薄后每股收益为1.13美元，同比增长59% [5][12] - 第一季度非GAAP研发费用为1.47亿美元，低于2024年同期；非GAAP销售、一般和行政费用为1.83亿美元，同比下降 [14][15] - 第一季度非GAAP运营利润率达到35.7%，同比扩大11.9个百分点；运营现金流为1.74亿美元，较2024年第一季度增长271% [15][19] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO全球营收达2.14亿美元，同比增长40%，预计全年营收在9 - 9.5亿美元之间，中点代表全年增长26% [13][14] - 酶疗法业务部门营收增长8%，达到4.84亿美元，其中Palynziq增长22%，Aldurazyme增长40%，Vimzim表现不均 [13][22] 各个市场数据和关键指标变化 - Voxsogo在49个国家可获得治疗，美国市场关注新患者引入，预计下半年收入增加；美国以外市场持续强劲 [20][22] - Voxsogo美国以外收入约占总收入的75%，预计该比例会有季度波动，长期将与其他产品类似，美国占三分之一，美国以外占三分之二 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司实施战略和运营模式变革，聚焦创新和扩张，预计未来实现更强业绩和创新 [6] - 推进创新战略，Voxogo完成儿童软骨发育不全关键III期研究入组，Palynziq计划下半年在美国和欧洲提交青少年治疗申请 [10] - 预计通过业务发展强化内部创新，关注基因定义疾病的临床阶段资产 [44] - 应对潜在制药关税，分析潜在风险和缓解策略，全球业务模式和美国制造能力提供一定保护 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为罕见病药物领先创新者，受宏观经济和医保政策影响较小，核心基本面使其在不确定市场环境中具备优势 [7] - 对2025年全年业绩充满信心，预计实现创纪录表现，持续为股东创造价值 [11][125] 其他重要信息 - 会议使用非GAAP财务指标，相关与GAAP的对账信息可在财报新闻稿和演示文稿中找到 [2][3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Voxogo二季度营收是否会下降，以及公司对潜在25%制药关税的财务影响评估 - 公司观察到VOXOGO全球订单动态，目前营收与患者增长不完全相关，但患者数量逐季增加，预计下半年营收大幅增加 [35] - 公司对中美加关税影响不大，已在重申的指引中考虑；对于潜在未来制药关税，正在建模评估所有情景和缓解策略，暂不提供具体量化信息 [36][37] 问题2: 公司业务发展的时间安排，以及BMN 333今年数据的详细程度 - 公司对业务发展机会感到兴奋，有明确战略，继续专注今年至少达成一笔交易，将适时提供更新 [43][45] - BMN 333正在进行健康志愿者一期研究，预计年底提供数据是否支持推进的 topline 更新，更详细PK数据和一期全部数据预计明年上半年公布 [46][47] 问题3: Voxsogo进一步推动患者采用的策略 - 美国市场聚焦各年龄段患者采用，针对0 - 4岁和5岁以上患者制定策略，包括提高药物认知度、扩大处方医生群体、增加现场人员等 [52][54] - 美国以外市场继续寻找准入和认知途径，开拓新市场 [56] 问题4: BMN 351在小鼠模型中的安全信号，以及即将公布的数据中是否有安全相关数据 - 观察到的安全信号是反义寡核苷酸（ASO）类药物的常见效应，公司选择特定化学类型以扩大治疗窗口 [61][62] - 下半年将公布6毫克/千克剂量组的数据，除肌肉活检的肌营养不良蛋白检测外，还将展示所有可用的安全数据 [63] 问题5: 如何应对市场对Voxogo长期价值的担忧 - 商业执行方面，强调“开始并持续治疗”模式，利用6000患者年的疗效和安全数据、广泛标签和全球商业布局，维持增长轨迹 [66][67] - 研发方面，继续利用临床经验发布数据，开发用于其他身材相关疾病的药物，投资下一代药物BMN 333 [69][70] 问题6: BMN 333的关键试验是否与Voxogo采用相同终点 - 公司设想进行与Voxogo的比较有效性研究，观察与之前研究类似的终点 [72] 问题7: Voxogo全球净价格是否变化，以及BMN 333关键试验的目标 - Voxogo未观察到定价动态，营收与需求的不相关性是市场因素导致，与价格无关 [79] - BMN 333希望在生长动力学方面显示出优于Voxogo的效果 [78] 问题8: 其他生长障碍疾病的研究时间，以及BMN 333在这些适应症中的推进计划 - 努南综合征、特纳综合征和特发性矮小症的研究协议已开放入组，预计2027年有数据支持开展关键研究 [83] - BMN 333在健康志愿者研究后，将进行剂量范围和有效性研究，目前讨论主要与软骨发育不全相关，后续信息将支持决策 [84] 问题9: Voxsogo美国和美国以外销售的变化趋势 - 上季度已说明Voxsogo美国和美国以外营收情况，美国以外收入约占75%，预计该比例会有季度波动，长期将与其他产品类似 [87][88] 问题10: 如何定义BMN 333支持开展注册试验的topline数据，是否只确定一个剂量，对竞争对手的CMP加生长激素研究的看法，以及Voxogo的制造地点 - BMN 333研究目标是看到游离CMP持续暴露水平的多倍增加，数据将解锁后续研究，后续研究包括剂量范围和比较有效性部分 [93][94] - 生长激素与CNP联合使用可能在短期内增加身高，但历史上未转化为最终成人身高的显著增加，且存在加速骨龄、比例失调、心血管和代谢紊乱等问题 [94][97] - Voxogo药物物质来自美国 [100] 问题11: Voxogo在软骨发育不全中的PK与生长结果无显著相关性，对基于BMN 333的PK数据得出结论的影响 - Voxogo半衰期短，测量完整PK曲线有挑战，BMN 333预计有更连续的释放模式，与Voxogo PK曲线不同 [104][105] - 可参考其他长效CNP的临床前模型和结果，通过看到高于目前水平的多倍增加，有机会验证假设 [105] 问题12: BMN 351下半年的甲基肌营养不良蛋白数据中，10%肌营养不良蛋白水平是否是决定未来行动的唯一目标 - 患者达到6个月时，将有全面的安全数据和多种物质的PK数据，包括药物、肌肉中的药物含量、跳过产物和肌营养不良蛋白 [109] - 模型显示25 - 26周的肌营养不良蛋白水平在稳态时预计会升高2 - 3倍，可判断稳态时是否能达到10% [110] - 研究中还测量功能结果，但需等待药物达到稳态，目前是6毫克/千克剂量组的首次数据，9毫克/千克剂量组也已完全入组 [110][112] 问题13: 是否能在2027年前看到其他矮小适应症的二期数据，以及未来几年的盈利潜力 - 关于矮小症，公司公开表示2027年有信息开展三期研究，临近时间可能有数据，但目前不承诺 [115][116] - 公司对今年全年每股收益指引有信心，长期来看，排除潜在制药关税影响，预计营收和非GAAP运营利润率目标将带来显著每股收益增长 [117][118] 问题14: BMN 333关键项目的批准标准，以及美国以外的批准计划 - 2026年启动的研究是二期 - 三期联合研究，包括剂量范围和与Voxogo的最终比较有效性研究，希望在主要终点上显示优于对照组的结果 [123] - 公司已与FDA达成协议，正在与全球监管机构合作 [123]