招股书显示，这款瞄准银屑病、强直性脊柱炎等适应证的口服小分子药，凭借"中国首个双机制PDE4抑 制剂"已进入NDA（新药上市申请）优先审评，不过，这个赛道已是硝烟弥漫：前有同类竞品药进入集 采被砍价超过93%，后有37款临床竞品围追堵截，这也为该药品如愿获批上市后的商业化表现增添了不 确定性。 明星的病情能够引发公众对自身免疫疾病的关注，但身处其中的创新药企能否借资本破局，还得靠药效 说话。 核心产品面临激烈竞争 作为一家计划依据港股18A规则上市的生物医药企业，和美药业具有这类公司典型的高投入、高潜力特 征。 当李宇春轮椅出行的画面刺痛公众神经，当周杰伦近期佝偻行走的视频引爆热搜，"强直性脊柱炎"这个 医学名词在一夜之间"火"了。 公开资料显示，中国有约400万名强直性脊柱炎患者。实际上，在自身免疫疾病方面，中国有超过8000 万位患者面临无药根治的困境。 《每日经济新闻》记者注意到，近日，一家深耕该领域的药企赣州和美药业股份有限公司（以下简称和 美药业）正式向港交所递交上市申请，携核心药物Mufemilast冲刺18A生物科技IPO（首次公开募股）。 招股书显示，和美药业尚未获得收益，存在显著的"资金饥渴 ...

自身免疫疾病治疗机制 - 自身免疫疾病由过度活跃的免疫反应导致组织损伤引发 目前疗法主要靶向细胞因子或B细胞 但T细胞在1型糖尿病、肝炎、多发性硬化症和类风湿性关节炎等疾病中发挥核心作用 [2] - T细胞通过细胞毒性、细胞因子释放及辅助性T细胞引导其他免疫细胞参与疾病发展 但广泛抑制T细胞可能导致免疫缺陷、癌症和机会性感染 [3] - 需要开发新疗法选择性靶向致病性T细胞 同时保留有益T细胞功能 [4] LAG-3抑制受体机制 - 研究首次揭示LAG-3抑制受体由MHC-II调控的条件性激活机制 LAG-3依赖MHC-II介导的TCR空间邻近效应 与TCR复合物形成顺式共定位 实现对CD4+ T细胞的有效抑制 [4] - 该机制颠覆了免疫检查点激活的传统认知 LAG-3对激活条件的高度依赖性使其在体内难以触发 但为精准干预自身免疫性T细胞提供机会 [5] - LAG-3通过胞内FSAL基序与TCR信号组分CD3ε形成凝聚体 破坏CD3ε/Lck结合 [8] 双特异T细胞抑制抗体(BiTS) - 团队开发靶向LAG-3与TCR的双特异T细胞抑制抗体(BiTS) 可特异性调控LAG-3阳性致病性T细胞 在多种自身免疫疾病动物模型中展现显著疗效 [5] - BiTS为Fc减弱型LAG-3/TCR双抗 能绕过同源肽-MHC II类分子需求 有效抑制CD4+和CD8+ T细胞 在小鼠模型中缓解自身免疫疾病症状 [8] 治疗应用前景 - 研究为缺乏安全有效疗法的T细胞驱动型自身免疫疾病(如难治性多发性硬化症、类风湿性关节炎)提供新干预策略 [10] - 该机制首次提出以LAG-3与TCR分子互作为靶点 为自身免疫疾病治疗开辟新途径 [10]

纪要涉及的公司 三生国健 纪要提到的核心观点和论据 - **业绩表现**：2024 年公司营业收入达 11.9 亿元，同比增长 17.7%，主要源于已上市三款产品；归母净利润 7 亿元，超 4 亿元是投资参股项目分拆上市带来的产品分红；扣非归母净利润 2.5 亿元，同比增长 19%[3] - **研发投入与现金储备**：2024 年研发投入 5.4 亿元，同比增速显著，因较多产品临床推进加快进入二三期；截至 2024 年底现金储备 33 亿元，资金储备稳健[4][5] - **自免领域布局与策略**：自 2022 年聚焦自免领域，管线数量逐年增加，2024 年达 22 个；立项和推进围绕高发病率和临床解决方案不足的自免疾病；力争未来五年每年至少一到两个产品提交 NDA 申报[6] - **2025 年产品研发计划**：2025 年是数据读出大年，8 个产品推进到下一阶段，包括 2 个进二期、5 个相关适应症进三期、1 个进 NDA 状态，保障每年一到两个产品提交 NDA 申报[7] - **白介素 17A 产品（608）**：银屑病适应症 2024 年 11 月提交 NDA 申报，强直性脊柱炎和放射性阴性脊柱炎适应症 2025 年进三期；有效性上核心指标改善超 90%，12 周起效患者 52 周持续缓解率超 90%；安全性上 Ada 发生率低于 2%，竞品在 5% - 17%；预计 2025 年获批，2024 年 Q4 组建销售团队，有疗效、低不良反应率、Q8W 给药方案竞争优势[8][9][10] - **伊赛普产品**：有 20%省份未完成招标，面临招标和指标压力，预计今年三款已上市产品实现个位数增长[10] - **白介素 - 4 单抗**：在成人中重度 AD、青少年和儿童中重度 AD、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、COPD 等适应症进展迅速；成人中重度 AD 缓解率良好，青少年 AD 数据优于度普利尤，COPD 患者肺功能改善值优于其他在研药物[11] - **白介素 - 5 单抗**：针对重度嗜酸性粒细胞哮喘进入三期临床，国内推进最快，FEV1 通气值改善优于海外竞品美泊利珠单抗[11] - **抗白介素 - 1β 单抗**：针对痛风性关节炎急性发作期完成三期临床准备 NDA 申报，间歇期进入三期；急性发作期达双终点，间歇期痛风急性发作次数 RR 值和 HR 值较阳性对照秋水仙碱有大幅改善[12] - **靶向 BDC2 和 TL1A 产品**：均进入一期临床；BDC2 主要适应症为 SLE，国内推进最快，经改造实现皮下给药和长效化；TL1A 主要适应症为 IBD，有 Best - in - Class 潜力，经改造实现皮下给药并延长半衰期，国内推进最快[13][14] - **全年业绩指引**：预计今年三款已上市产品合计个位数增长，整体收入两位数增长，含 CDMO 等经营性收入，不含部分 BD 项目非经营性收入[19] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **707 项目**：目前无法提供明确时间线，合作双方在进行内部流程及反垄断审查，结束后尽快披露信息[15] - **痛风性关节炎产品**：与传统小分子降尿酸药物不同，通过抑制炎症体系缓解症状；应用场景为急性发作期和间歇期，对频繁急性发作的中重度患者是刚需[16] - **费用规划**：鉴于国内竞争和新产品立项差异，无法提供太远预期，今年研发费率和销售费率预计与去年基本持平[17] - **BD 项目**：公司重视 BD 方向，正推进两款一期临床在研产品及未获 IND 批件新产品设计的 BD 工作，目前无法承诺今年具体 BD 产品类型或数量[18]

每经记者｜鄢银婵 陈晴 每经编辑｜魏官红 当李宇春轮椅出行的画面刺痛公众神经，当周杰伦近期佝偻行走的视频引爆热搜，"强直性脊柱炎"这个 医学名词在一夜之间"火"了。 公开资料显示，中国有约400万名强直性脊柱炎患者。实际上，在自身免疫疾病，中国有超过8000万位 患者面临无药根治的困境。近日，一家深耕该领域的药企赣州和美药业股份有限公司（以下简称"和美 药业"）正式向港交所递交上市申请，携核心药物Mufemilast冲击18A生物科技IPO（首次公开发行）。 招股书显示，这款瞄准银屑病、强直性脊柱炎等适应证的口服小分子药，凭借"中国首个双机制PDE4抑 制剂"已进入NDA（新药上市申请）优先审评，不过，这个赛道已是硝烟弥漫：前有同类竞品药进入集 采被砍价超93%，后有37款临床竞品围追堵截，这也为该药品如愿获批上市后的商业化表现增添了不确 定性。 明星的病情能够引发公众对自身免疫疾病的关注，但身处其中的创新药企能否借资本破局，还得靠药效 说话。 核心单品面临激烈竞争 已上市竞品集采砍价超93% 作为一家计划依据港股18A规则上市的生物医药企业，和美药业具有这类公司典型的高投入、高潜力特 征。 Mufemila ...

编译丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 促炎细胞因子是炎症性疾病的关键介质，在转录和转录后等多个层面受到严格调控，以避免不必要的炎症反应并维持体内平衡。促炎细胞因子的转录调控在很大 程度上受先天免疫信号通路和转录因子协同激活的调节，其中，翻译后修饰和表观遗传修饰发挥着关键作用。此外，RNA 结合蛋白 （RBP） 通过 RNA 剪接、修 饰、核输出、翻译和降解，在先天免疫反应和炎症的转录后调控中发挥关键作用。然而，多功能 RBP 介导特定促炎细胞因子翻译调控的机制仍需进一步研究，以 全面了解免疫系统的稳态和功能障碍。 泛素 对蛋白质的修饰在稳态调节和免疫反应中发挥着关键作用，包括炎症性疾病。已有数种 E3 泛素连接酶被报道在调节先天免疫反应和炎症方面发挥关键作 用，其机制是通过直接结合并修饰其底物来实现的。然而，对于含有 RNA 结合基序的 E3 泛素连接酶 （E3-RBP） ，它们是否能够结合特定的 mRNA 并在 mRNA-蛋白复合物中发挥 E3 泛素连接酶活性以调控炎症反应，仍需进一步阐明。 2025 年 6 月 16 日 ， 中国医学科学院系统医学研究院 / 苏州系统医学研究所 及 海军军医大学免疫与炎 ...

药物研发进展 - 华东医药全资子公司中美华东获得国家药监局批准开展0.3%罗氟司特泡沫治疗脂溢性皮炎患者的III期临床试验 [1] - 罗氟司特泡沫是2023年8月从美国Arcutis公司引进的创新皮肤外用制剂，公司拥有大中华区及东南亚的独家开发、注册、生产和商业化权益 [1] - 0.3%罗氟司特泡沫已在美国和加拿大获批用于9岁及以上脂溢性皮炎患者治疗，并于2025年5月获FDA批准用于12岁及以上头皮和身体银屑病患者治疗 [3] - 0.3%罗氟司特乳膏和0.15%罗氟司特乳膏已在国内启动针对特应性皮炎和斑块状银屑病的III期临床试验，并于2024年11月完成首例受试者入组 [4] 产品临床价值 - 罗氟司特是磷酸二酯酶-4抑制剂，通过抑制PDE4减轻炎症反应，为脂溢性皮炎治疗提供新机制 [2] - 该产品在临床试验中显示近80%患者在第8周达到完全或接近完全清除症状，且安全性良好 [2] - 与传统激素类外用制剂相比，罗氟司特泡沫每日使用一次且无长期使用时间限制，显著提高患者依从性 [2] - 产品适用于所有身体部位包括毛发区域，采用独特水性保湿泡沫配方克服传统乳膏和软膏局限性 [2] 市场潜力 - 中国银屑病药物市场预计2025年达到32.55亿美元，全球特应性皮炎治疗市场2032年预计达245亿美元 [4] - 银屑病和特应性皮炎具有长期用药特点，患者用药黏性高，罗氟司特具备可观市场潜力 [4] - 该产品是FDA二十多年来首个批准的新机制脂溢性皮炎外用药物，具有差异化竞争优势 [3] 公司战略布局 - 自身免疫领域是华东医药三大核心治疗领域之一，已布局20余款在研生物药和小分子创新产品 [5] - 公司构建外用制剂研发平台，拥有10项在研和商业化外用制剂产品，覆盖多种适应症和剂型 [8] - 已形成银屑病治疗"黄金组合"，包括生物制剂、口服小分子药物和多种外用制剂，实现全人群覆盖 [8] - 公司自主研发与全球化合作并重，持续深耕自身免疫及外用制剂领域 [9]

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 4 月 29 日，西班牙拉巴斯大学医院的研究人员在 Cell 子刊 Med 上发表了题为： CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease 的案例 报道。 该研究使用 CD19 CAR-T 细胞治疗了 1 例 MDA5+ 皮肌炎合并快速进展性间质性肺病的患儿，显示出了有 效性和安全性，治疗至今 11 个月内，患者的病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。 在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM- RPILD 的儿童患者的情况。 在 CAR-T 细胞注射前 34 天 （-34 天） ，常规治疗使 MDA5+ DM-RPILD 患者病情稳定。由于在 B 细胞再 生障碍的情况下 CAR-T 细胞扩增，怀疑深层组织中存在可能作为靶细胞的 CD19+ B 淋巴细胞。未出现发热 或细胞因子释放综合征/细胞 ...

财务表现 - 2024年营业收入11.94亿元，同比增长17.70% [2] - 2024年归属净利润7.05亿元，同比增长139.15%，主要受益于联营企业Numab一次性特别股息分配4.11亿元 [3] - 2024年扣非净利润2.46亿元，同比增长18.99% [2] - 经营活动现金流量净额2.81亿元，同比下降32.48%，因销售回款增加但人工成本、材料支出及研发费用同步上升 [3] - 2025年归母净利润预测为3亿元（中泰证券），同比下降57.42%，主因2024年含子公司分红款4亿元的一次性收益 [3] 核心产品与集采影响 - 核心产品益赛普2024年完成20多个省份区域集采落地，均价下调但通过学术推广和预充针剂型增长实现销售规模稳中有升 [4] - 益赛普市场份额从2016年40.14%降至2022年27.00%，面临阿达木单抗生物类似药等10余种竞品冲击 [4] - 2025年益赛普仍面临集采扩面压力，需通过"做量保利"策略应对价格下行 [5] 战略转型与管线调整 - 2023-2024年累计剥离肿瘤管线（602、609等）及眼科管线（601A、707等），交易对价含首付款6.56亿元及里程碑付款，2024年相关收入6611万元 [6][7] - 2024年6月进一步授权沈阳三生7个非自免管线项目，获首付款2.36亿元 [7] - 2024年2月拟授权抗肿瘤临床前项目612和708，获首付款1.02亿元及15%销售额分成 [8] - 剥离非核心资产后，公司研发投入压力降低，2022-2024年归母净利润从0.49亿元回升至7.05亿元 [8] 自免行业前景 - 全球自免疾病患者占比7.6%-9.4%，现有药物仅覆盖不到30种适应症，未满足需求显著 [9] - 中国自免及炎症市场规模预计2025年达61亿美元，2030年达199亿美元，2025-2030年CAGR超20% [10] - 生物制剂市场份额将从2022年41.9%提升至2030年69.3%，2022-2025年CAGR达38.9% [10] - 行业趋势聚焦创新疗法（如生物制剂、小分子靶向药）及个性化治疗方案 [10]