公司发展历程与现状 - 公司是一家专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，已拥有3个已获批上市产品和7个在研药物 [2] - 公司创始人薛群在罕见病领域深耕超过二十年，公司成立于2012年，早期因融资限制以肿瘤管线为主，2018年成为关键转折点，迈入2.0发展阶段 [2] - 2018年行业迎来多项利好：国家发布首批121种罕见病目录、中国罕见病联盟成立、公司与药明生物达成战略合作、港交所18A上市政策落地、公司完成D轮融资 [2] 上市产品与临床价值 - 三款上市产品精准填补临床空白：海芮思和迈芮倍通过专利买断引进，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）和阿拉杰里（ALGS）综合征的空白 [3] - 戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药 [3] 政策支持与产业突破 - 国家药监局于2024年10月18日审议通过《生物制品分段生产试点工作方案》，允许探索分段生产 [5] - 得益于该政策，戈芮宁成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，破解了原有政策下生产全流程需集中同一厂房的商业化阻碍 [4][5] - 戈芮宁近期成功纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起实施 [5] 市场机遇与支付创新 - 罕见病创新药市场被视为“蓝海中的蓝海”，国内存在大量未被满足的临床需求 [1] - 商业保险被视为亟待开发的资源蓝海，国内四大保险公司拥有巨大资金池，商保能为创新药拓宽支付渠道，增强药企创新动力 [5][6] - 预计2026年相关罕见病药物将迎来一轮重要的市场爆发期 [6] 未来战略：双核驱动与全球布局 - 公司未来将实施“双核驱动”战略：一方面巩固并扩大国内罕见病领域龙头地位，加速布局国际市场；另一方面聚焦全球创新，在新产品研发、新技术突破及供应链建设等方面实现突破 [7] - 公司正推进戈芮宁与跨国企业协商出海事宜，未来有望通过全球化创新与药物出海，跻身国际一流梯队 [8] 产业协同与商业化合作 - 2025年8月，公司与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化罕见病产品线商业化布局 [7] - 百洋医药拥有3000余名销售代表，覆盖超2000家医院，远超公司自有团队300家医院的覆盖范围，合作能借助其成熟渠道扩大销售规模且不消耗研发资金 [7] - 双方共建的战略平台将加速现有三款产品的国内推广，并探索更多合作项目 [8] - 公司正积极酝酿引入更多战略合作伙伴，亟需诊断领域的企业或机构加入，以形成“诊断-治疗-认知提升”的良性循环 [8]

公司发展历程与现状 - 公司是一家专注罕见病领域的全球化生物制药公司，已成立逾二十载，目前拥有3个已获批上市产品和7个在研药物 [1] - 公司创始人薛群在罕见病领域深耕十年，于2012年创建公司，旨在满足国内大量未被满足的临床需求 [1] - 2018年是公司发展的关键转折点，受益于国家首批罕见病目录发布、中国罕见病联盟成立、与药明生物达成战略合作、港交所18A政策落地及成功融资，公司迈入2.0发展阶段 [1] 上市产品组合与临床价值 - 三款上市产品精准填补临床空白：海芮思和迈芮倍通过专利买断引进，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型及阿拉杰里综合征等领域空白，并刷新了国家诊疗共识与指南 [2] - 戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药 [2] 政策支持与研发突破 - 国家生物制品分段生产试点政策是公司核心产品戈芮宁成功上市的关键，该政策于2024年10月18日审议通过，旨在激发企业研发活力 [3][5] - 戈芮宁成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，其研发曾深陷高成本困境，分段生产模式在原有政策下存在GMP认证障碍 [3][5] - 生物新药上市前需完成四批样品生产，其生产成本占戈芮宁全部研发费用的一半以上，且上市前无法销售，给企业带来巨大财务风险 [5] 市场机遇与支付创新 - 罕见病创新药市场被视为“蓝海中的蓝海”，国内存在大量未被满足的临床需求 [4] - 戈芮宁近期成功纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起实施 [5] - 商业保险被视为亟待开发的资源蓝海，能为创新药拓宽支付渠道，增强药企创新动力，预计2026年相关罕见病药物将迎来一轮重要的市场爆发期 [6] 未来战略：双核驱动与全球布局 - 公司未来将实施“双核驱动”战略：一方面巩固并扩大国内罕见病领域龙头地位，推动新产品或新适应症上市并加速布局国际市场；另一方面聚焦全球创新，在新产品研发、新技术突破及供应链建设等方面实现突破 [7] - 公司正筹划进入3.0发展阶段 [7] 产业协同与商业化合作 - 2025年8月，公司与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化罕见病产品线商业化布局 [7] - 百洋医药拥有3000余名销售代表，覆盖超2000家医院，远超公司自有团队300家医院的覆盖范围，合作能借助其成熟渠道扩大销售规模且不消耗研发资金 [7] - 双方共建的战略平台将加速现有三款产品的国内推广，并探索更多合作项目，公司正积极酝酿引入更多战略合作伙伴，特别是诊断领域的企业或机构 [8] 全球化与创新展望 - 戈芮宁已在国际市场引起关注，公司正推进与跨国企业协商出海事宜 [8] - 公司已处于国内龙头地位，未来有望通过全球化创新与药物出海，跻身国际一流梯队 [8] - 随着罕见病药物陆续上市及患者认知加深，将形成“诊断-治疗-认知提升”的良性循环 [8]

公司发展历程与现状 - 公司是一家专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，创始人薛群在罕见病领域深耕超过二十年，公司成立于2012年[2] - 公司目前拥有3个已获批上市产品和7个在研药物，已构建起多元产品矩阵[1][2] - 2018年是公司发展的关键转折点，受益于国家首批罕见病目录发布、中国罕见病联盟成立、与药明生物达成战略合作以及港交所18A政策落地等多重利好，公司迈入2.0发展阶段[2] - 公司正筹划进入3.0发展阶段，未来将实施“双核驱动”战略，巩固国内龙头地位并聚焦全球创新[7] 上市产品与研发成果 - 三款上市产品精准填补临床空白：海芮思和迈芮倍通过专利买断引进，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）和阿拉杰里（ALGS）综合征的临床空白[3] - 戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药[3] - 戈芮宁的成功上市得益于国家生物制品分段生产试点政策的精准赋能，使其成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药[4][5] 政策支持与行业环境 - 国家政策是破解罕见病创新药研发高成本困境的关键力量，2024年10月国家药监局通过的《生物制品分段生产试点工作方案》为行业带来红利[4][5] - 国家五部门联合发布的首批罕见病目录将121种疾病纳入其中，为行业发展奠定基础[2] - 戈芮宁近期成功纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起实施，商业保险支付被视为拓宽创新药支付渠道、增强药企创新动力的关键[5][6] - 创始人判断，2025年创新商保支付模式已良好落地，预计2026年相关罕见病药物将迎来一轮重要的市场爆发期[6] 商业化战略与合作 - 公司实施“双核驱动”战略：一方面巩固并扩大国内罕见病领域龙头地位，加速布局国际市场；另一方面聚焦全球创新，参与全球罕见病价值链创造[7] - 2025年8月，公司与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化罕见病产品线商业化布局[7] - 与百洋医药合作的核心是资源互补，百洋医药拥有3000余名销售代表，覆盖超2000家医院，远超公司自有团队300家医院的覆盖范围，可帮助扩大销售规模而不消耗研发资金[7] - 公司正积极酝酿引入更多战略合作伙伴，特别是诊断领域的企业或机构，以形成“诊断-治疗-认知提升”的良性循环生态体系[8] 成本挑战与生产模式 - 生物新药上市前需完成三批工艺性能确认（PPQ）和一批GMP认证样品生产，这四批样品的生产成本占戈芮宁全部研发费用的一半以上，是企业面临的巨大财务风险[4] - 戈芮宁采用“上海外高桥基地生产原液+江苏无锡GMP厂房制剂罐装”的分段生产模式推进临床试验，但在原有政策下，生产全流程需集中于同一厂房才能获得GMP认证，给商业化带来阻碍[4] - 分段生产试点政策破解了上述产业痛点，允许以委托生产方式探索分阶段生产，促进了专业化分工并提升了供应保障能力[5] 全球市场布局与展望 - 戈芮宁实现了国内酶替代疗法平台的零突破，已在国际市场引起关注，公司正推进与跨国企业协商出海事宜[8] - 公司已处于国内龙头地位，未来有望通过全球化创新与药物出海，跻身国际一流梯队[8] - 罕见病创新药市场被视为“蓝海中的蓝海”，国内存在大量未被满足的临床需求[1]

薛群介绍，公司的三款上市产品已精准填补多个临床空白：海芮思和迈芮倍两款产品是公司通过专利买 断引进后在国内上市，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）、阿拉杰里（ALGS）综合征等领域的临床 空白，还刷新了相关适应症的国家诊疗共识与指南；戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自 主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药。 政策赋能破困局 在罕见病创新药研发的高成本赛道上，政策支持成为破解产业困境的关键力量。薛群直言，公司核心产 品戈芮宁的成功上市，既离不开企业直面研发挑战的坚守，更得益于国家生物制品分段生产试点政策的 精准赋能。 戈芮宁的研发历程曾深陷高成本困境。作为国内首个本土自主研发的戈谢病酶替代治疗药物，其采 用"上海外高桥基地生产原液+江苏无锡GMP厂房制剂罐装"的分段生产模式推进临床试验，该模式虽适 配临床需求，但在原有政策框架下，药品生产全流程需集中于同一厂房才能获得GMP认证，给商业化 推进带来巨大阻碍。更关键的是，一期临床患者接受治疗后，经过六个月剂量爬坡后，患者无法中途停 药的治疗连贯性，促使企业必须推动上海外高桥车间完成GMP认证改造。 ● 本报记者 傅苏颖 北海康成创始人、董事长兼 ...

股价表现 - 北海康成-B(01228)股价单日涨超9% 报2.4港元 成交额1613.03万港元 [1] - 该股年内累计涨幅高达16倍 [1] 财务业绩 - 上半年收益2224.8万元 同比减少50.33% [1] - 期内溢利5923.8万元 去年同期亏损2.47亿元 实现扭亏为盈 [1] - 收入减少主因贺俪安分销协议终止后在中国台湾销售停止 [1] - 除贺俪安外收益同比减少170万元或6.9% 主因积极存货管理及减少迈芮倍库存 [1] 战略合作 - 与百洋医药达成股份认购协议 百洋医药斥资1亿港元认购公司股份 [2] - 签订独家商业化服务协议 百洋医药子公司获得特定产品在中国内地、香港及澳门地区推广权 [2] 产品进展 - 三款罕见病产品通过商保创新药目录形式审查 [2] - 包括今年5月获批上市的戈芮宁(注射用维拉苷酶β) 用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者长期酶替代治疗 [2]

股价表现 - 股价单日上涨8.6%至2.4港元 成交额1613.03万港元 [1] - 年内累计涨幅达16倍 [1] 财务业绩 - 上半年收益2224.8万元 同比减少50.33% [1] - 期内溢利5923.8万元 去年同期亏损2.47亿元 实现扭亏为盈 [1] - 收益减少主因贺俪安分销协议终止导致中国台湾销售停止 [1] - 除贺俪安外收益同比减少170万元或6.9% 主因积极存货管理及减少迈芮倍库存 [1] 战略合作 - 百洋医药斥资1亿港元认购公司股份 [2] - 与百洋医药签订独家商业化服务协议 授予特定产品在中国内地、香港及澳门推广权 [2] 产品进展 - 三款罕见病产品通过商保创新药目录形式审查 [2] - 包括5月获批上市的戈芮宁（注射用维拉苷酶β）用于12岁及以上戈谢病患者 [2]

股价表现 - 公司股价单日上涨9 48%至2 54港元 成交额1031 41万港元[1] - 业绩发布后股价涨幅一度超过12%[1] 财务业绩 - 上半年收益2224 8万元 同比减少50 33%[1] - 期内溢利5923 8万元 去年同期亏损2 47亿元 实现扭亏为盈[1] - 除贺俪安在中国台湾销售外 收益同比减少170万元或6 9%[1] 业务运营 - 收入减少主要由于2024年底贺俪安分销协议终止后在中国台湾销售停止[1] - 收益减少部分原因系2025年上半年实施积极存货管理并在渠道中减少迈芮倍库存[1] 战略合作 - 2025年8月与百洋医药达成股份认购协议 百洋医药斥资1亿港元认购公司股份[1] - 与百洋医药签订独家商业化服务协议 授予其特定产品在中国内地 香港及澳门地区的推广权[1]

股价表现 - 股价涨超12%至2.54港元 成交额1031.41万港元 [1] 财务业绩 - 上半年收益2224.8万元同比减少50.33% [1] - 期内溢利5923.8万元实现扭亏为盈 去年同期亏损2.47亿元 [1] - 除贺俪安销售外收益同比减少170万元或6.9% [1] 业务变动 - 收入减少因终止贺俪安分销协议及停止中国台湾销售 [1] - 实施积极存货管理并减少迈芮倍库存 [1] 战略合作 - 百洋医药斥资1亿港元认购公司股份 [1] - 百洋医药子公司获得特定产品在中国内地、香港及澳门地区推广权 [1]

财务表现 - 公司取得收益2224.8万元，同比减少50.33% [1] - 期内溢利5923.8万元，去年同期亏损2.47亿元，实现扭亏为盈 [1] - 每股盈利0.14元 [1] 收益变动原因 - 收入减少主要由于贺俪安分销协议于2024年底终止后，在台湾地区销售停止 [1] - 除贺俪安在台湾销售外，收益较2024年同期减少170万元或6.9% [1] - 收益减少部分原因系2025年上半年实施积极存货管理，并在渠道中减少迈芮倍库存 [1] 战略调整 - 公司自2021年起战略性专注于罕见病领域 [1]

公司股价表现 - 北海康成今年以来股价涨幅超过1700% [3] - 公司市值仅约10亿港元 股价最低时跌至0.315港元/股成为"仙股" [3][4] - 股价最高时回归2.5港元/股 [4] 产品研发突破 - 5月获批首款自研罕见病药物注射用维拉苷酶β(戈芮宁) 是中国本土首款自主研发的罕见病创新药 [4] - 戈芮宁成为国家药监局2024年《生物制品分段生产试点工作方案》发布后首个通过分段生产检查的创新生物药 [4] - 从项目启动到获批上市仅用6年半时间 打破创新药研发"三十原则" [9] - 在已获批的三款戈谢病药物中 戈芮宁适应证最广 [9] 政策与资格认证 - 8月中旬公司所有产品通过商保创新药目录初审 [3] - 3款创新药均通过商保创新药目录初步形式审查 [4] - 获得1亿元战略投资 [3] 商业化策略 - 公司有信心让国内戈谢病患者的年治疗费用大幅下降至少50% [11] - 前两款罕见病药海芮思、迈芮倍未纳入国家医保目录 只能依靠惠民保和自费渠道销售 [12] - 海芮思在惠民保覆盖的罕见病药物中城市覆盖数量位居第一 但仅约10%已确诊患者使用过该药物治疗 [12] 财务表现 - 过去三年营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元、8510.30万元 累计净亏损超过13亿元 [14] - 公司最新市值在10亿港元左右徘徊 [14] 研发管线布局 - 产品线涵盖亨特氏综合征、阿拉杰里综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿、戈谢病、法布雷病、A型血友病等多个罕见病领域 [10] - 在研的其他罕见病适应证均被纳入官方发布的两批罕见病目录中 [9] 行业地位与发展 - 国内还没有聚焦于罕见病药物研发的公司 [6] - 全球酶平台已运转30年 二十多款药物年销百亿美元 中国此前连一款自研酶替代药都没有 [9] - 罕见病药物的潜力仍然被严重低估 无论是市场规模还是技术含量 [13] - 公司正在积极与跨国药企接触 寻求产品出海机会 [14] 历史背景 - 2012年回国创业时罕见病行业政策非常不明朗 [6] - 2017年嗅到第一批罕见病目录待发的气息 开始逐步淘汰肿瘤管线 [6] - 2018年与药明生物签署战略合作协议 [6] - 2021年12月10日在港交所上市 首个交易日跌幅接近27% [4]