今年年初至今，创新药一跃成为港市涨幅最大的板块，超过30家创新药企股价实现翻倍，而北海康成-B(01228)以半个月2.5倍的股价涨幅名列前茅。 乘市场东风，流动性回暖 6月以来，北海康成在二级市场最大的变化除了高涨的股价外，便是显著放大的成交量，而这与今年港市整体流动性回暖息息相关。 据智通财经APP了解，今年以来，港股市场无论是从表现还是成交活跃度方面都明显提升，Wind数据显示，截止今年5月，恒生与恒生科技年内涨幅均超过 了15%，在全球主要指数中位列前茅。成交活跃度上，截至5月，年初以来港股主板日均成交额近2500亿港元，明显高于2024年全年日均1318亿和2023年日 均1049亿港元。在此背景下，一些港股所独有的行业结构如新消费、互联网、创新药在结构性行情下更是凸显优势。 智通财经APP观察到，6月以来，北海康成股价出现"旱地拔葱"式拉升，在6月的前11个交易日内，公司股价有5个交易日的单日涨幅超过15%，其中6月12日 和13日，北海康成股价分别大幅收涨26.54%和58.54%。得益于此，北海康成在今年6月月度股价最高涨幅达到252.94%。 北海康成之所以能在今年6月掀起一波大涨行情，离不 ...

公司股价表现 - 6月16日盘中涨幅超过40%，收盘涨幅16.92%，最新股价0.38港元/股 [2] - 当日成交量为5206.319万股 [1] - 公司当前市值1.6亿港元 [2] 核心产品进展 - 注射用维拉苷酶β（戈芮宁）国内获批上市，适用于12岁及以上I型和Ⅲ型戈谢病患者 [2] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药 [3] - 该产品是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目 [3] - 戈芮宁适应症范围最广，覆盖I型和Ⅲ型患者群体 [3] 产品定价策略 - 进口戈谢病药物年治疗费用150万-250万元 [4] - 公司预计通过分段生产使患者年治疗费用下降至少50% [4] - 具体定价尚未公布，但承诺大幅降低治疗成本 [4] 研发管线 - 拥有8个在研候选药物，覆盖多种罕见病 [5] - 研发方向包括酶替代疗法(ERT)和单克隆抗体等 [5] - 重点针对东亚地区高发罕见病进行研发 [4] 财务状况 - 2024年营业收入8510.3万元，归母净利润-4.43亿元 [6] - 现金及银行结余仅1050万元（截至2024年底） [7] - 已采取多项措施缓解资金压力，包括获得2000万元贷款和1300万元过桥贷款 [7] 运营调整 - 全职雇员精简至50名（截至2025年3月） [7] - 终止部分租赁协议和许可协议以减少运营成本 [7] - 正在寻求新的融资来源和战略投资 [7] 市场策略 - 计划推动戈芮宁进入医保丙类目录 [8] - 同时探索国际市场的拓展机会 [2] - 利用亚洲临床资源降低研发成本，提高价格竞争力 [4]

港股市场表现 - 小米集团-W(01810)涨超3%，雷军宣布月底发布YU7及平板新品，大摩指新品或成股价上涨关键因素 [1] - 金山软件(03888)涨超12%，新游《解限机》公测在即，预约超520万，大摩看好收入潜力 [1] - 三一国际(00631)涨超5%，第一季度净利增23%，招银国际称业绩超预期缓解增长担忧 [1] - 荣晖国际(00990)涨超4%，发行新股筹资4亿港元，并计划更名为"至源控股" [1] - 潼关黄金(00340)涨超7%，金价突破3400美元，中东局势升温推升避险需求 [1] - 金风科技(02208)涨超6%，风电核准量增72%，国金证券预期行业需求上修 [1] - 和铂医药-B(02142)涨超4%，与Visterra合作推进HCAb技术，加速免疫疾病药物开发 [1] - 康方生物(09926)涨超7%，卡度尼利单抗ASCO年会数据发布，强化宫颈癌治疗价值 [1] - 和誉-B(02256)涨超5%，依帕戈替尼完成首例患者给药，获CDE突破性疗法认定 [1] - 科济药业-B(02171)涨超5%，CAR-T产品EHA数据发布，胃癌适应症纳入优先审评 [2] - OSL集团(00863)涨超3%，数字资产交易量增43%，计划收购印尼牌照拓展市场 [2] - 心动公司(02400)涨超7%，《伊瑟》国际服表现亮眼，中金预期首月流水达1亿元 [2] - 雅各臣科研制药(02633)涨超7%，年度净利增12.7%，专科药业务强劲推升收益 [2] - 周大福(01929)涨超4%，2025财年业绩胜预期，美银上调2026财年盈利预测12% [2] - 内房股普涨，广州全面取消限购政策，金辉控股(09993)涨6.91%，远洋集团(03377)涨3.85%，富力地产(02777)涨3.06%，融创中国(01918)涨2.84% [2] - 山东墨龙(00568)涨超40%，中东冲突刺激油价回升，华泰证券看高油价中枢 [2] - 稳定币概念股普遍高开，连连数字(02598)涨8.12%，众安在线(06060)涨4.37%，联易融科技-W(09959)涨4.23%，移卡(09923)涨3.57% [3] - 联合能源集团(00467)涨超7%，与乌兹别克斯坦签增产合同，拓展中亚能源市场 [3] - 顺丰同城(09699)涨近4%，提高服务合作上限至205亿港元，电商退货需求激增驱动 [3] - 南京熊猫电子(00553)涨超3%，脑机接口项目有序推进，智能交互终端开发中 [3] - 中国同辐(01763)涨超6%，商用堆量产钇-90微球突破，东吴证券指其领跑短半衰期医用同位素国产化 [3] - 华润万象生活(01209)涨近3%，大摩称购物中心同店销售高增长，或上调全年盈利指引 [3] - 航空股普跌，东方航空(00670)跌3.95%，中国国航(00753)跌3.83%，南方航空(01055)跌2.36%，国泰航空(00293)跌0.97% [4] - 微创脑科学(02172)涨超6%，我国首例侵入式脑机接口临床试验启动，开源证券看好商业前景 [4] - 奢侈品股集体走高，周大福(01929)涨5.4%，英皇钟表珠宝(00887)涨7.27%，周生生(00116)涨4.77%，艾德韦宣集团(09919)涨1.25% [4] - 长飞光纤光缆(06869)涨超7%，国信证券证实空芯光纤现网测试领先，野村看好AI算力需求驱动 [4] - 北海康成-B(01228)再涨35%，月内累涨250%，旗下戈谢病新药戈芮宁获批上市，定价较现有疗法降幅超50% [4] - 稀土概念股早盘走高，中国稀土(00769)涨5.56%，金力永磁(06680)涨3.36% [5] 美股市场表现 - 奥斯汀科技(OST.US)涨逾5%，公司设计、开发和制造各种尺寸和定制尺寸的TFT-LCD显示模组模块，主要应用于消费电子、户外液晶显示器和汽车显示器 [6] - 创智环球(CGTL.US)大跌超31%，创智环球是一家来自香港的电子产品回收商(目前主要是智能手机、平板电脑和笔记本电脑) [6] - 日日煮(DDC.US)涨超16%，日日煮近日宣布在比特币财库策略上取得了战略性进展：与BitGo Trust Company, Inc.建立了保管合作关系 [6] - 全球第二大稳定币USDC的发行商Circle(CRCL.US)股价走高，该股涨超25%，沃尔玛(WMT.US)和亚马逊(AMZN.US)近期都在探索是否在美国发行自有稳定币 [6] - 休斯敦能源(HUSA.US)盘中一度熔断，涨超119%，国际油价大幅飙升，WTI原油盘中突破77美元/桶，最高涨幅达到14.08%，布伦特原油突破78美元/桶，最高上涨13.18% [6] - 甲骨文(ORCL.US)涨超7%，该公司预计其2026财年云业务收入预计将同比增长40%，多家华尔街大行更新了甲骨文的评级，目标价介于185美元至240美元 [6] - 波音(BA.US)跌近1.6%，印度政府考虑停飞波音787，并就空难事件进行安全审查 [6] - 比特币概念股普跌，CleanSpark(CLSK.US)跌超4%，Riot Platforms(RIOT.US)跌超4%，MARA Holdings(MARA.US)跌近5%，特朗普媒体科技集团(DJT.US)跌近2% [7]

港股上市公司北海康成制药有限公司（以下简称北海康成）近日发布公告，注射用维拉苷酶β（商品名 为戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个自主研发适用于治疗12岁及以上青少年和成人I型及 Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。该药也是国家药监局在2024年10月发布《生物制品分段生产试点工 作方案》后，国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，开发及生产成本有望降低。作为北海 康成即将进入商业化的首个自主研发产品，戈芮宁在顶着诸多"光环"上市的同时，能否成为扭转北海康 成业绩的转折点？ 目标不止国内市场 同北海康成此前上市的几款产品一样，戈芮宁适应症也聚焦罕见病领域。据公告，该药是国内首个自主 研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。 戈谢病是一种最常见的遗传性溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突 变引起的常染色体隐性遗传病。临床中戈谢病包括0型（围产期致死型）、I型（慢性非神经病变型）、 Ⅱ型（急性神经病变型）和Ⅲ型（慢性神经病变型），其中I型和Ⅲ型戈谢病患者多能活到成年，患者 临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症 ...

产品获批上市 - 药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市 [1] - 该产品用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者 [1] - 这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物 [1] - 该产品是目前覆盖适应症最广泛的戈谢病治疗产品 [1] 戈谢病背景 - 戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症 [2] - 患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变 [2] - 严重时甚至可能因并发症危及生命 [2] - 全球平均每10万人中戈谢病患病人数为0.7~1.75 [2] - 戈谢病已被纳入中国《第一批罕见病目录》 [2] - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 作为戈谢病的标准治疗方案 [2] - ERT经过30年的临床应用，在改善患者的主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效 [2] 技术优势 - 戈芮宁利用平台化技术将大大降低开发成本 [2] - 开发采用了第二代创新技术，提高了酶的活性 [2] - 通过公司超高效连续生物工艺平台WuXiUPTM实现了产量与质量的双重提升 [2] - 综合产量提升超过110倍 [2] - 酶比活性提升超过50% [2] - 大幅降低了生产成本 [2] - 开发了用于商业化产品放行和稳定性测试的细胞活性检测方法 [2] - 有效保证了产品的质量控制 [2]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药领域，涵盖头颈鳞癌治疗进展、国内创新药动态及全球新药研发情况，重点介绍Merus公司EGFR/LGR5双抗联合K药治疗头颈鳞癌的积极数据，还涉及国内创新药企的公告、交易事件以及全球其他公司的新药临床进展[1][9][15] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 头颈癌相关 - 头颈癌是全球第6大常见恶性肿瘤，每年新发病例约89万，占所有癌症类型的4.5%，头颈鳞癌（HNSCC）是最常见组织学类型，占90%，复发或转移性HNSCC患者预后差，5年生存率不足5% [9] - LGR5是膜蛋白，与肿瘤进展相关，LGR5+干细胞样细胞驱动癌症生长，LGR5靶向疗法与其他机制药物联合或BsAb可解决单独靶向LGR5的局限性 [12] - Merus公司的Petosemtamab是核心管线，处于临床III期，通过三重机制阻断癌细胞生长，联合K药一线治疗PD - L1+ HNSCC的II期临床数据显示，cORR达63%，mPFS为9个月，12个月OS率为79%，安全性良好 [15][18] - Petosemtamab单药治疗2L+ HNSCC的II期临床数据显示，ORR为36%，中位DOR、PFS和OS分别为6.2、4.9和11.4个月，安全性较好 [24] - Petosemtamab有多项在研临床试验，还将开展治疗结直肠癌的II期研究 [27][28] 国内创新药回顾 - 涨幅前5的Biotech公司为三生国健（+99.96%）、创胜集团（+44.86%）、宜明昂科（+36.25%）、欧康维视（+34.51%）、康宁杰瑞（+32.84%）；跌幅前5为君圣泰（-12.77%）、腾盛博药（-6.63%）、和铂医药（-4.24%）、云顶新耀（-4.04%）、北海康成（-3.62%） [31] - 国产新药IND数量为25个，NDA数量为3个，并列出了具体受理信息 [35] - 多家创新药企发布公告，涉及药物授权、上市、临床进展等情况，如三生国健授予辉瑞SSGJ - 707权利，恒瑞医药H股发售及新药上市等 [36][37][38] - 本周有多项创新药交易事件，涉及国内外企业间的资产收购、合作、许可等，如烨辉医药将BN104转让给施维雅，三生制药/三生国健将SSGJ - 707许可给辉瑞，总交易金额61.50亿美元 [40] 全球新药速递 - Verastem公司的RAS通路组合疗法avutometinib加defactinib联合标准化疗一线治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的I/II期数据积极，公司正制定III期注册性临床试验计划，该组合疗法还获FDA加速批准用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） [46] - 德国默克的TLR7/8抑制剂enpatoran治疗皮肤红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床数据积极，队列A达到主要终点且有剂量反应关系，队列B在预设亚人群中观察到良好疗效 [47] - Genmab公司将在2025 ASCO大会首次公布FRα ADC药物rinatabart sesutecan（Rina - S）治疗复发/晚期子宫内膜癌（EC）的I/II期临床试验结果，还公布了其III期研究方案设计 [48]

产品获批与市场定位 - 北海康成旗下注射用维拉苷酶β（戈芮宁）获国家药监局批准上市，是国内首个本土研发用于12岁及以上Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗药物，可完全替代进口产品[1] - 戈芮宁适应症覆盖范围最全面，同时获批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者群体，并特别覆盖其他药物治疗无效或不耐受的细分人群[2] - 公司预期戈芮宁可使患者年治疗费用较进口药物下降50%以上，进口药伊米苷酶年费用国际约10万～30万美元，国内成人患者年均费用超100万元[3] 技术优势与成本控制 - 药明生物通过CRDMO模式从源头控制开发和生产成本，利用WuXiUP技术平台使戈芮宁综合产量提升超110倍，酶比活性提升超50%[5] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，该突破有效提高产能利用率并降低生产成本[6] - 酶替代疗法技术平台已支持开发庞贝病产品Pombiliti和戈芮宁，未来将拓展至更多罕见病药物研发[6] 市场策略与行业挑战 - 国内戈谢病患者约3000人，全球可负担治疗患者约5000～8000人，大量患者因高昂费用未获治疗[3][5] - 公司重点推动戈芮宁纳入医保范畴，寻求省级或国家层面政策支持以扩大患者受益面[6] - 罕见病药物需开发国际市场，戈芮宁研发和生产均符合国际标准，未来目标为海外市场拓展[7] 行业生态与发展方向 - 全球罕见病患者2.5亿～4.5亿人，分散至7000种疾病后单病种患者规模极小，企业需平衡社会责任与盈利[4] - 东亚地区部分罕见病发病率显著高于全球（如黏多糖贮积症Ⅱ型50%病例在东亚），可依托本土资源开展针对性研究并摊薄成本[7] - 酶替代疗法全球28种产品年销售额超百亿美元，公司计划长期合作药明生物开拓新疗法[6]

"我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。"在采访罕见病患者时，这样的声音反复响 起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即 便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为"罕见病"。 罕见病病例的稀少，或许正是导致相关治疗药物年费用高昂，相当于普通家庭数十年收入的原因。根据 最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能够获得有效治疗。尽管近年来，快速审 评审批通道让越来越多的罕见病药物得以在我国上市，但高昂的研发成本和漫长的周期，加之患者人数 稀少，使得这些特效药对患者个体而言依然价格不菲。 与此同时，由于我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是高值药短时间 内医保难以报销，在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药困境。 以戈谢病为例，戈谢病（Gaucher Disease）是一种因葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的罕见遗传性溶酶体贮积 症，全球发病率约为0.7~1.75/10万，中国患者约3000人。根据行业机构统计，目前，全球戈谢病药物市 场主要由赛诺菲（Sanofi）、Shire、Actelion ...

戈谢病治疗现状 - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案，显著改善患者非神经系统症状和生活质量 [1] - 戈芮宁获批前中国戈谢病ERT药物依赖进口且未纳入医保，患者年治疗费用达150万-250万人民币 [1][2] - 戈谢病为罕见遗传病，中国已纳入首批罕见病目录，I/III型患者需长期依赖ERT治疗 [1] 戈芮宁药物突破 - 戈芮宁是中国首款本土自主研发的戈谢病ERT药物，适用于12岁以上I/III型患者 [1] - 采用创新技术使酶比活性提升50%，综合产量提升110倍，生产成本降低80%以上 [3][5] - 通过生物制品分段生产试点，原液与制剂分别委托药明生物不同子公司生产 [4][5] 商业化与定价策略 - 公司预计戈芮宁年治疗费用较进口药降幅超50%，但具体定价未披露 [2] - 海外市场因支付政策完善，同类药物商业回报良好，公司正推动国内医保准入 [2] - 药明生物通过连续生物工艺平台WuXiUP实现产量与质量双重优化 [3] 行业生产模式创新 - 生物制品分段生产在欧美普遍，中国选择戈芮宁作为首个境内试点项目 [4] - 分段生产可提升厂房产能利用率并降低药物成本，但需管控质量风险 [4][5] - 国家药监局委托上海市局起草试点方案，建立分段生产检查标准 [4]

产品获批 - 注射用维拉苷酶β(戈芮宁，CAN103)于2025年5月15日获中国国家药监局上市批准 [1] - 适应症为治疗I型及III型戈谢病 [1] - 公司持有该产品全球开发及商业化专有权利 [1] 疾病背景 - 戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一 [1] - 由葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病 [1] - 临床分型包括0型(围产期致命型)、I型(慢性非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型) [1] - I型和III型患者多能活到成年 [1] 产品定位 - 戈芮宁是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病的长期酶替代疗法 [1] - 作为一类创新药，可完全替代同类进口产品 [1] - 将显著提升国内患者用药可及性 [1]