核心观点 - Neurocrine Biosciences 公布了 KINECT®-HD2 研究的期中结果，显示 INGREZZA®（valbenazine）在治疗亨廷顿病相关舞蹈症方面具有长期疗效和安全性，且不受伴随抗精神病药物使用的影响 [1][2][3] 研究结果 - INGREZZA 在治疗亨廷顿病相关舞蹈症方面表现出显著且持续的改善，最早在第 2 周观察到舞蹈症评分（TMC）从基线下降 3.4 分，第 4 周下降 4.6 分，维持剂量下从第 8 周到第 104 周持续改善（TMC 下降 5.7 分到 5.2 分）[3] - 无论是否使用伴随抗精神病药物，治疗效果均一致 [3] - 在第 6 周及之后的每次随访中，超过一半的参与者和研究者认为症状“显著改善”或“非常显著改善”，第 104 周时，75.9% 的参与者自我报告和 73.6% 的临床评估达到这一标准 [3] 研究设计 - KINECT®-HD2 是一项开放标签研究，旨在评估 INGREZZA 在亨廷顿病相关舞蹈症患者中的长期安全性和耐受性，以及疗效的维持情况 [8] - 研究纳入了 154 名 18 至 75 岁的亨廷顿病患者，允许使用伴随抗精神病药物 [8] 药物机制 - INGREZZA 是一种选择性囊泡单胺转运蛋白 2（VMAT2）抑制剂，通过抑制多巴胺释放来减少异常运动 [10] - INGREZZA 独特之处在于其选择性靶向 VMAT2，且无需复杂的剂量调整，治疗剂量从第一天开始即可达到 [9][10] 亨廷顿病背景 - 亨廷顿病是一种遗传性进行性神经退行性疾病，通常在 30 至 50 岁之间发病，症状在 10 至 25 年内逐渐恶化 [4] - 舞蹈症是亨廷顿病的主要症状之一，表现为不规则的、不可预测的运动，影响运动协调、步态、吞咽和言语 [4] - 美国约有 41,000 名成年人患有亨廷顿病，超过 20 万人有遗传风险 [4] 其他研究 - Neurocrine Biosciences 还展示了其他研究结果，包括 INGREZZA 在治疗亨廷顿病相关舞蹈症和迟发性运动障碍中的疗效分析 [4] - KINECT®-HD 是一项 III 期随机双盲安慰剂对照研究，结果显示 INGREZZA 在 12 周内显著改善舞蹈症评分（TMC 评分降低 3.2 分，P < 0.0001）[5][6] 公司背景 - Neurocrine Biosciences 是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于开发治疗神经系统、神经内分泌和神经精神疾病的创新药物 [20] - 公司产品组合包括 FDA 批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤治疗药物 [20]

核心观点 - Neurocrine Biosciences宣布其ERUDITE™ Phase 2临床研究未能达到主要终点，luvadaxistat未能显著改善精神分裂症患者的认知障碍 [1] - 公司决定停止luvadaxistat的进一步开发，并将资源集中在NBI-1117568和NBI-1065845的Phase 3临床开发上 [4] 研究结果 - ERUDITE™ Phase 2研究未能复制早期INTERACT™研究中的认知终点数据，部分原因是研究人群认知测量的大变异性以及治疗组基线特征的不平衡 [2] - 在INTERACT研究中，50 mg luvadaxistat在BACS和SCoRS上显示出统计学显著的认知改善 [3] 公司战略 - 公司计划停止luvadaxistat的开发，转而专注于NBI-1117568（精神分裂症）和NBI-1065845（重度抑郁症）的Phase 3临床开发 [4] - 公司致力于为神经精神病学领域未满足的需求提供潜在的治疗方案 [4] 药物背景 - Luvadaxistat是一种口服选择性抑制剂，具有高结合亲和力，针对D-氨基酸氧化酶（DAAO），该酶代谢D-丝氨酸，D-丝氨酸是大脑边缘区NMDA受体的主要共激动剂 [5] - 在精神分裂症中，NMDA受体功能低下导致皮质或海马谷氨酸神经元的去抑制，这与精神分裂症中的认知障碍有关 [5] 研究设计 - ERUDITE™ Phase 2研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估luvadaxistat在精神分裂症相关认知障碍（CIAS）成人患者中的疗效、安全性和耐受性 [6] - 公司从武田制药获得了luvadaxistat的开发和商业化权利 [6] 精神分裂症背景 - 精神分裂症是一种严重且复杂的综合征，具有异质性症状，全球有超过2000万人受其影响 [7] - 美国每年与精神分裂症相关的费用估计超过1500亿美元，约80%的精神分裂症患者伴有认知障碍 [7] 公司概况 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为未满足需求的神经、神经内分泌和神经精神疾病患者提供治疗方案 [8] - 公司拥有多样化的产品组合，包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [8] - 公司拥有多个中后期临床开发阶段的化合物，专注于核心治疗领域 [9]

文章核心观点 公司宣布推进一款主要研究药物进入后期测试，但投资者可能不看好这一想法，公司最新实验室消息打击市场热情，股价截至周五早盘本周已下跌16% [1] 公司药物研发情况 - 公司专注研发药物并推向市场，此次消息涉及治疗精神分裂症的研究药物NBI - 568的2期临床试验 [2] - 周三公司公布试验结果，口服药物四个剂量中的一个达到主要终点，与安慰剂相比症状显著减轻，但其他三个剂量未显示出与安慰剂的显著差异 [3] - 表现最佳的是四个剂量中最低的剂量，通常成功的药物试验中高剂量更有效 [4] 公司后续计划 - 公司首席医疗官对试验结果持积极态度，称试验实现了确定每日一次、耐受性良好且具有有吸引力和竞争力的获益 - 风险特征的给药方案的目标 [4] - 公司将推进该精神分裂症治疗药物在2025年进入3期试验，但未明确具体时间 [4]

文章核心观点 - 公司NBI - 1117568药物20mg剂量在成人精神分裂症2期临床研究中表现良好，Piper Sandler上调其股票评级，该股票周四上涨 [1][2][3] 临床研究结果 - NBI - 1117568药物每日一次20mg剂量在六周后使阳性和阴性症状量表（PANSS）较基线平均降低18.2分，安慰剂组为10.8分，7.5分的差异具有统计学意义（p = 0.011） [1] - 其他三个更高剂量组（30、40和60mg）未达到统计学意义 [2] 股票评级与价格 - Piper Sandler将Neurocrine Biosciences股票评级从“中性”上调至“增持”，目标价从131美元上调至159美元 [2] - 周四最后一次检查时，NBIX股票上涨3.64%，报128.26美元 [3] 药物前景 - 20mg剂量使NBI - 1117568成为选择性毒蕈碱激动剂中的有力竞争者，为抗精神病领域提供有前景的替代方案，可避免非典型抗精神病药物的安全问题 [2] - 在个性化治疗反应和频繁更换治疗方案常见的领域，增加另一种选择性毒蕈碱激动剂有价值，虽对NBI - 1117568仍有很多待了解，但将其纳入治疗手段有益 [3]

文章核心观点 - 诺和力生物科学公司（Neurocrine Biosciences）公布口服药物NBI - 1117568（NBI - '568）II期研究数据后股价下跌近19%，研究结果喜忧参半，公司仍计划推进该药物研发，同时推荐了富尔科姆治疗公司（Fulcrum Therapeutics）这一表现较好的生物技术股 [1][2][10] 研究结果 - 研究达到主要终点，20mg剂量的NBI - '568治疗在第六周使阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分较安慰剂有统计学意义和临床意义的7.5分降低 [2] - 30mg、40mg和60mg其他三个剂量的药物治疗虽使PANSS分数较安慰剂降低1.9至5.0分，但无统计学意义 [3] - 该药物在所有剂量下安全且耐受性良好 [3] 与同行对比 - 华尔街对研究结果不满意，数据不如百时美施贵宝（Bristol Myers）的KarXT和艾伯维（AbbVie）的emraclidine此前报告的结果 [4] - 百时美施贵宝的KarXT的FDA申请正在审查中，预计9月26日前出最终决定，后期EMERGENT - 3研究显示其在第五周使PANSS分数较安慰剂降低8.4分 [5] - 基于2021年中期研究数据，艾伯维的emraclidine 20mg剂量使PANSS分数降低12.7分，30mg剂量降低11.1分 [6] - 年初至今，诺和力生物科学公司股价下跌6.1%，行业下跌0.7% [6] 公司未来计划 - 尽管结果喜忧参半，公司仍打算推进NBI - '568，计划明年初开始评估20mg剂量药物的III期研究 [8] - 除精神分裂症外，公司还计划评估该药物在阿尔茨海默病、双相情感障碍、路易体痴呆和帕金森病等其他适应症中的效果 [9] 股票评级与推荐 - 诺和力生物科学公司的Zacks评级为3（持有） [10] - 富尔科姆治疗公司Zacks评级为1（强力买入），过去60天里，其2024年每股亏损预期从1.24美元改善至0.48美元，2025年从1.71美元改善至1.51美元，年初至今股价上涨31.4%，过去四个季度盈利均超预期，四个季度平均盈利惊喜为393.18% [10][11]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司将于9月参加两场投资者会议，相关演讲将进行网络直播并可在公司网站回看 [1][2][3] 会议信息 - 摩根士丹利第22届全球医疗保健会议于9月4日在纽约举行，公司首席执行官Kevin Gorman、首席业务发展与战略官Kyle Gano和首席财务官Matt Abernethy将出席并于美东时间下午3:20进行演讲 [1][2] - 2024年富国银行医疗保健会议于9月5日在波士顿举行，Kyle Gano和Matt Abernethy将出席并于美东时间上午8:45进行演讲 [1][2] 直播与回放信息 - 现场演讲将进行网络直播，可在Neurocrine Biosciences公司网站投资者板块（www.neurocrine.com）观看 [3] - 网络直播回放将在活动结束约一小时后在网站提供，并存档约一个月 [3] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是一家专注神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者开发改变生活的疗法 [4] - 公司产品组合多样，包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，还有多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [4] - 公司三十年来运用对神经科学及大脑与身体系统相互联系的独特见解治疗复杂疾病，不懈追求缓解患者痛苦的药物 [4]

文章核心观点 - 公司宣布其神经科学药物NBI-1117568(NBI-'568)在成人精神分裂症患者的II期临床试验中取得积极的初步结果 [1][2][3] - NBI-'568是首个口服、选择性M4受体激动剂,这是一种创新的精神分裂症治疗方法 [1] - 20mg剂量组在6周时PANSS评分较基线下降18.2分,优于安慰剂组的10.8分降幅,差异有统计学意义 [2][3] - 但其他3个较高剂量组(30mg、40mg、60mg)未达到统计学显著性 [4] - 该结果与百时美施贵宝公司收购的Karuna公司的KarXT疗效相当,但优于安慰剂的改善幅度略低于KarXT III期试验 [5][6] - 与AbbVie公司(前Cerevel公司)的ABBV emraclidine相比,NBI-'568的优于安慰剂的改善幅度也略低 [6] - 但本试验中安慰剂组的改善幅度较之前KarXT和emraclidine的II期试验更大,这可能与对这一新机制疗法的预期偏差有关 [7]

文章核心观点 - 公司公布NBI - 1117568治疗成人精神分裂症的2期临床研究积极顶线数据，每日一次20mg剂量达到主要终点，支持2025年初推进至3期研究 [1] 分组1：NBI - 1117568药物介绍 - NBI - '568是首个用于治疗精神分裂症的口服毒蕈碱M4选择性激动剂 [1] - 作为M4选择性正构激动剂，NBI - '568有新作用机制和更好安全性，无需联合疗法，且疗效不依赖乙酰胆碱存在 [8] 分组2：NBI - 1117568的2期临床研究情况 研究设计 - 该研究为2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多臂、多阶段住院剂量探索研究，旨在评估NBI - '568与安慰剂相比的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，共招募210名参与者 [9] 研究结果 - 每日一次20mg剂量达到主要终点，第6周阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分较基线有临床意义和统计学显著降低，安慰剂校正后平均降低7.5分（p = 0.011，效应量0.61），较基线降低18.2分 [2] - 该剂量还在其他终点上有统计学显著改善，包括临床总体印象严重程度量表（CGI - S）、Marder因子评分阳性症状变化和阴性症状变化 [2] - 各剂量下NBI - '568总体安全且耐受性良好，因不良事件导致的治疗中断率与安慰剂相似，常见不良事件为嗜睡、头晕和头痛，胃肠道不良事件和心血管相关事件发生率低，体重增加不高于安慰剂，锥体外系症状不良事件报告少 [3] 不同剂量PANSS总分变化 |剂量|第6周PANSS总分从基线的LS均值变化|与安慰剂的LS均值差异|效应量| | ---- | ---- | ---- | ---- | |20mg QD|-18.2|-7.5（p = 0.011）|0.61| |40mg QD|-12.6|-1.9（p = 0.282）|0.27| |60mg QD|-13.7|-2.9（p = 0.189）|0.39| |30mg BID|-15.8|-5.0（p = 0.090）|0.23| |安慰剂|-10.8|-|-| [4] 分组3：后续计划 - 20mg剂量的疗效、安全性和耐受性2期结果支持2025年初将NBI - '568推进至精神分裂症的3期研究 [1] - 除NBI - '568外，公司有广泛的毒蕈碱受体靶向资产临床开发组合，包括NBI - 1117567、NBI - 1117569、NBI - 1117570和NBI - 1076986 [6] 分组4：行业背景 - 精神分裂症是严重复杂综合征，全球超2000万人受影响，美国每年相关成本超1500亿美元，是全球致残主要原因之一，传统治疗方法用抗精神病药物有短期和长期健康影响 [10] 分组5：公司介绍 - 公司是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者开发改变生活的治疗方法，产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及多个处于临床开发中后期的化合物 [11] 分组6：会议信息 - 公司将于美国东部时间8:00举行电话会议和网络直播，参与者可通过拨打800 - 579 - 2543（美国）或785 - 424 - 1789（国际），使用会议ID：NBIX接入，网络直播和幻灯片可在公司网站投资者关系板块获取，重播约在活动结束一小时后可在网站查看并存档约一个月 [7]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司将于2024年8月14日在波士顿的Canaccord Genuity第44届年度增长会议上进行展示，展示将进行网络直播并可在公司网站回看 [1][2] 会议信息 - 公司将于2024年8月14日美国东部时间下午3:30在波士顿的Canaccord Genuity第44届年度增长会议上进行展示 [1] - 首席业务发展和战略官Kyle Gano以及投资者关系副总裁Todd Tushla将出席会议并进行展示 [1] - 现场展示将进行网络直播，可在Neurocrine Biosciences公司网站的投资者板块访问，网址为www.neurocrine.com [2] - 网络直播的回放将在活动结束约一小时后在网站上提供，并将存档约一个月 [2] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的领先生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者减轻痛苦 [3] - 公司致力于为未得到充分治疗的神经、神经内分泌和神经精神疾病患者发现和开发改变生活的治疗方法 [3] - 公司的多元化产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及在核心治疗领域处于中后期临床开发阶段的多种化合物 [3] - 三十年来，公司运用对神经科学以及大脑和身体系统之间相互联系的独特见解来治疗复杂疾病 [3]

文章核心观点 - 投资者寻找成长股以获取超额回报，但寻找有潜力的成长股并非易事，而Zacks成长风格评分系统可助力筛选，Neurocrine Biosciences是该系统推荐的股票，因其具备盈利增长、现金流增长和盈利预测修正等优势，是成长型投资者的可靠选择 [1][2][10] 成长股投资背景 - 投资者青睐成长股以获取超额回报，但寻找有潜力的成长股难度大且此类股票风险高 [1] - Zacks成长风格评分系统可帮助寻找前沿成长股 [2] Neurocrine Biosciences投资价值 - 研究表明具备最佳成长特征的股票能跑赢市场，同时拥有A或B级成长评分和Zacks排名1（强力买入）或2（买入）的股票回报更佳 [3] 盈利增长 - 盈利增长对投资者至关重要，成长型投资者偏好两位数的盈利增长 [4] - Neurocrine历史每股收益增长率为13%，预计今年每股收益将增长76.2%，远超行业平均的14.3% [5] 现金流增长 - 高于平均水平的现金流增长对成长型公司尤为重要，可使其不依赖外部资金扩张业务 [6] - Neurocrine目前的现金流同比增长率为44.8%，高于许多同行，行业平均为 -3.9% [6] - 过去3 - 5年，Neurocrine的年化现金流增长率为41.9%，而行业平均为5% [7] 盈利预测修正 - 盈利预测修正趋势可验证股票在上述指标方面的优势，积极趋势更有利，且与短期股价走势密切相关 [8] - Neurocrine今年的盈利预测上调，过去一个月Zacks共识预测飙升了8% [9] 综合评估 - Neurocrine整体盈利预测修正使其获得Zacks排名2，基于多方面因素获得成长评分B [9] - 这种组合表明Neurocrine有潜力跑赢大盘，是成长型投资者的可靠选择 [10]