文章核心观点 - 公司宣布将进行1比32的反向股票分割，以满足纳斯达克资本市场的最低出价要求，分割将于2024年6月10日开始生效 [1][8] 公司业务情况 - 公司是一家全面整合的生物制药公司，专注于开发、授权和商业化治疗及预防人类疾病的疗法，开发组合集中在中枢神经系统疾病，免疫开发组合包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，还有罕见病和传染病领域的候选产品，商业子公司销售治疗成人急性偏头痛的产品 [3] 反向股票分割情况 - 反向股票分割将于2024年6月10日开始交易时生效，过户代理将向股东提供交换股票证书的流程说明，反向分割产生的任何零碎普通股将四舍五入为最接近的整股，股东不会获得现金代替零碎股份 [1][2] - 反向股票分割旨在提高公司普通股的每股交易价格，以满足纳斯达克资本市场1美元的最低出价要求，公司普通股将继续在纳斯达克资本市场以“TNXP”的代码交易，并使用新的CUSIP编号890260847，每32股拆分前的普通股将变为1股普通股，反向分割也适用于行使未偿还认股权证和股票期权时可发行的普通股，根据内华达州法律，反向股票分割不会按比例减少授权普通股的数量 [8]

文章核心观点 - 公司宣布TNX - 1500在2024年美国移植大会上的相关研究成果，显示其在预防器官移植排斥方面有潜力，且一期临床试验已完成临床阶段 [12][15] 公司介绍 - 公司是一家全面整合的生物制药公司，有上市产品和在研管线，专注于开发、授权和商业化治疗及预防人类疾病的疗法，开发组合聚焦中枢神经系统疾病、免疫学、罕见病和传染病等领域 [12][16] - 公司商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®和Tosymra®用于治疗成人急性偏头痛 [16] TNX - 1500介绍 - TNX - 1500是一种Fc修饰的人源化抗CD40L单克隆抗体，可结合并阻断CD40配体（CD40L或CD154），用于预防同种异体和异种移植排斥、移植物抗宿主病，以及治疗自身免疫性疾病 [15] - 一期临床试验已完成临床阶段，旨在评估静脉注射TNX - 1500的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，为计划中的肾移植受者二期试验提供给药依据 [14][15] 研究成果 口头报告 - “Extended Survival of 9 - and 10 - Gene - Edited Pig Heart Xenografts with Ischemia Minimization and CD154 Costimulation Blockade - Based Immunosuppression”显示TNX - 1500有望预防9或10基因编辑猪心脏的排斥反应 [1] - “Combined Blockade of the CD154 and CD28 Co - Stimulation Pathways Attenuates Pathogenic Alloimmunity and Prolongs Survival in Cynomolgus Cardiac Allografts”表明TNX - 1500和抗CD28单克隆抗体VEL - 101联合使用，在非人灵长类动物模型中与持久保护、移植物存活和功能相关 [13] 海报展示 - “Experience with a Novel Delayed Immune Tolerance Protocol in Nonhuman Primates Based on Anti - CD154, Anti - CD2, and Anti - CD28”评估了基于靶向CD28和CD2的改良方案是否能促进外周调节性T细胞的扩增，并足以促进心脏同种异体移植的接受 [3] 其他产品进展 - 公司计划在2024年下半年向FDA提交Tonmya的新药申请，该产品已完成两项治疗纤维肌痛的具有统计学意义的3期研究 [16] - TNX - 102 SL正在开发用于治疗急性应激反应以及纤维肌痛型长新冠 [16] - TNX - 1300（可卡因酯酶）是一种用于治疗可卡因中毒的生物制剂，具有突破性疗法指定 [16]

文章核心观点 - 公司将在2024年欧洲风湿病学年会（EULAR）上进行海报展示，突出TNX - 102 SL治疗纤维肌痛的3期显著结果，且计划于2024年下半年向FDA提交新药申请（NDA） [1][3] 会议信息 - 会议名称为2024年欧洲风湿病学年会（EULAR），时间为2024年6月12 - 15日，地点在奥地利维也纳的维也纳会展中心 [1] - 公司海报展示详情：演讲者为Iredell Iglehart医学博士，标题为“在RESILIENT确证性3期随机临床试验中，睡前服用TNX - 102 SL（舌下环苯扎林盐酸盐）靶向纤维肌痛的非恢复性睡眠可显著改善疼痛”，展示房间为海报巡回2，摘要编号为POS0324，时间为2024年6月14日星期五下午12:36中欧夏令时 [3] - 会议结束后，公司海报展示副本将在Tonix网站（www.tonixpharma.com）的科学展示板块提供，更多会议信息可在EULAR网站查询 [2] 公司概况 - 公司是一家完全整合的生物制药公司，有上市产品和在研候选药物管线，专注于开发、授权和商业化治疗及预防人类疾病、减轻痛苦的疗法 [3] - 开发组合专注于中枢神经系统（CNS）疾病，优先事项是在2024年下半年向FDA提交TNX - 102 SL（商品名Tonmya™）治疗纤维肌痛的新药申请（NDA），该产品已完成两项具有统计学意义的3期研究 [3] - TNX - 102 SL还在开发用于治疗急性应激反应以及纤维肌痛型长新冠 [3] - 中枢神经系统产品组合包括具有突破性疗法认定的TNX - 1300（可卡因酯酶），用于治疗可卡因中毒 [3] - 免疫学开发组合包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，如TNX - 1500（一种靶向CD40配体的人源化单克隆抗体），用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病 [3] - 公司在罕见病和传染病领域也有候选产品在开发中 [3] - 商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®（3毫克舒马曲坦注射液）和Tosymra®（10毫克舒马曲坦鼻喷雾剂），用于治疗成人有或无先兆的急性偏头痛 [3] 联系方式 - 投资者联系：Jessica Morris，邮箱investor.relations@tonixpharma.com，电话(862) 904 - 8182；Peter Vozzo，邮箱peter.vozzo@westwicke.com，电话(443) 213 - 0505 [8] - 媒体联系：Katie Dodge，邮箱kdodge@lavoiehealthscience.com，电话(978) 360 - 3151 [8]

Tonmya™治疗纤维肌痛 - Tonix计划在2024年下半年为Tonmya提交NDA，用于治疗纤维肌痛[5] - 预计在2024年下半年为Tonmya™提交NDA，用于治疗纤维肌痛；第二季度2024年与FDA安排了预NDA会议[1] - 预计FDA批准后，Tonmya可能成为美国约1000万纤维肌痛患者的首选治疗药物[3] Tonix药物研究和开发 - Tonix在2024年2月宣布了Tonmya在健康成年男性和女性日裔和华裔志愿者中的临床药代动力学（PK）桥接研究的统计显著结果[6] - Tonix预计将在2024年第二季度启动TNX-1300用于急诊室治疗可卡因中毒的2期临床研究[15] - Tonix在2024年3月宣布获得FDA颁发的TNX-2900用于普拉德-威利综合征（PWS）治疗的罕见儿科疾病认定[19] 财务状况 - 截至2024年3月31日，Tonix的现金及现金等价物为700万美元，较2023年12月31日的2490万美元有所下降[29] - 2024年第一季度净产品收入约为250万美元，主要来自于Zembrace® SymTouch®和Tosymra®的净销售[31] - 2024年第一季度，Tonix的总务和行政费用为930万美元，较2023年同期的740万美元增加[33] - 2024年第一季度，Tonix的净亏损为1490万美元，基本和稀释每股亏损分别为0.18美元和0.18美元，较2023年同期的3300万美元净亏损和3.21美元基本和稀释每股亏损有所减少[34] 公司概况 - Tonix是一家专注于开发、许可和商业化治疗和预防人类疾病以及减轻痛苦的全面生物制药公司，其发展组合主要集中在中枢神经系统（CNS）疾病上[35]

产品研发与申请 - 公司预计2024年下半年向FDA提交Tonmya™的新药申请（NDA），并计划于2024年第二季度与FDA进行NDA前会议[191] - 2023年2月13日，公司获得哥伦比亚大学开发的单克隆抗体独家许可[203] 产品收入与成本 - 2024年第一季度产品净收入为248.2万美元，其中Zembrace Symtouch为184.7万美元，Tosymra为63.5万美元[194][197] - 2024年第一季度销售成本为170万美元[195][197] 费用与亏损情况 - 2024年第一季度研发费用为1290万美元，较2023年同期减少1360万美元，降幅51%[195][198] - 2024年第一季度一般及行政费用为930万美元，较2023年同期增加190万美元，增幅26%[195][201] - 2024年第一季度净亏损为1490万美元，较2023年同期减少1810万美元，降幅55%[195][202] 业务收购 - 2023年6月30日，公司完成对Upsher Smith的Zembrace和Tosymra业务收购，总价约2650万美元[193][204] - 2023年2月2日，公司以120万美元收购Healion Bio Inc.所有临床前传染病资产[209] 特许权使用 - 公司承担Upsher Smith的部分义务，包括支付Tosymra和Zembrace在美国的季度特许权使用费[207] - 公司需为Tosymra净销售额额外支付3%特许权使用费，若特定专利获批，再额外支付3%，并在达到销售里程碑时最高支付1500万美元[208] 营运资金与现金使用 - 截至2024年3月31日，公司营运资金为960万美元，主要包括700万美元现金及现金等价物、1240万美元存货等[210] - 2024年和2023年第一季度，公司经营活动分别使用约1760万美元和3290万美元现金，主要因研发活动减少致现金支出下降[211] 公司经营预期 - 公司预计近期经营将亏损，研发费用会增加，现有资源无法满足报告提交日起一年内的运营需求[214] 证券发售与融资 - 2024年3月28日，公司达成协议出售股票和认股权证，4月1日完成发售，扣除费用后净收益约390万美元[219][220] - 2023年12月20日，公司发售证券，12月22日完成发售，扣除费用前总收益约3000万美元[222] - 2023年9月28日，公司公开发售股票和认股权证，10月3日完成发售，扣除费用后净收益约400万美元[224][225] - 2023年7月27日，公司公开发售证券，8月1日完成发售，扣除费用后净收益约630万美元[226][227] - 2023年第一季度，公司根据2022年与Lincoln Park Capital Fund的协议出售0.1万股普通股，净收益约40万美元[231] 定期贷款 - 2023年12月8日，公司签订贷款协议，发行1100万美元36个月定期贷款，原始发行折扣为100万美元[235] - 公司为定期贷款存入180万美元至储备账户用于支付利息[236] - 自2024年3月8日起每月偿还20万美元本金，需支付0.23%的抵押监控费，产生110万美元发行成本[237] - 截至2024年3月31日，定期贷款账面价值接近公允价值[239] 股票期权与薪酬 - 修订和重述的2020年计划初始可发行5万股普通股，每年1月1日增加股份，截至2024年3月31日有1973136份期权可用于未来授予[241] - 2024年和2023年第一季度授予期权的加权平均公允价值分别为每股0.33美元和4.13美元，2024年第一季度确认基于股票的薪酬费用170万美元[244] - 2023年员工股票购买计划允许购买80万股，截至2024年3月31日有733641股可用于未来销售，2024年和2023年第一季度分别费用化2.7万美元和0美元[247][248][249] 未完成承诺与租赁付款 - 截至2024年3月31日，研发合同未完成承诺约2080万美元[250] - 截至2024年3月31日，未来最低租赁付款额总计84万美元[251] 会计核算与收入确认 - 公司采用收购法核算业务合并，对商誉每年进行减值测试[254] - 公司自2023年7月1日起确认收入，需对可变对价进行估计[255] 表外安排 - 公司除正常业务产生的合同义务外，无表外融资安排、负债、担保合同等[264] 会计准则与法规影响 - 2023年11月FASB发布ASU 2023 - 07，要求对可报告分部进行额外披露，2024年12月31日年度披露生效，公司正评估影响[265] - 2023年12月FASB发布ASU 2023 - 09，要求披露有效税率调节和所得税支付信息，2025年12月31日年度披露生效，公司正评估影响[266] - 2024年3月SEC通过气候相关风险披露新规则，2027年12月31日公司披露生效，公司正评估对合并报表和披露的影响[267] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[268]

Tonmya新药进展 - 公司计划2024年下半年向FDA提交Tonmya的新药申请（NDA），用于治疗纤维肌痛[1][2][5] - 2024年3月，公司选定两家CMO作为Tonmya在美国潜在上市和商业化的双重供应来源[5] - 公司计划在2024年下半年向FDA提交Tonmya的新药申请[37] TNX - 102 SL研究情况 - 2023年12月公布的3期RESILIENT研究阳性结果显示，TNX - 102 SL显著降低纤维肌痛患者的每日疼痛（p = 0.00005），Cohen's d效应量为0.38 [5] - 2023年9月，TNX - 102 SL治疗纤维肌痛型长新冠的2期PREVAIL概念验证研究显示，其改善疲劳的Cohen's d效应量为0.50，但未达到14周多部位疼痛减轻的主要终点[9] - 2024年2月，FDA批准TNX - 102 SL用于减少急性应激反应（ASR）、急性应激障碍（ASD）和创伤后应激障碍（PTSD）严重程度的2期OASIS试验的IND申请，该试验获美国国防部300万美元资助，预计二季度启动，将招募约180名患者[9] 其他药物临床研究计划 - 公司预计2024年第二季度启动TNX - 1300治疗可卡因中毒的2期临床研究[8] - 2023年11月，TNX - 1900改善自闭症谱系障碍儿童骨骼健康的2期BOX研究在麻省总医院启动，由美国国防部资助[11] - 2023年12月，FDA批准TNX - 2900治疗儿童和青少年普拉德 - 威利综合征（PWS）的IND申请，2期剂量探索研究将约36名患者分为4组，每组约9人[11] - 2024年2月，TNX - 1500在健康志愿者中的1期单次递增剂量研究临床阶段完成，预计三季度公布topline结果[13] TNX - 2900认定情况 - 2024年3月，TNX - 2900获FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗PWS [11] 产品收入情况 - 2023年7月1日至12月31日，Zembrace SymTouch和Tosymra的合并净产品收入为780万美元[20] - 2023年第四季度净产品收入约为380万美元，销售成本约为240万美元[29] - 2023年全年净产品收入约为780万美元，销售成本约为470万美元[33] - 2023年产品净收入为776.8万美元，2022年为0；2023年第四季度产品净收入为377.9万美元，2022年同期为0[41] 财务状况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约为2490万美元，较2022年12月31日的1.202亿美元减少；存货约为1360万美元；全年经营活动净现金使用量约为1.02亿美元，2022年同期为9810万美元；全年投资活动净现金使用量约为2910万美元，2022年同期为4810万美元[24] - 2023年12月31日现金及现金等价物为2494.8万美元，2022年为1.20229亿美元[43] - 2023年12月31日存货为1363.9万美元，2022年为0[43] - 2023年12月31日总资产为1.54457亿美元，2022年为2.2569亿美元[43] - 2023年12月31日总负债为4893.2万美元，2022年为1850.8万美元[43] - 2023年12月31日股东权益为1.05525亿美元，2022年为2.07182亿美元[43] 资金获取情况 - 2023年公司从NIDA获得270万美元资金用于TNX - 1300研发，另有20万美元于2024年1月收到[25] - 2023年12月8日，公司签订贷款协议，获得1100万美元36个月定期贷款，原始发行折扣为100万美元[26] - 2023年12月20日和2024年3月28日，公司通过定向增发分别获得约3000万美元和约440万美元的前期总收益[27] 费用与亏损情况 - 2023年第四季度研发费用约为1710万美元，低于2022年同期的2470万美元；销售、一般及行政费用为1160万美元，高于2022年同期的810万美元；归属于普通股股东的净亏损为2730万美元，合每股亏损0.86美元，2022年同期净亏损为3410万美元，合每股亏损3.42美元[30][31][32] - 2023年全年研发费用约为8670万美元，高于2022年同期的8190万美元；销售、一般及行政费用为3480万美元，高于2022年同期的3020万美元；归属于普通股股东的净亏损为1.167亿美元，合每股亏损6.85美元，2022年同期净亏损为1.169亿美元，合每股亏损20.01美元[34][35][36] - 2023年运营亏损为1.1838亿美元，2022年为1.12091亿美元；2023年第四季度运营亏损为273.29万美元，2022年同期为327.28万美元[41] - 2023年净亏损为1.16658亿美元，2022年为1.10218亿美元；2023年第四季度净亏损为273.22万美元，2022年同期为316.8万美元[41] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为1.16658亿美元，2022年为1.16877亿美元；2023年第四季度为273.22万美元，2022年同期为340.84万美元[41] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为6.85美元，2022年为20.01美元；2023年第四季度为0.86美元，2022年同期为3.42美元[41]

Tonmya治疗纤维肌痛进展 - 公司近期优先事项是向FDA提交Tonmya™用于治疗纤维肌痛的新药申请，计划2024年下半年提交，预计2025年下半年获FDA决定[18][19] - Tonmya已完成两项积极的3期研究，2023年12月公布的第二项3期研究结果显示，在疼痛减轻的主要终点上有高度统计学意义的改善（p=0.00005），所有六个关键次要终点均有统计学意义[19] - 公司最新阶段候选产品Tonmya用于治疗纤维肌痛，该疾病在美国影响600 - 1200万成年人，现有三款FDA批准药物治疗，不到一半患者能缓解症状[40][44][45] - TNX - 102 SL每片含2.8mg CBP，5.6mg剂量已完成两项治疗纤维肌痛的阳性3期研究[65] - TNX - 102 SL与Amrix的关键暴露桥接研究成功完成，支持按FDCA第505(b)(2)条获批[69] - 针对日本和中国志愿者的桥接药代动力学研究成功完成，满足在两国获批的一项标准[70] - Tonmya治疗纤维肌痛预计按FDCA第505(b)(2)条获批[71] - 3期RESILIENT研究中，Tonmya 5.6mg组与安慰剂组相比，主要疗效终点有统计学意义，两组完成14周给药期的比例分别为81.0%和79.2%，Tonmya组因不良事件提前停药的比例为6.1%，安慰剂组为3.5%[72][73] - 3期RALLY研究因不太可能在主要终点上有统计学显著改善而停止招募新参与者，Tonmya在主要终点上未超过安慰剂[75] - 2020年第四季度公布Tonmya治疗纤维肌痛（FM）的3期RELIEF研究结果，5.6mg剂量组较安慰剂组疼痛评分LS均值差为-0.4[0.16]单位，p=0.010[76] - RELIEF研究中，活性药物组和安慰剂组分别有46.8%和34.9%的患者疼痛减轻30%或更多，比值比为1.67[1.16, 2.40]，p=0.006[77] - 2016年第三季度公布Tonmya 2.8mg治疗FM的3期AFFIRM研究结果，主要终点未达统计学显著性，但疼痛作为连续变量分析时达统计学显著性[79] - 公司计划开发TNX - 102 SL用于日本FM治疗，已完成F108 1期研究，证实亚洲和高加索人环苯扎林药代动力学相似[85][86][87] - Tonmya 3期及相关NDA注册批次药品在商业cGMP设施生产，公司有36个月稳定性数据，准备好为FM市场生产商业产品[97] 偏头痛产品情况 - 公司商业产品组合包括2023年6月从Upsher - Smith Laboratories收购的两款治疗偏头痛的FDA批准处方药Zembrace SymTouch 3mg和Tosymra 10mg[21] - 全球约10亿人患偏头痛，占人口约14%，是导致残疾生活年数的第二大原因[48] - 2023年6月公司从Upsher - Smith收购两款FDA批准的偏头痛产品，2023年全年零售产品总销售额约2850万美元[60] - Zembrace SymTouch在10分钟内缓解偏头痛疼痛的患者比例为17%，2小时实现偏头痛疼痛缓解的患者比例为46%；Tosymra在10分钟内缓解偏头痛疼痛的患者比例为13%[61] - 公司偏头痛药物Zembrace Symtouch和Tosymra由子公司Tonix Medicines负责营销，销售给批发商、药店和专业经销商[138] - 公司偏头痛药物营销计划实施患者准入计划并拓展分销渠道[139] 其他产品研发进展 - TNX - 102 SL除纤维肌痛外，还在开发用于治疗纤维肌痛型长新冠，已完成2期概念验证研究；用于治疗急性应激反应等的2期OASIS研究预计2024年第二季度开始招募[24][25] - TNX - 1300处于治疗可卡因中毒的2期研究，获FDA突破性疗法认定，预计2024年第二季度在急诊室启动可能的关键2期研究招募[27] - TNX - 2900用于普拉德 - 威利综合征，2023年下半年获FDA孤儿药认定，2023年第四季度IND获批，2024年3月获罕见儿科疾病认定[28] - TNX - 1900用于多种中枢神经系统疾病的研究，在慢性偏头痛的2期PREVENTION研究未达到主要终点，已停止该适应症开发[30] - TNX - 1500用于预防器官移植排斥和治疗自身免疫性疾病，2023年第二季度启动健康志愿者1期研究，2024年第一季度完成临床阶段[31] - TNX - 1700是重组三叶因子家族2融合蛋白，处于临床前开发阶段，用于治疗胃癌和结直肠癌[33] - 公司有TNX - 801和TNX - 1800两款疫苗在研，TNX - 801处于临床前研究阶段，用于预防天花和猴痘；TNX - 1800于2023年第三季度被美国国立过敏与传染病研究所选中纳入新冠疫苗研发计划[34][35] - 公司有TNX - 3900、TNX - 4200和TNX - 4000三个临床前广谱抗病毒研发项目[37] 疾病背景信息 - 公司用TNX - 102 SL治疗纤维肌痛型长新冠，长新冠约发生在19%康复的新冠患者中，目前无获批治疗药物[40][46][47] - 美国每年约有50.5万例因可卡因滥用急诊就诊，其中6.1万例需戒毒服务，2019 - 2021年可卡因相关死亡人数增长近54%，达24486人以上[49] - 普拉德 - 威利综合征发病率约为每15000例出生中有1例，目前成人和大龄儿童肥胖和食欲过盛无获批治疗方法[51] - 美国胃癌5年相对生存率为33.3%，2017 - 2019年数据显示约0.8%的男女一生会被诊断为胃癌，2019年约有123920人患胃癌[54] 公司运营与策略 - 公司在马里兰州拥有约48000平方英尺的研发中心，在马萨诸塞州拥有约45000平方英尺的高级开发中心，并已聘请世邦魏理仕为高级开发中心寻找战略合作伙伴或买家[38] - 公司策略是推进多治疗领域创新项目，目标是获FDA批准和商业化，包括追求高未满足医疗需求和商业潜力的适应症、最大化候选产品商业潜力、追求广泛知识产权战略、为候选产品寻求更多适应症和商业机会[40] - 公司拥有约48000平方英尺的马里兰州弗雷德里克研发中心和约45000平方英尺的马萨诸塞州达特茅斯先进开发中心[135][137] - 先进开发中心可容纳多达70名人员，公司已聘请CBRE寻找战略合作伙伴或买家[137] 竞争情况 - 公司TNX - 102 SL治疗纤维肌痛面临多个竞争对手，如辉瑞、礼来等公司的产品[142] - 公司在长新冠、急性应激反应等治疗领域面临多个竞争对手的研发挑战[143][145] - Carmot Therapeutics计划2025年发布CT - PYY用于治疗PWS的I期单剂量递增（SAD）/多剂量递增（MAD）数据[150] - Harmony Biosciences的Wakix获PWS孤儿药认定，2022年11月公布PWS II期概念验证研究初步顶线结果[150] - Neuren Pharmaceuticals于2023年8月启动PWS II期研究[150] - Gritstone bio的结直肠癌药物GRANITE处于III期研究[151] 专利情况 - 截至2024年3月8日，公司拥有42项已授权美国专利和337项已授权非美国专利，正申请23项美国非临时专利、4项国际专利和237项非美国/非国际专利[154] - TNX - 102 SL的共熔技术专利组合中的美国及对应非美国专利，若无调整或延期将于2034或2035年到期[162] - TNX - 102 SL的药代动力学技术专利组合若授权，若无调整或延期将于2033年到期[163] - 美国专利9,918,948为TNX - 102 SL提供美国市场独占权至2030年（不含专利期限延长）[167] - 欧洲专利2,683,245为TNX - 102 SL提供欧洲市场独占权至2032年3月，或可根据上市授权时间延长[174] - 2021年4月8日和2022年10月5日分别提交治疗性功能障碍的专利申请，PCT申请已在多个地区生效[178] - 公司有多款基于环苯扎林的专利申请，如2018年12月11日申请的PCT/IB2018/001509已在16个国家实现国家化[180] - 2023年11月28日，美国专利11,826,321关于环苯扎林治疗痴呆和神经退行性疾病相关症状的专利获批[181] - 公司收购Trigemina公司偏头痛和疼痛治疗技术，TNX - 1900在多项非临床疼痛研究中显示活性[186] - 公司获得日内瓦大学使用催产素治疗胰岛素抵抗及相关综合征技术的独家许可，相关美非美专利2031年5月到期[189] - 公司获得哥伦比亚大学等机构许可开发TNX - 1300治疗可卡因中毒，美国市场独占期至2029年2月，非美国市场至2027年7月10日[191] - 公司开发TNX - 1500预防和治疗器官移植排斥，多项国际专利申请已在多个国家实现国家化[192] - 公司拥有TNX - 801开发权，相关专利申请已在15个国家实现国家化并在4个非PCT国家提交[193] - 公司开发TNX - 1800和TNX - 1850预防COVID - 19，2021年2月26日提交的PCT申请未在19个国家实现国家化[195] - 公司获得哥伦比亚大学许可开发TNX - 1700治疗胃癌和胰腺癌，美国市场独占期至2033年4月[197] - 公司获得韦恩州立大学许可开发TNX - 1600治疗PTSD，美国市场独占期在2024年4月至2034年2月之间[199] - 公司拥有或获许可的抗可卡因疗法专利有11项，部分美国专利到期时间为2027年和2029年，其他国家多为2027年7月10日[203] - 舌下CBP/阿米替林相关专利有24项，多个国家和地区的到期时间为2033年6月14日[204] - CBP治疗抑郁症相关专利有7项澳大利亚、2项新西兰和1项加拿大专利，到期时间均为2032年3月6日[205] - CBP治疗抑郁症的欧洲专利涉及多个国家，到期时间为2032年3月6日[206] - CBP治疗PTSD美国专利到期时间为2030年11月18日，治疗疲劳美国专利到期时间为2031年6月9日[207] - CBP治疗神经退行性疾病激越症状美国和以色列专利到期时间为2038年12月11日[208] - CBP/阿米替林低共熔制剂美国、日本、中国等多地有专利，部分到期时间为2034年3月14日，部分为2035年9月18日[210] - 公司拥有环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关专利，涉及阿尔巴尼亚、奥地利、比利时等多个欧洲国家及以色列、墨西哥、南非等其他国家和地区[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关欧洲专利到期时间为2034年3月14日[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关以色列专利到期时间有2034年3月14日、2034年9月18日、2035年9月18日[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关墨西哥专利到期时间有2034年3月14日、2035年9月18日[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关南非专利到期时间有2034年3月14日、2035年9月18日[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关巴西专利到期时间为2034年3月14日[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关加拿大专利到期时间为2034年3月14日[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关香港专利到期时间有2034年3月14日、2035年9月18日[211] - 环苯扎林盐酸盐和阿米替林盐酸盐共熔制剂相关马来西亚专利到期时间有2034年3月14日、2035年9月18日[211] - 公司拥有环苯扎林和阿米替林类似物美国专利，专利号为11.517.557，到期时间为2037年7月13日[213]

财务收入与成本 - 2023年第三季度公司实现客户收入400万美元，产品净收入398.9万美元，成本240万美元[186][187][194] 研发费用 - 2023年第三季度研发费用2110万美元，较2022年同期减少110万美元，降幅5%[188] - 2023年前三季度研发费用6950万美元，较2022年同期增加1230万美元，增幅22%[194] - 2023年2月2日公司以120万美元收购Healion Bio Inc.的临床前传染病资产，费用计入研发成本[208] 行政及管理费用 - 2023年第三季度行政及管理费用870万美元，较2022年同期增加130万美元，增幅18%[191] - 2023年前三季度行政及管理费用2310万美元，较2022年同期增加90万美元，增幅4%[198] 净亏损情况 - 2023年第三季度净亏损2800万美元，2022年同期为2900万美元[192] - 2023年前三季度净亏损8930万美元，2022年同期为7850万美元[199] 药物研发进展 - 公司领先的中枢神经系统候选药物TNX - 102 SL正在进行纤维肌痛的3期中期开发，预计2023年12月下旬公布顶线数据[183] - 2023年第四季度，TNX - 1800被美国国立卫生研究院选中纳入1期临床试验[183] 业务合作与许可 - 2023年2月13日，公司行使选择权，从哥伦比亚大学获得用于开发治疗或预防SARS - CoV - 2感染的单克隆抗体组合的独家许可[200] 资产收购 - 2023年6月23日公司与USL达成资产购买协议，以约2650万美元收购相关资产，交易于6月30日完成[203] 过渡服务协议 - 与USL的过渡服务协议中，前六个月每月基本费用10万美元，第七至九个月每月15万美元，每月额外费用最高15万美元[204] 盈利支付义务 - 公司承担USL部分义务，Tosymra在美国年净销售额不同区间有4% - 15%的盈利支付，Zembrace为3% - 16%，相关产品出现仿制药时，Zembrace和Tosymra盈利支付率分别降低90%和66.7%[206] 营运资金 - 截至2023年9月30日，公司营运资金为1360万美元，主要由现金及现金等价物690万美元、存货1330万美元等构成[210] 现金流量 - 2023年和2022年前九个月，公司经营活动分别使用约7970万美元和7580万美元现金，2023年投资活动使用2860万美元，2022年为4350万美元，2023年融资活动使用420万美元，2022年获得8060万美元[211] 股票回购 - 2023年第一季度，公司在2022年股票回购计划中回购2512044股普通股，花费约1250万美元，在2023年股票回购计划中回购160000股，花费110万美元[219][220] 证券发行收益 - 2023年9月28日公司公开发行股票等证券，扣除费用后净收益约400万美元，7月27日公开发行证券净收益约630万美元[225][226][227][228] - 2023年前九个月，公司在2022年与Lincoln Park的交易中出售0.1万股普通股，净收益约40万美元，2022年前九个月在2021年与Lincoln Park的交易中出售50万股，净收益约870万美元[231][234] - 2020年4月8日公司与AGP签订销售协议，可不时发售最高3.2亿美元普通股，AGP收取3%佣金；2023年前三季度分别出售约0百万和100万股，净收益约0百万和300万美元，2022年前三季度分别出售约310万和550万股，净收益约4300万和7620万美元[235] 公司运营预期 - 公司预计近期运营会亏损，研发费用将增加，现有资源无法满足未来一年运营需求，需额外资金[214] 股票激励计划 - 2020年5月1日股东批准修订和重述的2020年股票激励计划，初始可发行5万股，有“常绿条款”；截至2023年9月30日，有1062874份期权可用于未来授予[237][238] - 2023年前三季度授予期权的加权平均公允价值分别为每股0.84美元和3.99美元，2022年前三季度分别为每股0美元和32.81美元[241] - 2023年第三季度和前九个月与授予期权相关的基于股票的薪酬费用分别为210万美元和720万美元，2022年同期分别为270万美元和810万美元[242][243] - 截至2023年9月30日，公司有820万美元与未归属奖励相关的未确认薪酬成本，预计在1.74年的加权平均期间内确认[244] 员工股票购买计划 - 2023年5月5日股东批准2023年员工股票购买计划，允许符合条件的员工购买最多80万股公司普通股；截至2023年9月30日，有80万股可用于未来销售[245][246] - 2023年和2022年前三季度员工股票购买计划相关费用分别为3.4万美元和4.6万美元[247] 未完成合同承诺 - 截至2023年9月30日，公司与各合同研究组织的未完成研发合同承诺约为3340万美元[248] 租赁付款 - 截至2023年9月30日，未来最低租赁付款总额为115万美元（含利息）[249] 会计准则采用 - 2023年1月1日公司采用ASU 2020 - 06，对财务状况、经营成果或现金流无影响[259] - 2016年6月FASB发布ASU 2016 - 13，旨在为财务报表使用者提供有关实体预期信贷损失的决策有用信息[261] - ASU 2016 - 13将自2022年12月15日后开始的财年生效，允许提前采用[261] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13及相关更新[261] - 采用ASU 2016 - 13未影响公司财务状况、经营成果和现金流[261]

公司业务与产品 - 公司是生物制药公司，旗下商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®和Tosymra®两款治疗成人急性偏头痛的药物[86] - 公司多个产品处于不同研发阶段，如TNX - 102 SL处于纤维肌痛症3期开发、纤维肌痛型长新冠2期概念验证研究已完成入组[87] 研发与行政费用 - 2023年Q2研发费用为2200万美元，较2022年同期增加540万美元，增幅33% [89] - 2023年上半年研发费用为4850万美元，较2022年同期增加1350万美元，增幅39% [90] - 2023年Q2一般及行政费用为700万美元，较2022年同期增加20万美元，增幅3% [89] - 2023年上半年一般及行政费用为1440万美元，较2022年同期减少40万美元，降幅3% [92] 净亏损情况 - 2023年Q2净亏损为2840万美元，较2022年同期增加530万美元，增幅23% [89] - 2023年上半年净亏损为6140万美元，较2022年同期增加1180万美元，增幅24% [92] 许可协议与特许权使用费 - 2023年2月13日，公司行使从哥伦比亚大学获得开发治疗或预防SARS - CoV - 2感染单克隆抗体组合独家许可的选择权[93] - 2022年12月12日，公司与Curia签订独家许可协议，支付约40万美元许可费用于开发治疗或预防SARS - CoV - 2感染的单克隆抗体[93] - 公司需向哥伦比亚支付TFF2产品和其他相关产品净销售额的个位数特许权使用费，可减50%，但不超50%，还需支付总计410万美元的里程碑付款及5%的特定款项[94] - 公司需向哥伦比亚支付产品和其他相关产品净销售额的个位数特许权使用费，可减50%，但不超50%，还需支付总计300万美元的里程碑付款及5%的特定款项[95] - 公司与WSU签订许可协议，支付7.5万美元专利费用，若达成里程碑还需支付约340万美元，还需支付特许权使用费和分许可费[98] 资产收购 - 2023年6月23日，公司以约2650万美元收购Upsher - Smith Laboratories的相关资产，交易于6月30日完成，还涉及过渡服务协议[96] - 2023年2月2日，公司以120万美元收购Healion Bio Inc.的临床前传染病资产，费用计入研发成本[96] - 2020年12月22日，公司以70万美元收购Katana Pharmaceuticals的相关资产，费用计入研发成本[96] - 2020年6月11日，公司以总计240万美元（含现金和股票）收购Trigemina的相关资产，费用计入研发成本[97] - 2019年8月19日，公司支付10万美元并承担6.85万美元负债收购TRImaran的相关资产，若达成里程碑还需支付约340万美元[98] 里程碑付款情况 - 截至2023年6月30日，与哥伦比亚、Geneva、Stanford、TRImaran、WSU相关协议的里程碑付款均未计提或支付[94][95][97][98][99] 过渡服务协议费用 - Upsher - Smith Laboratories过渡服务协议，前六个月每月10万美元，第七至九个月每月15万美元，另有每月最多15万美元的额外费用[96] 营运资金与现金流 - 截至2023年6月30日，公司营运资金为3290万美元，主要包括2560万美元现金及现金等价物、1370万美元存货和1200万美元预付费用等，负债包括770万美元应付账款、1030万美元应计费用和40万美元当期租赁负债[100] - 2023年和2022年上半年，公司经营活动分别使用约5630万美元和5220万美元现金，主要用于研发和行政管理费用；2023年上半年投资活动使用2780万美元，2022年上半年为3470万美元；2023年上半年融资活动使用1050万美元，2022年上半年融资净收益为8520万美元[100] 经营预期 - 公司预计近期经营将持续亏损，研发费用会增加，现有资源不足以满足报告提交日起一年内的运营需求[101] 股票回购 - 2023年第一季度，公司根据2022年股票回购计划回购2512044股普通股，花费约1250万美元，另产生30万美元费用；根据2023年新计划回购160000股，花费110万美元[104] 优先股赎回 - 2022年10月发行的优先股于12月赎回，总价1580万美元；6月发行的优先股于8月赎回，总价3150万美元[105] 融资交易 - 2023年7月融资交易，公司出售证券，扣除承销折扣和其他费用后，净收益约620万美元[106][107] - 2022年8月与林肯公园资本基金签订协议，2023年上半年出售0.1万股普通股，净收益约40万美元[108][109] - 2021年12月与林肯公园资本基金签订协议，2022年上半年分别出售0.1万股和0.2万股普通股，净收益约200万美元和650万美元，2023年无销售[110][111] - 2020年4月签订销售协议，2023年上半年分别出售约40万股和100万股普通股，净收益约100万美元和300万美元；2022年上半年分别出售约220万股和240万股，净收益约4300万美元和5150万美元[112] 运营资金保障 - 公司认为2023年6月30日的现金资源和二季度后的股权融资所得将满足2023年四季度前的运营和资本支出需求，但之后可能不足[100] 股票激励计划 - 2019、2020和修订重述的2020年股票激励计划分别可发行700、3000和最多50000股普通股，截至2023年6月30日，修订重述的2020年计划有1057051股可用于未来授予[113][114] 期权授予情况 - 2023年第二季度和上半年授予期权的加权平均公允价值分别为每股2.73美元和4.01美元，2022年同期为每股23.63美元和32.81美元[115] - 2023年第二季度和上半年授予期权的股票薪酬费用分别为240万美元和520万美元，2022年同期为280万美元和540万美元[115] 未确认薪酬成本 - 截至2023年6月30日，公司有1030万美元与未归属奖励相关的未确认薪酬成本，预计在1.87年的加权平均期间内确认[115] 员工股票购买计划 - 2022年员工股票购买计划允许购买最多15000股普通股，截至2023年6月30日，有1股可用于未来销售[116] - 2023年1月发行了2022年计划下购买的14999股，约29000美元员工工资扣除额从应计费用转入额外实收资本，14000美元返还给员工[116] 未完成承诺与租赁付款 - 截至2023年6月30日，与各合同研究组织的未完成承诺总计约6280万美元[118] - 截至2023年6月30日，未来最低租赁付款总额为126.7万美元（含利息），各年分别为2023年23.7万美元、2024年46万美元、2025年29.9万美元、2026年14.2万美元、2027年及以后24.6万美元[119] 会计准则采用 - 公司于2023年1月1日采用ASU 2020 - 06和ASU 2016 - 13，均未影响财务状况、经营成果或现金流[121][122]

公司业务与产品管线 - 公司是临床阶段生物制药公司，产品管线涵盖中枢神经系统、罕见病、免疫学和传染病领域[76] - 公司领先的中枢神经系统候选药物TNX - 102 SL治疗纤维肌痛的中期3期研究预计2023年第四季度获得顶线数据，治疗长新冠的2期研究已完成入组，预计2023年第三季度获得顶线结果[76] - TNX - 1300治疗可卡因中毒的2期研究预计2023年第三季度启动，TNX - 1500的1期研究预计2023年第三季度启动，TNX - 801的1期研究预计2023年下半年启动[77][78] - TNX - 1900治疗慢性偏头痛目前正在招募患者，预计2023年第四季度获得顶线数据；TNX - 601 ER治疗重度抑郁症目前正在招募患者，预计2023年第四季度获得中期数据[76] 财务费用情况 - 2023年第一季度研发费用为2650万美元，较2022年同期的1840万美元增加810万美元，增幅44%[80] - 2023年第一季度一般及行政费用为740万美元，较2022年同期的800万美元减少60万美元，降幅8%[80] - 2023年第一季度净亏损为3300万美元，较2022年同期的2640万美元增加660万美元，增幅25%[80] - 公司预计2023年研发费用将随着临床开发项目推进和研发管线投资增加而上升[80] 许可与收购情况 - 2023年2月13日，公司行使选择权，从哥伦比亚大学获得用于治疗或预防SARS - CoV - 2感染的单克隆抗体组合的独家许可[81] - 2022年12月12日，公司与Curia签订独家许可协议，支付约40万美元许可费，用于开发三种人源化鼠单克隆抗体[81] - 公司与哥伦比亚大学签订两份许可协议，分别需支付最高410万美元和300万美元的里程碑付款，还需支付个位数版税，版税最高可减50%[82] - 2023年2月2日，公司以120万美元收购Healion Bio Inc.的临床前传染病资产[83] - 2020年12月22日，公司以70万美元收购Katana Pharmaceuticals的胰岛素抵抗及相关综合征资产[83] - 2020年6月11日，公司以240万美元收购Trigemina的偏头痛和疼痛治疗技术资产[83] - 2019年8月19日，公司以16.85万美元收购TRImaran的吡喃类化合物资产，达成里程碑后还需支付约340万美元[84] 资金状况与需求 - 截至2023年3月31日，公司营运资金为7070万美元，主要由7200万美元现金及现金等价物和1180万美元预付费用等构成[86] - 2023年和2022年第一季度，公司经营活动分别使用约3290万美元和3110万美元现金[87] - 2023年和2022年第一季度，公司投资活动分别使用380万美元和2020万美元现金[87] - 2023年第一季度，公司融资活动使用1150万美元，主要用于回购普通股；2022年第一季度，融资活动提供1310万美元，主要来自出售普通股[87] - 公司认为2023年3月31日的现金资源和第一季度后的股权融资所得将满足2023年第四季度前的运营和资本支出需求，但之后存在不确定性[87] - 公司预计近期运营将亏损，研发费用会增加，自报告提交日起一年内资源不足以满足运营需求[89] 股票相关情况 - 2023年1月1日以来，公司在2022年股票回购计划下回购15700269股普通股，花费约1250万美元；在2023年股票回购计划下回购1000000股，花费110万美元[92] - 2022年10月26日，公司发行1400000股A类优先股和100000股B类优先股，总面值1500万美元，发行折价率5%，12月赎回，赎回总价1580万美元；6月24日发行2500000股A类优先股和500000股B类优先股，总面值3000万美元，发行折价率5%，8月赎回，赎回总价3150万美元[93] - 2022年8月16日，公司与林肯公园资本基金签订协议，对方同意购买最多5000万美元普通股；2023年第一季度，公司出售60万股，净收益约40万美元[94] - 2021年12月3日，公司与林肯公园资本基金签订协议，对方同意购买最多8000万美元普通股；2022年第一季度，公司出售70万股，净收益约450万美元[95][96] - 2020年4月8日，公司与AGP签订销售协议，可进行最多32000万美元的市价发行销售；2023年第一季度，公司出售约320万股，净收益约200万美元；2022年第一季度，出售约110万股，净收益约850万美元；2023年3月31日后，出售90万股，净收益约50万美元[97] - 截至2023年3月31日，修订和重述的2020年股票激励计划下有7055296股可用于未来授予[98] - 2023年和2022年第一季度授予期权的加权平均公允价值分别为每股0.66美元和5.74美元[98] - 2023年第一季度，与授予期权相关的股票薪酬费用为280万美元，其中200万美元和80万美元分别与一般管理和研发相关[98] - 2022年第一季度确认基于股票的期权补偿费用260万美元，其中190万和70万分别与一般管理和研发相关[99] - 截至2023年3月31日，公司有1260万美元与未归属奖励相关的未确认补偿成本，预计在2.00年加权平均期内确认[99] - 2022年员工股票购买计划允许符合条件员工购买最多93750股普通股，购买价格为公平市场价值的85%，截至2023年3月31日有9股可用于未来销售[99] - 2023年第一季度，约29000美元员工工资扣除额从应计费用转入额外实收资本，14000美元返还给员工[99] 合同承诺与成本 - 截至2023年3月31日，与各合同研究组织的未完成研发合同承诺总额约5440万美元[100] - 截至2023年3月31日，未来最低租赁付款总额为108.2万美元，包含利息后为102.6万美元[101] - 公司外包部分研发工作，相关成本在发生时计入费用，包括测试产品制造、许可费和临床试验成本[101] 会计政策与披露 - 公司对基于股票的支付按授予日公允价值计量，并在相关归属期内确认为补偿费用[101] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2020 - 06，该采用未影响公司财务状况、经营成果或现金流[102] - 未涉及市场风险的定量和定性披露[103]