Accessibility StatementSkip Navigation HONG KONG, Nov. 2, 2025 /PRNewswire/ -- Akeso (9926.HK) announced that its first-in-class bispecific antibody, ivonescimab (PD-1/VEGF bispecific antibody), in combination with chemotherapy for first-line treatment of triple-negative breast cancer (TNBC) has been granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) by the Center for Drug Evaluation (CDE) from China's National Medical Products Administration (NMPA). The Phase III multicenter, randomized, double-blind clinical ...

监管进展与药物审评 - 美国FDA授予bezuclastinib突破性疗法认定，用于既往接受过avapritinib治疗的非晚期系统性肥大细胞增多症患者以及冒烟型系统性肥大细胞增多症患者 [1] - 突破性疗法认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病的药物审评，其益处包括符合优先审评资格、滚动提交申请部分内容以及FDA的组织承诺 [3] - 突破性疗法认定基于注册导向的SUMMIT试验的积极结果，该试验中bezuclastinib在所有主要和关键次要终点均达到统计学显著性 [2] 临床试验结果与数据披露 - SUMMIT试验的详细结果计划在即将举行的科学会议上公布 [1] - SUMMIT试验的顶线数据已于2025年7月公布 [2] - 公司计划在2025年11月报告针对胃肠道间质瘤患者的3期PEAK试验的顶线结果 [4] - 公司计划在2025年12月报告针对晚期系统性肥大细胞增多症患者的注册导向APEX试验的顶线结果 [4] 新药申请与商业化计划 - 公司计划在2025年底前提交bezuclastinib针对非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请 [1] - 公司近期完成了一次富有成效的NDA前会议，并计划为计划的商业发布做准备 [2] - 突破性疗法认定支持了优先审评的资格，有助于商业发布计划 [2] 公司产品管线与科学背景 - bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT D816V突变以及KIT外显子17的其他突变 [5] - KIT D816V突变是驱动系统性肥大细胞增多症的原因，外显子17突变也发现于晚期胃肠道间质瘤患者中 [5] - 除bezuclastinib外，公司研发团队正在开发针对FGFR2、ErbB2、PI3Ka和KRAS突变的新型靶向疗法组合 [5]

BRISBANE, Calif., Oct. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vera Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VERA), a late clinical-stage biotechnology company focused on developing and commercializing transformative treatments for patients with serious immunological diseases, today announced that data from the ORIGIN Phase 3 clinical trial of atacicept for the treatment of IgA nephropathy (IgAN) will be delivered as a featured late-breaking oral presentation during the opening plenary session of the American Society of Nephrology ...

核心观点 - 美国FDA已授予atai Life Sciences与Beckley Psytech联合开发的BPL-003（甲氧芬太尼苯甲酸盐鼻喷雾剂）用于治疗难治性抑郁症的突破性疗法认定 这标志着该药物在临床开发和监管审评上进入加速通道 [1] 突破性疗法认定详情 - 突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物开发 其授予前提是初步临床证据表明药物可能在一个或多个临床显著终点上相较现有疗法有实质性改善 [2] - 该认定有助于公司与FDA密切合作 并可能加快开发时间表和监管审评流程 [2] - 此次认定是基于Beckley Psytech的BPL-003二期b核心盲法研究的积极顶线结果 该研究显示单次施用8毫克或12毫克BPL-003可在24小时内带来具有临床意义且统计学显著的抑郁症状减轻 且效果在八周试验期内持续 [2] - 大多数患者在给药后90分钟的评估中即被认为可以出院 突显了BPL-003治疗模式的可扩展性及其融入现有两小时门诊介入精神病学治疗范式的潜力 [2] 公司管理层评论 - Beckley Psytech首席执行官认为 该认定凸显了BPL-003满足患者紧迫未竟医疗需求的潜力 并将有助于确保关键的三期临床项目在FDA指导下尽可能快速高效地推进 [3] - atai Life Sciences首席执行官指出 公司因此成为少数获得FDA突破性疗法认定的心理健康公司之一 BPL-003已为预计于2026年第二季度启动的三期试验做好准备 [3] 药物BPL-003介绍 - BPL-003是Beckley Psytech的新型专利保护专有鼻内制剂 采用先前已获批药物产品的鼻喷雾装置给药 [4] - 该药物设计为通过单次剂量在短治疗窗口内产生快速且持久的效果 目前正被研究作为难治性抑郁症和酒精使用障碍的潜在疗法 [4] - BPL-003已获得美国 英国和欧洲的物质组成专利 并在多个司法管辖区有多项权利要求待批 [4] 疾病背景：难治性抑郁症 - 抑郁症是全球性致残且改变生活的疾病 影响近3亿人 其中欧美合计约5200万人受影响 [5] - 难治性抑郁症指患者对两种或以上抗抑郁药物治疗无效 可能影响高达50%的抑郁症患者 意味着存在对更有效疗法的显著未满足需求 [5] - 与非耐药性抑郁症相比 难治性抑郁症与更高的共病焦虑 性功能障碍 认知障碍发生率相关 并导致生活质量下降 给患者 护理人员和医疗系统带来沉重负担 [5] atai Life Sciences研发管线 - atai是一家临床阶段生物制药公司 致力于开发高效心理健康疗法 其基于迷幻剂的研发管线包括用于难治性抑郁症的BPL-003（正通过战略投资及与Beckley Psytech的计划战略组合推进） [6][7] - 管线中另有同样用于难治性抑郁症的VLS-01（DMT颊膜片）和用于社交焦虑障碍的EMP-01（口服R-MDMA） 这三项项目均处于二期临床开发阶段 [7] - 公司还推进一项药物发现项目 旨在识别用于难治性抑郁症和鸦片使用障碍的新型非致幻5-HT2AR激动剂 这些项目旨在提供可商业扩展并能无缝融入医疗系统的介入性精神病学疗法 [7]

Breakthrough Therapy Designation request has been submitted to FDACompany to request a Type B meeting with FDA in early 2026 to discuss requirements for a supplementary New Drug Application (sNDA)Results obtained using highest sensitivity test available; licensed by FDA for blood donation screeningRemaining enrolled patients will complete the study between January and October 2026Study intended to confirm the high cure rate for tafenoquine in immunosuppressed patients with relapsing babesiosis, as reported ...

BOSTON, Oct. 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Bicara Therapeutics Inc. (Nasdaq: BCAX), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to bringing transformative bifunctional therapies to patients with solid tumors, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) to ficerafusp alfa in combination with pembrolizumab for the first line (1L) treatment of patients with metastatic or with unresectable, recurrent (R/M) head and neck squamous cel ...

Breakthrough Therapy designation comes in addition to previously awarded Fast Track designationSAN DIEGO, Oct. 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cidara Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CDTX), a biotechnology company using its proprietary Cloudbreak® platform to develop drug-Fc conjugate (DFC) therapeutics, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy designation for CD388 for prevention of influenza A and B in adults and adolescents who are at higher risk of influe ...

监管进展 - 美国食品药品监督管理局授予公司药物tralesinidase alfa酶替代疗法针对Sanfilippo综合征B型的突破性疗法认定 [1] - 突破性疗法认定基于综合临床数据 显示药物能快速、显著且持久地使脑脊液硫酸乙酰肝素非还原末端正常化 并稳定儿童皮质灰质体积和认知功能 [2] 临床开发与商业化计划 - 公司计划在2026年第一季度提交TA-ERT的生物制品许可申请 [2] 市场反应 - 在盘前交易时段 公司股价在纳斯达克市场飙升1354%至2083美元 [3]

监管进展 - 美国FDA授予TSHA-102突破性疗法认定，用于治疗Rett综合征 [1][3] - FDA与公司就REVEAL关键试验方案和统计分析计划达成最终一致，旨在支持计划中的生物制品许可申请提交 [1][6] - 突破性疗法认定基于FDA对REVEAL 1/2期试验A部分12名患者的临床数据审查 [2][7] 临床试验数据 - 临床数据显示TSHA-102安全性良好，在主要终点上达到100%应答率 [4] - 高剂量TSHA-102治疗6个月后，在6名患者中有5名观察到应答，应答率为83% [8] - 关键试验的成功阈值设定为33%的应答率，基于自然史数据，未经治疗的患者自发达到发育里程碑的可能性低于6.7% [8] 产品与疾病背景 - TSHA-102是一种研究性基因疗法，旨在通过递送功能性MECP2基因来解决Rett综合征的根本遗传病因 [9] - Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，由MECP2基因突变引起，在美国、欧盟和英国估计影响15,000至20,000名患者 [10] - 该疾病目前尚无获批的、针对其遗传根本病因的疾病修饰疗法 [10] 公司计划与时间表 - REVEAL关键试验为单臂、开放标签研究，计划纳入15名6至22岁以下的女性患者 [8] - 公司计划在2025年第四季度开始患者入组 [7] - 试验设计包含一项6个月的中期分析，可能使BLA提交时间提前至少两个季度 [6][8]

业绩总结 - Genmab计划收购Merus，以推动未来十年的可持续增长[1] - 收购Merus的现金报价为每股97美元，交易总值约为80亿美元[24] - 预计通过现金和55亿美元的新非可转换债务融资收购，预计将获得强劲的非投资级评级[24] - 预计在2026年保持显著盈利能力，同时投资于petosemtamab和其他后期项目[24] - 预计到2029年底将对EBITDA产生增益，持续的收入增长将延续到下一个十年[24] - 预计在收购完成后两年内，目标总杠杆率低于3.0倍[24] - 2024年和2025年将实施生产力计划，预计运营利润增长26%[28] - 收购ProfoundBio的现金交易额为18亿美元，预计将加速Rina-S的开发[28] - Genmab的目标是到2030年实现盈利增长，增强后期管道[33] 用户数据与产品研发 - Petosemtamab在复发/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）中有两个正在进行的三期研究，预计在2026年将有初步结果发布[7] - Petosemtamab的年峰值销售潜力预计为数十亿美元[7] - Epkinly®在2L滤泡淋巴瘤的PDUFA日期为2025年11月30日，1L和2L+ DLBCL的三期结果预计在2026年底之前发布[9] - Petosemtamab在1L和2L+ HNSCC中均获得FDA突破性疗法认证[18] - Petosemtamab与pembrolizumab联合治疗的客观缓解率（ORR）为63%，而单药治疗为19%[19] - Petosemtamab的安全性良好，100%的患者报告至少有一种不良事件[21] - Genmab的目标是到2027年在多个适应症中实现首次上市[7] - 预计到2026年将有两项三期临床试验的初步结果发布[33] - 预计2027年初步推出新产品，并有扩展潜力[33] 市场扩张与未来展望 - Genmab的资本配置优先事项与2030愿景一致，推动可持续的长期增长[7]