文章核心观点 BioSyent公司将在2025年Bloom Burton & Co.医疗保健投资者会议上进行业务和公司活动介绍 [1] 会议信息 - 会议将于2025年5月5日至6日在多伦多地铁会议中心北楼举行 [1] - 公司总裁兼首席执行官René Goehrum将于5月5日上午11:30向投资者介绍公司业务和公司活动 [1] - René Goehrum将在会议期间与投资者进行一对一交流，注册参会者可通过会议门户网站申请 [2] 公司概况 - 公司在多伦多证券交易所创业板上市，交易代码为“RX” [1][3] - 是一家盈利的、以增长为导向的专业制药公司，专注于引进或收购已成功开发、安全有效的创新医药及其他医疗产品 [3] - 通过社区、专业和国际业务部门销售产品，支持治疗患者的医疗专业人员 [3] 公司股份 - 截至新闻稿发布日，公司有11,254,638股流通普通股 [4] 联系方式 - 如需更多信息可联系总裁兼首席执行官René C. Goehrum，邮箱investors@biosyent.com，电话905 - 206 - 0013，网址www.biosyent.com [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年持续经营业务总运营亏损从2023年的660万美元增至690万美元 [21] - 2024年研发费用为370万美元，2023年为340万美元；2024年一般及行政费用从2023年的350万美元降至320万美元；2024年净财务费用从2023年的150万美元降至80万美元，主要因公司不再产生利息费用 [21] - 公司在其49%联营公司Ultomir Medica的亏损份额从2023年的4.4万美元增至2024年的80万美元 [22] - 2024年公司净亏损为850万美元，2023年为430万美元，但2023年已终止经营业务贡献了380万美元利润，反映了出售Medica部分股权的580万美元会计收益 [22] - 截至2024年12月31日，股东权益为660万美元，2023年末为770万美元，两个时间点均无未偿还金融债务 [23] - 2024年经营活动使用的现金从2023年的1280万美元降至610万美元；2024年投资活动消耗10万美元现金，2023年提供160万美元现金；2024年融资活动提供650万美元现金流入，2023年为1180万美元 [23] - 2024年末现金及现金等价物从2023年12月31日的70万美元增至100万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 RNA 交付业务 - 2024年RNA交付项目取得进展，X4平台新增两个合作伙伴，制造工艺进一步改进，且该平台在环状RNA上也能发挥作用，凸显其在不同RNA模式中的多功能性 [6] - 公司采用挑选和挖掘策略，将平台技术授权给生物技术和制药行业的合作伙伴，除与Hecate Therapeutics和Universal's group的合作外，还新增与一家放射性药物领域公司的合作协议 [13] - 公司计划推进至少一个旗舰项目在2026年向美国食品药品监督管理局提交研究性新药申请，并在提交申请后或第一阶段临床试验后将其授权出去 [14] 鼻喷雾剂业务 - 关联公司Altamira Medica与两家国际经销商就扩大独家分销区域达成协议，预计今年Benzio将获得中国大陆的营销批准 [16] - 美国专利商标局允许了一项涵盖Ventura成分的专利，为与美国潜在被许可方或经销商的讨论提供了市场保护，相关讨论正在进行中 [17] - 在欧洲，Medica正在努力与德国的一家合同制造商建立替代生产基地，并将Ventrion从一类医疗器械过渡到二类a医疗器械 [18] - AM - 125鼻喷雾剂和AM - 111（用于治疗急性听力损失的自穿透肽，处于三期临床试验开发阶段）正在与多方进行合作讨论 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年全球放射性药物市场规模达到84亿美元，预计到2033年将增长至171亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划剥离Altamira Therapeutics AG（ATAG）的大部分股本，并已启动该实体的法律和组织分拆流程，预计上市的Altamira Therapeutics Limited将更多地成为一家控股公司 [9] - 公司认为RNA治疗领域潜力巨大，计划通过X4平台的优势发展业务，应对RNA治疗的强劲潜力 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年公司在RNA交付项目上取得进展，但也遭遇重大挫折，纳斯达克决定将公司普通股摘牌，尽管公司提出上诉，但纳斯达克听证小组维持了摘牌决定 [6][7] - 摘牌对公司在公开市场筹集资金造成阻碍，公司认为通过剥离RNA交付业务并引入私募股权投资者是一种合理且有益的替代方法，有助于公司利用X4平台的优势发展业务 [27] - 公司期待推进重要项目，实现下一个里程碑，并向投资者更新进展情况 [28] 其他重要信息 - 2024年8月，公司部分研发团队迁至瑞士奥伊斯维尔的瑞士创新园，可使用现代化且设备齐全的实验室设施 [15] - 公司将根据重大新信息更新财务指引，特别是关于ATAG的计划部分剥离情况 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 文档中未提及问答环节相关内容。

文章核心观点 - 多数被诊断为抑郁和/或焦虑的美国人认为心理健康药物有效，但对副作用的担忧阻碍用药，基因检测或可减少这些担忧 [1][2] 患者对心理健康药物的看法 - 近九成（89%）被诊断为抑郁和/或焦虑的美国人认为心理健康药物有一定或非常有效，但超半数（52%）因担心副作用而未用药 [1] - 超半数（54%）患者认同心理健康药物基因检测可减少对药物的担忧 [2] - 62%未接受基因检测的患者希望医生告知相关信息 [3] 医生观点与案例 - 医生认为药物对心理健康问题有效，但试错过程可能让患者放弃治疗，基因检测可提供见解减少用药猜测 [3][4] - 医生用患者基因检测结果开药，患者症状得到改善 [4][5][6] 调查相关信息 - 调查于2025年1月24日至2月10日进行，样本为1089名18岁以上美国成年人，误差率为±3% [7] - 调查使用心理健康筛查工具了解患者情况，调查由有30多年经验的公司进行 [9] - 调查于2025年2月26日经独立审查，被认为是高质量非概率调查 [10] 产品与公司介绍 - 公司的GeneSight测试是领先的药物基因组学测试，可帮助医生了解患者基因对药物代谢和反应的影响 [11] - 公司是分子诊断测试和精准医学领域的领先企业，开发和提供分子测试以评估疾病风险和指导治疗决策 [12]

财务数据和关键指标变化 - 2024年持续经营业务总运营亏损从2023年的660万美元增至690万美元 [22] - 2024年研发费用为370万美元，2023年为340万美元 [22] - 2024年一般及行政费用从2023年的350万美元降至320万美元 [22] - 2024年净财务费用从2023年的150万美元降至80万美元，主要因公司不再产生利息费用 [22] - 公司在其49%联营公司Ultomir Medica的亏损份额从2023年的4.4万美元增至2024年的80万美元 [23] - 2024年公司净亏损为850万美元，2023年为430万美元，2023年已终止经营业务贡献利润380万美元 [23] - 截至2024年12月31日，股东权益为660万美元，2023年末为770万美元，两个时间点均无未偿还金融债务 [24] - 2024年运营活动使用现金从2023年的1280万美元降至610万美元 [24] - 2024年投资活动消耗现金10万美元，2023年提供现金160万美元 [24] - 2024年融资活动提供现金流入650万美元，2023年为1180万美元 [24] - 2024年末现金及现金等价物从2023年12月31日的70万美元增至100万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 RNA 交付业务 - 公司RNA治疗肽基X4纳米颗粒平台研发活动持续推进，上半年重点是围绕平台进行纳米颗粒配方和开发 [10] - 公司在开发和完善分析方法、提高制造可重复性和纳米颗粒稳定性方面取得重要进展，纳米颗粒稳定性增强，单次或重复静脉注射耐受性良好 [11] - 公司确认其技术适用于环状RNA，体外实验显示细胞转染成功，与线性mRNA相比蛋白表达更高，并于2024年5月向美国专利局提交临时专利申请 [12] - 公司与Hecate Therapeutics、Universal's group已有合作，新增与一家放射性药物领域公司的合作协议，评估公司专有RNA交付平台在放射性药物靶向中的应用 [13] - 公司针对AM401和AM411项目在2024年上半年向美国专利商标局提交多项专利申请，AM401基于oligo4平台的候选药物静脉注射耐受性良好，公司计划2026年至少将一个旗舰项目推进至新药研究申请（IND），并在IND后或一期临床试验后进行授权许可 [14] 遗留资产 - 公司关联公司Altamira Medica与Nyance Pharma和Pharma Nordic扩大独家分销区域，今年预计Benzio在中国内地获得营销批准 [17] - 美国专利商标局允许一项涵盖Ventura成分的专利，有效期至2040年，公司与美国潜在被许可方或分销商的讨论正在进行中 [18] - 公司在欧洲与德国一家合同制造商建立替代生产基地，并将Ventrion从一类医疗器械过渡到二类a医疗器械，项目完成后将带来商业机会并增加全球供应 [19] - 公司针对AM - 125鼻喷雾剂和AM - 111（治疗急性听力损失的自穿透肽，处于三期临床开发阶段）正在与多方进行合作讨论 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年全球放射性药物市场规模达84亿美元，预计到2033年将增长至171亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划剥离其瑞士子公司Altamira Therapeutics AG（ATAG）的大部分股本，上市母公司将成为控股公司，持有ATAG和Ultomir America的少数股权，参与其增长和价值增值 [8] - 公司在RNA交付业务上采取“淘金铲”战略，即向生物技术和制药行业合作伙伴授权平台技术 [12] - RNA治疗领域发展令人兴奋，更多药物和模式进入后期临床项目并获得市场批准 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年公司在RNA交付项目上取得进展，但因纳斯达克最低出价规则问题被摘牌，交易转至OTCQB [6] - 公司认为摘牌对在公开市场筹集资金造成阻碍，计划剥离RNA交付业务并引入私募股权投资者，认为这是合理且有益的替代方案，有助于公司利用X4优势发展业务，应对RNA治疗的巨大潜力 [28] - 完成ATAG部分分拆后，预计运营费用将显著降低，公司将从现金头寸、出售ATAG股份所得、遗留资产合作或剥离以及为关联公司提供服务等方面获得运营资金，与潜在私募股权投资者的沟通反馈令人鼓舞 [25] 其他重要信息 - 2024年公司全年财务报表首次以美元而非瑞士法郎呈现，由于部分剥离Medica，Banter活动作为已终止经营业务报告，持续经营业务包括RNA交付开发项目和与AM - 125相关的项目 [20][21] - 2024年8月，公司部分研发团队迁至瑞士奥伊斯维尔的创新园，可使用现代化且设备齐全的实验室设施 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 文档中未提及问答环节相关内容。

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收30亿美元，包含因Dupixent增长带来的更高赛诺菲合作收入，以及与上一年相比更高的美国EYLEA HD净销售额 [41] - 第一季度摊薄后每股净收益为8.22美元，净收入9.28亿美元 [42] - 赛诺菲合作收入约12亿美元，其中10亿美元与公司的合作利润份额相关，公司的利润份额较上一年增长27% [42] - 第一季度末赛诺菲开发余额约为15亿美元，较2024年底减少约1.8亿美元 [43] - 第一季度EYLEA和EYLEA 8Mig在美国以外的净销售额为8.58亿美元，按固定汇率计算较上一年增长5%，其中包含1.46亿美元的EYLEA 8Mig销售额，总买方合作收入为3.44亿美元，其中3.17亿美元与公司在美国以外的净利润份额相关 [43] - 第一季度研发费用为12亿美元，较上一年略有增长，主要因持续投资支持创新产品线，包括更高的人员费用和临床制造成本 [44] - 第一季度销售、一般和行政费用为5.37亿美元，较上一年下降8%，主要因一般和行政费用降低，而销售费用同比持平 [44] - 2025年第一季度净产品销售毛利率为85%，较上一年降低，主要因2025年第一季度更高的库存冲销和产品组合变化 [45] - 有效税率较上一年增加，主要因基于股票的薪酬扣除带来的收益降低 [45] - 第一季度产生8.16亿美元自由现金流，季度末现金和有价证券为176亿美元，债务约为27亿美元 [45] - 公司将2025年毛利率指引更新至86% - 87%，主要因第一季度库存冲销高于预期 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 EYLEA和EYLEA HD - 2025年第一季度美国EYLEA净销售额为7.36亿美元，较去年第一季度下降39%，较2024年第四季度下降38%，医生单位需求环比下降14%，其余下降主要归因于较低的批发库存水平，季度末库存处于正常范围 [7] - 2025年第一季度美国EYLEA HD销售额为3.07亿美元，较去年第一季度增长54%，环比基本持平，与2024年第四季度相比，医生单位需求增长5%，主要被适度的批发商库存减少所抵消 [8] - EYLEA和EYLEA HD美国第一季度合并净销售额为10.4亿美元，环比下降30%，主要因两种产品的批发商库存水平降低至正常范围，以及持续的竞争压力，总体医生单位需求环比下降11% [28] DUPIXENT - 2025年第一季度全球净销售额达37亿美元，按固定汇率计算较去年同期增长20%，美国净销售额增长19%至26亿美元，基于所有获批适应症的强劲需求 [31][32] Libtayo - 2025年第一季度全球净销售额按固定汇率计算同比增长8%至2.85亿美元，美国净销售额达1.93亿美元，增长21%，第一季度结果反映了典型的季节性动态、发货时间和较低的库存水平 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，品牌抗VEGF类别整体规模收缩，低成本非标签重新包装的阿瓦斯汀使用率增加，其抗VEGF类别份额增加约6个百分点至32%，主要因患者负担能力问题，由于共付援助基金会的资金缺口 [7] - EYLEA和EYLEA HD占据抗VEGF类别41%的份额，保持市场领先地位 [28] - 在特应性皮炎市场，竞争对手增加促销支出加速了市场增长，DUPIXENT继续占据绝大多数新患者 [34] - 在哮喘市场，DUPIXENT在所有生物制剂的新品牌处方份额中领先，现在是总处方量的类别领导者 [34] - 在一线晚期非小细胞肺癌市场，Libtayo尽管比其他竞争疗法晚推出多年，但在新品牌处方份额中排名第二 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计Dupixent、EYLEA HD和Libtayo在可预见的未来将继续实现显著增长，通过在获批适应症中的进一步渗透、潜在的未来适应症、与其他产品线候选药物的潜在组合以及其他潜在的产品改进 [12] - 公司继续在研发方面进行重大投资，2025年有望获得limbuseltimab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤、odranextumab治疗晚期滤泡性淋巴瘤、Lymptayo辅助治疗皮肤鳞状细胞癌、Dupixent治疗大疱性类天疱疮的美国监管批准，以及EYLEA HD美国标签的差异化改进 [12] - 公司计划通过最近推出的直接面向消费者的活动，提高患者对Dupixent作为COPD新治疗选择的认识 [11] - 公司正在考虑一项匹配计划，以刺激更多人参与慈善捐赠，为需要药物共付支持的患者提供帮助 [71] - 公司宣布与富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司达成新协议，投资超30亿美元，将美国大规模制造能力几乎提高一倍 [46] - 公司正在推进多个产品线项目，包括在免疫学、肿瘤学、血液学、内科和罕见病等领域的关键项目 [12] - 在竞争方面，EYLEA面临低成本非标签重新包装的阿瓦斯汀的竞争压力，而DUPIXENT在既定适应症中面临日益激烈的竞争，但仍保持市场领先地位 [7][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度业绩喜忧参半，视网膜产品线面临困难消息，但商业组合的其他部分以及强大的差异化临床候选产品线取得了令人鼓舞的进展 [7] - 公司在科学、商业和财务方面处于非常强劲的地位，能够大力投资研发，实现科学突破，最大化现有品牌的增长机会，成功推出新产品和适应症，并通过股息和股票回购直接向股东返还资本 [13] - 尽管第一季度环境充满挑战，但商业团队有能力利用产品组合中的多个近期机会，包括产品改进以及新药物和先前获批药物的新适应症的推出 [27] - 公司的产品线有望带来下一波重大商业机会，为更多患者提供创新药物 [27] 其他重要信息 - 公司提醒电话中的言论可能包含前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与预测有重大差异，更多风险信息可在公司向美国证券交易委员会提交的文件中找到 [4][5] - 公司不承担更新前瞻性陈述的义务，电话中将讨论GAAP和非GAAP财务指标，相关信息可在季度业绩新闻稿和公司演示文稿中找到 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于EYLEA HD预填充注射器的CRL，能否详细说明FDA提出的问题，以及与原EYLEA HD CRL情况的对比 - 当FDA审查新设备批准申请时，若对某个组件有疑问，会联系该组件的药物主文件持有者，公司按规定不参与FDA与第三方组件供应商之间的沟通 [53][54] - 此次FDA提出的问题，供应商已迅速提供数据，公司认为有一个关键问题待解决，不确定解决速度，FDA承诺会迅速审查提交的数据 [55][56] 问题2：在Factor XI抗体方面，如何确定优先开发的适应症，以及产品推出的时间安排，与监管机构在试验设计方面的讨论情况 - 公司优先考虑能展示两种抗体抗凝特性和差异化出血风险特性的适应症和研究，希望表明一种或两种抗体具有良好的抗凝效果和显著降低的出血风险 [63] - 公司尚未披露所有适应症和时间安排，部分适应症会更快推进，今年将开始招募三期研究患者 [63] 问题3：关于EYLEA和基金会资金，对基金会重新开放的时间有何更新想法，基金会重新开放后，这些销量从仿制药阿瓦斯汀转回品牌药的速度如何 - 公司曾是基金会的主要支持者，去年捐赠超4亿美元用于慈善工作，随着商业前景和资源变化，公司考虑推出匹配计划，刺激更多人参与捐赠 [69][70][71] - 公司正在与基金会商讨该计划的启动机制，希望在不久的将来实施，但不确定其他人是否会响应 [71] 问题4：EYLEA HD预填充注射器的组件是否与已在欧洲获批的相同，该组件是否用于其他预填充注射器 - 该设备的设计和组件与去年在欧洲获批并已安全使用数月的相同，公司认为该产品的可批准性没有问题，但FDA有自己的问题需要解答 [76] 问题5：公司向Good Days提供4亿美元患者援助资金，2024年美国患者群体中接受资助的比例是多少，第一季度这些患者中双重保险或有补充保险的比例是多少，若其他公司不接受匹配计划，公司团队将如何应对，2025年是否会停止向Good Days提供资金 - 公司不能回答关于捐款与EYLEA使用情况的相关性问题，因为这不符合规定 [82] - 公司的目标是刺激更多人参与捐赠，不针对特定公司 [83][84] 问题6：这是公司在过去12个月内收到的第四份CRL以及出现延迟情况，监管团队是否承认这种表现不尽如人意，采取了哪些措施来提高监管表现 - 公司认为监管团队和制造团队表现出色，出现CRL主要因FDA在新冠疫情后对合同制造商的审查增加，公司业务活跃，与FDA的互动较多 [88][89] - 部分CRL与第三方供应商问题、规则变化等有关，公司已解决相关问题，预计会获得批准 [91][92] 问题7：对于idepakimab，自II期COPD数据公布以来，对IL - 33作为治疗靶点的理解有何进一步发展，COPD结果将如何指导其进一步开发 - 公司对IL - 33的见解主要来自遗传学研究，发现该通路基因缺陷的患者可免受COPD影响，而IL - 33活性过高的患者更易患COPD及其他疾病 [96] - II期研究显示前吸烟者群体的病情恶化总体减少，公司对其机制有一定理解但不明确，该三期研究已通过中期分析，增加了信心 [97] - 公司对哮喘领域的机会感到兴奋，可能会根据COPD结果考虑进入该领域 [98] 问题8：在EYLEA HD每月给药提交申请中，ELARA安全试验于3月完成招募，提交申请时包含的总招募人数比例是多少，是否与FDA就该比例足够达成一致，目前对该申请的信心如何 - 公司不会透露具体细节，申请已被接受，说明满足评估要求，目前处于审查阶段，结果未知 [103] 问题9：假设可以重新设计一种不依赖慈善机构的患者援助计划，如何为医疗保险患者构建该计划 - 公司认为政府应允许赞助商直接为患者提供共付援助，就像为商业患者提供的那样，这将使患者能够获得医生选择的最佳药物 [106][107] 问题10：公司收紧了今年的资本支出指引，如何结合近期的制造公告和未来支出节奏理解这一变化 - 公司将范围上限降低了2500万美元，只是支出时间安排的问题，公司仍致力于资本计划，没有其他变化 [111] 问题11：行业面临FDA干扰、对医学科学的质疑、NIH资金削减、关税威胁以及政府降低药价等风险，公司及其高管团队和董事会如何与华盛顿领导层进行不同的互动，以改善政治议程 - 公司认为华盛顿处于过渡时期，存在人员流失、新焦点等干扰因素，公司向总统提出为RFK junior提供科学方面的帮助 [115] - 公司认为科学研究方式有改进空间，但不能放弃遵循科学原则，公司会努力影响政策，让政策有利于公民健康 [116][117]

文章核心观点 - 辉瑞CEO称特朗普计划征收的药品关税带来的不确定性，阻碍公司在美国制造业和研发领域进一步投资，公司希望关税谈判有确定性结果 [1][3] 关税对投资的影响 - 若确定无关税，公司将在美国研发和制造领域进行大量投资，当前不确定性下公司控制成本、谨慎投资 [3] - 全球最低税率约15%的设立使税收环境改变，但无额外激励或关税明确信息，美国投资吸引力不足 [4] - 特朗普若降低现行税收制度，特别是对本地生产商品的税收，将成为公司在美国制造的有力激励 [5] 公司业绩与关税成本 - 辉瑞未修订全年业绩展望，业绩指引未包含未来关税和贸易政策变化的潜在影响，但反映了特朗普现有关税带来的1.5亿美元成本 [6] - 公司在业绩指引范围内考虑了现有关税成本，即便有这些成本，仍趋向业绩指引范围上限 [7]

2025 First Quarter Financial and Corporate Update April 29, 2025 First Quarter 2025 Earnings Call Agenda | Introduction | Greg Shertzer Investor Relations | | --- | --- | | Key Highlights & Commercial | Hervé Hoppenot | | Review | Chief Executive Officer | | Financial Review | Christiana Stamoulis Chief Financial Officer | | R&D Update | Pablo Cagnoni | | | Head of Research & Development | | Closing Remarks | Hervé Hoppenot | | | Chief Executive Officer | | | Matteo Trotta EVP, Head of U.S. Dermatology | | ...

文章核心观点 Olon Group宣布人事任命，进一步巩固在ADC、HPAPI及微生物生物生产领域拓展能力的战略布局，加速推进相关业务发展 [1]。 人事任命 - 任命Jérôme Bédier为法国子公司首席执行官，接替Alain Sainsot [1][3] - 任命Andrea Conforto为Olon Biotech CDMO事业部市场和销售副总裁 [1] 战略布局 - 加速推进完全一体化ADC服务开发，涵盖从细胞系开发到药物产品生产的完整价值链 [2] - 利用对意大利罗达诺工厂的投资提升HPAPI生产能力 [2] - 加强微生物生物生产能力，提供符合GMP标准的可注射生物制剂临床与商业化生产服务 [2] 领导职责 - Jérôme Bédier统筹推进法国CDMO能力在集团内部的深度融合，推动生物制药业务版图拓展 [3] - Andrea Conforto致力于在欧洲、北美和亚洲与生物技术公司和制药企业构建战略合作关系 [3] 公司概况 - 是为CDMO和普通市场开发和生产活性药物成分的全球领先企业 [4] - 全球网络覆盖14个生产基地和9所研发中心，拥有2800名专业人士，包括350位高技能研发专家 [5] - 为合作伙伴提供从定制化学合成到先进生物技术解决方案的全方位支持 [5]

文章核心观点 - 透视治疗公司宣布 [Pb]PSV359 在实体肿瘤患者的 1/2a 期剂量探索试验中治疗了首位患者，旨在确定该放射性药物的安全性和初步抗肿瘤活性 [1] 公司动态 - 公司开展 [Pb]PSV359 在表达 FAP-α 的晚期实体肿瘤患者中的多中心、开放标签、剂量探索和剂量扩展研究，剂量探索阶段主要评估安全性和耐受性以确定 2 期推荐剂量，扩展阶段可能将抗肿瘤活性作为额外主要结果指标 [4] - 公司的黑色素瘤（VMT01）、神经内分泌肿瘤（VMT-α-NET）和实体肿瘤（PSV359）项目正在美国进行 1/2a 期成像和治疗试验，公司正利用其专有的 Pb 发生器扩大区域药品成品设施网络，为临床试验和商业运营提供即用型产品 [7] 产品相关 - PSV359 旨在靶向并将 Pb 递送至表达 FAP-α 的肿瘤部位，其靶向部分也可用 Pb 或 Ga 标记以检测 FAP-α 表达，临床前成像、治疗及人体成像结果显示其具有改善的肿瘤靶向结合和摄取水平以及减少在健康组织中的滞留，可能带来理想的治疗指数 [3] 人物观点 - 公司首席医疗官表示很高兴探索用 [Pb]PSV359 治疗表达 FAP-α 的癌症的新途径，该研究旨在为 [Pb]PSV359 选择剂量，以便作为单一疗法或最终与其他药物联合用于未来临床开发 [2] - 公司首席执行官称 PSV359 展示了公司发现团队创造新型放射性药物的能力，选择 PSV359 推进临床时优化了其在肿瘤中的摄取和滞留、对 FAP-α 的结合亲和力以及从健康组织的快速清除等特性，期待这些特性在临床中的转化并将设计原则应用于未来构建物 [2] FAP-α 相关 - FAP-α 是一种在大多数上皮癌肿瘤微环境基质中的癌症相关成纤维细胞表面大量表达的蛋白质，在某些癌细胞本身也有表达，高表达与多种实体肿瘤的不良预后相关，在健康组织中表达通常较低 [5] 公司介绍 - 透视治疗公司是一家放射性药物公司，开创全身癌症的先进治疗方法，拥有利用发射 α 粒子的同位素 Pb 通过特殊靶向部分将强大辐射专门递送至癌细胞的专有技术，还开发包含相同靶向部分的互补成像诊断方法，采用“诊疗一体化”方法有望提高疗效并降低毒性 [6]

核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布其NurOwn®在ALS治疗中的新药效基因组数据被选入ISCT 2025年会进行口头报告，重点探讨UNC13A基因型对ALS患者临床结果的影响[1] - 公司计划启动NurOwn®的3b期临床试验，以进一步验证其在早期ALS患者中的潜力，并已提交IND修正案，与FDA保持积极沟通[3] - 首席医学官Bob Dagher博士强调，这是首次在ALS 3期试验中进行的药效基因组分析，探索UNC13A基因型如何影响患者对治疗的反应，为ALS个性化医疗提供新方向[3] 公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 是一家专注于开发自体成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病的公司，其专有平台NurOwn®利用间充质干细胞(MSCs)产生分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞)，旨在调节神经炎症并促进神经保护[4] - NurOwn®已获得FDA和EMA的孤儿药认定，已完成3期ALS试验(NCT03280056)，并计划在FDA的特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验[5] - 公司还推进了一种专有的同种异体外泌体平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并获得了美国专利商标局的基础专利许可通知，进一步巩固了其在该领域的知识产权组合[6] 行业进展 - ISCT 2025年会将展示NurOwn®的最新科学数据，探讨间充质干细胞/基质细胞在临床转化中的最新突破及其对未来细胞疗法的影响[2] - 公司已完成NurOwn®在进展性多发性硬化症(MS)中的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，该试验得到了国家多发性硬化症协会的支持[6] - 公司已将其ALS疾病生物学的研究成果发表在多个同行评审期刊上，包括与UNC13A基因型相关的药效基因组反应、七个纵向时间点收集的生物标志物数据以及对“地板效应”的全面分析[5][6] 会议详情 - 报告标题：Debamestrocel Effect on Clinical and Biomarker Endpoints by UNC13A Genotype in Phase 3 ALS Trial - 主讲人：Bob Dagher博士 - 会议时间：2025年5月8日，美国中部时间上午9:00至10:00 - 会议地点：Ernest N Morial Convention Center, New Orleans - 会议结束后，海报副本将在公司官网上提供[3]