财务数据和关键指标变化 - 第一季度特许权使用费收入增长12%，组合收入增长17%至8.39亿美元，主要得益于囊性纤维化特许经营权、Trelegy和Xtandi的强劲表现，以及2024年收购的Aurinigo特许权使用费 [5][19][20] - 运营和专业成本占组合收入的12.1%，若排除与出售MorphoSys开发融资债券相关的3300万美元一次性付款，该比例略高于8% [20] - 净利息支出为1.27亿美元，首次包含2024年6月筹集的15亿美元增量债务的利息 [20][21] - 第一季度组合现金流为6.11亿美元，利润率约为73% [21] - 第一季度资本部署为1.01亿美元，股票回购使加权平均股数较上年同期减少1900万股 [21] - 2025年全年组合收入指引上调至29.75 - 31.25亿美元，预计增长6% - 12%；里程碑和其他合同收入预计从2024年的3100万美元增至约6000万美元 [8][27][28] - 预计2025年运营和专业成本约占组合收入的10%，利息支出约为2.6亿美元 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 特许权使用费收入增长12%，反映了多元化投资组合的实力 [5][19] - 里程碑和其他合同收入为5100万美元，其中包括Air Supra的2700万美元里程碑付款 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有60万狼疮患者，全球超过300万，但目前仅两种生物制剂获批治疗系统性红斑狼疮，无专门获批治疗皮肤性狼疮的生物制剂，去年这两种获批生物制剂的联合销售额约为24亿美元，市场有显著增长空间 [12] - 美国图雷特综合症确诊患者超过12万，但仅一半接受药物治疗，新疗法有望扩大市场 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用更动态的资本配置框架，平衡股价估值与特许权交易的吸引力，当股价低于内在价值时，股票回购是资本配置的重要部分；反之则减少回购，专注高回报特许权交易 [24] - 计划在2025年回购至多20亿美元股票，第一季度已回购7.23亿美元 [6][26] - 与Biogen达成合作，为latifilumab的研发提供至多2.5亿美元资金，以换取中个位数特许权使用费和里程碑付款 [11] - 收购外部经理，预计本季度完成交易，将为股东带来多重利益 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局良好，多元化投资组合实力和美元走弱推动全年指引上调，预计全年财务表现强劲 [7][8][32] - 监管和政策不确定性未对公司机会集产生重大影响，交易管道依然强劲 [39][40] - 美国国立卫生研究院（NIH）拟削减资金，为公司提供了向生物科技公司提供资金的机会 [48][49] 其他重要信息 - 公司预计关税不会对特许权使用费产生重大影响，因为关税通常在特许权使用费计算之前支付 [31] - 公司将于9月11日在纽约市举行投资者日活动，届时将介绍推动股东价值创造的计划 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 监管和政策不确定性对公司交易环境的影响，以及Fortex囊性纤维化投资组合仲裁时间表的更新 - 交易管道依然强劲，监管和政策不确定性未对机会集产生重大影响，预计全年如此 [39][40] - 目前Vertex仲裁暂无更新，但公司坚信氘代KALYDECO与KALYDECO相同 [41] 问题2: 制药公司抵消关税的方法是否会影响特许权使用费；政策环境是否为公司带来新机会；为何大型制药公司未明显涉足Ecopipem在图雷特综合症的开发 - 由于供应链运作方式，公司预计关税对业务影响极小，难以推测制药公司抵消关税的方法及其对特许权使用费的影响 [50] - 美国国立卫生研究院拟削减资金，生物科技公司对资本市场依赖度高，为公司提供了提供资金的机会，合成特许权业务是公司资本部署的重要且不断增长的部分 [48][49] - 公司能够识别被低估、忽视和服务不足的市场，如通过专有分析确定图雷特综合症市场机会，这体现了公司模式的优势 [52] 问题3: Elephtrick的初始季度表现与预期的对比；Kamsiyos获得较宽松REMS对aficamtan FDA决策和上市的影响 - Elephtrick仍处于早期阶段，无论特许权费率如何，Vertex囊性纤维化特许经营权长期仍将是公司收入的主要贡献者 [57] - 公司对aficamtan的潜力感到兴奋，REMS更新是预期中的情况，肥厚性心肌病市场有足够空间容纳两款产品，公司看好aficamtan的前景 [59][60] 问题4: 公司在资本部署周期中的位置，以及决定侧重股票回购还是新交易的因素；公司未来特许权交易尽职调查流程是否会更倾向于首创、未满足需求和新机制的产品 - 资本配置是动态的，公司会根据股价与内在价值的相对关系以及特许权机会来决策，若处于理想象限，将采取平衡策略，公司有足够财务能力进行股票回购和特许权收购 [67][68][69] - 公司核心投资方法不变，注重为患者、医生和医疗系统带来益处的产品，首创产品固然重要，但核心原则是结合优秀科学、患者利益和能实现价值最大化的团队 [70][71] 问题5: 请说明Ecopipem在患者群体中的临床益处，以及该市场机会与迟发性运动障碍市场的相似性；Vertex纠纷是否有时间限制，若未采取行动是否会丧失索赔权 - 图雷特综合症市场长期缺乏创新，现有治疗选择有限，新疗法受医生、患者和家长关注，迟发性运动障碍市场是新疗法推动市场增长的例子，但不评论定价 [76][77][78] - 无法评论与Vertex潜在纠纷的时间安排 [79]

文章核心观点 - 公司2025年第一季度财务业绩良好，投资组合收入双位数增长，上调全年财务指引，业务发展势头强劲，有稳健交易管道和积极临床及监管进展 [1][2][4] 财务业绩 投资组合收入 - 2025年第一季度投资组合收入8.39亿美元，较2024年同期7.17亿美元增长17%，主要因特许权收入增长和里程碑付款 [5][7][11] - 特许权收入7.88亿美元，较2024年同期7.05亿美元增长12%，主要受囊性纤维化特许经营、Trelegy和Xtandi强劲表现推动 [7][9][10] 其他财务指标 - 经营活动提供的净现金5.96亿美元，较2024年同期6.65亿美元下降10% [5] - 调整后EBITDA（非GAAP）7.38亿美元，较2024年同期6.56亿美元增长12% [5] - 投资组合现金流（非GAAP）6.11亿美元，较2024年同期5.84亿美元增长5% [5] 资本运作 股份回购 - 1月宣布新股份回购计划，可回购至多30亿美元A类普通股，第一季度回购约2300万股A类普通股，花费7.23亿美元 [14] 资本部署 - 第一季度资本部署1.01亿美元，主要用于Biogen的litifilimab前期研发资金和与Trelegy相关的里程碑付款 [16] 内部化交易 - 1月同意收购外部经理RP Management, LLC，交易预计第二季度完成，预计2026年节省超1亿美元成本，到2030年超1.75亿美元，十年累计节省超16亿美元 [22] 业务进展 研发合作 - 2月与Biogen达成研发资金安排，为litifilimab开发提供至多2.5亿美元，包括5000万美元前期资金 [20] 产品进展 - 多款产品有积极临床和监管进展，如Tremfya获FDA和EC多项批准，ecopipam治疗图雷特综合症获积极3期结果，trontinemab预计今年启动3期项目等 [7][26][27] 财务展望 - 上调2025年全年投资组合收入指引至29.75 - 31.25亿美元，预计增长6% - 12% [6][7][28] - 运营和专业成本支付约占投资组合收入10%，利息支付预计2.6亿美元 [28] 公司介绍 - 1996年成立，是最大生物制药特许权购买者和行业创新领先资助者，投资组合包括超35种商业产品特许权和15个研发阶段候选产品 [33]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收达38.29亿美元，报告基础上同比增长2.5%，固定汇率下增长3.5%；剔除新冠相关业务后，固定汇率下增长约4.5%，其中收购贡献约2个百分点 [7][29] - 第一季度调整后EBITDA为8.83亿美元，同比增长2.4%；GAAP净利润为2.49亿美元，GAAP摊薄后每股收益为1.4美元；调整后净利润为4.79亿美元，同比增长2.4%，调整后摊薄每股收益增长6.3%至2.7美元 [8][31] - 截至3月31日，研发与开发积压订单达315亿美元，同比增长4.8%，固定汇率下增长4.6%；未来十二个月该积压订单带来的收入为79亿美元 [10][31] - 第一季度运营现金流为5.68亿美元，资本支出为1.42亿美元，自由现金流为4.26亿美元；本季度回购了4.25亿美元的股票，当前计划下还剩约26亿美元 [32] - 上调全年营收指引2.75亿美元，预计营收在160 - 164亿美元之间，报告基础上同比增长3.9% - 6.5%，中点为5.2%；重申调整后EBITDA指引为37.65 - 38.85亿美元，同比增长2.2% - 5.5%；重申调整后摊薄每股收益指引为11.7 - 12.1美元，较上年增长5.1 - 8.7，中点为6.9% [32][33] - 第二季度预计营收在30.09 - 40亿美元之间，调整后EBITDA预计在8.95 - 9.15亿美元之间，调整后摊薄每股收益预计在2.72 - 2.83美元之间 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 技术与分析解决方案（TAS）第一季度营收为15.46亿美元，报告基础上增长6.4%，固定汇率下增长7.6%，主要由真实世界证据业务的两位数增长带动 [9][30] - 研发解决方案（RDS）第一季度营收为21.02亿美元，报告基础上增长0.3%，固定汇率下增长1.1%；剔除新冠相关业务后，固定汇率下增长约3% [30] - 合同销售与医疗解决方案第一季度营收为1.81亿美元，报告基础上下降4.2%，固定汇率下下降2.1% [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场业务延续去年末的强劲复苏趋势，客户推出新药并执行商业路线图 [8] - 临床业务方面，近期市场环境仍不稳定，客户对新项目决策延迟，本季度从收到RFP到授予合同的平均时间同比和环比均增加约10% [9] - 早期阶段的资金环境恶化，研发与开发业务虽有波动，但需求指标仍为正，积压订单创历史新高 [10] - 第一季度RFP流量同比实现中个位数增长，环比实现高个位数增长；合格管道同比实现低个位数增长，主要由大型制药公司的良好增长推动 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为在生物制药行业不确定时期，其产品组合的规模、多元化和差异化价值凸显 [8] - 公司计划按计划部署高度专业化的行业AI代理，到第二季度末将从3个用例扩展到12个，到年底扩展到40个用例 [27] - 美国生物制药行业在生物医学发现和临床研究方面保持全球领先地位，过去十年负责全球634种新药中46%的批准，占全球品牌药销售额的61%，高于十年前的56%；该行业每年在研发上投资近200亿美元，带动经济增长，每年贡献1650亿美元的经济产出，支持近500万人的直接和间接就业，平均年薪为15.7万美元，是全国平均水平的两倍 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管研发与开发和销售环境持续挑战，但公司第一季度营收和利润结果达到预期高端 [7] - 新政府的举措给行业带来不确定性，部分客户决策流程放缓，第一季度RFP转化为合同出现延迟，但公司相信行业将成功应对这一不确定时期并适应变化 [18][19] - 公司认为自身特别有能力应对当前市场，关键决策者将认识到该行业是美国的战略部门，值得大力支持 [19] 其他重要信息 - 公司与NVIDIA合作，已将20多个代理投入生产，覆盖商业、真实世界和研发三个领域的用例，在部署AI代理的领域看到了积极成果和生产力提升 [26][27] - 第一季度TAZ业务表现出色，赢得多个与客户的合作项目，包括为重要EVP客户的新产品推出提供支持、与另一个EVP的发布合作、支持中型制药客户的全渠道营销活动等 [23] - 研发方面在各客户细分领域取得显著成果，如获得大型制药客户的重要合同、被顶级制药客户选中支持肥胖症项目等 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 本季度RWE业务增长的驱动因素、全年订单情况及这种表现的持久性 - 技术与分析解决方案（TAS）营收增长超预期，主要由真实世界业务的强劲两位数增长带动；此前真实世界业务的部分业务因疫情等原因被推迟，现在积压需求释放，预计基于业务订单情况这种增长将持续 [38][39] 问题2: 关于利润率扩张机会及成本控制措施 - 与之前的指引相比，利润率变化主要受外汇影响，外汇影响营收但对利润影响不大；未来推动利润率的因素主要是成本降低，如利用AI等技术，公司一直在努力降低组织成本，但也面临外汇和业务组合等方面的压力 [43][44] 问题3: 在当前环境下RDS业务的RFP竞争力及供应商整合趋势 - RDS业务的RFP流量在当前环境下表现良好，潜在需求仍存在；客户只是对项目进行审查和重新排序，本季度取消项目情况处于正常历史范围；公司与大型制药公司的合作关系带来了新的RFP机会；目前未看到供应商整合趋势加速的迹象 [47][49][50] 问题4: RDS业务的不确定性是否会蔓延到TAS业务的短期业务，以及是否会导致R&D业务进一步重新排序 - 目前TAS业务未受到不确定性影响，因为此前存在积压需求，现在主要是支持新药推出等必要业务；TAS业务中的咨询等非必要业务表现一般；R&D业务方面，由于不确定性客户决策延迟，但此前因《降低通胀法案》（IRA）导致的研发管道重新排序基本完成，目前尚未看到因新政策导致的取消项目情况 [54][58][59] 问题5: 本季度订单与账单比率的原因及全年预期 - 本季度订单与账单比率较低的原因一是大型制药公司因行业不确定性延迟合同签署，二是新兴生物制药公司（EDP）资金减少，公司对未确定资金的合同不纳入订单统计；季度订单与账单比率不能很好地预测公司增长和业绩，公司预计全年RDS业务仍有4% - 6%的增长 [65][67][68] 问题6: RDS业务的定价环境是否有变化 - RDS业务定价没有变化，定价谈判一直很艰难，但公司去年与大型制药客户确定了战略合作伙伴关系和价格，目前对当前定价环境感到满意 [73] 问题7: RFP或新订单中FSO与FSP的组合是否有变化，以及两个大型试验的最新情况 - 此前大型制药公司倾向于更多的FSP业务，但本季度开始出现反转迹象，FSP订单占比降至不到10%，合格管道和RFP流量中FSP占比也较低，全服务业务的管道和RFP流量强劲；两个大型试验中，一个预计在今年下半年开始，另一个因客户自身原因推迟到明年，这些情况都已在公司指引中考虑 [80][81][83] 问题8: 外汇对指引的影响，以及除外汇外指引是否有其他变化 - 外汇对EBITDA影响较小，对营收影响较大，上调营收指引主要是因为外汇从逆风变为顺风；外汇对EPS全年没有显著影响 [91][92] 问题9: TAS业务的并购影响 - 本季度并购影响约为200个基点，全年约为50个基点，大部分但并非全部在TAS业务；TAS业务的有机增长为中个位数 [95][98] 问题10: 各业务部门的利润率表现，以及重组活动的成本削减目标 - 公司通过优化成本结构、利用劳动力套利、技术自动化和AI代理提高效率，这些活动导致各业务部门的人员重组；RDS业务的整体利润率压力比TAS业务略大，主要与业务组合有关，如FSP和实验室业务的利润率相对较低；业务组合的变化会影响各业务部门的利润率，但这种影响可能会季度波动 [104][106][109] 问题11: 大型试验推迟的滞留成本，以及第二个试验是否会再次推迟，以及在真实世界证据业务方面的机会利用措施 - 大型试验推迟有一定滞留成本，但影响不大，公司会释放相关资源用于其他用途；目前第二个试验按计划进行，没有进一步推迟的消息；公司在真实世界证据业务领域被认为是行业领导者，将充分利用政府新举措带来的机会，对行业前景感到乐观 [115][116][117]

文章核心观点 - 公司公布2025年第一季度运营活动进展和合并业绩，对过去一年转型成果表示满意，预计2025年在合作和内部项目组合方面取得重要进展，为患者和股东创造价值 [1][2][3] 运营亮点 合作项目进展 - 2025年5月Neurocrine启动NBI - 1117568治疗精神分裂症的3期注册试验，基于2024年8月公布的2期研究积极数据 [5] - 将cenerimod在日本和亚太（除中国）的权利转让给Viatris，获1000万美元预付款，还有额外里程碑付款和特许权使用费潜力 [6] - 与Holling签订协议，在台湾商业化daridorexant治疗睡眠障碍，预计2025年在台湾提交申请，2026年推出 [6] - Neurocrine公布2025年合作毒蕈碱激动剂组合临床开发计划，包括多项试验启动和数据读出 [6] - Tempero Bio启动TMP - 301治疗酒精使用障碍的2期试验，该药物也在开发用于治疗可卡因使用障碍 [6] 公司亮点 - 任命Naoko Shimura和Nicola Rabson为新外部董事，Shinichi Tamura等三人从董事会退休 [6] - 任命Kiyoshi Kaneko为首席商务官，Mariko Nakafuji晋升为首席法律官 [11] 财务亮点 - 收入总计66.44亿日元（4350万美元），较上年增加20.33亿日元（1250万美元），主要因QUVIVIQ®销售和一项研发里程碑事件 [11] - 研发费用总计38.08亿日元（2500万美元），较上年增加6.45亿日元（370万美元），主要因研发投资增加和日元贬值 [11] - 销售、一般和行政费用总计37.01亿日元（2430万美元），较上年增加5100万日元（减少30万美元），主要因人员支出增加和销售相关成本降低 [11] - 营业亏损总计21.93亿日元（1440万美元），上年为30.76亿日元（2070万美元），盈利能力改善 [11] - 税前亏损总计21.56亿日元（1410万美元），上年为27.96亿日元（1880万美元），盈利能力改善 [11] - 净亏损总计7.6亿日元（500万美元），上年为32.81亿日元（2210万美元），盈利能力改善 [11] - 核心营业亏损总计6.25亿日元（410万美元），上年同期为9.31亿日元（630万美元） [11] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物达344.65亿日元（2.3亿美元），较年初增加21.97亿日元（2430万美元） [11] 公司介绍 - 公司是技术驱动的生物制药公司，追求开发新的专科药物，改善日本和全球未满足医疗需求患者的生活 [8] - 在日本建立新一代商业业务，开发和商业化创新药物，产品管线超30个活跃项目，专注神经学/神经精神病学、代谢疾病、免疫学和炎症领域 [9][10] - 在东京、大阪、伦敦、剑桥、巴塞尔和首尔等地拥有约400名员工，在东京证券交易所上市，股票代码4565 [12]

Allschwil, Switzerland – May 2, 2025Idorsia Ltd (SIX: IDIA) today issued the invitation to the upcoming Annual General Meeting (AGM) of Shareholders on behalf of the Board of Directors. The meeting to approve the Annual Report of the year ending December 31, 2024, will be held on Wednesday, May 28, 2025, at 09.00 CEST at the Congress Center, Messe Basel, Switzerland. Jean-Paul Clozel, Chairman of the Board of Idorsia, commented:“The team at Idorsia continues to go the extra mile to secure the company’s futu ...

Tokyo, Japan and Cambridge, UK, 1 May 2025 – Nxera Pharma Co., Ltd. (“Nxera” or “the Company”; TSE 4565) today announces the appointment of Shinya Tsuzuki, as Head of Investor Relations. Mr. Tsuzuki will lead Nxera’s Investor Relations (IR) team in Japan and report to the Company’s Chief Financial Officer, Hironoshin Nomura. Mr. Tsuzuki joins Nxera from Mizuho Securities, where he served as a Senior Investment Analyst and has covered the pharmaceutical and biotechnology sector since 2018. During this time, ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收30亿美元，包含因Dupixent增长带来的更高赛诺菲合作收入，以及与上一年相比更高的美国EYLEA HD净销售额 [41] - 第一季度摊薄后每股净收益为8.22美元，净收入9.28亿美元 [42] - 赛诺菲合作收入约12亿美元，其中10亿美元与公司的合作利润份额相关，公司的利润份额较上一年增长27% [42] - 第一季度末赛诺菲开发余额约为15亿美元，较2024年底减少约1.8亿美元 [43] - 第一季度EYLEA和EYLEA 8Mig在美国以外的净销售额为8.58亿美元，按固定汇率计算较上一年增长5%，其中包含1.46亿美元的EYLEA 8Mig销售额，总买方合作收入为3.44亿美元，其中3.17亿美元与公司在美国以外的净利润份额相关 [43] - 第一季度研发费用为12亿美元，较上一年略有增长，主要因持续投资支持创新产品线，包括更高的人员费用和临床制造成本 [44] - 第一季度销售、一般和行政费用为5.37亿美元，较上一年下降8%，主要因一般和行政费用降低，而销售费用同比持平 [44] - 2025年第一季度净产品销售毛利率为85%，较上一年降低，主要因2025年第一季度更高的库存冲销和产品组合变化 [45] - 有效税率较上一年增加，主要因基于股票的薪酬扣除带来的收益降低 [45] - 第一季度产生8.16亿美元自由现金流，季度末现金和有价证券为176亿美元，债务约为27亿美元 [45] - 公司将2025年毛利率指引更新至86% - 87%，主要因第一季度库存冲销高于预期 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 EYLEA和EYLEA HD - 2025年第一季度美国EYLEA净销售额为7.36亿美元，较去年第一季度下降39%，较2024年第四季度下降38%，医生单位需求环比下降14%，其余下降主要归因于较低的批发库存水平，季度末库存处于正常范围 [7] - 2025年第一季度美国EYLEA HD销售额为3.07亿美元，较去年第一季度增长54%，环比基本持平，与2024年第四季度相比，医生单位需求增长5%，主要被适度的批发商库存减少所抵消 [8] - EYLEA和EYLEA HD美国第一季度合并净销售额为10.4亿美元，环比下降30%，主要因两种产品的批发商库存水平降低至正常范围，以及持续的竞争压力，总体医生单位需求环比下降11% [28] DUPIXENT - 2025年第一季度全球净销售额达37亿美元，按固定汇率计算较去年同期增长20%，美国净销售额增长19%至26亿美元，基于所有获批适应症的强劲需求 [31][32] Libtayo - 2025年第一季度全球净销售额按固定汇率计算同比增长8%至2.85亿美元，美国净销售额达1.93亿美元，增长21%，第一季度结果反映了典型的季节性动态、发货时间和较低的库存水平 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，品牌抗VEGF类别整体规模收缩，低成本非标签重新包装的阿瓦斯汀使用率增加，其抗VEGF类别份额增加约6个百分点至32%，主要因患者负担能力问题，由于共付援助基金会的资金缺口 [7] - EYLEA和EYLEA HD占据抗VEGF类别41%的份额，保持市场领先地位 [28] - 在特应性皮炎市场，竞争对手增加促销支出加速了市场增长，DUPIXENT继续占据绝大多数新患者 [34] - 在哮喘市场，DUPIXENT在所有生物制剂的新品牌处方份额中领先，现在是总处方量的类别领导者 [34] - 在一线晚期非小细胞肺癌市场，Libtayo尽管比其他竞争疗法晚推出多年，但在新品牌处方份额中排名第二 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计Dupixent、EYLEA HD和Libtayo在可预见的未来将继续实现显著增长，通过在获批适应症中的进一步渗透、潜在的未来适应症、与其他产品线候选药物的潜在组合以及其他潜在的产品改进 [12] - 公司继续在研发方面进行重大投资，2025年有望获得limbuseltimab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤、odranextumab治疗晚期滤泡性淋巴瘤、Lymptayo辅助治疗皮肤鳞状细胞癌、Dupixent治疗大疱性类天疱疮的美国监管批准，以及EYLEA HD美国标签的差异化改进 [12] - 公司计划通过最近推出的直接面向消费者的活动，提高患者对Dupixent作为COPD新治疗选择的认识 [11] - 公司正在考虑一项匹配计划，以刺激更多人参与慈善捐赠，为需要药物共付支持的患者提供帮助 [71] - 公司宣布与富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司达成新协议，投资超30亿美元，将美国大规模制造能力几乎提高一倍 [46] - 公司正在推进多个产品线项目，包括在免疫学、肿瘤学、血液学、内科和罕见病等领域的关键项目 [12] - 在竞争方面，EYLEA面临低成本非标签重新包装的阿瓦斯汀的竞争压力，而DUPIXENT在既定适应症中面临日益激烈的竞争，但仍保持市场领先地位 [7][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度业绩喜忧参半，视网膜产品线面临困难消息，但商业组合的其他部分以及强大的差异化临床候选产品线取得了令人鼓舞的进展 [7] - 公司在科学、商业和财务方面处于非常强劲的地位，能够大力投资研发，实现科学突破，最大化现有品牌的增长机会，成功推出新产品和适应症，并通过股息和股票回购直接向股东返还资本 [13] - 尽管第一季度环境充满挑战，但商业团队有能力利用产品组合中的多个近期机会，包括产品改进以及新药物和先前获批药物的新适应症的推出 [27] - 公司的产品线有望带来下一波重大商业机会，为更多患者提供创新药物 [27] 其他重要信息 - 公司提醒电话中的言论可能包含前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与预测有重大差异，更多风险信息可在公司向美国证券交易委员会提交的文件中找到 [4][5] - 公司不承担更新前瞻性陈述的义务，电话中将讨论GAAP和非GAAP财务指标，相关信息可在季度业绩新闻稿和公司演示文稿中找到 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于EYLEA HD预填充注射器的CRL，能否详细说明FDA提出的问题，以及与原EYLEA HD CRL情况的对比 - 当FDA审查新设备批准申请时，若对某个组件有疑问，会联系该组件的药物主文件持有者，公司按规定不参与FDA与第三方组件供应商之间的沟通 [53][54] - 此次FDA提出的问题，供应商已迅速提供数据，公司认为有一个关键问题待解决，不确定解决速度，FDA承诺会迅速审查提交的数据 [55][56] 问题2：在Factor XI抗体方面，如何确定优先开发的适应症，以及产品推出的时间安排，与监管机构在试验设计方面的讨论情况 - 公司优先考虑能展示两种抗体抗凝特性和差异化出血风险特性的适应症和研究，希望表明一种或两种抗体具有良好的抗凝效果和显著降低的出血风险 [63] - 公司尚未披露所有适应症和时间安排，部分适应症会更快推进，今年将开始招募三期研究患者 [63] 问题3：关于EYLEA和基金会资金，对基金会重新开放的时间有何更新想法，基金会重新开放后，这些销量从仿制药阿瓦斯汀转回品牌药的速度如何 - 公司曾是基金会的主要支持者，去年捐赠超4亿美元用于慈善工作，随着商业前景和资源变化，公司考虑推出匹配计划，刺激更多人参与捐赠 [69][70][71] - 公司正在与基金会商讨该计划的启动机制，希望在不久的将来实施，但不确定其他人是否会响应 [71] 问题4：EYLEA HD预填充注射器的组件是否与已在欧洲获批的相同，该组件是否用于其他预填充注射器 - 该设备的设计和组件与去年在欧洲获批并已安全使用数月的相同，公司认为该产品的可批准性没有问题，但FDA有自己的问题需要解答 [76] 问题5：公司向Good Days提供4亿美元患者援助资金，2024年美国患者群体中接受资助的比例是多少，第一季度这些患者中双重保险或有补充保险的比例是多少，若其他公司不接受匹配计划，公司团队将如何应对，2025年是否会停止向Good Days提供资金 - 公司不能回答关于捐款与EYLEA使用情况的相关性问题，因为这不符合规定 [82] - 公司的目标是刺激更多人参与捐赠，不针对特定公司 [83][84] 问题6：这是公司在过去12个月内收到的第四份CRL以及出现延迟情况，监管团队是否承认这种表现不尽如人意，采取了哪些措施来提高监管表现 - 公司认为监管团队和制造团队表现出色，出现CRL主要因FDA在新冠疫情后对合同制造商的审查增加，公司业务活跃，与FDA的互动较多 [88][89] - 部分CRL与第三方供应商问题、规则变化等有关，公司已解决相关问题，预计会获得批准 [91][92] 问题7：对于idepakimab，自II期COPD数据公布以来，对IL - 33作为治疗靶点的理解有何进一步发展，COPD结果将如何指导其进一步开发 - 公司对IL - 33的见解主要来自遗传学研究，发现该通路基因缺陷的患者可免受COPD影响，而IL - 33活性过高的患者更易患COPD及其他疾病 [96] - II期研究显示前吸烟者群体的病情恶化总体减少，公司对其机制有一定理解但不明确，该三期研究已通过中期分析，增加了信心 [97] - 公司对哮喘领域的机会感到兴奋，可能会根据COPD结果考虑进入该领域 [98] 问题8：在EYLEA HD每月给药提交申请中，ELARA安全试验于3月完成招募，提交申请时包含的总招募人数比例是多少，是否与FDA就该比例足够达成一致，目前对该申请的信心如何 - 公司不会透露具体细节，申请已被接受，说明满足评估要求，目前处于审查阶段，结果未知 [103] 问题9：假设可以重新设计一种不依赖慈善机构的患者援助计划，如何为医疗保险患者构建该计划 - 公司认为政府应允许赞助商直接为患者提供共付援助，就像为商业患者提供的那样，这将使患者能够获得医生选择的最佳药物 [106][107] 问题10：公司收紧了今年的资本支出指引，如何结合近期的制造公告和未来支出节奏理解这一变化 - 公司将范围上限降低了2500万美元，只是支出时间安排的问题，公司仍致力于资本计划，没有其他变化 [111] 问题11：行业面临FDA干扰、对医学科学的质疑、NIH资金削减、关税威胁以及政府降低药价等风险，公司及其高管团队和董事会如何与华盛顿领导层进行不同的互动，以改善政治议程 - 公司认为华盛顿处于过渡时期，存在人员流失、新焦点等干扰因素，公司向总统提出为RFK junior提供科学方面的帮助 [115] - 公司认为科学研究方式有改进空间，但不能放弃遵循科学原则，公司会努力影响政策，让政策有利于公民健康 [116][117]

业绩总结 - 2025年第一季度产品收入为9.22亿美元，同比增长26%[10] - 总收入为10.53亿美元，同比增长20%[10] - Jakafi的净销售额为7.09亿美元，同比增长24%[22] - Opzelura的全球净销售额为1.19亿美元，同比增长38%[48] - 其他血液肿瘤/肿瘤产品的净销售额为9400万美元，同比增长30%[54] - 2025年全年的收入指引提高至29.5亿至30亿美元[26] 用户数据 - Jakafi的付费需求量增长10%至56000个[46] - Niktimvo在美国的净销售额为1400万美元，YTD超过1250次输注[36] - Opzelura在美国的处方量持续增长，推动了销售增长[34] 研发与费用 - 2025年第一季度的研发费用为4.37亿美元，同比增长2%[58] - 2025年第一季度的总运营费用为8.48亿美元，同比增长7%[58] - 2025年第一季度的销售和管理费用为3.26亿美元，同比增长8%[58] - 研发费用占总收入的40%[99] - 预计2025年研发费用为19.3亿至19.6亿美元[102] - 2025年全年GAAP研发费用预期为19.3亿至19.6亿美元[60] 未来展望 - 2025年全年Jakafi的净产品收入预期为29.5亿至30亿美元，较之前的预期有所上调[60] - 2025年Opzelura的净产品收入指导范围为6.3亿至6.7亿美元[102] - 预计到2027年，慢性自发性荨麻疹的中重度患者数量将超过30万人[85] 负面信息 - Povorcitinib在慢性自发性荨麻疹的二期临床试验中，75mg剂量的主要终点达成率为28.6%[68] 其他信息 - 现金储备为24亿美元[11] - 2025年第一季度的销售成本为7300万美元，同比增长20%[58] - 2025年全年GAAP销售、一般和行政费用预期为12.8亿至13.1亿美元[60]

文章核心观点 Kiniksa Pharmaceuticals International将在2025年4月29日上午8:30举办电话会议和网络直播，汇报2025年第一季度财务结果和近期投资组合执行情况 [1] 会议信息 - 网络直播可通过公司网站投资者与媒体板块访问 [2] - 电话参会者需注册，注册后会收到确认邮件，包含拨入号码、密码和注册ID [2] - 活动结束约48小时后，公司网站将提供活动回放 [2] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，致力于为患有使人衰弱疾病的患者改善生活，专注于心血管疾病，通过发现、获取、开发和商业化满足未满足需求的新疗法 [3] - 公司资产组合基于强大生物学原理或已验证机制，有差异化潜力 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Jonathan Kirshenbaum，电话(781) 829-3949，邮箱jkirshenbaum@kiniksa.com [4] - 媒体联系人为Tyler Gagnon，电话(781) 431-9100，邮箱tgagnon@kiniksa.com [4]

文章核心观点 - 2025年4月1日Phathom Pharmaceuticals宣布Steven Basta被任命为总裁兼首席执行官及董事会成员，接替因个人原因卸任的Terrie Curran，各方对公司未来发展表示期待 [1][2] 公司人事变动 - Steven Basta被任命为Phathom总裁兼首席执行官及董事会成员，立即生效 [1] - Terrie Curran因个人原因卸任总裁、CEO及董事会成员职务 [1] 各方表态 - 公司董事长Michael Cola欢迎Steve加入，认为其经验和专业知识对公司商业增长有价值，能推动VOQUEZNA发展并提升股东价值 [2] - Steven Basta表示将带领公司加速增长，利用自身经验积极影响患者生活 [2] - Terrie Curran称任职五年很荣幸，对团队成就感到自豪，相信公司未来发展良好 [2] - Michael Cola感谢Terrie的领导，祝愿她未来一切顺利 [2] Steven Basta履历 - 拥有超25年生物制药和医疗设备行业领导经验 [3] - 2023年起担任SaNOtize CEO，该公司在美国推出新型一氧化氮局部感染产品 [3] - 曾担任Mahana Therapeutics、Menlo Therapeutics等公司CEO [3] - 目前担任DermBiont和VYNE Therapeutics董事会成员 [4] - 拥有西北大学凯洛格管理学院MBA学位和约翰霍普金斯大学生物医学工程学士学位 [4] 公司业务 - Phathom是专注于胃肠道疾病新型疗法开发和商业化的生物制药公司 [5] - 公司获得沃诺拉赞独家授权，其产品在美国以VOQUEZNA等品牌销售，用于治疗多种胃肠道疾病 [5]