股价表现 - 7月9日公司股价开盘后半小时涨幅超过50%，上午11时触及0.85港元，涨幅达60.38%，实现"三连阳" [1] - 7月7日和8日分别收涨24.64%和23.26%，三个交易日内最大涨幅达165.63% [1] - 6月16日股价达到阶段性高点0.48港元后出现技术性回归，6月27日触及0.28港元较前高点下跌41.67% [2] 量价分析 - 6月18日成交量仅1087.60万股，较6月13日高点5846.44万股下降81.40% [4] - 6月25日成交量降至267.90万股，显示场内惜筹态度 [4] - 7月2日至8日成交量逐日递增，从240.80万股增至3200.10万股，呈现量价齐升 [5] 技术指标 - 6月18日股价处于超买阶段，随后5个交易日向BOLL线中轨0.25港元回归 [4] - 6月30日股价在0.27港元踩住BOLL线中轨后收涨3.57%，开启新一轮行情 [4] - 当前股价再次接近BOLL线上轨，可能出现技术性调整 [6] 政策与产品 - 6月30日国家发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，对创新药研发、准入、支付给予全链条支持 [9] - 7月3日公司创新药维拉苷酶β在上海新华医院开出首张处方，填补国内戈谢病治疗空白 [9] - 维拉苷酶β定价预计比同类疗法低50%以上，有望打破进口垄断 [9] 市场前景 - 维拉苷酶β凭借国产和先发优势有望在国内市场站稳脚跟，并可能进军全球市场 [10] - 公司当前PS估值3.15倍，仍远低于行业平均值7.98倍 [11] - 中长期来看公司估值修复行情可能持续 [11] 资金流向 - 富途证券、耀才和招商永隆银行位列净买入前三，分别买入523.10万股、476.10万股和385.40万股 [7] - 高盛、招商银行和长桥位列净卖出前三，分别卖出1358.60万股、223.14万股和215.10万股 [7]

政策支持与市场增长 - 我国罕见病药物市场快速升温，55款罕见病用药获批上市，210条罕见病药物研发管线临床试验，累计超90种罕见病用药进医保[1] - 2023年共批准45个罕见病药品上市，2024年获批罕见病药品达到55个品种，其中20个品种通过优先审评审批程序加快上市[3] - 国务院办公厅发布意见明确对符合条件的罕见病用创新药减免临床试验，将罕见病药注册检验批次由3批减为1批[5] - 国家医保局联合国家卫生健康委出台措施对创新药物的研发、准入、入院使用和多元支付进行全链条支持[6] 市场规模与潜力 - 全球罕见病市场规模预计到2028年将达到3000亿美元，占全球处方药市场规模的20%[4] - 中国罕见病药物市场规模预计从2020年的13亿美元增长至2030年的259亿美元（约合人民币1800亿元），年复合增长率高达34.5%[4] - 中国罕见病患者群体已超过2000万，且每年新增患者超过20万[4] 企业布局与研发动态 - 辉瑞、罗氏、默克、诺华等国际制药巨头加速布局中国罕见病药物市场[1][6] - 2024年中国约有210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段，其中近38%正处于三期临床阶段[6] - 默克与和誉医药达成协议共同推进针对腱鞘巨细胞瘤的I类创新药Pimicotinib的商业化，并收购美国生物技术公司SpringWorks覆盖更多罕见肿瘤适应症[7][9] - 复星医药的芦沃美替尼片、北海康成的注射用维拉苷酶β、泽璟制药的盐酸吉卡昔替尼片等罕见病新药获批上市[3] 研发挑战与行业趋势 - 罕见病药物研发成本通常高于常见病药物，患者池有限，商业成功高度依赖于开拓更多适应症或进入更多国家医保体系[8] - 资源储备及抗风险能力更强的巨头在罕见病领域更具优势，企业间的资源整合与协同创新能降低风险[8] - 社会认知缺失、临床样本不足给罕见病药物的开发与销售带来巨大挑战，如腱鞘巨细胞瘤患者从初次感到不适到确诊平均需要耗费2.9至3.7年[9]

行业表现 - 创新药成为港市涨幅最大板块，年初至今超过30家创新药企股价翻倍 [1] - 港股市场流动性回暖，恒生与恒生科技年内涨幅均超15%，主板日均成交额近2500亿港元，显著高于2024年全年日均1318亿和2023年日均1049亿港元 [4] - 国产创新药企呈现营收增长、亏损收窄趋势，行业在技术突破、国际化加速、政策支持三轮驱动下加速发展 [3] 公司股价表现 - 北海康成-B(01228)以半个月2.5倍股价涨幅名列前茅，6月月度股价最高涨幅达252.94% [1] - 6月前11个交易日有5个交易日单日涨幅超15%，其中6月12日和13日分别收涨26.54%和58.54% [1] - 6月13日成交量达5846.44万股，创上市以来单日成交量新高 [5] 产品获批 - 5月15日NMPA批准注射用维拉苷酶β上市，成为中国首个针对戈谢病的酶替代疗法，打破进口药物垄断 [3] - 维拉苷酶β在60U/kg和30U/kg剂量组均达到主要疗效终点，脾脏体积平均缩小百分比显著改善 [8] - 安全性数据显示绝大多数受试者仅经历轻微不良反应，无严重药物相关副作用 [9] 市场机会 - 全球罕见病影响人数2.6亿-4.5亿，已知罕见病超7000种，仅约5%有有效治疗方法 [8] - 维拉苷酶β预计定价较同类现有疗法降价至少50%，有望通过价格优势提高药物可及性 [11] - 公司PS估值1.76倍，远低于行业平均7.66倍，存在较大股价和估值增长空间 [11] 交易数据 - 5月15日后3个交易日成交量分别为240.8万股、549.6万股和841.2万股，显著高于获批当日的97.7万股 [4] - 前十大净买入经纪商中富途证券、招商永隆银行和长桥分别净买入1487.40万股、487.70万股和281.90万股 [6] - 前十大净卖出经纪商中美林、高盛和香港上海汇丰银行分别净卖出2246.43万股、526.80万股和489.17万股 [6]

公司股价表现 - 6月16日盘中涨幅超过40%，收盘涨幅16.92%，最新股价0.38港元/股 [2] - 当日成交量为5206.319万股 [1] - 公司当前市值1.6亿港元 [2] 核心产品进展 - 注射用维拉苷酶β（戈芮宁）国内获批上市，适用于12岁及以上I型和Ⅲ型戈谢病患者 [2] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药 [3] - 该产品是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目 [3] - 戈芮宁适应症范围最广，覆盖I型和Ⅲ型患者群体 [3] 产品定价策略 - 进口戈谢病药物年治疗费用150万-250万元 [4] - 公司预计通过分段生产使患者年治疗费用下降至少50% [4] - 具体定价尚未公布，但承诺大幅降低治疗成本 [4] 研发管线 - 拥有8个在研候选药物，覆盖多种罕见病 [5] - 研发方向包括酶替代疗法(ERT)和单克隆抗体等 [5] - 重点针对东亚地区高发罕见病进行研发 [4] 财务状况 - 2024年营业收入8510.3万元，归母净利润-4.43亿元 [6] - 现金及银行结余仅1050万元（截至2024年底） [7] - 已采取多项措施缓解资金压力，包括获得2000万元贷款和1300万元过桥贷款 [7] 运营调整 - 全职雇员精简至50名（截至2025年3月） [7] - 终止部分租赁协议和许可协议以减少运营成本 [7] - 正在寻求新的融资来源和战略投资 [7] 市场策略 - 计划推动戈芮宁进入医保丙类目录 [8] - 同时探索国际市场的拓展机会 [2] - 利用亚洲临床资源降低研发成本，提高价格竞争力 [4]

报告行业投资评级 - 投资评级为看好，维持评级 [2] 报告的核心观点 - 辉瑞与三生制药达成超60亿美元授权合作，且ASCO大会中国药企密集披露临床数据，催化医药生物行业投资逻辑清晰化，建议关注创新药国际化加速和ASCO数据驱动的短期机会两大方向 [8][9][63] 根据相关目录分别进行总结 行情回顾 - 本报告期医药生物行业指数涨幅3.08%，在申万31个一级行业中位居第3，跑赢沪深300指数（0.94%），原料药、化学制剂涨幅居前，医院、医疗设备跌幅居前 [5][17] - 截至2025年5月23日，医药生物行业PE（TTM整体法，剔除负值）为27.60x，估值上行但低于均值，申万三级行业PE前三为疫苗、医院、医疗设备，医药流通估值最低 [5][22] - 本报告期，两市医药生物行业35家上市公司股东净减持13.36亿元，其中10家增持4.16亿元，25家减持17.52亿元 [5][61] 行业重要资讯 国家政策 - CDE发布《阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（试行）》，为药物研发和评价提供技术标准，适用于化学药品和治疗用生物制品 [27] - CDE公开征求《创新药研发中涉及适老化设计时的一般原则及考虑要点（征求意见稿）》《老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点（征求意见稿）》意见，推动创新药研发满足老年患者需求 [28] - 中国中药协会发布《中成药临床应用规范》《中成药处方审核与点评技术规范》，规范中成药临床应用和处方审核 [30] - 四川省发布《四川省促进医药健康产业发展若干措施》，加强科技创新攻关，优化产业发展服务等 [33][34] 注册上市 - 艾伯维c - Met ADC“Teliso - V”获美国FDA批准上市，为全球首款，用于治疗特定肺癌患者 [35] - 北海康成“注射用维拉苷酶β”获NMPA批准上市，用于替代治疗戈谢病 [37] - 轩竹生物CDK4/6抑制剂“吡洛西利”获NMPA批准上市，用于治疗特定乳腺癌患者 [39] - 艾力斯/加科思KRAS G12C抑制剂“戈来雷塞”获NMPA附条件批准上市，用于治疗特定肺癌患者 [40] - 信达生物全球首创PD - 1/IL - 2α双特异性抗体融合蛋白拟获NMPA纳入突破性疗法，用于治疗特定肺癌 [42] 其他 - 恒瑞医药正式港交所上市，IPO发行价44.05港元/股，市值超2900亿港元，基石投资者认购金额占比达41.77%，募集资金用于研发等 [44][45] - 特朗普签署“最惠国药价”行政令，美国将实施该命令降低药品价格 [46][48] - 基因泰克/Orionis Biosciences共同开发肿瘤领域小分子单价分子胶药物，超20亿美元 [48] - 辉瑞引进三生制药PD - 1/VEGF双抗，首付款12.5亿美元，潜在里程碑付款48亿美元 [50][51] - 诺和诺德/Septerna针对开发多靶点口服小分子达成22亿美元合作 [52] 公司动态 重点覆盖公司投资要点、评级及盈利预测 - 报告对九洲药业、华东医药等多家公司进行盈利预测和投资评级，部分公司因业务增长或产品放量维持“买入”评级，部分因毛利率下滑等下调评级或盈利预测 [54][55] 医药生物行业上市公司重点公告（本报告期） - 多家公司药品注册获批，包括百奥泰、宣泰医药等公司的不同药品，用于治疗多种疾病 [57] - 多家公司医疗器械注册获批，如鱼跃医疗、佰仁医疗等公司的相关产品 [59] - 中国医药、华人健康等公司有资产收购等其他公告 [59][60] 医药生物行业上市公司股票增、减持情况 - 本报告期，两市医药生物行业35家上市公司股东净减持13.36亿元，其中10家增持4.16亿元，25家减持17.52亿元，报告列出具体公司增减持情况 [61][62] 投资建议 - 关注创新药国际化加速，具备全球多中心临床能力等的药企通过License - out实现价值重估确定性提升；关注ASCO数据驱动的短期机会，临床数据超预期等的品种或迎来估值修复 [8][9][63]

产品获批上市 - 药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市 [1] - 该产品用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者 [1] - 这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物 [1] - 该产品是目前覆盖适应症最广泛的戈谢病治疗产品 [1] 戈谢病背景 - 戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症 [2] - 患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变 [2] - 严重时甚至可能因并发症危及生命 [2] - 全球平均每10万人中戈谢病患病人数为0.7~1.75 [2] - 戈谢病已被纳入中国《第一批罕见病目录》 [2] - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 作为戈谢病的标准治疗方案 [2] - ERT经过30年的临床应用，在改善患者的主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效 [2] 技术优势 - 戈芮宁利用平台化技术将大大降低开发成本 [2] - 开发采用了第二代创新技术，提高了酶的活性 [2] - 通过公司超高效连续生物工艺平台WuXiUPTM实现了产量与质量的双重提升 [2] - 综合产量提升超过110倍 [2] - 酶比活性提升超过50% [2] - 大幅降低了生产成本 [2] - 开发了用于商业化产品放行和稳定性测试的细胞活性检测方法 [2] - 有效保证了产品的质量控制 [2]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药领域，涵盖头颈鳞癌治疗进展、国内创新药动态及全球新药研发情况，重点介绍Merus公司EGFR/LGR5双抗联合K药治疗头颈鳞癌的积极数据，还涉及国内创新药企的公告、交易事件以及全球其他公司的新药临床进展[1][9][15] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 头颈癌相关 - 头颈癌是全球第6大常见恶性肿瘤，每年新发病例约89万，占所有癌症类型的4.5%，头颈鳞癌（HNSCC）是最常见组织学类型，占90%，复发或转移性HNSCC患者预后差，5年生存率不足5% [9] - LGR5是膜蛋白，与肿瘤进展相关，LGR5+干细胞样细胞驱动癌症生长，LGR5靶向疗法与其他机制药物联合或BsAb可解决单独靶向LGR5的局限性 [12] - Merus公司的Petosemtamab是核心管线，处于临床III期，通过三重机制阻断癌细胞生长，联合K药一线治疗PD - L1+ HNSCC的II期临床数据显示，cORR达63%，mPFS为9个月，12个月OS率为79%，安全性良好 [15][18] - Petosemtamab单药治疗2L+ HNSCC的II期临床数据显示，ORR为36%，中位DOR、PFS和OS分别为6.2、4.9和11.4个月，安全性较好 [24] - Petosemtamab有多项在研临床试验，还将开展治疗结直肠癌的II期研究 [27][28] 国内创新药回顾 - 涨幅前5的Biotech公司为三生国健（+99.96%）、创胜集团（+44.86%）、宜明昂科（+36.25%）、欧康维视（+34.51%）、康宁杰瑞（+32.84%）；跌幅前5为君圣泰（-12.77%）、腾盛博药（-6.63%）、和铂医药（-4.24%）、云顶新耀（-4.04%）、北海康成（-3.62%） [31] - 国产新药IND数量为25个，NDA数量为3个，并列出了具体受理信息 [35] - 多家创新药企发布公告，涉及药物授权、上市、临床进展等情况，如三生国健授予辉瑞SSGJ - 707权利，恒瑞医药H股发售及新药上市等 [36][37][38] - 本周有多项创新药交易事件，涉及国内外企业间的资产收购、合作、许可等，如烨辉医药将BN104转让给施维雅，三生制药/三生国健将SSGJ - 707许可给辉瑞，总交易金额61.50亿美元 [40] 全球新药速递 - Verastem公司的RAS通路组合疗法avutometinib加defactinib联合标准化疗一线治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的I/II期数据积极，公司正制定III期注册性临床试验计划，该组合疗法还获FDA加速批准用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） [46] - 德国默克的TLR7/8抑制剂enpatoran治疗皮肤红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床数据积极，队列A达到主要终点且有剂量反应关系，队列B在预设亚人群中观察到良好疗效 [47] - Genmab公司将在2025 ASCO大会首次公布FRα ADC药物rinatabart sesutecan（Rina - S）治疗复发/晚期子宫内膜癌（EC）的I/II期临床试验结果，还公布了其III期研究方案设计 [48]

产品获批与市场定位 - 北海康成旗下注射用维拉苷酶β（戈芮宁）获国家药监局批准上市，是国内首个本土研发用于12岁及以上Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗药物，可完全替代进口产品[1] - 戈芮宁适应症覆盖范围最全面，同时获批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者群体，并特别覆盖其他药物治疗无效或不耐受的细分人群[2] - 公司预期戈芮宁可使患者年治疗费用较进口药物下降50%以上，进口药伊米苷酶年费用国际约10万～30万美元，国内成人患者年均费用超100万元[3] 技术优势与成本控制 - 药明生物通过CRDMO模式从源头控制开发和生产成本，利用WuXiUP技术平台使戈芮宁综合产量提升超110倍，酶比活性提升超50%[5] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，该突破有效提高产能利用率并降低生产成本[6] - 酶替代疗法技术平台已支持开发庞贝病产品Pombiliti和戈芮宁，未来将拓展至更多罕见病药物研发[6] 市场策略与行业挑战 - 国内戈谢病患者约3000人，全球可负担治疗患者约5000～8000人，大量患者因高昂费用未获治疗[3][5] - 公司重点推动戈芮宁纳入医保范畴，寻求省级或国家层面政策支持以扩大患者受益面[6] - 罕见病药物需开发国际市场，戈芮宁研发和生产均符合国际标准，未来目标为海外市场拓展[7] 行业生态与发展方向 - 全球罕见病患者2.5亿～4.5亿人，分散至7000种疾病后单病种患者规模极小，企业需平衡社会责任与盈利[4] - 东亚地区部分罕见病发病率显著高于全球（如黏多糖贮积症Ⅱ型50%病例在东亚），可依托本土资源开展针对性研究并摊薄成本[7] - 酶替代疗法全球28种产品年销售额超百亿美元，公司计划长期合作药明生物开拓新疗法[6]

"我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。"在采访罕见病患者时，这样的声音反复响 起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即 便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为"罕见病"。 罕见病病例的稀少，或许正是导致相关治疗药物年费用高昂，相当于普通家庭数十年收入的原因。根据 最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能够获得有效治疗。尽管近年来，快速审 评审批通道让越来越多的罕见病药物得以在我国上市，但高昂的研发成本和漫长的周期，加之患者人数 稀少，使得这些特效药对患者个体而言依然价格不菲。 与此同时，由于我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是高值药短时间 内医保难以报销，在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药困境。 以戈谢病为例，戈谢病（Gaucher Disease）是一种因葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的罕见遗传性溶酶体贮积 症，全球发病率约为0.7~1.75/10万，中国患者约3000人。根据行业机构统计，目前，全球戈谢病药物市 场主要由赛诺菲（Sanofi）、Shire、Actelion ...

戈谢病治疗现状 - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案，显著改善患者非神经系统症状和生活质量 [1] - 戈芮宁获批前中国戈谢病ERT药物依赖进口且未纳入医保，患者年治疗费用达150万-250万人民币 [1][2] - 戈谢病为罕见遗传病，中国已纳入首批罕见病目录，I/III型患者需长期依赖ERT治疗 [1] 戈芮宁药物突破 - 戈芮宁是中国首款本土自主研发的戈谢病ERT药物，适用于12岁以上I/III型患者 [1] - 采用创新技术使酶比活性提升50%，综合产量提升110倍，生产成本降低80%以上 [3][5] - 通过生物制品分段生产试点，原液与制剂分别委托药明生物不同子公司生产 [4][5] 商业化与定价策略 - 公司预计戈芮宁年治疗费用较进口药降幅超50%，但具体定价未披露 [2] - 海外市场因支付政策完善，同类药物商业回报良好，公司正推动国内医保准入 [2] - 药明生物通过连续生物工艺平台WuXiUP实现产量与质量双重优化 [3] 行业生产模式创新 - 生物制品分段生产在欧美普遍，中国选择戈芮宁作为首个境内试点项目 [4] - 分段生产可提升厂房产能利用率并降低药物成本，但需管控质量风险 [4][5] - 国家药监局委托上海市局起草试点方案，建立分段生产检查标准 [4]