作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已有三项适应证在国内获批上市，均聚焦在血液肿瘤领 域。 2025.10. 10 本文字数：1265，阅读时长大约2分钟 作者 | 第一财经 林志吟 10月9日晚间，药明巨诺（02126.HK）宣布，中国药监局已正式受理其倍诺达新增使用国产病毒载 体的上市后补充申请。 瑞基奥仑赛注射液（血液肿瘤适应症的商品名：倍诺达）是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下 的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产 品。 过往数年，CAR-T细胞治疗产品已四次冲击医保谈判失败。业内普遍认为，这与国家医保谈判"50万 不谈，30万不进"的规则有关。 有药企人士曾对第一财经记者表示，受制于生产成本制约，CAR-T药物要通过降价进入医保支付， 还需要时间。 慢病毒载体作为目的基因递送工具，在细胞治疗产品中起着重要的作用，可以实现嵌合抗原受体基因 的转导和整合。慢病毒载体不仅是细胞治疗产品最重要的生产原材料之一，也是成本最高的生产原材 料。 药明巨诺官网截图 截至目前，包括药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液在内，国内已获批上市的CAR-T细胞治疗产 ...

公司核心进展 - 公司宣布中国药监局已正式受理其CAR-T产品倍诺达新增使用国产病毒载体的上市后补充申请 [2] - 此次申请基于一项II期单臂研究 临床数据显示使用国产慢病毒载体JWLV011生产的产品与现有产品具有临床可比性 [4][5] - 研究完成至少3个月随访 观察到3个月最佳客观缓解率为66.67% 最佳完全缓解率为41.67% [4] 产品与战略意义 - 倍诺达是公司首款产品 是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品 已有三项血液肿瘤适应症在国内获批上市 [2] - 国产慢病毒载体替代旨在实现病毒生产工艺优化和质量控制加强 确保产品稳定持续供应并降低成本 [3] - 成功完成载体替代后 商业化及临床开发供货将更稳定 产品成本将大幅下降 有助于公司更好应对商业竞争及医保谈判 [3] 行业背景与挑战 - 国内已获批上市的CAR-T细胞治疗产品数量达到7款 但昂贵价格限制了产品可及性 大部分产品价格过百万元 [2] - 公司产品倍诺达价格为129万元/针 CAR-T产品已四次冲击医保谈判失败 业内认为与医保谈判"50万不谈 30万不进"规则有关 [2] - 受制于生产成本制约 CAR-T药物通过降价进入医保支付还需要时间 [2]

财务表现 - 2025年H1收益5100万元 较2024年同期634万元大幅增长 主要得益于产品销售增长特别是赛恺泽®贡献 [1] - 报告期内毛利2900万元 净亏损7500万元 较去年同期减少亏损2.77亿元 [1] - 赛恺泽®获得111份有效订单 完成认证及备案医疗机构覆盖全国20+省市 [1] 产品研发进展 - 舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）已提交NDA 成为全球首款且唯一提交NDA用于治疗实体瘤的CAR-T产品 [1] - CT041 CDE审评正常进行中 最乐观估计2026年Q1获批 保守预计Q2获批 [2] - 除末线治疗外 CT041在一线巩固进行辅助治疗 胃癌术后辅助积极入组 预计2026年有数据分享 [2] 商业化布局 - 赛恺泽®被纳入商保创新药目录形式审查名单 国家正积极探索创新产品支付政策 [2][3] - 公司正与合作伙伴华东医药积极争取纳入商保 后续细节和价格有待进一步分析探讨 [3] - 公司拓展海外市场机会 与海外商业化伙伴及药企洽谈合作 [2] 市场机遇 - 胃癌术后辅助治疗领域存在巨大未满足需求 目前只有化疗手段 患者群体规模较大 [2] - CAR-T产品从药物经济学角度具有优势 保险机构更关注投保率而非单纯价格 [3] - 公司拥有全链条BD能力 涵盖早期产品至IND阶段及抗体序列 根据不同情形灵活安排 [3]

公司上市进程 - 公司于2023年7月23日同中信证券签署辅导协议 正式启动科创板上市进程 [2] - 公司成立于2015年 专注于原研基因细胞药物技术应用于重大疾病治疗 [2] 公司核心技术平台 - 拥有一站式自主基因细胞药物研发和产业化平台 [2] - 已获批7项中国和1项美国CAR-T新药临床试验批准 [2] - 获得北京首张基因细胞药物《药品生产许可证》 [2] 核心产品管线 - 血液肿瘤CAR-T产品IM19已在中国提交产品上市申请并获得受理 针对复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤适应症 [2] - IM19采用创新CAR分子设计和生产工艺 可显著提升患者生存时间和生存质量 [3] - 实体肿瘤CAR-T产品IM96获得中国NMPA和美国FDA批准的临床试验批件 [2] - IM96是全球唯一一款在中国和美国均获临床试验批准的靶向GUCY2C的CAR-T细胞候选药物 [4] - IM96于2024年10月在中国获批治疗结直肠癌 成为国内首个针对该适应症的CAR-T细胞候选药物 [4] 行业地位与市场机会 - IM19获批上市后将填补国产自主CAR-T细胞药物在淋巴瘤适应症领域的市场空白 [3] - 美国FDA已批准数款CAR-T细胞治疗产品上市 但中国尚未有国产原研CAR-T细胞治疗药物获准上市 [3] 融资情况 - 成立至今累计完成10轮融资 [4] - 投资方包括Foothill Ventures 清华x-lab 首都科技 盛景嘉成 同创伟业 君联资本 Thiel Capital 首钢基金 夏尔巴投资 Qingzhe Capital 华润创新股权投资基金 中关村龙门基金 国投创业 国寿大健康基金 广发乾和 水木深安 亚杰天使 北京中关村科学城公司 北创投 太平医疗健康基金 京津冀协同发展产业投资基金 四季青投资 阳光诺和等 [4]

核心观点 - 科济药业-B的舒瑞基奥仑赛注射液(CT041)被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃╱食管胃结合部腺癌患者 [1] 产品信息 - 舒瑞基奥仑赛注射液是一款潜在全球同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞治疗候选产品，用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗胃╱食管胃结合部腺癌及胰腺癌 [2] - 该产品已在中国和北美开展多项临床试验，包括针对晚期胃╱食管胃结合部腺癌的确证性II期临床试验(CT041-ST-01, NCT04581473)和针对胰腺癌辅助治疗的Ib期临床试验(CT041-ST-05, NCT05911217) [2] 监管进展 - 2025年3月，舒瑞基奥仑赛注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物品种认定，拟定适应症为既往接受过至少二线治疗失败的Claudin18.2表达阳性的晚期胃╱食管胃结合部腺癌 [2] - 2022年1月，该产品被美国FDA授予「再生医学先进疗法」(RMAT)认定用于治疗Claudin18.2阳性的晚期胃╱食管胃结合部腺癌 [2] - 2020年9月，该产品被美国FDA授予「孤儿药」认定用于治疗胃╱食管胃结合部腺癌 [2]

急性髓系白血病(AML)现状 - AML是成年人中常见的急性白血病，特征是未成熟髓系细胞分化受阻和异常增殖[2] - 发病率随年龄增长上升，55岁以上患者占诊断病例超过三分之二[2] - 65岁以下患者总体生存率约40%-45%，65岁以上仅10%-15%[2] - 超过半数患者在一年内复发，持久缓解成年患者不到三分之一[2] CAR-T疗法在AML中的挑战 - CAR-T在B细胞恶性肿瘤中成功但AML疗效未达预期[3] - 主要挑战是缺乏像B细胞CD19这样的特异性靶点[3] - AML细胞表达的多数抗原也在正常细胞表达，导致脱靶毒性[3] CD97作为治疗靶点的潜力 - CD97在原发性AML细胞和白血病干细胞中表达水平升高[5] - CD97在造血干细胞中表达极低，是理想靶点[5] - CD97高表达与AML不良预后相关[5] - CD97在AML细胞增殖、存活和未分化状态维持中起关键作用[5] CD97靶向CAR-T的创新改进 - 利用CRISPR-Cas9敲除CAR-T细胞中的CD97避免自相残杀[6] - 将CD97 CAR插入TRAC基因位点构建新型CAR-T细胞[6] - 优化后的CD97 KO-9728z-1XX CAR-T细胞表现出持久抗肿瘤活性[6] - 优化CAR-T细胞延缓分化并具有抗耗竭能力[6] 研究核心发现 - CD97是AML CAR-T疗法的有前景靶点[9] - CD97基因敲除减轻了CAR-T细胞自相残杀[9] - CD97 KO CAR-T对造血干细胞毒性可耐受[9] - 优化CAR-T在体外和体内均表现卓越功能[9]

文章核心观点 文章围绕复星医药展开，介绍其2025年4月3日收盘交易信息，董秘对投资者关于医疗器械与医学诊断业务业绩、CAR - T研发管线及成本、斯鲁利单抗注射液差额去向等问题的回复，以及截至2025年3月31日的股份回购进展 [1][2][5] 交易信息 - 2025年4月3日收盘，复星医药报收于25.51元，上涨0.2%，换手率0.79%，成交量16.69万手，成交额4.26亿元 [1] - 当日主力资金净流入1616.24万元，占总成交额3.8%；游资资金净流入395.21万元，占总成交额0.93%；散户资金净流出2011.45万元，占总成交额4.72% [6] 董秘回复 医疗器械与医学诊断业务 - 2024年该业务实现营业收入43.23亿元，同比减少1.53%，主要因2023年上半年含新冠相关产品收入，2024年该类产品收入下降 [2] - 2024年该业务分部业绩 - 1.12亿元，同比减少亏损0.14亿元；分部利润 - 0.52亿元，同比增加亏损0.19亿元，受诊断试剂带量采购和联合营投资收益下降影响 [2] CAR - T研发管线 - 控股子公司复星凯瑞首款CAR - T产品奕凯达2021年6月获批上市，已获批2项适应症，第三项适应症处于桥接临床试验阶段且被纳入突破性治疗药物程序 [3] - 第二款CAR - T产品FKC889两项适应症均处于桥接临床试验阶段，自免管线有多个靶向BCMA/CD19的自体CAR - T自研管线项目开展临床前研究 [3] CAR - T成本 - 控股子公司复星凯瑞推进关键技术自主化与自动化，以产业链核心材料国产替代为抓手构建国产化供应体系，未来CAR - T单位成本有望达医保目录进入标准 [4] 斯鲁利单抗注射液 - 已生产的斯鲁利单抗注射液除商业化销售外，还用于境内外临床试验及患者救助项目 [4] 公司公告 - 截至2025年3月31日，A股回购方案实施期限为2025年1月23日至2025年7月21日，预计回购金额3 - 6亿元，累计已回购1613300股，占总股本0.0604%，回购金额约3999.41万元，回购价格24.54 - 25.39元/股，用途为员工持股计划或股权激励及转换可转债 [7] - 截至2025年3月31日，H股回购方案实施期限为2025年1月23日至2025年7月21日，累计已回购1655500股，占总股本0.0620%，回购金额约港币2291.21万元，回购价格12.54 - 14.96元/股，用途包括注销或作为库存股份等 [7]