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CAR-T细胞治疗
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科济药业-B(02171.HK):舒瑞基奥仑赛注射液获国家药品监督管理局纳入优先审评
格隆汇· 2025-05-28 12:12
核心观点 - 科济药业-B的舒瑞基奥仑赛注射液(CT041)被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评,用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃╱食管胃结合部腺癌患者 [1] 产品信息 - 舒瑞基奥仑赛注射液是一款潜在全球同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞治疗候选产品,用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤,主要治疗胃╱食管胃结合部腺癌及胰腺癌 [2] - 该产品已在中国和北美开展多项临床试验,包括针对晚期胃╱食管胃结合部腺癌的确证性II期临床试验(CT041-ST-01, NCT04581473)和针对胰腺癌辅助治疗的Ib期临床试验(CT041-ST-05, NCT05911217) [2] 监管进展 - 2025年3月,舒瑞基奥仑赛注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物品种认定,拟定适应症为既往接受过至少二线治疗失败的Claudin18.2表达阳性的晚期胃╱食管胃结合部腺癌 [2] - 2022年1月,该产品被美国FDA授予「再生医学先进疗法」(RMAT)认定用于治疗Claudin18.2阳性的晚期胃╱食管胃结合部腺癌 [2] - 2020年9月,该产品被美国FDA授予「孤儿药」认定用于治疗胃╱食管胃结合部腺癌 [2]
Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病
生物世界· 2025-05-28 11:58
急性髓系白血病(AML)现状 - AML是成年人中常见的急性白血病,特征是未成熟髓系细胞分化受阻和异常增殖[2] - 发病率随年龄增长上升,55岁以上患者占诊断病例超过三分之二[2] - 65岁以下患者总体生存率约40%-45%,65岁以上仅10%-15%[2] - 超过半数患者在一年内复发,持久缓解成年患者不到三分之一[2] CAR-T疗法在AML中的挑战 - CAR-T在B细胞恶性肿瘤中成功但AML疗效未达预期[3] - 主要挑战是缺乏像B细胞CD19这样的特异性靶点[3] - AML细胞表达的多数抗原也在正常细胞表达,导致脱靶毒性[3] CD97作为治疗靶点的潜力 - CD97在原发性AML细胞和白血病干细胞中表达水平升高[5] - CD97在造血干细胞中表达极低,是理想靶点[5] - CD97高表达与AML不良预后相关[5] - CD97在AML细胞增殖、存活和未分化状态维持中起关键作用[5] CD97靶向CAR-T的创新改进 - 利用CRISPR-Cas9敲除CAR-T细胞中的CD97避免自相残杀[6] - 将CD97 CAR插入TRAC基因位点构建新型CAR-T细胞[6] - 优化后的CD97 KO-9728z-1XX CAR-T细胞表现出持久抗肿瘤活性[6] - 优化CAR-T细胞延缓分化并具有抗耗竭能力[6] 研究核心发现 - CD97是AML CAR-T疗法的有前景靶点[9] - CD97基因敲除减轻了CAR-T细胞自相残杀[9] - CD97 KO CAR-T对造血干细胞毒性可耐受[9] - 优化CAR-T在体外和体内均表现卓越功能[9]