公司上市进程 - 公司于2023年7月23日同中信证券签署辅导协议 正式启动科创板上市进程 [2] - 公司成立于2015年 专注于原研基因细胞药物技术应用于重大疾病治疗 [2] 公司核心技术平台 - 拥有一站式自主基因细胞药物研发和产业化平台 [2] - 已获批7项中国和1项美国CAR-T新药临床试验批准 [2] - 获得北京首张基因细胞药物《药品生产许可证》 [2] 核心产品管线 - 血液肿瘤CAR-T产品IM19已在中国提交产品上市申请并获得受理 针对复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤适应症 [2] - IM19采用创新CAR分子设计和生产工艺 可显著提升患者生存时间和生存质量 [3] - 实体肿瘤CAR-T产品IM96获得中国NMPA和美国FDA批准的临床试验批件 [2] - IM96是全球唯一一款在中国和美国均获临床试验批准的靶向GUCY2C的CAR-T细胞候选药物 [4] - IM96于2024年10月在中国获批治疗结直肠癌 成为国内首个针对该适应症的CAR-T细胞候选药物 [4] 行业地位与市场机会 - IM19获批上市后将填补国产自主CAR-T细胞药物在淋巴瘤适应症领域的市场空白 [3] - 美国FDA已批准数款CAR-T细胞治疗产品上市 但中国尚未有国产原研CAR-T细胞治疗药物获准上市 [3] 融资情况 - 成立至今累计完成10轮融资 [4] - 投资方包括Foothill Ventures 清华x-lab 首都科技 盛景嘉成 同创伟业 君联资本 Thiel Capital 首钢基金 夏尔巴投资 Qingzhe Capital 华润创新股权投资基金 中关村龙门基金 国投创业 国寿大健康基金 广发乾和 水木深安 亚杰天使 北京中关村科学城公司 北创投 太平医疗健康基金 京津冀协同发展产业投资基金 四季青投资 阳光诺和等 [4]

核心观点 - 科济药业-B的舒瑞基奥仑赛注射液(CT041)被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃╱食管胃结合部腺癌患者 [1] 产品信息 - 舒瑞基奥仑赛注射液是一款潜在全球同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞治疗候选产品，用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗胃╱食管胃结合部腺癌及胰腺癌 [2] - 该产品已在中国和北美开展多项临床试验，包括针对晚期胃╱食管胃结合部腺癌的确证性II期临床试验(CT041-ST-01, NCT04581473)和针对胰腺癌辅助治疗的Ib期临床试验(CT041-ST-05, NCT05911217) [2] 监管进展 - 2025年3月，舒瑞基奥仑赛注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物品种认定，拟定适应症为既往接受过至少二线治疗失败的Claudin18.2表达阳性的晚期胃╱食管胃结合部腺癌 [2] - 2022年1月，该产品被美国FDA授予「再生医学先进疗法」(RMAT)认定用于治疗Claudin18.2阳性的晚期胃╱食管胃结合部腺癌 [2] - 2020年9月，该产品被美国FDA授予「孤儿药」认定用于治疗胃╱食管胃结合部腺癌 [2]

急性髓系白血病(AML)现状 - AML是成年人中常见的急性白血病，特征是未成熟髓系细胞分化受阻和异常增殖[2] - 发病率随年龄增长上升，55岁以上患者占诊断病例超过三分之二[2] - 65岁以下患者总体生存率约40%-45%，65岁以上仅10%-15%[2] - 超过半数患者在一年内复发，持久缓解成年患者不到三分之一[2] CAR-T疗法在AML中的挑战 - CAR-T在B细胞恶性肿瘤中成功但AML疗效未达预期[3] - 主要挑战是缺乏像B细胞CD19这样的特异性靶点[3] - AML细胞表达的多数抗原也在正常细胞表达，导致脱靶毒性[3] CD97作为治疗靶点的潜力 - CD97在原发性AML细胞和白血病干细胞中表达水平升高[5] - CD97在造血干细胞中表达极低，是理想靶点[5] - CD97高表达与AML不良预后相关[5] - CD97在AML细胞增殖、存活和未分化状态维持中起关键作用[5] CD97靶向CAR-T的创新改进 - 利用CRISPR-Cas9敲除CAR-T细胞中的CD97避免自相残杀[6] - 将CD97 CAR插入TRAC基因位点构建新型CAR-T细胞[6] - 优化后的CD97 KO-9728z-1XX CAR-T细胞表现出持久抗肿瘤活性[6] - 优化CAR-T细胞延缓分化并具有抗耗竭能力[6] 研究核心发现 - CD97是AML CAR-T疗法的有前景靶点[9] - CD97基因敲除减轻了CAR-T细胞自相残杀[9] - CD97 KO CAR-T对造血干细胞毒性可耐受[9] - 优化CAR-T在体外和体内均表现卓越功能[9]