光电集成技术发展 - 南智先进光电集成技术研究院成立7年为300余家企业提供技术支持并建立"薄膜铌酸锂+X"异质集成共性技术研发平台[1] - 南京大学与南京江北新区共建"光电子芯片"国家级创新平台推动光电科学成果转化[1] - 南京市高校院所技术合同成交额增长54%转化超万项成果2024年全市技术合同成交额突破1050亿元[1] 6G技术原始创新 - 紫金山实验室发布全球首个6G通智感融合外场试验网6G网络具备感知功能可实现精准定位[4] - 实验室2018年成立以来累计发布近30项重大原始创新成果获国家技术发明奖一等奖[4] - 南京智能计算中心算力达每秒180亿亿次2024年南京在《自然指数·科研城市》全球第五创新指数科技集群全球第九[4] 科技成果转化机制 - 南京布局新型研发机构概念验证中心和中试平台破解转化率低难题[6] - 中科南京智能技术研究院"问天1"类脑计算机实现5亿神经元仿真应用于生物医药智慧交通等领域[6] - 2024年南京358家新型研发机构申请专利超2.2万件关联企业营收748.9亿元[8] 重点领域技术突破 - 南京玻纤院中试平台服务68家企业技术合同成交额2.3亿元增长62%[8] - 江宁药谷概念验证中心助力传奇生物CAR-T疗法获FDA批准[8] - 埃斯顿自动化中试平台将机器人装配周期从48小时压缩至20分钟产品直通率提升至99.5%[8] 政策与市场协同 - 南京出台系列政策支持高校技术转移转化组建科技成果转化学院[9] - 高校院所技术输出成交额从2020年89.88亿元增至2024年115.05亿元[9] - 全国高校区域技术转移转化中心落地南京设立生物医药与信息通信分中心[9]

21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道 2025年初，迪哲医药研发的肺癌靶向药舒沃哲 （舒沃替尼片）向美国FDA递交新药上市申请并获得优 先审评资格，这一消息在医药行业引起了广泛关注。就在7月3日，该药正式获得FDA批准上市，用于经 治EGFR Exon20ins晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，成为中国首款独立研发在美获批的全球首创 （First-in-Class）新药。 美国是全球最主要的医药市场，FDA 获批不仅是对药物本身的认可，其商业化天花板也将更高，如百 济神州泽布替尼在2024年的全球销售额达到了188.59亿元（约26亿美元），同比增长106.4%。其中，美 国市场的销售额表现突出，达到了138.90亿元（约20亿美元）。截至2024年12月底，共有8款国产创新 药获FDA批准上市，包括泽布替尼、呋喹替尼、西达基奥仑赛、特瑞普利单抗等。 不过，本土创新药国际化路径究竟该如何走得更稳？从临床试验到FDA审评，从生产质量到商业布局， 中国药企能否实现一场全方位的国际化蜕变？ 此外，FDA关注对照组设计的合理性，例如是否采用标准疗法作为对照，以及长期安全性数据的收集， 特别是在针对肿瘤等慢性疾病的研 ...

收购交易 - 艾伯维宣布以高达21亿美元的现金收购生物技术公司Capstan Therapeutics [2] - 收购内容包括处于1期临床的CPTX2309候选药物和专有的tLNP平台技术 [2] - Capstan Therapeutics成立于2022年9月，曾在A轮融资中获得近1亿美元 [2] - Capstan聚焦开发LNP-mRNA路线的体内CAR-T疗法 [2] 技术优势 - 体内CAR-T疗法无需体外操作，可大幅降低成本并缩短等待时间 [4] - 行业预测显示体内CAR-T单次治疗成本可能比传统CAR-T低一个数量级 [4] - 体内CAR-T主要技术路线包括慢病毒载体和RNA递送 [4] - RNA递送采用LNP等非病毒载体，安全性高且可控性好 [4] 行业现状 - 截至2025年6月，全球已有7款CAR-T细胞疗法获得FDA批准 [3] - 2024年全球CAR-T细胞疗法销售额合计超45亿美元 [3] - 传统CAR-T疗法存在制造繁琐、价格昂贵等问题 [3] - 体外CAR-T制备周期约20天，治疗成本高达37.3-46.5万美元/针 [3] 企业布局 - 艾伯维此前已与Umoja Biopharma达成潜在总额14亿美元的合作协议 [6] - 安斯泰来与Kelonia达成潜在总额8.75亿美元的合作 [7] - 诺华与Vyriad达成战略合作开发体内CAR-T [7] - 阿斯利康以高达10亿美元收购EsoBiotec [7] 国内进展 - 云顶新耀构建AI+mRNA平台推进mRNA肿瘤药物研发 [8] - 石药集团mRNA-LNP的CAR-T疗法进入临床 [8] - 原启生物与Umoja Biopharma达成战略合作 [8]

21世纪经济报道记者 韩利明 上海报道 行业机构消息显示，德国生物技术公司BioNTech因旗下CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）候选药物在早期癌症试验中未达预期，计划缩减其在美 国首个工厂的细胞疗法生产规模。 同时，根据最新提交至马里兰州的《工人调整与再培训通知》，今年夏末，BioNTech位于马里兰州盖 瑟斯堡的细胞疗法工厂将裁员63人，主要涉及该基地的细胞疗法技术运营团队。 此次调整源于靶向CLDN6的CAR-T疗法BNT211在睾丸癌/生殖细胞肿瘤一期临床试验的数据评估结果。 不过BioNTech方面强调，这一决定不会影响该药物正在进行的另一项一期研究（BNT211-01），"针对 CLDN6 阳性复发或难治性实体瘤患者的试验仍在继续。" "CLDN6 是一种在多种实体瘤中表达的蛋白靶点，包括卵巢癌、肉瘤、睾丸癌、子宫内膜癌和胃 癌。"BioNTech方面表示将重新评估BNT211的临床开发策略，不排除在其他适应症中探索其应用潜 力。 有券商分析师向21世纪经济报道指出，自2017年全球首款CAR-T上 ...

2024年，西达基奥仑赛注射液整体销售额已达到9.63亿美元。 近日关于传奇生物（LEGN.NS）已经取消了中国的销售和市场团队的消息在市场中传得沸沸扬扬。 传奇生物旗下已实现商业化上市的产品，主要是CAR-T药物西达基奥仑赛注射液，这款药物最早在2022 年2月获批美国上市，用于治疗成人患者复发或难治性多发性骨髓瘤，是中国首款走出国门的原创CAR- T细胞治疗药物。 直到2024年8月份，这款药物才获批中国上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接 受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂），是中国第六款获批上市的 CAR-T药物。 对于上述传闻，传奇生物方面回复第一财经记者表示："我们不对市场传闻发表评论，这是我们一贯的 行为准则。" 有CAR-T行业人士对第一财经记者表示，传奇生物的西达基奥仑赛注射液在中国获批后，就没看到过有 在中国市场销售，国内售价至今没流出来过。 有知情人士对第一财经记者表示，出于各方面因素考虑，传奇生物的西达基奥仑赛注射液没有在中国市 场销售过，迄今所有销售都来自美国和欧洲市场。 2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森公司签订了一项全球独家许 ...

报告行业投资评级 - 行业评级为强于大市，维持上次评级 [3] 报告的核心观点 - 梳理突破性疗法对指导国产创新药分子出海有现实意义，其分子高出海成功率证实了这一点 [5] - 国产创新药在CDE批准的突破性疗法中占比高，海外临床稳步推进，国内进度领先于海外 [13] - CDE突破性疗法化药及单抗数量多，ADC进入收获期，新分子类型崭露头角 [14] - CDE突破性疗法企业分布上，恒瑞数量领先，多个新兴biotech潜力可观 [17] - CDE突破性疗法靶点从热门靶点持续发散，新靶点值得期待 [23] - CDE突破性疗法与出海交易同步发展、高度相关，梳理有出海潜力的突破性疗法品种有价值 [28] 根据相关目录分别进行总结 突破性疗法梳理 - 突破性疗法于2020年被CDE引入国内，旨在加快治疗严重疾病新药落地，新药需较现有手段有临床优势 [4] - 截至2025年6月4日，CDE批准126款国产自研创新药、171款中国拥有权益品种纳入突破性疗法，靶点和企业呈扩散趋势 [4][13] - 纳入CDE突破性疗法的分子在商业化和数据上有优势，对指导国产创新药出海有意义，部分企业已完成出海突破，众多品种有BD潜力 [5] 突破性疗法政策 - 中美均出台“突破性疗法认定”政策，纳入需用于防治严重疾病且有明显临床优势 [6] - FDA和CDE在适用范围、提出时间、申请程序上有差异 [8] CDE突破性疗法品种情况 - 国产创新药在CDE批准的突破性疗法中占比高于海外创新药，海外临床稳步推进，国内进度领先 [13] - 分子类型上化药为主，单抗、ADC等各有表现，新分子类型崭露头角 [14] - 恒瑞医药取得CDE突破性疗法批文数量最多，多个新兴biotech潜力可观 [17] - 靶点集中在热门靶点，同时向新兴靶点拓展，多个新靶点品种持续入选 [23] CDE突破性疗法出海分析 - CDE突破性疗法与出海交易同步发展、高度相关，纳入突破性疗法的国产分子出海成功率高 [28] - 部分企业出海已完成从0到1的突破，出海分子临床多处于后期，全球进度领先或取得美国BTD认证 [29] - 梳理了未出海的有出海潜力的突破性疗法品种 [31] 附录：CDE突破性疗法品种 - 详细列出多批次取得CDE突破性疗法认证的国产分子信息，包括药品名称、所属集团、靶点、成分类别、产品最高进度等 [35][37][39]

港股创新药上涨，石药集团拉升涨超13%，乐普生物-b涨9%，金斯瑞生物科技涨超5%，带动港股医药 ETF上涨。 广发港股创新药ETF、汇添富港股通创新药ETF、万家港股创新药ETF基金、银华港股创新药ETF涨超 2%；汇添富恒生生物科技ETF、富国恒生医疗ETF、南方恒生生物科技ETF、银华港股通医药ETF、博 时恒生医疗ETF、平安港股医药ETF、鹏华恒生生物科技ETF、易方达港股通医药ETF涨超1.5%。 消息面上，6月5日，石药集团发布公告，集团开发的腺苷钴胺胶囊(0.5mg)("该产品")已获得中国国家药 品监督管理局颁发的药品注册批件，并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。 | | 港股创新药ETF涨幅- | | | | --- | --- | --- | --- | | 证券代码 | 11 字间称 | 当日涨跌%。 | 基金管理人 | | 513120.SH | 港股创新药ETF | 2.27 | 广发基金 | | 159570.SZ | 港股通创新药ETF | 2.25 | 汇添富基金 | | 520700.SH | 港股创新药ETF基金 | 2.15 | 万家基金 | | 159567.SZ ...

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 - 细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，技术壁垒高，在研管线丰富，市场规模稳定增长，未来随着更多产品获批上市和“中国新”靶点的探索，市场将进一步增长，尽管资金环境紧缩，但实体癌症适应症等领域的细胞治疗药物研发仍是热门赛道 [5] - CGT行业发展方向呈现从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势，产业链上游原材料和设备多依赖进口，中游研发投入高，下游抗肿瘤需求增长，政策支持行业发展，竞争格局呈现梯队分布 [6][20][31] 根据相关目录分别进行总结 细胞与基因疗法概况 - CGT指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入人体用于疾病治疗的过程，包括细胞治疗和基因治疗，基因工程技术等的突破为其发展奠定基础 [6] - 细胞治疗主要分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗，基因治疗按载体类型分为病毒载体和非病毒载体基因治疗 [6] 发展历程 - 1972年提出基因治疗概念，1984年腺相关病毒首次用作基因递送载体，1990年FDA批准全球首次人体基因治疗临床实验，2013年CRISPR/CAS9基因编辑技术发明，2017年全球首款CAR - T产品获批，2021年中国首款商业化CAR - T产品获批 [15][16][18] 产业链分析 上游环节 - 中国CGT领域上游关键性原材料与生产工艺以进口品牌为主，国产替代空间大，生产中高端设备系统和主要原材料多进口，磁珠成本高，外包服务商可降低成本，CGT CRO业务毛利率约60% - 65%，CDMO业务毛利率40% - 50% [19][24][25] 中游环节 - 中国CGT药物快速发展，获批数量稳定增长，未来将有多个药物进入BLA申请阶段，2024年全球17款CGT疗法获批，国内4款上市，CGT产品研发费用高于传统药物，通用CAR - T技术或带来成本降低希望 [27][28] 下游环节 - 抗肿瘤是CGT治疗主要场景，患者人数增长推动需求增加，2023年中国十大高发癌症患者众多，中国积极探索新靶点，如杜氏肌营养不良症相关基因疗法有进展 [31][32] 行业规模 - 2019 - 2023年市场规模由0.26亿人民币增长至32.72亿人民币，年复合增长率233.71%，预计2024 - 2028年由84.40亿人民币增长至526.50亿人民币，年复合增长率58.04% [33] - 历史规模增长因在研管线推进、产品获批增多，未来增长因在研管线丰富和“中国新”靶点成果多 [34][36] 资金环境 - 2023年中国CGT研发资本市场进入冷静期，投融资事件和金额下滑，但实体癌症适应症等领域细胞治疗药物研发受关注，不同类型企业获融资情况不同 [35] 政策梳理 - 国家出台多项政策，包括《产业结构调整指导目录(2024年本)》《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》等，有指导性和鼓励性政策，规范和支持CGT行业发展 [40] 竞争格局 - 行业呈现梯队情况，第一梯队有药明巨诺、永泰生物等，第二梯队为百暨基因、亘喜生物等，第三梯队有华道生物、吉凯基因等 [43] - 竞争格局形成因跨国制药巨头实力强，CGT疗法突破，国内企业产品获批提升竞争力，部分企业向CDMO转型，中国在研管线丰富 [44][45][46] 上市公司速览 - 涉及药明巨诺(开曼)有限公司、永泰生物制药有限公司等上市公司 [50] 企业分析 和元生物技术（上海）股份有限公司 - 企业存续，注册资本64743.31万人民币，提供细胞和基因治疗多方面技术服务，致力于推动相关产业技术开发及转化应用 [52][57] 康龙化成（北京）新药技术股份有限公司 - 企业存续，为多疗法药物研发打造全流程研发生产服务体系，在中国、美国、英国运营，与多地合作伙伴保持合作 [58][63] 杭州泰格医药科技股份有限公司 - 企业存续，是行业领先的一体化生物医药研发服务平台，提供全周期创新研发解决方案，打造赋能全产业链的创新生态 [64][69]

以下文章来源于第一财经YiMagazine ，作者文思敏 第一财经YiMagazine . 这里是《第一财经》杂志（前身《第一财经周刊》）读者俱乐部，我们为你发掘精彩的商业价值，也邀 请你一起探寻明亮的商业世界。 2025.05. 26 本文字数：7072，阅读时长大约12分钟 作者 | 第一财经YiMagazine 文思敏 5月23日，恒瑞医药正式登陆香港联交所，完成两地上市的布局。此次港股IPO以每股44.05港元的 定价发行，共募集资金约98.9亿港元，成为今年以来国内规模最大的医药IPO项目。 作为国内的创新药领域的头部公司，恒瑞医药这次在港股上市被视为其向国际化运作的关键一步。当 前，恒瑞医药的产品出海主要依赖于对外的授权合作，授权收入也是目前恒瑞医药重要的业绩贡献， 特别是利润端。在恒瑞累计的14笔创新药对外授权合作中，近三年就达成了9笔，出海过程可以说在 加速推进。 此次上市，恒瑞再次拓宽了自己的融资渠道，背后也暗含其转型逻辑的延续。今年2月，我们曾系统 分析过恒瑞医药的转型路径，以及它的收获。以下是文章： 靴子落地——2024年1月6日，恒瑞医药正式向港交所递交上市申请，寻求在香港二次上市。恒 ...

港股上市与国际化战略 - 恒瑞医药于5月23日登陆香港联交所，发行价44.05港元/股，募资98.9亿港元，成为2024年国内最大医药IPO项目 [2] - 港股上市是公司国际化战略关键一步，近三年完成9笔创新药对外授权合作（累计14笔），加速出海进程 [2] - 公司明确表示赴港上市目的是推动"科技创新+国际化"双轮驱动战略，融资传闻此前预计规模超20亿美元 [2][57] 仿制药集采冲击与转型 - 2018年集采政策实施后，恒瑞仿制药营收占比从2019年的82%降至2023年的46.6%，创新药收入首次突破100亿元 [7][8] - 集采导致主力产品价格平均降幅超50%，例如紫杉醇降价76.22%、伊立替康降93.08%，2021年8款集采药品营收同比下滑37% [15][20][21] - 2020-2022年营收连续下滑（峰值277.35亿元），2023年企稳回升，资本市场判断仿制药集采利空基本出尽 [8][22] 创新药研发布局 - 研发重心全面转向创新药，2024年上半年获57个创新药临床批件 vs 仅1个仿制药批件，上市创新药从2018年4款增至17款 [27] - 主要采用Fast-Follow策略，但面临同质化竞争，PD-1产品卡瑞利珠单抗是唯一超10亿元单品（2021年销量44万瓶/13亿元） [29][36][37] - 研发费用持续增长至2023年近50亿元，资金储备达230亿元，同时通过BD交易引入外部管线（如2021年投入20亿元） [46][53] 出海战略与BD交易 - 出海模式以License-out为主，2023年完成6笔授权交易，包括与默克达成14亿欧元潜在交易、双艾组合获6亿美元里程碑付款 [66] - 通过NewCo模式探索更高收益，如GLP-1产品组合授权合资公司Hercules（潜在收益60.35亿美元+19.9%股权） [68] - 国际化挑战显著，双艾组合美国上市申请曾被FDA拒绝，部分授权交易如SHR-1905被中间商Aiolos Bio转手获利12.45亿美元 [61][67] 销售体系调整 - 销售人员从2020年1.7万人缩减至2022年约1万人，降幅超两成，反映集采对传统"带金销售"模式的冲击 [43] - 创新药进入医保后仅30%能进入医院药房，仍需持续投入医生教育以提升销量 [40]